← All news

Toegankelijkheid van nieuwe behandelingen: kan het beter?

, , ,

Vintura, IQVIA, Erasmus School of Health Policy & Management (ESHPM) en HollandBIO deelden afgelopen donderdag inzichten uit drie recente onderzoeken over de toegankelijkheid van nieuwe geneesmiddelen in Nederland. Tijdens het interactieve webinar identificeerden we samen met een breed scala aan stakeholders de uitdagingen in de periode na vergoeding. We kijken terug op een geslaagde bijeenkomst, en concluderen voorzichtig dat toegang tot nieuwe geneesmiddelen nog sneller en beter kan. Wel ontbreekt een helder en gedeeld beeld van de onderliggende oorzaken. Voordat we aan de slag kunnen met oplossingen, is eensgezindheid over de uitdagingen en een open discussie met alle betrokkenen essentieel.  

Geneesmiddelen zijn pas van waarde wanneer zij de patiënt ook daadwerkelijk bereiken. De route van lab naar patiënt is hobbelig. Hoewel registratie van een nieuw geneesmiddel soms als finishlijn voor toegang gepresenteerd wordt, is dat niet het geval. Na registratie volgt op nationaal niveau het proces van vergoeding en inkoop. Tenslotte moet een nieuw middel ook worden voorgeschreven door een arts, voordat de patiënt toegang heeft. Drie recente studies onderzochten de toegankelijkheid van nieuwe behandelingen in Nederland.

Vergoeding van add-on geneesmiddelen

Thomas Broekhoff (HollandBIO) legde uit hoe vergoeding voor intramurale geneesmiddelen in Nederland werkt. Hij zoomde in zijn onderzoek in op één van de indicatoren van toegankelijkheid, namelijk de doorlooptijden tussen het moment van registratie en de toekenning van een add-onprestatie. Met een add-on kan een ziekenhuis een geneesmiddel dat meer dan €1.000,- per patiënt per jaar kost, los van de geldende diagnose-behandelcombinatie declareren bij een zorgverzekeraar. Uit het onderzoek komt naar voren dat deze doorlooptijden om verschillende redenen sterk uiteenlopen en niet van tevoren te voorspellen zijn. De resultaten van het onderzoek zijn samengevat in een infographic, inclusief vijf aanbevelingen om het open instroom proces te verbeteren.

Toegang tot nieuwe add-on geneesmiddelen in de oncologie na vergoeding

Renaud Heine (ESHPM) en Christel Jansen (Vintura) deelden de belangrijkste inzichten uit twee recent gepubliceerde studies. Beiden onderzochten hoe snel patiënten na een positief vergoedingsbesluit ook daadwerkelijk toegang hebben tot verschillende nieuw geregistreerde kankermedicijnen in Europa. Uit het onderzoek van IQVIA en ESHPM blijkt dat vertraagde toegang tot innovatieve kankergeneesmiddelen een gemiste kans kan zijn voor patiënten en een potentieel verlies van levensjaren oplevert. Een vergelijkbare conclusie volgde uit het rapport van Vintura. Nederland heeft in verhouding tot andere Europese landen tamelijk snel toegang tot innovatieve kankergeneesmiddelen na registratie. De uptake van innovatieve kankergeneesmiddelen in de klinische praktijk lijkt in verhouding tot onze buurlanden echter traag te zijn.

Toegankelijkheid add-on geneesmiddelen na vergoeding: kan het beter?

