← All news

ProQR Announces Clearance to Start Clinical Trial of QR-421a in Usher Syndrome Type 2 Patients

ProQR, a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has cleared the Investigational New Drug (IND) application for QR-421a. QR-421a is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of the vision loss associated with Usher syndrome type 2 and non-syndromic retinitis pigmentosa (RP) due to mutations in exon 13 of the USH2A gene.

Usher syndrome is the leading cause of combined deafness and blindness. Exon 13 mutations in the USH2A gene targeted by QR-421a cause vision loss in approximately 16,000 individuals in the Western world. ProQR plans to start enrolling patients in a Phase 1/2 trial named STELLAR in the coming months with preliminary data expected in mid-2019.

“We are pleased to be advancing QR-421a, our second therapy for an inherited retinal disease, into the clinic and continuing the development of our portfolio of transformative RNA medicines for severe genetic rare diseases,” said Daniel A. de Boer, Chief Executive Officer of ProQR. “QR-421a has shown promising activity in both the optic cup and zebra fish models and we are excited about the potential to make a meaningful impact for Usher syndrome patients.

Source: ProQR

 

← All news

HollandBIO leestip: The million-dollar drug

,

uniQure’s Glybera is één van de grootste successen en mislukkingen van de biotech sector ineen. Glybera ging de geschiedenisboeken in als de eerste geregistreerde gentherapie ter wereld. De gentherapie maakte hiermee de weg vrij voor deze ultieme toepassing van biotechnologie. Vandaag de dag zitten dankzij uniQure’s pionierswerk de biotech pijplijnen wereldwijd vol met gen- en celtherapieën. Anderzijds bleek de ontwikkeling van deze revolutionaire therapie een bureaucratische nachtmerrie en werd de therapie nooit een commercieel succes. De reconstructie die het Canadese CBCNews over Glybera schreef, leest als een jongensboek.

HollandBIO is ervan overtuigd dat we vandaag de dag aan de vooravond staan van een revolutie op het gebied van cel- en gentherapie. De technologie zet het regulatoir kader, het zorgstelsel en de financiering van medische interventies op zijn kop. Hebben we geleerd van Glybera? Zijn de vele barrières op de route van lab naar patiënt, al beslecht? Het is hoogste tijd om het systeem van begin tot eind door te lichten en te zorgen dat we klaar zijn voor de toekomst. Die toekomst is namelijk al begonnen.

← All news

Editas receives FDA approval for CRISPR study in patients

Editas Medicine, a leading genome editing company, announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted the Company’s Investigational New Drug (IND) application for EDIT-101, an experimental CRISPR genome editing medicine being investigated for the treatment of Leber Congenital Amaurosis type 10 (LCA10).

“The FDA’s acceptance of our IND for EDIT-101 is a significant moment in the field of genome editing, and importantly, a critical milestone for patients, as we are now one step closer to a treatment for LCA10,” said Katrine Bosley, President and Chief Executive Officer, Editas Medicine. “This moment is a truly exciting one for us, and we look forward to embarking on our next chapter as a clinical stage company, harnessing the power of CRISPR technology to transform the lives of people with serious diseases around the world.”

With the IND acceptance, Editas Medicine has earned a $25 million milestone payment from Allergan as part of the alliance between the companies to discover and develop experimental ocular medicines targeting serious, vision-threatening diseases. Editas Medicine and its partner, Allergan Pharmaceuticals International Limited (Allergan), a wholly-owned subsidiary of Allergan plc, expect to enroll 10 to 20 patients in a Phase 1/2 open label, dose escalation study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of EDIT-101.

The Editas Medicine-Allergan Alliance
In March 2017, Editas Medicine and Allergan Pharmaceuticals International Limited (Allergan) entered a strategic alliance and option agreement under which Allergan received exclusive access and the option to license up to five of Editas Medicine’s genome editing programs for ocular diseases, including EDIT-101. Under the terms of the agreement, Allergan is responsible for development and commercialization of optioned products, subject to Editas Medicine’s option to co-develop and share equally in the profits and losses of two optioned products in the United States. In August 2018, Allergan exercised its option to develop and commercialize EDIT-101 globally for the treatment of LCA10. Additionally, Editas Medicine exercised its option to co-develop and share equally in the profits and losses from EDIT-101 in the United States. Editas Medicine is also eligible to receive development and commercial milestones, as well as royalty payments on a per-program basis. The agreement covers a range of first-in-class ocular programs targeting serious, vision-threatening diseases based on Editas Medicine’s unparalleled CRISPR genome editing platform, including CRISPR/Cas9 and CRISPR/Cpf1 (also known as Cas12a).

Source: Editas Medicine

← All news

EC approval for ivacaftor extended to treat 12 to 24-month-old patients

Ivacaftor is the first and only approved medicine in Europe to treat the underlying cause of cystic fibrosis in these young patients

 

Vertex announced that the European Commission has granted approval of the label extension for KALYDECO® (ivacaftor) to include the treatment of people with cystic fibrosis (CF) aged 12 to <24 months who have at least one of the following nine mutations in their cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R.

 

“For the first time, EU physicians can now treat the underlying cause of CF earlier than ever, helping to improve clinical outcomes in children as young as 12 months,” said Reshma Kewalramani, MD, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs and Chief Medical Officer at Vertex. “We look forward to supporting additional research on the potential benefit of early intervention with our medicines, with the goal of bringing treatment to all people living with CF.”

 

The label update is based on data from the ongoing Phase 3 open-label safety study (ARRIVAL) of children with CF aged 12 to <24 months who have one of 10 mutations in the CFTR gene that demonstrated a safety profile consistent with that observed in previous Phase 3 studies of older children and adults, and improvements in sweat chloride, a key secondary efficacy endpoint.

 

Ivacaftor is already approved in Europe for the treatment of CF in patients aged two years and older who have one of the nine following mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R. It is also approved for the treatment of CF in patients aged 18 years and older who have an R117H mutation in the CFTR gene.

Source: Vertex

← All news

IGJ publiceert onderzoek bereiding CDCA

,

Vandaag publiceerde de Inspectie Gezondheidzorg en Jeugd (IGJ) de resultaten van haar onderzoek naar de magistrale bereiding van CDCA door het Amsterdam UMC. De Inspectie concludeert dat het ziekenhuis de regels rondom het bereiden van het middel, dat wordt voorgeschreven aan patiënten met de zeldzame stofwisselingsziekte CTX, niet geheel heeft nageleefd.

Onze eerdere reactie op de zaak, getiteld “Kiezen uit twee kwaden”, blijft onverminderd actueel. Zonder moverende redenen de prijs van een geneesmiddel naar grote hoogte stuwen, valt niet goed te praten, maar het verwerpen van de Europese bescherming van weesgeneesmiddelen is evenmin de oplossing. Je leest onze reactie hier.

 

Lees meer

Persbericht Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd

← All news

Ondergeschoven vaccins voor het voetlicht

,

Met een dijk van een artikel zet Elseviers Marieke ten Katen de naast het Rijksvaccinatieprogramma beschikbare vaccinaties in de spotlight. Met deze vaccinaties valt op individueel niveau gezondheidswinst te verzilveren, maar voor vergoeding uit het publieke potje komen ze (vooralsnog) niet in aanmerking. Dé HollandBIO leestip voor iedereen die optimaal gevaccineerd denkt te zijn tegen infectieziekten, maar zich nog nooit buiten het RVP en de reizigersvaccinaties georiënteerd heeft.

Aanleiding voor het artikel is de ogenschijnlijk wrange tegenstelling dat de vaccinatiegraad daalt, terwijl de vraag naar vaccins naast het landelijk programma stijgt. Zowel het Nederlands Huisarts Genootschap als de Landelijke Huisartsenvereniging registreren deze trend. Niet elke huisarts lijkt echter klaar voor deze stijgende zorgvraag, of vanuit persoonlijke overwegingen bereid deze vaccins voor te schrijven, zo concludeert Ten Katen. Een gemiste kans, vindt HollandBIO. Wij blijven daarom fervent voorstander voor een betere communicatie, beoordelings-, vergoedings- en implementatieregeling voor deze ondergeschoven kindjes!

Lees het hele artikel hier

 

← All news

Politiek ontbijt over werkbehoud bij kanker

Tijdens een politiek ontbijt in Den Haag pleitte Fit for Work, een platform van meer dan 25 maatschappelijke organisaties en partners uit het bedrijfsleven zoals AbbVie, voor maatregelen die bijdragen aan werkbehoud na ziekte of bij een chronische aandoening. Op dit moment verliest minstens een kwart van de mensen met kanker zijn baan. Patiënten die hun baan verliezen, herstellen vaak minder snel, vallen sociaaleconomisch sneller terug, en doen een groter beroep op uitkeringen. Werkgevers raken daarnaast vaak goede krachten kwijt, omdat het financieel niet anders kan.

Daar moet verandering in komen. En dat kan ook. Daarom kwam het hele werkveld samen tijdens de bijeenkomst: medici, patiëntenverenigingen, ministeries, werkgevers, vakbonden, en Kamerleden van CDA, D66 en GroenLinks. Verschillende oplossingsrichtingen passeerden de revue, van een no-riskpolis voor werkgevers in het mkb tot en met structurele financiering voor gespecialiseerde bedrijfsartsen op poli’s oncologie.

Lees verder op Skipr voor een uitgebreid verslag:

https://www.skipr.nl/partnernieuws/id36647-maak-werkbehoud-onderdeel-van-de-behandeling–politiek-ontbijt-over-werkbehoud-bij-kanker.html

https://www.fitforworknederland.nl/werkbehoud_kanker/

← All news

Fast Track designation for Galapagos’ osteoarthritis treatment

Galapagos announced that the FDA has granted GLPG1972/S201086 Fast Track designation for the treatment of patients with osteoarthritis (OA).

 

The US Food and Drug Administration’s (FDA’s) Fast Track program is designed to facilitate the development and expedite the review of drugs that treat serious or life-threatening diseases or conditions and that demonstrate the potential to address unmet medical needs. Drugs that receive this designation are eligible for more frequent interactions with the FDA and are potentially eligible for priority review and rolling review of a New Drug Application (NDA). The purpose of this FDA program is to get important new drugs to patients earlier.

 

Galapagos is developing investigational molecule GLPG1972/S201086 with the potential to become a first-in-class disease-modifying osteoarthritis drug (DMOAD) as part of a collaboration with Servier[1] signed in 2010. Galapagos has full US commercial rights to GLPG1972/S201086, with Servier retaining the ex-US rights. Under the terms of the agreement, Galapagos is also eligible to receive development, regulatory and other milestone payments plus royalties upon commercialization outside the US. In June 2018, Galapagos and Servier announced the start of the global 52-week ROCCELLA Phase 2 trial with GLPG1972/S201086 in knee osteoarthritis patients.

 

“The Fast Track designation by the FDA is a recognition of the high unmet medical need in OA, and the potential of GLPG1972/S201086 as a new treatment option,” said Dr. Walid Abi-Saab, CMO of Galapagos. “Together with our collaboration partner Servier, we look forward to accelerating the development of GLPG1972/S201086 as a potential first disease-modifying osteoarthritis drug.”

Source: Galapagos

← All news

SelectMDx nu overal in de V.S. beschikbaar

MDxHealth, mondiaal leidend in moleculaire diagnostiek voor urologische kankers, maakt bekend dat het uitermate strikte beoordelingsorgaan “Clinical Laboratory Evaluation Program” (CLEP) van de New York State Department of Health (NYSDOH)  in de VS goedkeuring heeft verleend aan de SelectMDx-urinetest voor prostaatkanker. Hiermee is voldoet MDxHealth thans aan alle licentievoorwaarden voor SelectMDx. Met deze goedkeuring is de prostaatkanker-urinetest nu beschikbaar voor patiënten in alle 50 Amerikaanse staten.

 

SelectMDx is een gepatenteerde niet-invasieve diagnostische urinetest die bij mannen een verhoogd risico op agressieve prostaatkanker kan aantonen. Zij hebben derhalve het meeste baat bij een vroege detectie. Studies hebben aangetoond dat de test de noodzaak voor onnodige invasieve biopsieën en MRI-procedures tot 50% kan verminderen. Een prospectieve multicenter studie, onlangs gepubliceerd in het tijdschrift Urology Practice, toonde de waarde van SelectMDx bij het begeleiden van urologen in hun besluit tot een prostaatbiopsie. Daarnaast kwam een Amerikaanse kosteneffectiviteitstudie naar SelectMDx, gepubliceerd in Journal of Urology, uit op jaarlijkse besparingen voor zorgaanbieders van meer dan $500 miljoen!

 

“We zijn heel erg blij met deze goedkeuring door het beoordelingsorgaan van de NYSDOH,  waardoor  SelectMDx vanaf nu beschikbaar is voor alle artsen en hun patiënten in de gehele Verenigde Staten,” zegt Dr. Jan Groen, CEO van MDxHealth. “Dit is een belangrijke mijlpaal in de commerciële strategie voor SelectMDx en zorgt dat brede vergoeding dichterbij komt. Het ondersteunt de groei van onze testvolumes in de belangrijke Amerikaanse markt, maar ook in andere marktregio’s.”

 

Het beoordelingsorgaan CLEP van de  NYSDOH reguleert en houdt toezicht op alle klinisch diagnostische laboratoria die testen uitvoeren van inwoners van de Staat New York, inclusief zogeheten Laboratory Developed Tests (LDT’s). Het CLEP streeft naar gegarandeerde nauwkeurigheid en betrouwbaarheid van de testresultaten in klinische laboratoria die zijn gevestigd binnen en buiten de staat New York. De instelling staat bekend om zijn zeer strenge kwaliteitsnormen.

 

Het MDxHealth-laboratorium is sinds 2012 geaccrediteerd door het College of American Pathologists (CAP) en sinds 2011 door de Centers voor Medicare en Medicaid Services (CLIA). Daarnaast is het laboratorium gelicenseerd door het California Department of Public Health, Pennsylvania State Department of Health, State of Rhode Island Department of Health en Maryland Department of Health.

Bron: MDxHealth

← All news

Succes en falen rondom de financiering van specialistische geneesmiddelen

De kosten in de gezondheidszorg lopen verder op, terwijl de bereidheid om extra voor zorg te betalen niet evenredig met deze ontwikkeling meegroeit. De afgelopen jaren zijn er steeds weer nieuwe maatregelen getroffen om de zorgkosten binnen de perken te houden. Maar wat werkt nu eigenlijk wel en wat juist niet als het gaat om de financiering van (specialistische) geneesmiddelen? Daarover organiseert IQVIA op 30 november een open symposium. Met Marieke Krol, hoofd Real World Evidence & Health Economics and Outcomes Research, IQVIA Nederland gaan we alvast wat dieper in op het onderwerp.

‘In de gezondheidszorg worden continu nieuwe behandelmethoden ontwikkeld,’ begint Marieke Krol. ‘Geneesmiddelen worden specialistischer en zijn vaker gericht op kleinere groepen patiënten. En dat geldt ook voor diagnostische tests en geavanceerde technische apparatuur. Er is steeds meer mogelijk en mensen worden ouder, met als gevolg dat de zorgkosten stijgen.’

Knellen

Marieke: ‘We willen met z’n allen steeds betere zorg, maar de bereidheid om hiervoor extra te betalen groeit niet evenredig mee. Dat dat gaat knellen is logisch. En dus moet er beleid gemaakt worden hoe daarmee om te gaan. De laatste jaren zijn er tal van nieuwe concepten geïntroduceerd, zoals de invoering van het eigen risico. Daarnaast zijn bepaalde behandelingen en geneesmiddelen niet opgenomen in de basiszorg, allemaal met als doel vraag of aanbod te remmen.’ Ook de sluis is zo’n maatregel die de overheid heeft getroffen om de kosten te beperken. Medicijnen die erg kostbaar zijn, mogen niet op de markt komen, tenzij overheid en fabrikant afspraken maken over bijvoorbeeld de prijs en voor welke patiënt het medicijn beschikbaar is.

De rek eruit

Een andere maatregel is het Hoofdlijnenakkoord, waarmee ziekenhuizen sinds een aantal jaren te maken hebben. Marieke: ‘Een ziekenhuis mag nauwelijks méér geld uitgeven, maar heeft ondertussen wel steeds duurdere geneesmiddelen, scantechnieken en diagnostische testen beschikbaar. In het begin kan een ziekenhuis dat nog wel opvangen door zo efficiënt mogelijk met andere uitgaven om te gaan, maar op een gegeven moment is de rek er wel uit. Als het ziekenhuis dan een nieuwe behandeling wil aanbieden, kunnen ze iets anders niet meer doen. Er wordt dan vaak gesproken over verdringing van zorg, al spreek ik liever van opportuniteitskosten. Je kunt geld nu eenmaal maar één keer uitgeven. Je moet dus nadenken over hoe je dit het beste kunt doen.’

Preferentiebeleid

Ook de winsten van de farmaceutische industrie liggen onder een vergrootglas. ‘Zo is in het verleden het preferentiebeleid ingevoerd voor geneesmiddelen die buiten het ziekenhuis worden verstrekt,’ zegt Marieke. ‘Als het patent van een geneesmiddel verlopen is, is het de bedoeling dat de apotheker het goedkoopst mogelijke middel verstrekt aan de patiënt. Dit heeft tot veel kostenbesparingen geleid, maar er is ook een keerzijde. Omdat er alsmaar minder te verdienen valt in deze markt, wordt er uitgeweken naar fabrieken in bijvoorbeeld India, wat niet altijd zonder risico is. Mede hierdoor zijn er tekorten aan geneesmiddelen in Nederland.’

Spanningsveld

Vrijwel elk beleid heeft ongewenste neveneffecten, waar men weer een oplossing voor probeert te zoeken. Marieke: ‘Feitelijk proberen we steeds hetzelfde probleem op een andere manier op te lossen, maar wat je ook doet, het zal altijd blijven wringen. Er is bestaat dan ook geen gouden oplossing voor alles en iedereen. Er is altijd groei en altijd een beperkte hoeveelheid geld. Dat is het spanningsveld waar het in de zorg continu om draait.’

Symposium

Tijdens het symposium dat IQVIA op 30 november organiseert, wordt terug geblikt op het gevoerde beleid van de afgelopen jaren om daar lessen uit te trekken voor de toekomst. Zo zal Martin van der Graaff van het Zorginstituut reflecteren op wat er de afgelopen jaren zoal gebeurd is rondom de financiering van geneesmiddelen en een advies geven voor de toekomstige generatie. Bart van der Lelie van Lysiac zal nader ingaan op ziekenhuisonderhandelingen en prijsmodellen en Per Troein van IQVIA zal een toelichting geven op zijn onderzoek naar het referentieprijssysteem in Europa.

Het symposium is toegankelijk voor iedereen die zich bezighoudt met de financiering van geneesmiddelen. Meer informatie over het symposium.

Bron: IQVIA