← All news

Bruins: voorkeur voor geregistreerde geneesmiddelen

, ,

In reactie op vragen van Tweede Kamerlid Henk van Gerven (SP) maakt VWS-minister Bruno Bruins heel duidelijk dat een geregistreerd product de voorkeur verdient boven een bereiding. Bij een geregistreerd geneesmiddel vindt namelijk een onafhankelijke toetsing plaats van de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid. HollandBIO is blij dat de minister dit standpunt nogmaals benadrukt. Daarnaast stelt Bruins dat het registreren van geneesmiddelen aanzienlijke kosten met zich meebrengt en dat een één-op-één vergelijking van deze prijs met die van een magistraal bereid product hierom niet opgaat.

Bruins geeft aan dat een geregistreerd geneesmiddel een hogere prijs kan hebben door de kosten voor het opstellen van een registratiedossier, het verkrijgen van de handelsvergunning en voor het garanderen van de kwaliteit en veiligheid bij het productieproces. De minister vindt het daarom begrijpelijk dat een fabrikant voor een geregistreerd geneesmiddel meer vraagt dan voor een magistrale bereiding.

Dit geldt volgens de minister zelfs in gevallen waarbij sprake is van ‘well-established use’. Dat wil zeggen dat de werkzame stof van het geneesmiddel langer dan 10 jaar wordt gebruikt, en dat de werkzaamheid en veiligheid vastgesteld zijn in de praktijk. Bij deze registratieprocedure zijn nieuwe klinische onderzoeken niet noodzakelijk en vindt beoordeling plaats op basis van de beschikbare wetenschappelijke literatuur en de huidige Europese behandelrichtlijnen. Dat een fabrikant geen nieuwe klinische studies hoeft in te dienen, betekent volgens minister Bruins niet dat de registratieprocedure geen inspanningen vergt of geen kosten met zich meebrengt. Er is nog steeds een volledig registratiedossier nodig, waarvoor de fabrikant alle gepubliceerde non-klinische en klinische gegevens op een rij moet zetten en waarin de fabrikant een onderbouwing van de werkzaamheid en veiligheid moet geven.

Wel benadrukt de minister dat de prijs van het geregistreerde geneesmiddel in verhouding moet staan tot de geleverde inspanning. Bij opname in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) kunnen een verandering in de prijs of veranderde omstandigheden leiden tot herziening van het besluit tot plaatsing in het GVS.

Benieuwd naar de hele Kamerbrief? Lees hier de volledige versie.

Lees ook: Registreer snel en voorkom een rel

← All news

Biotech Wednesday: Joining forces to outsmart cancer – new frontiers in cell therapy

, ,

United by a desire to bring new cell therapies to patients, Oncode Institute and HollandBIO brought together academia, life sciences companies, clinicians and other stakeholders on November 20th 2019. This first of its kind event highlighted the great science and potential of the Netherlands to take lead in this field. In a packed Muntgebouw, prominent experts zoomed in on the different challenges they encounter bringing these products from bench to bedside. Will joining forces help us to outsmart cancer? The success of the first Oncode-HollandBIO event leads us to believe it does.

During their opening words, HollandBIO’s Annemiek Verkamman and Oncode’s Scientific Director Geert Kops stressed the importance of collaboration. By teaming up our communities, HollandBIO and Oncode can combine the strength of over 200 life sciences companies and 61 research groups of over 850 cancer researchers. The Biotech Wednesday on cell therapy is a first step in getting the two fields more familiar with one another.

