← All news

Groen licht voor gentherapie – Nederland waar wacht je op?

, , ,

Fantastisch nieuws: de Amerikaanse Food and Drug Administration keurt weer een gentherapie goed. Afgelopen week kreeg Zolgensma van AveXis/Novartis groen licht voor de behandeling van de progressieve spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) in kinderen onder twee jaar. De teller staat daarmee op 17 goedgekeurde cel- en gentherapieën in Amerika, versus 9 in Europa.

Gentherapie is revolutionair: met één of hooguit enkele behandelingen pakt zij een genetische ziekte bij de bron aan, vaak met opzienbarende gezondheidswinst. En dat geldt ook voor Zolgensma. Want hoewel de therapie nog te nieuw is om lange termijn effecten vast te stellen, zijn de eerste resultaten spectaculair. Waar SMA-patiëntjes zonder behandeling niet ouder worden dan 1 of 2 jaar, kunnen de kinderen in de trials vier jaar na behandeling rollen, kruipen, zitten, spelen en in sommige gevallen zelfs lopen.

Toch reageert de media niet onverdeeld positief op dit fantastische nieuws, vanwege het prijskaartje van de behandeling. Aan Zolgensma hangt in de VS inmiddels een prijskaartje: 1,9 miljoen euro. Volgens ICER, een toonaangevend en onafhankelijk instituut voor klinische en economische beoordeling, is dit bedrag kosteneffectief. Bovendien krijgen zorgverzekeraars de kans om het bedrag gespreid over vijf jaar terug te betalen. Slaat de behandeling niet aan, dan biedt Novartis aan een deel van de behandeling terug te betalen. Het bedrijf geeft hiermee blijk rekening te houden met onzekerheden rondom de lange termijn effecten van de therapie en de zorgen van verzekeraars over de hoogte van een eenmalige betaling. De hamvraag blijft: wat vinden wij als maatschappij een acceptabele prijs voor eenmalige therapieën, die andere behandelkosten uitsparen?

Wat HollandBIO betreft bewijst Zolgensma wederom dat biotech haar belofte waarmaakt. Aangezien de pijplijnen van biotechbedrijven overal ter wereld vol zitten met nieuwe gen- en celtherapieën, is het hoogste tijd om duurzame modellen te implementeren om deze nieuwe generatie zo snel mogelijk bij patiënten te brengen in Nederland. Daar hebben we iedereen bij nodig. Werk aan de winkel!

Lees meer:

https://endpts.com/novartis-rolls-out-its-next-big-drug-at-a-price-of-2-12m-let-the-gene-therapy-pricing-debate-begin/

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products