← All news

Slimmer meten wint aan draagvlak

, ,

De Koninklijke Nederlandse Akademie van Wetenschappen (KNAW) gaat onderzoeken hoe veelbelovende ontwikkelingen in wetenschap en technologie kunnen bijdragen aan efficiëntere ontwikkeling van geneesmiddelen en maatwerk in de klinische praktijk. HollandBIO juicht dit onderzoek toe, omdat het naadloos aansluit bij ons Slimmer Meten project.

De toenemende zorgvraag zet onze gezondheidszorg onder druk. Tel daarbij op dat het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen lang duurt, kostbaar en risicovol is. Wanneer er uiteindelijk een geregistreerd en vergoed geneesmiddel beschikbaar is, is het nog maar de vraag of het middel ook werkt bij een specifieke patiënt. Dat kan sneller en beter.

Door in Nederland werk te maken van slimme zorg die leidt tot de juiste én beste behandeling voor de juiste patiënt op het juiste moment, komt maatwerk en personalised medicine in de zorg een stap dichterbij.

Gelukkig worden er wereldwijd én in onze achterban al vele innovatieve technologieën ontwikkeld en soms ook al toegepast. Denk aan modellen en testen gebaseerd op (stam-) cellen, biomarkers (DNA, RNA, eiwit, metabolieten), weefsels of computermodellen. Voorbeelden zijn: organoïden, organs-on-a-chip, de toxtracker, de MAT-test, de AMS microtracer of zelfs innovatieve productiemethoden, zoals het gebruik van mobiele RNA-molecuul printers.

De inzet van dit soort innovatieve technologieën en toepassingen biedt volop kansen bij het ontwikkelen van (high-throughput) screening systemen, als alternatief voor dierproeven, voor veiligheidstesten en voor diagnostische toepassingen (bv. companion diagnostics). Daarmee kunnen ze bijdragen aan snellere en betere ontwikkeling én inzet van nieuwe geneesmiddelen.

Ondanks het wenkend perspectief van personalised medicine blijkt de route van lab naar praktijk voor deze technologische innovaties hobbelig. Recent inventariseerden wij binnen ons Slimmer Meten project de uitdagingen op weg van lab naar praktijk. Om wat voorbeelden te noemen:

  • Gebrek aan financiering voor ontwikkeling, kwalificatie, validatie en commercialisatie;
  • In tegenstelling tot bij geneesmiddelen is er geen duidelijke route voor registratie en vergoeding voor deze innovaties en toepassingen;
  • Regelgeving tussen verschillende Europese landen loopt uiteen;
  • Onduidelijkheid en terughoudendheid bij verschillende stakeholders over wanneer en hoe een technologie of test, een dierpoef of fase I/II klinische trial kan vervangen;
  • Uiteenlopende belangen en gebrek aan de juiste kennis, procedures, processen en infrastructuur belemmeren toepassing in de klinische praktijk.

Werk aan de winkel dus! Daarom maakt HollandBIO zich hard voor een innovatieklimaat waarin biotechondernemers en bedrijven kunnen excelleren. We zetten in op verruiming en verbetering van de financieringsmogelijkheden en een heldere route lab naar praktijk. Wil je meer weten over ons “Slimmer meten” project? Neem contact op met HollandBIO’s Marit.

← All news

Intravacc to in-license CimCure’s iBoost technology, expanding its vaccine platform portfolio

,

Intravacc, a worldwide leading translational research and development vaccine organization with an extensive track record in developing viral and bacterial vaccines, signed a strategic partnership agreement with Dutch based CimCure, focusing on cancer immunotherapies for solid tumors, for in-licensing CimCure’s iBoost technology. This agreement offers Intravacc access to this technology in developing new vaccines and for providing services involving the in-licensed technique in mutually agreed countries. This technology also enables Intravacc to expand its translational expertise towards the development of cancer vaccines.

The iBoost (immune boost) technology was developed at Amsterdam UMC, lab-location VUMC, by Prof. Dr. Arjan Griffioen, professor of experimental oncology and CSO at CimCure. This technology overcomes limitations over current methods for inducing antibody responses against cancer specific antigens. iBoost is currently applied to elicit antibody responses against the tumor vasculature, a strategy that conquers the problem of drug resistance. This treatment strategy has a long-term efficacy and is extremely cost-effective. Proof-of-concept has been shown in several preclinical models.

By using the patented iBoost technology, Intravacc and CimCure are also involved in the joint development of a COVID-19 vaccine. CimCure/Amsterdam UMC received a 1.3 million euro grant from Health Holland, an investment organization of the Ministry of Economic Affairs. In the collaboration, CimCure will focus on the design and preclinical validation of three different types of COVID-19 vaccine concepts, while Intravacc will be responsible for the vaccine process development, the pilot production of the candidate vaccine under GMP conditions and for a phase I clinical trial.

Dr. Jan Groen CEO of Intravacc stated:

“We are excited to have signed an agreement with CimCure providing us access to the iBoost technology, which will have a game changing effect on the vaccine industry and the near future development of oncology vaccines. This agreement expands our platform offering towards potential clients and will further boost our developments within our oncology- and infectious disease vaccine portfolios”

Diederik Engbersen, CEO of CimCure said:

“We believe that this license agreement with Intravacc and the value of our platform outside oncology will contribute to future revenue growth of the Company.

Source: Intravacc

← All news

ISA Pharmaceuticals receives US Orphan-Drug Designation for ISA101b in HPV16-positive Cervical Cancer

ISA Pharmaceuticals B.V., a clinical-stage company dedicated to developing rationally designed immunotherapeutics for oncology and infectious disease, today announced that it received Orphan Drug Designation from the Food and Drug Administration (FDA) in the USA for its lead product ISA101b for treatment of Human Papilloma Virus type 16 (HPV16)-positive cervical cancer.

According to the latest statistics of the Centers for Disease Control and Prevention, HPV causes more than 34,000 cases of cancer in the United States each year. Cervical cancer is the most common HPV-associated cancer in women, with HPV16 being responsible for approximately 50% of cases. HPV16-positive cervical cancer is the number 2 cause of cancer for women in the age 15-44 in the US. At 1% annually, rates of cervical cancer have been dropping only marginally due to prevention through screening and prophylactic vaccination. There is an important medical need for disease modifying therapies to treat women with this terrible disease. For 2020, SEER databases project 13,800 new cases and 4,290 women dying from cervical cancer in the US. 

ISA101b is a clinical-stage immunotherapy targeting HPV16-induced diseases such as cervical and oropharyngeal cancer. It induces specific immune responses to the oncogenic E6 and E7 proteins of HPV16 and is based on ISA’s proprietary Synthetic Long Peptide (SLP®) technology.

“We are pleased to have Orphan Drug Designation for our ISA101b program targeting HPV16-positive cervical cancers,” said Kees Melief, Chief Scientific Officer of ISA Pharmaceuticals. “Our mission is to unleash the power of the patient’s own immune system to eradicate their cancer while maintaining optimal quality of life. We believe the best and most logical way to do this is through the use of SLPs. The metastatic form of cervical cancer has a particularly high unmet medical need with 5 year survival rates not going beyond 17%. The Orphan Drug Designation for ISA101b recognizes the urgent need for more efficacious treatment options for patients suffering from metastatic HPV16-positive cervical cancer.”

Source: ISA Pharmaceuticals (Press release)

← All news

Vaccinatiebeleid van Blokhuis werpt vruchten af

,

Mooi nieuws voor onze VWS-staatssecretaris, zijn vaccinatiealliantie en Nederland in het algemeen: het ingezette vaccinatiebeleid werpt zijn vruchten af, en nieuwe verbeteringen liggen in het verschiet.

De stijgende vaccinatiegraad vormt een mooie eerste stap in de ambitie om zoveel mogelijk gezondheidswinst met vaccinatie te verzilveren. Dit najaar volgt de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving bovendien op met een verkenning naar de toekomstbestendigheid van ons vaccinatiestelsel. HollandBIO heeft haar inspiratie voor een bij deze tijd passend systeem al met de Raad besproken. Wij kijken daarom reikhalzend uit naar het eindresultaat en de daaruit voortvloeiende vervolgstappen. En staatssecretaris Blokhuis? Die voelt zich gesterkt om zijn doortastend ingezette beleid voort te zetten, zo bericht hij de Tweede Kamer.

← All news

Dossier Dwanglicenties: de HollandBIO Weekly Leaks

, , ,

Oh, de ironie: op de dag dat De Volkskrant een heel katern aan complottheorieën wijdt, “onthult” diezelfde krant dat de commissie dwanglicenties uit elkaar is geklapt door de stiekeme bemoeienis van HollandBIO. Helaas is de naakte waarheid een stuk minder spannend dan de chocoladeletter-kop doet vermoeden, en zoals wel vaker lang niet zo zwart-wit. Hoogste tijd voor een paar “onthullingen” van onze kant.

Onthulling 1: HollandBIO is een belangenvereniging

Voor ons, en hopelijk voor jullie ook, is het geen nieuws dat dat HollandBIO al ruim 6 jaar lang een belangenvereniging is. Voor De Volkskrant wel, die ons opvoert als farmalobbyisten. Onze lange tenen vinden dat dat niet helemaal de lading dekt, aangezien wij àlle biotech bedrijven vertegenwoordigen. Dus niet alleen grote farmaceuten, ook heel veel startups, scaleups en MKB’ers. Bedrijven die geneesmiddelen en vaccins ontwikkelen, slimme diagnostische testen, proefdiervrije innovaties, nieuwe plantenzaden, gecultiveerd vlees, en alle mogelijke duurzame biobased grondstoffen en ingrediënten. Maar oké, platgeslagen zijn we een lobbyclub. Als belangenvereniging voorzien we mensen en organisaties binnen en buiten de sector gevraagd en ongevraagd van informatie, analyses of redeneerlijnen. Bij de commissie dwanglicenties is dit ook het geval geweest. Dat is geen geheim. Sterker nog, het is de kern van wat we doen. Steeds meer organisaties vertrouwen op de kwaliteit van onze inbreng en onze bereidheid om samen tot oplossingen te komen. Zijn we trots op.

Onthulling 2: commissieleden en andere experts informeren zich

De Volkskrant schildert het af als een doodzonde, maar in de ogen van HollandBIO doen experts, of zij nu zitting nemen in commissies of niet, er juist goed aan om zich te informeren. Niemand kan immers alles weten, dus het toetsen van aannames en het opvragen van informatie helpt alleen maar om je een beter beeld te kunnen vormen van complexe onderwerpen en vraagstukken.

Onthulling 3: de commissie dwanglicenties was gedoemd te mislukken

Doorgaans vinden we het niet erg als onze invloed overschat wordt, maar laten we eerlijk zijn. In tegenstelling tot het beeld dat De Volkskrant en andere media, zoals de NOS (‘farmalobby probeerde advies over dwanglicenties te saboteren’), schetsen, was HollandBIO’s rol niet de reden dat de commissie dwanglicenties op een mislukking uitliep. De door de ministeries van EZK en VWS ingestelde commissie was, zoals de persoonlijke beschouwing van de commissievoorzitter ook al duidelijk maakt, gedoemd te mislukken. Al in een vroeg stadium bleken meningen en overtuigingen van de commissieleden over de (on)mogelijkheid en (on)wenselijkheid van de inzet van dwanglicenties mijlenver uiteen te lopen. Het ‘procedurele probleem’, zoals de rol van HollandBIO genoemd wordt, creëerde het perfecte excuus om de opdracht terug te geven en in plaats van verder blijven ploeteren naar een breder gedragen advies, een ‘persoonlijke beschouwing’ te schrijven. Wel zo makkelijk.

Onthulling 4: een dwanglicentie is noch sinecure, noch wondermiddel

Afgelopen donderdag ging -niet toevallig- op de drukste parlementaire dag van het jaar de brief over de uitkomsten uit de commissie dwanglicenties naar de Tweede Kamer. Dat is een beproefde ambtelijke methode om snel van een dossier af te zijn. Dat snappen we vanuit HollandBIO wel. In zowel de ‘persoonlijke beschouwing’ van de commissievoorzitter als uit de Kamerbrief wordt duidelijk dat dwanglicenties in alle opzichten – mag het, kan het, moeten we het willen – enorm veel haken en ogen kennen. Ze vragen per mogelijk geval om een complexe, integrale afweging. Zoveel nuance is voor een aantal commissieleden blijkbaar reden genoeg geweest om zelf een lijntje uit te gooien naar De Volkskrant, of om het dagblad desgevraagd op dit spoor te zetten, in een poging een groter podium voor hun eigen denkbeelden te krijgen.

Als bonus: drie scoops om ‘grootste onthullingen’ in de toekomst voor te zijn

De eerste: HollandBIO is niet tegen dwanglicenties. Het is een noodknop, een wettelijk verankerd instrument in te zetten wanneer de volksgezondheid in het geding is. Daarbij moet je eerder denken aan een pandemie, dan aan de situatie waarbij iemand vermoedt dat de QALY van een weesgeneesmiddel ook na geheime onderhandeling toch nog wat aan de hoge kant zou kunnen zijn. En juist zo’n laatste situatie was de aanleiding voor het instellen van de commissie. COVID-19 kwam pas later, toen de commissieleden al in onmin waren.

De tweede: HollandBIO zet zich in voor een ijzersterk innovatieklimaat. Vertrouw er dus maar op dat we, ook in de toekomst, iedereen gevraagd en ongevraagd met onze ideeën blijven bestoken om van Nederland een internationaal toonaangevende life sciences hub te maken.

En tot slot: alleen juristen profiteren van papieren tijgers. Van een florerende life sciences sector in Nederland, profiteert iedereen. 

Toch nog benieuwd naar het artikel van De Volkskrant? Lees dan hier verder.

← All news

Vergunningverlening voor klinisch onderzoek cel- en gentherapie nog verder verbeterd

, ,

De vergunningaanvraag voor klinisch onderzoek met cel- en gentherapie wordt nog sneller en beter. Het RIVM en Bureau GGO zetten in op een lerend systeem waarmee zij in samenwerking met veldpartijen tot zo veel mogelijk nieuwe generieke milieurisicobeoordelingen (MRB’s) komen. Hierdoor kan de tijd die nodig is om een vergunning te verlenen niet alleen binnen de wettelijke termijn van maximaal 56 dagen plaatsvinden, maar in de praktijk zelfs binnen 28 dagen. Dit blijkt uit de nieuwste Kamerbrief hierover van IenW-minister Van Nieuwenhuizen. De standaardisering is gereed zodra de eerder aangekondigde regelgeving gewijzigd is. HollandBIO is blij dat de minister in haar brief aangeeft dat Nederland een prachtige, innovatieve biotech sector heeft en dat zij met deze maatregelen nog een schep bovenop eerdere verbeteringen doet!

Daarnaast gaat de minister in op het voorstel van de Europese Commissie voor een spoedverordening die klinisch onderzoek in heel Europa naar coronavaccins- en behandelingen makkelijker moet maken. Nederland blijft voorstander van een milieurisicobeoordeling, maar zal het voorstel steunen als blijkt dat het voorstel de enige mogelijkheid is. Wel neemt de minister de mogelijkheid in beraad die de voorgestelde noodverordening biedt aan overheden om eventuele negatieve effecten te minimaliseren voor de veiligheid van mens en milieu. Ook benadrukt ze dat het afwijken van de geldende regels voor milieuveiligheid enkel gerechtvaardigd is voor deze uitzonderlijke situatie en enkel voor een beperkte periode.

HollandBIO zet zich ervoor in dat deze verbeteringen spoedig doorgang vinden, liever vandaag dan morgen. De ontwikkelingen rond het coronavirus tonen hoe urgent en belangrijk het is om zo snel mogelijk met klinisch onderzoek te kunnen beginnen, maar er zijn meer medische toepassingen waarvoor de administratieve lasten verlaagd zouden moeten worden. Gelukkig blijkt uit de eerste ervaringen dat het verbeterplan voor medische ggo’s een verkorting van de doorlooptijden en vermindering van de uitvoeringslasten oplevert. Bovenal hebben er sindsdien geen termijnoverschrijdingen meer plaatsgevonden. Hieruit proeft HollandBIO dat Nederland op het juiste spoor zit en hopelijk de smaak te pakken heeft!

← All news

Kiadis announces first patient enrolled with off-the-shelf K-NK cells

Kiadis Pharma, a clinical stage biopharmaceutical company, and The Ohio State University Comprehensive Cancer Center – Arthur G. James Cancer Hospital (OSUCCC-James), today announced that the first patient has been enrolled and treated in a phase I, first-in-human clinical trial in patients with relapsed/refractory acute myeloid leukemia (“R/R AML”) with off-the-shelf Natural Killer (“NK”) cells manufactured at the Cell Therapy laboratory at the OSUCCC-James using Kiadis’ FC21 and proprietary universal donor platforms. The trial is being conducted at the OSUCCC-James and is expected to provide valuable data to support Kiadis’ K-NK003 development program.

The phase I study, NCT04220684, will evaluate the NK cell product in up to 56 patients, ages 18 – 80 who have primary refractory AML, relapsed AML, or myelodysplastic syndromes (“MDS”). The goal of this study is to establish safety of the NK cell therapy for the induction of remission in patients with R/R AML or MDS and to determine the optimal dosing and overall response rate. Patients enrolled in the study will receive six doses of NK cells of 1 x 10cells/kg to 1 x 10cells/kg after receiving reinduction chemotherapy. The trial is expected to provide further clinical proof-of-concept of Kiadis’ K-NK003 product. Kiadis is supporting the Investigator-sponsored study through a collaborative research agreement with OSUCCC-James.

Sumithira Vasu, MBBS, the principal investigator of the clinical trial, hematologist and scientist, Medical Director of the Cell Therapy Lab at OSUCCC-James, and associate professor at the Ohio State College of Medicine says,

“This off-the-shelf universal donor NK cell therapy is an exciting new experimental treatment option for patients with R/R AML and MDS that allows us to infuse large numbers of hyperfunctional NK cells immediately when needed. Treating our first patient with this therapy is an important step in this ongoing clinical research.”

Andrew Sandler, MD, chief medical officer of Kiadis commented,

“This trial uses a novel off-the-shelf, readily available NK cell product to treat a very sick and difficult-to-treat group of patients. We are very enthusiastic with the initiation of this trial and to be one step closer to bringing K-NK-cell therapies to a broad patient population across a potentially wide range of cancers.”

Source: Kiadis Pharma (press release)

← All news

Update wijziging Wgp en modernisering GVS

,

De herijking van de maximumprijzen op grond van de Wet geneesmiddelenprijzen (Wgp) per 1 oktober 2020 gaat gepaard met twee mitigerende maatregelen, zo laat VWS-minister van Rijn de Kamer weten in een Kamerbrief. Met deze maatregelen beoogt de minister risico’s op beschikbaarheidsproblemen te verkleinen en de geneesmiddelenmarkt, gezien de COVID-19-crisis, niet extra te belasten.

De eerste maatregel houdt in dat de overheid de prijsdaling eenmalig maximeert op 10 procent, waarmee de grootste prijsdalingen worden gedempt. Als tweede maatregel bestaat voor producten met een omzet lager dan € 1 miljoen per jaar in Nederland de mogelijkheid om vrijstelling van de herijking aan te vragen. Daarnaast blijft het mogelijk om in uitzonderlijke gevallen, bijvoorbeeld bij acute beschikbaarheidsproblemen, voor een specifiek middel de maximumprijs aan te passen of zelfs los te laten als de prijs een belemmering vormt voor de inkoop.

In dezelfde brief informeert van Rijn de Kamer over de stand van zaken rondom de modernisering van het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS), die op 1 januari 2022 in werking moet treden. Op dit moment werkt het ministerie van VWS aan de juridische verankering en de invulling van het begrip ‘medische noodzaak’ voor de GVS-bijbetaling. Aan het eind van dit kalenderjaar volgt meer informatie.

Benieuwd naar de hele Kamerbrief? Je vindt hem hier.

← All news

Access to COVID-19 Tools (ACT) Accelerator publishes consolidated plans

,

No-one is safe until everyone is safe. To end the ongoing COVID-pandemic, a groundbreaking global response is required. By drawing on the experience of leading global health organizations, governments, businesses, civil society and philanthropists the Access to COVID-19 Tools (ACT) Accelerator aims to accelerate the development, production, and equitable access to COVID-19 diagnostics, therapeutics, and vaccines. Set up in response to a call from G20 leaders in March, the ACT-Accelerator’s consolidated investment case was published last week. Read more

← All news

Hansa Biopharma receives positive CHMP opinion for Idefirix for kidney transplant in EU

Hansa Biopharma, the leader in immunomodulatory enzyme technology for rare IgG mediated diseases, today announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has adopted a positive opinion, recommending conditional approval of IdefirixTM (imlifidase) for the desensitization treatment of highly sensitized adult kidney transplant patients with a positive crossmatch against an available deceased donor. Endorsement of the positive opinion by the European Commission is expected in the third quarter of 2020. 

“We are very excited to receive a positive opinion from the CHMP. This brings hope to the thousands of highly sensitized patients across Europe waiting for a life-saving kidney transplant and takes Hansa Biopharma one important step closer to becoming a commercial stage biopharmaceutical company” says Søren Tulstrup, President and CEO of Hansa Biopharma.

“Today’s decision by the CHMP further serves to validate the potential of Hansa Biopharma’s proprietary drug development engine to develop approvable immunomodulatory drug candidates for rare and serious diseases and comes at a time when we are significantly expanding our activities into autoimmune diseases, gene therapy and oncology”. 

The Marketing Authorization Application for imlifidase in kidney transplant was accepted for review by the European Medicines Agency on Feb. 28, 2019 based on data from four completed phase 2 studies across Sweden, France and the United States. Imlifidase met all primary and secondary endpoints in each study.

Imlifidase was supported through EMA’s PRIority MEdicines (PRIME) scheme, which provides early and enhanced scientific and regulatory support to medicines that have a particular potential to address patients’ unmet medical needs. Imlifidase was granted eligibility to PRIME in May 2017.

In the US, following overall agreement with the FDA, Hansa Biopharma submitted a study protocol to the FDA on June 17, 2020. The randomized, controlled clinical study is planned to be initiated in Q4 this year and could support a future BLA submission in the US by 2023, as communicated earlier. The Company aims to recruit 45 highly sensitized patients at 10-15 centers in the US for this study. 

Clinical pipeline 
Enrollment in the investigator initiated Anti-GBM study was completed at the end of January 2020 and the first data read-out is expected in the third quarter of 2020 as previously guided. In the AMR and GBS phase 2 studies, 4 of the targeted 30 patients have been treated with imlifidase in the respective studies. Enrollment in the AMR and GBS studies is expected to be completed in H1 2021 and H2 2021, respectively, as communicated previously.

Source: Hansa Biopharma (press release)