Weer laat een studie zien dat de beschikbaarheid van innovatieve oncologische geneesmiddelen sneller en beter kan én moet om te voorkomen dat er levensjaren verloren gaan.
In een recente publicatieonderzoeken C. Uyl-de Groot et al. (Erasmus Universiteit Rotterdam) hoe het is gesteld met de toegankelijkheid van twaalf nieuwe kankergeneesmiddelen in de periode tussen 2010 en 2018. Uit de studie blijkt dat de geneesmiddelen in Europa van de EMA gemiddeld 242 dagen later een handelsvergunning verkrijgen dan in Verenigde Staten van de FDA. Daarna is het geneesmiddel overigens nog niet beschikbaar voor patiënten. Op nationaal niveau moet een geregistreerd geneesmiddel nog verschillende specifieke procedures doorlopen voordat het middel de patiënt ook echt bereikt. Voor de twaalf onderzochte middelen duurde dit gemiddeld 398 dagen. Net als uit het recent verschenen rapport “Every day counts”, blijkt de beschikbaarheid van kankergeneesmiddelen sterk uiteen te lopen tussen verschillende Europese landen (variërend tussen 17 en 1187 dagen).
In Nederland belemmeren onder andere langdurige sluisprocedures, maar ook onduidelijke procedures rondom bekostiging van niet-sluisgeneesmiddelen optimale toegang tot innovatieve geneesmiddelen, zo blijkt uit onderzoek waar HollandBIO momenteel mee bezig is. Volgens HollandBIO is het hoog tijd om samen met alle betrokken stakeholders werk te maken van een adaptief ecosysteem, waarbij vergoeding en beschikbaarheid voor de patiënt naadloos aansluit op registratie.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-09-15 18:38:552020-09-15 18:38:56Leestip: beschikbaarheid nieuwe kankergeneesmiddelen duurt te lang← #nieuws
FrieslandCampina Ingredients gaat de productiecapaciteit van lactoferrine in Veghel in 2022 met 60 ton uitbreiden om strategische groei in de segmenten Early Life Nutrition en Adult Nutrition mogelijk te maken. De totale capaciteit bedraagt daarmee 70 ton per jaar. Daarmee is FrieslandCampina Ingredients ’s werelds grootste producent van lactoferrine.
Herman Ermens, president a.i. van FrieslandCampina Ingredients: “Lactoferrine is een belangrijk ingrediënt in kindervoeding en toont daarnaast potentiële gezondheidsvoordelen voor volwassenen gerelateerd aan het immuunsysteem 1-9. De wereldwijde vraag naar lactoferrine is tussen 2014 en 2019 bijna verdubbeld. Door de productiecapaciteit fors uit te breiden, kunnen we aan de vraag van onze klanten voldoen. Daarnaast willen we als bedrijf groeien in ingrediënten met toegevoegde waarde. Dankzij onze technologische positie, onze kennis en ervaring kunnen wij onze afnemers een kwaliteitsproduct aanbieden dat aan de strenge eisen en wereldwijde regelgeving voldoet.”
FrieslandCampina Ingredients’ lactoferrine heeft een zuiverheidsgraad van 96% en wordt rechtstreeks gewonnen uit rauwe melk in de productielocatie in Veghel. Het product wordt gesproeidroogd en staat bekend om de zeer consistente samenstelling en het feit dat het uitstekend droog kan worden gemengd. Om aan de hoge kwaliteitseisen te voldoen, wordt de productielocatie voorzien van de allernieuwste technologie. Bovendien wordt gebruik gemaakt van 100% groene elektriciteit wat bijdraagt aan een lagere CO2-voetafdruk van FrieslandCampina Ingredients.
Lactoferrine is van nature aanwezig in koemelk en moedermelk. In een aantal wetenschappelijke onderzoeken is vastgesteld dat lactoferrine verschillende potentieel gezondheid bevorderende eigenschappen heeft, zo is onder andere antibacteriële, antivirale en ontstekingsremmende activiteit waargenomen alsook bevorderde ijzerabsorptie 1-9.
Anne Peter Lindeboom, managing director Early Life Nutrition bij FrieslandCampina Ingredients, voegt hieraan toe: “FrieslandCampina begon ruim 25 jaar geleden met de productie van lactoferrine en was daarmee een van de eerste producenten. De aangekondigde uitbreiding laat opnieuw zien dat wij voortdurend op zoek zijn naar mogelijkheden om onze klanten van ingrediënten te voorzien die voor hun producten en gebruikers van enorme waarde zijn.”
Met CRISPR-Cas is het gericht aanpassen van het erfelijk materiaal in planten, dieren en mensen een technisch mogelijk geworden. De vraag daarbij is of we alles wat kan, ook willen? En hoe ver gaan we daarin als het om onszelf gaat? Willen we onszelf of onze kinderen of onze toekomstige nakomelingen aanpassen? Dat is een interessante vraag die in het NPO1-radioprogramma FOCUS van 7 september aan bod kwam. Marc van Mill, universitair hoofddocent Biomedische Genetica aan de Universiteit Utrecht en het UMC Utrecht, legt daarin uit hoe het aanpassen van ons erfelijk materiaal in zijn werk gaat en wat de gevolgen van die aanpassingen voor ons zijn. De vraag of we die aanpassingen, nu of in de toekomst, ook echt willen passeert daarbij regelmatig de revue. Nieuwsgierig geworden? Luister het programma dan hier (deel 2:00-3:00 uur) terug.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-09-15 12:09:342020-09-15 12:09:35Luistertip: CRISPR-Cas – waar ligt de grens?← #nieuws
Door de groeiende vraag naar onder meer onderzoek en ontwikkeling van vaccins, breiden MSD en Janssen hun productiefaciliteiten in Nederland uit. Samen zijn zij op zoek naar ruim 450 nieuwe medewerkers.
MSD zoekt momenteel 200 nieuwe collega’s voor hun productie- en verpakkingsfaciliteit in Boxmeer, die met allerlei bijzondere technologieën en clean rooms zeer hightech is. Dat wordt alleen maar beter met de nieuwe vriesdroogfabriek die eind dit jaar in gebruik wordt genomen. Ook op de andere MSD-locaties in Haarlem en Oss wordt op dit moment volop gebouwd.