Waarom is de uptake van nieuwe kankergeneesmiddelen in Nederland vertraagd? Op basis van informatie uit de theorie deelden aanwezigen ervaringen uit de praktijk via Mentimeter. Vele uiteenlopende verklaringen passeerden de revue, waaronder neerwaartse budgetdruk op voorschrijvers, langzame opname in richtlijnen en een conservatieve houding van voorschrijvers. Na afloop concluderen we voorzichtig dat toegang tot nieuwe geneesmiddelen nog sneller en beter kan, maar dat we niet precies weten waardoor suboptimale toegang veroorzaakt wordt. Eensgezindheid over het probleem en de onderliggende oorzaken is een eerste cruciale stap op weg naar het realiseren van verbeteringen. Een open discussie met alle betrokkenen is daarbij essentieel. Dit webinar gaf een mooie eerste aanzet tot een onderlinge dialoog, gebaseerd op wederzijds vertrouwen en een gedeelde feitelijke basis.

← All news

Biotech Wednesday: Joining forces to outsmart cancer – Guiding cancer treatments in the 21st century

, ,

When life gives you lemons you make lemonade, and perhaps there is opportunity in that. The second edition of Biotech Wednesday switched from Pakhuis de Zwijger into a digital experience. What seemed at first a limitation turned out to be an opportunity. With a line-up of top speakers from both research and industry and participants joining the event from fourteen countries spread on three continents, this year’s digital edition of Biotech Wednesday was a success.

The state of the art and the future

The goal of Biotech Wednesday was to bring together researchers, clinicians and industry that are developing and utilizing next generation diagnostics for precision medicine – from early stages to the market. In the current context of cancer treatments moving away from the ‘one biomarker-one drug’ scenario towards a more integrated approach with multiple biomarkers and drugs, the underlying thread of this second edition was to take a close look at this ‘new paradigm’ that will most likely pave the way for the introduction of multiplexing strategies in the clinic using companion diagnostics and patient stratification methodologies.

Industry and academy together

The lectures spread over a whole afternoon, were divided into two sections. The first one focused on research – looking into the fast changing landscape of Molecular Diagnostics and how whole genome sequencing is suitable for this (Edwin Cuppen, Hartig Medical Foundation), the importance of molecular surveillance of cancer for finding novel target therapies and how Learning Health Care systems can drive medical and scientific progress (Emile Voest, NKI-AVL) followed by a look into the need for highly sensitive detection methods (Jeroen de Ridder, Cyclomics).

The second section gave the stage to the industry, looking into how the Mammaprint test identifies patients with low risk versus high risk of distant metastases, detecting active metastatic process before clinically detectable metastasis (Caroline van der Meijden, Agendia) and the Hi-NL initiative built to support innovators in developing medical technology – affordably and with a proven patient benefit (Maroeska Rovers, Hi-NL). It  also offered a deep dive into Organoplates, which can mimic the complex nature of cancer (Jos Joore, Mimetas). And last, looking into how foundation medicine and Roche oncology meet for a comprehensive approach in transforming medical knowledge to improve treatments (Sophie Dusoswa, Roche Foundation Medicine).

The chance to connect

Through more than 130 one-on-one conversations and 55 separate meeting sessions spread over the course of the afternoon, the event was successful at bringing researchers, clinicians and industry together to connect and discuss state of the art issues in the field.

Impressions of the event

Photography: © Nils van Houts

← All news

Data is het nieuwe goud

, ,

Terugkijktip! Een mooie aflevering van Op1, waar Diederik Gommers de show stal met zijn complimenten aan farma en wetenschappers, zijn nuchtere opmerking over de logistieke uitdaging rondom de aanstaande coronavaccinatie én zelf een wereldprimeur met een gouden randje kwam brengen.

Het begon al mooi, Ton de Boer (CBG-MEB), Agnes Kant (Lareb) en Paul Korte (Janssen) gingen bij Op1 in gesprek over de Nederlandse vaccinatiestrategie. Conclusie: de eerste twee met bloedspoed ontwikkelde coronavaccins worden nu beoordeeld voor markttoelating. Daarmee schijnt er licht aan het eind van de tunnel en kunnen we het op de implementatie écht niet af laten weten, vond ook Diederik. Daar is HollandBIO het helemaal mee eens.

