Geen goede dag voor gentherapie in Nederland

Gezondheid op maat, Gezondheid, Uitgelicht

Geen gentherapie voor toekomstige Nederlandse MLD-patiëntjes, zo besloot Minister Kuipers vorige week. Prijsonderhandelingen hebben niet tot een akkoord geleid, waardoor gentherapie Libmeldy niet wordt opgenomen in het basispakket. Na een decennialange ontwikkelroute vol overwonnen uitdagingen blijkt de laatste horde, die naar patiëntjes, er één te veel. Een hard gelag voor de MLD-community, en een zwarte dag voor gentherapie in Nederland. HollandBIO ziet een nationaal vergoedingsstelsel dat pionieren in de voorhoede van wetenschap bestraft, in plaats van beloont. Wanneer onze overheid hardnekkig een vierkantje door een rondje wil blijven duwen, vrezen we dat niet enkel deze innovatieve koploper in het zicht van de haven strandt, maar dat een hele generatie potentieel levensreddende therapieën tegen zeldzame genetische ziektes aan Nederland voorbijgaat.

De gezamenlijke prijsonderhandelingen van Nederland, België en Ierland over de vergoeding van gentherapie Libmeldy hebben niet tot een akkoord met de leverancier geleid, zo laat het ministerie van VWS vorige week weten. De eenmalige gentherapie voor baby’s geboren met de even zeldzame als ernstige genetische stofwisselingsziekte metachromatische leukosystrofie (MLD) wordt niet opgenomen in het Nederlandse basispakket. Het is een gitzwart oordeel voor alle MLD- toekomstige patiëntjes en hun dierbaren. Toekomstig, want op dit moment zijn er geen kinderen in Nederland die in aanmerking zouden komen voor de behandeling, die toegediend moet worden vóórdat de symptomen ontstaan.

Gentherapie geldt al decennialang als één van de grote beloften van biotech. De ontwikkeling van deze revolutionaire nieuwe technologie, waarbij een ziekmakende DNA-fout ter plekke gerepareerd wordt, is een weg bezaaid met uitdagingen en tegenslagen, kenmerkend voor pionieren op het randje van ons wetenschappelijke weten. Uitdagingen op wetenschappelijk vlak: we weten nog zoveel niet als het om gentherapie gaat. Uitdagingen op het vlak van financiering – wie krijg je zo ver om te investeren in een onbewezen technologie met een beroerd businessmodel? Uitdagingen die patiënten direct raken: wat zijn de risico’s? Welke effecten willen we zien, hoe meten we die en hoe lang houden ze aan? Hoe klinische studies op te zetten? Hoe om te gaan met de vele ethische dilemma’s die daarbij komen kijken? Geen brug was te ver: met eensgezinde vastberadenheid beslechtten patiëntenorganisaties, wetenschappers, investeerders, ondernemers, en regulatoire instanties al legio hordes om die grote levensreddende belofte in te lossen. Het zijn innovatieve pioniers van de hoogste orde.

Zo ook het Britse Orchard Therapeutics, dat zich met ongeveer 200 medewerkers wereldwijd volledig heeft toegelegd op het naar patiënten brengen van ex vivo gentherapieën. En met succes: eind 2020 werd Libmeldy goedgekeurd door de Europese Medicijn Autoriteit, EMA. De recente BBC documentaire Bittersweet medicine laat zien en voelen wat het betekent om die grote belofte van biotech in te lossen. We kunnen het niet beter zeggen, kijk zelf. De laatste cruciale horde op weg naar het grote einddoel bleek er één te veel in Nederland. De Advies Commissie Pakket zag de bijzondere status van Libmeldy wel, en toonde bereidheid om de gebruikelijke betalingsgrens van 80 duizend euro los te laten voor deze bijzondere koploper. Maar onze overheid, alle ronkende speeches en beleidsbrieven over het belang en de waarde van gen- en celtherapieën voor Nederland ten spijt, was al niet bereid om de beschikbare klinische data op waarde te schatten, laat staan om ervoor te betalen.

Niemand betwist dat het prijskaartje van Libmeldy ontzettend hoog is: de openbare lijstprijs bedraagt 2,9 miljoen euro per patiënt. Wanneer alle geneesmiddelen en behandelingen zo duur zouden zijn en blijven, zou dat inderdaad onhoudbaar zijn. Maar dat is natuurlijk niet zo. Het gaat hier om een ziekte zo zeldzaam, dat er in Nederland naar verwachting maar maximaal vijf patiëntjes in drie jaar voor de eenmalige behandeling in aanmerking komen. Dit limiteert het verdienmodel van de fabrikant, een innovatief MKB-bedrijf met maar één commercieel product, een supertransparante boekhouding en idem werkwijze. Kortom, Orchard Therapeutics is zo’n beetje alles wat Nederland met haar roep om maatschappelijk verantwoord innoveren nastreeft. Ook daar koop je dus niets voor, zo blijkt.

HollandBIO vindt het onbegrijpelijk dat een land als Nederland niet in staat blijkt om dit soort innovatieve koplopers een plek te geven in ons zorglandschap. Zeker omdat het in landen om ons heen, zoals Duitsland, Engeland, en Scandinavische landen, klaarblijkelijk wél lukt. Die laatste horde op weg naar de patiënt is ons inziens zeker niet de lastigste in de decennialange route die in de ontwikkeling van gentherapieën reeds met succes is afgelegd en mag zeker niet de genadeklap zijn. Dus kom op, overheid, volg het voorbeeld van de vele pioniers die je voorgingen en rust niet voordat gentherapieën daadwerkelijk hun maatschappelijke belofte inlossen: pure gezondheidswinst voor patiënten.

Lees meer

/door Dina Diek