← All news

HollandBIO’s newest team member: Dora Menting 

, , ,

Joining the team of HollandBIO as program manager Innovation Climate, Dora Menting has started on June 1st. After studying molecular biology and a master clinical molecular sciences in Maastricht and Singapore, she decided to leave academic research to pursue a career in the commercial industry. 

Coming from commercial roles in both sales and marketing at Sigma Aldrich, Stemcell Technologies, GENDX and CSL Vifor, Dora has experienced firsthand the excitement and challenges that come with commercializing a product. “Bringing stakeholders together to tackle the challenges of the real world to bring a health improving product to life, is my professional mission. Preferably in the field where I once started as a student in molecular biology, where companies keep exploring and using the capabilities of human biology.”   

The program Innovation Climate focuses on funding, effective knowledge transfer and improving the entrepreneurial climate. A tripod stool with which we can only make a true impact when they work together. 

Connect through LinkedIN and contact via dora.menting@hollandbio.nl.

/door
← All news

Budget nieuwe mkb-subsidie opgehoogd 

, ,

Positief financieringsnieuws voor biotech ondernemers: Health~Holland heeft besloten om het initiële budget van hun nieuwe mkb-subsidie op te hogen! Omdat er maar liefst 83 vooraanmeldingen zijn ingediend, heeft het bestuur van Health~Holland besloten om het budget te verruimen wanneer blijkt dat er veel kwalitatief goede aanvragen zijn ingediend. Heb je al een aanvraag ingediend? Gefeliciteerd met de grotere kans op toekenning, en houd de communicatie via Health~Holland in de gaten. Benieuwd naar deze nieuwe mkb-subsidie die dit jaar in het leven is geroepen? Lees hier meer over de call.

/door
← All news

Oncologen voorkomen passende zorg 

,

De vereniging voor oncologie heeft besloten de lat voor toelating van nieuwe geneesmiddelen fors te verhogen. Dat doet ze ouderwets met de botte bijl: wordt een behandeling op populatieniveau onvoldoende effectief bevonden, dan gaat de keizerlijke duim omlaag – rücksichtslos en voor iedereen. Een ontwikkeling die niet alleen haaks staat op onze ambitie van gezondheid op maat en de wereldwijde trend van personalised medicine, maar waarin we ook een motie van wantrouwen lezen op het passend voorschrijfgedrag van de Nederlandse oncoloog.

De taak van artsen in Nederland is helder: patiënten zo goed mogelijk helpen, waarbij ze op basis van de laatste wetenschappelijke inzichten voor elke patiënt de best mogelijke behandeling op het beste moment uit de gereedschapskist kiezen. Blijkbaar vertrouwen de medisch specialisten verenigd binnen de beroepsgroep voor oncologie (NVMO) en longziekten (NVALT) er niet op dat ze deze keuze in de spreekkamer kunnen maken, getuige het besluit om door aanscherping van de zogenaamde PASKWIL criteria meer geneesmiddelen preventief uit de gereedschapskist te weren.  

Unaniem was het besluit echter allerminst: van de aanwezige NVMO leden stemde maar liefst 44% tegen de wijziging, en een derde van de leden van de NVALT was het er ook niet mee eens. Toegegeven, dat is wel consequent: met het besluit scheren de beroepsgroepen zowel de mening van hun leden, als het belang van hun patiënten over één kam. Want hoewel het natuurlijk alleszins redelijk is om van nieuwe oncolytica te eisen dat ze ook daadwerkelijk effectief zijn – al valt op de gangbare parameters ook nog wel een en ander af te dingen – wordt het oordeel geveld op basis van data op populatieniveau, niet op basis van (eigenschappen van) de individuele patiënt in de praktijk.  

Bij dat populatieniveau wringt de schoen. Stel, een geneesmiddel is voor 90% van de patiënten niet (voldoende) effectief. Dan is het in ieders belang die 90% niet te behandelen, zeker wanneer de behandeling bijwerkingen veroorzaakt of schreeuwend duur is – al bezweert de NVMO dat kosten geen besluitvormend criterium zijn. De 10% patiënten die wel baat hebben bij het geneesmiddel wil je natuurlijk wél kunnen behandelen. De NVMO ziet dat blijkbaar anders: die legt de platte schroevendraaier niet in de gereedschapskist, maar gooit hem liever weg wanneer de meeste schroeven een kruiskop hebben.  

Er is – terecht – al veel gezegd en geroepen over het besluit. De olifant in de kamer is ons inziens het wantrouwen van de motieven van de farmaceutische industrie. Illustratief is de vergelijking die het FD via LinkedIn optekent “Als we ze al een Ferrari (miljardenwinst) geven voor een mager zesje (matig nieuw kankermedicijn), hoe kunnen we dan verwachten dat ze harder gaan werken voor een negen of tien?” Nog los van de haperende logica – want waarom zou het verbannen van de Polo een oplossing zijn als je probleem is dat je vindt dat je ten onrechte de prijs van een Ferrari betaalt? – getuigt de uitspraak van een even cynisch als naïef wereldbeeld: de farmaceut die expres marginaal effectieve geneesmiddelen ontwikkelt, uit luiheid, maar die met een nog grotere worst in het verschiet patiënten direct zou genezen.  

Het moge duidelijk zijn: er is geen selectiemomentje in medische opleidingen, waarin alle moreel zuivere, maatschappelijk geëngageerde gedreven studenten dokter worden, en luie sujetten aan de slag gaan bij farma om er lekker de kantjes af te lopen. We delen juist vaker een en dezelfde drijfveer: om levens te redden. Helaas is de ontwikkeling van geneesmiddelen een heel risicovol, langdurig en kostbaar traject, getuige ook het grote onderzoek van het ministerie van VWS. En kanker staat niet voor niets te boek als “de keizer aller ziektes”. We gaan juist géén nieuwe – laat staan betere – geneesmiddelen krijgen door nog meer barrières op te werpen op de route van lab naar patiënt.  

Wij zijn ervan overtuigd dat we het pad van lab naar patiënt juist moeten effenen. Dat vraagt oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan: een lerend zorgstelsel waarin academie, zorg en industrie optimaal samenwerken, gestut en verbonden door een nationale gezondheidsdata infrastructuur. We moeten maximaal inzetten op het vergaren van data, de ontwikkeling van en toegang tot innovatieve diagnostiek en op het beschikbaar hebben en houden van een zo breed en flexibel mogelijk behandelarsenaal. En ja, dat is een gigantische klus, veel en veel lastiger ook dan het op basis van kille statistieken preventief weren van innovaties uit de zorgpraktijk. Maar het is wel de enige weg naar wat we bij HollandBIO gezondheid op maat noemen. Zo is er ruimte voor onderzoek, voor innovatie en voor zorg. Het geeft bedrijven de tijd en ruimte om nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen en artsen te doen waar ze voor zijn opgeleid: patiënten helpen met de best mogelijke behandeling. 

Lezen wat anderen erover denken? 

https://fd.nl/samenleving/2245069/1476329/artsen-gaan-minder-nieuwe-medicijnen-tegen-kanker-voorschrijven-lqe3cay5YtL4

https://fd.nl/samenleving/2245069/1476408/onthutste-reacties-op-besluit-om-kankermedicijnen-vaker-af-te-wijzen-kqe3cay5YtL4

https://nfk.nl/nieuws/nfk-vindt-besluit-van-de-nvmo-en-nvalt-voor-aanpassing-van-de-paskwil-criteria-onacceptabel

https://www.bnr.nl/nieuws/gezondheid/10512885/artsen-kritischer-met-voorschrijven-nieuwe-kankermedicijnen

https://www.artsenauto.nl/paskwil/

https://www.nvmo.org/wp-content/uploads/2023/05/QA-aangepaste-PASKWIL-criteria.pdf

/door
← All news

Revolutionary Curative Therapies Took Center Stage at Biotech Wednesday: going for the cure

, , ,

HollandBIO goes for the cure! Last week, we met in Utrecht for a Biotech Wednesday focused on curative therapies. Different speakers presented their work on cell and gene therapies, as well as RNA therapies developed and produced for individual patients. Thanks to these revolutionary new treatment options we stand at the doorstep of a major breakthrough in curing patients. However, these frontrunners also test the limits of the system, which means the road from bench to bedside can be long and bumpy.  

During the event, three speakers shared how they are working to get these transformational therapies to patients. First up was Marlen Lauffer from the Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT). At DCRT, scientists develop tailor-made RNA therapies for patients with ultra-rare genetic disorders, for whom no other treatment options exist. Marlen shared how the necessary technology was developed, and what goes into producing therapies for individual patients. DCRT plays an important role in the international community of researchers working on these therapies, thereby highlighting the strength of the Dutch biotech ecosystem.  

Second, Melvin Evers of uniQure shared how his company succeeded in developing the first registered gene therapy in Europe and the USA, which unfortunately was not a commercial success. However, this did not discourage uniQure, as the company continues to work on developing innovative gene therapies. Currently, uniQure has a gene therapy registered for adults with hemophilia B, with many others in the pipeline. And they work hard to upscale manufacturing, to be able to produce gene therapies faster and cheaper. This will enable developers of such therapies to make the transition from high-cost medicines for very few patients, to lower=cost therapies for  patients with more prevalent diseases. 

Lasty, Denis Peeters of Sanofi illustrated the perspective of a multinational company. At Cell Therapy Amsterdam, formerly Kiadis, Sanofi develops a natural killer (NK) cell therapy to cure patients with a wide variety of tumors. While the global scale of Sanofi helps to leverage the large amount of expertise present within the company, the Netherlands remains a good base of operations for the development of these therapies, due to the excellent life science infrastructure and universities. However, to make sure these therapies reach patients, we need a framework to enable science and biotech companies to flourish, because nobody can benefit if science does not reach patients.

With this line-up, our Biotech Wednesday event showcased the many different scales at which curative therapies are developed and produced, and highlighted the important role all parties play in this field. The presentations gave enough food for thought and discussion during the following networking drinks. HollandBIO looks back on a great afternoon. We thank the many attendees and of course the speakers for their lively contributions. 

/door
← All news

Preventiebeleid: penny wise, pound foolish

, ,

HollandBIO is geschokt: wéér strandt een biotech innovatie in het zicht van de haven, een vaccin dit keer. Niet vanwege een gebrek aan effectiviteit, noch omdat het te duur is. Nee, het kan niet ingezet worden omdat er geen budget is. Een kafkaëske situatie: onze overheid roemt preventie als de heilige gezondheidsgraal, maar faalt zelf om preventief te budgetteren.

Geen budget voor gordelroosvaccinatie 
We roepen vaak dat we preventie zo belangrijk vinden, maar handelen er niet naar. Terwijl de zorgvraag en zorgkosten alleen maar oplopen en we steeds vaker handen tekort komen aan het bed, weigeren we nu om een product in te zetten dat in potentie jaarlijks 375 patiënten uit het ziekenhuis kan houden – én verder alle hordes in het systeem met vlag en wimpel heeft doorstaan. Zelfs brede consensus over de toegevoegde waarde van gordelroosvaccinatie blijkt niet genoeg. De pot is leeg, zegt staatssecretaris van Ooijen. Maar feit is dat die pot eigenlijk niet eens bestaat.  

Negen jaar wachten op vaccins 
Gemiddeld wachten we in Nederland 9 jaar op de invoer van nieuwe vaccins, zo toont onderzoek van HollandBIO aan. En al zijn de problemen al sinds jaar en dag bekend, lijkt een oplossing wederom ver weg. Door het ontbreken van budget voor de opname van de gordelroosvaccinatie in een publiek programma, loopt ook deze invoer vertraging op: de teller staat inmiddels al op 5 jaar. Tijd genoeg om budget vrij te spelen, zou je zeggen. Maar nee, liever laten we aan het eind van de rit de gezondheidswinst alsnog liggen.  