Daarnaast bracht Diederik samen met Paul Elbers (AMC) een prachtige wereldprimeur : de aankondiging dat Nederlandse IC’s op grote schaal data gaan delen om daarmee patiëntenzorg te verbeteren. Zorg op maat komt een stap dichterbij. Met dit initiatief laten Nederlandse intensivisten blijken heil te zien in data, en precies dat lampje is bij ons ook gaan branden: data is het nieuwe goud! 

Door technologische innovaties zijn we in staat om in steeds hogere resolutie meer en betere data te vergaren over gezondheid en ziekte, én om die data te benutten om te bepalen wat de juiste zorginterventie is: niets doen, blijven monitoren, het inzetten van een preventieve interventie of de start van een zo gericht mogelijke behandeling. Het effect van de zorginterventie kan vervolgens weer gemonitord worden. Waar goede behandelingen ontbreken, kan data helpen om nieuwe behandelingen sneller en beter te ontwikkelen.

Bedrijven en organisaties uit de HollandBIO-achterban bulken van de ambitie en potentie om te zorgen dat iedere patiënt de juiste zorg op het juiste moment krijgt. Daarvoor ontwikkelen en gebruiken ze een veelheid aan innovatieve technologieën. Denk aan (whole genome) sequencing, 3D-celkweek, organoïden, organs-on-a-chip, single cell sequencing, imaging en artificial intelligence. Maar de route van lab naar praktijk is niet zonder hordes. HollandBIO bracht de kansen en uitdagingen van slimmer meten in kaart en vatte ze samen in een handige praatplaat. Je vindt deze hier.

“Het delen van IC-data, het klinkt zo logisch, waarom niet eerder?” vroeg Op1-presentator Charles Groenhuijsen terecht. Onder andere omdat we in de geneeskunde best conservatief zijn en systemen slecht op elkaar aansluiten, aldus Gommers. Opnieuw raak. Technologische innovaties alleen zijn niet genoeg, we moeten ze ook kunnen, mogen én willen gebruiken. Werk aan de winkel dus!

Bronnen:

https://www.npostart.nl/diederik-gommers-en-paul-elbers-hebben-een-wereldprimeur-nederlandse-ics-gaan-op-grote-schaal-samenwerken/02-12-2020/POMS_BV_16366726

https://www.nrc.nl/nieuws/2020/12/02/ics-gaan-data-met-elkaar-delen-a4022408

← All news

Zorginstituut vraagt input voor Horizonscan geneesmiddelen

,

Vandaag publiceerde het Zorginstituut (ZIN) de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen. Daarnaast start het ZIN vandaag met de voorbereiding van de volgende, halfjaarlijkse update. Het is voor het eerst dat deze uitvraag via een speciaal door ZIN ingericht portaal voor geneesmiddelontwikkelaars verloopt. Organisaties ontvangen van ZIN de accountgegevens waarmee ze informatie kunnen uploaden.

Met deze scan brengt ZIN patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan zoekt het ZIN jouw bijdrage voor de volgende scan.

Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan die in juni 2021 live gaat. De deadline voor het aanleveren van input is 17 januari 2021. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.

Meer weten of bijdragen?
ZIN licht de uitvraag en werkwijze op zijn eigen website verder toe. Voor vragen of nadere toelichting neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. Natuurlijk zijn we bij HollandBIO ook erg benieuwd naar jullie ervaringen met het aangepaste proces en suggesties voor verbeteringen. Leuk als je deze wilt delen met HollandBIO’s Britt.

← All news

Europese Commissie publiceert Pharmaceutical Strategy

,

In het persbericht bij de recent gepubliceerde Europese Pharmaceutical Strategy, steekt de Europese Commissie de loftrompet op de bijdrage van biotech aan gezondheid: of het nu om behandelingen tegen chronische ziektes als diabetes en hepatitis C gaat, vaccins tegen HPV of Ebola, gepersonaliseerde behandelingen tegen kanker en de opkomst van cel- en gentherapieën. Tegelijkertijd wil de Europese Commissie er ook voor zorgen dat nieuwe innovaties blijven komen en ook beschikbaar en betaalbaar zijn in heel Europa. De Pharmaceutical Strategy probeert hier een mouw aan te passen.

