← All news

EMA asks for feedback on their regulatory science strategy

EMA seeks your expertise, your opinion and your feedback on their draft strategic reflection ‘Regulatory Science to 2025’. This document sets out a strategy for advancing the Agency’s engagement with regulatory science over the next five to ten years, covering both human and veterinary medicines. HollandBIO encourages everyone to fill in this consultation, as this strategy will help shape the vision for the next EU Medicines Agencies Network Strategy (2020–2025).

“The Regulatory Science strategy to 2025 aims to build a more adaptive regulatory system that will encourage innovation,” said Guido Rasi, EMA’s Executive Director. “The strategy includes developments and challenges in medicines development that we together with experts identified in a thorough process of mapping and selection. Now we want to hear from our stakeholders whether they consider this strategy ambitious enough.”

As a well-organized adaptive ecosystem also lies at the heart of HollandBIO’s programme “faster and better from bench to bedside”, we kindly encourage all of you to provide feedback to the five strategic goals the Agency proposes:

  • catalysing the integration of science and technology in medicine development;
  • driving collaborative evidence generation –  improving the scientific quality of evaluations;
  • advancing patient-centred access to medicines in partnership with healthcare systems (for human medicines only);
  • addressing emerging health threats;
  • enabling and leveraging research and innovation in regulatory science.

You are kindly invited to send in your comments to the strategy by 30 June 2019 latest via this online questionnaire.

← All news

Spark Therapeutics Enters into Definitive Merger Agreement with Roche

Spark Therapeutics, a commercial gene therapy company, has entered into a definitive merger agreement for Roche to fully acquire Spark Therapeutics at a price of $114.50 per share in an all-cash transaction. This corresponds to a total equity value of approximately $4.8 billion on a fully diluted basis, inclusive of approximately $500 million of projected net cash expected at close. The per share price represents a premium of 122 percent to Spark’s closing price on Feb. 22, 2019. The merger agreement has been unanimously approved by the boards of both Spark and Roche.

Under the terms of the merger agreement, Roche will promptly commence a tender offer to acquire all outstanding shares of Spark’s common stock, and Spark will file a recommendation statement containing the unanimous recommendation of the Spark board that Spark shareholders tender their shares to Roche.

“As the only biotechnology company that has successfully commercialized a gene therapy for a genetic disease in the U.S., we have built unmatched competencies in the discovery, development and delivery of genetic medicines. But the needs of patients and families living with genetic diseases are immediate and vast,” said Jeffrey D. Marrazzo, chief executive officer of Spark Therapeutics. “With its worldwide reach and extensive resources, Roche will help us accelerate the development of more gene therapies for more patients for more diseases and further expedite our vision of a world where no life is limited by genetic disease.”

“Spark Therapeutics’ proven expertise in the entire gene therapy value chain may offer important new opportunities for the treatment of serious diseases,” said Severin Schwan, chief executive officer of Roche. “In particular, Spark’s hemophilia A program could become a new therapeutic option for people living with this disease. We are also excited to continue the investments in Spark’s broad product portfolio and commitment to Philadelphia as a center of excellence.”

Spark Therapeutics will continue its operations in Philadelphia as an independent company within the Roche Group.

Terms of the Agreement 
Under the terms of the merger agreement, Roche will promptly commence a tender offer to acquire all of the outstanding shares of Spark Therapeutics’ common stock at a price of $114.50 per share in cash. The closing of the tender offer will be subject to a majority of Spark Therapeutics’ outstanding shares being tendered. In addition, the transaction is subject to the expiration or termination of the waiting period under the Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act of 1976 and other customary conditions.

Following completion of the tender offer, Roche will acquire all remaining shares at the same price of $114.50 per share through a second step merger. The closing of the transaction is expected to take place in the second quarter of 2019.

Centerview Partners is acting as financial advisor to Spark Therapeutics and Goodwin Procter LLP is acting as legal counsel to Spark Therapeutics. Cowen also acted as a financial advisor in this transaction to Spark Therapeutics. Citi is acting as financial advisor to Roche and Davis Polk & Wardwell LLP is acting as legal counsel to Roche. 

Source: Press release

← All news

HollandBIO leestip: Weet u wát riskant is? Difterie en polio zelf

, ,

De afgelopen tijd voerden serieuze media onbedoeld een grote communicatiecampagne vóór vaccinatietwijfel, aldus psycholoog en communicatiestrateeg Daan Remarque in de Volkskrant. Omdat alles wat aandacht krijgt groeit, werd ook “De dalende vaccinatiegraad” een self-fulfilling prophecy. Volgens Daan kan en moet het frame anders. Door niet in steriele acroniemen te communiceren, maar het beestje bij de naam te noemen. Anti-kankervaccin, in plaats van HPV-vaccin dus. Door het te hebben over de echte risico’s: de schrijnende gevolgen van baarmoederhalskanker, of een andere verschrikkelijke infectieziekte. HollandBIO kan zich hier voor de volle honderd procent in vinden. Een absolute must-read!

Lees het artikel hier: https://www.volkskrant.nl/columns-opinie/weet-u-wat-riskant-is-difterie-en-polio-zelf~bad2742a5/

← All news

Elsevier brengt broodnodige nuance aan rond dure geneesmiddelen

, ,

In de Elsevier stond afgelopen week een zeer lezenswaardig artikel dat inging op het nieuws rond Novartis en de commotie daarover in media en politiek. Novartis maakte namelijk een behandeling tegen kanker wereldwijd (en volgens verschillende beoordelingsinstanties kosteneffectief) beschikbaar en liet de situatie in Nederland, waar academische ziekenhuizen het middel magistraal bereiden, zoals die is. Waar veel media alleen maar inzoomden op het verschil tussen de prijs van het magistraal bereidde middel in Nederland en het geregistreerde middel buiten Nederland, bracht Elsevier veel meer nuance aan. Het stuk zette kernachtig uiteen dat bedrijven investeringen doen om medicijnen op de markt te brengen en die kosten willen terugverdienen. En dat zij daarbij vooral kijken of zij over het hele portfolio aan medicijnen onder aan de streep voldoende geld overhouden om medicijnonderzoek te blijven doen. Ook stelde het artikel dat het in deze discussies vaak gaat om medicijnen voor zeldzame aandoeningen, waarbij alle kosten moeten worden terugverdiend bij een klein aantal patiënten. Benieuwd naar het volledige verhaal? Lees het artikel (inlog nodig) hier:
https://www.elsevierweekblad.nl/kennis/achtergrond/2019/01/waarom-pillen-peperduur-zijn-160949w/

← All news

Coming up soon: Innovation for Health 2019

Does your heart beat faster for healthcare innovations? Immerse yourself in the heart of healthcare innovations by attending Innovation for Health (with a HollandBIO discount). This event is one of the leading conferences in the Netherlands for innovators in Health & Life Sciences. It provides a unique opportunity to meet leading innovators, to catch up on the latest trends, to present cutting-edge innovations and to engage leaders and decision makers in Life Sciences & Health.

The conference brings top-notch speakers to the stage, including HollandBIO’s Annemiek Verkamman. In addition, it displays high impact innovations, highlights best practices and demonstrates inspiring developments in healthcare. This is the meeting place where more than 800 bright minds from across Life Sciences and Health will be united on the same day, where stakeholders in health and care, from bench to bedside, from start-up to multinational, with ideas and with funding, come to strengthen existing contacts and to expand their networks, to jointly shape the future of healthcare. Innovation for Health is organised with Health~Holland as Main Partner.

Register for Innovation for Health & Global Investor Forum on 14 February 2019 in WTC Rotterdam, the leading conference in Health & Life Sciences in the Benelux. For more info and registration visit www.innovationforhealth.eu. See you on 14 February!

P.S. Register with 50 Euro discount with the Holland Bio voucher code: I4H1402HB

← All news

Dutch multiple myeloma diagnostic test able to guide treatment

An international consortium of researchers and physicians is the first to distinguish three risk groups in multiple myeloma (ultra-low, intermediate and high-risk patients) and show a favorable and distinct treatment strategy for the low and high-risk patients in an interim data analysis. Low risk patients eligible for autologous stem cell transplantation (ASCT) show improved outcomes on a non-transplant treatment strategy (95% versus 72% of patients alive after 4 years). The high-risk patients eligible for ASCT show improved outcomes on a transplant treatment strategy (68% versus 22% of patients alive after 4 years). The results are presented at the ASH Annual Meeting 2018 starting on December 1st in San Diego (US) [1].

The European Myeloma Network consortium used a combination of ISS (International Staging System), cytogenetic information (del17p) and the Dutch diagnostic test MMprofilerTM with the SKY92 marker to risk-stratify patients in the EMN-02/HOVON-95 trial. Upfront high dose melphalan (HDM) followed by ASCT (transplant strategy) is superior to bortezomib, melphalan & prednisone (VMP) without ASCT (non-transplant strategy). However, HDM causes damage in healthy cells and may induce growth of treatment resistant tumor cells. “Especially in low-risk patients, where the cancer is genetically less aggressive, HDM can be considered too combative, exposing the patient to unnecessary side effects and risk of resistance,” explains Dharminder Chahal, CEO of SkylineDx that developed the MMprofilerTM with SKY92 marker. “To give these patients more time with their family in better health, is incredibly humbling.”

“We are excited to have new data on this important congress supporting its value for multiple myeloma patients”, continues Dharminder Chahal. “Our MMprofilerTM is further internationally recognized as two highly respected research institutes in Ireland and Australia are independently including the diagnostic in their clinical studies, including in a novel agent setting with daratumumab, presenting their interim results at ASH as well [2-3]. Another demonstration of the added benefit of gene expression to guide an individual treatment plan”, concludes Dharminder Chahal.

  1. Hofste op Bruinink, et al. 2018. ASH Abstract 3186 (link). Poster presentation at ASH on Sunday, December 2, 2018, 6-8PM, Hall GH (San Diego Convention Center).
  2. Henderson, et al. 2018. ASH Abstract 3242 (link). Poster presentation at ASH on Sunday, December 2, 2018, 6-8PM, Hall GH (San Diego Convention Center).
  3. Spencer, et al. 2018. ASH Abstract 3279 (link). Poster presentation at ASH on Sunday, December 2, 2018, 6-8PM, Hall GH (San Diego Convention Center).

Source: SkylineDX

← All news

Een greep uit onze overige activiteiten

BIO-Europe Spring 2018 in Amsterdam in teken van Sneller & beter

Het kan de 2.500 bezoekers van het vooraanstaande partneringcongres niet ontgaan zijn: Health~Holland zet in op Sneller & beter. Met het filmpje tijdens de plenaire opening, de speech van biotech veteraan Dinko Valerio, het Health~Holland Paviljoen en vele Nederlandse kopstukken in het programma droeg HollandBIO bij aan een indrukwekkend visitekaartje voor Nederland.

Het geneesmiddelendebat: Say yes to the press!

Op 29 maart organiseerde HollandBIO een debat over het geneesmiddelendebat. Hard nodig, want de verhouding tussen biotech, politiek en media stond zelden zo op scherp. Dankzij de actieve bijdrage van de meer dan 100 gasten werd het een prikkelende, scherpe én leuke middag die volop mogelijkheden tot verbetering aan het licht bracht. Het verslag lees je hier.

HollandBIO presenteert Sneller & beter bij VWS

Op 12 juni gaf HollandBIO een presentatie over het programma Sneller & beter voor de directie Geneesmiddelen en Medische Technologie (GMT) van het Ministerie van VWS. Deze directie is onder meer verantwoordelijk voor het geneesmiddelenbeleid. De presentatie gaf aanleiding tot een constructieve discussie en bracht volop aanknopingspunten voor samenwerking aan het licht.

Onze inbreng aan Tweede Kamerleden voor het AO Geneesmiddelenbeleid

HollandBIO was blij om tijdens het Algemeen Overleg (AO) Geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer minder vuurwerk en meer ruimte voor nuance te zien. Ook vroegen diverse Kamerleden aandacht voor onderwerpen die de sector na aan het hart liggen. Toch zijn we nog niet tevreden: ons inziens zijn de korte termijn en het kostenperspectief nog steeds leidend in het geneesmiddelenbeleid en -debat, ten koste van gezondheidswinst en innovatie in de toekomst. Kortom, er blijft werk aan de winkel. Een uitgebreider verslag van het AO lees je hier.

HollandBIO input leidt tot verbeterde Horizonscan Geneesmiddelen

De Horizonscan brengt in kaart welke geneesmiddelen er binnen twee jaar op de Nederlandse markt te verwachten zijn en maakt een inschatting van de budgetimpact.  In de eerste versies zat volgens de HollandBIO achterban nogal een verschil tussen de Horizonscan en de praktijk. Werk aan de winkel dus voor HollandBIO. Door de input en feedback van onze leden en door regelmatig overleg met het Zorginstituut boeken we resultaat. De laatste versie geeft een meer realistische schatting van het patiëntvolume en de kosten. In een aantal gevallen gingen de schattingen met een factor 10 omlaag.

Input gevraagd

Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan wil het Zorginstituut graag dat je bijdraagt aan de halfjaarlijkse update van de Horizonscan Geneesmiddelen. Lees hier verder voor meer informatie.

Intellectueel eigendom van geneesmiddelen

Zonder octrooien geen innovatie en zonder innovatie geen nieuwe geneesmiddelen. Wat voor onze achterban kristalhelder is, is voor sommige stakeholders een poel van verderf. Vandaar dat er driftig gezocht wordt hoe aan de knop van het intellectueel eigendom gedraaid kan worden met als doel lagere prijzen. Een heilloze weg. In het onderzoek dat het Ministerie van VWS liet uitvoeren naar SPCs kwamen dan ook  geen bruikbare aanknopingspunten naar voren. Dit najaar volgt een gezamenlijke reactie van de Ministeries van VWS en EZK.

Daarnaast heeft Minister Bruins aangekondigd in te zetten op maatschappelijk verantwoord licenseren. Universiteiten zouden dan alleen onder strikte voorwaarden een licentie mogen verstrekken aan een bedrijf. De bal is door het Ministerie bij de Nederlandse Federatie van Universiteiten (NFU) gelegd, die de mogelijkheden gaat onderzoeken. HollandBIO volgt het op de voet, evenals de Europese onderzoeken naar de effecten van octrooien en SPCs.

← All news

Update projecten Sneller & beter van lab naar patiënt

Het ontwikkeltraject van geneesmiddelen duurt lang, is risicovol en kostbaar. Dat staat onze ambitie om elke patiënt van een effectieve behandeling te voorzien in de weg. Het moet sneller en het moet beter. Daarom werkt HollandBIO aan de volgende projecten:

Patientperspectief in de lead

HollandBIO en admedicum lanceerden op de European Conference on Rare Diseases de Patient Engagement Guide (PEG). De PEG is een praktisch online handboek, dat bedrijven een helpende hand biedt bij het betrekken van patiënten in elke fase van de geneesmiddelontwikkeling. De PEG licht goede én minder goede praktijkvoorbeelden van patiëntbetrokkenheid toe en bevat handige tools en checklists. Zelf aan de slag met de PEG? Hij is gratis toegankelijk via www.patientengagement.guide. Klik op ‘Go to edition’, vul de velden in en je ontvangt een aanmeldlink in je mailbox.

Adaptive ecosystems

Ons doel is een naadloze aansluiting van de vergoeding op de registratie van nieuwe geneesmiddelen. Op dit moment werkt Minister Bruins aan een nieuwe nationale voorwaardelijke toegangsregeling voor weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen met een voorwaardelijke toelating door het EMA. Het is de bedoeling dat deze in 2019 van kracht wordt. De aangepaste regeling kan een mooie stap zijn op weg naar naadloze aansluiting van de nationale vergoedingstrajecten op de Europese registratietrajecten. HollandBIO zet zich daarom in voor een breed gedragen en praktisch toepasbare regeling, die er in Nederland toe moet leiden dat patiënten zo snel mogelijk toegang krijgen tot nieuwe (wees)geneesmiddelen.

Slimmer testen is meer weten

Slimme technologie heeft de toekomst, want het geeft een boost aan de ontwikkeling van geneesmiddelen én personalised medicine. Maar hoe maken we hier optimaal gebruik van? Ook voor HollandBIO begint het uit de weg ruimen van hordes met meer weten. Daarom doen we een inventarisatie van technologie in onze achterban. Zowel bij de makers als de gebruikers. We vragen naar kansen, knelpunten en prioriteiten. Vervolgens willen we met onze leden oplossingen bedenken. We hopen natuurlijk dat het zulke no-brainers zullen zijn dat alle stakeholders meteen met ons mee gaan rennen om geneesmiddelen sneller en beter bij de patiënt te krijgen.

Als eerste verkenning organiseerden HollandBIO, MinacNed en hDMT op 15 mei een netwerkbijeenkomst over het versnellen en verbeteren van geneesmiddelenontwikkeling met organs- en lab-on-a-chip technologie. De overduidelijke conclusie na drie bevlogen presentaties, pitches en netwerkgesprekken: slimmer meten heeft de toekomst. Het verslag van de bijeenkomst lees je hier.

Wil je jouw ervaringen ook met ons delen? Neem dan contact op met Angelique (angelique.roeland@hollandbio.nl).

Orphan drugs: eerste stap naar personalised medicines

Patiënten met een zeldzame ziekte zijn als eerste de dupe van het vastlopende systeem. Voor de vele ontwikkelaars van weesgeneesmiddelen in onze achterban blijkt de GRADE-methode die het Zorginstituut voor de farmacotherapeutische beoordeling van geneesmiddelen hanteert een steeds groter struikelblok. En dat met de finishlijn in zicht. GRADE blijkt dus niet great voor weesgeneesmiddelen. HollandBIO kaartte dit prangende probleem meermaals aan bij Tweede Kamerleden. Uiteindelijk leidde dit tot Kamervragen aan Minister Bruins. Helaas waren de Minister en het Zorginstituut onverbiddelijk. De methode lijkt vooralsnog in beton gegoten. Voor HollandBIO reden te meer om dieper in de beoordeling en vergoeding van weesgeneesmiddelen te duiken. Op dit moment bevragen we onze leden over knelpunten en oplossingsrichtingen. De volgende stap is het formuleren van breed gedragen en haalbare oplossingen. Wil je jouw ervaringen ook met ons delen? Neem dan contact op met Britt van de Ven (britt.vandeven@hollandbio.nl).

← All news

Kernteam Sneller & beter van lab naar patiënt

Het kernteam voor het programma Sneller & beter van lab naar patiënt krijgt vorm. Het kernteam denkt mee over de inhoudelijke richting en invulling van het programma. HollandBIO streeft naar een brede vertegenwoordiging van de leden en expertise. We zijn er trots op dat we de volgende prominente leden bereid hebben gevonden:

  • Bert de Jong, Sanofi-Genzyme
  • Carolien van der Meijden, AstraZeneca
  • Hans van Eenennaam, Aduro Biotech Europe
  • Michele Manto, Galapagos
  • Sander van Deventer, uniQure
  • Willem van Weperen, Amicus Therapeutics
← All news

Ruim baan voor moderne veredelingsmethoden

Midden in de komkommertijd was het nog nooit zo spannend voor de biotech sector. Kunnen we straks gewassen ontwikkelen waar de samenleving om staat te springen? Gewassen die duurzamer geteeld kunnen worden, gezond en lekker zijn. Ligt moderne plantenveredeling nu echt binnen handbereik? Op 25 juli zal het Europese Hof van Justitie (EHJ) uitspraak doen of mutagenese en de moderne vormen daarvan uitgezonderd zijn van de wetgeving voor genetisch modificatie (GM-wetgeving). Advocaat Generaal Bobek heeft dit in zijn op 23 januari 2018 uitgebrachte advies al bevestigd. HollandBIO ziet dit als een grote kans en hoopt dat het Europese Hof het advies overneemt.

Ter voorbereiding van de EHJ uitspraak is er op 21 juni een projectbijeenkomst geweest met de betrokken leden. Daarin zijn de verschillende scenario’s van de uitspraak en de mogelijke gevolgen daarvan voor het bedrijfsleven besproken. We hopen natuurlijk dat ook het EHJ bevestigt dat de moderne veredelingsmethoden niet onder de GM-wetgeving vallen. Dat zou betekenen dat alle gewassen ontwikkeld met die methoden en waarin geen soort-vreemd DNA is geïntroduceerd (en die dus ook in de natuur kunnen voorkomen), niet onder de GM-wetgeving vallen. Aanvullende wetgeving is volgens ons ook niet nodig. De reguliere regelgeving voor milieu, zaden en planten en voedsel zijn voldoende om de veiligheid te waarborgen. Zie hiervoor ook het recent gepubliceerde artikel van een aantal juridische experts. Maar ook als het EJH anders besluit, zullen we de uitspraak aangrijpen om onze sector in een positief daglicht te zetten en momentum te creëren voor verandering.

HollandBIO is nu hard aan het werk om bovenstaande boodschap te verspreiden en uit te leggen. Daarvoor voert ze vele gesprekken met betrokken departementen, medestanders, de media en de politiek. Voor deze laatste groep is er in februari samen met Plantum een ‘De wereld draait door’ (DWDD) bijeenkomst georganiseerd. Tijdens die bijeenkomst konden de woordvoerders van de verschillende politieke partijen rechtstreeks in gesprek gaan met wetenschappers, bedrijven en milieuorganisaties. De bijeenkomst was zo succesvol dat er in het najaar een nieuwe DWDD-editie zal worden georganiseerd met de jongerenafdelingen van de politieke partijen.