Doodsvonnis voor preventieve interventies  
Het doet vrezen welk lot andere preventieve interventies treft, zoals bijvoorbeeld de recent goedgekeurde vaccins tegen het Respiratoir Syncytieel virus. Is het vastlopen van de gordelroosvaccinatie ook voor hen een doodvonnis? Of hoe vinden bewezen preventieve interventies straks wel hun weg naar de praktijk? De staatssecretaris geeft aan dat hij zich de komende jaren in zal blijven zetten voor de gordelroosvaccinatie. Maar wat hij precies gaat doen om budget vrij te maken, blijft ongewis. Na decennialang onderzoek, miljardeninvesteringen en het verkrijgen van alle groene vinkjes voor de inzet van een vaccinatie, is die toezegging, op zijn zachtst gezegd, onbevredigend.  

Preventief budgetteren  
Om het tij te keren, bepleit HollandBIO een preventienorm: voldoende budget – of dat nu een percentage van het bbp is of een stabiele afgeleide van het zorgbudget – voor het benutten van interventies die ons gezond houden. Gezien de huidige druk op de zorg, is dat belangrijker en urgenter dan ooit. Door gebrekkig budgetteren voorkomen we nu immer geen zorg en moeten we later zowel het ziekteleed als de daaruit voortkomende zorgkosten dragen. Zo penny wise als we de staatssecretaris van Volksgezondheid nu laten omspringen met ons belastinggeld, zo pound foolish kijken we straks als premiebetaler terug op de zorgkosten. Nog te zwijgen over het leed dat ons allen als patiënt bespaard had kunnen worden. Dus overheid, pak je maatschappelijke verantwoordelijkheid en regel dat preventiebudget. Er is laaghangend fruit genoeg om direct te verzilveren. 

/door
← All news

Volop steun voor integrale visie op biotech

,

We schreven het al eerder: de Trendanalyse Biotechnologie van de Cogem en Gezondheidsraad slaat de spijker op zijn kop. Biotech biedt als sleuteltechnologie volop kansen voor gezondheid, voedselproductie en de circulaire economie. Het verzilveren van die kansen voor Nederland vergt een integrale visie en beleid, in nauwe samenspraak tussen de diverse betrokken ministeries en departementen. Iets waar het in Nederland nu nog aan ontbreekt, aldus de adviesraden.  

Tijdens een stakeholderbijeenkomst op 26 april bespraken afgevaardigden van academie, bedrijfsleven en NGOs de bevindingen en aanbevelingen uit de trendanalyse met een brede vertegenwoordiging vanuit de overheid. Naast geanimeerde gesprekken, mooie posters en overvolle flip-overs met beleidsaangrijpingspunten en acties, waren de aanwezigen eensgezind in hun steun voor de totstandkoming van een integrale nationale visie om de kansen van biotechnologie op een verantwoorde manier te verzilveren. Een duidelijke opdracht aan de aanwezige ministeries van IenW, OCW, EZK, LNV en VWS, die dit najaar een gezamenlijke kabinetsreactie op de trendanalyse zullen publiceren. 

HollandBIO maakte speciaal voor de bijeenkomst een poster om ons beeld van die integrale visie te presenteren – waarbij we, naast mooie woorden, vooral ook uitkijken naar de bijbehorende doeltreffende acties om de vele kansen van de biorevolutie voor Nederland te verzilveren.  

/door
← All news

Unveiling the needs for a more impactful sector at Biotech for a Sustainable Future 2023 

, ,

Last Thursday we brought together the Dutch agri, food and industrial biotech network at HollandBIO’s Biotech for a Sustainable Future event. We look back on a very interactive and inspiring afternoon, during which the audience consolidated the top three needs for biotech to reach its full potential: stimulative policy & legislation, supporting entrepreneurship, and better biotech storytelling.

Moderator Tirsa With (known as TV-host of Dutch youth show Klokhuis) did a great job connecting everyone before the keynotes even started. During an interactive session all participants shared their personal dreams for the future with biotech, setting a creative scene to start the afternoon.

Filmmaker and microbiologist Hidde Boersma provided a new narrative on sustainable food production and explained the opportunities and advantages to be obtained via land sparing. This served as a convincing introduction to his trailer for his recently in cinemas released movie Paved Paradise.  

Lori Goff, Founder and CEO of Outlander Materials presented how waste is a choice and how we have got to rethink our relationship with plastic. It is Lori’s mission to make better materials for our future by converting low value side streams and wastes into UnPlastic, a functional, fully compostable, and completely non-plastic alternative for thin-film plastic.  

After the two presentations it was time for another interactive exercise where participants thought actively about what we need to create a better planet with biotechnology and together came up with a top three:  

  • Stimulative policy & legislation (incl. true pricing) 
  • Supporting biotech entrepreneurship (including risk financing and facilities)  
  • Public acceptance of biotech and better storytelling (we need a cool and science-based narrative to tell the public) 

After concluding the program with a summary of take-home messages, talks were continued while enjoying some delicious drinks and (vegetarian) snacks at the rooftop greenhouse of De Kas. We look forward to meeting you all again next year!

 

/door
← All news

HollandBIO verwelkomt Goodlife Pharma

,

HollandBIO verbindt, vertegenwoordigt en ondersteunt de Nederlandse life science sector. We zijn supertrots dat we al meer dan 260 bedrijven vertegenwoordigen: van start-ups, midden- en kleinbedrijven tot grote bedrijven, actief in gezondheid, voeding of biobased economy. Vandaag verwelkomen we Goodlife Pharma, dat unieke medicijnen, medische hulpmiddelen en voedingssupplementen toegankelijk maakt voor patiënten in de BeNeLux.

Goodlife’s focus ligt op het beschikbaar maken van medische oplossingen voor individuele patiënten. Ze bieden oplossingen op het gebied van: Endocrinologie, Interne geneeskunde, Fertiliteit, Urologie, Hematologie, Dermatologie en Gastroenterologie die daadwerkelijk de kwaliteit van het leven van patiënten verbeteren. Binnen deze therapiegebieden werkt Goodlife nauw samen met artsen, apothekers, patiëntorganisaties, en managers bij groothandels en verzekeringsmaatschappijen.

Goodlife heeft een sterk en uitgebalanceerd productportfolio. In Nederland beschikken ze over een steeds sterker, groeiend netwerk van zorgprofessionals. Zo neemt hun kennis toe en groeit het aanbod aan farmaceutische oplossingen, bijvoorbeeld voor patiënten die lijden aan onvruchtbaarheid, interstitiële cystitis, hypothyreoïdie, obesitas, vitamine D-tekort en bijnierschorsinsufficiëntie.

Om unieke oplossingen voor patiënten beschikbaar te kunnen maken, is Goodlife altijd geïnteresseerd in nieuwe partnerschappen en samenwerkingsverbanden. Voor meer informatie en contactgegevens, zie www.goodlifepharma.com.

/door
← All news

Doe mee met de vierde ronde van het Nationaal Groeifonds!

,

Heeft jouw Life Science & Health (LSH)-bedrijf innovatieve ambities die je samen met andere bedrijven en kennisinstellingen wil realiseren? En ben je ook bereid je schouders onder de ontwikkeling van een plan te zetten? En draagt dit plan bij aan economische groei op de lange termijn? Dan is dit wellicht geschikt voor de vierde ronde van het Nationaal Groeifonds (NGF). Schrijf je nu in voor een van onderstaande (online) sessies:

  1. 10 mei 2023 – 13:00 – 14:00: (zoomlink)
  2. 31 mei 2023 – 13:30 – 14:30 (zoomlink)

Klik hier om je aan te melden

Door middel van deze sessies inventariseert de Topsector LSH (Health~Holland) welke ideeën er in het bedrijfsleven zijn en of we partijen samen kunnen brengen.  

Belangrijk om ter voorbereiding van jouw deelname aan een van beide sessies al enkele zaken te bedenken:

  1. Sluit het idee aan bij de voorwaarden van het NGFs?
  2. Welke andere – private – partijen zouden betrokken moeten worden bij het idee?;
  3. Bent u en/of uw bedrijf in staat en bereid mee te werken of zelfs in de lead of co-lead te zijn van het uitwerken van een (eigen) propositie-idee en, bij een ‘go’ van de NGF-commissie, het opwerken van een propositie-idee naar een volledige propositie;
  4. Bent u en/of uw bedrijf in staat om te voldoen aan de matchende co investeringseisen van het groeifonds. 

Deze onderwerpen zijn tot nu toe aangedragen: 

  • (Data)infrastructuren, Datadriven healthcare, AI (in discovery-fase)
  • Value-Based Healthcare, Personalized Medicine
  • “Enabler” onderwerpen, zoals platformen en infrastructuren
  • Duurzaamheids- en digitaliseringsvraagstukken voor LSH
  • Onderwerpen die een brug slaan tussen de verschillende ‘silo’s’ (e.g. biotech en bio informatica)
  • Oplossingen voor de Human Capital uitdagingen binnen LSH gestuurd vanuit de sector

De tijdlijn voor ronde 4 is (onder voorbehoud) als volgt: 

  • In januari 2024 sluit de voorronde voor het indienen van een propositie-idee;
  • De NGF-directie en -commissie geven op basis van het propositie-idee medio februari 2024 een ‘go’/’no go’ advies of besluit af;
  • De ‘go’ proposities kunnen aansluitend volledig uitgewerkt worden voor indiening voor het zomerreces van 2024. 

Over Het Nationaal Groeifonds

Met het Nationaal Groeifonds (NGF) investeert het kabinet tussen 2021 en 2025 €20 miljard in innovatie en wetenschappelijk onderzoek voor duurzame economische groei en maatschappelijke impact. Hiermee geeft het NGF een significante impuls onder andere aan de Life Sciences & Health (LSH)-sector. 

Ronde 1 en 2

Van het totale in ronde 1 en ronde 2 toegekende bedrag van €5 miljard binnen de pijler onderzoek, ontwikkeling en innovatie werd reeds €774,8 miljoen via het NGF geïnvesteerd in LSH-projecten (~15%). Voorbeelden zijn de initiatieven van Health-RI, RegMedXB en Oncode-PACT.

Ronde 3

Ook voor ronde 3 werden door vele publiek-private partnerschappen NGF-proposities voorbereid, wat in februari van dit jaar heeft geresulteerd in de indiening van 10 NGF-proposities die zich specifiek richten op de LSH-sector. Honoreringsbesluiten over deze proposities worden medio het derde kwartaal van 2023 verwacht. 

Zie voor meer informatie over het Nationaal Groeifonds: https://www.nationaalgroeifonds.nl/

Ronde 4

Ronde 4 loopt nu en als LSH-sector bouwen we graag verder op het succes van voorgaande drie rondes, met de nadrukkelijke wens dat in deze wellicht laatste NGF-ronde het bedrijfsleven in de lead van de proposities is eventueel samen met de kennisinstellingen. Een wens die we als Topsector LSH delen met de NGF-commissie.

/door
← All news

Geen goede dag voor gentherapie in Nederland

, ,

Geen gentherapie voor toekomstige Nederlandse MLD-patiëntjes, zo besloot Minister Kuipers vorige week. Prijsonderhandelingen hebben niet tot een akkoord geleid, waardoor gentherapie Libmeldy niet wordt opgenomen in het basispakket. Na een decennialange ontwikkelroute vol overwonnen uitdagingen blijkt de laatste horde, die naar patiëntjes, er één te veel. Een hard gelag voor de MLD-community, en een zwarte dag voor gentherapie in Nederland. HollandBIO ziet een nationaal vergoedingsstelsel dat pionieren in de voorhoede van wetenschap bestraft, in plaats van beloont. Wanneer onze overheid hardnekkig een vierkantje door een rondje wil blijven duwen, vrezen we dat niet enkel deze innovatieve koploper in het zicht van de haven strandt, maar dat een hele generatie potentieel levensreddende therapieën tegen zeldzame genetische ziektes aan Nederland voorbijgaat.

De gezamenlijke prijsonderhandelingen van Nederland, België en Ierland over de vergoeding van gentherapie Libmeldy hebben niet tot een akkoord met de leverancier geleid, zo laat het ministerie van VWS vorige week weten. De eenmalige gentherapie voor baby’s geboren met de even zeldzame als ernstige genetische stofwisselingsziekte metachromatische leukosystrofie (MLD) wordt niet opgenomen in het Nederlandse basispakket. Het is een gitzwart oordeel voor alle MLD- toekomstige patiëntjes en hun dierbaren. Toekomstig, want op dit moment zijn er geen kinderen in Nederland die in aanmerking zouden komen voor de behandeling, die toegediend moet worden vóórdat de symptomen ontstaan. 

Gentherapie geldt al decennialang als één van de grote beloften van biotech. De ontwikkeling van deze revolutionaire nieuwe technologie, waarbij een ziekmakende DNA-fout ter plekke gerepareerd wordt, is een weg bezaaid met uitdagingen en tegenslagen, kenmerkend voor pionieren op het randje van ons wetenschappelijke weten. Uitdagingen op wetenschappelijk vlak: we weten nog zoveel niet als het om gentherapie gaat. Uitdagingen op het vlak van financiering – wie krijg je zo ver om te investeren in een onbewezen technologie met een beroerd businessmodel? Uitdagingen die patiënten direct raken: wat zijn de risico’s? Welke effecten willen we zien, hoe meten we die en hoe lang houden ze aan? Hoe klinische studies op te zetten? Hoe om te gaan met de vele ethische dilemma’s die daarbij komen kijken? Geen brug was te ver: met eensgezinde vastberadenheid beslechtten patiëntenorganisaties, wetenschappers, investeerders, ondernemers, en regulatoire instanties al legio hordes om die grote levensreddende belofte in te lossen. Het zijn innovatieve pioniers van de hoogste orde. 

Zo ook het Britse Orchard Therapeutics, dat zich met ongeveer 200 medewerkers wereldwijd volledig heeft toegelegd op het naar patiënten brengen van ex vivo gentherapieën. En met succes: eind 2020 werd Libmeldy goedgekeurd door de Europese Medicijn Autoriteit, EMA. De recente BBC documentaire Bittersweet medicine laat zien en voelen wat het betekent om die grote belofte van biotech in te lossen. We kunnen het niet beter zeggen, kijk zelf. De laatste cruciale horde op weg naar het grote einddoel bleek er één te veel in Nederland. De Advies Commissie Pakket zag de bijzondere status van Libmeldy wel, en toonde bereidheid om de gebruikelijke betalingsgrens van 80 duizend euro los te laten voor deze bijzondere koploper. Maar onze overheid, alle ronkende speeches en beleidsbrieven over het belang en de waarde van gen- en celtherapieën voor Nederland ten spijt, was al niet bereid om de beschikbare klinische data op waarde te schatten, laat staan om ervoor te betalen.  

Niemand betwist dat het prijskaartje van Libmeldy ontzettend hoog is: de openbare lijstprijs bedraagt 2,9 miljoen euro per patiënt. Wanneer alle geneesmiddelen en behandelingen zo duur zouden zijn en blijven, zou dat inderdaad onhoudbaar zijn. Maar dat is natuurlijk niet zo. Het gaat hier om een ziekte zo zeldzaam, dat er in Nederland naar verwachting maar maximaal vijf patiëntjes in drie jaar voor de eenmalige behandeling in aanmerking komen. Dit limiteert het verdienmodel van de fabrikant, een innovatief MKB-bedrijf met maar één commercieel product, een supertransparante boekhouding en idem werkwijze. Kortom, Orchard Therapeutics is zo’n beetje alles wat Nederland met haar roep om maatschappelijk verantwoord innoveren nastreeft. Ook daar koop je dus niets voor, zo blijkt.  

HollandBIO vindt het onbegrijpelijk dat een land als Nederland niet in staat blijkt om dit soort innovatieve koplopers een plek te geven in ons zorglandschap. Zeker omdat het in landen om ons heen, zoals Duitsland, Engeland, en Scandinavische landen, klaarblijkelijk wél lukt. Die laatste horde op weg naar de patiënt is ons inziens zeker niet de lastigste in de decennialange route die in de ontwikkeling van gentherapieën reeds met succes is afgelegd en mag zeker niet de genadeklap zijn.  Dus kom op, overheid, volg het voorbeeld van de vele pioniers die je voorgingen en rust niet voordat gentherapieën daadwerkelijk hun maatschappelijke belofte inlossen: pure gezondheidswinst voor patiënten.  

Lees meer

/door