Afgelopen week overhandigde FAST een position paper over de stimuleringsmogelijkheden voor drug repurposing, het herontwikkelen van bestaande geneesmiddelen voor nieuwe aandoeningen, aan demissionair minister Kuipers. De eensgezinde ambitie om hoe dan ook tot effectieve oplossingen te komen, spat van het FAST position paper af. En dat smaakt naar meer, vindt hollandbio. Veel meer.

Een nieuw geneesmiddel van lab naar patiënt brengen is een enorme uitdaging. De route is extreem lang, risicovol en kostbaar. Het is dan ook een no-brainer om, wanneer die weg eenmaal met succes bewandeld is, het geregistreerde geneesmiddel optimaal te benutten voor zoveel mogelijk patiënten. Soms blijkt zo’n geneesmiddel naast de initieel geregistreerde indicatie ook voor andere aandoeningen te werken. En ook die potentie willen we natuurlijk ten volste benutten.

In de praktijk blijkt het proces van repurposing – zoals het herontwikkelen van bestaande geneesmiddelen voor nieuwe indicaties heet – echter niet zo eenvoudig. FAST, het Centre for Future Affordable Sustainable Therapy development, onderzocht de knelpunten en oplossingen voor optimale repurposing en riep demissionair minister Kuipers – en zijn opvolger – in het resulterende position paper op om “drug repurposing” tot een beleidsspeerpunt te maken.

Met hun position paper laat FAST zien dat de schoen wringt bij het businessmodel: de extra investeringen die gemaakt moeten worden voor een officiële registratie bij een nieuwe indicatie, moeten namelijk op de een of andere manier terugverdiend worden. Maar als puntje bij paaltje komt, wil niemand die rekening betalen; niet vooraf in de broodnodige investering, en niet achteraf in de vorm van een hogere vergoeding. FAST komt met een aantal voorstellen om dit probleem te verhelpen en een duurzaam en redelijk verdienmodel rond drug repurposing vorm te geven, bijvoorbeeld door een uitzondering in te bouwen in het huidige preferentiebeleid voor generieke geneesmiddelen.

Het moge duidelijk zijn: hollandbio juicht elk initiatief toe dat resulteert in méér gezondheidswinst uit innovatie. Optimale repurposing van bestaande geneesmiddelen, of het nu gaat om oudere, generieke geneesmiddelen, of om indicatie-uitbreiding van nieuwe, innovatieve, geneesmiddelen, maakt daar integraal deel van uit. We steunen de oproep aan de overheid om daar waar de markt het af laat weten het gat te dichten op elk mogelijke manier, door investeringsrisico’s te verkleinen en de route van lab naar patiënt te versnellen en verbeteren. Maar dan wel op gelijke wijze voor iedereen die geneesmiddelen ontwikkelt en produceert. Of het nu om een generiek of innovatief geneesmiddelenbedrijf gaat, start-up of multinational, een bereidende apotheek, een academische instelling of een non-profitorganisatie.

Daarbij is het gat in het businessmodel een stuk groter dan waar FAST met dit paper op inzoomt. En erger nog, het gat groeit snel. Terwijl de wereld nog nabeeft van de coronapandemie, ontbreekt het businessmodel voor preventieve interventies zoals antibiotica, antiviralen en vaccins nog steeds. En hoewel bedrijven dankzij de stimulerende Europese weesgeneesmiddelenwetgeving de afgelopen jaren volop investeerden in nieuwe geneesmiddelen, indicatie-uitbreidingen en gepersonaliseerde behandelingen tegen zeldzame ziekten, wordt ook die businesscase met het vertragen en vastlopen van nationale vergoedingstrajecten met de dag slechter. De vele ondernemers in de achterban van hollandbio die ondanks ijzersterke wetenschap, een duidelijke medische behoefte én een door de wol geverfd team het leeuwendeel van hun tijd zoeken naar geld, kunnen dat beamen.

De eensgezinde ambitie om hoe dan ook tot effectieve oplossingen te komen spat van het FAST position paper af, en dat smaakt naar meer. Wat hollandbio betreft rekken we die mindset dan ook op naar álle varianten van geneesmiddelenontwikkeling, waar ondanks een schreeuwende maatschappelijke en medische behoefte nog een innovatieve wereld te winnen valt. En, ambitieus als we zijn, zien we nog wel veel meer mogelijkheden om de route van lab naar patiënt voor iedereen te effenen. Laten we dan ook de handen ineen slaan voor een forse investering in vooruitgang, want alleen zo wordt gezondheid op maat realiteit.

Jaren verschil in toegang tot nieuwe kankermedicijnen voor Europese patiënten, kopte het Nederlands Kanker Instituut (NKI) afgelopen week. Met een studie voegen zij waardevolle inzichten toe aan de routes, feiten en cijfers over geneesmiddelen die we bij hollandbio zelf ook zo graag bij elkaar brengen. En dat is mooi nieuws: want willen we de geneesmiddelentoegang op een duurzame wijze verbeteren dan hebben we de kennis, kunde en het oplossend vermogen van alle betrokken stakeholders nodig.

Enorme verschillen in toegang tot nieuwe medicijnen

Uit het onderzoek van het NKI valt af te leiden dat er enorme verschillen zijn in de toegang tot nieuwe medicijnen binnen Europa. En dat terwijl alle landen en ziekenhuizen in principe dezelfde toegang hebben tot de onderliggende informatie. Niet alle ziekenhuizen passen een nieuw middel op hetzelfde moment toe en niet elk middel komt op dezelfde manier beschikbaar, vonden de onderzoekers. Ook early access programma’s (EAP) en off-label voorschrijving maken dat het sterk uiteenloopt wanneer patiënten in verschillende landen behandeld kunnen worden met nieuwe geneesmiddelen. Met deze inzichten in het daadwerkelijke voorschrijfgedrag voegt het NKI een belangrijk puzzelstuk toe aan onze zoektocht naar helderheid over de feiten, cijfers en routes richting de markt.

Alle partijen moeten beter

Willen we voor tijdige toegang zorgen, dan zullen alle partijen het beter moeten doen, geeft onderzoeker Wim van Harten aan: “Het zou te gemakkelijk zijn om de schuld te leggen bij één partij, zoals de farmaceutische industrie, of de overheid” – hoewel dat helaas nog te vaak wel gebeurt. Het artikel van het NKI siert zich juist doordat het nuance in deze discussie brengt. Begrip voor ieders rol in het systeem is daarbij onontbeerlijk. Zo ook voor bedrijven, die immers geen liefdadigheidsinstellingen zijn maar ook hun eigen broek op moeten houden en daar financieel rendement voor nodig hebben.

EAP opmaat naar gezondheid op maat

Afhankelijk van welke stakeholder je het vraagt, is een EAP een tegemoetkoming aan patiënten en het systeem, of een marketingtactiek in afwachting tot definitieve vergoede toegang. Natuurlijk zal geen enkele fabrikant een EAP optuigen zonder de verwachting die kosten later terug te verdienen, maar dat hoeft niet haaks te staan op maatschappelijke betrokkenheid. Uiteindelijk valt er voor beide partijen aan de onderhandeltafel iets te halen uit deze gratis verstrekking. Helder is in elk geval dat een EAP zonder einddatum niet houdbaar is – zeker niet voor kleinere bedrijfjes, wiens voortbestaan afhangt van de inkomsten van een of enkele producten. Hollandbio ziet EAP’s dan ook als een manier om de toegang tot nieuwe geneesmiddelen te verbeteren en versnellen. Door nieuwe geneesmiddelen zo vroeg mogelijk in te zetten kunnen we meer kennis in de praktijk opdoen over voor wie welke behandeling op welk moment de beste keuze is. Zo kunnen EAP’s juist een van de missende schakels vormen op weg naar onze ambitie: Gezondheid op maat.

Geen quick fix

Toch is er, zoals het NKI zelf ook aangeeft, geen quick fix om te zorgen dat nieuwe geneesmiddelen zo snel mogelijk beschikbaar komen. We kunnen niet één partij of één processtap aanwijzen als oorzaak van vertraagde toegang. Het klinkt als een dooddoener, maar we hebben echt alle partijen nodig om samen het systeem beter te maken. Wij hebben daar goede ideeën over, die we graag met de rest van de wereld delen. Wil je ook meepraten over gezondheid op maat? Kom dan 15 november naar Utrecht!