HollandBIO Nieuws > HollandBIO nieuws

Besluit Orkambi onverteerbaar

Gisteren maakte het ministerie van VWS bekend dat het geneesmiddel Orkambi van fabrikant Vertex ook na nieuwe onderhandelingen niet wordt vergoed voor patiënten met cystic fibrosis (CF of taaislijmziekte) in Nederland. HollandBIO vindt het stuklopen van de onderhandelingen onacceptabel. CF-patiënten wachten al veel te lang op een effectieve behandeling. Dat die behandeling er nu eindelijk is, maar in Nederland – in tegenstelling tot andere landen om ons heen - buiten bereik van patiënten blijft, is onverteerbaar.

Het besluit om Orkambi niet te vergoeden, is helaas geen incident. Het systeem voor ontwikkeling, registratie en vergoeding van medische innovaties kraakt in zijn voegen en patiënten met een zeldzame ziekte zijn als eerste de dupe. Want hoewel bedrijven zich blijven toeleggen op de ontwikkeling van behandelingen tegen zeldzame ziektes, stagneert de toegang tot bewezen effectieve weesgeneesmiddelen.

Het besluit van het ministerie van VWS schept een gevaarlijk precedent. Hoewel de kosteneffectiviteitsgrens van 80.000 euro per QALY geen formele status heeft, en evenmin politiek draagvlak, lijkt de harde afkapwaarde met deze beslissing stilzwijgend geïmplementeerd te worden. Dit zou betekenen dat het leeuwendeel van de weesgeneesmiddelen dat nu in ontwikkeling is, nooit voor vergoeding in aanmerking komt. HollandBIO maakt zich hier ernstig zorgen om. Voor alle zeldzame ziekte patiënten die staan te springen om een behandeling, maar ook met het oog op de zorg van de toekomst.

Weesgeneesmiddelen zijn meer dan geneesmiddelen voor zeldzame ziektes. De meest baanbrekende, vaak experimentele, nieuwe technologieën worden als eerste bewezen in het zeldzame ziekte domein. Sinds gentherapie zich als eerste bewees in een zeldzame ziekte, zitten de pijplijnen nu vol om veelvoorkomende aandoeningen, zoals erfelijke vormen van hart- en vaatziekten, met deze technologie te genezen. Daarnaast zijn weesgeneesmiddelen de pioniers op weg naar personalised medicine. Als we deze kleine groepen patiënten al geen behandeling kunnen bieden, hoe kunnen we onze ambitie om individuele zorg te leveren dan realiseren?

HollandBIO is van mening dat we elke kans aan moeten grijpen om de route van lab naar patient te verbeteren en te versnellen. Weesgeneesmiddelen maken het mogelijk om in overzichtelijke patiëntengroepen ervaring op te doen met innovatieve oplossingen. Denk aan de nieuwste generatie diagnostiek zoals organoid technologie, value based bekostiging, adaptieve prijsstelling en brede registries. Alleen zo komen we tot een zorgstelsel waarin gezondheidswinst, betaalbaarheid en innovatie hand in hand gaan.


Terug