← All news

Grijp die kans: geneesmiddelen sneller, beter, slimmer, goedkoper én groener beschikbaar dankzij herziening EU-geneesmiddelenwetgeving

,

Afgelopen vrijdag publiceerde het kabinet zijn reactie op het voorstel van de Europese Commissie voor herziening van de EU farmaceutische wetgeving. Vandaag spreekt de Tweede Kamer minister Kuipers over dit zogenaamde BNC-fiche, tijdens het commissiedebat in aanloop naar de EU-Gezondheidsraad. Het kabinet reageert overwegend positief op het voorstel van de commissie. Ook HollandBIO juicht de ambitie van het voorstel toe en ziet volop kansen om “access, affordability & availability” te verbeteren en Europa zo van een “triple A status” voor biotech te voorzien. Wel vragen we ons af of aanpassing van de wetgeving altijd de geijkte route voor impact is?

Prijzenswaardige EU ambitie: sneller, beter, slimmer, goedkoper én groener

De ambitie van de Europese Commissie juicht HollandBIO volmondig toe: nieuwe geneesmiddelen sneller, beter, slimmer, goedkoper én groener beschikbaar maken voor alle EU-burgers. Meer specifiek moet de herziening van de Europese farmaceutische wetgeving vijf doelstellingen verwezenlijken: ten eerste een verbeterde toegang tot innovatieve en betaalbare geneesmiddelen voor patiënten en nationale gezondheidsstelsels, ten tweede minder geneesmiddelentekorten en meer leveringszekerheid, ten derde het bevorderen van innovatie en concurrentie door een simpeler en efficiënter regelgevingskader en effectieve stimulansen. Als vierde doelstelling moet de herziening een sterkere bescherming van het milieu realiseren en tenslotte antimicrobiële resistentie (AMR) bestrijden. Het zijn prijzenswaardige doelstellingen waar niemand tegen kan zijn. Toch hebben we – naast een volmondig ja op de doelstellingen – ook twijfels over de marsroute.

Herziening wetgeving geen universele oplossing

Allereerst rijst de vraag of aanpassing van de Europese farmaceutische wet- en regelgeving in alle gevallen beste route is om snel impact te realiseren, of zelfs wel noodzakelijk is. Zo zou er ons inziens gewoon voldoende ruimte moeten zijn om buiten het wetgevend kader interne processen te optimaliseren, of om regulatoire pilots te starten en technologische ontwikkeling duurzaam bij te benen, in plaats van alles vast te leggen in rigide wet- en regelgeving. Een complexe en bedreigende crisis zoals antibioticaresistentie vereist daarnaast een even snelle als doortastende aanpak. De tijd ontbreekt om mee te liften met een decennium durend bureaucratisch Europees wetswijzigingsproces. Want al zijn de slachtoffers misschien minder zichtbaar dan bij het uitbreken van de COVID-pandemie, de nood is hoog. Een integrale crisisaanpak reflecteert ons inziens de omvang en urgentie van het probleem veel beter.

Europees vs nationaal: een kwestie van geven en nemen

HollandBIO kan een fikse ambitie doorgaans waarderen, zo ook die van de Commissie. Wel is het de vraag hoe realistisch deze is in het licht van het voorstel. De reikwijdte van de herziening is immers goeddeels beperkt tot (een deel van) de wet- en regelgeving rondom het verkrijgen van een Europese handelsvergunning. Naast de wens om met de herziening weer een beetje in de pas te lopen met de technologische ontwikkelingen van de afgelopen twee decennia, stonden ook politieke uitdagingen aan de wieg van deze herziening. Er is alle lidstaten, net als de Europese Commissie, veel aan gelegen om een bloeiend life sciences ecosysteem te creëren dat competitief is op het wereldtoneel. Zo’n ecosysteem trekt grote investeringen, schept volop hoogwaardige werkgelegenheid, geeft vroege toegang tot innovaties en vergroot de Europese strategische autonomie. Anderzijds worstelen lidstaten individueel om zorg betaalbaar te houden en maken zij zich zorgen over de tijdige beschikbaarheid van geneesmiddelen. Daarbij speelt nationale betalingsbereidheid een cruciale rol aan beide zijden van de medaille: zowel bij nieuwe, innovatieve geneesmiddelen als bij generieke geneesmiddelen. Bij gebrek aan nationaal handelingsperspectief in een wereldwijd speelveld kijken lidstaten verwachtingsvol naar Europa, maar zonder nationaal zeggenschap op te willen geven. Het valt dan ook te betwijfelen of de oplossing – zonder Europees mandaat over toegang en financiering – uit Europa zal of kan komen.

