← All news

Achterblijvende regels dwingt Nederlands enige medicinale cannabisproducent tot uitbreiding in buitenland 

,

Bedrocan, Nederlands enige bedrijf dat in opdracht van de overheid medicinale cannabis produceert, blijkt noodgedwongen naar het buitenland te moeten uitwijken. Om ook aan de groeiende internationale vraag van patiënten te kunnen voorzien, ziet de medicinale cannabisproducent zich genoodzaakt om een productiefaciliteit te openen in Denemarken. De achterblijvende Nederlandse regels staan het momenteel nog niet toe om alle buitenlandse patiënten van de door hen gewenste medicijnen te voorzien, ondanks de optimistisch stemmende beleidsaanpassing die minister Kuipers afgelopen mei “op korte termijn”  had aangekondigd. Helaas is het ministerie van VWS vooralsnog niet ingegaan op de herhaalde verzoeken van de Tweede Kamer om nu toch gauw met de beleidsaanpassing op de proppen te komen. HollandBIO blijft er bij het ministerie van VWS op aandringen om het stelsel vlot te trekken, zodat we in Nederland tot een volwaardige farmaceutische keten komen die patiënten in binnen- en buitenland kan voorzien van hun benodigde behandelingen.

← All news

AI voor gezondheid op maat: reproduceren kan je leren met meer en betere data 

,

Kunstmatige intelligentietools gebruiken voor betere diagnose en monitoring in de gezondheidszorg heeft enorme potentie. Maar hoe betrouwbaar zijn de modellen? Onderzoekers lopen tegen een reproduceerbaarheidscrisis aan, zo blijkt uit deze Nature publicatie. In een wedstrijd voor geautomatiseerde longkankerdiagnose behaalden de tien best presterende algoritmen slechts 60-70% nauwkeurigheid bij het testen op een subset van de gegevens. Deel van het probleem komt voort uit de relatief geringe hoeveelheid openbaar beschikbare data in de gezondheidszorg. Grotere datasets die voor iedereen toegankelijk zijn en diverse gegevens bevatten die het algoritme uitdagen, zouden kunnen helpen.

Grotere datasets beschikbaar maken valt of staat met een goede infrastructuur. Niet voor niets pleit HollandBIO voor een nationale gezondheidsdata-infrastructuur als landelijke nutsvoorziening, die het registreren, uitwisselen en benutten van zorgdata voor publieke én private partijen, conform breed gedragen criteria en randvoorwaarden, mogelijk maakt. Die nationale gezondheidsdata-infrastructuur zal ons gezondheidsecosysteem op vele fronten versterken. In onze position paper lichten we verder toe hoe zij bijdraagt aan: 

  1. Continue verbetering van passende zorg. 
  1. Het stimuleren, versnellen en verbeteren van onderzoek en innovatie. 
  1. Het verminderen van administratieve en financiële lasten van regulatoire vereisten voor de ontwikkeling van nieuwe producten. 
  1. Een naadloze uitwisseling tussen productonderzoek en zorgpraktijk. 
← All news

Beursjaar 2022 was er voor veel biotechbedrijven een vol pieken én dalen 

, ,

Het bestaan van een beursgenoteerd biotechbedrijf is niet alleen rozengeur en maneschijn. Tegenvallers en successen wisselen elkaar af, soms nog hetzelfde jaar. Net als veel investeerders en ondernemers weet HollandBIO maar al te goed: biotechnologische ontwikkelingen zijn kostbaar, risicovol en kennen lange doorlooptijden. De koers van één beursjaar is dus zeker niet het beste scorebord, maar toch blijkt er over 2022 het nodige te zeggen. 

Hausse coronavaccins ligt alweer even achter ons 

We begonnen vorig jaar nog met beperkende coronamaatregelen, die mede dankzij de effectieve inzet van coronavaccins achter ons liggen. Kijk je nu naar de beurskoers van de vaccinmakers, dan zie je dat de bedrijven de piek niet lang hebben kunnen vasthouden. Niet verwonderlijk dat zakenkrant FD afgelopen zomer al concludeerde: ‘Coronavaccin is niet meer zo’n gouden business’. De hele wereld schreeuwde om de levensreddende innovatie, maar gelukkig zijn we weer over tot de orde van de dag.  

Uiteenlopende beurskoersen laten genuanceerd beeld zien 

Die orde verschilt nogal van dag tot dag, blijkt ook uit de Oranje Biotechindex, de analyse van het FD over het koersverloop van de zeven Nederlandse beursgenoteerde biotechbedrijven die allemaal nieuwe geneesmiddelen ontwikkelen. Vooropgesteld: gemiddeld presteerden deze zeven biotechbedrijven met -15,1% minder dan het koersverlies van -13,7% van de AEX. Toch noteerden drie bedrijven een plus, waarmee Pharming (+40%), NewAmsterdam Pharma (+12%) en Uniqure (+9%) ruimschoots de AEX versloegen. En wie een nadere blik werpt op de bedrijven die veelvuldig in het nieuws waren, ziet ook nuances die zich lastig in één beschrijving laten samennemen.  

Moment van kijken nog wel meest bepalend voor conclusie 

Het grillige koersverloop zegt behalve over het bedrijf in kwestie ook wat over de macro-economische omstandigheden waarmee beleggers zich geconfronteerd zien. Stijgende rente maakt de beleggingshorizon korter, constateert de zakenkrant. Des te opvallender luidt hun conclusie: “Mogelijk is het dieptepunt inmiddels gepasseerd: sinds de zomer is de koers van veel biotechbedrijven weer gestegen.” Kortom, het maakt nogal uit op welk moment je een blik op het ‘scorebord’ werpt.  

De zeven beursgenoteerde bedrijven: 

Galapagos 

Net als bij anderen bestond ook bij Galapagos het jaar uit ups en downs, de aanstelling van Paul Stoffels en de verkoopcijfers deden het goed. Galapagos deed daarnaast een tweetal overnames in de celtherapie waarmee zij zich ook richten op medicijnen voor kanker. De bijbehorende lange ontwikkeltijden deden 2022 eindigen met een koers van -16%. Geduld blijkt ook voor beleggers een schone zaak. 

Lava therapeutics 

Lava Therapeutics kreeg in 2021 als zesde Nederlandse biotech een notering aan de beurs, en moest in zijn debuutjaar direct een min van 60% noteren. Een flinke kapitaalinjectie van het Amerikaanse Seagan deed de koers stijgen, maar door tegenvallende nieuwe onderzoeksresultaten eindigde Lava Therapeutics uiteindelijk met een min van 36%. 

Merus  

Het Utrechtse Merus, dat medicijnen tegen kanker ontwikkelt, leek er een jaar geleden nog goed voor te staan. Zo goed, dat hun koers in 2021 bijna verdubbelde. Afgelopen jaar bleef goed nieuws echter uit en bleek een belangrijke kandidaat tegen onder meer longkanker uitgebreider onderzoek nodig te hebben. Beleggers verloren hun geduld, resulterend in een verlies op de beurs van 51%. 

NewAmsterdam Pharma 

NewAmsterdam Pharma kreeg eind november 2022 zijn beursnotering aan de Nasdaq in New York en begon meteen goed. Het jaar werd afgesloten met een plus van 12% op de koers. NewAmsterdam werkt aan CEPT-remmers, een nieuw soort cholesterolverlager.   

Pharming 

Het Nederlandse Pharming deed het met een groei van 40% juist erg goed op de beursvloer. Het bedrijf liet weten te stoppen met zijn ambitie om medicijnen te maken uit melk van genetisch gemodificeerde koeien en dat bericht kon niet in de laatste plaats bij beleggers op gejuich rekenen.  

ProQR 

De koers van ProQR daalde dit jaar hard door tegenvallende resultaten van hun medicijn tegen een zeldzame vorm van blindheid. Na interesse van farmaconcern Eli Lilly in de nieuwe technologie “axiomer RNA“ nadert het aandeel van ProQR weer de oude koers.  

UniQure 

UniQure zag afgelopen jaar zijn koers met 9% stijgen. Dit had vooral te maken met de Amerikaanse goedkeuring van de gentherapie tegen de bloederziekte hemofilie-B. De trials voor een therapie tegen Huntington werden daarnaast tijdelijk stopgezet na tegenvallende resultaten. 

← All news

Geef je op voor de Prix Galien Awards 2023 

Vanaf heden is het weer mogelijk uw innovatie kandidaat te stellen voor de Prix Galien Awards 2023. Met ingang van 2022 en naar internationaal voorbeeld zijn de Prix Galien Awards ingedeeld in twee categorieën: ‘Pharmaceutical Award’ en ‘Biological Award’. De opsplitsing van de oorspronkelijke Pharmaceutical Award doet hiermee tevens recht aan de diversiteit van de therapeutische interventies. De Prix Galien bestaat uit een gouden medaille.

Indien uw innovatie voldoet aan de eisen uit Artikel 1 van het Reglement Prix Galien Awards 2023 is het een potentiële kandidaat voor de Prix Galien Pharmaceutical Award 2023 dan wel de Prix Galien Biological Award 2023;
• toegelaten voor humaan gebruik tussen 1 januari 2022 en 31 december 2022 op de Nederlandse markt;
• beschikbaar voor alle patiënten;
• heeft het niet langer dan 3 jaar geleden een Europese handelsvergunning ontvangen of
• werd geregistreerd bij het CBG

Wij nodigen u hierbij van harte uit om een product dat aan de volgende criteria voldoet voor te dragen voor de Prix Galien Pharmaceutical -, dan wel Biological Award 2022. Belangrijke criteria zijn tevens dat het geneesmiddel innovatief en betekenisvol is. Kandidaten kunnen online worden aangemeld. De deadline voor aanmeldingen is 27 januari 2023. De uiterste inzenddatum voor het dossier is 17 maart 2023. Kijk voor meer informatie op www.prixgalien.nl 

← All news

Kuipers: “we moeten eerder aan de moleculaire diagnostiek” 

,

Patiënten eerder in hun ziekteproces toegang geven tot uitgebreide moleculaire diagnostiek, daar wil minister Kuipers werk van maken, zo stelt hij in een Kamerbrief. Moleculaire diagnostiek moet daarmee deel gaan uitmaken van de reguliere zorg. Een mooie ontwikkeling, vindt HollandBIO. Wel zien wij nog een aantal uitdagingen.

De biorevolutie brengt veel meer diagnostische innovaties 

Niet alleen op het vlak van moleculaire diagnostiek maken we meters voor de patiënt. Dankzij een enorme vooruitgang op het vlak van (bio)technologische innovaties kunnen we steeds meer waardevolle data over het individu verzamelen en analyseren. Op basis van deze data kunnen zorgprofessionals diagnoses stellen, de best passende behandeling voor een individu selecteren en het effect van een behandeling monitoren. Voor patiënten, consumenten en burgers is het geweldig dat we hen steeds beter van gezondheid op maat of passende zorg kunnen bedienen. Maar hoe gaan we zorgen dat al dit soort innovaties snel hun plek in het stelsel vinden? 

Een oordeel per test, in plaats van per indicatie 

Minister Kuipers wil dat moleculaire diagnostiek eerder beschikbaar komt voor tumorsoorten waar dit van meerwaarde is, geeft hij aan in zijn Kamerbrief aan. In het huidige beoordelingssysteem vergt dit per indicatie een oordeel of een test waarde toevoegt. Dat is uiteindelijk voor bedrijven die de testen ontwikkelen een duur grapje, want elke indicatie brengt nieuwe bewijslast met zich mee. Heeft een röntgenapparaat of CT-scan zich in het verleden ook per botbreuk of orgaan moeten bewijzen? Wij zijn erg benieuwd: wanneer komt het omslagpunt waarop we een test breder in willen zetten in de zorg? 

Een test op zichzelf heeft ook waarde – los van de behandeling die volgt 

Een volgende uitdaging zit hem in de manier waarop we testen beoordelen. Als we nieuwe testen blijven afrekenen op de waarde van de daarop volgende behandeling, gaan we voorbij aan de meerwaarde die een diagnose oplevert voor de patiënt, voor onderzoek en voor innovatie. De diagnostische gegevens van de patiënt van vandaag kunnen namelijk de zorg van morgen helpen verbeteren – wanneer deze gegevens uit het primair zorgproces gepseudonimiseerd toegankelijk zijn voor zogenaamd secundair gebruik door publieke en private partijen, oftewel voor hergebruik van data voor wetenschap en innovatie. Een test heeft dus op zichzelf ook al waarde, los van de behandeling die erop volgt. Hoe gaan we dat verwerken in de beoordelingskaders? 

Op naar een lerend zorgsysteem, dankzij een nationale gezondheidsdata infrastructuur 

De werelden van de reguliere zorg en onderzoek & innovatie liggen nu vaak nog mijlenver uiteen, dat concluderen we hierboven én schreven we ook in onze position paper over de potentie van data. Jarenlang onderzoek in een gecontroleerde trial-omgeving moet de effectiviteit van een nieuwe test of behandeling voor implementatie vaststellen. De starre toelatingsbarrière voor diagnostica, maar ook geneesmiddelen en andere therapieën kent nadelen: 

  • Allereerst staat lang niet altijd vast dat de resultaten van al die gecontroleerde trials ook representatief zijn voor inzet in de echte wereld.  
  • Ten tweede is de afgelopen jaren een complex oerwoud aan toelatingsroutes ontstaan, elk met uiteenlopende criteria, dat de toegankelijkheid van innovaties bemoeilijkt en vertraagt.  
  • Ten slotte veroorzaakt de barrière niet zelden een kip-ei probleem, waarbij een innovatie slechts geïmplementeerd wordt wanneer deze bewezen (kosten)effectief is, terwijl kosteneffectiviteit slechts bewezen kan worden door implementatie van de innovatie in de praktijk.  

Al met al zien we, in weerwil van het hoge innovatietempo, de route van lab naar praktijk steeds lastiger worden, met een stuwmeer aan onbenutte innovaties als resultaat. Zonder verandering lopen we de grote maatschappelijke en economische waarde van al die innovatie mis.  

Een nationale gezondheidsdata-infrastructuur kan helpen de kloof tussen zorg, onderzoek en innovatie te overbruggen. Het maakt een lerend zorgsysteem mogelijk, waarin we in plaats van vooraf, continu monitoren wat de waarde van een test of behandeling is, bij wie een innovatie zijn belofte waarmaakt, overtreft en waar deze tekortschiet. Zo kunnen we behandelingen in de praktijk passend benutten zonder de torenhoge barrières voor toegang vooraf. Het zou de route van lab naar praktijk – of het nu gaat om diagnostiek, om geneesmiddelen of andere behandelingen – een stuk sneller en beter begaanbaar maken. 

← All news

IGJ onderzoekt hoe fabrikanten omgaan met de IVDR

In navolging van de nieuwe regels (IVDR) heeft de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) aangekondigd onderzoek te gaan doen onder fabrikanten van In-Vitro Diagnostica (IVD’s). Daar praat de IGJ ook met fabrikanten en ook HollandBIO over. Om de veiligheid van IVD’s te stimuleren zullen alle in Nederland gevestigde fabrikanten van IVD’s vanaf 7 december 2022 worden uitgenodigd om mee te doen aan dit onderzoek. HollandBIO moedigt de fabrikanten aan om de survey in te vullen.

Doel van dit onderzoek: inzicht in de Nederlandse markt en kennis stimuleren. 
Met dit onderzoek wil de IGJ inventariseren in welke mate marktdeelnemers al voldoen aan de nieuwe eisen van de IVDR en hoe de overgang naar de IVDR verloopt. De informatie uit dit onderzoek gebruikt de IGJ om het toezicht op de IVDR verder vorm te geven. Daarnaast wil de inspectie met dit onderzoek het kennisniveau en de kennisontwikkeling van de fabrikanten over de nieuwe eisen van de IVDR stimuleren. Het invullen van de vragenlijst zal u dus ook zelf inzicht verschaffen. Inzicht in hoe goed u bent voorbereid op die eisen van de IVDR, die voor het toezicht door de IGJ in het bijzonder van belang zijn. 
 
Uw ervaring telt! 
Fabrikanten zorgen voor beschikbaarheid van veilige medische hulpmiddelen voor patiënten. Door mee te doen heeft u de mogelijkheid om de ervaringen en knelpunten die u ondervindt bij de overgang naar de IVDR anoniem met de IGJ te delen. De IGJ kan uw ervaringen gebruiken om bepaalde onderwerpen nationaal of binnen Europese werkgroepen te agenderen. Hierdoor heeft u er invloed op om de overgang naar de IVDR beter te laten verlopen. Hiermee dragen we er samen aan bij dat voldoende veilige en effectieve IVD’s beschikbaar zijn en blijven voor patiënten. 

 
Hoe verloopt het onderzoek? 
Het onderzoek bestaat uit 27 vragen, die u online kunt beantwoorden in ongeveer 30 minuten. De survey is zo opgezet dat de antwoorden volledig anoniem zijn. Dat betekent dat de inspectie niet weet wie de survey invult. De antwoorden zijn voor de IGJ niet herleidbaar naar een specifiek bedrijf. De inspectie kan uw antwoorden daarom enkel geaggregeerd gebruiken voor het onderzoek. 

← All news

Coronapandemie vraagt om nieuwe procedure voor vergoeding geneesmiddel

Vanwege de uitzonderlijke situatie van de coronapandemie wil het Zorginstituut (ZIN) dat Paxlovid snel beschikbaar komt voor patiënten die het nodig hebben. Het is een opvallend advies, waarin ZIN een voorlopige vrijstelling voor een farmaco-economische analyse verleent voor snelle beschikbaarheid, om zo de gevolgen van een mogelijke najaarsgolf te beperken. Het advies geeft te denken: had het eigenlijk nog sneller gekund, bijvoorbeeld via een parallelle procedure? De voorlopige EMA-goedkeuring was immers al eind januari. Wanneer is een situatie dusdanig uitzonderlijk dat er van procedures afgeweken kan worden? En kunnen we in Nederland niet vaker eerst de toegankelijkheid voor patiënten regelen en pas later naar de kosten kijken gebaseerd op data uit de dagelijkse praktijk? Deze casus leert ons dat het kan, en als het aan HollandBIO ligt doen we het vaker.

← All news

Vergoeding met de Franse slag

Niet alleen in Nederland is de discussie over (snelle) vergoeding van geneesmiddelen levendig. In Frankrijk kon het ook lang duren voordat nieuwe geneesmiddelen de patiënt bereikten, maar daar hebben ze er wat op gevonden. Sinds vorig jaar kan vergoeding namelijk veel sneller geregeld worden, soms zelfs al voordat een marktvergunning is afgegeven.

In het oude systeem oordeelde HAS, het Franse Zorginstituut, op basis van de medische baten en het verschil met de standaardbehandeling of een geneesmiddel vergoed moest worden. Hoe groter de toegevoegde waarde, hoe hoger de prijs van het middel mocht zijn. De beoordeling van de toegevoegde waarde, en eventuele prijsonderhandelingen konden veel tijd in beslag nemen.  

Bij elkaar zorgde deze werkwijze ervoor dat Frankrijk onderaan de lijstjes hing als het ging om gemiddelde tijd tussen marktvergunning en vergoeding. Het was dus tijd voor verbetering, en daarbij zijn ze voortvarend te werk gegaan. Franse patiënten profiteren nu van een systeem waarbij geneesmiddelen direct na marktvergunning vergoed kunnen worden. Voor de meest innovatieve geneesmiddelen kan vergoeding zelfs al twee jaar vóór marktvergunning aangevraagd worden. Na de initiële vergoeding wordt in de praktijk data verzameld om later een definitieve beslissing te kunnen nemen. In een jaar zijn er al 40 nieuwe geneesmiddelen op deze manier vergoed.  

In Nederland wordt vaak gediscussieerd over een snellere en betere route van lab naar patiënt. Wij zeggen: neem een voorbeeld aan la douce France! 

Meer lezen over Franse vergoeding? 

https://www.has-sante.fr/jcms/p_3340090/en/early-access-authorisation-a-positive-initial-report-and-refined-assessment-methods

← All news

Great to be back at BIO-Europe

, , ,

After three very long digital years, colleagues of HollandBIO and Health~Holland were finally able to organize the Health~Holland pavilion again at BIO-Europe Leipzig! Not only did we facilitate introductions to foreign delegates about the strengths of the Dutch life sciences ecosystem, but we also created a home feeling and partnering place to the big Dutch delegation and organized a hospitality reception including our tradition to raffle a Dutch bike sponsored by Loyens & Loeff. We thank all who attended and are already looking forward to BIO-Europe Spring 2023 in Basel, Switzerland! 

https://www.linkedin.com/feed/update/urn:li:activity:6990224558096015361

← All news

OVV: coronavaccinatie-aanpak schoot tekort 

,

Een harde conclusie in het tweede deelrapport van de Onderzoekraad voor de Veiligheid (OVV): de overheid heeft zich voor de corona vaccinatiecampagne te lang blindgestaard op één specifiek scenario, dat uiteindelijk niet het juiste bleek. Zowel de omvang als de complexiteit van de vaccinatieoperatie zijn onderschat, waardoor de campagne te laat op gang kwam. Ook HollandBIO legde eerder de vinger op deze zere plek, met onze oproep voor een nationaal corona-vaccinatieplan

Terwijl onze sector vele malen sneller progressie boekte dan we hadden durven hopen en meerdere vaccinregistraties naderden, liet een uitgekookt nationaal vaccinatieplan veel te lang op zich wachten. En toen het plan daar eenmaal was, bleek het lang niet ambitieus genoeg. Ook werden vragen vanuit het bedrijfsleven niet of pas rijkelijk laat beantwoord. Doordat de contacten tussen overheid en het bedrijfsleven te wensen overlieten, kon HollandBIO, en vooral ook onze leden, de vaccinontwikkelaars, onze rol in de cisis niet optimaal vervullen. Die gebrekkige publiek-private interactie is ons inziens een onderbelicht punt, waar we de OVV, als input voor het onderzoek, dan ook op gewezen hebben. 

Ten tijden van een crisis is het cruciaal om zicht te hebben op welke kennis je in huis hebt, waar eventuele blinde vlekken zitten en hoe je die kunt opvangen. Nauwer contact en samenwerking met het bedrijfsleven had de overheid in staat gesteld om vaccins eerder, sneller en met minder gedoe voor alle betrokkenen in de juiste arm te krijgen. Maar in plaats van gebruik te maken van de kennis en expertise van bedrijven die met de razendsnelle ontwikkeling en productie van diverse vaccins een prestatie van wereldrecordformaat neerzetten, bleef interactie beperkt tot het reguliere contact uit de “koude tijd”. Wat HollandBIO betreft voeren we daarom niet alleen in dichte mist, zoals premier Rutte sprak, maar ook nog eens met een blinddoek op. Welke lessen trekt de overheid hier uit? We kijken uit naar een (beleids)reactie!