← All news

Deltawerken of ieder zijn eigen terpje?

, ,

Alleen ga je sneller, samen kom je verder. Ons nationale topsectorenbeleid is volledig gestoeld op de kracht van publiek-private samenwerking. En daar zijn we terecht trots op in Nederland. Alleen in samenwerking verzilveren we onze rijke kennisbasis in gezondheid, verduurzaming en economische groei. Toch blijkt die nationale trots ver te zoeken wanneer één van onze meest vooraanstaande Alzheimer-artsen de daad bij het woord voegt.

Wellicht is het je ontgaan in het multimediale moddergooien van de afgelopen week: dementie is één van de meest ontwrichtende uitdagingen waar de maatschappij voor staat. Nu al krijgt 1 op de 5 mensen dementie. Dat aantal gaat in de nabije toekomst verdubbelen. Dementie is op alle fronten razend complex, een veelkoppig monster dat een zware wissel trekt op patiënten, hun naasten, op het zorgsysteem en op onze samenleving. Voor velen is dementie het meest gevreesde persoonlijke toekomstscenario. Een oplossing? Die is er nog niet. 

Het moge duidelijk zijn: een dergelijk groot en complex probleem kun je niet in je eentje oplossen, dat moet je samen doen. Gelukkig heeft Nederland een lange historie van samenwerking, met als lichtend voorbeeld onze strijd tegen het water. De watersnoodramp van 1953 deed alle neuzen dezelfde kant op staan: dit mag nooit weer gebeuren. Die echt gezamenlijke ambitie resulteerde in de Deltawerken, een technologisch en infrastructureel hoogstandje, dat tot op de dag van vandaag niet alleen onze voeten droog houdt, maar nog steeds het meest succesvolle visitekaartje van Nederland aan de wereld is. Polderen zit in ons DNA, samenwerking in ons bloed.  

Een aantal keer per jaar staat HollandBIO in opdracht van de overheid op internationale congressen om de sterktes van de Nederlandse Life Sciences & Health aan te prijzen. En ook daar weer is één van de kernboodschappen aan internationale bedrijven en investeerders: kom naar Nederland, het walhalla voor publiek-private samenwerking (PPS). Ons topsectorenbeleid is volledig op dat principe gestoeld. Alleen door samenwerking met de hele keten, verzilveren we onze rijke kennisbasis in maatschappelijke impact en economische groei.  

Nu is dementie weliswaar minder zichtbaar dan wassend water, haar maatschappelijke impact is zeker zo groot. Sinds 2004 zet het ministerie van VWS zich dan ook in op het gebied van dementie, met diverse opeenvolgende programma’s: het Landelijk Dementieprogramma, het Programma Ketenzorg Dementie, het Deltaplan Dementie, en sinds 2021 met een nationale dementiestrategie. De rode draad in al die programma’s: willen we een deuk in een pakje boter slaan, dan is nationale en internationale samenwerking cruciaal. So far so good, dachten we bij HollandBIO. Al mocht er van ons (zoals altijd) wel een tandje bij. 

Maar nu zijn we in de war. Eén van Nederlands meest vooraanstaande experts en onvermoeibaar ambassadeur van dementie en de ziekte van Alzheimer, Prof. Dr. Philip Scheltens, werd afgelopen week door Nieuwsuur wel heel stevig aan de tand gevoeld. En waarom? Omdat hij – zoals velen onder ons – zijn profiel niet volledig had bijgewerkt? Misschien. De verontwaardiging leek echter vooral te ontstaan door zijn velen petten, oftewel, doordat Scheltens zijn kennis waar mogelijk inzet en samenwerkt met íedereen die een bijdrage kan leveren aan onze dementiemissie. Oók voor en met het bedrijfsleven. Onder meer in cruciale coalities als het ABOARD-project: een prachtige PPS, waarin een consortium van 30 partners in vijf werkpakketten samenwerkt, gericht op gepersonaliseerde diagnostiek, predictie en preventie van Alzheimer, onder het motto “Samen Alzheimer stoppen voor het start”. 

Leg het ons maar uit. Hoe werkt publiek-private samenwerking in de praktijk, wanneer je motieven en geloofwaardigheid direct in twijfel worden getrokken, wanneer je als onderzoeker, arts óf patiëntvertegenwoordiger een samenwerking aangaat met de industrie? Wanneer je door samenwerking, of financiële support direct je onafhankelijkheid verliest? En wanneer de kans dat er een geneesmiddel op de markt komt zonder bedrijven, precies nul is?  

De kritiek die Scheltens ten deel viel, staat helaas niet op zich. Ze is illustratief voor het aanstekelijke nationale anti-farma sentiment. Het NTvG schreef recent een enquête uit met de vraag “hoe moeten we verder met de farmaceutische industrie?”, daarmee suggererend dat er op dit moment te veel ongezonde relaties zijn tussen arts en farma. Gezondheidseconoom Marcel Canoy ging zelfs nog een stapje verder. Noch het ontbreken van een medische bevoegdheid, noch de afwezigheid van een EMA-advies of dossier belette hem om uit naam van de Adviescommissie Pakket (ACP) van het Zorginstituut het medicijn aducanumab in dit NOS-artikel bij voorbaat totaal af te schrijven (uitspraken waar HollandBIO bezwaar op aantekende bij het Zorginstituut, lees de brief hier).  

In het medisch-wetenschappelijk veld, of misschien wel overal, zijn experts dun gezaaid. Je struikelt niet op elke straathoek over iemand met eenzelfde kennis en staat van dienst als Philip Scheltens, Bas Bloem, Hans Clevers, Sander van Deventer, of Feike Sijbesma, om er maar een paar te noemen. Aan ons de keus: of we verwijzen onze nationale competentie van publiek-private samenwerking naar het rijk der fabelen, of we accepteren – of liever nog, juichen toe – dat onze koplopers, uiteraard in volledige openheid, meerdere petten hebben, juist omdat zij samenwerken met iedereen die het gemeenschappelijke doel dichterbij kan brengen. Kortom: elke expert zijn eigen terpje, of gezamenlijk de Deltawerken?  

Bronnen: 

← All news

Versnel de vaccinontwikkeling

,

Vaccinontwikkeling binnen 100 dagen, zodat we toekomstige pandemieën snel en efficiënt de kop in kunnen drukken. Aan ambitie in elk geval geen gebrek bij de Coalition for Epidemic Prepareness. Hoe ze dat voor elkaar gaan krijgen? Dat licht CEO Richard Hatchett bij McKinsey toe in de serie “Covid-19 vaccines: the road to recovery and beyond”

← All news

KNAW pleit voor snellere, betere geneesmiddelontwikkeling

, ,

Het proces van geneesmiddelontwikkeling is kostbaar, vol hindernissen en vergt een lange adem, concludeert de Koninklijke Nederlandse Akademie van Wetenschappen (KNAW) in haar nieuwste advies “meer efficiëntie door innovatie”. Dat het sneller en beter kan én moet, roept HollandBIO ook al jaren. Om geneesmiddelen sneller bij patiënten te krijgen, pleit de KNAW nu voor de komst van een coördinerend expertisecentrum, dat de dialoog tussen wetenschappers, de farmaceutische industrie en regelgevers moet aanwakkeren. Een mooi initiatief om ons innovatieklimaat verder mee te verbeteren. Lees meer 

← All news

De genetische revolutie

,

Vrijwel nergens in de zorg gaat het op het moment sneller en beter dan bij het uitlezen van DNA. Sterker nog, als we Illumina CEO Francis deSouza mogen geloven staat de 21e eeuw in het teken van een genetische revolutie. Waar het ontrafelen van het eerste menselijke genoom ruim 3 miljard kostte en jaren in beslag nam, zijn zowel de tijd als de kosten de afgelopen 20 jaar drastisch gereduceerd. En we zijn er nog niet: Illumina heeft zich er publiekelijk aan gecommitteerd ieders genoom in de toekomst tegen 100 dollar beschikbaar te maken. Dat biedt enorme kansen voor transformatie van de zorg, zien we ook bij HollandBIO: gezondheid op maat komt daarmee weer een stap dichterbij. 

← All news

Helder zicht op de toekomst met CRISPR-Cas

,

Een jaar nadat de Nobelprijs voor de Scheikunde is uitgereikt aan de uitvinders van CRISPR-Cas blijkt deze technologie een vruchtbare voedingsbodem te bieden voor legio toepassingen. In de vorige Weekly schreven we nog over tomaten die met CRISPR-Cas zijn bewerkt, maar ook voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen biedt deze technologie nieuwe mogelijkheden. In een eerste klinische studie ondergingen zeven patiënten met de zeldzame oogziekte congenitale amaurose van Leber (LCA) een in vivo CRISPR-Cas behandeling. Hierbij wordt de CRISPR-tool direct in de aangedane cellen geïnjecteerd, om zo de ziekte bij de bron aan te pakken. HollandBIO kijkt uit naar de toekomst waarin CRISPR-Cas het leven van nog veel meer mensen beter maakt.  

← All news

Verjaardagstaart voor gentherapie

,

Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans. 

Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat de kans op een infectie zo klein mogelijk zou zijn. Met gentherapie kreeg hij een derde optie, die hem na 21 jaar tot een gezonde jongeman heeft gemaakt.  

Niet alleen Rhys, ook gentherapie is volwassen geworden. Dat is op zich reden voor een feestje, maar helaas we zijn er nog lang niet. De weg die nieuwe gentherapieën, en andere ATMP’s, van lab naar patiënt afleggen is lang en hobbelig. Vele therapieën schoppen het nooit tot een goedkeuring van EMA. Lukt dit wel, dan is het verkrijgen van vergoeding op nationaal niveau de volgende horde. Zo maakten Novartis en het ministerie van VWS deze week bekend na lange onderhandelingen een overeenkomst te hebben bereikt over de vergoeding van gentherapie Zolgensma. HollandBIO is dolblij met dit resultaat, maar maakt zich tegelijkertijd ook zorgen over de steeds langere doorlooptijden voordat nieuwe behandelingen ook daadwerkelijk vanuit het verzekerde pakket beschikbaar zijn voor patiënten.  

Waar Novartis wel de tijd en middelen had om de lange en complexe procedures met succes te doorlopen, lukte dat andere, vaak kleinere bedrijven, niet. Recent zag gentherapie pionier Bluebird Bio zich gedwongen haar activiteiten terug te trekken uit Europa en haar focus te beperken tot de VS. Door aanhoudende “challenges of achieving appropriate value recognition and market access”, bleek het voor het kleine bedrijf simpelweg niet haalbaar om haar geregistreerde innovatieve gentherapieën in Europa vergoed bij patiënten te krijgen. Een desastreuze ontwikkeling die alarmbellen af moet doen gaan, vindt HollandBIO. Zo blijft onze ambitie, gezondheid op maat, slechts een visioen. 

Het is de hoogste tijd om samen werk te maken van een adaptief ecosysteem, dat in staat is de grote belofte van gen- en celtherapieën, allereerst voor patiënten, maar ook voor al die geneesmiddelenpioniers die zich al decennia lang toeleggen op onderzoek en ontwikkeling, te verzilveren. Je zou toch haast zeggen dat met het ontwikkelen, registreren en produceren van zo’n geavanceerde en complexe therapie het moeilijkste werk gedaan is?  

← All news

Goed nieuws! Nieuwe gentherapie beschikbaar voor SMA-patiënten

Vorige week is een akkoord is gesloten voor Nederland, België en Ierland over de vergoeding van onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®). Deze eenmalige gentherapie is ontworpen om de hoofdoorzaak van spinale spieratrofie (SMA) – een mutatie in het SMN1-gen – aan te pakken. De therapie wordt eenmalig toegediend tijdens een intraveneus infuus waarbij een werkend kopie van het SMN1-gen wordt afgegeven aan de cellen van een patiënt.

De overeenkomst is goed nieuws voor Nederlandse patiënten met SMA. Deze eenmalige gentherapie kan uitkomst bieden aan patiënten met symptomatische SMA type 1 en presymptomatische patiënten met twee of drie kopieën van het SMN2-gen.

Country Manager Benelux van Novartis Gene Therapies, Karel Fol: “Wij zijn erg blij dat SMA-patiënten in Nederland toegang krijgen tot deze eenmalige behandeling. Gezien de hoge medische nood is samen met de autoriteiten en andere belanghebbenden hard gewerkt om zo snel mogelijk een overeenkomst te sluiten. De snelheid waarmee dit gerealiseerd is, is dan ook vooral een mooie uitkomst voor de patiënten die het zo hard nodig hebben.”

Spinale spieratrofie (SMA) is een zeldzame en ernstige genetische aandoening die leidt tot toenemende spierzwakte, verlamming en, wanneer het in de ernstigste vorm niet wordt behandeld, permanente beademing of overlijden.[1],[2] SMA is de voornaamste genetische oorzaak van kindersterfte en wordt veroorzaakt door een gebrek aan een functioneel SMN1-gen, dat leidt tot een progressief en onomkeerbaar verlies van motorische neuronen, waardoor de motorische functies, zoals zitten, kruipen of lopen, maar ook ademhalen en slikken worden aangetast. [3],[4]

Innovatieve behandelingen, zoals cel- en gentherapieën, zorgen ervoor dat patiënten steeds sneller en gerichter kunnen worden behandeld en mogelijk een betere kwaliteit van leven hebben. Met de vergoeding van deze eenmalige behandeling is er opnieuw een innovatieve gentherapie toegankelijk geworden voor patiënten met een specifieke medische noodzaak.

Bron: Novartis (persbericht)

Lees ook: https://www.rijksoverheid.nl/actueel/nieuws/2021/10/08/akkoord-over-medicijn-voor-spierziekte-sma


[1] Anderton RS and Mastaglia FL. Expert Rev Neurother. 2015;15(8):895–908, Advances and challenges in developing a therapy for spinal muscular atrophy.pdf (pdf in attachment).

[2] Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P. et al. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014;83(9):810-7, Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials.pdf (pdf in attachment).

[3] Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, et al. Eur J Hum Genet. 2012;20(1):27-32.4, Pan-ethnic carrier screening and prenatal diagnosis.pdf (pdf in attachment).

[4] Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, et al. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891, Natural History of Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy (nih.gov).pdf (pdf in attachment).

← All news

Biotech Wednesday: first session speakers announced

, , , ,

HollandBIO and Oncode Institute organize a Biotech Wednesday, with this years’ theme ‘Next frontiers in cancer vaccines’. We are thrilled to announce the speakers of the first session: Sjoerd van der Brug (Professor at the LUMC), Gerben Moolhuizen (CEO of ISA Pharmaceuticals) and Ronald Plasterk (CEO of Frame Therapeutics). Join us to hear these speakers talk about their innovations and challenges in the field of therapeutic cancer vaccines. This live event takes place on Wednesday 24th of November at Pakhuis de Zwijger in Amsterdam! click here to register

← All news

Nationale griepprikdag

, , ,

Wist je dat werkgevers jaarlijks tussen de 500 tot 1300 miljoen verzuimkosten maken aan het griepvirus? Door huisartsbezoeken, ziekenhuisopnames en -zo nu en dan- volle IC’s stijgen de kosten voor de maatschappij vaak nog verder. Door de versoepelde coronamaatregelen verwachten virologen dit jaar een pittig griepseizoen. Daarom vraagt de Nederlandse Influenzastichting met een Nationale Griepprikdag op 11 oktober aandacht voor – jawel: de griepprik! 

← All news

Nieuwe fase voor wetgeving klinische studies

Binnenkort gaat de Europese wetgeving rond klinische studies definitief een nieuwe fase in. Nu het Clinical Trial Information System (CTIS) voldoet aan alle eisen kan per 31 januari 2022 namelijk de European Clinial Trial Regulation (ECTR) van start. Wie goed voorbereid wil zijn op deze nieuwe manier van werken, kan meerdere trainingen volgen.

De ECTR wordt ingevoerd met een overgangsperiode van drie jaar. In het eerste jaar kan een opdrachtgever ervoor kiezen om het ingediende onderzoeksvoorstel te laten beoordelen volgens de huidige wetgeving of volgens de nieuwe ECTR, via het CTIS-portaal. Om te zorgen dat onderzoekers zich goed voor kunnen bereiden op het nieuwe systeem heeft het EMA een trainingsprogramma voor CTIS beschikbaar gemaakt. Om je verder voor te bereiden op het werken met de ECTR biedt de DCRF ook een training aan

Voor de uitvoering en goedkeuring van internationale multicenter onderzoeken kon via de Vrijwillige Harmonisatie Procedure (VHP) een voorscreening aangevraagd worden ter ondersteuning van de aanvraag per land. Met de invoering van de ECTR stopt de VHP ook. Uiterlijk 15 oktober kunnen nieuwe aanvragen of amendementen worden ingediend. Meer informatie is te vinden in dit bericht van de CTFG.  

Bericht CCMO 

Training CTIS 

Training ECTR