Europa kan niet de kool en de geit sparen

Hoe graag we het ook anders willen zien, het stimuleren van innovatie en kostenreductie zijn hier communicerende vaten. Met het beperkte mandaat van Europa kan zij niet de kool en de geit sparen. De hamvraag is dan ook: wat vindt de Commissie het belangrijkst, welk signaal wil zij afgeven? Wil Europa met de herziening vooral de rode loper uitrollen voor innovatie, ook als dat de betaalbaarheidsproblematiek op nationaal niveau niet oplost? Of wil Europa juist vooral nationale problemen rondom toegang en betaalbaarheid tackelen, ook als dat onverhoopt nadelig uitpakt voor het innovatieklimaat? Kiest Europa voor het laatste, dan vindt HollandBIO dat de Commissie – om schade aan het innovatieklimaat te voorkomen – ook op haar strepen moet gaan staan en een veel verstrekkender mandaat eisen van de lidstaten in bijvoorbeeld de centrale inkoop van geneesmiddelen, al is het maar op termijn. Nu zijn de maatregelen die Europa kan nemen via hervorming van deze wetgeving om de toegankelijkheid en betaalbaarheid te verbeteren beperkt en bovendien indirect.

EC voorstel zoekt balans tussen stimuleren en sturen

Het lijvige voorstel van de Commissie is overwegend positief ontvangen door de Nederlandse overheid, zo blijkt uit het BNC-fiche. En ook HollandBIO ziet dat de Commissie echt haar best heeft gedaan om balans aan te brengen tussen gerichte innovatie stimulerende incentives en meer sturende, additionele voorwaarden. Daar zullen we in een later stadium uiteraard ook in meer detail op reageren. Veel valt of staat allereerst met de invulling van cruciale definities, met verdere uitwerking en met implementatie van de voorstellen. De daadwerkelijke impact van de wijzigingen op de introductie van nieuwe geneesmiddelen zelf zal daarentegen nog decennia op zich laten wachten.

Sentiment is allesbepalend

De impact op het Europese life sciences ecosysteem zal zich echter veel sneller aftekenen. Daarin is het sentiment rondom de herziening van doorslaggevend belang: in hoeverre is het Europa menens om duurzaam te investeren in innovatie en tegemoet te komen aan de behoeften van het ecosysteem met integrale, heldere en stimulerende wet- en regelgeving? En in hoeverre hebben bedrijven en investeerders vertrouwen in de goede motieven van Europa en de lidstaten? Elke verandering geeft immers onzekerheid, en daar houden bedrijven en investeerders, hoe innovatief ook, nou net niet van. En we hebben het al vaker gezegd, zonder die investeerders en zonder rendement, bereiken nieuwe geneesmiddelen geen enkele patiënt. Dat toont onderzoek na onderzoek aan.

Herziening als uitgelezen kans voor biorevolutie

Het goede nieuws is dat wij zelf, de biotech sector, een grote stem hebben in dat allesbepalende sentiment rondom de herziening. Zien wij de intentie en voorgestelde verandering als een halfvol glas, en benadrukken we in onze communicatie met name alle mogelijke beren op de weg, dan ligt een self fulfilling prophecy op de loer. Laten we de herziening juist aangrijpen als een kans. Een kans om samen op zoek te gaan naar de kraan die het glas tot de rand toe kan vullen, als een uitgelezen mogelijkheid om de vruchten van de wereldwijde biorevolutie, in de vorm van gezondheidswinst, werkgelegenheid en welvaart, voor Europa te plukken. HollandBIO heeft niet voor niets als motto Challenge the status quo. Nog veel te veel patiënten wachten op een behandeling, die mogen we domweg niet in de kou laten staan. Biotech speelt een glansrol in de ontwikkeling van broodnodige nieuwe behandelingen voor de vele (zeldzame) ziektes waar nog geen behandeling is, én om onze kopzorgen rondom antibioticaresistentie en bedreigende infectieziekten het hoofd te bieden. En hoewel er véél meer nodig is om alle uitdagingen op de lange, kostbare en risicovolle route van lab naar patiënt op te lossen, kan de herziening de route weldegelijk fors versnellen en verbeteren. Met beide handen aangrijpen dus, die kans!

/door
← All news

Moleculaire diagnostiek: de derde voortgangsupdate

Afgelopen week publiceerde VWS-minister Kuipers en het Zorginstituut de derde voortgangsupdate van het traject moleculaire diagnostiek, waarin ze in gaan op de meters die zijn gemaakt voor een verbeterde inzet van moleculaire diagnostiek. Waar HollandBIO blij is dat er langzamerhand helderheid ontstaat over de routes die innovaties af moeten leggen, blijven we bezorgd over het lange en bureaucratische proces dat -vooralsnog ook enkel binnen de oncologie- verrijst. Hoe kunnen we ervoor zorgen dat alle vormen van diagnostiek elke Nederlander bereiken die daar baat bij heeft?

