Afgelopen week kwam dan eindelijk het nieuws waar we bij hollandbio reikhalzend naar uitkeken: gentherapie Libmeldy wordt per direct vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. En nog beter: dat het eerste patiëntje al direct behandeld is. Hollandbio neemt haar hoed af voor alle partijen die zich onvermoeibaar zijn blijven inzetten om dit alsnog voor elkaar te boksen.

In april 2023 liepen de onderhandelingen over de vergoeding van gentherapie Libmeldy nog stuk. Het lag hollandbio als een steen op de maag: een absolute innovatieve koploper struikelt na het succesvol afleggen van een decennialange route over de allerlaatste drempel op weg naar de patiënt. De uitkomst was niet alleen onverteerbaar voor de patiëntjes en hun dierbaren, het was tevens een gitzwarte voorbode voor een hele generatie potentieel levensreddende therapieën tegen zeldzame genetische ziektes.

Dankzij vereende krachten én nieuwe data is het alsnog gelukt om Libmeldy het verzekerde pakket in te loodsen. Althans, voor kinderen die nog geen symptomen hebben van de zeldzame stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). Voor patiënten die wel al symptomen hebben, is het klinisch effect van de behandeling nog onvoldoende vastgesteld. Voor hen wordt onderzocht of zij via de regeling Voorwaardelijke Toelating alsnog voor behandeling in aanmerking komen. Nu er een behandeling voor de genetische aandoening beschikbaar is, is het zaak om patiëntjes zo vroeg mogelijk op te sporen. Dat kan via de opname in de screening voor de neonatale hielprik, en hopelijk gaat het ministerie van VWS dan ook zo snel mogelijk over tot inclusie van MLD in de screening.

Het grootste knelpunt voor vergoeding van Libmeldy was niet de effectiviteit, maar vooral de onzekerheid over hoe lang het behandeleffect zou aanblijven. Het is een bekend probleem voor alle innovatieve geneesmiddelen, maar zeker voor de nieuwste generatie eenmalige gentherapieën een groot struikelpunt. Want hoewel de behoefte aan zekerheid zeer begrijpelijk is vanuit het perspectief van de betaler, staat deze op gespannen voet met snelle toegang. Wachten totdat we zeker weten dat het effect jaren, of zelfs levenslang, aanhoudt, is simpelweg onethisch – en een heel beroerd businessmodel.

Hollandbio pleit dan ook al jaren voor innovatieve oplossingen, zoals pay-for-performance afspraken, om met die inherente onzekerheid van eenmalige behandelingen te dealen én tegelijkertijd snelle toegang te realiseren. Helaas werden dergelijke oplossingen lange tijd vooral als lastig en onuitvoerbaar afgedaan. Met het Libmeldy vergoedingsbesluit lijkt het tij voorzichtig te keren. In de begeleidende Kamerbrief meldt minister Helder namelijk dat pay-for-performance afspraken deel uitmaken van de overeenkomst met fabrikant Orchard Therapeutics.

De weg die het bedrijf heeft afgelegd is niet de makkelijkste. Het ondervond de wet van de remmende voorsprong aan den lijve: juist innovatieve koplopers lopen als eerste tegen alle grenzen van bestaande systemen aan. We bewonderen de veerkracht en volharding van het bedrijf en zijn dolblij met deze doorbraak. Laten we nu alles om alles zetten om te zorgen dat Libmeldy ook echt een breekijzer blijkt voor de generatie gentherapieën die volgt, zodat zij kunnen profiteren van de route die deze koploper voor hen heeft vrijgemaakt. Met snelle toegang voor alle patiënten die wachten op een effectieve behandeling voor hun genetische aandoening, zeldzaam of juist niet, als ultiem resultaat.

Voorkomen is beter dan genezen. En toch verkoopt dat zichzelf lastig in Den Haag. De baten van het voorkomen van ziekten belanden namelijk steevast in een ander potje dan dat van de partij die de portemonnee trekt. In opdracht van het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport onderzocht de technische werkgroep van het kennisplatform preventie hoe preventie het best tot haar recht komt in de politieke en bestuurlijke besluitvorming. Zij concluderen dat voorkomen en genezen een gelijke maatstaf vergen, maar dat daar passend instrumentarium voor nodig is – en vervolgens uiteraard ook budget. Het is nu aan de Kamer en een volgend kabinet om hier de broodnodige meters mee te maken. Het FD levert hiervoor alvast inspiratie aan: een oproep van de Nederlandse Longalliantie, Influenzastichting en het Aidsfonds dat vaccinatie sneller en beter kan en moet en een in depth analyse van SiRM over de maatschappelijke meerwaarde van een paar specifieke vaccins. Een boodschap naar hollandbio’s hart: geen woorden in de rijksbegroting graag, maar daden.

Voor iedereen de beste gezondheidsinterventie op het juiste moment. Dat klinkt als toekomstmuziek, maar hollandbio is overtuigd: met een brede inzet van diagnostiek is gezondheid op maat binnen handbereik. Toch is het breed benutten van diagnostiek nog geen gelopen race. Vooralsnog legt het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport de bal bij veldpartijen, terwijl het veld juist visie, regie en hulp van het ministerie vraagt. Spoiler alert: we bevinden ons in een catch-22.

De mogelijkheden rond diagnostiek breiden zich snel uit, ziet ook demissionair minister Kuipers. Hij vroeg het RIVM in kaart te brengen welke kansen dit – en DNA-technologie in het bijzonder – kan bieden voor de gezondheid van de Nederlandse bevolking. Het doel was aan de hand hiervan een visie en strategie uit te werken. In Kuipers’ laatste kamerbrief lezen we helaas dat de minister niet doorpakt op dit vlak. Ondanks de expliciete oproep om meer regie en randvoorwaarden vanuit het veld, zijn volgens Kuipers de zorgpartijen zelf aan zet.    

Parallel aan dit traject zijn zorgpartijen zelf ook bezig geweest om de route van moleculaire diagnostiek van lab naar praktijk te verbeteren, met oncologie als scope. Het doel was om te komen tot meer gelijke toegang voor patiënten tot zowel diagnostiek als de daaropvolgende, best passende behandeling. Onder regie van het Zorginstituut heeft het veld afspraken gemaakt en maatregelen getroffen om deze processen beter te organiseren: zo zijn er nu twee beoordelings- en duidingscommissies (CieMKNT en CieBOD), is er een taskforce binnen de zorgverzekeraars die adviseert over de vergoeding, is er een aparte declaratiecode ontwikkeld voor moleculaire diagnostiek en is een kwaliteitsstandaard in werking getreden. De eerste tegels voor een route van lab naar praktijk voor diagnostiek zijn daarmee gelegd – zij het met een specifieke focus op de oncologie en moleculaire diagnostiek.  

Uiteindelijk wil elke patiënt natuurlijk de voor hem of haar best passende behandeling. Hollandbio ziet dat diagnostiek in bredere zin daarom onmisbaar is voor gezondheid op maat. Hoe gaan we zorgen dat we alle patiënten met innovatieve diagnostiek van een maatwerkbehandeling voorzien, in lijn met onze Gezondheid op Maat-ambitie? Met het tempo en de scope waarin we nu handelen, zijn de testen en technologieën – zeker als het geen companion diagnostics betreft – achterhaald tegen de tijd dat ze een patiënt bereiken. Hollandbio ziet graag dat diagnostiek de specialistische aandacht krijgt die het domein verdient. Wij wenden de bovengenoemde ontwikkelingen daarom graag aan als breekijzer voor een oplossing die voor meerdere innovatieve testen en bij meerdere indicaties werkt. Wil jij hier graag over meedenken? Laat het hollandbio’s Britt weten!