During the first part of the program, the future of cancer therapies was highlighted from an academic perspective. Oncode Investigator prof. dr. Ton Schumacher (NKI) kicked off with a presentation on the current and future potential of adoptive T-cell therapies. With his involvement in CAR-T and TIL therapy and his work on finding solutions for off-the-shelf CAR-T and autologous TCR therapies, Ton set both a scientific and entrepreneurial example. Oncode Investigator prof. dr. Sjoerd van der Burg (LUMC), the event’s  next speaker, has equally high ambitions. He aims to outsmart cancer by working around one of its current immune escape routes. Sjoerd’s established work on a mechanism for an alternative antigen presenting pathway and he is figuring out the next steps to start a spin-off, with the support of Oncode Institute. With so many new treatment options coming through, Oncode Investigator dr. Sarah Derks (Amsterdam UMC) advocated a need for more physician-scientists to bridge the gap between science and clinic. Her plea? More time for basic science and research, increased institutional support and a stronger network. There should be more communication between scientists and physicians.

After a networking break, the second part of the programme focused on the industry’s perspective. Because once you’ve decided to establish a company, you’re up for a lot of challenges: production, investors, competitors, etc. Glycostem CEO Troels Jordansen explained what it takes to move innovation further from bench to bedside, such as building your own GMP – clean room space. He shared insights about challenges Glycostem faced, which important factors matter and which do not. The final notes about bringing a cell therapy product from idea to Dutch patients were shared by Novartis’ dr. Albert van Hell. From regulatory challenges to risk management plans, from prolonged follow-up requests to contractual and logistic challenges at the hospitals: being a frontrunner can be a demanding job.

Can collaboration bring cell therapy further? And if so, how? In a final panel discussion presided by Markwin Velders, chair of HollandBIO and Managing Director of Kite Pharma, the speakers shared their insights. All agreed that communication, trust and ambition are key to establish successful partnerships. The interests from different stakeholders do not always align and this is important to keep in mind when managing expectations. Above all, one thing stood out: we all need each other to bring innovative therapies to market for the benefits of the patients. The Oncode-HollandBIO event was a first effort to break the ice – and given the interest, shared ambition and enthusiasm, it most definitely won’t be the last.

Photograpy: © Nils van Houts

← All news

Invest-NL is een feit

, , ,

De kogel is door de kerk: de Nederlandse overheid mag investeringsfonds Invest-NL oprichten. De Eerste Kamer stemde vorige week in met het wetsvoorstel. Het fonds gaat investeren in risicovolle activiteiten van ondernemingen die bijdragen aan maatschappelijke uitdagingen, aan economische vooruitgang, en/of de doorgroei van start-ups en scale-ups. HollandBIO zet zich in voor een plek voor de life sciences binnen Invest-NL. De activiteiten van biotech bedrijven sluiten immers naadloos aan op deze doelstellingen.

Bovendien is er ook een duidelijke noodzaak: hoewel de Nederlandse life sciences sector overloopt van potentieel, laat de markt het op een aantal punten afweten. Zo is er gebrek aan kapitaal in de start-up fase en zoeken biotech bedrijven in de scale-up fase vaak tevergeefs naar grotere financieringsrondes. Het resultaat is dat de ontwikkeling van een life sciences bedrijf stagneert, dat een onderneming in financiële nood raakt, of dat het voor een appel en een ei opgekocht wordt door een internationale speler. Met extra investeringen voor start-ups en scale-ups kunnen we deze gaten in het financieringslandschap overbruggen om onze sterke kennispositie te verzilveren in maatschappelijke én economische waarde.

De inzet van HollandBIO is dat Invest-NL een brug gaat slaan tussen publieke regelingen en private investeerders in de Nederlandse life sciences. Zo kan het fonds als vliegwiel dienen voor innovatie. Het resultaat: Nederlandse biotech bedrijven kunnen met nog meer slagkracht werken aan innovatieve oplossingen voor maatschappelijke uitdagingen en bijdragen aan economische vooruitgang.