Willen we diagnostiek écht maximaal benutten voor gezondheid op maat, dan hebben we een aantal hordes te slechten:

1. De biorevolutie brengt veel meer diagnostische innovaties

Niet alleen op het vlak van moleculaire diagnostiek maken we meters voor de patiënt. Dankzij een enorme vooruitgang op het vlak van (bio)technologische innovaties kunnen we steeds meer waardevolle data over het individu verzamelen en analyseren. Op basis van deze data kunnen zorgprofessionals diagnoses stellen, de best passende behandeling voor een individu selecteren en het effect van een behandeling monitoren. Voor patiënten, consumenten en burgers is het geweldig dat we hen steeds beter van gezondheid op maat of passende zorg kunnen bedienen. Maar hoe gaan we zorgen dat al dit soort innovaties snel hun plek in het stelsel vinden?

2. Een oordeel per test, in plaats van per indicatie

Minister Kuipers wil dat moleculaire diagnostiek eerder beschikbaar komt voor tumorsoorten waar dit van meerwaarde is, geeft hij aan in zijn Kamerbrief aan. In het huidige beoordelingssysteem vergt dit per indicatie een oordeel of een test waarde toevoegt. Dat is uiteindelijk voor bedrijven die de testen ontwikkelen een kostbare aangelegenheid grapje, want elke indicatie brengt nieuwe bewijslast met zich mee. Heeft een röntgenapparaat of CT-scan zich in het verleden ook per botbreuk of orgaan moeten bewijzen? Wij zijn erg benieuwd: wanneer komt het omslagpunt waarop we een test breder in willen zetten in de zorg?

3. Een test op zichzelf heeft ook waarde – los van de behandeling die volgt

Een volgende uitdaging zit hem in de manier waarop we testen beoordelen. Nu gaat de beoordeling van een test vaak hand in hand met de beoordeling van een nieuw geneesmiddel. Daarmee gaan we voorbij aan de meerwaarde die een diagnose oplevert voor de patiënt, voor onderzoek en voor innovatie. De diagnostische gegevens van de patiënt van vandaag kunnen namelijk de zorg van morgen helpen verbeteren – wanneer deze gegevens uit het primair zorgproces gepseudonimiseerd toegankelijk zijn voor zogenaamd secundair gebruik door publieke en private partijen, oftewel voor hergebruik van data voor wetenschap en innovatie. Een test heeft dus op zichzelf ook al waarde, los van de behandeling die erop volgt. Hoe gaan we dat verwerken in de beoordelingskaders?

Natuurlijk begrijpen ook wij dat de veranderingen die wij voorstellen niet over één nacht ijs gaan. We zijn daarom ook erg gelukkig dat de Minister nogmaals toezegt werk te maken van een data-infrastructuur die zo broodnodig is om het door ons zo vurig gewenste lerende zorgsysteem te bereiken en ervoor te zorgen dat innovaties de juiste patiënt op het juiste moment bereiken.

Halen jullie nog andere punten uit deze voortgangsupdate, die je graag aan ons mee wil geven? Laat het HollandBIO’s Britt uiterlijk 8 juni weten, zodat we de Minister en het Zorginstituut tijdig van een reactie kunnen voorzien.

/door
← All news

Oncologen voorkomen passende zorg 

,

De vereniging voor oncologie heeft besloten de lat voor toelating van nieuwe geneesmiddelen fors te verhogen. Dat doet ze ouderwets met de botte bijl: wordt een behandeling op populatieniveau onvoldoende effectief bevonden, dan gaat de keizerlijke duim omlaag – rücksichtslos en voor iedereen. Een ontwikkeling die niet alleen haaks staat op onze ambitie van gezondheid op maat en de wereldwijde trend van personalised medicine, maar waarin we ook een motie van wantrouwen lezen op het passend voorschrijfgedrag van de Nederlandse oncoloog.

De taak van artsen in Nederland is helder: patiënten zo goed mogelijk helpen, waarbij ze op basis van de laatste wetenschappelijke inzichten voor elke patiënt de best mogelijke behandeling op het beste moment uit de gereedschapskist kiezen. Blijkbaar vertrouwen de medisch specialisten verenigd binnen de beroepsgroep voor oncologie (NVMO) en longziekten (NVALT) er niet op dat ze deze keuze in de spreekkamer kunnen maken, getuige het besluit om door aanscherping van de zogenaamde PASKWIL criteria meer geneesmiddelen preventief uit de gereedschapskist te weren.  

Unaniem was het besluit echter allerminst: van de aanwezige NVMO leden stemde maar liefst 44% tegen de wijziging, en een derde van de leden van de NVALT was het er ook niet mee eens. Toegegeven, dat is wel consequent: met het besluit scheren de beroepsgroepen zowel de mening van hun leden, als het belang van hun patiënten over één kam. Want hoewel het natuurlijk alleszins redelijk is om van nieuwe oncolytica te eisen dat ze ook daadwerkelijk effectief zijn – al valt op de gangbare parameters ook nog wel een en ander af te dingen – wordt het oordeel geveld op basis van data op populatieniveau, niet op basis van (eigenschappen van) de individuele patiënt in de praktijk.  