Zo is in de strategie onder andere aandacht voor de ontwikkeling van en de toegang tot nieuwe geneesmiddelen voor indicaties waar nu nog geen behandeling voorhanden is of waar de ontwikkeling stokt, zoals bij antibiotica. Verder wil de Europese Commissie breder inzetten op digitale infrastructuren, uitwisseling van data en de inzet van andere technologieën en innovatieve toepassingen die bijdragen aan snellere en betere geneesmiddelenontwikkeling. Ook is er aandacht voor het competitiever maken van Europese ontwikkelaars, bijvoorbeeld door de inzet op meer financieringsmogelijkheden en regulatoire flexibiliteit. Tenslotte wil de Europese onderzoek ook meer geld voor onderzoek naar zeldzame ziekten, waar nu nog ruimte voor verbetering is, en samenwerking tussen alle betrokken partijen stimuleren. HollandBIO is blij om deze punten, die goed aansluiten bij onze inbreng bij de consultatie eerder dit jaar, terug te zien in de strategie. Onze inbreng is samen met alle ingestuurde reacties terug te vinden op de website van de Europese Commissie.

Het persbericht rond de publicatie lees je hier, de hele Pharmaceutical Strategy is hier te lezen.

← All news

Op naar de arm (deel II): kabinet publiceert Nederlandse COVID-vaccinatiestrategie

, , , ,

Langzaam maar zeker wordt hopen vertrouwen: na de jaarwisseling hebben we misschien wel de beschikking over de eerste coronavaccins. Hoera! Die vaccins moeten vervolgens zo snel mogelijk de juiste arm in. Dat is geen sinecure, dat vergt een nationaal vaccinatieplan, zo merkten we vorige week al op. We waren dan ook blij verrast toen minister De Jonge vrijdagmiddag de Nederlandse COVID-vaccinatiestrategie de ether in slingerde. We legden het plan langs de meetlat: is dit het felbegeerde integrale plan om de giga vaccinatie-uitdaging in goede banen te leiden? Spoiler alert: HollandBIO is er nog niet helemaal gerust op.

In zijn COVID-vaccinatiestrategie pleit het kabinet voor een wendbare Nederlandse aanpak en strategie. Er zijn, in samenwerking met verschillende partijen, meerdere scenario’s in voorbereiding. Check tot zover. Het kabinet wil waar mogelijk gebruik maken van bestaande structuren, én via kleinschalige distributie prioritaire groepen voorzien van een vaccin. Dat klinkt in eerste instantie handig en veilig. Maar is het wel realistisch? Een pandemie en bestaande structuren staan op gespannen voet, leerden we van het contactonderzoek, het inkoop-, en het testbeleid. Maar corona en kleinschalig, dat is helemaal een contradictio in terminis.

Reken maar even met ons mee. De door de Gezondheidsraad aangewezen prioritaire doelgroep bestaat in totaal uit maar liefst 6,5 miljoen mensen, die, afhankelijk van welke vaccins als eerste beschikbaar zijn, waarschijnlijk tweemaal een prik moeten krijgen. Dat maakt 13 miljoen vaccinaties.Ter vergelijking, in 2019 ontvingen zo’n 3,1 miljoen mensen uit diezelfde doelgroep de griepvaccinatie. Dat is één prik, met één vaccin, en ook dat is elk jaar weer een fikse opgave. Het getal 13 miljoen zou dus al voldoende moeten zijn om deze deelvaccinatiecampagne als grootschalig te bestempelen. Tel daar een paar pandemie-eigen complicerende factoren bij op. Het moet namelijk wel een beetje snel, want we willen liever vandaag dan morgen terug naar normaal of op z’n minst normaler. Met het oog op de schaarste, komen de vaccins daarbij zeker het eerste jaar van verschillende leveranciers, in verschillendedeelleveringen van verschillende omvang. Die vaccins hebben een verschillend, nog onbekend, profiel voor verschillende (deel)doelgroepen, en moeten, al dan niet via distributiecentra, vervoerd worden naar uiteenlopende (zorg)locaties, onder verschillende condities. Dat levert al met al een duizelingwekkend logistiek plaatje op, met een schier oneindig aantal mogelijke scenario’s, combinaties en leveringen. En last but not least, één persoon moet hetzelfde vaccin twee keer krijgen, en mogelijke bijwerkingen en liefst effectiviteit moeten nauwgezet geregistreerd worden. Ga er maar aan staan, kleinschalig binnen je reguliere structuren, naast je reguliere takenpakket.

We geven toe, het is onrealistisch om te verwachten dat de vaccinatiestrategie pasklaar zou zijn. We begrijpen dat cruciale gegevens – en de vaccins zelf – nog ontbreken, wat maakt dat we varen in dichte mist. Maar inzetten op kleinschalig en regulier is dat zeer zeker ook. Hoeveel en welke menskracht, hoeveel en welke middelen en hoeveel en welke distributiecentra maakt het kabinet vrij om dit huzarenstuk in goede banen te leiden? En hoe? De vaccinatiestrategie licht een tipje van de sluier op hoe het kabinet in de wedstrijd zit, maar veel van onze vragen blijven vooralsnog onbeantwoord.

Met een kleine steek van jaloezie kijken we naar de plannen van Duitsland, waar centraal aangestuurde distributiecentra worden klaargestoomd, benodigdheden worden ingekocht en mobiele teams worden ingesteld om de vaccinaties naar de arm van bestemming te begeleiden. Om pas later, als er vaccins in overvloed zijn en de coronavaccinatie daadwerkelijk business as usual is, ingebed te worden in de reguliere – zo je wil kleinschalige – infrastructuur. Deutsche Gründlichkeit, kortom.

← All news

Tientallen stakeholders in dialoog over cel- en gentherapieën in Nederland

, ,

Afgelopen woensdag kwamen ruim 60 aanwezigen en 30 digitale deelnemers op 1,5 meter samen in het Louwman Museum in Den Haag voor een bijeenkomst over de mogelijkheden en uitdagingen waar we in Nederland tegenaan lopen bij de introductie van cel- en gentherapieën – bijvoorbeeld rond klinisch onderzoek, registratie en vergoeding of de praktische inbedding in ons zorgsysteem. De aanwezigen vormden een dwarsdoorsnede van de sector: er waren vertegenwoordigers vanuit academische ziekenhuizen, farmaceuten, patiëntenverenigingen, onderzoek, biotechbedrijven, medisch specialisten en ambtenaren. De discussies over deze nieuwe klasse behandelingen lieten zien dat er, naast de vele vraagstukken die cel- en gentherapieën met zich meebrengen, ook veel bereidheid is om na te denken over elkaars perspectieven en belangen en in sommige gevallen zelfs oplossingen. Wordt vervolgd!

← All news

Prinsjesdag 2020 – Kabinet wil dat Nederland zich uit crisis investeert en innoveert

, , , , ,

In deze ongekende en onzekere tijden kiest het kabinet ondanks sterke economische krimp voor forse financiële ondersteuning. De regering wil Nederland uit de coronacrisis investeren en innoveren – of het nu gaat om gezondheidszorg, de circulaire economie of een duurzame landbouw. Daar is HollandBIO het roerend mee eens, want we zien dat biotechnologie Nederland bij uitstek de kans biedt om op een duurzame manier ons verdienvermogen te vergroten.

Die boodschap weerklonk dan ook uit de Troonrede die koning Willem-Alexander vanuit de Grote Kerk in Den Haag uitsprak. Zo sprak de koning over ‘de noodzaak van preventie en zorginnovaties’, ‘maatregelen om de circulaire economie, waarin afval weer grondstof wordt, te stimuleren’ en wees hij op de noodzaak ‘voor een gezonde en innovatieve toekomst van de Nederlandse landbouwsector, die ook in tijden van crisis zorgt voor een betrouwbare voedselvoorziening.’ Natuurlijk werden er ook woorden gewijd aan de strijd tegen het coronavirus: ‘Zo werkt Nederland intensief samen met andere Europese landen om de ontwikkeling en beschikbaarstelling van een vaccin te versnellen.’

Daarnaast komt de maatschappelijke strijd tegen het coronavirus ook naar voren in de Miljoenennota, zo blijkt uit de maatregelen die het kabinet heeft opgesomd. Zo erkent het kabinet het belang van startups en scale-ups voor een gezonde economische groei. Eerder al stelde het rijk in deze kamerbrief daarom €300 miljoen beschikbaar voor deze groep. Zo wordt er een nationale scale-up faciliteit ingericht, om het eigen vermogen van kleine bedrijven te vergroten door directe investeringen met behulp van Europese middelen en bijdragen van private investeerders. Daarvoor werd eerder een bedrag van €150 miljoen genoemd. Daarnaast worden de regionale ontwikkelingsmaatschappijen (ROM’s) met €150 miljoen versterkt om investeringen in startups en scale-ups te vergroten.

Later deze week zullen we in een mailing naar onze leden de details van deze maatregelen nader uiteenzetten en duiden.

← All news

Leestip: beschikbaarheid nieuwe kankergeneesmiddelen duurt te lang

, ,

Weer laat een studie zien dat de beschikbaarheid van innovatieve oncologische geneesmiddelen sneller en beter kan én moet om te voorkomen dat er levensjaren verloren gaan.

In een recente publicatie onderzoeken C. Uyl-de Groot et al. (Erasmus Universiteit Rotterdam) hoe het is gesteld met de toegankelijkheid van twaalf nieuwe kankergeneesmiddelen in de periode tussen 2010 en 2018. Uit de studie blijkt dat de geneesmiddelen in Europa van de EMA gemiddeld 242 dagen later een handelsvergunning verkrijgen dan in Verenigde Staten van de FDA. Daarna is het geneesmiddel overigens nog niet beschikbaar voor patiënten. Op nationaal niveau moet een geregistreerd geneesmiddel nog verschillende specifieke procedures doorlopen voordat het middel de patiënt ook echt bereikt. Voor de twaalf onderzochte middelen duurde dit gemiddeld 398 dagen. Net als uit het recent verschenen rapport “Every day counts”, blijkt de beschikbaarheid van kankergeneesmiddelen sterk uiteen te lopen tussen verschillende Europese landen (variërend tussen 17 en 1187 dagen).

In Nederland belemmeren onder andere langdurige sluisprocedures, maar ook onduidelijke procedures rondom bekostiging van niet-sluisgeneesmiddelen optimale toegang tot innovatieve geneesmiddelen, zo blijkt uit onderzoek waar HollandBIO momenteel mee bezig is. Volgens HollandBIO is het hoog tijd om samen met alle betrokken stakeholders werk te maken van een adaptief ecosysteem, waarbij vergoeding en beschikbaarheid voor de patiënt naadloos aansluit op registratie.

Bronnen:

← All news

De balans van 20 jaar Europese verordening weesgeneesmiddelen

, ,

De Europese commissie publiceerde recent de lang verwachte evaluatie van de Europese verordening weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen. Een genuanceerd rapport waarin zowel criticasters als farmafans elk hun eigen gelijk bevestigd zien, zo blijkt uit de enorm uiteenlopende reacties van betrokken. De waarheid ligt ons inziens in het midden. Werkt de wetgeving? Jazeker, vandaag de dag zijn er meer geneesmiddelen voor patiënten en patiëntjes met een zeldzame ziekte dan ooit te voren. Werkt de wetgeving perfect? Zeker niet. Nog veel te veel patiënten en patiëntjes hebben geen toegang tot of zelfs maar zicht op een effectieve behandeling. Kortom: er is ruimte om de effectiviteit van de wetgeving verder te verbeteren en wellicht aan te scherpen. Onderzoeksbureau Technopolis maant Europese beleidsmakers terecht tot voorzichtigheid bij aanpassing van de regelgeving: “In doing so, they should be careful not to let the perfect become the enemy of the good”, aldus Technopolis. Of, in goed Nederlands: gooi het kind niet met het badwater weg. Want, zoals de commissie eveneens constateert: de voordelen van de regelgeving voor de kwaliteit van leven van patiënten en kinderen wegen op tegen de kosten, voor zowel industrie als maatschappij.

De verordering weesgeneesmiddelen boekte tussen 2000 en 2017 mooie resultaten: 1956 producten kregen op enig moment in hun ontwikkeling een weesgeneesmiddelstatus toegekend en 131 weesgeneesmiddelen bereikten daadwerkelijk de markt. Een nette score in het licht van de kenmerkende, lange aanlooptijden in de geneesmiddelontwikkeling. Bovendien was er sprake van een duidelijke opwaartse trend in het aantal nieuwe behandelingen dat jaarlijks verscheen. Helaas lijkt die trend sinds 2017 af te vlakken. Een zorgelijke ontwikkeling, aangezien voor 95% van de zeldzame ziektes nog altijd geen behandelmogelijkheid bestaat. 

Wat kan er dan beter? Het rapport signaleert de nodige uitdagingen in het domein weesgeneesmiddelen, waaronder concentratie van ontwikkeling in specifieke therapeutische gebieden en gebrek aan ontwikkeling van generieken en biosimilars. Verder bleek de verordening ook toegankelijk in gevallen waarbij slechts een minimale investering nodig bleek voor registratie van een weesgeneesmiddel en er dus geen sprake was van marktfalen. Evenzo was zij niet in staat om marktexclusiviteit in zeer winstgevende gevallen te beperken. En, voor patiënten misschien nog het allerbelangrijkste: de verordening geeft geen garantie op gelijke toegang tot geautoriseerde weesgeneesmiddelen in Europese lidstaten.

Veel van bovenstaande uitdagingen liggen niet, of niet direct, in de invloedsfeer van de huidige verordening, die immers enkel innovatie aan moest jagen. Met 20 jaar ervaring op zak is het wat HollandBIO betreft logisch om de verordening tegen het licht te houden en deze, indien en waar nodig, aan te scherpen, en ook in breder perspectief te zoeken naar andere knoppen om aan te draaien. Denk aan verdere, meer gerichte, stimulering van innovatie binnen therapeutische gebieden waar de nood het hoogst is, de inzet van real world evidence en nieuwe methoden voor het ontwerpen van klinische trials en een vroege dialoog tussen alle betrokken stakeholders om toegankelijkheid te garanderen.

Feit blijft dat voor weesgeneesmiddelen over de hele linie nog werk te verzetten valt. Aan de ene kant willen we immers weesgeneesmiddelen ontwikkelen voor de ziektes waarvoor nu nog te weinig aandacht is, en aan de andere kant willen we ook generieken en biosimilars zien voor de ziektes waar wél behandelopties bestaan. HollandBIO is het dan ook volledig eens met de laatste alinea van het evaluatierapport: eventuele toekomstige aanpassingen aan de verordening vereisen een balans tussen het bevorderen van innovatie en het waarborgen van de beschikbaarheid en toegang tot weesgeneesmiddelen. Laten we vooral niet het kind met het badwater weggooien.

Bronnen en gerelateerde artikelen: