Het blijft bijzonder indrukwekkend: de afgelopen tijd zijn alle zeilen bijgezet om zo snel mogelijk een veilig en effectief vaccin tegen het coronavirus te ontwikkelen. Nu een vaccin dichterbij lijkt te komen schrijven Nu.nl en Trouw over de werkzaamheid en veiligheid.
Snelheid maken in de ontwikkeling zonder in te boeten op de veiligheid? Nu.nl gaat in op de mogelijkheden. In Trouw vult Agnes Kant, directeur van het bijwerkingencentrum Lareb aan: “De hele ontwikkeling mag dan op een snelkookpan lijken, het eten wordt nog steeds goed gegaard. Er worden geen stappen overgeslagen.”
Ook al zetten we alle stappen zorgvuldig, toch vormt de introductie van coronavaccins voor alle betrokkenen een ongekend grote uitdaging. Nog zonder dat we weten of vaccins straks de eindstreep halen, zijn er nu al productielijnen opgestart en batches verkocht. Zowel overheid als bedrijfsleven sparen dus kosten noch moeite om zo snel mogelijk af te rekenen met de anderhalvemetersamenleving.
Zelfs als er straks vaccins de eindstreep halen, dan nog kan gebruik op grote schaal zeer zeldzame bijwerkingen aan het licht brengen die in studieverband niet konden worden opgemerkt. Dit vraagt om heldere afspraken over hoe we deze vaccins ook na de snelkookpan-procedure nauwgezet blijven volgen. Daarom praat HollandBIO hier graag met alle betrokken partijen over door.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-08-04 12:07:382020-08-05 09:22:45Coronavaccins in de snelkookpan← #nieuws
Euretos joined a world leading consortium of universities and companies to co-found the Phenomix Fieldlab at the Leiden Bio Science Park. One of the first cases of the Phenomix fieldlab is to unravel the molecular mechanisms of Covid-19 and, based on this, determine the best treatment options for specific types of patients.
In this metabolomics lab, internationally renowned scientists from the Leiden University and Erasmus Medical Centre, (together forming the Medical Delta) work closely together with companies and healthcare institutions in the region. In Phenomix, Euretos contributes its world leading capability in AI & data-driven analysis to understand the molecular and metabolomic processes underlying the observed phenotypes and disorders. “This is a good example of how scientists, doctors and the industry can work together. Metabolomics can deliver important benefits not only for the individual patient, but for healthcare as a whole” says Medical Delta professor Thomas Hankemeier (Leiden Academic Centre for Drug Research), one of the initiators of the field lab. “This also applies to other sectors and companies, for example in the food industry.”
One of the first use cases the Phenomix lab is focusing on is Covid-19. How is it that some COVID-19 patients become seriously ill and others do not? Why do serious infections occur only in some patients? Why do patients respond so differently to treatment?
Within the field lab, metabolic profiles of patients were created and organ-on-a-chip models based on Mimetas OrganoPlates demonstrated the molecular impact of the SARS-Cov-2 virus on COVID-19 symptoms, such as vascular leakage and thrombosis. From the Euretos platform, researchers evaluate potential explanatory mechanisms that link the metabolic profile to the observed symptoms. Step by step, this process creates an increasingly clearer picture linking specific patient profiles to various symptoms.
“In this cycle of data acquisition, analysis, rationalization and then further elaboration on key observations through further measurements and experimentation, the field lab clearly proves its added value,” says Arie Baak, co-founder of Euretos. The field lab accelerates and improves this process as physicians, technicians and scientists are collaborating continuously on understanding the observations. In addition, the field lab is at the forefront of using the latest technologies and process automation. This not only provides new insights, it also significantly speeds up the process from ‘sample to analysis’.
On the basis of the biological patient profiles, consisting of both genetic and metabolic characteristics, the project expects to better understand the underlying mechanisms explaining the difference in disease progression of COVID-19 patients. This will help to find better treatment for patients. Ultimately, the aim is that a physician will be able to determine on the basis of a blood sample what are the best treatment options for each individual patient. Certain medication can be crucial to slow down a runaway immune system for one patient, but what you don’t want is for the virus to run wild by unnecessarily suppressing the immune reaction for other patients. “Ultimately, our collaboration should help doctors quickly and effectively make these kinds of treatment choices.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-08-03 14:12:462020-08-03 14:12:47Euretos co-founds Metabolomics lab addressing Covid-19 as a first use case← #nieuws
Merus N.V. (Nasdaq: MRUS), a clinical-stage oncology company developing innovative, full-length multispecific antibodies (Biclonics® and Triclonics™) for cancer, announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation to Zenocutuzumab (Zeno) for the treatment of patients with pancreatic cancer.
Zeno is a first in class bispecific antibody that potently binds to the HER2 and HER3 receptors, to potently block the interaction of HER3 with its ligand, neuregulin 1 (NRG1). Zeno has demonstrated promising early clinical responses in patients with previously treated pancreatic cancer harboring NRG1 gene fusions, as presented at the AACR/NCI/EORTC International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics in October 2019. The NRG1 gene fusion is a rare, powerful driver of cancer cell growth found in pancreatic, lung and other types of solid tumors. Zeno is now being evaluated in a global phase 1/2 clinical trial called the eNRGy trial.
“Receiving Orphan Drug Designation for Zeno is another important milestone for our lead program, and it validates the significant unmet need in patients with pancreatic cancer,” said Bill Lundberg, M.D., President, Chief Executive Officer and Principal Financial Officer of Merus. “We are pleased with the progress we are making in our ongoing global clinical trial, and believe that Zeno has the potential to play a significant role in shifting the treatment paradigm for NRG1 fusion cancers from conventional chemotherapy to a personalized medicine approach.”
The FDA grants Orphan Drug Designation to drugs that are intended to treat rare diseases that affect fewer than 200,000 people in the U.S. Orphan Drug Designation may provide Merus certain benefits, such as grant funding towards clinical trial costs, tax advantages and eligibility for seven-year market exclusivity.
Pancreatic cancer is estimated to occur in approximately 57,000 patients annually in the United States, according to the NCI SEER database. Pancreatic ductal adenocarcinoma (PDAC), the most common subtype of pancreatic cancer, is one of the most aggressive solid tumor cancers and the fourth leading cause of cancer related deaths.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-08-03 14:09:272020-08-03 14:09:28Merus announces FDA Orphan Drug Designation of Zenocutuzumab for the Treatment of Pancreatic Cancer← #nieuws
Een behandeling kan pas van waarde zijn voor een patiënt, wanneer deze de patiënt ook echt bereikt. En die toegankelijkheid van innovatieve oncologische behandelingen in Europa verschilt enorm per land. Afgelopen tijd inventariseerde een multi-stakeholder coalitie van meer dan 30 betrokkenen onder leiding van Vintura de kansen en uitdagingen op weg van markttoelating tot aan patiënt in Europa.
De focus lag op uitdagingen in het proces van vergoeding én de beschikbaarheid voor patiënten vanaf het moment dat vergoeding geregeld is. Nederland was één van de tien landen in de benchmarkanalyse waarin voor het eerst ook naar gebruik na vergoeding werd gekeken. Spoiler alert: Nederland kent relatief weinig vertraging wat betreft vergoeding (top 3), maar eindigt laatste als het gaat om toegankelijkheid voor de patiënt.
Er zijn 10 factoren geïdentificeerd die het proces van toegankelijkheid vertragen en 6 aandachtsgebieden om werk van te maken, zodat de beschikbaarheid voor patiënten verbetert. Samenwerking tussen alle betrokken partijen is één van de belangrijkste sleutels tot succes.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-07-28 18:01:022020-07-28 18:01:03Leestip: Every day counts← #nieuws
Het is een goede week in de zoektocht naar een coronavaccin, met positief nieuws uit de klinische onderzoeken van AstraZeneca & Oxford, Pfizer & BioNTech en CanSino. Ook Johnson & Johnson zet de eerste stappen richting de kliniek, met een door Janssen in Leiden ontwikkeld vaccin. Bovendien krijgt dit vaccin nog een extra Nederlands tintje…
Janssen haalt trials naar Nederland
Johnson & Johnson heeft een mooie opsteker voor Nederland: na België en de VS staan ook wij op de rol voor trials! Een prachtige resultaat voor iedereen die zich de afgelopen tijd heeft ingezet om de vergunningaanvraag voor klinisch onderzoek met cel- en gentherapie in Nederland te versnellen en te verbeteren.
