Hoogleraar Van der Pol: “Geef zeldzame ziekten een plek in het Nederlandse overheidsbeleid”

Nederlandse patiënten met zeldzame aandoeningen moeten veel langer wachten op nieuwe kostbare geneesmiddelen dan elders in Europa. De focus op kosteneffectiviteit heeft “hardvochtige trekken” en moet anders, betoogde hoogleraar neurologie Ludo van der Pol (UMC Utrecht) in zijn oratie. Ook uit onderzoek van HollandBIO blijkt dat het steeds langer duurt om nieuwe geneesmiddelen vergoed en wel in het ziekenhuis te krijgen. Vooral de koplopers op weg naar gezondheid op maat, de wees-, voorwaardelijk en/of versneld toegelaten geneesmiddelen, hebben moeite door de dichte doornenhaag van ons systeem van toelating heen te dringen.

We zijn het dus eens over de uitdaging. HollandBIO ziet ook graag dat nieuwe geneesmiddelen na marktvergunning zo snel mogelijk beschikbaar zijn voor patiënten. Daarentegen zijn we nog wat kritisch over sommige mogelijke oplossingen die prof. van der Pol aandraagt. Want hoe dragen dwanglicenties en magistrale bereiding duurzaam bij aan innovatie, gezondheidswinst en toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen? Om dat te begrijpen moet HollandBIO misschien toch nog eens een college van de kersverse prof bijwonen.   

Uiteraard juichen we publiek private samenwerkingsinitiatieven waarbij patiënten sneller toegang krijgen toe, zoals een recent aangekondigde nieuwe toegangsroute voor veelbelovende weesgeneesmiddelen. En zeker in het zeldzame ziekte domein kan ook Europese samenwerking haar steentje bijdragen aan snellere en betere toegang, denk bijvoorbeeld eens aan Europese HTA beoordeling of gezamenlijke onderhandeling in BeNeLuxa verband. Al is de aanname van prof. van der Pol dat geen enkel bedrijf de Europese Unie, vanwege haar omvang, als afzetmarkt zou willen missen wellicht iets te snel getrokken. Recent nog zag fabrikant bluebird bio zich, ondanks EMA-registratie van haar gentherapie, genoodzaakt om de Europese markt te verlaten. Veilig en effectieve behandelingen die vanwege hun hoge prijskaartje patiënten niet bereiken, daar wordt niemand beter van. Laten we dus werk maken van oplossingen waarbij innovatie, gezondheidswinst én betaalbaarheid hand in hand gaan.  

Bronnen: 

https://www.umcutrecht.nl/nieuws/maak-nieuw-beleid-rondom-dure-geneesmiddelen

https://www.skipr.nl/nieuws/overheid-focust-te-veel-op-kosteneffectiviteit-dure-geneesmiddelen/