← All news

Johnson & Johnson Initiates Pivotal Global Phase 3 Clinical Trial of Janssen’s COVID-19 Vaccine Candidate

Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) (the Company) announced the launch of its large-scale, pivotal, multi-country Phase 3 trial (ENSEMBLE) for its COVID-19vaccine candidate, JNJ-78436735, being developed by its Janssen Pharmaceutical Companies. The initiation of the ENSEMBLE trial follows positive interim results from the Company’s Phase 1/2a clinical study, which demonstrated that the safety profile and immunogenicity after a single vaccination were supportive of further development. These results have been submitted to medRxiv and are due to be published online imminently. Based on these results and following discussions with the U.S. Food and Drug Administration (FDA), ENSEMBLE will enroll up to 60,000 volunteers across three continents and will study the safety and efficacy of a single vaccine dose versus placebo in preventing COVID-19.

Johnson & Johnson has continued the scaling up of its manufacturing capacity and remains on track to meet its goal of providing one billion doses of a vaccine each year. The Company is committed to bringing an affordable vaccine to the public on a not-for-profit basis for emergency pandemic use and anticipates the first batches of a COVID-19 vaccine to be available for emergency use authorization in early 2021, if proven to be safe and effective.

Johnson & Johnson will develop and test its COVID-19 vaccine candidate in accordance with high ethical standards and sound scientific principles. The Company is committed to transparency and sharing information related to the Phase 3 ENSEMBLE study – including the study protocol.

“As COVID-19 continues to impact the daily lives of people around the world, our goal remains the same – leveraging the global reach and scientific innovation of our company to help bring an end to this pandemic,” said Alex Gorsky, Chairman and Chief Executive Officer, Johnson & Johnson. “As the world’s largest healthcare company, we are bringing to bear our best scientific minds, and rigorous standards of safety, in collaboration with regulators, to accelerate the fight against this pandemic. This pivotal milestone demonstrates our focused efforts toward a COVID-19 vaccine that are built on collaboration and deep commitment to a robust scientific process. We are committed to clinical trial transparency and to sharing information related to our study, including details of our study protocol.”

“We remain fully focused on developing an urgently needed, safe and effective COVID-19 vaccine for people around the world,” said Paul Stoffels, M.D., Vice Chairman of the Executive Committee and Chief Scientific Officer, Johnson & Johnson. “We greatly value the collaboration and support from our scientific partners and global health authorities as our global team of experts work tirelessly on the development of the vaccine and scaling up our production capacity with a goal to deliver a vaccine for emergency use authorization in early 2021.”

The Janssen COVID-19 vaccine candidate leverages the Company’s AdVac® technology platform, which was also used to develop and manufacture Janssen’s European Commission approved Ebola vaccine and construct its Zika, RSV, and HIV vaccine candidates. Janssen’s AdVac® technology platform has been used to vaccinate more than 100,000 people to date across Janssen’s investigational vaccine programs.

With Janssen’s AdVac® technology, the vaccine, if successful, is estimated at launch to remain stable for two years at -20 °C and at least three months at 2-8° C. This makes the vaccine candidate compatible with standard vaccine distribution channels and would not require new infrastructure to get it to the people who need it.

The Phase 3 ENSEMBLE study is a randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trial designed to evaluate the safety and efficacy of a single vaccine dose versus placebo in up to 60,000 adults 18 years old and older, including significant representation from those that are over age 60. The trial will include those both with and without comorbidities associated with an increased risk for progression to severe COVID-19, and will aim to enroll participants in Argentina, Brazil, Chile, Colombia, Mexico, Peru, South Africa and the United States. In order to evaluate the effectiveness of Janssen’s COVID-19 vaccine, countries and clinical trial sites which have a high incidence of COVID-19 and the ability to achieve a rapid initiation will be activated.

Built on a legacy of purpose-driven actions and a commitment to diversity and inclusion, the Company aims to achieve representation of populations that have been disproportionately impacted by the pandemic in the implementation of its COVID-19 Phase 3 trial program. In the U.S., this includes significant representation of Black, Hispanic/Latinx, American Indian and Alaskan Native participants.

ENSEMBLE is being initiated in collaboration with the Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), part of the Office of the Assistant Secretary for Preparedness and Response at the U.S. Department of Health and Human Services (HHS) under Other Transaction Agreement HHSO100201700018C, and the National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), part of the National Institutes of Health (NIH) at HHS.

In parallel, the Company has also agreed in principle to collaborate with the United Kingdom of Great Britain and Northern Ireland (the UK Government) on a separate Phase 3 clinical trial in multiple countries to explore a two-dose regimen of Janssen’s vaccine candidate.

“With our vaccine candidate now in our global Phase 3 trial, we are one step closer to finding a solution for COVID-19. We used a highly scientific and evidence-based approach to select this vaccine candidate. We are extremely grateful for the tireless efforts of our researchers and for the vital contributions of those participants who have volunteered to take part in our studies. Together, we are working to help combat this pandemic,” said Mathai Mammen, M.D., Ph.D., Global Head, Janssen Research & Development, LLC, Johnson & Johnson.

The Company is in ongoing discussions with many stakeholders, including national governments and global organizations, as part of its efforts to meet its commitment to make the vaccine candidate accessible globally, provided the vaccine is demonstrated to be safe and effective and following regulatory approval.

For more information on Johnson & Johnson’s multi-pronged approach to helping combat the pandemic, visit: www.jnj.com/coronavirus.

Source: Janssen (Press release)

← All news

Khondrion Receives Rare Pediatric Disease Designation for Sonlicromanol from US FDA

Khondrion, a clinical-stage biopharmaceutical company discovering and developing therapies targeting mitochondrial disease, today announces that it received a rare pediatric disease (RPD) designation from the United States (US) Food and Drug Administration (FDA) for sonlicromonal for the treatment of patients with MELAS syndrome.

Sonlicromanol is Khondrion’s wholly-owned, potentially first-in-class oral small molecule and one of the most clinically-advanced disease-modifying drug treatments for mitochondrial disease in development. Currently in Phase IIb clinical development, sonlicromanol has already been granted Orphan Drug Designations for MELAS, Leigh disease and patients with maternally inherited diabetes and deafness (MIDD) syndrome in Europe, and for all inherited mitochondrial respiratory chain disorders in the US.

The FDA grants RPD designation for serious and life-threatening diseases that primarily affect children aged 18 years or younger and fewer than 200,000 people in the United States. Subject to FDA approval of sonlicromanol for the treatment of MELAS syndrome, Khondrion may be granted a priority review voucher from the FDA that can be redeemed to obtain priority review for any subsequent marketing application or be sold or transferred to another company.

Prof. Dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer at Khondrion, said: ” We are delighted to have received this rare pediatric disease designation for our lead clinical stage development program. It signals the FDA’s recognition that MELAS syndrome presents a serious and unmet medical need and highlights the potential of sonlicromanol to become the first disease-modifying treatment for this devastating mitochondrial disease”.

A Phase IIb study (KHENERGYZE) of sonlicromanol in MELAS spectrum disorders is currently ongoing across a number of internationally recognised mitochondrial disease centres in Europe. Khondrion intends to submit a pre-IND (Investigational New Drug) request in the short term to further discuss the development plan for sonlicromanol in the US.

Source: Khondrion (Press release)

← All news

Hou vaart in de ontwikkeling én implementatie van coronavaccins

Produceren, produceren en nog eens produceren: ontwikkelaars van coronavaccins zijn er maar druk mee. In afwachting van onderzoeksresultaten nemen zij een groot risico om na goedkeuring zo snel en zoveel mogelijk mensen van vaccin te voorzien. Laten we daarom zorgen dat we optimaal voorbereid zijn op een vlekkeloze invoer.

De financiële risico’s die bedrijven nemen zijn enorm, licht Marc Kaptein in de Groene Amsterdammer toe. Waar de route van lab naar praktijk normaliter al uitdagend is, ligt de lat nu nog hoger. Ontwikkelaars doen hun uiterste best om vaccins met inachtneming van veiligheidsvereisten zo snel mogelijk door het ontwikkelproces te loodsen. En ook al blijft het gissen of en welk vaccin de eindstreep gaat halen, de machines van Pfizer/BioNtech -en met hen vele andere fabrikanten- spuwen aan de lopende band vaccins uit. In Leiden stampt Janssen zelfs in recordtempo een productiefaciliteit uit de grond. Want liever gisteren dan vandaag maken we een eind aan de anderhalve meter samenleving.

Toch zijn nog altijd voorbereidende stappen nodig voor een vlekkeloze invoer van vaccins. Met passen en meten wordt immers de meeste tijd versleten. Ook in de media neemt de roep om voorbereiding, transparantie en heldere afspraken over aansprakelijkheid toe. Reden te meer voor HollandBIO om haar eerdere oproep te herhalen: laten we in alle transparantie verkennen welke uitdagingen de introductie van een coronavaccin met zich meebrengt en welke mogelijkheden we hebben om hiermee om te gaan!

← All news

Diverse pleidooien voor aanpassing GGO-regels

,

In twee verschillende opiniestukken, in het NRC Handelsblad en het Noordhollands Dagblad, pleiten wetenschappers Jan Schaart en Nico van Straalen deze week voor aanpassing en modernisering van de regels voor genetisch gemodificeerde organismen (GGO’s). Die oproep klinkt HollandBIO natuurlijk als muziek in de oren, maar als klap op de vuurpijl stelt ook D66 in haar conceptverkiezingsprogramma voor de Nederlandse en Europese regels te moderniseren zodat we beter kunnen inspelen op de mogelijkheden van biotechnologie voor een duurzame landbouw en een betere gezondheid.

Onder de titel ‘Knippen en plakken met gewassen’ pleit Jan Schaart, wetenschapper bij Wageningen University & Research, voor het benutten van de kansen die de moderne vormen van plantenveredeling de samenleving bieden. Deze mogelijkheden gaan, door de onbereikbaarheid van deze instrumenten voor veredelaars, aan Europa voorbij en Schaart wil daar verandering in brengen.

In het opiniestuk ‘Het ene risico is het andere niet’ stelt Nico van Straalen, lid van de Commissie Genetische Modificatie (COGEM), dat we toe moeten naar een beoordeling voor toepassingen van biotechnologie waarin we de baten en mogelijke risico’s tegen elkaar afwegen. Dit gebeurt nu voor een deel bij de medische toepassingen. Waar bij de medische toepassingen de baten het kwartje de positieve kant op kunnen doen vallen, is dat  voor andere toepassingen uit biotechnologie, zoals veredelde planten, niet mogelijk.

Daar bovenop kwam D66, dat haar conceptverkiezingsprogramma in aanloop naar de Tweede Kamerverkiezingen van maart 2021 publiceerde. In het programma komt naar voren dat D66 op nationaal niveau meer ruimte wil voor de ontwikkeling van medische ggo-toepassingen zoals cel- en gentherapie en vaccins, en op Europees niveau pleit voor modernisering van de ggo-regels zodat moderne veredelingsmethoden ook eindelijk binnen handbereik komen van Nederlandse en andere Europese veredelingsbedrijven.

Lees hier het pleidooi van Jan Schaart, hier de bijdrage van Nico van Straalen en hier het conceptverkiezingsprogramma van D66.

← All news

Synaffix wins Best Platform Technology at 7th Annual World ADC Awards

Synaffix B.V., a biotechnology company enabling antibody-drug conjugates (ADCs) with best-in-class therapeutic index, announces that it has won the “Best ADC Platform Technology” category at the 2020 World ADC Awards ceremony. Synaffix’ ADC platform consists of GlycoConnect™, HydraSpace™ and toxSYN™ which comprise site-specific technology and payloads to enable best-in-class ADCs.

Synaffix was presented the award during the 2020 World ADC Digital event. The finalists were shortlisted through a voting pool of over 1,000 individuals, with a panel of distinguished,independent industry experts from across the ADC field, assessing each finalist to decide the winners.

The judging panel highlighted the following three cornerstone features of the Synaffix ADC platform:
• Consistent delivery of highly competitive ADC product candidates
• Strong commercial and scientific validation (over $420m in out-licensing deals, at least six ADCs in development with two in clinical trials)
• Compatible and easy to use with any antibody

Peter van de Sande, CEO of Synaffix, said: “We are greatly honored to be recognized with the award for Best ADC Platform Technology as voted by our industry peers. Our team has worked passionately to provide cutting-edge ADC-enabling technologies, and we have now built what we believe to be an industry-leading platform to enable best-in-class ADC product candidates. Being recognized with this award serves to validate the significant efforts we have already made towards becoming the most prevalent technology across new clinical-stage ADCs.”

Source: BioGeneration Ventures

← All news

European Commission president announces plan for EU version of BARDA

The EU is to set up an equivalent to the U.S. Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), after coming under criticism about Europe’s inability to swiftly seal advance purchase agreements for COVID-19 vaccines. The plan was announced on September 16 by European Commission President Ursula von der Leyen, in her first State of the Union address since coming into office at the start of 2020. The new agency will support capacity and readiness to respond to cross-border health threats and emergencies, “whether of natural or deliberate origin,” she said. At this stage, there are no details about funding or governance of European BARDA, but Von der Leyen said it will build strategic stockpiles to protect against supply chain interruptions, notably for pharmaceuticals.

In a set piece speech to the European Parliament, Von der Leyen, a medical doctor, said COVID-19 has exposed “the fragility all around us” and laid bare “the strain in our health systems.” In response, she is calling for the European Commission (EC) to have more influence over health, an area where currently member states hold – and fiercely defend – all responsibility. In addition to the BARDA lookalike, Von der Leyen said she wants the EU to “reinforce and empower” the EMA and the European Center for Disease prevention and Control. She also took aim at the World Health Organization (WHO), saying it needs reform, but that this should be “change by design – not by destruction,” adding, “I want the EU to lead reforms of … WHO so [it is] fit for today’s world.”

Source: BioWorld

← All news

Goed opgeleide patiëntvertegenwoordigers cruciaal voor de route van lab naar patiënt

Het opleiden van meer en ervaren Nederlandse patiëntvertegenwoordigers – dat is het doel van de Nederlandse editie van de European Patients Academy on Therapeutic Innovation (EUPATI-NL). In Frontiers of Medicine rapporteren de oprichters over de business case rond EUPATI-NL.

Geïnterviewde stakeholders geven onder meer aan dat de vraag naar ervaren patiëntvertegenwoordigers stijgt. Een mooie ontwikkeling, vindt HollandBIO. Wij geloven heilig dat patiëntbetrokkenheid de ontwikkeling van geneesmiddelen kan helpen versnellen en verbeteren. Zoek je nog naar handvatten voor het betrekken van patiënten? Lees dan zeker ook onze patiënt engagement guide.

← All news

Leestip: beschikbaarheid nieuwe kankergeneesmiddelen duurt te lang

, ,

Weer laat een studie zien dat de beschikbaarheid van innovatieve oncologische geneesmiddelen sneller en beter kan én moet om te voorkomen dat er levensjaren verloren gaan.

In een recente publicatie onderzoeken C. Uyl-de Groot et al. (Erasmus Universiteit Rotterdam) hoe het is gesteld met de toegankelijkheid van twaalf nieuwe kankergeneesmiddelen in de periode tussen 2010 en 2018. Uit de studie blijkt dat de geneesmiddelen in Europa van de EMA gemiddeld 242 dagen later een handelsvergunning verkrijgen dan in Verenigde Staten van de FDA. Daarna is het geneesmiddel overigens nog niet beschikbaar voor patiënten. Op nationaal niveau moet een geregistreerd geneesmiddel nog verschillende specifieke procedures doorlopen voordat het middel de patiënt ook echt bereikt. Voor de twaalf onderzochte middelen duurde dit gemiddeld 398 dagen. Net als uit het recent verschenen rapport “Every day counts”, blijkt de beschikbaarheid van kankergeneesmiddelen sterk uiteen te lopen tussen verschillende Europese landen (variërend tussen 17 en 1187 dagen).

In Nederland belemmeren onder andere langdurige sluisprocedures, maar ook onduidelijke procedures rondom bekostiging van niet-sluisgeneesmiddelen optimale toegang tot innovatieve geneesmiddelen, zo blijkt uit onderzoek waar HollandBIO momenteel mee bezig is. Volgens HollandBIO is het hoog tijd om samen met alle betrokken stakeholders werk te maken van een adaptief ecosysteem, waarbij vergoeding en beschikbaarheid voor de patiënt naadloos aansluit op registratie.

Bronnen:

← All news

Luistertip: CRISPR-Cas – waar ligt de grens?

Met CRISPR-Cas is het gericht aanpassen van het erfelijk materiaal in planten, dieren en mensen een technisch mogelijk geworden. De vraag daarbij is of we alles wat kan, ook willen? En hoe ver gaan we daarin als het om onszelf gaat? Willen we onszelf of onze kinderen of onze toekomstige nakomelingen aanpassen? Dat is een interessante vraag die in het NPO1-radioprogramma FOCUS van 7 september aan bod kwam. Marc van Mill, universitair hoofddocent Biomedische Genetica aan de Universiteit Utrecht en het UMC Utrecht, legt daarin uit hoe het aanpassen van ons erfelijk materiaal in zijn werk gaat en wat de gevolgen van die aanpassingen voor ons zijn. De vraag of we die aanpassingen, nu of in de toekomst, ook echt willen passeert daarbij regelmatig de revue. Nieuwsgierig geworden? Luister het programma dan hier (deel 2:00-3:00 uur) terug.

← All news

Kiadis ontvangt $9,5 miljoen subsidie van het Amerikaanse Ministerie van Defensie voor K-NK-cel COVID-19-therapie

Kiadis Pharma N.V. is een Nederlands beursgenoteerd biotechbedrijf dat nieuwe geneesmiddelen ontwikkelt tegen ernstige ziekten. Het maakt daarbij gebruik van Natural Killer-cellen (NK-cellen), grote witte bloedlichamen die de eerste verdedigingslinie in het menselijk afweersysteem vormen tegen kankercellen en infecties.

Kiadis heeft een subsidie van $9,5 miljoen ontvangen van het Amerikaanse Ministerie van Defensie (MvD), via het Advanced Regenerative Manufacturing Institute (ARMI|BioFabUSA program). Hiermee is Kiadis’ K-NK-ID101-programma thans volledig gefinancierd.

De subsidie van het Amerikaanse Ministerie van Defensie financiert het onlangs bekendgemaakte Nederlandse onderzoeksprogramma naar effectiviteit van K-NK-ID101 bij COVID-19, een nieuwe fase 1/2a klinische trial met K-NK-ID101 in COVID-19, en de opschaling van GMP-productie van K-NK-ID101.

Daarnaast zal Kiadis met ARMI|BioFabUSA samenwerken voor het realiseren van grootschalige productie van K-NK-ID101 in de VS.

ARMI|BioFabUSA wordt gefinancierd door het Amerikaanse Ministerie van Defensie voor ontwikkeling en productie van weefsel-gerelateerde technologieën, waaronder celtherapie.

Arthur Lahr, chief executive officer van Kiadis, zegt in reactie: “K-NK-celtherapie bieden een potentieel universeel platform voor pandemieën zoals COVID-19. De brede anti-virale werking van K-NK-cellen biedt de mogelijkheid om patiënten te beschermen tegen diverse luchtweginfecties zoals influenza, corona en RSV.  We zijn bijzonder verheugd dat het Amerikaanse ministerie van Defensie ons via ARMI|BioFabUSA de financiële middelen geeft voor dit programma en de uitbouw van onze K-NK-productiecapaciteit. Bij een succesvol verloop verwachten we meer fondsen te kunnen ontvangen voor verdere ontwikkeling van K-NK-ID101 en opschaling van productie in de VS naar miljoenen doses.”

Dean Kamen, directeur van ARMI zegt: “Onze samenwerking met Kiadis in de ontwikkeling van K-NK-cellen voor de behandeling van COVID-19 toont waarom we ARMI|BioFabUSA hebben opgericht. We kunnen nu snel reageren op de wereldwijde pandemie dankzij de productietechnologie van onze partners. De financiering van het Ministerie van Defensie bewijst het vertrouwen in ons succes”

Bron: Kiadis Pharma (Persbericht)