International Rare Disease Day 2022
Afgelopen maandag was het internationale Rare Disease Day. Een dag om aandacht te vragen voor en stil te staan bij de vele mensen die leven met een zeldzame aandoening en hun dierbaren. En dat deden vele van onze leden dan ook. Zo bundelden VICO Therapeutics, NTrans en BioPartner hun krachten en nodigden de bewoners van het Leiden Bio Science Park uit voor een feestelijk cake & info evenement. Onder het genot van een petit four leerden de gasten over de noodzaak van wetenschappelijk onderzoek naar zeldzame ziekten. En Eurordis, de Europese koepelorganisatie van patiëntenverenigingen, zette met deze officiële rare disease video de wereldwijde en diverse gemeenschap van meer dan 300 miljoen mensen die leven met een zeldzame ziekte en hun families in de spotlight. HollandBIO is blij om te zien hoeveel initiatieven een steentje bijdroegen aan deze dag, want bewustwording is de opmaat naar de stappen die nodig zijn om de 1 miljoen Nederlanders die leven met een zeldzame ziekte niet aan hun lot over te laten.
In Nederland leven naar schatting 1 miljoen mensen met een zeldzame ziekte en in Europa ongeveer 30 miljoen mensen. Een aandoening is ‘zeldzaam’ wanneer het voorkomt bij minder dan één op de tweeduizend mensen. Er zijn meer dan 6000 verschillende zeldzame ziekten geïdentificeerd, waarvan 72% erfelijk. 70% daarvan manifesteert zich gedurende de kindertijd. Gebrek aan kennis en expertise spelen zeldzame ziekten parten. Tijdige diagnose en de beschikbaarheid van een effectieve behandeling blijft voorlopig voor vele zeldzame aandoeningen een grote uitdaging. Dit maakt dat Europese samenwerking op het gebied van kennis, data en onderzoek cruciaal is.
Het goede nieuws is dat er op het gebied van zeldzame ziekten afgelopen decennia, onder andere door stimulerend Europees beleid, enorme vooruitgang geboekt is. Zo is het aantal weesgeneesmiddelen significant toegenomen sinds de invoering van de Europese verordening. Voor HollandBIO zijn weesgeneesmiddelen de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector en de koplopers op weg naar zorg op maat. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Dankzij onze toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat diagnostiek en behandelingen te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van de patiënt. Met als baken van hoop de komst van gentherapieën, die patiënten nieuw levensperspectief bieden en zelfs kans op genezing.
Als we in staat zijn om de uitdagingen van mensen met een zeldzame ziekte weg te nemen, komt onze gedroomde toekomst van gezondheid op maat een stap dichterbij: iedereen de beste behandeling op het juiste moment. Daar wordt uiteindelijk het hele gezondheidsecosysteem beter van.
