← All news

BiosanaPharma’s biosimilar phase I study successful

BiosanaPharma, an Australian/Dutch biotech company, today announced the successful outcome of a comparative phase I clinical study in healthy volunteers of BP001, a biosimilar candidate to Xolair® (omalizumab). The study was conducted in Australia, with 84 healthy male volunteers. The results of the study show that bioavailability, safety, tolerability and immunogenicity of BP001 are comparable to those of Xolair®.

BP001 is produced by utilising BiosanaPharma’s innovative ‘3C process’, a fully continuous manufacturing process, cutting production costs by up to 90%. This makes BP001 the first clinical monoclonal antibody in the world to be produced with a fully continuous process, according to available market information.

This phase I study supports the further clinical development of BP001, where the next step will be a phase III study comparing BP001 to the originator in patients with allergic asthma. This study is planned to start early 2021.

Ard Tijsterman, CEO of BiosanaPharma: “We are very proud that we now have successful phase I results for our first biosimilar product. This validates our use of fully-continuous manufacturing for biologics and allows us to move forward in our quest to deliver low cost mAb biosimilars.”

BiosanaPharma

BiosanaPharma is a biotechnology company with operations in Australia, The Netherlands and Singapore. The company is headed by a team of entrepreneurs on a mission to make monoclonal antibody therapeutics more affordable and accessible for patients through smart, disruptive technology. The company aims to increase affordability by using its proprietary 3C process, and to improve accessibility with its novel oral formulation and delivery technology for biologics via its subsidiary BiOraliX.

omalizumab

BP001 is a biosimilar candidate of omalizumab. Omalizumab is an antibody targeted towards free IgE; it is used to improve the control of severe persistent asthma that is caused by an allergy, and chronic (long-term) spontaneous urticaria (itchy rash) in patients with elevated IgE who do not respond to treatment with antihistamines.

The only currently-approved product containing omalizumab is Xolair®, marketed by Novartis and Roche since 2006. Annual sales of Xolair® are ~USD 3.2B  (2019). Xolair® is delivered via subcutaneous injections.

← All news

Cruciale biotech sector vergt corona-steun op maat

, , ,

De COVID-19 crisis raakt heel Nederland hard. Dat is helaas niet anders voor de biotech sector. HollandBIO roept de overheid op om snel tegemoet te komen aan de specifieke noden van de Nederlandse biotech bedrijven die op dit moment onvoldoende geholpen zijn met het pakket aan maatregelen. Doordat veel start-ups en scale-ups geen omzet hebben, komen zij niet in aanmerking voor de Tijdelijke Noodmaatregel Overbrugging voor Werkbehoud (NOW).

Diverse landen en staten erkennen de belangrijke rol van de life sciences sector en waarborgen dat bedrijven en onderzoeksinstellingen essentiële R&D programma’s draaiende kunnen houden. Zo wees Massachusetts biofarmaceutische bedrijven en instituten aan als essentieel, stuurde de Britse regering een brief waarin zij uiteenzette hoe de life sciences sector haar belangrijke werk voort kan zetten en heeft ook België de sector aangemerkt als cruciale sector die essentiële diensten levert voor de maatschappij en noodzakelijk is voor het socio-economisch functioneren van het land.

Onze Zuiderburen nemen meer maatregelen om de life sciences sector door deze moeilijke tijd heen te trekken. Zo zijn de Belgische steunmaatregelen toegankelijk voor álle bedrijven die “daadwerkelijk hinder ondervinden van corona,” in plaats van de veel strikter geformuleerde omzetdaling die Nederland hanteert. Daarbovenop introduceert de VLAIO, de Vlaamse RVO, een pakket aan maatregelen die verdere verlichting realiseren voor biotech bedrijven, zoals overbruggingskredieten, opschorting van terugbetaling van leningen en financiering, en financiële assistentie op maat.

HollandBIO roept Nederland op om net zo voortvarend te werk te gaan en de Nederlandse biotech bedrijven en instellingen zo snel mogelijk tegemoet te komen met een passend pakket aan maatregelen.

Loop je als biotech bedrijf als gevolg van COVID-19 tegen een bepaalde vraag aan of stuit je op een probleem waarvan je denkt dat HollandBIO daar ook iets mee kan of moet? Laat het ons weten, en stuur een bericht naar HollandBIO’s Wieteke.

Lees meer:

← All news

Ook het Zorginstituut werkt thuis vanwege covid-19

Het Zorginstituut heeft besloten het proces rondom geneesmiddelbeoordelingen niet stil te leggen, maar in een andere vorm te laten plaatsvinden. Vanwege de genomen maatregelen met betrekking tot COVID-19 kunnen de vergaderingen van de WAR-CG momenteel niet fysiek plaatsvinden.

In overleg met de voorzitter van de WAR-CG is een schriftelijke procedure als alternatief opgesteld. De beoordeling en bespreking van de WAR-leden vindt hierbij in 2 rondes plaats, waarbij in 1e instantie aangewezen referenten naar de conceptrapporten kijken. In 2e instantie krijgen alle WAR-leden gelegenheid om commentaar te leveren.
Mochten de reacties van de WAR leden daar aanleiding toe geven, dan zal gelegenheid worden gecreëerd voor een telefonische discussie.
Na aanpassing van de conceptrapporten op basis van de opmerkingen van de WAR, worden de relevante partijen geconsulteerd. Deze partijen, waaronder wetenschappelijke verenigingen en beroepsverenigingen, willen we in deze tijden niet te zwaar belasten en ruimer de tijd geven om te reageren.
Bovenstaande alternatieve gang van zaken kan tot gevolg hebben dat een 2e WAR-bespreking niet in de gebruikelijke termijn kan plaatsvinden.

Het Zorginstituut hoopt dat door middel van bovenstaande maatregelen en alternatieve manier van werken, de belangrijkste processen ook in deze tijd doorgang kunnen vinden.
Bovenstaande manier van werken zal gedurende het proces worden geëvalueerd om te zien of aanpassingen nodig zijn.

U kunt op dit moment nog papieren dossiers opsturen naar het Zorginstituut. Maar daarnaast willen we u vragen de dossiers ook digitaal in te dienen. Voor meer informatie kunt u contact opnemen met het secretariaat via e-mail: warcg@zinl.nl.

← All news

Wijziging wet geneesmiddelenprijzen 6 maanden uitgesteld

De aanscherping van de maximumprijzen die per 1 april in zou gaan als gevolg van de aanpassing van de Wet Geneesmiddelenprijzen, is met zes maanden uitgesteld. Het is één van de maatregelen die minister Van Rijn neemt om medicijntekorten door de coronacrisis te voorkomen. Hiermee laat minister blijken belang te hechten aan de continuïteit van de algehele geneesmiddelenvoorziening in de komende maanden. Het betekent dat de huidige maximumprijzen van kracht blijven, in ieder geval tot 1 oktober. Lees meer

← All news

Tweede Kamer: vergunningverlening klinisch onderzoek moet sneller

, , , ,

De vergunningverlening rond klinisch onderzoek met medische ggo-producten zoals vaccins, cel- en gentherapie, moet sneller. Daartoe riep de Tweede Kamer de Nederlandse overheid op tijdens het debat over het coronavirus op 26 maart. VVD-Kamerlid Hayke Veldman diende een motie in waarin de regering verzocht wordt om begin april meer duidelijkheid te geven over hoe zij kortere termijnen voor dergelijk klinisch onderzoek wil bewerkstelligen. De Kamer nam de motie breed aan. HollandBIO is blij dat de Tweede Kamer andermaal aangeeft dat Nederland meer werk moet maken van een internationaal toonaangevende positie op klinisch onderzoek met medische ggo-producten. Dit komt iedereen ten goede: van patiënten en artsen, tot onderzoeksinstellingen en bedrijven.

Intussen heeft minister Van Nieuwenhuizen (Infrastructuur en Waterstaat) een Kamerbrief gepubliceerd waarin zij een spoedaanpassing van de Regeling GGO voorstelt. Dat is goed nieuws, want daarmee kunnen aanvragen voor klinisch onderzoek naar vaccins en curatieve behandelingen tegen Covid-19, die te boek staan als medische ggo-producten, binnen 28 dagen goedgekeurd worden. De reguliere termijn voor vergunningsverlening van dit type producten is 120 dagen.

Met het oog op de Covid-19 crisis, vindt HollandBIO de maatregel van de minister belangrijk, urgent en logisch. Wij, en met ons vele andere betrokken organisaties in Nederland, zijn echter pas echt tevreden wanneer de snelle procedures voor vergunningverlening zijn geïmplementeerd voor ál het klinisch onderzoek met medische ggo-producten, zoals ook cel- en gentherapie. Want alleen zo kunnen we de winst van deze nieuwe generatie therapieën ten volle verzilveren. Daar wordt iedereen beter van. Patiënten voorop.  

Benieuwd naar de volledige tekst van de motie Veldman? Kijk dan hier: https://www.tweedekamer.nl/kamerstukken/detail?id=2020Z05671&did=2020D11846

Meer weten over de Kamerbrief van minister Van Nieuwenhuizen? Lees dan hier verder: https://www.tweedekamer.nl/kamerstukken/brieven_regering/detail?id=2020Z05800&did=2020D12124

← All news

Van stuurlui aan wal naar alle hens aan dek

, , ,

Bij HollandBIO staat de telefoon roodgloeiend van biotech bedrijven die staan te trappelen om hun steentje bij te dragen door materiaal of kennis ter beschikking stellen in de strijd tegen corona. Vorige week stelde het Ministerie van VWS Feike Sijbesma aan als speciaal gezant om diverse uitdagingen rondom de corona-crisis te coördineren. De eerste taak van de voormalig DSM-CEO is het coördineren van voldoende testcapaciteit. HollandBIO en haar leden zullen hem hier waar mogelijk in bijstaan.

Die testcapaciteit houdt de gemoederen aardig bezig. Afgelopen vrijdag lichtte Sijbesma in het programma Op1 toe wat er allemaal komt kijken bij het vergroten van de testcapaciteit voor het coronavirus. Dat vergt wel wat meer dan het recept voor een lysisbuffer. Sijbesma onderstreept dat Roche haar verantwoordelijkheid neemt: niet alleen in het delen van het recept van de buffer, maar ook in het opschalen van alle benodigdheden voor corona-tests.

Roche viel de afgelopen week ongekend felle verwijten ten deel. Die woede was niet alleen onterecht, zoals nu blijkt, maar ook contraproductief, vindt HollandBIO. Of, zoals het Financieele Dagblad treffend kopte: “Woede en verwijten lossen de crisis niet op”. HollandBIO is het roerend eens met het redactioneel: “Het besef moet overheersen dat vrijwel iedereen zijn uiterste best doet om de problemen zo goed mogelijk op te lossen. Dat geldt niet alleen voor de medici en het verplegend personeel in de ziekenhuizen. Ook werknemers in de industrie, politici en ambtenaren doen wat in hun vermogen ligt.” Kortom: van de beste stuurlui aan wal naar alle hens aan dek om te komen tot oplossingen.

Want oplossingen zijn hard nodig. Voor het uitbreiden van testcapaciteit, het beschikbaar maken van  persoonlijke beschermingsmiddelen, het opschalen van IC-capaciteit én in de zoektocht naar een vaccin dat de ziekte voorkomt, waarbij biotech een hoofdrol vervult. Hanneke Schuitemaker (hoofd virale vaccin ontwikkeling bij Janssen Vaccins) gaf vorige week bij Nieuwsuur aan er alles aan te doen om zo snel mogelijk een werkend en veilig vaccin te hebben. Een kandidaatvaccin is inmiddels geselecteerd. “Wat we normaal in 2 jaar doen, hebben we onszelf nu 2 maanden voor gegeven”. Hanneke is blij dat er wereldwijd meerdere partijen werken aan een vaccin: “In dit geval is het echt met elkaar tegen het virus, want die oplossing moet er gewoon komen en het is echt alle hens aan dek”.

← All news

AveXis receives positive CHMP opinion for Zolgensma

AveXis, a Novartis company, today announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has adopted a positive opinion recommending conditional marketing authorization of Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) for the treatment of patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1; or for patients with 5q SMA with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and up to three copies of the SMN2 gene. A rare, genetic neuromuscular disease caused by a lack of a functional SMN1 gene, SMA results in the rapid and irreversible loss of motor neurons, affecting muscle functions, including breathing, swallowing and basic movement.2,3 Zolgensma is a one-time gene therapy designed to address the genetic root cause of the disease by replacing the function of the missing or nonworking SMN1 gene. Zolgensma is administered during a single intravenous (IV) infusion, delivering a new working copy of the SMN gene into a patient’s cells, halting disease progression. The positive opinion is an important step towards offering a new treatment option in Europe for babies and young children with SMA.

The European Commission (EC) reviews the CHMP recommendation and usually delivers its final decision in approximately two months. The decision will be applicable to all 27 European Union member states, as well as Iceland, Norway, Liechtenstein and the United Kingdom.

“Today’s positive CHMP opinion for Zolgensma marks a critical step closer to EC approval and to bringing the only gene therapy for SMA to Europe, helping to address the devastating impact the disease has on patients and their families,” said Dave Lennon, president of AveXis. “Zolgensma provides a transformational new way to treat this rare but debilitating disease – delivering a potentially life-saving medicine with a one-time administered treatment. Given the urgency to treat SMA and the novel nature of gene therapy, we need to be equally innovative in advancing access, so we are offering governments and reimbursement bodies a ‘Day One’ access program to enable rapid access to Zolgensma upon approval.”

“In the most severe forms of the disease, children who are not treated are unable to lift their heads, sit, stand, or even swallow, and typically do not survive beyond two years of age unless permanently ventilated,” said Dr. Francesco Muntoni, Professor and Pediatric Neurologist at Great Ormond Street Hospital for Children, London. “The results we have seen for Zolgensma to date from the STR1VE clinical trial show an impressive survival rate at the conclusion of the study, with the majority of patients being able to sit without support. And through follow-up on the START trial, an average of 4.5 years later, we can see the long-term potential this significant gene therapy may have for children with this rare disease.”

The CHMP positive opinion is based on the completed Phase 3 STR1VE-US and Phase 1 START trials that evaluated the efficacy and safety of a one-time IV infusion of Zolgensma in symptomatic SMA Type 1 patients <6 months of age at dosing, who had one or two copies of the SMN2 backup gene, or two copies of the SMN2 backup gene, respectively. STR1VE-EU, a comparable Phase 3 study is ongoing. Zolgensma demonstrated prolonged event-free survival; rapid motor function improvement, often within one month of dosing; and, sustained milestone achievement, including the ability to sit without support, a milestone never achieved in untreated Type 1 patients.4

Additional supportive data included interim results from the ongoing SPR1NT trial, a Phase 3, open-label, single-arm study of a single, one-time IV infusion of Zolgensma in presymptomatic patients (<6 weeks at age of dosing) genetically defined by bi-allelic deletion of SMN1 with 2 or 3 copies of SMN2. These data demonstrate rapid, age‑appropriate major milestone gain, reinforcing the critical importance of early intervention in SMA patients.4

The most commonly observed side effects after treatment were elevated liver enzymes and vomiting. Acute serious liver injury and elevated aminotransferases can occur. Patients with pre-existing liver impairment may be at higher risk. Prior to infusion, physicians should assess liver function of all patients by clinical examination and laboratory testing. And, they should administer systemic corticosteroid to all patients before and after treatment, and then continue to monitor liver function for at least 3 months after infusion.4

“We are delighted to know that EMA considers a new treatment effective to fight SMA and that it can benefit a part of our community. We rely on all relevant stakeholders, to work at their best to get it to patients without any delay. SMA Europe will continue working to ensure that all patients living with SMA in Europe have the possibility to access any treatment that can be beneficial for them in a timely and sustainable way,” said Mencía de Lemus, President of SMA Europe.

Zolgensma “Day One” access program

SMA is a significant burden to the healthcare system in Europe with cumulative estimated healthcare costs per child ranging between €2.5 to €4 million within the first 10 years alone.1
Designed to work within existing pricing and reimbursement frameworks, yet recognizing the novel nature of a one-time gene therapy for a devastating and progressive disease, the “Day One” access program offers ministries of health and reimbursement bodies (in countries without pre-existing early access pathways) a variety of flexible options that can be implemented immediately at time of approval. The program is designed to ensure that the cost of patients treated before national pricing and reimbursement agreements are in place, are aligned with the value-based prices negotiated following clinical and economic assessments. The program is meant to ensure the continued integrity of the local pricing and reimbursement framework. AveXis is already in advanced discussions with multiple countries in Europe to agree on terms of the program. The following options can be customized for each country:

  • Retroactive rebates ensuring early access costs are aligned with negotiated prices following local clinical and economic assessment processes
  • Deferred payments and installment options allowing reimbursement bodies to manage budget impact during the early access phase
  • Outcomes-based rebates negotiated following clinical and economic assessments can be applied to patients treated during the early access period
  • Robust training for treating institutions on administration and follow-up care
  • Access to RESTORE, a global SMA registry of patients who have been diagnosed with SMA that draws upon existing country registries

Source: Novartis (press release)

← All news

Martin van Rijn tijdelijk nieuwe minister voor Medische Zorg

Na het recente aftreden van VWS-minister Bruno Bruins vanwege gezondheidsredenen, heeft het kabinet in Martijn van Rijn een tijdelijke nieuwe minister voor Medische Zorg gevonden. Hij neemt dit dossier, waar onder andere geneesmiddelen ook onder vallen, voor 3 maanden op zich waarna de VVD een nieuwe en vaste vervanger hoopt te presenteren. Het kabinet kiest voor een tijdelijke minister om zo veel mogelijk aandacht te geven aan de bestrijding van het coronavirus. Van Rijn was in het vorige kabinet al VWS-staatssecretaris namens de PvdA en vult deze functie in op persoonlijke titel.

Bron: https://www.rijksoverheid.nl/actueel/nieuws/2020/03/20/martin-van-rijn-tijdelijk-nieuwe-minister-voor-medische-zorg

← All news

ISA Pharmaceuticals announces CervISA publication

ISA Pharmaceuticals B.V., a clinical-stage immunotherapy company, announces publication of its phase 2, CervISA study in the peer-reviewed journal “Science Translational Medicine”. The paper titled ‘Strong vaccine responses during chemotherapy are associated with prolonged survival’ can be found here.

The CervISA study was an open label, phase 2 study in patients with late stage HPV16 positive cervical cancer. Seventy-seven patients were treated with ISA Pharma’s lead product, ISA101b, an HPV16-specific immunotherapeutic agent, in combination with standard-of-care (SoC) chemotherapy (carboplatin/paclitaxel). The addition of ISA101b to SoC chemotherapy led to a strong and highly specific anti-tumor immune response and significant improvement of patient survival in responding patients as evident from the following observations:

  • + A strong correlation was seen between strength of the HPV-specific immune response and overall survival (OS). There was significantly longer (p=0.012) overal survival in patients with a good immune response (median OS 16.8 months) compared to patients with a weak response (median OS 11.2 months).
  • + Additionally, 11 of the 14 patients still alive at the end of the study displayed a strong vaccine-induced response and included 9 FIGO stage IVa-IVb patients who had a mean OS of 3 years, an encouraging indication of highly durable survival outcomes in responding patients.

Professor Kees Melief, Chief Scientific Officer of ISA Pharmaceuticals, said: “We previously demonstrated that standard-of-care carboplatin/paclitaxel chemotherapy reduces abnormally high numbers of immunosuppressive myeloid cells, while leaving T-cell levels unharmed1. Timed SLP therapy creates a highly specific T-cell mediated immune response, during the chemotherapy regimen. With this study, conducted in close collaboration with Prof. Sjoerd van der Burg and colleagues of the Leiden University Medical Center and the Oncode Institute, we have now convincingly confirmed the complementary benefit of these two treatment modalities without any additional toxicity burden. This type of chemo-immunotherapy approach may be generally applicable across many cancer types if the vaccine ingredients are changed to tumor-associated or neoantigen-containing SLP instead of HPV-SLP.”

Gerben Moolhuizen, Chief Executive Officer of ISA Pharmaceuticals, said: “This study provides valuable insights into how best to apply our immunotherapies in a late stage cancer clinical setting as well as in combination with standard-of-care chemotherapy. ISA Pharma is aiming to accelerate a number of novel SLP therapies into clinical development. We are happy to see such clear synergy between our SLPs and chemotherapy. A previous clinical study has also demonstrated a benefit of combining ISA101b with anti-PD1 therapy: a doubling of response rates and survival in Head and Neck cancer compared to the responses reported for anti-PD1 therapy alone2. Our SLPs are thus expected to offer multiple options for advancing treatment of both pre-malignant and late stage cancers.”

  1. Welters MJ, et al. Sci Transl Med. 2016
  2. Massarelli E, et al. JAMA Oncology. 2018

Source: ISA Pharmaceuticals

← All news

Gratis online cursus: Clinical Research in the Netherlands – Legislation & Procedures

, ,

In samenwerking met de CCMO heeft Paul Janssen Futurelab Leiden (PJFL) een gratis Engelstalige online cursus ontwikkeld over de toetsingsprocedure en de wet- en regelgeving voor medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen. De online cursus Clinical Research in the Netherlands – Legislation & Procedures is oa bedoeld voor clinical research associates (CRA’s) en werknemers van bedrijven die betrokken zijn bij het opzetten en/of uitvoeren van medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen in Nederland.

Op de website van het Paul Janssen Futurelab is ook een Committee Finder tool beschikbaar waarmee snel en gemakkelijk bepaald kan worden bij welke toetsingscommissie en – bij geneesmiddelenonderzoek – bij welke bevoegde instantie het onderzoeksdossier moet worden ingediend, wat de wettelijke beoordelingstermijnen zijn en – afhankelijk van het product – welke andere organisaties nog meer betrokken zijn bij het beoordelingsproces.

De huidige online cursus kent 3 thema’s. Meer thema’s zullen ontwikkeld worden. Om zo goed mogelijk aan te sluiten bij de wensen van de gebruikers, is PJFL geïnteresseerd in de mening en wensen van de HollandBIO-leden. Wat vindt u van de huidige cursusopzet? Welke onderwerpen zouden naar u mening in de nieuwe thema’s aan de orde moeten komen? Stuur uw mening en suggesties naar: contact@pauljanssenfuturelab.eu