Janssen werkt aan een kandidaat-vaccin tegen het coronavirus en voert momenteel vroege klinische studies uit om het veiligheidsprofiel en de immuunrespons te onderzoeken. Tegelijkertijd start Janssen alvast de productiefaciliteit van het kandidaat-vaccin op. Om alle werkzaamheden te realiseren, zijn er 250 nieuwe medewerkers nodig.
Beide farmaceutische bedrijven zorgen voor een versterking van het Nederlandse life sciences-ecosysteem. Ze breiden hun productiefaciliteiten uit om vaccins in Nederland te (blijven) produceren en leveren daarbij ook nog eens significante werkgelegenheid. Niet alleen waardevol voor de wereld, maar ook voor de Nederlandse economie.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-09-15 12:08:232020-09-15 18:26:32MSD en Janssen versterken Nederlandse life sciences-ecosysteem← #nieuws
Neogene Therapeutics, Inc., a pre-clinical stage biotechnology company pioneering a new class of fully personalized neo-antigen T cell therapies to treat cancer, today announced that is has raised $110 million in a Series A financing. The financing was co-led by EcoR1 Capital, Jeito Capital and Syncona, with participation from Polaris Partners and Pontifax. Seed investors Vida Ventures, TPG and Two River also participated in the round.
Neogene, a Two River company, was founded in 2018 by a team of world-class cell therapy experts to advance the development of neo-antigen T cell therapies. Carsten Linnemann, Ph.D., Chief Executive Officer of Neogene, and Ton Schumacher, Ph.D., Principal Investigator at the Netherlands Cancer Institute, Oncode Institute and 2020 recipient of the Dutch Research Council’s Stevin Award co-founded the company with individual investments by cell therapy industry veterans Arie Belldegrun, M.D. FACS, founder of Kite Pharma, Inc. and Co-Founder and Executive Chairman of Allogene Therapeutics, Inc. and David Chang, M.D., Ph.D., Co-Founder, President and Chief Executive Officer of Allogene. Dr. Linnemann and Dr. Schumacher previously co-founded T-Cell Factory B.V., a company acquired by Kite Pharma in 2015.
Dr. Schumacher, an internationally leading immunologist in the areas of neo-antigen biology and T cell engineering, developed the seminal concepts of Neogene’s proprietary technology. Neogene’s platform allows for the isolation of neo-antigen specific TCR genes from tumor biopsies that are routinely obtained from cancer patients during treatment. The tumor-infiltrating lymphocytes (TIL) obtained by these tumor biopsies frequently express TCRs specific for mutated proteins found in cancer cells (neo-antigens). The Company’s proprietary technology uses state-of-the-art DNA sequencing, DNA synthesis and genetic screening tools to identify such neo-antigen specific T cell receptor genes within tumor biopsies with high sensitivity, specificity and at scale. The isolated TCR genes are subsequently engineered into T cells of cancer patients to provide large numbers of potent T cells for therapy.
“Neogene is committed to forging a path for new fully personalized engineered T cell therapies in solid cancer that are redirected towards neo-antigens found on cancer cells,” said Dr. Linnemann. “While engineered T cell therapies have transformed the treatment paradigm for patients with hematologic malignancies, the industry has struggled to translate this success to the enormous unmet need in patients with advanced solid tumors. We believe that through a fully individualized approach using patient-specific TCRs to target neo-antigens, engineered T cell therapy can become broadly accessible to these patients. We are excited that our vision is shared by an outstanding syndicate of marquee investors, who have a deep understanding of and commitment towards the development of novel cell therapies in oncology.”
“Neo-antigens represent ideal targets for cancer therapy, as they inevitably arise from DNA mutations that enable tumor development in the first place. Further supporting this concept is clear, correlative evidence linking T cell reactivity against neo-antigens with tumor regression in several patients.” said Dr. Schumacher. “The Neogene platform makes it possible to exploit the neo-antigen reactive TCRs that are present in TIL without a requirement for viable tumor material. In addition, its syn-bio based approach offers major advantages with respect to standardization and scalability and will be critical to achieve our goal of bringing personalized engineered T cell therapies to patients.”
In this Series A financing, Neogene expands its distinguished investor base with leading health-care investors from both the US and Europe. For the seed-investors Vida Ventures, TPG and Two River, Neogene marks the second major collaboration in the cell therapy space after the launch of Allogene Therapeutics in 2018. Neogene’s seed-financing in 2019 enabled the Company to achieve proof-of-concept for its neo-antigen technology platform and built on the respective expertise of Vida Ventures, Two River and TPG in the gene and cell therapy space.
“We believe that Neogene’s technology and therapeutic approach has the potential to become a game changer for the treatment of cancer,” said Oleg Nodelman, Founder and Managing Director of EcoR1 Capital. “We are impressed by the bold vision of the management team and are thrilled to support Neogene as it advances its mission of developing novel therapies for cancer patients in need.”
“Neogene’s approach perfectly aligns with Jeito’s mission. Jeito was launched recently to support new and established entrepreneurs aspiring to help patients in need by pioneering novel, ground-breaking medicines underlined by highest quality innovation,” said Rafaèle Tordjman, Founder and Chief Executive Officer at Jeito Capital. “We are delighted to welcome Neogene as the first investment into our new portfolio.”
“We are excited to partner with the outstanding Neogene team,” said Martin Murphy, Chief Executive Officer of Syncona. “Neogene’s technology offers a radically innovative approach to utilize the therapeutic potential of TIL cells by employing state-of-the-art TCR engineering and synthetic biology technologies.” Facilitated by the Series A, Neogene intends to further develop its technology with growing offices in Amsterdam and the US with the goal to initiate Phase I clinical studies in 2022.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-09-15 12:02:452020-09-15 12:02:46Neogene Therapeutics Raises $110 Million Series A Financing to Develop Next-Generation Fully Personalized Neo-Antigen T Cell Receptor (TCR) Therapies← #nieuws
Kiadis Pharma N.V. is een Nederlands beursgenoteerd biotechbedrijf dat nieuwe geneesmiddelen ontwikkelt tegen ernstige ziekten. Het maakt daarbij gebruik van Natural Killer-cellen (NK-cellen), grote witte bloedlichamen die de eerste verdedigingslinie in het menselijk afweersysteem vormen tegen kankercellen en infecties.
Kiadis heeft een subsidie van $9,5 miljoen ontvangen van het Amerikaanse Ministerie van Defensie (MvD), via het Advanced Regenerative Manufacturing Institute (ARMI|BioFabUSA program). Hiermee is Kiadis’ K-NK-ID101-programma thans volledig gefinancierd.
De subsidie van het Amerikaanse Ministerie van Defensie financiert het onlangs bekendgemaakte Nederlandse onderzoeksprogramma naar effectiviteit van K-NK-ID101 bij COVID-19, een nieuwe fase 1/2a klinische trial met K-NK-ID101 in COVID-19, en de opschaling van GMP-productie van K-NK-ID101.
Daarnaast zal Kiadis met ARMI|BioFabUSA samenwerken voor het realiseren van grootschalige productie van K-NK-ID101 in de VS.
ARMI|BioFabUSA wordt gefinancierd door het Amerikaanse Ministerie van Defensie voor ontwikkeling en productie van weefsel-gerelateerde technologieën, waaronder celtherapie.
Arthur Lahr, chief executive officer van Kiadis, zegt in reactie: “K-NK-celtherapie bieden een potentieel universeel platform voor pandemieën zoals COVID-19. De brede anti-virale werking van K-NK-cellen biedt de mogelijkheid om patiënten te beschermen tegen diverse luchtweginfecties zoals influenza, corona en RSV. We zijn bijzonder verheugd dat het Amerikaanse ministerie van Defensie ons via ARMI|BioFabUSA de financiële middelen geeft voor dit programma en de uitbouw van onze K-NK-productiecapaciteit. Bij een succesvol verloop verwachten we meer fondsen te kunnen ontvangen voor verdere ontwikkeling van K-NK-ID101 en opschaling van productie in de VS naar miljoenen doses.”
Dean Kamen, directeur van ARMI zegt: “Onze samenwerking met Kiadis in de ontwikkeling van K-NK-cellen voor de behandeling van COVID-19 toont waarom we ARMI|BioFabUSA hebben opgericht. We kunnen nu snel reageren op de wereldwijde pandemie dankzij de productietechnologie van onze partners. De financiering van het Ministerie van Defensie bewijst het vertrouwen in ons succes”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-09-15 11:59:162020-09-15 11:59:18Kiadis ontvangt $9,5 miljoen subsidie van het Amerikaanse Ministerie van Defensie voor K-NK-cel COVID-19-therapie← #nieuws
Intravacc, wereldwijd leidend op het gebied van translationeel onderzoek en de ontwikkeling van virale en bacteriële vaccins, heeft van het Amerikaanse National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), onderdeel van de National Institutes of Health (NIH) een contract van potentieel US$ 9,4 miljoen ontvangen voor de ontwikkeling van een profylactisch vaccin tegen enterovirus D68 (EV D68). EV D68 is een respiratoir virus dat verlamming bij kinderen kan veroorzaken; Acute Flaccid Myelitis (AFM). Intravacc zal een geïnactiveerd EV D68-vaccin ontwikkelen gebaseerd op Intravacc’s gepatenteerde Vero-cel-technologie, van vroege productselectie tot fase I klinische onderzoeken.
In het afgelopen decennium zijn EV D68-infecties in Noord-Amerika, Europa en Azië aanzienlijk toegenomen. In 2014 was er in de Verenigde Staten een grote uitbraak van ernstige luchtwegaandoeningen veroorzaakt door EV D68, dat in toenemende mate wordt erkend als een belangrijke bron voor luchtweginfecties bij kinderen. Er zijn momenteel geen effectieve vaccins of antivirale middelen beschikbaar. De verwachting is dat het virus in de toekomst grotere uitbraken zal veroorzaken.
Conform het contract zal een geïnactiveerd EV D68-vaccin worden ontwikkeld tot first-in-human testing, inclusief genetische constructie van het virus, assay- en procesontwikkeling, preklinische en toxicologische studies en productie van klinisch testmateriaal. Het EV D68-vaccin dat onder het contract wordt ontwikkeld zal het eerste AFM-vaccin zijn dat zal worden doorontwikkeld tot aan testen in de mens.
Het project is geheel of gedeeltelijk gefinancierd met Amerikaanse federale fondsen van het National Institute of Allergy and Infectious Diseases, National Institutes of Health, Department of Health and Human Services, onder contractnummer 75N93020C00037.
Dr. Jan Groen, Intravacc’s Chief Executive Officer, zegt: “We zijn verheugd over dit contract met NIH/NIAID voor de co-ontwikkeling van een geïnactiveerd EV D68-vaccin ter bescherming van kinderen tegen AFM bij verwachte toekomstige EV D68-uitbraken. Intravacc heeft een sterk trackrecord en expertise in de ontwikkeling van enterovirale vaccins voor o.a. polio en hand-, voet-, en mondziekte op ons unieke Vero-cel platform. Voor Intravacc betekent dit contract een grote erkenning en we zijn trots ons portfolio te kunnen uitbreiden met dit nieuwe baanbrekende vaccin.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-09-14 09:59:332020-09-14 09:59:34Intravacc ontvangt Amerikaans NIH/NIAID overheidscontract voor de ontwikkeling van een Enterovirus D68-vaccin← #nieuws
Quality by Design (QbD), de referentie binnen consultancy voor de life sciences-sector, en clinical solutions provider TRIUM Clinical Consulting (TRIUM) bundelen hun krachten. Dit samengaan van beide consultancybedrijven creëert zo een unieke, complementaire service offering voor de volledige life cycle van een product of therapie. Zowel voor QbD als TRIUM is het een nieuwe grote stap in hun verdere groei en betekent het tevens een logische vervollediging van hun services.
Wanneer een nieuwe therapie of technologie bedacht wordt, volgt er een uitgebreid product life cycle-traject alvorens het op de markt kan en mag komen. Door samen te gaan bieden QbD en TRIUM de life sciences-spelers voortaan een end-to-end offering doorheen de hele product life cycle: van het opzetten van kwaliteitssystemen over ISO-certificeringen tot de volledige ‘from idea to patient’-levensweg.
QbD kent al sinds zijn oprichting in 2011 een heel sterke groei en stelt vandaag wereldwijd 200 mensen te werk, waarvan 142 in België. Het verbreedde en verdiepte gaandeweg zijn speelveld, ook op het vlak van twee specifieke speerpunten: medical devices en ATMP’s. Onder die eerste term vallen alle mogelijke medische hulpmiddelen, van eenvoudige zaken zoals spuiten en smart watches tot enorm complexe instrumenten zoals neurostimulatoren en stents. “Vooral voor die laatste categorie is het verzekeren van de kwaliteit, veiligheid en effectiviteit een extreem ingewikkelde opdracht waar zowel wij als TRIUM ons al jaren in specialiseren”, zegt Bart van Acker, oprichter en CEO van QbD. “Volgens de Europese wetgeving moet elk medical device bovendien ook klinisch getest worden. Door de aanwezigheid van TRIUM binnen de QbD Group, kunnen klanten nu dat volledige traject bij ons neerleggen. En ook op het vlak van ATMP’s – dat zijn geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, zoals celtherapie en gentherapie – zien we in TRIUM de ideale klinische partner.”
QbD en TRIUM werken al jaren samen op een aantal klantprojecten. “We weten dus al wat we aan mekaar hebben en zijn heel blij dat we door deze stap nog nauwer en beter gaan samenwerken”, vult Christof Debèfve, mede-oprichter en verantwoordelijk voor business development bij TRIUM, aan. “Los van de enorme complementariteit van onze diensten – waardoor we nu samen een unieke plek in de life sciences-consultancy innemen – is QbD met zijn doe-mentaliteit en hoge fun-factor ook qua bedrijfsDNA de ideale match voor ons.”
Ondanks dat Quality By Design meerderheidsaandeelhouder wordt binnen TRIUM, behoudt die laatste maximale zelfstandigheid en verandert er voor de medewerkers niets. Het TRIUM-kantoor in Lier bijvoorbeeld blijft gewoon bestaan. “Dit partnership draait echt om een win-win voor beide partijen én voor de sector, waarbij onze eigen bedrijfsfilosofie intact blijft”, benadrukt Debèfve. “Bovendien biedt het samengaan met QbD – al een tijd dé Belgische en stilaan ook de internationale referentie in hun vak – ook veel specialisatie- en doorgroei-opportuniteiten voor ons wereldwijde team van een honderdtal werknemers en consultants.”
“Ook ik ben heel blij met deze stap”, zegt Van Acker. “Los van onze historie samen, is TRIUM ook een heel bekende speler in hun niche. Ze waren al heel gestaag aan het groeien en dankzij de synergieën die we nu creëren, onder andere via het internationale QbD-kantorennetwerk, gaan we nu samen van zowel QbD als TRIUM een nóg sterker groeiverhaal maken.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-09-14 09:58:152020-09-14 09:58:16Quality by Design en TRIUM bundelen krachten← #nieuws
In recent years, government and non-governmental organizations have been advocating for reducing the use of plastic waste. But have you ever thought that high-tech plastic bags that can dissolve in water would be a win-win situation?
A Hong Kong start-up company has launched an eco-friendly plastic bag dubbed “Invisible Bag” which can easily dissolve in hot water (above 80 degrees Celsius). More importantly, its ingredients are non-toxic and will not cause harm to the environment.
How did it all start? Devana Ng and her French husband Flavien Chaussegros are passionate about trail running. Last year, they saw the mountains full of plastic waste and decided to do their bit for the planet by reducing the amount of waste.
They founded a company, Distinctive Action, to promote sustainable and environmentally friendly products.
The Invisible Bag is made of Polyvinyl Alcohol (known as PVA) together with plant-based starch, glycerin and water.
After soaking in water for a few minutes, the Invisible Bag will dissolve in hot water which will turn milky white. However, it is environmentally safe, non-toxic, biodegradable, and leaves no microplastics behind, according to the Distinctive Action’s official website.
The website says that the material of the bag is commonly used in several industries, such as medical and personal care applications.
Therefore, Distinctive Action aims to general use as an alternative solution to replace conventional plastics.
The Hong Kong-based start-up is actively promoting the use of eco-bags, which are increasingly being used by small shops with the same goal, such as second-hand clothing stores, coffee shops, restaurants and more.
The Invisible Bag can hold 3-4kg and is currently available on the official website for HK$1.50 (NT$5.68) to HK$1.65 (NT$6.25) each.
Het European Network of Paediatric Research (Enpr-EMA) heeft een aantal prioriteitsgebiedenopgesteld om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor kinderen te ondersteunen. Iedereen die werkt aan het ontwikkelen van geneesmiddelen voor kinderen, zal weten dat dit een bijzondere doelgroep betreft met specifieke eisen en regelgeving. Omdat geneesmiddelenonderzoek in de regel plaatsvindt in een internationale context, is het van belang om binnen de EU een netwerk te hebben van samenwerkende organisaties. De Enpr-EMA werkt eraan om samenwerking te bevorderen tussen partijen die geneesmiddelen voor kinderen ontwikkelen.
Daarom heeft het netwerk recent een document met aanbevelingen gepubliceerd voor klinische studies met kinderen, opgesteld aan de hand van een eerdere publieke consultatie. In dit document wordt een aantal handvatten aangereikt om klinische studies zo in te richten dat de studie verloopt zonder onverwachte gebeurtenissen, wat uiteraard de ontwikkeling van het geneesmiddel bespoedigt. De aanbevelingen zijn hierterug te lezen.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-09-09 12:11:302020-09-09 12:11:31Europese handvatten voor klinische studies met kinderen
Leestip: beschikbaarheid nieuwe kankergeneesmiddelen duurt te lang
Gezondheid op maat, Gezondheid, UitgelichtWeer laat een studie zien dat de beschikbaarheid van innovatieve oncologische geneesmiddelen sneller en beter kan én moet om te voorkomen dat er levensjaren verloren gaan.
In een recente publicatie onderzoeken C. Uyl-de Groot et al. (Erasmus Universiteit Rotterdam) hoe het is gesteld met de toegankelijkheid van twaalf nieuwe kankergeneesmiddelen in de periode tussen 2010 en 2018. Uit de studie blijkt dat de geneesmiddelen in Europa van de EMA gemiddeld 242 dagen later een handelsvergunning verkrijgen dan in Verenigde Staten van de FDA. Daarna is het geneesmiddel overigens nog niet beschikbaar voor patiënten. Op nationaal niveau moet een geregistreerd geneesmiddel nog verschillende specifieke procedures doorlopen voordat het middel de patiënt ook echt bereikt. Voor de twaalf onderzochte middelen duurde dit gemiddeld 398 dagen. Net als uit het recent verschenen rapport “Every day counts”, blijkt de beschikbaarheid van kankergeneesmiddelen sterk uiteen te lopen tussen verschillende Europese landen (variërend tussen 17 en 1187 dagen).
In Nederland belemmeren onder andere langdurige sluisprocedures, maar ook onduidelijke procedures rondom bekostiging van niet-sluisgeneesmiddelen optimale toegang tot innovatieve geneesmiddelen, zo blijkt uit onderzoek waar HollandBIO momenteel mee bezig is. Volgens HollandBIO is het hoog tijd om samen met alle betrokken stakeholders werk te maken van een adaptief ecosysteem, waarbij vergoeding en beschikbaarheid voor de patiënt naadloos aansluit op registratie.
Bronnen:
FrieslandCampina Ingredients breidt lactoferrineproductie fors uit
Voedsel en materialenFrieslandCampina Ingredients gaat de productiecapaciteit van lactoferrine in Veghel in 2022 met 60 ton uitbreiden om strategische groei in de segmenten Early Life Nutrition en Adult Nutrition mogelijk te maken. De totale capaciteit bedraagt daarmee 70 ton per jaar. Daarmee is FrieslandCampina Ingredients ’s werelds grootste producent van lactoferrine.
Herman Ermens, president a.i. van FrieslandCampina Ingredients: “Lactoferrine is een belangrijk ingrediënt in kindervoeding en toont daarnaast potentiële gezondheidsvoordelen voor volwassenen gerelateerd aan het immuunsysteem 1-9. De wereldwijde vraag naar lactoferrine is tussen 2014 en 2019 bijna verdubbeld. Door de productiecapaciteit fors uit te breiden, kunnen we aan de vraag van onze klanten voldoen. Daarnaast willen we als bedrijf groeien in ingrediënten met toegevoegde waarde. Dankzij onze technologische positie, onze kennis en ervaring kunnen wij onze afnemers een kwaliteitsproduct aanbieden dat aan de strenge eisen en wereldwijde regelgeving voldoet.”
FrieslandCampina Ingredients’ lactoferrine heeft een zuiverheidsgraad van 96% en wordt rechtstreeks gewonnen uit rauwe melk in de productielocatie in Veghel. Het product wordt gesproeidroogd en staat bekend om de zeer consistente samenstelling en het feit dat het uitstekend droog kan worden gemengd. Om aan de hoge kwaliteitseisen te voldoen, wordt de productielocatie voorzien van de allernieuwste technologie. Bovendien wordt gebruik gemaakt van 100% groene elektriciteit wat bijdraagt aan een lagere CO2-voetafdruk van FrieslandCampina Ingredients.
Lactoferrine is van nature aanwezig in koemelk en moedermelk. In een aantal wetenschappelijke onderzoeken is vastgesteld dat lactoferrine verschillende potentieel gezondheid bevorderende eigenschappen heeft, zo is onder andere antibacteriële, antivirale en ontstekingsremmende activiteit waargenomen alsook bevorderde ijzerabsorptie 1-9.
Anne Peter Lindeboom, managing director Early Life Nutrition bij FrieslandCampina Ingredients, voegt hieraan toe: “FrieslandCampina begon ruim 25 jaar geleden met de productie van lactoferrine en was daarmee een van de eerste producenten. De aangekondigde uitbreiding laat opnieuw zien dat wij voortdurend op zoek zijn naar mogelijkheden om onze klanten van ingrediënten te voorzien die voor hun producten en gebruikers van enorme waarde zijn.”
Bron: FrieslandCampina (Persbericht)
Luistertip: CRISPR-Cas – waar ligt de grens?
GezondheidMet CRISPR-Cas is het gericht aanpassen van het erfelijk materiaal in planten, dieren en mensen een technisch mogelijk geworden. De vraag daarbij is of we alles wat kan, ook willen? En hoe ver gaan we daarin als het om onszelf gaat? Willen we onszelf of onze kinderen of onze toekomstige nakomelingen aanpassen? Dat is een interessante vraag die in het NPO1-radioprogramma FOCUS van 7 september aan bod kwam. Marc van Mill, universitair hoofddocent Biomedische Genetica aan de Universiteit Utrecht en het UMC Utrecht, legt daarin uit hoe het aanpassen van ons erfelijk materiaal in zijn werk gaat en wat de gevolgen van die aanpassingen voor ons zijn. De vraag of we die aanpassingen, nu of in de toekomst, ook echt willen passeert daarbij regelmatig de revue. Nieuwsgierig geworden? Luister het programma dan hier (deel 2:00-3:00 uur) terug.
MSD en Janssen versterken Nederlandse life sciences-ecosysteem
Innovatieklimaat, UitgelichtDoor de groeiende vraag naar onder meer onderzoek en ontwikkeling van vaccins, breiden MSD en Janssen hun productiefaciliteiten in Nederland uit. Samen zijn zij op zoek naar ruim 450 nieuwe medewerkers.
MSD zoekt momenteel 200 nieuwe collega’s voor hun productie- en verpakkingsfaciliteit in Boxmeer, die met allerlei bijzondere technologieën en clean rooms zeer hightech is. Dat wordt alleen maar beter met de nieuwe vriesdroogfabriek die eind dit jaar in gebruik wordt genomen. Ook op de andere MSD-locaties in Haarlem en Oss wordt op dit moment volop gebouwd.
Janssen werkt aan een kandidaat-vaccin tegen het coronavirus en voert momenteel vroege klinische studies uit om het veiligheidsprofiel en de immuunrespons te onderzoeken. Tegelijkertijd start Janssen alvast de productiefaciliteit van het kandidaat-vaccin op. Om alle werkzaamheden te realiseren, zijn er 250 nieuwe medewerkers nodig.
Beide farmaceutische bedrijven zorgen voor een versterking van het Nederlandse life sciences-ecosysteem. Ze breiden hun productiefaciliteiten uit om vaccins in Nederland te (blijven) produceren en leveren daarbij ook nog eens significante werkgelegenheid. Niet alleen waardevol voor de wereld, maar ook voor de Nederlandse economie.
Lees verder:
Neogene Therapeutics Raises $110 Million Series A Financing to Develop Next-Generation Fully Personalized Neo-Antigen T Cell Receptor (TCR) Therapies
InnovatieklimaatNeogene Therapeutics, Inc., a pre-clinical stage biotechnology company pioneering a new class of fully personalized neo-antigen T cell therapies to treat cancer, today announced that is has raised $110 million in a Series A financing. The financing was co-led by EcoR1 Capital, Jeito Capital and Syncona, with participation from Polaris Partners and Pontifax. Seed investors Vida Ventures, TPG and Two River also participated in the round.
Neogene, a Two River company, was founded in 2018 by a team of world-class cell therapy experts to advance the development of neo-antigen T cell therapies. Carsten Linnemann, Ph.D., Chief Executive Officer of Neogene, and Ton Schumacher, Ph.D., Principal Investigator at the Netherlands Cancer Institute, Oncode Institute and 2020 recipient of the Dutch Research Council’s Stevin Award co-founded the company with individual investments by cell therapy industry veterans Arie Belldegrun, M.D. FACS, founder of Kite Pharma, Inc. and Co-Founder and Executive Chairman of Allogene Therapeutics, Inc. and David Chang, M.D., Ph.D., Co-Founder, President and Chief Executive Officer of Allogene. Dr. Linnemann and Dr. Schumacher previously co-founded T-Cell Factory B.V., a company acquired by Kite Pharma in 2015.
Dr. Schumacher, an internationally leading immunologist in the areas of neo-antigen biology and T cell engineering, developed the seminal concepts of Neogene’s proprietary technology. Neogene’s platform allows for the isolation of neo-antigen specific TCR genes from tumor biopsies that are routinely obtained from cancer patients during treatment. The tumor-infiltrating lymphocytes (TIL) obtained by these tumor biopsies frequently express TCRs specific for mutated proteins found in cancer cells (neo-antigens). The Company’s proprietary technology uses state-of-the-art DNA sequencing, DNA synthesis and genetic screening tools to identify such neo-antigen specific T cell receptor genes within tumor biopsies with high sensitivity, specificity and at scale. The isolated TCR genes are subsequently engineered into T cells of cancer patients to provide large numbers of potent T cells for therapy.
“Neogene is committed to forging a path for new fully personalized engineered T cell therapies in solid cancer that are redirected towards neo-antigens found on cancer cells,” said Dr. Linnemann. “While engineered T cell therapies have transformed the treatment paradigm for patients with hematologic malignancies, the industry has struggled to translate this success to the enormous unmet need in patients with advanced solid tumors. We believe that through a fully individualized approach using patient-specific TCRs to target neo-antigens, engineered T cell therapy can become broadly accessible to these patients. We are excited that our vision is shared by an outstanding syndicate of marquee investors, who have a deep understanding of and commitment towards the development of novel cell therapies in oncology.”
“Neo-antigens represent ideal targets for cancer therapy, as they inevitably arise from DNA mutations that enable tumor development in the first place. Further supporting this concept is clear, correlative evidence linking T cell reactivity against neo-antigens with tumor regression in several patients.” said Dr. Schumacher. “The Neogene platform makes it possible to exploit the neo-antigen reactive TCRs that are present in TIL without a requirement for viable tumor material. In addition, its syn-bio based approach offers major advantages with respect to standardization and scalability and will be critical to achieve our goal of bringing personalized engineered T cell therapies to patients.”
In this Series A financing, Neogene expands its distinguished investor base with leading health-care investors from both the US and Europe. For the seed-investors Vida Ventures, TPG and Two River, Neogene marks the second major collaboration in the cell therapy space after the launch of Allogene Therapeutics in 2018. Neogene’s seed-financing in 2019 enabled the Company to achieve proof-of-concept for its neo-antigen technology platform and built on the respective expertise of Vida Ventures, Two River and TPG in the gene and cell therapy space.
“We believe that Neogene’s technology and therapeutic approach has the potential to become a game changer for the treatment of cancer,” said Oleg Nodelman, Founder and Managing Director of EcoR1 Capital. “We are impressed by the bold vision of the management team and are thrilled to support Neogene as it advances its mission of developing novel therapies for cancer patients in need.”
“Neogene’s approach perfectly aligns with Jeito’s mission. Jeito was launched recently to support new and established entrepreneurs aspiring to help patients in need by pioneering novel, ground-breaking medicines underlined by highest quality innovation,” said Rafaèle Tordjman, Founder and Chief Executive Officer at Jeito Capital. “We are delighted to welcome Neogene as the first investment into our new portfolio.”
“We are excited to partner with the outstanding Neogene team,” said Martin Murphy, Chief Executive Officer of Syncona. “Neogene’s technology offers a radically innovative approach to utilize the therapeutic potential of TIL cells by employing state-of-the-art TCR engineering and synthetic biology technologies.” Facilitated by the Series A, Neogene intends to further develop its technology with growing offices in Amsterdam and the US with the goal to initiate Phase I clinical studies in 2022.
Source: Neogene Therapeutics (Press release)
Kiadis ontvangt $9,5 miljoen subsidie van het Amerikaanse Ministerie van Defensie voor K-NK-cel COVID-19-therapie
GezondheidKiadis Pharma N.V. is een Nederlands beursgenoteerd biotechbedrijf dat nieuwe geneesmiddelen ontwikkelt tegen ernstige ziekten. Het maakt daarbij gebruik van Natural Killer-cellen (NK-cellen), grote witte bloedlichamen die de eerste verdedigingslinie in het menselijk afweersysteem vormen tegen kankercellen en infecties.
Kiadis heeft een subsidie van $9,5 miljoen ontvangen van het Amerikaanse Ministerie van Defensie (MvD), via het Advanced Regenerative Manufacturing Institute (ARMI|BioFabUSA program). Hiermee is Kiadis’ K-NK-ID101-programma thans volledig gefinancierd.
De subsidie van het Amerikaanse Ministerie van Defensie financiert het onlangs bekendgemaakte Nederlandse onderzoeksprogramma naar effectiviteit van K-NK-ID101 bij COVID-19, een nieuwe fase 1/2a klinische trial met K-NK-ID101 in COVID-19, en de opschaling van GMP-productie van K-NK-ID101.
Daarnaast zal Kiadis met ARMI|BioFabUSA samenwerken voor het realiseren van grootschalige productie van K-NK-ID101 in de VS.
ARMI|BioFabUSA wordt gefinancierd door het Amerikaanse Ministerie van Defensie voor ontwikkeling en productie van weefsel-gerelateerde technologieën, waaronder celtherapie.
Arthur Lahr, chief executive officer van Kiadis, zegt in reactie: “K-NK-celtherapie bieden een potentieel universeel platform voor pandemieën zoals COVID-19. De brede anti-virale werking van K-NK-cellen biedt de mogelijkheid om patiënten te beschermen tegen diverse luchtweginfecties zoals influenza, corona en RSV. We zijn bijzonder verheugd dat het Amerikaanse ministerie van Defensie ons via ARMI|BioFabUSA de financiële middelen geeft voor dit programma en de uitbouw van onze K-NK-productiecapaciteit. Bij een succesvol verloop verwachten we meer fondsen te kunnen ontvangen voor verdere ontwikkeling van K-NK-ID101 en opschaling van productie in de VS naar miljoenen doses.”
Dean Kamen, directeur van ARMI zegt: “Onze samenwerking met Kiadis in de ontwikkeling van K-NK-cellen voor de behandeling van COVID-19 toont waarom we ARMI|BioFabUSA hebben opgericht. We kunnen nu snel reageren op de wereldwijde pandemie dankzij de productietechnologie van onze partners. De financiering van het Ministerie van Defensie bewijst het vertrouwen in ons succes”
Bron: Kiadis Pharma (Persbericht)
Intravacc ontvangt Amerikaans NIH/NIAID overheidscontract voor de ontwikkeling van een Enterovirus D68-vaccin
GezondheidIntravacc, wereldwijd leidend op het gebied van translationeel onderzoek en de ontwikkeling van virale en bacteriële vaccins, heeft van het Amerikaanse National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), onderdeel van de National Institutes of Health (NIH) een contract van potentieel US$ 9,4 miljoen ontvangen voor de ontwikkeling van een profylactisch vaccin tegen enterovirus D68 (EV D68). EV D68 is een respiratoir virus dat verlamming bij kinderen kan veroorzaken; Acute Flaccid Myelitis (AFM). Intravacc zal een geïnactiveerd EV D68-vaccin ontwikkelen gebaseerd op Intravacc’s gepatenteerde Vero-cel-technologie, van vroege productselectie tot fase I klinische onderzoeken.
In het afgelopen decennium zijn EV D68-infecties in Noord-Amerika, Europa en Azië aanzienlijk toegenomen. In 2014 was er in de Verenigde Staten een grote uitbraak van ernstige luchtwegaandoeningen veroorzaakt door EV D68, dat in toenemende mate wordt erkend als een belangrijke bron voor luchtweginfecties bij kinderen. Er zijn momenteel geen effectieve vaccins of antivirale middelen beschikbaar. De verwachting is dat het virus in de toekomst grotere uitbraken zal veroorzaken.
Conform het contract zal een geïnactiveerd EV D68-vaccin worden ontwikkeld tot first-in-human testing, inclusief genetische constructie van het virus, assay- en procesontwikkeling, preklinische en toxicologische studies en productie van klinisch testmateriaal. Het EV D68-vaccin dat onder het contract wordt ontwikkeld zal het eerste AFM-vaccin zijn dat zal worden doorontwikkeld tot aan testen in de mens.
Het project is geheel of gedeeltelijk gefinancierd met Amerikaanse federale fondsen van het National Institute of Allergy and Infectious Diseases, National Institutes of Health, Department of Health and Human Services, onder contractnummer 75N93020C00037.
Dr. Jan Groen, Intravacc’s Chief Executive Officer, zegt: “We zijn verheugd over dit contract met NIH/NIAID voor de co-ontwikkeling van een geïnactiveerd EV D68-vaccin ter bescherming van kinderen tegen AFM bij verwachte toekomstige EV D68-uitbraken. Intravacc heeft een sterk trackrecord en expertise in de ontwikkeling van enterovirale vaccins voor o.a. polio en hand-, voet-, en mondziekte op ons unieke Vero-cel platform. Voor Intravacc betekent dit contract een grote erkenning en we zijn trots ons portfolio te kunnen uitbreiden met dit nieuwe baanbrekende vaccin.”
Bron: Intravacc (Persbericht)
Quality by Design en TRIUM bundelen krachten
InnovatieklimaatQuality by Design (QbD), de referentie binnen consultancy voor de life sciences-sector, en clinical solutions provider TRIUM Clinical Consulting (TRIUM) bundelen hun krachten. Dit samengaan van beide consultancybedrijven creëert zo een unieke, complementaire service offering voor de volledige life cycle van een product of therapie. Zowel voor QbD als TRIUM is het een nieuwe grote stap in hun verdere groei en betekent het tevens een logische vervollediging van hun services.
Wanneer een nieuwe therapie of technologie bedacht wordt, volgt er een uitgebreid product life cycle-traject alvorens het op de markt kan en mag komen. Door samen te gaan bieden QbD en TRIUM de life sciences-spelers voortaan een end-to-end offering doorheen de hele product life cycle: van het opzetten van kwaliteitssystemen over ISO-certificeringen tot de volledige ‘from idea to patient’-levensweg.
QbD kent al sinds zijn oprichting in 2011 een heel sterke groei en stelt vandaag wereldwijd 200 mensen te werk, waarvan 142 in België. Het verbreedde en verdiepte gaandeweg zijn speelveld, ook op het vlak van twee specifieke speerpunten: medical devices en ATMP’s. Onder die eerste term vallen alle mogelijke medische hulpmiddelen, van eenvoudige zaken zoals spuiten en smart watches tot enorm complexe instrumenten zoals neurostimulatoren en stents. “Vooral voor die laatste categorie is het verzekeren van de kwaliteit, veiligheid en effectiviteit een extreem ingewikkelde opdracht waar zowel wij als TRIUM ons al jaren in specialiseren”, zegt Bart van Acker, oprichter en CEO van QbD. “Volgens de Europese wetgeving moet elk medical device bovendien ook klinisch getest worden. Door de aanwezigheid van TRIUM binnen de QbD Group, kunnen klanten nu dat volledige traject bij ons neerleggen. En ook op het vlak van ATMP’s – dat zijn geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, zoals celtherapie en gentherapie – zien we in TRIUM de ideale klinische partner.”
QbD en TRIUM werken al jaren samen op een aantal klantprojecten. “We weten dus al wat we aan mekaar hebben en zijn heel blij dat we door deze stap nog nauwer en beter gaan samenwerken”, vult Christof Debèfve, mede-oprichter en verantwoordelijk voor business development bij TRIUM, aan. “Los van de enorme complementariteit van onze diensten – waardoor we nu samen een unieke plek in de life sciences-consultancy innemen – is QbD met zijn doe-mentaliteit en hoge fun-factor ook qua bedrijfsDNA de ideale match voor ons.”
Ondanks dat Quality By Design meerderheidsaandeelhouder wordt binnen TRIUM, behoudt die laatste maximale zelfstandigheid en verandert er voor de medewerkers niets. Het TRIUM-kantoor in Lier bijvoorbeeld blijft gewoon bestaan. “Dit partnership draait echt om een win-win voor beide partijen én voor de sector, waarbij onze eigen bedrijfsfilosofie intact blijft”, benadrukt Debèfve. “Bovendien biedt het samengaan met QbD – al een tijd dé Belgische en stilaan ook de internationale referentie in hun vak – ook veel specialisatie- en doorgroei-opportuniteiten voor ons wereldwijde team van een honderdtal werknemers en consultants.”
“Ook ik ben heel blij met deze stap”, zegt Van Acker. “Los van onze historie samen, is TRIUM ook een heel bekende speler in hun niche. Ze waren al heel gestaag aan het groeien en dankzij de synergieën die we nu creëren, onder andere via het internationale QbD-kantorennetwerk, gaan we nu samen van zowel QbD als TRIUM een nóg sterker groeiverhaal maken.”
Bron: QbD (Persbericht)
Hong Kong startup launches water-soluble ‘Invisible Bag’
Voedsel en materialenIn recent years, government and non-governmental organizations have been advocating for reducing the use of plastic waste. But have you ever thought that high-tech plastic bags that can dissolve in water would be a win-win situation?
A Hong Kong start-up company has launched an eco-friendly plastic bag dubbed “Invisible Bag” which can easily dissolve in hot water (above 80 degrees Celsius). More importantly, its ingredients are non-toxic and will not cause harm to the environment.
How did it all start? Devana Ng and her French husband Flavien Chaussegros are passionate about trail running. Last year, they saw the mountains full of plastic waste and decided to do their bit for the planet by reducing the amount of waste.
They founded a company, Distinctive Action, to promote sustainable and environmentally friendly products.
The Invisible Bag is made of Polyvinyl Alcohol (known as PVA) together with plant-based starch, glycerin and water.
After soaking in water for a few minutes, the Invisible Bag will dissolve in hot water which will turn milky white. However, it is environmentally safe, non-toxic, biodegradable, and leaves no microplastics behind, according to the Distinctive Action’s official website.
The website says that the material of the bag is commonly used in several industries, such as medical and personal care applications.
Therefore, Distinctive Action aims to general use as an alternative solution to replace conventional plastics.
The Hong Kong-based start-up is actively promoting the use of eco-bags, which are increasingly being used by small shops with the same goal, such as second-hand clothing stores, coffee shops, restaurants and more.
The Invisible Bag can hold 3-4kg and is currently available on the official website for HK$1.50 (NT$5.68) to HK$1.65 (NT$6.25) each.
Source: The China Post
Europese handvatten voor klinische studies met kinderen
GezondheidHet European Network of Paediatric Research (Enpr-EMA) heeft een aantal prioriteitsgebieden opgesteld om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor kinderen te ondersteunen. Iedereen die werkt aan het ontwikkelen van geneesmiddelen voor kinderen, zal weten dat dit een bijzondere doelgroep betreft met specifieke eisen en regelgeving. Omdat geneesmiddelenonderzoek in de regel plaatsvindt in een internationale context, is het van belang om binnen de EU een netwerk te hebben van samenwerkende organisaties. De Enpr-EMA werkt eraan om samenwerking te bevorderen tussen partijen die geneesmiddelen voor kinderen ontwikkelen.
Daarom heeft het netwerk recent een document met aanbevelingen gepubliceerd voor klinische studies met kinderen, opgesteld aan de hand van een eerdere publieke consultatie. In dit document wordt een aantal handvatten aangereikt om klinische studies zo in te richten dat de studie verloopt zonder onverwachte gebeurtenissen, wat uiteraard de ontwikkeling van het geneesmiddel bespoedigt. De aanbevelingen zijn hier terug te lezen.