← All news

Pharming start fase I/II studie met Ruconest bij zwangerschapsvergiftiging

Pharming begint een klinisch onderzoek naar de effecten van recombinant humane C1-esteraseremmer (rhC1INH); RUCONEST®, bij patiënten met pre-eclampsie (PE of zwangerschapsvergiftiging). Onlangs ontving Pharming hiervoor goedkeuring door de medisch-ethische toetsingscommissie van het betreffende Nederlandse klinische onderzoekscentrum.

Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt in reactie:

Onze sterke prestaties in 2018 en het eerste kwartaal van 2019  hebben ons in staat gesteld te investeren in toekomstige groei door de ontwikkeling van onze pijplijn. Het is daarom dat we nu, na goedkeuring door de medisch-ethische commissie, kunnen aanvangen met onze eerste pre-eclampsie-studie met RUCONEST®.

In het eerste deel van het onderzoek zullen veiligheid en tolerantie bij een klein aantal patiënten worden beoordeeld om het veiligheidsprofiel van RUCONEST® te bevestigen, waarna wordt overgegaan tot een grotere patiëntenpopulatie. In dit tweede deel van het onderzoek zal een bredere groep patiënten betrokken worden voor het eveneens beoordelen van de voorlopige werkzaamheidsparameters. De resultaten worden gecombineerd en zullen naar verwachting beschikbaar zijn in het derde kwartaal van 2020.

Aangezien er momenteel geen goedgekeurde therapieën tegen pre-eclampsie voorhanden zijn, kijken we uit naar de behandeling van de eerste patiënten in deze studie. We willen deze thans nog volledig onvervulde medische behoefte aanpakken en de veiligheid en uitkomsten voor zwangere vrouwen en hun ongeboren baby’s met deze aandoening in de toekomst verbeteren.”

Bron: Pharming

← All news

Minister Bruins: Spinraza voorwaardelijk toelaten voor álle patiënten

, ,

Afgelopen week kondigde minister Bruins voorafgaand aan het Algemeen Overleg geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer aan alles op alles te zetten om álle patiënten met de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) zo snel mogelijk van Spinraza te voorzien. Fantastisch nieuws voor patiënten boven de 9,5 jaar, die dit medicijn vanwege gebrek aan bewijslast vorig jaar aan hun neus voorbij zagen gaan. HollandBIO is blij dat er zicht is op een pragmatische oplossing voor oudere SMA patiënten. Vanwege de ernstige en progressieve aard van deze aandoening, is elke dag wachten op behandeling er immers één teveel.

Bruins verwacht groen licht te kunnen geven voor de opname van Spinraza in een voorwaardelijke toegangsregeling (VT-regeling). Hij loopt hiermee vooruit op het advies van het Zorginstituut (ZIN), dat deze week verschijnt. Binnen de VT-regeling wordt het geneesmiddel tijdelijk vergoed, op voorwaarde dat extra onderzoek wordt uitgevoerd naar de effectiviteit in deze oudere patiëntengroep.

Adaptive ecosystems

Hoewel HollandBIO heel blij is met de pragmatische oplossing, legt de casus feilloos bloot dat het beoordelingssysteem van weesgeneesmiddelen kraakt in haar voegen. Want waar de behandelde groepen klein zijn en het ziektebeeld variabel, is het aanleveren van “robuuste” data volgens de door ZIN gehanteerde GRADE beoordelingssystematiek vrijwel onmogelijk.

In plaats van patiënten toegang te weigeren op basis van een gebrek aan data, pleit HollandBIO ervoor om Nederland dé innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, conditionals en ATMPs te maken. De nieuwe Regeling Voorwaardelijke Toelating, die in het vierde kwartaal van 2019 gepresenteerd wordt, biedt hier een mooie kans toe. Zeker wanneer die ons in staat stelt om op eigen bodem te experimenteren met het vergaren van Real-World-Evidence in registers, innovatieve concepten als personalised entry programs, en adaptive pricing. Laten we daarom nu met elkaar uitwerken hoe we met een adaptief systeem en maatwerk de toegang voor de patiënt veilig kunnen stellen. Want van een behandeling die de patiënt niet bereikt, is nog nooit iemand beter geworden.

← All news

Xenikos receives IND clearance Phase 3 trial using T-Guard(R) for treating steroid-refractory acute GVHD

,

The Dutch company Xenikos B.V., which develops innovative immunotherapies for treating patients with severe immune disease and post-transplant rejection, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved an investigational new drug (IND) application to initiate a U.S.-based clinical Phase 3 registration trial in order to test the efficacy of T-Guard for treating steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) in patients following allogeneic stem cell transplantation.

This single-arm, multi-center Phase 3 trial (BMT CTN 1802) is designed to evaluate the efficacy and safety of T-Guard in 47 patients who receive an allogeneic stem cell transplantation and subsequently develop SR-aGVHD. The primary endpoint of the study will be the complete response rate at day 28, and key secondary endpoints will include the duration of complete response and overall survival rate at six months.

“Receiving FDA approval to initiate our U.S. Phase 3 registration trial is a major milestone for us, as it is the next step in advancing T-Guard towards the market,” says Dr. Ypke van Oosterhout, Chief Executive Officer of Xenikos. “Importantly, T-Guard can be administered as a single one-week treatment and was previously shown to promote swift restoration of the immune system, potentially reducing the risk of future infection and relapse. Effective therapies for treating patients with SR-aGVHD are urgently needed, and we believe that T-Guard has the potential to be an important addition to the medical arsenal available for treating patients with this devastating and potentially fatal condition.”

The trial will be conducted in the U.S. by the Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN), funded by the National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) and the National Cancer Institute (NCI), which are co-funding the trial. Drawing on its vast network of leading transplant centers throughout the U.S., the BMT CTN is expected to be able to quickly recruit patients for the trial, thereby helping bring T-Guard to market as quickly as possible.

Dr. Gabrielle Meyers, Study Co-Chair, asserts, “The BMT CTN is the only U.S. clinical trial group focused on improving outcomes for transplant recipients. For many years few studies were conducted for steroid-refractory GVHD due to the difficulty in treating this challenging patient population. We are excited about the opportunity to work with Xenikos to bring novel therapies to benefit patients in greatest need.”

Study Co-Chair Dr. John Levine notes, “Steroid-refractory GVHD is the driver for non-relapse deaths after allogeneic HSCT. Poor immune reconstitution and the resulting infections are major contributors to the high mortality. T-Guard’s novel mechanism of action that preferentially targets activated T cells has shown rapid immune recovery and high response rates. This collaboration with the BMT CTN will hopefully develop the confirmatory evidence needed to move T- Guard towards FDA approval.”

T-Guard: Helping reset the body’s immune system

T-Guard is designed to safely and swiftly reset the body’s immune system in life-threatening T cell‒mediated conditions, including transplant-related rejection, acute solid-organ rejection, and severe autoimmune disease. T-Guard consists of a unique combination of toxin-conjugated monoclonal antibodies that target CD3 and CD7 molecules on T cells and NK cells. Preclinical and early clinical testing have shown that T-Guard can specifically identify and eliminate mature T cells and NK cells with minimal treatment-related side effects. Importantly, T-Guard’s action is short-lived, thereby significantly reducing the patient’s vulnerability to opportunistic infections compared to currently available therapies. Xenikos successfully completed a Phase 1/2 study for the second line treatment of SR-aGVHD in patients following hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). The results of this study showed that just one week of T-Guard treatment triggered a strong clinical response and doubled the 6-month overall survival rate. These results were published in the peer-reviewed journal Biology of Blood and Marrow Transplantation. In addition to receiving IND clearance in the U.S., T-Guard has also been granted Orphan Drug Designation status in both the E.U. and the U.S.

Source: Xenikos

← All news

Zorginstituut vraagt input voor Horizonscan Geneesmiddelen

, ,

Terwijl de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen vandaag live gaat, is het Zorginstituut (ZIN) alweer druk met de voorbereiding van de volgende, halfjaarlijkse update. Met deze scan brengt ZIN patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan nodigt ZIN je vanaf 17 juni weer uit om bij te dragen aan de volgende scan.

Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan die in december 2019 live gaat. De deadline voor aanlevering is 5 augustus 2019. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.

Meer weten of bijdragen?
Vanaf 17 juni licht het ZIN de uitvraag en werkwijze op haar eigen website verder toe. Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De laatste, spiksplinternieuwe editie van de Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.

← All news

IQVIA Biotech Seminar

“Wat een biotech écht duidelijk moet formuleren in een value proposition zijn de commerciële en financiële aspecten.” Een duidelijke uitspraak van spreker Özgür Tuncer – Vice President, Consulting en Head of Financial Institutions Consulting bij IQVIA. Tijdens het IQVIA Biotech Seminar op 13 juni deelt hij zijn kennis en ervaring op het gebied van financiering binnen de biotech industrie. Als strategisch adviseur voor beleggers in de life sciences-industrie is Özgür expert in fusies en overnames, ontwikkeling van nieuwe producten en wereldwijd portefeuillebeheer. Benieuwd naar zijn verhaal over het creëren van een value proposition die de aandacht van investeerders vasthoudt? Schrijf je vandaag nog in: https://www.events.iqvia.com/d/y6q6g6/

← All news

Life Sciences & Health grant for gene therapy partnership between the Amsterdam Center for Neurogenomics & Cognitive Research and DegenRx

,

Center for Neurogenomics & Cognitive Research (CNCR) and DegenRx have been awarded a grant from the Top Sector Life Sciences & Health (Health~Holland) for their joint research program on antibody-based gene therapy for the treatment of Alzheimer’s disease (AD).

Through an active involvement of Alzheimer Nederland, this Public-Private Partnership (PPP) between CNCR and DegenRx was given the opportunity to apply for a PPP Allowance grant, which aims at supporting collaborative programs of academia and companies.

Alzheimer’s disease is affecting about two-thirds of the 50 million people that suffer from dementia worldwide and this number is rapidly increasing. Despite many efforts, there is still no drug available today that stops or slows down disease progression.

The grant will be used to evaluate the application of gene therapy to have the therapeutic antibody made in the brain. Such approach would avoid the need to pass the blood-brain barrier, which is typically a significant hurdle for drugs, in particular for the larger ones such as antibodies. Gene therapy offers novel opportunities for antibody-based treatments and has the advantage that it needs to be given only once for a treatment that lasts very long, if not life-long.

Professor dr Guus Smit, group leader and department head at CNCR, commented: “We look forward to actively contribute to gene therapy for Alzheimer’s. We have all expertise to assess the efficacy of treatment in pre-clinical models. I am happy with the DegenRx team committed to make this project into a success”.

Guus Scheefhals, CEO of DegenRx, said:“We are very honored to participate in this program and to work together with the talented and experienced team of professor Guus Smit. This grant underscores the quality of their research and the importance of this work in view of a potential future treatment for AD.”

Source: DegenRx

← All news

Slimmer meten goed voor mens en proefdier

, ,

Goed nieuws: de regering gaat aan de slag met een opvolger voor het verminderen, vervangen en verfijnen beleid (3V-beleid) rond dierproeven. Dit doet zij in opdracht van de Tweede Kamer, die 15 mei jl. unaniem vóór de motie van kamerlid Tjeerd de Groot (D66) stemde. HollandBIO is in haar nopjes met deze motie, omdat ook wij van mening zijn dat slimmer meten uiteindelijk goed is voor mens en proefdier. Wij denken daarom graag mee hoe we door inzet van slimme technologie dierproeven kunnen verminderen.

Binnen het programma ‘Sneller & Beter van lab naar patiënt’ werkt HollandBIO aan oplossingen die het pad van lab naar patiënt effenen. Slimmer meten is wat ons betreft één van die oplossingen. De snelle ontwikkelingen van technologie om biologische processen in silico of in vitro na te bootsen en de brede inzet van verschillende ‘omics’-technologieën bieden immers een enorme potentie om zowel therapieontwikkeling als -toediening flink te versnellen en verbeteren.

Gelukkig zijn bedrijven in onze achterban volop bezig met de ontwikkeling van nieuwe innovatieve technologieën en producten, die ingezet kunnen worden voor een efficiëntere ontwikkeling en/of inzet van geneesmiddelen. Denk aan biomarkers, 3D-celculturen, organoids, sequencing technologies, gene signatures, artificial intelligence, etc. Als het aan ons -en Tjeerd- ligt, wordt Nederland toonaangevend in het faciliteren van deze trend en het implementeren van deze hoogtechnologische oplossingen.

Innovaties stuiten echter vaak op barrières, waardoor de potentie van slimme meetmethoden binnen geneesmiddelonderzoek nog onvoldoende wordt benut. Recent is HollandBIO daarom gestart met een reeks interviews waarin we inventariseren welke technologieën en producten in ontwikkeling of al beschikbaar zijn, en tegen welke knelpunten onze achterban aanloopt. Om vervolgens werk te maken van oplossingen die deze innovaties optimaal tot hun recht laat komen!

Meer weten over ons “Slimmer meten” project? Neem contact op met HollandBIO’s Marit.

← All news

LEESTIP: Sjaak Wijma over discussie kosteneffectiviteit

, ,

Sjaak Wijma wil de luiken van het Zorginstituut open zetten. De voorzitter van Zorginstituut Nederland bepleit in een sterk interview met FarmaMagazine een toegankelijke, doelmatige én betaalbare farmaceutische zorg. Zo wil hij nú met elkaar de discussie voeren over kosteneffectiviteit van (dure) geneesmiddelen. “Ik vind het onverteerbaar dat we behandelingen zonder nut wel betalen en tegelijkertijd willen stoppen met financiering van een therapie die bewezen effectief is, maar die het stempel duur heeft.”, aldus Wijma. Met het oog op de snelle ontwikkelingen rondom cel- en gentherapie, loopt het systeem anders vast. Het moet anders, sneller en beter!

Wijma vindt dat we als samenleving moeten bediscussiëren wat we over hebben voor de zorg in het algemeen, maar ook voor een nieuwe therapie. Daarbij zou meer geld besteden aan zorg ook een besluit kunnen zijn, afhankelijk van wat dit oplevert. Wijma stelt daarbij dat wanneer de baten niet aan de orde komen, een gesprek over de kosten van zorg onzinnig is.

HollandBIO is het helemaal mee eens met de oproep om gezamenlijk, met een bredere blik dan alleen het kostenperspectief, de discussie over nieuwe geneesmiddelen te voeren. Want alleen dan komen we tot structurele oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Wanneer we op een dag elke patiënt van een effectieve behandeling willen voorzien, zijn oplossingen die het mogelijk maken om geneesmiddelen sneller en beter van lab naar patiënt te brengen, hard nodig.

Bron: FarmaMagazine 4 – 2019, http://farma-magazine.nl/sjaak-wijma-nu-discussie-voeren-over-kosteneffectiviteit/

← All news

Groen licht voor gentherapie – Nederland waar wacht je op?

, , ,

Fantastisch nieuws: de Amerikaanse Food and Drug Administration keurt weer een gentherapie goed. Afgelopen week kreeg Zolgensma van AveXis/Novartis groen licht voor de behandeling van de progressieve spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) in kinderen onder twee jaar. De teller staat daarmee op 17 goedgekeurde cel- en gentherapieën in Amerika, versus 9 in Europa.

Gentherapie is revolutionair: met één of hooguit enkele behandelingen pakt zij een genetische ziekte bij de bron aan, vaak met opzienbarende gezondheidswinst. En dat geldt ook voor Zolgensma. Want hoewel de therapie nog te nieuw is om lange termijn effecten vast te stellen, zijn de eerste resultaten spectaculair. Waar SMA-patiëntjes zonder behandeling niet ouder worden dan 1 of 2 jaar, kunnen de kinderen in de trials vier jaar na behandeling rollen, kruipen, zitten, spelen en in sommige gevallen zelfs lopen.

Toch reageert de media niet onverdeeld positief op dit fantastische nieuws, vanwege het prijskaartje van de behandeling. Aan Zolgensma hangt in de VS inmiddels een prijskaartje: 1,9 miljoen euro. Volgens ICER, een toonaangevend en onafhankelijk instituut voor klinische en economische beoordeling, is dit bedrag kosteneffectief. Bovendien krijgen zorgverzekeraars de kans om het bedrag gespreid over vijf jaar terug te betalen. Slaat de behandeling niet aan, dan biedt Novartis aan een deel van de behandeling terug te betalen. Het bedrijf geeft hiermee blijk rekening te houden met onzekerheden rondom de lange termijn effecten van de therapie en de zorgen van verzekeraars over de hoogte van een eenmalige betaling. De hamvraag blijft: wat vinden wij als maatschappij een acceptabele prijs voor eenmalige therapieën, die andere behandelkosten uitsparen?

Wat HollandBIO betreft bewijst Zolgensma wederom dat biotech haar belofte waarmaakt. Aangezien de pijplijnen van biotechbedrijven overal ter wereld vol zitten met nieuwe gen- en celtherapieën, is het hoogste tijd om duurzame modellen te implementeren om deze nieuwe generatie zo snel mogelijk bij patiënten te brengen in Nederland. Daar hebben we iedereen bij nodig. Werk aan de winkel!

Lees meer:

https://endpts.com/novartis-rolls-out-its-next-big-drug-at-a-price-of-2-12m-let-the-gene-therapy-pricing-debate-begin/

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products

← All news

License to Heal: samen werk maken van duurzame geneesmiddelenontwikkeling

, , ,

Afgelopen week overhandigden tien politieke jongerenorganisaties, verenigd in License to Heal, hun rapport “Innovatief, toegankelijk, betaalbaar” aan de minister voor Medische Zorg en Sport, Bruno Bruins. Het rapport, dat het resultaat is van een reeks rondetafelgesprekken en werkgroepen waarbij ook HollandBIO aanschoof, staat bol van de constructieve ideeën om tot een toekomstbestendig model voor geneesmiddelenontwikkeling te komen. Zo benoemt het rapport adaptive licensing en financiering, slimme meetmethoden en maatwerk in plaats van het huidige one-size-fits all systeem. Bovendien wist License to Heal alle stakeholders aan tafel te krijgen om, met respect voor ieders rol en expertise, in gesprek te gaan over onze gezamenlijke stip aan de horizon: een bloeiend ecosysteem voor geneesmiddelenontwikkeling waarin innovatie, gezondheidswinst én betaalbaarheid hand in hand gaan. Een lichtend voorbeeld in een vaak totaal gepolariseerd debat. Wij hopen dan ook dat Minister Bruins het eerste advies van de jonge politici ter harte neemt: continueer de constructieve dialoog om samen tot oplossingen te komen.

Het rapport van License to Heal lees je hier.