Bij dat populatieniveau wringt de schoen. Stel, een geneesmiddel is voor 90% van de patiënten niet (voldoende) effectief. Dan is het in ieders belang die 90% niet te behandelen, zeker wanneer de behandeling bijwerkingen veroorzaakt of schreeuwend duur is – al bezweert de NVMO dat kosten geen besluitvormend criterium zijn. De 10% patiënten die wel baat hebben bij het geneesmiddel wil je natuurlijk wél kunnen behandelen. De NVMO ziet dat blijkbaar anders: die legt de platte schroevendraaier niet in de gereedschapskist, maar gooit hem liever weg wanneer de meeste schroeven een kruiskop hebben.  

Er is – terecht – al veel gezegd en geroepen over het besluit. De olifant in de kamer is ons inziens het wantrouwen van de motieven van de farmaceutische industrie. Illustratief is de vergelijking die het FD via LinkedIn optekent “Als we ze al een Ferrari (miljardenwinst) geven voor een mager zesje (matig nieuw kankermedicijn), hoe kunnen we dan verwachten dat ze harder gaan werken voor een negen of tien?” Nog los van de haperende logica – want waarom zou het verbannen van de Polo een oplossing zijn als je probleem is dat je vindt dat je ten onrechte de prijs van een Ferrari betaalt? – getuigt de uitspraak van een even cynisch als naïef wereldbeeld: de farmaceut die expres marginaal effectieve geneesmiddelen ontwikkelt, uit luiheid, maar die met een nog grotere worst in het verschiet patiënten direct zou genezen.  

Het moge duidelijk zijn: er is geen selectiemomentje in medische opleidingen, waarin alle moreel zuivere, maatschappelijk geëngageerde gedreven studenten dokter worden, en luie sujetten aan de slag gaan bij farma om er lekker de kantjes af te lopen. We delen juist vaker een en dezelfde drijfveer: om levens te redden. Helaas is de ontwikkeling van geneesmiddelen een heel risicovol, langdurig en kostbaar traject, getuige ook het grote onderzoek van het ministerie van VWS. En kanker staat niet voor niets te boek als “de keizer aller ziektes”. We gaan juist géén nieuwe – laat staan betere – geneesmiddelen krijgen door nog meer barrières op te werpen op de route van lab naar patiënt.  

Wij zijn ervan overtuigd dat we het pad van lab naar patiënt juist moeten effenen. Dat vraagt oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan: een lerend zorgstelsel waarin academie, zorg en industrie optimaal samenwerken, gestut en verbonden door een nationale gezondheidsdata infrastructuur. We moeten maximaal inzetten op het vergaren van data, de ontwikkeling van en toegang tot innovatieve diagnostiek en op het beschikbaar hebben en houden van een zo breed en flexibel mogelijk behandelarsenaal. En ja, dat is een gigantische klus, veel en veel lastiger ook dan het op basis van kille statistieken preventief weren van innovaties uit de zorgpraktijk. Maar het is wel de enige weg naar wat we bij HollandBIO gezondheid op maat noemen. Zo is er ruimte voor onderzoek, voor innovatie en voor zorg. Het geeft bedrijven de tijd en ruimte om nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen en artsen te doen waar ze voor zijn opgeleid: patiënten helpen met de best mogelijke behandeling. 

Lezen wat anderen erover denken? 

https://fd.nl/samenleving/2245069/1476329/artsen-gaan-minder-nieuwe-medicijnen-tegen-kanker-voorschrijven-lqe3cay5YtL4

https://fd.nl/samenleving/2245069/1476408/onthutste-reacties-op-besluit-om-kankermedicijnen-vaker-af-te-wijzen-kqe3cay5YtL4

https://nfk.nl/nieuws/nfk-vindt-besluit-van-de-nvmo-en-nvalt-voor-aanpassing-van-de-paskwil-criteria-onacceptabel

https://www.bnr.nl/nieuws/gezondheid/10512885/artsen-kritischer-met-voorschrijven-nieuwe-kankermedicijnen

https://www.artsenauto.nl/paskwil/

https://www.nvmo.org/wp-content/uploads/2023/05/QA-aangepaste-PASKWIL-criteria.pdf

/door
← All news

Uitstel GVS-modernisering leidt tot afstel 

Het duurt even, maar dan heb je ook… niks. Minister Kuipers ziet inmiddels ook in dat modernisering van het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) geen verstandige stap is en zet definitief een streep door het plan om het GVS te moderniseren via een herberekening van de vergoedingslimieten. Hij informeerde daar de Tweede Kamer over in deze brief. HollandBIO is blij dat voortschrijdend inzicht vanuit Kamerleden, een veranderende context en gezond verstand vanuit het ministerie van VWS hebben geleid tot deze koerswijziging.  

/door
← All news

Van Regie op Registers naar Regie op Data

HollandBIO’s pleidooi voor een nationale gezondheidsdata infrastructuur kan op steeds meer bijval rekenen. Ook het programma Regie op Registers van het Zorginstituut (ZIN) concludeert na consultatie dat de beschikbaarheid van goede en betrouwbare (zorg)data een essentiële publieke voorziening is, noodzakelijk voor het beantwoorden van maatschappelijke vraagstukken en verbeterdoelen in de zorg. Zorgdata moet beschikbaar komen voor iedereen die de zorg wil verbeteren – secundair gebruik inclusief. Om de stap van registers naar ZIN’s ultieme Dutch Health Data Space te maken presenteren zij hun visie met bijpassend “maturity model”, welke een mooie aan- en invulling vormt op de nationale visie gezondheidsinformatiestelsel en secundair gebruik waar het Ministerie van Volksgezondheid de afgelopen maand mee kwam. Wij zeggen in lijn met al deze publicaties: nu niet meer dromen en denken, maar doen! 

/door
← All news

Revolutionary Curative Therapies Took Center Stage at Biotech Wednesday: going for the cure

, , ,

HollandBIO goes for the cure! Last week, we met in Utrecht for a Biotech Wednesday focused on curative therapies. Different speakers presented their work on cell and gene therapies, as well as RNA therapies developed and produced for individual patients. Thanks to these revolutionary new treatment options we stand at the doorstep of a major breakthrough in curing patients. However, these frontrunners also test the limits of the system, which means the road from bench to bedside can be long and bumpy.  

During the event, three speakers shared how they are working to get these transformational therapies to patients. First up was Marlen Lauffer from the Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT). At DCRT, scientists develop tailor-made RNA therapies for patients with ultra-rare genetic disorders, for whom no other treatment options exist. Marlen shared how the necessary technology was developed, and what goes into producing therapies for individual patients. DCRT plays an important role in the international community of researchers working on these therapies, thereby highlighting the strength of the Dutch biotech ecosystem.  

Second, Melvin Evers of uniQure shared how his company succeeded in developing the first registered gene therapy in Europe and the USA, which unfortunately was not a commercial success. However, this did not discourage uniQure, as the company continues to work on developing innovative gene therapies. Currently, uniQure has a gene therapy registered for adults with hemophilia B, with many others in the pipeline. And they work hard to upscale manufacturing, to be able to produce gene therapies faster and cheaper. This will enable developers of such therapies to make the transition from high-cost medicines for very few patients, to lower=cost therapies for  patients with more prevalent diseases. 

Lasty, Denis Peeters of Sanofi illustrated the perspective of a multinational company. At Cell Therapy Amsterdam, formerly Kiadis, Sanofi develops a natural killer (NK) cell therapy to cure patients with a wide variety of tumors. While the global scale of Sanofi helps to leverage the large amount of expertise present within the company, the Netherlands remains a good base of operations for the development of these therapies, due to the excellent life science infrastructure and universities. However, to make sure these therapies reach patients, we need a framework to enable science and biotech companies to flourish, because nobody can benefit if science does not reach patients.

With this line-up, our Biotech Wednesday event showcased the many different scales at which curative therapies are developed and produced, and highlighted the important role all parties play in this field. The presentations gave enough food for thought and discussion during the following networking drinks. HollandBIO looks back on a great afternoon. We thank the many attendees and of course the speakers for their lively contributions. 

/door
← All news

GVS-modernisering opnieuw uitgesteld 

Uit de voorjaarsnota blijkt dat de modernisering van het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) ook voor 2024 van de baan is. Na eerder uitstel van een jaar twijfelde minister Kuipers in het afgelopen commissiedebat geneesmiddelenbeleid openlijk over de vraag of de GVS-modernisering een goed idee is. Ook hij lijkt nu in te zien dat dit Geen Verstandige Stap is.

Door de GVS modernisering ook niet per januari 2024 in te laten gaan, ontstaat er een besparingsverlies van 140 miljoen euro in 2023 en 2024, zo valt te lezen in de voorjaarsnota. Deze wordt in 2023 gedekt door de vertraagde doorwerking van het algemene prijspeil naar het uitgavenkader voor apotheekzorg. Voor 2024 wordt de dekking voor 88,5 miljoen euro gevonden in de beschikbare volumegroei voor de Zvw en voor 51,5 miljoen euro als onderdeel van de bredere inzet van prijsbijstelling van de begrotingsgefinancierde uitgaven ter dekking van beleidsvoornemens. Voor de langere termijn onderzoekt het kabinet alternatieve maatregelen ter invulling van de structurele taakstelling.

Lees meer:  

https://fd.nl/politiek/2245069/1475191/prijsherziening-medicijnen-opnieuw-uitgesteld-lie3cal4tFza

/door
← All news

Preventiebeleid: penny wise, pound foolish

, ,

HollandBIO is geschokt: wéér strandt een biotech innovatie in het zicht van de haven, een vaccin dit keer. Niet vanwege een gebrek aan effectiviteit, noch omdat het te duur is. Nee, het kan niet ingezet worden omdat er geen budget is. Een kafkaëske situatie: onze overheid roemt preventie als de heilige gezondheidsgraal, maar faalt zelf om preventief te budgetteren.

Geen budget voor gordelroosvaccinatie 
We roepen vaak dat we preventie zo belangrijk vinden, maar handelen er niet naar. Terwijl de zorgvraag en zorgkosten alleen maar oplopen en we steeds vaker handen tekort komen aan het bed, weigeren we nu om een product in te zetten dat in potentie jaarlijks 375 patiënten uit het ziekenhuis kan houden – én verder alle hordes in het systeem met vlag en wimpel heeft doorstaan. Zelfs brede consensus over de toegevoegde waarde van gordelroosvaccinatie blijkt niet genoeg. De pot is leeg, zegt staatssecretaris van Ooijen. Maar feit is dat die pot eigenlijk niet eens bestaat.  

Negen jaar wachten op vaccins 
Gemiddeld wachten we in Nederland 9 jaar op de invoer van nieuwe vaccins, zo toont onderzoek van HollandBIO aan. En al zijn de problemen al sinds jaar en dag bekend, lijkt een oplossing wederom ver weg. Door het ontbreken van budget voor de opname van de gordelroosvaccinatie in een publiek programma, loopt ook deze invoer vertraging op: de teller staat inmiddels al op 5 jaar. Tijd genoeg om budget vrij te spelen, zou je zeggen. Maar nee, liever laten we aan het eind van de rit de gezondheidswinst alsnog liggen.  

Doodsvonnis voor preventieve interventies  
Het doet vrezen welk lot andere preventieve interventies treft, zoals bijvoorbeeld de recent goedgekeurde vaccins tegen het Respiratoir Syncytieel virus. Is het vastlopen van de gordelroosvaccinatie ook voor hen een doodvonnis? Of hoe vinden bewezen preventieve interventies straks wel hun weg naar de praktijk? De staatssecretaris geeft aan dat hij zich de komende jaren in zal blijven zetten voor de gordelroosvaccinatie. Maar wat hij precies gaat doen om budget vrij te maken, blijft ongewis. Na decennialang onderzoek, miljardeninvesteringen en het verkrijgen van alle groene vinkjes voor de inzet van een vaccinatie, is die toezegging, op zijn zachtst gezegd, onbevredigend.  

Preventief budgetteren  
Om het tij te keren, bepleit HollandBIO een preventienorm: voldoende budget – of dat nu een percentage van het bbp is of een stabiele afgeleide van het zorgbudget – voor het benutten van interventies die ons gezond houden. Gezien de huidige druk op de zorg, is dat belangrijker en urgenter dan ooit. Door gebrekkig budgetteren voorkomen we nu immer geen zorg en moeten we later zowel het ziekteleed als de daaruit voortkomende zorgkosten dragen. Zo penny wise als we de staatssecretaris van Volksgezondheid nu laten omspringen met ons belastinggeld, zo pound foolish kijken we straks als premiebetaler terug op de zorgkosten. Nog te zwijgen over het leed dat ons allen als patiënt bespaard had kunnen worden. Dus overheid, pak je maatschappelijke verantwoordelijkheid en regel dat preventiebudget. Er is laaghangend fruit genoeg om direct te verzilveren. 

/door
← All news

Geen goede dag voor gentherapie in Nederland

, ,

Geen gentherapie voor toekomstige Nederlandse MLD-patiëntjes, zo besloot Minister Kuipers vorige week. Prijsonderhandelingen hebben niet tot een akkoord geleid, waardoor gentherapie Libmeldy niet wordt opgenomen in het basispakket. Na een decennialange ontwikkelroute vol overwonnen uitdagingen blijkt de laatste horde, die naar patiëntjes, er één te veel. Een hard gelag voor de MLD-community, en een zwarte dag voor gentherapie in Nederland. HollandBIO ziet een nationaal vergoedingsstelsel dat pionieren in de voorhoede van wetenschap bestraft, in plaats van beloont. Wanneer onze overheid hardnekkig een vierkantje door een rondje wil blijven duwen, vrezen we dat niet enkel deze innovatieve koploper in het zicht van de haven strandt, maar dat een hele generatie potentieel levensreddende therapieën tegen zeldzame genetische ziektes aan Nederland voorbijgaat.

De gezamenlijke prijsonderhandelingen van Nederland, België en Ierland over de vergoeding van gentherapie Libmeldy hebben niet tot een akkoord met de leverancier geleid, zo laat het ministerie van VWS vorige week weten. De eenmalige gentherapie voor baby’s geboren met de even zeldzame als ernstige genetische stofwisselingsziekte metachromatische leukosystrofie (MLD) wordt niet opgenomen in het Nederlandse basispakket. Het is een gitzwart oordeel voor alle MLD- toekomstige patiëntjes en hun dierbaren. Toekomstig, want op dit moment zijn er geen kinderen in Nederland die in aanmerking zouden komen voor de behandeling, die toegediend moet worden vóórdat de symptomen ontstaan. 

Gentherapie geldt al decennialang als één van de grote beloften van biotech. De ontwikkeling van deze revolutionaire nieuwe technologie, waarbij een ziekmakende DNA-fout ter plekke gerepareerd wordt, is een weg bezaaid met uitdagingen en tegenslagen, kenmerkend voor pionieren op het randje van ons wetenschappelijke weten. Uitdagingen op wetenschappelijk vlak: we weten nog zoveel niet als het om gentherapie gaat. Uitdagingen op het vlak van financiering – wie krijg je zo ver om te investeren in een onbewezen technologie met een beroerd businessmodel? Uitdagingen die patiënten direct raken: wat zijn de risico’s? Welke effecten willen we zien, hoe meten we die en hoe lang houden ze aan? Hoe klinische studies op te zetten? Hoe om te gaan met de vele ethische dilemma’s die daarbij komen kijken? Geen brug was te ver: met eensgezinde vastberadenheid beslechtten patiëntenorganisaties, wetenschappers, investeerders, ondernemers, en regulatoire instanties al legio hordes om die grote levensreddende belofte in te lossen. Het zijn innovatieve pioniers van de hoogste orde. 

Zo ook het Britse Orchard Therapeutics, dat zich met ongeveer 200 medewerkers wereldwijd volledig heeft toegelegd op het naar patiënten brengen van ex vivo gentherapieën. En met succes: eind 2020 werd Libmeldy goedgekeurd door de Europese Medicijn Autoriteit, EMA. De recente BBC documentaire Bittersweet medicine laat zien en voelen wat het betekent om die grote belofte van biotech in te lossen. We kunnen het niet beter zeggen, kijk zelf. De laatste cruciale horde op weg naar het grote einddoel bleek er één te veel in Nederland. De Advies Commissie Pakket zag de bijzondere status van Libmeldy wel, en toonde bereidheid om de gebruikelijke betalingsgrens van 80 duizend euro los te laten voor deze bijzondere koploper. Maar onze overheid, alle ronkende speeches en beleidsbrieven over het belang en de waarde van gen- en celtherapieën voor Nederland ten spijt, was al niet bereid om de beschikbare klinische data op waarde te schatten, laat staan om ervoor te betalen.  

Niemand betwist dat het prijskaartje van Libmeldy ontzettend hoog is: de openbare lijstprijs bedraagt 2,9 miljoen euro per patiënt. Wanneer alle geneesmiddelen en behandelingen zo duur zouden zijn en blijven, zou dat inderdaad onhoudbaar zijn. Maar dat is natuurlijk niet zo. Het gaat hier om een ziekte zo zeldzaam, dat er in Nederland naar verwachting maar maximaal vijf patiëntjes in drie jaar voor de eenmalige behandeling in aanmerking komen. Dit limiteert het verdienmodel van de fabrikant, een innovatief MKB-bedrijf met maar één commercieel product, een supertransparante boekhouding en idem werkwijze. Kortom, Orchard Therapeutics is zo’n beetje alles wat Nederland met haar roep om maatschappelijk verantwoord innoveren nastreeft. Ook daar koop je dus niets voor, zo blijkt.  

HollandBIO vindt het onbegrijpelijk dat een land als Nederland niet in staat blijkt om dit soort innovatieve koplopers een plek te geven in ons zorglandschap. Zeker omdat het in landen om ons heen, zoals Duitsland, Engeland, en Scandinavische landen, klaarblijkelijk wél lukt. Die laatste horde op weg naar de patiënt is ons inziens zeker niet de lastigste in de decennialange route die in de ontwikkeling van gentherapieën reeds met succes is afgelegd en mag zeker niet de genadeklap zijn.  Dus kom op, overheid, volg het voorbeeld van de vele pioniers die je voorgingen en rust niet voordat gentherapieën daadwerkelijk hun maatschappelijke belofte inlossen: pure gezondheidswinst voor patiënten.  

Lees meer

/door
← All news

Uitgezaaide conclusies over nieuwe geneesmiddelen

,

De vijfjaarsoverleving van patiënten met uitgezaaide solide tumoren is de afgelopen decennia beperkt toegenomen, wees vorige week gepubliceerd onderzoek van het Integraal Kankercentrum Nederland (IKNL) uit. Diverse media trokken daarop zelf de conclusie dat nieuwe geneesmiddelen tegen kanker dus niet effectief zijn. HollandBIO bestudeerde de IKNL-publicatie en trok haar eigen, treurige conclusie. Over journalistieke kwaliteit, welteverstaan.  

Naar aanleiding van een publicatie van het Integraal Kankercentrum Nederland (IKNL) stonden nieuwe kankergeneesmiddelen deze week volop in de belangstelling – en niet in positieve zin. Onderzoekers analyseerden de overleving bij uitgezaaide (solide) kanker in twee perioden (1989-1993 en 2014-2018) en constateerden dat de vijfjaarsoverleving beperkt was toegenomen, waarbij er grote verschillen waren tussen de verschillende tumortypes. Ook constateerden de onderzoekers dat er in die periode 80 nieuwe geneesmiddelen voor de onderzochte indicaties werden geïntroduceerd. 

Het onderzoek werd direct opgepikt door diverse media. Waar het IKNL nog gematigd positief kopte “Overleving bij uitgezaaide kanker beperkt toegenomen na introductie nieuwe geneesmiddelen”, ging het daarna bergafwaarts: “Dure, nieuwe medicijnen niet altijd effectief”, aldus RTL Nieuws. “Nog maar weinig patiëntengroepen hebben baat bij nieuwe dure kankermedicijnen”, lazen we op de voorpagina van de Volkskrant. Dagblad Trouw deed er nog een schepje bovenop en riep bij monde van oncoloog Sonke op de toelating van nieuwe oncolytica te beperken: “Geef nieuwe medicijnen geen groen licht, maar oranje”.  

Schokkende koppen, zeker gezien het feit dat op basis van de IKNL-studie zelf geen enkele uitspraak gedaan kan worden over de effectiviteit van geneesmiddelen. De onderzoekers bepaalden namelijk enerzijds aan de hand van een dataset de overleving van patiënten na de diagnose uitgezaaide kanker én schraapten anderzijds een lijst nieuwe geneesmiddelen bij elkaar. Beide datasets zeggen echter niets over of de in het onderzoek geïncludeerde patiënten behandeld zijn met die nieuwe geneesmiddelen – laat staan of ze de juiste behandeling op het juiste moment kregen. Deze toch wel relevante informatie is niet vastgelegd en dus niet meegenomen in het onderzoek.  

Op basis van deze studie een causaal verband concluderen tussen de effectiviteit van geneesmiddelen en overleving, is als concluderen dat mensen door het eten van appels ouder worden, omdat er meer appels in de supermarkt liggen en mensen gemiddeld ouder worden. Op de keper beschouwd trekken de IKNL-onderzoekers zelf ook geen causale conclusie – ze stellen slechts dat de overleving beperkt toeneemt én er nieuwe geneesmiddelen zijn geïntroduceerd. De zorgvuldige formulering weerhield de media echter niet om één en één wel bij elkaar op te tellen. En dat is misleiding, of toch op zijn minst slechte journalistiek.  

De strijd tegen kanker is nog lang niet gewonnen, en ook geneesmiddelen zijn helaas nog geen silver bullet gebleken. Maar vergelijk het eens met het leggen van een lastige puzzel, zeg, 3000 stukjes zonder voorbeeld. Na uren zwoegen heb je de rand af, zitten 200 stukjes op hun plek en weet je van 100 andere waar ze ongeveer moeten, al passen ze nog niet. Dan ben je op de goede weg, toch? Zo is het ook met kanker. Dankzij een veelheid aan factoren – zoals preventie, screeningsprogramma’s, vroege en betere diagnostiek, geneesmiddelen en andere zorg – boeken we langzaam vooruitgang, en hebben veel patiënten een veel betere prognose dan voorheen. Tegelijkertijd is er nog een lange weg te gaan, zo blijkt ook uit de data van IKNL.  

Het onderzoek van IKNL is ons inziens geen reden om bij de pakken neer te zitten, maar juist een dringende oproep om door te zetten. Om nog meer te investeren in kennis, in betere en eerdere diagnostiek, in de beste inzet van het bestaande behandelarsenaal voor elke patiënt, en in de ontwikkeling van broodnodige nieuwe behandelingen. In plaats van ons heil te zoeken in maatregelen die de toelatingsdrempel voor nieuwe oncolytica verhogen, zoals oncoloog Sonke met zijn oranje stoplicht suggereert, moet het juist sneller, beter en slimmer. Het IKNL-onderzoek bewijst hoe kritiek een goede (inter)nationale gezondheidsdata-infrastructuur is. Meten is weten, alleen op basis van echt goede data kunnen we bepalen welke individuele patiënt gebaat is bij welke behandeling. Laten we dáár werk maken. Want in tegenstelling tot nietszeggende gemiddelden, doen we met gezondheid op maat wél recht aan de behoeften van de enorme diversiteit aan mensen die schuilgaan achter kille statistieken.  

/door