← All news

Leestip: De Volkskrant over gentherapie

, , , ,

Het gaat hard met gentherapie, zo opent een lezenswaardig artikel in de Volkskrant van afgelopen weekend. Aan de hand van de verhalen van vier patiënten schetst Ellen de Visser de snelle opmars van genetische behandelingen. Op dit moment brengen de koplopers onder de biotech bedrijven die eerste generatie gentherapieën bij patiënten. De wereldwijd goed gevulde biotech pijplijnen geven hoop op nog veel meer gezondheidswinst. HollandBIO kan haast niet wachten.

We zeiden het al eerder: willen we in Nederland de vruchten van gentherapie plukken, dan is er werk aan de winkel. Er zijn legio vragen te beantwoorden en oplossingen te implementeren. Dat kan eenvoudig en vandaag al, denk aan het aanpakken van de buitenproportioneel zware en trage vergunningsverlening voor klinisch onderzoek naar gentherapie in Nederland. Sommige vraagstukken vergen meer tijd en vertrouwen: denk aan onzekerheden rondom de bestendigheid van klinische effecten en eventuele bijwerkingen. Gentherapie zet ook het regulatoir kader op scherp. De noodzaak om tot nieuwe modellen en routes te komen wordt steeds evidenter. Dat stelt ons misschien nog wel voor de moeilijkste uitdaging: de bereidheid van alle betrokkenen om niet alleen de status quo ter discussie te stellen, maar deze ook, gezamenlijk, te doorbreken.

De vier patiënten die in de Volkskrant aan het woord komen maken in ieder geval duidelijk waar we het allemaal voor doen: het genezen van ’s werelds meest ernstige, vaak zeldzame, ziektes. Het maakt HollandBIO alleen nog maar gemotiveerder om, samen met de biotech bedrijven in onze achterban, een steentje bij te dragen aan de realisatie van dit wenkend perspectief.

Je leest het artikel hier.

← All news

Europese aanpak nodig voor verdere investeringen in sleuteltechnologieën

, , ,

Europa moet gezamenlijk de concurrentie aangaan met Amerika en China op innovatieve sleuteltechnologieën. Dat is de boodschap van Maarten Camps, secretaris-generaal bij het ministerie van Economische Zaken en Klimaat in zijn nieuwjaarsartikel voor ESB, een vakblad voor economen. Camps stelt dat Nederland niet alleen moet blijven handelen, omdat Europa een veel breder en sterker platform biedt om in te spelen op sleuteltechnologieën zoals biotechnologie. Met een Europese aanpak kan Nederland samen met andere lidstaten meer werk maken van ons toekomstige innovatie- en verdienvermogen.

Landen hebben op lange termijn veel baat bij investeringen in de ontwikkeling en toepassing van nieuwe technologieën. Helaas raakt Europa achterop ten opzichte van andere continenten en zijn we vaak geen koploper meer. Veel lidstaten voeren een eigen innovatiebeleid, wat leidt tot versplintering en inefficiëntie. Deze fragmentatie zit grotere investeringen in sleuteltechnologieën in de weg en verlaagt de kans op baanbrekende innovaties.

Toch is Camps optimistisch over de toekomst. Hij geeft aan dat Nederland en Europa alles in huis hebben om de uitdaging aan te gaan en weer concurrerend te worden op sleuteltechnologieën. Dan moeten we wel drie oude reflexen laten varen:

  1. De zorg om nationale beleidsvrijheid te verliezen
  2. De focus op nationale baten op korte termijn
  3. De angst om fouten te maken

Camps eindigt met de conclusie dat Nederland en Europa het heft in eigen handen hebben. Dat vraagt wel om moed vanuit overheden in Europa. Onder andere door het loslaten van de drie oude reflexen, maar ook in de vorm van assertiviteit, coördinatie en keuzes durven maken. Alleen dan kan Europa daadwerkelijk betekenisvol inspelen op die technologieën en groeimarkten van de toekomst.

Klik hier voor het hele artikel.

← All news

Human medicines: highlights of 2019

,

EMA has published an overview of its key recommendations in 2019 on the authorisation and safety monitoring of medicines for human use.

Innovative medicines are essential to advancing public health as they bring new opportunities to treat certain diseases. In 2019, EMA recommended 66 medicines for marketing authorisation. Of these, 30 had a new active substance which had never been authorised in the EU before. The infographic includes a selection of medicines that represent significant progress in their therapeutic areas. 

Once a medicine is authorised by the European Commission and prescribed to patients, EMA and the EU Member States continuously monitor its quality and benefit-risk balance and take regulatory action when needed. Measures can include a change to the product information, the suspension or withdrawal of a medicine, or a recall of a limited number of batches. An overview of some of the most notable recommendations is also included in the document.

Source: EMA

← All news

Wat is er mis met genetische aanpassing van voedsel?

, ,

Dat is het onderwerp van een speciale avond op 15 januari in Enkhuizen. Op de avond is de film ‘Well Fed’ van Filmmaker Hidde Boersma te zien en reflecteert Peter van der Toorn van zaadveredelingsbedrijf Syngenta op de rol van genetische modificatie van voedsel. Met de bijeenkomst willen Boersma en Van der Toorn het bredere publiek meenemen in wat genetische modificatie inhoudt. Wat HollandBIO betreft een zeer prijzenswaardig initiatief!

Tijdens de bijeenkomst staat de vraag centraal wat genetische modificatie vandaag de dag precies betekent. Vrijwel alles wat wij eten is namelijk door de mens gemaakt. Zo legt Van der Toorn uit dat de kool die nu van het land komt, er heel anders uitziet en soms zelfs smaakt dan vroeger het geval was. Om tegemoet te komen aan klimaatverandering en de ambitie om tot een duurzame landbouw te komen, zou genetische modificatie van gewassen een deel van de oplossing kunnen bieden. Voor het lezen van het hele artikel is inloggen verplicht.

← All news

De biotech-media-oogst van de jaarwisseling

,

Niet alleen voor HollandBIO, ook voor de media is de periode rond de jaarwisseling hét moment om terug te blikken en vooruit te kijken. En dat leverde volop mooie biotech berichtgeving op. Een greep uit onze favoriete artikelen van afgelopen twee weken vind je hieronder.

Benieuwd naar wat er voor nodig is om een beginnend biotechbedrijf in 20 jaar te laten uitgroeien tot een beursgenoteerd miljardenbedrijf? Lees dan vooral NRC’s profiel over de grote dromen en het harde werken van Onno van der Stolpe (CEO Galapagos).

Beleggers in biotechaandelen werden in 2019 beloond. Het FD illustreerde het succes op de beurs afgelopen jaar van de Nederlandse biotechbedrijven door een in-huis ontwikkelde “Oranje-biotechindex”: de gezamenlijke index van zes Nederlandse beursgenoteerde biotechbedrijven Pharming, Galapagos, Kiadis, Uniqure, Merus en ProQR. De index presteerde dit jaar bijzonder goed: het jaar sloot af met een prachtige +48%.

Het FD interviewde de afgelopen weken zes topwetenschappers om stil te staan bij de vooruitgang van de medische wetenschap en wat de miljarden gespendeerd aan zorg de volksgezond en Nederland hebben opgeleverd. De conclusie: veel. Reuma is grotendeels verdwenen uit het straatbeeld, er zijn significant minder sterfgevallen door hartaanvallen, melanoom-patiënten hebben nu een serieuze overlevingskans en in veel gevallen kunnen we diabetes type 2 terugdraaien door verandering van leefstijl. De samenvattende terugblik op de interviewserie is een absolute leestip.

In de Volkskrant verscheen in de serie “Transition Twenties” een artikel over de komst van precisiegeneeskunde (personalized medicine). En ook de NRC voorspelt in 2020 steeds meer maatwerk in medicijnen. De ontwikkeling en implementatie van slimme meetmethoden, zoals bijvoorbeeld DNA-analyse en organoids (mini-orgaantjes gemaakt uit stamcellen van cellen van de patiënt), maken dit mogelijk. Dankzij dit soort slimme meetmethoden zijn we vaker in staat vooraf vast te stellen voor welke patiënt een medicijn effectief is en in welke dosering. 2020 zou ook zomaar de doorbraak kunnen betekenen voor de crispr-cas gentherapieën, de eerste klinische resultaten worden komend jaar verwacht zo bericht NRC.

Kortom, genoeg resultaten om met trots op terug te kijken én volop ontwikkelingen om reikhalzend naar uit te zien. Bij HollandBIO zijn we na de vakantie in ieder geval weer helemaal opgeladen en klaar om de hordes die onze innovatieve koplopers op hun pad tegenkomen te beslechten. En natuurlijk houden we jullie weer via de Weekly op de hoogte van onze inspanningen, het coolste biotech nieuws en must-attend events.

← All news

NRC: Wanneer milieuwetgeving de strijd tegen kanker hindert

, , , , ,

De Nederlandse milieuwetgeving belemmert onderzoek naar en de behandeling van kankerpatiënten, zo bericht het NRC Handelsblad. Vooraanstaande wetenschappers luiden de noodklok: de focus op de hypothetische milieurisico’s van cel- en gentherapieën door de overheid leidt tot lange doorlooptijden voor vergunningverlening voor klinisch onderzoek. Patiënten en artsen blijven hierdoor verstoken van nieuwe behandelmogelijkheden en bedrijven mijden Nederland bij het doen van klinisch onderzoek.

Dat het roer om moet, vindt ook HollandBIO. Om internationaal concurrerend te zijn op het gebied van cel- en gentherapie, is een maximale vergunningsverleningstermijn van 60 dagen en een significante verlichting van de informatievereisten cruciaal. Voor de hoopgevende nieuwe behandelmogelijkheden van vandaag én die van morgen.

Lees hier het hele artikel.

← All news

The greatest love story ever told. Must. Read.

, ,

Feeling blue these dark days before Christmas? A heart-warming love story written by biotech leaders John Maraganore (Alnylam) and Daniel de Boer (ProQR) will surely see you through. And rest assured, at HollandBIO we do everything within our power to make sure the story ends the way it is supposed to: … they lived happily ever after. Happy holidays to you all!

« Je t’aime, moi non plus » — how The Netherlands and the biotech industry are living the greatest love story ever told.

← All news

Uitbreiding vergoeding SMA-medicijn Spinraza

, , ,

Hoera! Minister Bruins voor Medische Zorg heeft besloten Spinraza (nusinersen) vanaf 1 januari 2020 voor een periode van zeven jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket voor patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) die ouder zijn dan 9,5 jaar (bij start van de behandeling). Die periode wordt gebruikt om nader onderzoek te doen naar de effectiviteit van Spinraza. Het UMC Utrecht start begin 2020 met de behandeling van naar verwachting 290 SMA-patiënten.

Dorota Mazurkiewicz, Managing Director Biogen Nederland:

“Voor ons is dit een prachtig moment, want het maakt duidelijk waar we het als bedrijf voor doen. Biogen wil een verschil maken in het leven van patiënten door doorbraken te realiseren bij ernstige neurologische ziektes. Bij nusinersen wordt deze missie heel tastbaar. SMA is een verschrikkelijke ziekte die tot de komst van nusinersen niet te behandelen was. Ik ben ontzettend blij dat deze behandeling nu ook toegankelijk wordt voor oudere patiënten.”

Momenteel wordt Spinraza alleen vergoed voor jonge kinderen (tot 9,5 jaar) met spinale spieratrofie (SMA). Op basis van een advies van Zorginstituut Nederland kondigde minister Bruins in juni aan dat het middel ook voor oudere SMA-patiënten beschikbaar zou komen. Vervolgens is met fabrikant Biogen onderhandeld over de prijs van Spinraza en het UMC Utrecht heeft voorbereidingen getroffen voor de komst van de nieuwe groep patiënten. En omdat het om een voorwaardelijke toelating gaat, een onderzoekstraject van zeven jaar, hebben het UMC Utrecht, de patiëntenvereniging en Biogen in een convenant de specifieke afspraken en onderzoeksvragen vastgelegd.

Minister Bruno Bruins: “SMA is een vreselijke spierziekte. Eerder heeft het Zorginstituut geconcludeerd dat jonge kinderen baat kunnen hebben bij een behandeling met Spinraza. Nu het voor tieners en volwassenen voorwaardelijk in het pakket komt, kan de komende jaren nader onderzoek worden gedaan naar de werking van het geneesmiddel. Ik ben verheugd dat het UMC Utrecht begin volgend jaar een start kan maken met de behandeling van deze nieuwe groep patiënten.”

Naar verwachting zullen 290 SMA-patiënten gaan deelnemen aan het onderzoek. Zij krijgen de behandelingen met het middel Spinraza dus vergoed. Mochten meer patiënten zich aanmelden, dan komen ook zij in aanmerking voor vergoeding. Het UMC Utrecht maakt een planning voor alle patiënten en betrekt de patiëntenvereniging hierbij.

Dorota Mazurkiewicz : “Ik realiseer me dat deze patiënten en hun omgeving lang in onzekerheid hebben moeten leven. Toegang en vergoeding van nieuwe innovatieve geneesmiddelen leidt soms tot lastige discussies, maar dit besluit laat zien dat er oplossingen gevonden kunnen worden als alle partijen constructief samenwerken. In een tijd waarin het debat over geneesmiddelen steeds verder lijkt te polariseren vind ik dat een bemoedigend signaal. Ik wil dan ook mijn oprechte dank uitspreken richting Spierziekten Nederland, UMC Utrecht, Zorginstituut Nederland en het ministerie van VWS.”

← All news

Zorginstituut vraagt input voor horizonscan geneesmiddelen

, , ,

Terwijl de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen net is verschenen, start het Zorginstituut (ZIN) alweer met de voorbereiding van de volgende, halfjaarlijkse update. Met deze scan brengt ZIN patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan zoekt het ZIN jouw bijdrage voor de volgende scan.

Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan die in juni 2020 live gaat. De deadline voor het aanleveren van input is 17 januari 2020. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.

Meer weten of bijdragen?

Vanaf 9 december licht het ZIN de uitvraag en werkwijze op haar eigen website verder toe. Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De laatste, spiksplinternieuwe editie van de Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.

← All news

Bruins: voorkeur voor geregistreerde geneesmiddelen

, ,

In reactie op vragen van Tweede Kamerlid Henk van Gerven (SP) maakt VWS-minister Bruno Bruins heel duidelijk dat een geregistreerd product de voorkeur verdient boven een bereiding. Bij een geregistreerd geneesmiddel vindt namelijk een onafhankelijke toetsing plaats van de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid. HollandBIO is blij dat de minister dit standpunt nogmaals benadrukt. Daarnaast stelt Bruins dat het registreren van geneesmiddelen aanzienlijke kosten met zich meebrengt en dat een één-op-één vergelijking van deze prijs met die van een magistraal bereid product hierom niet opgaat.

Bruins geeft aan dat een geregistreerd geneesmiddel een hogere prijs kan hebben door de kosten voor het opstellen van een registratiedossier, het verkrijgen van de handelsvergunning en voor het garanderen van de kwaliteit en veiligheid bij het productieproces. De minister vindt het daarom begrijpelijk dat een fabrikant voor een geregistreerd geneesmiddel meer vraagt dan voor een magistrale bereiding.

Dit geldt volgens de minister zelfs in gevallen waarbij sprake is van ‘well-established use’. Dat wil zeggen dat de werkzame stof van het geneesmiddel langer dan 10 jaar wordt gebruikt, en dat de werkzaamheid en veiligheid vastgesteld zijn in de praktijk. Bij deze registratieprocedure zijn nieuwe klinische onderzoeken niet noodzakelijk en vindt beoordeling plaats op basis van de beschikbare wetenschappelijke literatuur en de huidige Europese behandelrichtlijnen. Dat een fabrikant geen nieuwe klinische studies hoeft in te dienen, betekent volgens minister Bruins niet dat de registratieprocedure geen inspanningen vergt of geen kosten met zich meebrengt. Er is nog steeds een volledig registratiedossier nodig, waarvoor de fabrikant alle gepubliceerde non-klinische en klinische gegevens op een rij moet zetten en waarin de fabrikant een onderbouwing van de werkzaamheid en veiligheid moet geven.

Wel benadrukt de minister dat de prijs van het geregistreerde geneesmiddel in verhouding moet staan tot de geleverde inspanning. Bij opname in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) kunnen een verandering in de prijs of veranderde omstandigheden leiden tot herziening van het besluit tot plaatsing in het GVS.

Benieuwd naar de hele Kamerbrief? Lees hier de volledige versie.

Lees ook: Registreer snel en voorkom een rel