← All news

Succesvolle pilot parallelle procedures CBG-ZIN realiseert versnelling van lab naar patiënt

, ,

“Alleen ga je sneller, samen kom je verder.” Een gevleugelde uitspraak bij HollandBIO, die in bijna alle gevallen opgaat. De pilot parallelle procedures is echter de uitzondering die de regel bevestigt. Betere samenwerking tussen het CBG, het Zorginstituut én de industrie realiseerde naadloze aansluiting tussen registratie en vergoeding van geneesmiddelen. Omdat de gezamenlijke pilot een groot succes was, is vanaf februari 2022 de parallelle procedure een standaardoptie. Dit prachtige resultaat is precies wat HollandBIO’s programma Sneller en Beter van lab naar patiënt beoogt. Dus: profiteer van deze versnelling en meld je nu aan voor een gelijktijdige beoordeling.

Bronnen:

Nieuwsbericht ZIN
Informatie over parallelle procedures

← All news

Bereid je voor op de IVDR

, ,

Per 26 mei 2022 gelden nieuwe Europese regels voor in vitro diagnostica (IVDR), die grote veranderingen met zich meebrengen voor organisaties die een nieuw product op de markt brengen, of al een product op de markt hebben. HollandBIO roept fabrikanten op zich maximaal voor te bereiden op de veranderingen (zoals sommigen, waaronder GenDx, al gelukt is). Zo kunnen we de grootste problemen vroeg mogelijk signaleren en hopelijk helpen oplossen. Hier lees je wat je nu al kan doen, al is er ook nog veel onduidelijk.

Datum inwerkingtreding IVDR 

De inwerkingtreding van de IVDR leidt per 26 mei tot strengere eisen. Voor nieuwe producten geldt direct de hele reikwijdte van de IVDR. Voor producten die reeds op de markt zijn gelden direct strengere eisen t.a.v. post market surveillance en vigilantie activiteiten, maar voor andere vereisten is de ingangsdatum afhankelijk van het type product:

  • Risicoklasse D: mei 2025 
  • Risicoklasse C: mei 2026 
  • Risicoklasse B en A steriel: mei 2027 

Een nadere toelichting is hier te vinden.

IVDR ready stappenplan

De website Zorg voor Innoveren geeft een mooi overzicht van de benodigde stappen:  

  • Beoordeel of uw product nog in dezelfde risicoklasse valt (zie de toelichting “Hoe schaal ik mijn product in”)
  • Beoordeel of en wanneer uw product een conformiteitscertificaat nodig heeft. 
  • Beoordeel of u voor uw product (aanvullend) klinisch bewijs nodig heeft. 
  • Beoordeel of uw product voldoet aan de algemene prestatie- en veiligheidseisen. 
  • Stel een persoon aan voor de naleving van wet- en regelgeving. 
  • Maak een plan voor de inrichting van uw post market surveillance (PMS). 
  • Breng een Unieke Identificatiecode (UDI) aan. 
  • Voorzie het hulpmiddel van aanvullende verplichte gegevens. 

De IGJ raadt aan om je alvast te registrerenin EUDAMED, de Europese Databank voor Medische Hulpmiddelen en In Vitro-diagnostiek: dat kan hier. Later dit jaar volgt meer duidelijkheid over de modules die nu nog in EUDAMED ontbreken, houd daarvoor ook deze pagina in de gaten. 

Hoe schaal ik mijn product in? 
Bedrijven bepalen zelf onder welke risicoklasse hun IVDR-product valt. Verschillende guidance documenten kunnen hierbij helpen. Notified Bodies toetsen de gekozen classificatie. In (het uitzonderlijke) geval van twijfel kunnen ze het vraagstuk aan een autoriteit, zoals in Nederland de IGJ,  voorleggen.

De inschaling van softwareproducten wordt bijvoorbeeld momenteel door zowel Notified Bodies als door de IGJ als uitdagend ervaren. Bovenstaande uitzonderingsroute biedt de mogelijkheid om gaandeweg meer duidelijkheid te verschaffen over de inschaling van deze producten.

Help, ik kom niet in contact met een Notified Body! 
Een knelpunt dat goed op ieders vizier staat, is dat het aantal Notified Bodies (op het moment) erg beperkt is. Als Nederlands bedrijf mag je ook bij een Notified Body uit een ander land aankloppen. Deze site geeft een overzicht van Notified Bodies.

Met het oog op de beperkte capaciteit zijn de wacht- en doorlooptijden fors, zeker een half jaar. Het is dan ook belangrijk om op tijd contact te zoeken. Dit geldt in het bijzonder voor kleinere bedrijven, omdat de Notified Bodies de voorkeur lijken te geven aan bestaande en grotere klanten. De IGJ dringt bij de Notified Bodies aan dit probleem op te lossen.

Wat als een test van de markt dreigt te verdwijnen? 
De IGJ heeft een meldpunt opgezet voor gevallen waarbij als gevolg van de implementatie van de IVDR de behandeling van patiënten in gevaar komt door het wegvallen van een essentiële test. Neem bij (technische) vragen over het gebruik van of eventuele problemen met het digitale meldingenformulier contact op met het IGJ meldpunt, via telefoonnummer 088-120 50 00 of per e-mail: meldpunt@igj.nl.

Meer informatie?

Neem bij twijfel of je product voldoet aan de nieuwe regelgeving voor advies contact op met een professionele partij. De Rijksoverheid heeft daarnaast ook een emailadres aangemaakt voor (algemene) vragen over de verordening. Om een vinger aan de pols te houden, blijft HollandBIO graag op de hoogte van jullie ervaring met de IVDR. Trek dus vooral ook bij ons aan de bel, zodat wij ons optimaal in kunnen zetten om knelpunten weg te nemen! 

← All news

Wie wordt onze Valentijn?

, , ,

Vandaag is het de dag van de liefde. Een dag die ook HollandBIO niet onberoerd laat. Want hoewel wij veel liefde te geven hebben, staat HollandBIO regelmatig – hoopvol uitgerust met roos en doos chocola – te wachten op een afspraakje. Om ons heen kijkend zien we al volop tafels, rijkelijk bezet met stakeholders die elkaar verliefd in de ogen kijken terwijl ze een gezamenlijke toekomst uitstippelen. Zou onze droomdate nog wel verschijnen, vragen we ons soms af? Of moeten we – als vertegenwoordiger van bedrijven – de hoop op liefde laten varen, en als troost de bonbons maar zelf opeten?

Ons toekomstplaatje is helder. Wij willen gezondheid op maat: een toekomst waarin elke patiënt de juiste zorg krijgt op het juiste moment. Om gezond te blijven en, bij ziekte, om zo snel mogelijk beter te worden. Onze bruidsschat is flink en bestaat uit kennis, menskracht, middelen en ervaring. Onmisbaar om een gezamenlijke droom te realiseren, maar in ons uppie hebben we er weinig aan. Gelukkig delen velen in het gezondheidsecosysteem ons toekomstbeeld. Ze vormen een vijver vol perfecte matches voor een eerste date, en misschien een lang en gelukkig leven samen. Maar waarom blijft ons tafeltje dan zo vaak leeg?

Nu weten we heus wel dat het niet altijd makkelijk samenleven is met ons. We hebben een hoop kwaliteiten, maar ook wat minder fijne karaktertrekjes. We zijn niet altijd even flexibel in ons doen en laten, al hebben we daar nog zo’n goede reden voor. Doordat ook communicatie niet onze sterkste kant is, komt onze boodschap niet altijd lekker uit de verf. Gaan we zenden, in plaats van luisteren. Ook namen sommigen nog wel eens een – al dan niet bij nader inzien – foute afslag. En we kunnen niet beloven dat dat nooit meer gebeurt. Dat geldt echter niet uniek voor ons alleen en is onvoldoende reden voor een kluizenaarsbestaan.

Toch lopen we bij HollandBIO met regelmaat een blauwtje, en dat doet pijn. Zo is er nog steeds geen plek aan tafel voor ons bij het Landelijk Overleg Dure Geneesmiddelen, of bij de ronde tafel Weesgeneesmiddelen, ondanks dat wij de producten ter tafel ontwikkelen en leveren. Een collega werd laatst haast letterlijk aan de deur geweerd bij een bijeenkomst over de ontwikkeling van cel- en gentherapieën, een onderwerp dat juist ons op het lijf geschreven is. Onze producten zijn cruciaal voor het bezweren van de pandemie, maar meepraten over hoe Nederland de testen, vaccins en geneesmiddelen het best en het snelst kon inzetten, was ongepast, zo werd ons medegedeeld. Soms, als pleister op de wonde, zegt men ons een hele tafel toe, maar dan wel alleen voor ons, zoals de farmatafel bij het Zorginstituut. Of mogen we na lang aandringen aanschuiven als toehoorder, zoals bij de Vaccinatiealliantie, afgelopen december voor het eerst. Dat is absoluut beter dan niets en een goed begin, maar nog niet ons idee van een gelukkig huwelijk.

We blijven zoeken naar de ware. Want we weten dat we samen echt impact kunnen hebben, als de vonk eenmaal is overgesprongen. Een eerste date zorgde al vaak voor mooie gesprekken, nieuwe inzichten en wederzijds begrip, soms uitgroeiend tot een goede relatie met voordeel voor iedereen. Zo realiseerde samenwerking een beter innovatieklimaat, door verduidelijking van de btw-classificatie van cel- en gentherapieën. Samenwerking maakte het mogelijk om de procedures voor registratie en vergoeding van geneesmiddelen parallel te doorlopen. En samenwerking zorgde voor een fikse versnelling van de vergunningverlening voor klinisch onderzoek met medische ggo’s. Allemaal stappen waarmee levensreddende behandelingen sneller en beter hun weg van lab naar patiënten vinden. Stappen op weg naar gezondheid op maat.

Een eerste date is doodeng. En ook wij lijden aan koudwatervrees. Maar stiekem weten we allemaal dat je voor verandering, groei en vooruitgang uit je comfortzone moet stappen. Kom maar op dus, wij doen mee. In voor- en tegenspoed.  Wie wordt onze Valentijn?

← All news

Toegankelijkheid onderbelicht in Monitor Weesgeneesmiddelen 2021

, ,

Vorige week publiceerde het Zorginstituut de Monitor Weesgeneesmiddelen 2021. Uit de monitor blijkt dat er steeds meer afspraken worden gemaakt over de inzet van weesgeneesmiddelen. Een goede ontwikkeling, omdat ze bijdragen aan passende zorg. Maar het Zorginstituut concludeert ook dat het geld ontbreekt om die afspraken goed uit te voeren en dat ze te vrijblijvend zijn. Daarom herhaalt zij het advies van het programma ‘Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen’ aan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS): reserveer structureel overheidsgeld voor het vastleggen van gegevens over geneesmiddelengebruik en onderzoek naar de effectiviteit van de middelen.

Hoewel HollandBIO de uitdagingen herkent en erkent, vinden wij dat een cruciale uitdaging onderbelicht blijft: de steeds moeizamere toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen. In aanloop naar de publicatie van de monitor vroegen we al aandacht voor toegankelijkheid (onze inbreng lees je hier). De monitor maakt melding van welgeteld één nieuw vergoed niet-oncologisch weesgeneesmiddel in 2020, terwijl in dat jaar 22 nieuwe weesgeneesmiddelen een EMA-vergunning kregen. Nu begrijpen we ook wel dat juist weesgeneesmiddelen kunnen kampen met onzekerheden over effectiviteit en kosteneffectiviteit, met complexere en langere beoordelingsprocedures tot gevolg. Kleine patiëntenpopulaties, heterogene patiëntengroepen en gebrekkige kennis over natuurlijk ziektebeloop zijn inherent aan zeldzame ziektes. Dat kunnen we niet veranderen. Hoe we daarmee omgaan wel. Feit is dat nieuwe behandelingen pas van waarde kúnnen zijn, wanneer zij de patiënt ook daadwerkelijk bereiken.

Wij vinden dat de toegang tot weesgeneesmiddelen in Nederland sneller en beter moet én kan. Juist door slim gebruik te maken van technologische innovaties zoals moleculaire diagnostiek of organoïden, zijn we steeds beter in staat om te voorspellen dan wel vast te stellen of een behandeling bij een individu effectief is. Het is de hoogste tijd om ons nationale toelatingssysteem én onze beoordelingssystematiek daar nu op aan te passen. Het snel toenemend aantal routes om een nieuwe behandeling beschikbaar te maken voor de patiënt – zoals de regeling voorwaardelijke toelating, de pilot gereguleerde instroom niet-oncologische weesgeneesmiddelen en het Drug Acces Protocol – moet bovendien voor iedereen kraakhelder zijn.

HollandBIO realiseert zich terdege dat de uitdagingen complex zijn en de hordes niet gemakkelijk uit de weg te ruimen. Eens te meer reden voor goede communicatie en samenwerking tussen álle betrokken partijen. Om toekomstbestendige oplossingen te realiseren waarbij gezondheidswinst, toegankelijkheid én betaalbaarheid hand in hand gaan, zullen we moeten convergeren in plaats van divergeren. HollandBIO werkt daar graag aan mee!

Lees meer:

Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2021
Reactie HollandBIO op concept “Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2021”

← All news

NICE, dat nieuwe Britse beoordelingskader

, ,

Goed nieuws van de overkant van de Noordzee: NICE, de Engelse evenknie van ons Zorginstituut, heeft een nieuw beoordelingskader voor geneesmiddelen gepubliceerd. Hiermee wil NICE snellere beoordelingstermijnen realiseren en meer flexibele prijsafspraken kunnen maken. Op deze manier moeten innovatieve behandelingen sneller en beter van lab naar patiënt komen. Dat horen we bij HollandBIO natuurlijk graag.

De nieuwe vereisten moeten zorgen voor snellere toegang tot innovatieve behandelingen. Hiervoor zet NICE in op meer flexibiliteit bij beslissingen over kosteneffectiviteit en het gebruik van meer soorten bewijs voor deze beslissingen. Het gebruik van real world evidence krijgt een belangrijkere positie. Bij weesgeneesmiddelen kan het door de kleine patiëntenpopulaties lastig zijn om volledig sluitend bewijs te vinden. Om te zorgen dat waardevolle innovaties ten goede komen aan de patiënt neemt NICE ook gunstige effecten van een behandeling mee die nog niet 100% bewezen zijn. Zorgprofessionals, academici, patiënten, én bedrijven hebben allen bijgedragen aan deze stap voorwaarts in geneesmiddelentoelating.

Met initiatieven als toekomstbestendig pakketbeheer werkt het Zorginstituut ook hier aan een beoordelingskader dat klaar is aan de toekomst. HollandBIO roept beleidsmakers beste praktijken uit andere landen daarbij te betrekken en ook in Nederland gebruik te maken van alle beschikbare expertise.

← All news

Regie op registers: eerst zaaien, dan oogsten

,

Bij HollandBIO steken we onze wens voor een lerend zorgsysteem niet onder stoelen of banken. Alleen zo kan de data van de patiënt van vandaag de behandeling van de patiënt van morgen immers verbeteren. Maar dan moeten we data wel beter bij elkaar brengen en ontsluiten. Waar nu nog legio bloemen bloeien – waaronder Regie op Registers, de governance Kwaliteitsregistraties, Wet Elektronische Gegevensuitwisseling in de Zorg en Health-RI – zien we dat er langzaam de contouren van een prachtig bloemperk verrijzen. Maar dan moet er nog wel even wat financiële Pokon bij.

In de recente Kamerbrief rond Regie op Registers geeft demissionair VWS-staatssecretaris Blokhuis aan zich bewust te zijn van en bezig te zijn met de stroomlijning van de vele trajecten die vanuit verschillende invalshoeken lopen rondom data in de zorg. En we geven maar gelijk toe, ook bij HollandBIO zien we af en toe door de bomen het bos niet meer. Daarom zijn we maar wat blij met de bedoeling om tot één goed registratiesysteem in te richten.

Al die initiatieven en dat gestroomlijn kosten natuurlijk wel wat. Daarom is het super dat de maatschappelijke kosten baten analyse van Regie op Registers laat zien dat het tot stand brengen en onderhouden van informatie weliswaar geld kost, maar de zorg in elk van de geschetste scenario’s meer oplevert. Waar uit een recente analyse van het Zorginstituut blijkt dat de farmaceutische industrie vooralsnog het leeuwendeel van de registers betaalt (zie p. 25), stelt het Zorginstituut, in haar advies over de governance en financiering van Regie op Registers, voor publieke financiering vrij te maken voor registraties: hetzij uit premiegelden (zoals bij de kwaliteitsregistraties medisch specialistische zorg ) of vanuit overheidsgelden. Daarnaast wordt voor de governance aangeraden aan te sluiten bij de organisatie van de kwaliteitsregistraties medisch specialistische zorg.

Voordat de eerste stappen richting samenvoeging worden gezet, wil het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) eerst concreter laten uitwerken wat er gedaan moet worden en door wie, om de governance van registraties van (de werkzaamheid van) geneesmiddelen hetzelfde te organiseren als die van de kwaliteitsregistraties. De uitwerking moet leiden tot een stappenplan, dat VWS in de eerste helft van 2022 aan de partijen betrokken bij de kwaliteitsregistraties voor wil leggen. Daarna wordt de Tweede Kamer geïnformeerd over de vervolgstappen en de impact die dit heeft op het projectplan Regie op Registers.

Hoewel we blij zijn dat staatssecretaris Blokhuis het advies van het Zorginstituut overneemt, blijven er wat ons betreft twee kanttekeningen staan om dat prachtige bloembed, dat synoniem staat voor ons datalandschap, tot volle bloei te brengen. Wij zien namelijk graag dat er voor elke aandoening een registers kan gaan groeien en bloeien. Daarvoor zullen we met z’n allen echt even onze mouwen op moeten stropen: vele handen maken immers licht werk. Daarnaast lijkt ons wel zo efficiënt om bij het zaaien, groeien, bloeien en snoeien ook de tuinier uit te nodigen met jarenlange ervaring en Pokon op zak. Het is wat ons betreft hoog tijd om gezamenlijk de bollen in de grond te steken, het is immers zo weer lente.

← All news

De genetische revolutie

,

Vrijwel nergens in de zorg gaat het op het moment sneller en beter dan bij het uitlezen van DNA. Sterker nog, als we Illumina CEO Francis deSouza mogen geloven staat de 21e eeuw in het teken van een genetische revolutie. Waar het ontrafelen van het eerste menselijke genoom ruim 3 miljard kostte en jaren in beslag nam, zijn zowel de tijd als de kosten de afgelopen 20 jaar drastisch gereduceerd. En we zijn er nog niet: Illumina heeft zich er publiekelijk aan gecommitteerd ieders genoom in de toekomst tegen 100 dollar beschikbaar te maken. Dat biedt enorme kansen voor transformatie van de zorg, zien we ook bij HollandBIO: gezondheid op maat komt daarmee weer een stap dichterbij. 

← All news

Helder zicht op de toekomst met CRISPR-Cas

,

Een jaar nadat de Nobelprijs voor de Scheikunde is uitgereikt aan de uitvinders van CRISPR-Cas blijkt deze technologie een vruchtbare voedingsbodem te bieden voor legio toepassingen. In de vorige Weekly schreven we nog over tomaten die met CRISPR-Cas zijn bewerkt, maar ook voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen biedt deze technologie nieuwe mogelijkheden. In een eerste klinische studie ondergingen zeven patiënten met de zeldzame oogziekte congenitale amaurose van Leber (LCA) een in vivo CRISPR-Cas behandeling. Hierbij wordt de CRISPR-tool direct in de aangedane cellen geïnjecteerd, om zo de ziekte bij de bron aan te pakken. HollandBIO kijkt uit naar de toekomst waarin CRISPR-Cas het leven van nog veel meer mensen beter maakt.  

← All news

Verjaardagstaart voor gentherapie

,

Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans. 

Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat de kans op een infectie zo klein mogelijk zou zijn. Met gentherapie kreeg hij een derde optie, die hem na 21 jaar tot een gezonde jongeman heeft gemaakt.  

Niet alleen Rhys, ook gentherapie is volwassen geworden. Dat is op zich reden voor een feestje, maar helaas we zijn er nog lang niet. De weg die nieuwe gentherapieën, en andere ATMP’s, van lab naar patiënt afleggen is lang en hobbelig. Vele therapieën schoppen het nooit tot een goedkeuring van EMA. Lukt dit wel, dan is het verkrijgen van vergoeding op nationaal niveau de volgende horde. Zo maakten Novartis en het ministerie van VWS deze week bekend na lange onderhandelingen een overeenkomst te hebben bereikt over de vergoeding van gentherapie Zolgensma. HollandBIO is dolblij met dit resultaat, maar maakt zich tegelijkertijd ook zorgen over de steeds langere doorlooptijden voordat nieuwe behandelingen ook daadwerkelijk vanuit het verzekerde pakket beschikbaar zijn voor patiënten.  

Waar Novartis wel de tijd en middelen had om de lange en complexe procedures met succes te doorlopen, lukte dat andere, vaak kleinere bedrijven, niet. Recent zag gentherapie pionier Bluebird Bio zich gedwongen haar activiteiten terug te trekken uit Europa en haar focus te beperken tot de VS. Door aanhoudende “challenges of achieving appropriate value recognition and market access”, bleek het voor het kleine bedrijf simpelweg niet haalbaar om haar geregistreerde innovatieve gentherapieën in Europa vergoed bij patiënten te krijgen. Een desastreuze ontwikkeling die alarmbellen af moet doen gaan, vindt HollandBIO. Zo blijft onze ambitie, gezondheid op maat, slechts een visioen. 

Het is de hoogste tijd om samen werk te maken van een adaptief ecosysteem, dat in staat is de grote belofte van gen- en celtherapieën, allereerst voor patiënten, maar ook voor al die geneesmiddelenpioniers die zich al decennia lang toeleggen op onderzoek en ontwikkeling, te verzilveren. Je zou toch haast zeggen dat met het ontwikkelen, registreren en produceren van zo’n geavanceerde en complexe therapie het moeilijkste werk gedaan is?  

← All news

Biotech Wednesday: first session speakers announced

, , , ,

HollandBIO and Oncode Institute organize a Biotech Wednesday, with this years’ theme ‘Next frontiers in cancer vaccines’. We are thrilled to announce the speakers of the first session: Sjoerd van der Brug (Professor at the LUMC), Gerben Moolhuizen (CEO of ISA Pharmaceuticals) and Ronald Plasterk (CEO of Frame Therapeutics). Join us to hear these speakers talk about their innovations and challenges in the field of therapeutic cancer vaccines. This live event takes place on Wednesday 24th of November at Pakhuis de Zwijger in Amsterdam! click here to register