← All news

CasX, het kleine broertje van Cas9


CasX is de jongste telg van de Cas-familie, enzymen die binnen het CRISPR-Cas systeem het DNA op heel specifieke plaatsen knippen. CasX is een stuk kleiner dan Cas9 waardoor cellen het enzym makkelijker kunnen opnemen. Dat is vooral goed nieuws voor mensen met een genetische aandoening. Met CRISPR-CasX komt genezing dichterbij.

Een bijkomend voordeel: CasX komt uit een bacterie waar mensen nog niet mee in aanraking zijn geweest. Er is dus, in tegenstelling tot Cas9, nog geen natuurlijke afweer tegen opgebouwd. Dit vermindert het risico op bijwerkingen bij toepassing in mensen.

CasX knipt op dit moment het DNA nog niet zo specifiek als zijn verwanten, Cas9 en Cas12, maar dat zal een kwestie van optimalisatie in het lab zijn. Dat is de wetenschappers die het enzym hebben gevonden wel toevertrouwd. Zij behoren tot het lab van CRISPR-pionier Jennifer Doudna. Doudna ontrafelde het bestaan en de functie van het CRISPR-Cas systeem in bacteriën en bouwde het vervolgens om tot een gene-editing systeem voor mensen, dieren en planten.

HollandBIO hoopt dat CasX snel is geoptimaliseerd en kan worden ingezet om mensen met een genetische ziekte te genezen.

Bronnen: NRC (met podcast) en Nature

← All news

VITAL European Project Kicks Off


Recently, the EU-sponsored Vaccines and InfecTious diseases in the Ageing popuLation (VITAL) project was launched. VITAL will address – in a public-private consortium – the challenges of infections in the elderly and the potential of infection prevention by vaccination.

Within the VITAL project, which will run from 2019-2023, University Medical Center (UMC) Utrecht will be the managing entity and scientific lead. The € 12.4 million project is sponsored by the European Union’s Innovative Medicines Initiative (IMI) with a grant of € 5.5 million which will be matched by grants in total of € 6.9 million from the European Federation of Pharmaceutical Industries Associations (EFPIA). The consortium academic leader is prof. dr. Debbie van Baarle, professor of Immunology of Vaccinations at UMC Utrecht and Head of the Department of Immune Mechanisms at the Centre for Immunology of Infectious Diseases and Vaccines at the National Institute of Health and the Environment (RIVM) in the Netherlands.

Multidisciplinary approach

Through a multidisciplinary public-private approach, VITAL will generate health, economic and societal benefits by mapping the disease burden of infectious diseases to be prevented by vaccines, Investigate immunity to infections and vaccinations in the aging population, calculate the clinical and economic consequences of possible vaccination strategies in different age and risk groups, and develop teaching tools for stakeholders.

The program is in line with recent recommendations from the European Council to strengthen cooperation against vaccine-preventable diseases by working on cross-border vaccination programs and develop research and development studies for better understanding the benefit of life-long vaccination impact[1].

Debbie van Baarle explains: “An aging immune system is known to cause increased infection rates in elderly people. Prevention of infectious diseases in the elderly through vaccination is a requirement to promote healthy ageing in this growing population. Our main challenge, in close collaboration with our EFPIA partners, is to overcome the reduced immune responsiveness of this age group by improving the efficacy of vaccines and to identify new vaccination strategies to protect elderly people from infectious diseases.”

Burden of infectious diseases

Due to demographic developments, the population of elderly increases in size every year. Older people are more vulnerable to infectious diseases because their immune system becomes weaker with increasing age. As a consequence, an increasing burden of infections in the elderly is observed. Avoiding such infections by vaccination should delay, reduce, or avoid the exposure to institutionalized health care. In order to achieve optimal vaccination strategies for elderly or better protect elderly against infectious diseases, better insights are needed on how the overall process of ageing, exposure to infection, and immune response to vaccination, is developing and evolving.

Public-private Partnership

The partners in the international VITAL project include 7 academic research groups, 7 public health institutes, 3 private consultancy partners and 7 pharmaceutical industries with long-standing experience in epidemiology, health economy, clinical trials, immunology and public health.

Project details

Name: VITAL – Vaccines and InfecTious diseases in the Ageing popuLation

Start date: January 1, 2019

Duration: 60 months

Budget: €12.4mio

Coordination: University Medical Center (UMC) Utrecht

VITAL partners

Academic research groups: University Medical Center Utrecht (the Netherlands), University Medical Center Groningen (the Netherlands), University of Innsbruck (Austria), Imperial College London (United Kingdom), University College London (United Kingdom), University of Ferrara (Italy), University Jean Monnet (France)

Public health institutes: National Institute for Public Health and the Environment (the Netherlands), Norwegian Institute for Public Health (Norway), INSERM: French National Institute of Health and Medical Research (France), Statens Serum Institute (Denmark), Centre National de la Recherche Scientifique (France), Instituto Superiore di Sanita (Italy), FISABIO: Fundacion para el Fomento de la Investigacion Sanitaria y Biomedica de la Comunitat Valencian (Spain)

Private partners: P95 (Belgium), Syreon Health Institute (Hungary), Mihailovic Health Analytics (Serbia), Glaxo SmithKline Biologicals (Belgium), Pfizer (United Kingdom), Sanofi Pasteur (France), Merck Sharp & Dohme, (USA), Janssen Vaccines & Prevention (the Netherlands), bioMerieux (France), Vaccines Europe/EFPIA.

← All news

Ncardia Launches iPSC-Based Phenotypic Screening Service


Ncardia, a leading provider of human iPSC-derived cell-based assays and services for drug discovery and development, announced the launch of their DiscoverHIT drug screening platform. The new service enables researchers to access human disease-relevant biology earlier in the drug discovery process with the goal of bringing better medicines to patients faster. The DiscoverHIT Platform is a phenotypic drug screening platform composed of four integrated modules:

  • Disease models: Genetic and induced human iPSC-derived cardiac and neural disease models
  • Large-scale manufacturing: Controlled bioreactor-based manufacturing to enable batch sizes compatible with high-throughput screening (HTS)
  • Customized assay development: Generation and validation of disease-relevant assays with clinically relevant readouts
  • High-throughput screening: Robust HTS using qualified disease assays in combination with high content data acquisition and analysis

“Ncardia enables discovery with efficacy in mind from the start. To realize this, drug developers need validated human iPSC products at scale, disease models, the right assay systems and high throughput screening. We’ve brought these components together in the DiscoverHIT platform.” stated Stefan Braam, CEO of Ncardia.

In addition to the four core modules of DiscoverHIT, Ncardia also offers access to a comprehensive compound library, scientific consultation, and the company’s newly founded training center, Ncardia Academy.

Learn more @ DiscoverHIT Platform

Source: Ncardia

← All news

MSD Receives Breakthrough Therapy Designation from FDA for Vaccine

MSD  announced that V114, the company’s investigational 15-valent pneumococcal conjugate vaccine, has received Breakthrough Therapy Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the prevention of invasive pneumococcal disease (IPD) caused by the vaccine serotypes in pediatric patients 6 weeks to 18 years of age. V114 is also under development for the prevention of IPD in adults. Both indications are currently being studied in Phase 3 clinical trials.

The Breakthrough Therapy Designation is an FDA program designed to expedite the development and review of drugs intended for serious or life-threatening conditions. To qualify for this designation, preliminary clinical evidence must demonstrate that the drug may provide substantial improvement over currently available therapy on at least one clinically significant endpoint. The benefits of this Breakthrough Therapy Designation include more intensive guidance from FDA on an efficient drug development program, access to a scientific liaison to help accelerate review time and eligibility for Accelerated Approval and Priority Review if relevant criteria are met.

The FDA’s decision was informed in part by immunogenicity data from two studies. Study 005 was a Phase 1/2, multicentre, randomized, double-blind study to evaluate the safety, tolerability and immunogenicity profiles of 4 different lots of a new formulation of V114 in healthy adults and infants. Study 008 was a proof of concept, Phase 2, pediatric trial to confirm the results from Study 005 in a larger population of infants. In both studies, V114 induced an immune response in infants for two disease-causing serotypes (22F and 33F) not contained in the currently available 13-valent pneumococcal conjugate vaccine, while demonstrating non-inferiority for the serotypes contained in both vaccines.

“We are pleased with the data on V114 compiled to date, and we look forward to working closely with the FDA on the subsequent development of this investigational vaccine,” said Dr. Nicholas Kartsonis, senior vice president and head of vaccine and infectious diseases clinical research at Merck Research Laboratories. “The goal of our program in pediatric patients remains focused on providing additional serotype coverage versus currently available vaccines, while at the same time maintaining a strong immune response across all serotypes in the vaccine.”

Source: MSD

← All news

Medicijnen straks uit eierfabriek?


Na het lezen van dit artikel kijk je morgenvroeg misschien heel anders naar je gekookte eitje bij het ontbijt. Schotse wetenschappers zijn er namelijk in geslaagd om kippen genetisch te modificeren. Op deze manier produceren zij in eieren een cytokine (Interferon α2a) tegen virussen en kanker en daarnaast een groeifactor (Colony stimulating factor 1, CSF1). De eerste in-vitro testen met deze eiwitten zijn veelbelovend en tonen aan dat deze manier van produceren mogelijk veel efficiënter en goedkoper is dan de huidige productie in celculturen. Zo zijn voor een dosis medicijnen drie eieren genoeg, terwijl een kip op jaarbasis zo’n driehonderd eieren legt. Natuurlijk is er nog een jarenlange weg te gaan en moeten de medicijnen nog op mensen worden getest. Toch hebben de onderzoekers er alle vertrouwen in dat deze productiemethode toekomst heeft en ingezet gaat worden voor de productie van medicijnen voor mens en dier. Deze eieren belanden uiteraard nooit via de supermarkt op ons bord, maar met deze mogelijkheden van kippeneieren in ons achterhoofd smaakt het eitje van morgen wellicht nog wel lekkerder dan anders. Eet smakelijk!

Bron: https://bmcbiotechnol.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12896-018-0495-1

← All news

HollandBIO leestip: Weet u wát riskant is? Difterie en polio zelf

, ,

De afgelopen tijd voerden serieuze media onbedoeld een grote communicatiecampagne vóór vaccinatietwijfel, aldus psycholoog en communicatiestrateeg Daan Remarque in de Volkskrant. Omdat alles wat aandacht krijgt groeit, werd ook “De dalende vaccinatiegraad” een self-fulfilling prophecy. Volgens Daan kan en moet het frame anders. Door niet in steriele acroniemen te communiceren, maar het beestje bij de naam te noemen. Anti-kankervaccin, in plaats van HPV-vaccin dus. Door het te hebben over de echte risico’s: de schrijnende gevolgen van baarmoederhalskanker, of een andere verschrikkelijke infectieziekte. HollandBIO kan zich hier voor de volle honderd procent in vinden. Een absolute must-read!

Lees het artikel hier: https://www.volkskrant.nl/columns-opinie/weet-u-wat-riskant-is-difterie-en-polio-zelf~bad2742a5/

← All news

Elsevier brengt broodnodige nuance aan rond dure geneesmiddelen

, ,

In de Elsevier stond afgelopen week een zeer lezenswaardig artikel dat inging op het nieuws rond Novartis en de commotie daarover in media en politiek. Novartis maakte namelijk een behandeling tegen kanker wereldwijd (en volgens verschillende beoordelingsinstanties kosteneffectief) beschikbaar en liet de situatie in Nederland, waar academische ziekenhuizen het middel magistraal bereiden, zoals die is. Waar veel media alleen maar inzoomden op het verschil tussen de prijs van het magistraal bereidde middel in Nederland en het geregistreerde middel buiten Nederland, bracht Elsevier veel meer nuance aan. Het stuk zette kernachtig uiteen dat bedrijven investeringen doen om medicijnen op de markt te brengen en die kosten willen terugverdienen. En dat zij daarbij vooral kijken of zij over het hele portfolio aan medicijnen onder aan de streep voldoende geld overhouden om medicijnonderzoek te blijven doen. Ook stelde het artikel dat het in deze discussies vaak gaat om medicijnen voor zeldzame aandoeningen, waarbij alle kosten moeten worden terugverdiend bij een klein aantal patiënten. Benieuwd naar het volledige verhaal? Lees het artikel (inlog nodig) hier:

← All news

RNA-technologie maakt haar belofte steeds verder waar

, ,

In het Financieele Dagblad was vorige week uitgebreid aandacht voor nieuwe geneesmiddelen op basis van RNA-technologie. Het uitstekende artikel licht verschillende behandelingen uit die ofwel de patiënt binnenkort bereiken, of dat nu zelfs al doen. Een greep uit de baanbrekende middelen die deze technologie gebruiken: Spinraza, het middel tegen SMA van Biogen, en het werk van Prosensa aan onder andere een behandeling tegen Duchenne – inmiddels overgenomen door BioMarin en Sarepta. Maar ook de ontwikkeling van een middel tegen een erfelijke ziekte die blindheid veroorzaakt door ProQr en het middel tegen polyneuropathie van Alnylam Pharmaceuticals tot de inspanningen van InteRNA voor een behandeling tegen leverkanker en een moeilijk behandelbare vorm van borstkanker. Biotech op haar best! Lees het volledige artikel (inlog nodig) hier: https://fd.nl/futures/1284042/de-lamme-laten-lopen-de-blinde-laten-zien

← All news

Ronde Tafel Vaccineren: sneller adviseren en beter informeren

, ,

Afgelopen maandag liet de Tweede Kamer Commissie Volksgezondheid, Welzijn en Sport zich uitgebreid informeren over vaccineren. Het unanieme oordeel van de experts die deelnamen aan de Ronde Tafel: om de preventieve kracht van vaccins in de bestrijding van infectieziekten optimaal te benutten, zijn snellere advisering door de Gezondheidsraad (GR) én betere voorlichting over vaccins cruciaal. Precies de punten waar ook HollandBIO aandacht voor vroeg in haar position paper “nog verder met vaccineren”. Voor HollandBIO was het dan ook bepaald geen Blue Monday!

Snelle advisering voor elk geregistreerd vaccin
De doorlooptijden van de GR zijn een belangrijke bottleneck in het huidige adviseringstraject rond vaccins. Verschillende experts drongen daarom tijdens het rondetafelgesprek aan op een snellere advisering van de GR. Zonder een advies kent een vaccin immers geen plaats in het zorgstelsel, en dus geen toepassing. Het artikel van de NOS vat dit mooi samen. HollandBIO’s oplossing gaat nog een stap verder: een tijdig advies over elk geregistreerd vaccin, met open vizier voor alle mogelijke toegangsroutes.

Betere voorlichting binnen en buiten vaccinatieprogramma’s
Voorlichting over vaccins is één van de actielijnen van het plan van Staatssecretaris Blokhuis om de vaccinatiebereidheid te verhogen. Experts vinden het minstens zo belangrijk dat elke Nederlander op de hoogte is van vaccins tegen infectieziekten die niet onder het programmatisch aanbod vallen. Op individueel niveau kunnen deze vaccins immers gezondheidsvoordeel opleveren en nare infectieziekten voorkomen. Een gebrek aan communicatie richting burgers staat de individuele inzet van vaccins in de weg. Nederland laat hiermee al jaren gezondheidswinst liggen. Hoog tijd om daar verandering in te brengen, met communicatie op maat.

Het vervolg: debatteren over vaccineren
Het rondetafelgesprek is de opmaat naar een te plannen plenair Tweede Kamer debat over vaccinatie in Nederland. Tijdens dit debat krijgen Kamerleden de kans om vragen te stellen over het vaccinatiebeleid van Staatssecretaris Blokhuis. Nu de vaccinatiegraad lijkt te stabiliseren, is de tijd rijp om de uitdagingen in de strijd tegen infectieziekten bij de bron te tackelen. Met zoveel eensgezindheid over de te bewandelen routes, moet het voor het kabinet een no-brainer zijn om door te pakken. Op naar een optimale inzet van vaccins in de strijd tegen infectieziekten!

← All news

Onderzoek naar invloed puzzel-app op medicijngebruik mensen met reuma

De Sint Maartenskliniek, AbbVie en Game Solutions Lab hebben gezamenlijk een puzzel-app ontwikkeld voor mensen met reuma. De app bevat bekende spellen zoals kruiswoordpuzzel, woordzoeker, tangram en sudoku. Speciale triggers zijn ingebouwd die tijdens het puzzelen herinneren aan de medicatie. Hiermee verwachten de drie organisaties trouwe inname van medicatie te vergroten. De Sint Maartenskliniek onderzoekt vanaf 1 februari 2019 of dit ook het geval is.

De uitdaging van therapietrouw
Bij veel chronische aandoeningen, zoals reumatoïde artritis, is het voor langere periode gebruiken van medicatie standaard onderdeel van de behandeling. Het goed en tijdig gebruiken van de medicatie draagt voor een belangrijk deel bij aan het slagen van een behandeling. Tegelijkertijd vormt het ook één van de grootste uitdagingen. Dr. Bart van den Bemt, senior apotheker en medisch manager Farmacie van de Sint Maartenskliniek: “Slechts 1 op de 6 mensen houdt zich precies aan het medicatievoorschrift en 1 op de 3 mensen is redelijk therapietrouw[i]. De andere helft is dus minder zorgvuldig met het medicijngebruik; deels per ongeluk en deels bewust.” Om mensen met reuma nog beter te kunnen ondersteunen bij het juiste gebruik van hun medicatie gingen de Sint Maartenskliniek, AbbVie en het Game Solutions Lab op zoek naar een innovatieve oplossing. Vanaf 1 februari 2019 onderzoekt de Sint Maartenskliniek of deze oplossing – de puzzel-app – ook daadwerkelijk bijdraagt aan therapietrouw.

Het onderzoek wordt gedaan onder mensen met reumatoïde artritis die onder behandeling zijn van een van de deelnemende afdelingen Reumatologie in Nederland. De deelnemers worden in twee groepen verdeeld: een groep met de puzzel-app en een controlegroep. Voor alle deelnemers geldt dat gemeten wordt hoe trouw ze de medicatie innemen. Ze vullen daarvoor vragenlijsten in aan het begin, na één maand en na drie maanden. Ook meet de Sint Maartenskliniek het medicatieverbruik van de deelnemers door de reumamiddelen na drie maanden te tellen. “Een puzzel-app, dat klinkt natuurlijk leuk”, zegt Van den Bemt. “Therapieontrouw is echter een heel serieus probleem. De gevolgen van het niet of niet goed innemen van medicijnen kunnen aanzienlijk zijn. Bij reumapatiënten betekent het: meer schade aan de gewrichten en meer klachten. Ook kunnen er meer bijwerkingen, ontwenningsverschijnselen of zelfs resistentie optreden. Met de puzzel-app hopen we op speelse wijze een gedragsverandering in gang te zetten bij mensen.”

De resultaten van het onderzoek worden naar verwachting in 2020 gepresenteerd. De drie organisaties hebben de ambitie om de app uiteindelijk ook in te zetten bij mensen met andere chronische aandoeningen.

Bron: Sint Maartenskliniek