Lees hier meer over het debat in de Eerste Kamer over Invest-NL

Lees hier meer over het marktfalen in het Nederlandse life sciences financieringslandschap

← All news

Meer friet per vierkante aardappel: HZPC wijkt uit naar Canada voor snellere en betere veredeling

, , ,

Het eerste bedrijf uit de innovatieve Nederlandse veredelingssector kiest voor de overstap naar Canada door de knellende en achterhaalde Europese wet- en regelgeving. Aardappelveredelaar HZPC kan buiten Europa sneller en beter nieuwe aardappelrassen ontwikkelen met hulp van moderne veredelingsmethodes zoals CRISPR-Cas. De maatschappelijke voordelen zijn groot: aardappelen die een hogere opbrengst hebben, tot minder verspilling leiden en verminderde inzet van gewasbeschermingsmiddelen mogelijk maken.

In een uitgebreid interview in het Financieele Dagblad doen directeuren Robert Graveland en Gerard Backx hun verhaal. De aanleiding voor de oversteek naar Canada is de uitspraak van het Europese Hof van Justitie in de zomer van 2018. Die bestempelde moderne veredelingsmethodes zoals gene editing als genetische modificatie, zonder de uitzonderingspositie die klassieke vormen van mutagenese hebben. Toepassingen op basis van deze methodes moeten daardoor een lang, zeer kostbaar en onzeker Europees goedkeurings- en toelatingstraject doorlopen.

HollandBIO en veel andere organisaties in Nederland en Europa zagen de uitspraak als grote domper. Want hoe gaan we tegemoetkomen aan de ambitieuze doelstellingen voor een duurzame landbouw en voedselproductie, als je de instrumenten voor het sneller en preciezer veredelen van gewassen onbereikbaar maakt? Bij HZPC is deze uitdaging nog groter dan bij andere veredelaars, omdat het ontwikkelen van een nieuw aardappelras zo’n 10 tot 15 jaar duurt terwijl dit bij tomaten in 5 jaar kan.

De keuze die HZPC maakt voor Canada is logisch verklaarbaar. Want waar de EU kijkt naar de techniek die je als veredelaar toepast, stelt Canada de eigenschappen van een nieuw ras centraal in haar beoordelingsprocedure. Dit stelt bedrijven als HZPC in staat om een relatief korte tijdsspanne van 8 jaar te hanteren voor de marktintroductie van een nieuwe fritesaardappel. Een nieuw ras dat niet te onderscheiden valt van een ‘traditioneel veredeld’ aardappelras en dat bovendien leidt tot een 10% hogere opbrengst, 40% minder verspilling en het terugbrengen van de inzet van gewasbeschermingsmiddelen.

HollandBIO werkt samen met andere partijen aan het zo snel mogelijk agenderen van wijziging van de Europese wet- en regelgeving voor genetische modificatie zodat we alle veredelaars de ruimte geven voor verantwoorde, versnelde en verbeterde innovatie. Alleen op die manier geven we hen de instrumenten in handen om bij te dragen aan de grote uitdagingen op het gebied van landbouw, klimaat en duurzaamheid.

Benieuwd naar het hele artikel? Lees hier het artikel in het FD (log in verplicht).

← All news

A bustling BIO-Europe for the Dutch Biotech community

, ,

Last week, nearly 4500 attendees from all over the world gathered in Hamburg for BIO-Europe, the premier partnering conference for the biotech industry. This conference’s edition welcomed a strong delegation of almost 190 Dutch biotech entrepreneurs.

The well-visited Health~Holland Pavilion was one of the eye-catchers of the exhibition floor – a not-to-miss landmark featuring the Netherlands as Europe’s most attractive and innovative biopharmaceutical environment. The Pavilion served as the central information point for international visitors with questions regarding the Dutch business and innovation climate and life sciences & health sector. At the Hospitality Reception on Tuesday, the Health~Holland Pavilion formed the exhibition’s epicenter. During the best-visited happy hour of the conference, the Dutch Loyens & Loeff bike was raffled.

With this successful edition behind us, we already look forward to BIO-Europe in Paris, March 23 – 26 2020. More information will follow soon.

← All news

Verhelpen van marktfalen onthult ware potentie Nederlandse life sciences

, , ,

KPMG heeft een rapport over de life sciences uitgebracht genaamd ‘Unlocking the life sciences potential’. Deze publicatie stelt dat Nederland alle mogelijkheden in huis heeft om de groeiambitie voor de sector die HollandBIO formuleerde, Life Sciences 2030, te verwezenlijken. Voordat we daar zijn, moeten we nog wel verschillende aspecten van het Nederlandse life sciences ecosysteem verder verbeteren. HollandBIO ziet met name het adresseren van het marktfalen in het financieringslandschap voor de life sciences, als factor die het succes of falen van deze ambitie bepaalt.

‘Unlocking the life sciences potential’ beschrijft het Nederlandse life sciences ecosysteem. Nederland doet het goed op vlakken zoals werksfeer, educatie en infrastructuur. Toch zijn er ook gebieden waarin we nog achterlopen op andere landen.

KPMG benoemt 6 factoren die Nederland moet verbeteren:

1. Een complex en gefragmenteerd financieringslandschap

In de vroege, startup fase kent Nederland relatief weinig aanbod van privaat kapitaal, omdat investeerders minder bereid zijn risico’s te nemen. Wel zijn er enkele publieke financieringsinstrumenten, maar het nadeel is dat deze niet tegemoet komen aan de totale vraag naar kapitaal en vooral bestaan uit leningen. Deze financieringsvorm maakt beginnende ondernemingen minder aantrekkelijk voor investeerders. Het rapport ziet in deze fase dus een vorm van marktfalen.

In de latere, scaleup fase en daarna stelt het rapport vast dat Nederland verschillende private life sciences investeringsfondsen kent, maar dat ook hier sprake is van een vorm van marktfalen. Bedrijven in deze fases lijken Nederland te verlaten om hogere financieringsrondes in het buitenland op te halen zodat zij sneller kunnen doorgroeien. De gemiddelde jaarlijkse totale investering van €134 miljoen euro van Nederlandse investeringsfondsen in de life sciences tussen 2015 en 2019 is te weinig als je in ogenschouw neemt dat de investeringsomvang in deze fase vaak meer dan €50 miljoen per bedrijf is.

Daarbovenop maakt de strenge Nederlandse wet- en regelgeving, bijvoorbeeld als het gaat om de vergunningverlening voor klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie, Nederland minder aantrekkelijk voor investeerders.

2. Te sterke regionale competitie

Regionale life sciences hubs houden zich te veel bezig met onderlinge competitie. De regio’s zouden juist met elkaar moeten samenwerken en zich op globaal niveau als nationaal collectief moeten positioneren. 

3. Beperkte aanwezigheid van grote life sciences-bedrijven

Nederland huisvest geen hoofdkantoren van grote life sciences-bedrijven. Dat betekent dat we niet kunnen profiteren van het aanzuigende effect van zulke vestigingen op het ecosysteem. 

4. Beperkte mate van ondernemerschap onder life sciences academici

Een nationale strategie voor het versterken van ondernemersvaardigheden ontbreekt. Universiteiten en instituten focussen te veel op wetenschappelijke publicaties in plaats van valorisatie en ondernemerschap.

5. Problemen rondom het uitwisselen en gebruik van data

Denk hierbij aan de problematiek rondom het inzetten en uitwisselen van patiëntendata, dat in Nederland maar niet van de grond lijkt te komen. De nieuwe regelgeving rond privacy en de beperkte onderlinge uitwisselbaarheid van data via de verschillende systemen die zorgverleners- en aanbieders hanteren zijn ook drempels die nog weggenomen moeten worden. 

6. Suboptimale samenwerking tussen overheid en industrie

Het huidige debat rondom de juiste prijs voor geneesmiddelen brengt onrealistische verwachtingen met zich mee. Maatregelen als magistrale bereidingen lossen het probleem niet op. Het heeft zelfs een averechts effect omdat het onduidelijkheid schept onder bedrijven over de waarde die Nederland toekent aan intellectueel eigendom. Logischerwijs zullen bedrijven wel twee keer nadenken bij nieuwe investeringsbeslissingen en de vraag of zij dat al dan niet voor Nederland kiezen.