Nederlandse bijdrage tegen corona in de spotlight
De multinationals zijn niet de enigen die zich wagen in de strijd tegen het coronavirus. Op de besloten website van het Financieele Dagblad schuilt een mooie tweeluik over de bijdrage van Nederlandse partijen in de ontwikkeling van vaccins en geneesmiddelen. De vaccins komen aan bod in deel 1, waarbij de bijdragen van Intravacc, Halix, Mymetics, Janssen en Viroclinics toegelicht worden. In deel 2 ligt de focus op geneesmiddelen en staan ISA Pharmaceuticals, Protinhi Therapeutics en Pharming in de schijnwerpers.
Met zoveel inspanningen zowel binnen als buiten Nederland is de vraag niet of, maar wanneer biotech deze crisis weet te bezweren. We zien namelijk steeds vaker dat biotech de onmisbare schakel vormt voor oplossingen van vele maatschappelijke vraagstukken. De huidige situatie laat bovendien duidelijk zien dat we gebaat zijn bij een snelle en vooral ook betere route van lab naar praktijk. Daarom zijn we bij HollandBIO erg benieuwd welke lessen beklijven, zodat we de bijdrage van biotech aan onze samenleving duurzaam kunnen verbeteren!
Koning Willem-Alexander heeft de tentoonstelling ‘Besmet!’ op donderdag 16 juli in Rijksmuseum Boerhaave in Leiden geopend. De opening zou al op 15 april plaatsvinden, maar werd geannuleerd vanwege de uitbraak van de coronapandemie. De tentoonstelling gaat over de uitbraken van besmettelijke ziekten en hoe die het leven kunnen ontwrichten. Ook sluit de tentoonstelling aan bij de recente uitbraak van het coronavirus en bij de maatschappelijke discussie over de vaccinatiegraad.
Wat ons betreft laat de tentoonstelling goed zien wat het onverminderd grote belang is van vaccinaties en bovenal tipt HollandBIO deze tentoonstelling als een leerzaam zomeruitje! Meer weten? Lees verder bij Rijksmuseum Boerhaave.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-07-21 21:38:202020-07-21 21:39:56Door coronapandemie uitgestelde tentoonstelling over uitbraken van besmettelijke ziekten alsnog door Koning Willem-Alexander geopend← #nieuws
Demonstrating the Value of Drugs for Rare Diseases – 8 Common Challenges and How to Address Them Before They Arise
James Horscroft, Linda Murphy, Ann-Marie Chapman and Ron Akehurst, BresMed
No matter how robust in design, clinical trials can never fully address the uncertainty surrounding the comparative effectiveness and safety of a novel product in the real world. This is particularly pertinent in rare diseases for several reasons: small sample sizes and heterogeneous populations create challenges in demonstrating clinically significant benefits, randomized head-to-head comparisons are often unfeasible or unethical, and relationships between measurable trial endpoints and patient-relevant outcomes are under-studied and poorly understood. When preparing for health technology assessments and reimbursement discussions for a rare disease product, we believe that it is both feasible and advisable to anticipate and subsequently minimize the key uncertainties before starting the later phases of clinical programmes. While this is not a new proposition, our experience suggests that this rarely happens in practice, and there is therefore a need to reinforce the value of this simple recommendation.
In this White Paper, we outline eight key challenges that manufacturers face when demonstrating the value of rare disease products to decision-makers, and set out our framework for proactively overcoming these challenges. Using this framework, we believe that manufacturers can achieve earlier access to market, at a price that reflects product value.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-07-16 09:56:322020-07-16 09:56:33Whitepaper – Demonstrating the Value of Drugs for Rare Diseases← #nieuws
VNO-NCW heeft een belangrijke bijdrage geschreven voor de Europese farma-strategie. Door de coronacrisis biedt dit initiatief van de Europese Commissie namelijk nieuwe kansen om het farmadebat in Nederland naar een ‘next level’ te brengen: hoe zorgen we samen – met een florerende Europese farmasector – dat nieuwe medicijnen voor patiënten sneller en overal beschikbaar zijn én betaalbaar blijven. Daar ligt de echte uitdaging.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-07-14 17:38:002020-07-14 17:38:01Europa kan het Nederlandse farma-debat verder brengen← #nieuws
Last week, more than 20 leading biopharmaceutical companies announced the launch of the AMR Action Fund, a ground-breaking partnership that aims to bring 2-4 new antibiotics to patients by 2030. These treatments are urgently needed to address the rapid rise of antibiotic-resistant infections –also called antimicrobial resistance, or AMR. The companies have raised so far nearly US$1 billion new funding to support clinical research of innovative new antibiotics that are addressing the most resistant bacteria and life-threatening infections. Through the AMR Action Fund, pharmaceutical companies will join forces with philanthropies, development banks, and multilateral organizations to strengthen and accelerate antibiotic development.The Fund will focus on urgent public health needs. It will provide much needed financial resources, as well as important technical support to help biotech companies bring novel antibiotics to patients.
The AMR Action Fund, an initiative of the international body representing the R&D pharmaceutical industry (International Federation of Pharmaceutical Manufacturers & Associations, IFPMA), was announced at simultaneous virtual launch events in Berlin, Germany, and Washington, D.C., USA, with a third event in Tokyo, Japan taking place on July 10.
AMR is a looming global crisis that has the potential to dwarf COVID-19 in terms of deaths and economic costs. While tragically the death toll of COVID-19 continues to rise, each year 700,000 people are dying from AMR. In some of the most alarming scenarios, it is estimated that by 2050 AMR could claim as many as 10 million lives per year.
“Unlike COVID-19, AMR is a predictable and preventable crisis. We must act together to rebuild the pipeline and ensure that the most promising and innovative antibiotics make it from the lab to patients,”said Thomas Cueni,Director General of the IFPMA, one of the organizers of the new fund. He adds: “The AMR Action Fund is one of the largest and most ambitious collaborative initiatives ever undertaken by the pharmaceutical industry to respond to a global public health threat”.
The world urgently needs new antibiotics, but there are few in the pipeline because of a paradox: despite the huge societal costs of AMR, there is currently no viable market for new antibiotics. New antibiotics are used sparingly to preserve effectiveness, so in recent years, a number of antibiotic-focused biotechs have declared bankruptcy or exited this spacedueto the lack of commercial sustainability, resulting in the loss of valuable expertise and resources. The consequenceis a huge public healthneed for new antibiotics, but a lack of funding available for antibiotic R&D, particularly the later stages of clinical research. This creates a “valley of death” between discovery and patient access.
“With the AMR Action Fund, the pharmaceutical industry is investing nearly US$1 billion to sustain an antibiotic pipeline that is on the verge of collapse, a potentially devastating situation that could affect millions of people around the world,” said David Ricks, Chairman and CEO of Eli Lilly and Company and President of IFPMA. “The AMR Action Fund will support innovative antibiotic candidates through the most challenging later stages of drug development, ultimately providing governments time to make the necessary policy reforms to enable a sustainable antibiotic pipeline.”
While the AMR Action Fund is an important step in addressing the challengeof AMR, policymakers across the globe must enact market-based reforms, including reimbursement reform and new pull incentives, to revitalize the antibiotics market and drive sustainable investments in antibiotic R&D. Until then, the biopharmaceutical industry is taking action now to support the current pipeline of antibiotics.
With this investment from leading biopharmaceutical companies, the AMR Action Fund will be the largest collective venture ever created to address AMR. The AMR Action Fund will:
Invest in smaller biotech companies focused on developing innovative antibacterial treatments that address the highest priority public health needs, make a significant difference in clinical practice, and save lives.
Provide technical support to portfolio companies, giving them access to the deep expertise and resources of large biopharmaceutical companies, to strengthen antibiotic development, and support access and appropriate use of antibiotics.
Bring together a broad alliance of industry and non-industry stakeholders, including philanthropies, development banks, and multilateral organizations, and help encourage governments to create market conditions that enable sustainable investment in the antibiotic pipeline.
The AMR Action Fund expects to invest more than US$1 billion with the support of future partners into a portfolio of companies to address the funding gap for the financing of antibiotic development. The Fund is expected to be operational during the fourth quarter of 2020.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-07-14 16:38:462020-07-14 16:39:28New AMR Action Fund steps in to save collapsing antibiotic pipeline with pharmaceutical industry investment of US$1 billion← #nieuws
De Koninklijke Nederlandse Akademie van Wetenschappen (KNAW) gaat onderzoeken hoe veelbelovende ontwikkelingen in wetenschap en technologie kunnen bijdragen aan efficiëntere ontwikkeling van geneesmiddelen en maatwerk in de klinische praktijk. HollandBIO juicht dit onderzoek toe, omdat het naadloos aansluit bij ons Slimmer Meten project.
De toenemende zorgvraag zet onze gezondheidszorg onder druk. Tel daarbij op dat het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen lang duurt, kostbaar en risicovol is. Wanneer er uiteindelijk een geregistreerd en vergoed geneesmiddel beschikbaar is, is het nog maar de vraag of het middel ook werkt bij een specifieke patiënt. Dat kan sneller en beter.
Door in Nederland werk te maken van slimme zorg die leidt tot de juiste én beste behandeling voor de juiste patiënt op het juiste moment, komt maatwerk en personalised medicine in de zorg een stap dichterbij.
Gelukkig worden er wereldwijd én in onze achterban al vele innovatieve technologieën ontwikkeld en soms ook al toegepast. Denk aan modellen en testen gebaseerd op (stam-) cellen, biomarkers (DNA, RNA, eiwit, metabolieten), weefsels of computermodellen. Voorbeelden zijn: organoïden, organs-on-a-chip, de toxtracker, de MAT-test, de AMS microtracer of zelfs innovatieve productiemethoden, zoals het gebruik van mobiele RNA-molecuul printers.
De inzet van dit soort innovatieve technologieën en toepassingen biedt volop kansen bij het ontwikkelen van (high-throughput) screening systemen, als alternatief voor dierproeven, voor veiligheidstesten en voor diagnostische toepassingen (bv. companion diagnostics). Daarmee kunnen ze bijdragen aan snellere en betere ontwikkeling én inzet van nieuwe geneesmiddelen.
Ondanks het wenkend perspectief van personalised medicine blijkt de route van lab naar praktijk voor deze technologische innovaties hobbelig. Recent inventariseerden wij binnen ons Slimmer Meten project de uitdagingen op weg van lab naar praktijk. Om wat voorbeelden te noemen:
Gebrek aan financiering voor ontwikkeling, kwalificatie, validatie en commercialisatie;
In tegenstelling tot bij geneesmiddelen is er geen duidelijke route voor registratie en vergoeding voor deze innovaties en toepassingen;
Regelgeving tussen verschillende Europese landen loopt uiteen;
Onduidelijkheid en terughoudendheid bij verschillende stakeholders over wanneer en hoe een technologie of test, een dierpoef of fase I/II klinische trial kan vervangen;
Uiteenlopende belangen en gebrek aan de juiste kennis, procedures, processen en infrastructuur belemmeren toepassing in de klinische praktijk.
Werk aan de winkel dus! Daarom maakt HollandBIO zich hard voor een innovatieklimaat waarin biotechondernemers en bedrijven kunnen excelleren. We zetten in op verruiming en verbetering van de financieringsmogelijkheden en een heldere route lab naar praktijk. Wil je meer weten over ons “Slimmer meten” project? Neem contact op met HollandBIO’s Marit.