Om in 2030 tot een bloeiend Nederlands life sciences ecosysteem te komen, moeten we het marktfalen in het financieringslandschap en de andere factoren de aankomende jaren aanpakken. Dat vraagt om stevige samenwerking tussen alle betrokken partijen, van overheid tot bedrijven, en van investeerders tot onderzoeksinstellingen. Het Nationaal actieprogramma ‘Nieuwe kansen voor topsector Life Sciences & Health’ is alvast een goed begin.

Bronnen

← All news

Overheid bouwt Actieprogramma Nederlandse life sciences verder uit

, , , ,

Het Nationale Actieprogramma van de Nederlandse overheid dat beoogt de Life Sciences & Health sector een verdere impuls te geven, krijgt steeds meer vorm. Na de gezamenlijke aankondiging begin 2019 door de ministeries van Economische Zaken en Klimaat (EZK) en Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) van dit actieprogramma, volgt nu een Kamerbrief van EZK-staatssecretaris Keijzer met daarin de plannen om van Nederland een internationale life sciences hub te maken. HollandBIO is blij dat daarin het verder versterken van het vestigingsklimaat voor de life sciences en het versnellen en verbeteren van de route van lab naar patiënt centraal staan. Wij helpen de komende tijd dan ook graag mee hier nog meer werk van te maken.

In de Kamerbrief komt onder andere het nieuws aan bod dat Clémence Ross-van Dorp is benoemd als ambassadeur van het actieprogramma. Zij benut haar tijd nu voor gesprekken met alle partijen om zo in de zomer van 2020 samen tot één nationaal actieprogramma te komen. Aandachtspunt daarbij is een aantrekkelijk vestigingsklimaat zodat bedrijven op de lange termijn in de Nederlandse LSH-sector blijven investeren. Ook innovatieve ontwikkelingen op het terrein van nieuwe geneesmiddelen en medische interventies zoals cel- en gentherapie, regeneratieve geneeskunde en personalised medicine vragen om meer samenhang.

Versterking vestigingsklimaat

Hoewel Nederland al verschillende ingrediënten kent die ons tot een aantrekkelijke vestigingsplaats voor life sciences bedrijven maken, leiden (internationale) ontwikkelingen en de grote ambitie die Nederland heeft tot extra inspanningen om ons vestigingsklimaat voor de life sciences verder te versterken.  Zo zorgt de komst van het Europees Medicijn Agentschap (EMA) naar Nederland, en in het kielzog daarvan de Amerikaanse evenknie Food and Drug Administration (FDA), voor economische kansen. Datzelfde geldt voor life sciences bedrijven die een vertrek uit het Verenigd Koninkrijk overwegen in verband met de onrust over de Brexit. De Netherlands Foreign Investment Agency (NFIA) heeft daarom de krachten gebundeld met de regionale ontwikkelingsmaatschappijen en een aantal grote steden om Nederland verder op de kaart te zetten als LSH-land onder de noemer ‘Invest in Holland Life Sciences & Health’.

Naast het aantrekken van nieuwe bedrijvigheid, wil de overheid ook aandacht houden voor andere aspecten die bijdragen aan een ijzersterk innovatie- en vestigingsklimaat. In de gesprekken tot nu toe komen drie aandachtspunten naar voren:

  1. De steeds lastiger zoektocht naar geschikt personeel, van laboranten op mbo-niveau tot universitair afgestudeerde farmaceuten. Daarnaast hebben bedrijven moeite met het aantrekken van geschikt senior management uit andere landen binnen de Europese Unie.
  2. De op dit moment zeer beperkt beschikbare lab- en onderzoeksruimte voor onderzoekers en innovatieve bedrijven in de sector.
  3. De strenge Nederlandse regelgeving en de lange doorlooptijden van vergunningverlening voor klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie, waar Nederland sterk achterloopt in vergelijking met andere landen.

Massachusetts – the Netherlands Transatlantic Life Sciences Partnership

Een volgend aanknopingspunt dat staatssecretaris Keijzer aanhaalt in de Kamerbrief is de Memorandum of Understanding (MoU) die het Massachusetts Office of International Trade and Investment (MOITI) en het Nederlandse ministerie van EZK hebben ondertekend tijdens de economische missie naar Boston afgelopen juli onder leiding van minister-president Rutte. Publieke en private sectoren uit Massachusetts en Nederland willen investeringen en innovatiekansen aan beide zijden van de Atlantische Oceaan stimuleren. Naast de ondertekenaars zullen Health~Holland, MassBio, HollandBIO, het Massachusetts Life Sciences Center en het Henri A. Termeer Tribute Committee ondersteuning bieden voor het versnellen van de groei van de hubs voor life sciences in Nederland en Massachusetts en de kansen voor onderzoeksorganisaties en bedrijven.

Snellere en betere geneesmiddelenontwikkeling

Naast het versterken van het vestigingsklimaat wil de overheid met het actieprogramma ook een verschil maken in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, omdat zij op dit moment een aantal innovatieve ontwikkelingen ziet die samenkomen op het terrein van nieuwe geneesmiddelen en medische interventies. Om hierop in te spelen, is de inzet op sleuteltechnologieën als life sciences technologies/biotechnologie en daaraan gelieerde technologieën essentieel volgens de Kamerbrief. Die kunnen zowel een bijdrage leveren aan het oplossen van maatschappelijke uitdagingen maar dragen ook bij in economisch opzicht in de vorm van nieuwe bedrijvigheid, het vergroten van de concurrentiekracht of het versterken van de banengroei.

Om toekomstige therapieën sneller en beter van het laboratorium naar de individuele patiënt te brengen, is het volgens de staatssecretaris cruciaal om meer samenhang te creëren in alle bestaande en nieuwe initiatieven in het gehele proces van therapieontwikkeling. ZonMw doet een voorstel de activiteiten te bundelen en de kansen daaruit te verzilveren door de vorming van Future Affordable and Sustainable Therapies (FAST): een nationaal programma voor therapieontwikkeling. De contouren daarvan wil ZonMw de komende tijd uitwerken tot een samenhangend, breed gedragen programmavoorstel. VWS-minister Bruno Bruins gaat de Tweede Kamer daar in een aparte brief verder over informeren. HollandBIO hoopt dat het sneller en beter van lab naar patiënt brengen van nieuwe behandelingen daarin centraal staat, zodat we gezamenlijk kunnen werken aan oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid verenigen.

Lees hier de volledige Kamerbrief terug.

← All news

Iedereen wordt beter van komst medicijnagentschap

, , ,

In het Parool geeft onze eigen Annemiek Verkamman uitleg over de voordelen die de vestiging van het Europees Medicijn Agentschap, EMA, in Nederland heeft voor het nationale life sciences-cluster. Hoewel de VS voorloopt op het gebied van geneesmiddelontwikkeling, is het Nederlandse gezondheidssysteem beter toegerust om ervoor te zorgen dat die geneesmiddelen de patiënt daadwerkelijk bereiken. “Dat biedt kansen voor ons,” aldus Annemiek, “want in het Nederlandse model weten we elkaar goed te vinden, zodat we tot oplossingen komen waarbij gezondheid, innovatie en betaalbaarheid samengaan.” In het kielzog van EMA zullen ook meer gespecialiseerde dienstverleners hun weg naar Nederland vinden om biotechbedrijven te ondersteunen. “Dat kan ertoe leiden dat de ontwikkeling minder lang hoeft te duren en er minder mislukkingen zijn.”

Lees hier het hele artikel (inloggen verplicht).

← All news

Nieuwe publicatie maakt geneesmiddelenzorg inzichtelijk

, , ,

Hoe lang duurt het om een innovatief geneesmiddel te ontwikkelen? Wie mogen geneesmiddelen voorschrijven en verstrekken? Hoe komt de prijs van een geneesmiddel tot stand? Hoeveel geld geven we uit aan geneesmiddelen en hoe is de vergoeding ervan geregeld? Het boek Zó werkt de geneesmiddelenzorg geeft met ruim 40 visualisaties en begeleidende teksten inzicht in de complexe geneesmiddelenzorg. HollandBIO werkte mee aan de uitgave. Lees het hier

← All news

Voorkom een rel: registreer snel

, , ,

(en zet opportunisten buitenspel)

Weer is het raak. In De Volkskrant bericht journalist Michiel van der Geest over de Indiase geneesmiddelenfabrikant Lupin Pharmaceuticals, die de stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen zou misbruiken om de hoofdprijs te vragen voor een oud geneesmiddel. Hoe kunnen we dit nu weer laten gebeuren, vraagt HollandBIO zich af? De oplossing is immers kraakhelder. Wij beschreven hem eerder in “Registreren gaat voor kopiëren”.

Sinds jaar en dag wordt mexiletine, een oud geneesmiddel tegen hartritmestoornissen, ook voorgeschreven tegen een zeldzame spierziekte, zo schrijft Van der Geest in De Volkskrant. Onderzoek dat werd uitgevoerd door onder meer artsen in het Nijmeegse Radboudumc bewees de effectiviteit van het geneesmiddel tegen de spierziekte, waarmee het in Nederland vergoed wordt uit de basisverzekering. Off-label weliswaar, dus zonder registratie van het geneesmiddel voor die indicatie bij het Europees Medicijn Agentschap, EMA. Daarmee leek de kous af. We hadden echter kunnen weten dat zo’n nationale shortcut niet voldoende was in het internationale en hoog competitieve speelveld van geneesmiddelenontwikkeling. Quod erat demonstrandum – alweer.

Hoe de vork precies in de steel zit, weten we niet. Maar duidelijk is dat Lupin Pharmaceuticals een kans zag en die pakte. Het bedrijf diende een dossier in bij EMA voor het gebruik van mexiletine tegen de zeldzame spierziekte en maakte hierbij gebruik van de stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling en registratie van weesgeneesmiddelen. EMA gaf groen licht: de fabrikant verkreeg registratie, met alle verplichtingen en rechten van dien. Waaronder marktexclusiviteit, en, al is die nog niet bekend in Nederland, het recht om zelf een prijs vast te stellen.

Nu kunnen we natuurlijk roepen dat dit verwerpelijk is. Of dat we in Europa steun gaan zoeken om de stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten uit te kleden. Maar op de keper beschouwd deed Lupin Pharmaceuticals precies wat de Nijmeegse artsen hadden moeten (laten) doen. De echte oplossing is dan ook even simpel als helder:

  1. Breng in nationaal verband in kaart welke niet geregistreerde geneesmiddelen conform de gouden behandelstandaard in Nederlandse ziekenhuizen gebruikt worden.
  2. Stel een organisatie aan om, met publiek geld, voor die geneesmiddelen markttoelating aan te vragen bij het Europees Medicijn Agentschap, EMA.
  3. Produceer het geneesmiddel conform de kwaliteitseisen verbonden aan een geregistreerd geneesmiddel, en maak het voor een maatschappelijk acceptabele prijs beschikbaar. In ieder geval in Nederland, maar liever nog in heel Europa.

Zo stimuleren we niet alleen gezondheid, innovatie en betaalbaarheid, ook zetten we opportunisten buitenspel. Bovendien krijgt met deze aanpak het solide Europese systeem van registratie de credits die het verdient, en kunnen zeldzame ziekte patiënten overal in Europa vertrouwen op steeds nieuwe behandelmogelijkheden.

Lees meer: