← All news

HollandBIO terugkijktip: Onno van de Stolpe (Galapagos) in gesprek met Carla Hollak (Amsterdam UMC) over magistrale bereiding in Buitenhof

, ,

Afgelopen zondag gingen Onno van de Stolpe (CEO Galapagos) en Carla Hollak (Hoogleraar Metabole Ziekten UvA) in Buitenhof met elkaar in gesprek over magistrale bereiding van geneesmiddelen. Dit naar aanleiding van de schenking van 5 miljoen euro van de Vriendenloterij aan het Amsterdam UMC om dure geneesmiddelen in eigen apotheek te maken. We kunnen ons voorstellen dat je op het moment van uitzending buiten van het voorjaarsweer genoot, vandaar deze HollandBIO terugkijktip.

In het interview legt Onno van de Stolpe uit magistrale bereiding van een gepatenteerd innovatief medicijn als een directe aanval te zien op de farmaceutische industrie. Nederland loopt hiermee het risico dat fabrikanten besluiten om geneesmiddelen niet meer in ons land op de markt brengen. En dat is natuurlijk meer dan onwenselijk, vindt ook HollandBIO. Hiermee raken we juist verder van ons gezamenlijke doel verwijderd, namelijk nieuwe innovatieve medicijnen bij de patiënt brengen!

Hoewel het voornemen van het Amsterdam UMC om middel CDCA goedkoper zelf te produceren op maatschappelijke bijval kan rekenen, zit hier een aantal haken en ogen aan. Centrale registratie van geneesmiddelen is immers dé manier om een geneesmiddel breed en veilig beschikbaar te maken voor patiënten. Daarnaast genieten nieuwe geneesmiddelen doorgaans bescherming, via de octrooiwetgeving of dankzij Europese stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Deze bescherming is essentieel voor de ontwikkeling van nieuwe medicijnen van vandaag en morgen. Door de wet uit kostenperspectief met voeten te treden, leggen we een bom onder een bewezen stimulerend systeem voor geneesmiddelenontwikkeling (zie ons bericht ‘kiezen uit twee kwaden’).

HollandBIO deelt de zorg van Carla en Onno dat het huidige Nederlandse toelatings- en vergoedingssysteem tegen zijn grenzen aan loopt, waardoor geneesmiddelen onbereikbaar dreigen te worden voor de patiënt. Daarom maken wij ons hard voor modernisering van het systeem, waarbij een naadloze aansluiting tussen het Europese registratietraject en het nationale vergoedingssysteem centraal staat.

Nieuwsgierig geworden? Kijk de aflevering hier terug (01:03/17:12 min).

Buitenhof presentator Hugo Logtenberg stelt aan het begin van de uitzending de vraag: “dure medicijnen namaken, kan en mag dat eigenlijk?”. Deze vraag blijft echter onbeantwoord. Gelukkig organiseert HollandBIO op 7 maart een College Tour over de Europese en nationale wet- en regelgeving rondom magistrale bereiding en intellectueel eigendom: https://www.hollandbio.nl/event/hollandbio-college-tour-magistrale-bereiding/

← All news

Elsevier brengt broodnodige nuance aan rond dure geneesmiddelen

, ,

In de Elsevier stond afgelopen week een zeer lezenswaardig artikel dat inging op het nieuws rond Novartis en de commotie daarover in media en politiek. Novartis maakte namelijk een behandeling tegen kanker wereldwijd (en volgens verschillende beoordelingsinstanties kosteneffectief) beschikbaar en liet de situatie in Nederland, waar academische ziekenhuizen het middel magistraal bereiden, zoals die is. Waar veel media alleen maar inzoomden op het verschil tussen de prijs van het magistraal bereidde middel in Nederland en het geregistreerde middel buiten Nederland, bracht Elsevier veel meer nuance aan. Het stuk zette kernachtig uiteen dat bedrijven investeringen doen om medicijnen op de markt te brengen en die kosten willen terugverdienen. En dat zij daarbij vooral kijken of zij over het hele portfolio aan medicijnen onder aan de streep voldoende geld overhouden om medicijnonderzoek te blijven doen. Ook stelde het artikel dat het in deze discussies vaak gaat om medicijnen voor zeldzame aandoeningen, waarbij alle kosten moeten worden terugverdiend bij een klein aantal patiënten. Benieuwd naar het volledige verhaal? Lees het artikel (inlog nodig) hier:
https://www.elsevierweekblad.nl/kennis/achtergrond/2019/01/waarom-pillen-peperduur-zijn-160949w/

← All news

RNA-technologie maakt haar belofte steeds verder waar

, ,

In het Financieele Dagblad was vorige week uitgebreid aandacht voor nieuwe geneesmiddelen op basis van RNA-technologie. Het uitstekende artikel licht verschillende behandelingen uit die ofwel de patiënt binnenkort bereiken, of dat nu zelfs al doen. Een greep uit de baanbrekende middelen die deze technologie gebruiken: Spinraza, het middel tegen SMA van Biogen, en het werk van Prosensa aan onder andere een behandeling tegen Duchenne – inmiddels overgenomen door BioMarin en Sarepta. Maar ook de ontwikkeling van een middel tegen een erfelijke ziekte die blindheid veroorzaakt door ProQr en het middel tegen polyneuropathie van Alnylam Pharmaceuticals tot de inspanningen van InteRNA voor een behandeling tegen leverkanker en een moeilijk behandelbare vorm van borstkanker. Biotech op haar best! Lees het volledige artikel (inlog nodig) hier: https://fd.nl/futures/1284042/de-lamme-laten-lopen-de-blinde-laten-zien

← All news

Innovatieparadijs of bananenrepubliek?

, , ,

Het was weer raak de afgelopen week. De media buitelden over elkaar heen om schande te spreken over de farmaceutische industrie naar aanleiding van een op zichzelf genuanceerde reconstructie in het NTvG door Lucien Hordijk over de ontwikkelingen rond lutetium-octreotaat en Lutathera. Ook Minister Bruins kwam superlatieven tekort en kondigde pas na zijn publiekelijke veroordeling van de farmaceut aan in gesprek te gaan over het hoe en wat. Het NRC bracht op haar beurt een lofzang aan een activistische apotheker die (nog steeds) belooft Orkambi na te maken, maar daar tot nu toe niet in slaagt.

Het gebeurt niet vaak, maar bij HollandBIO wisten we ook even niet meer waar we moesten beginnen. In dit debat is de nuance zoek en zijn de farmaceutische bedrijven vogelvrij verklaard.

Want zeg nou zelf, wie heeft er afgelopen week ook maar iets meegekregen van het fantastische nieuws dat een geneesmiddel door registratie nu wereldwijd beschikbaar is en voor meer indicaties geschikt lijkt? Dat we misschien wel meer ondernemende hoogleraren nodig hebben die het doorzettingsvermogen hebben om een baanbrekende therapie te ontwikkelen? Dat de technology transfer bij universiteiten tegenwoordig een stuk beter verloopt? Dat registratie-autoriteiten in andere landen het product in kwestie als kosteneffectief beoordelen? Dat een bedrijf ondanks deze registratie de grondstof voor magistrale bereiding in Nederland nog steeds blijft leveren en dat er in feite dus niets verandert? Het lijkt in ieder geval vrijwel onmogelijk voor bedrijven om in de ogen van de media nog iets goed te doen.

We zijn in Nederland dolblij met de komst van EMA. En terecht, want het maakt ons land nóg aantrekkelijker voor innovatieve geneesmiddelenontwikkelaars. Maar tegelijkertijd staan veel partijen juichend op de banken als een apotheker aankondigt gehakt te maken van intellectueel eigendom. Sterker nog, dit wordt zelfs beloond met een bezoekje van de Minister. Nederland zet zichzelf in toenemende mate internationaal op de kaart als een bananenrepubliek als het gaat om intellectueel eigendom. Dat staat in schril contrast met het ambitieuze innovatie- en acquisitiebeleid van onze overheid, waarin Nederland naar voren komt als vestigingsland bij uitstek voor life sciences bedrijven en waarin we intellectueel eigendom aanhalen als basis voor innovatie in de sector.

Is het dan alleen de schuld van anderen? En loopt volgens ons dan alles als een zonnetje? Nee, natuurlijk niet. Biotech maakt haar belofte waar, maar tegelijkertijd zien we bij HollandBIO ook dat het ontwikkelen van geneesmiddelen te duur, te risicovol en te tijdrovend is. Dat leidt tot een systeem dat steeds verder en vaker vastloopt. Dat vraagt echter niet om zogenaamde wonderoplossingen en makkelijke quotes die alleen tot nog meer vertraging en polarisatie leiden, maar juist om oplossingen die ervoor zorgen dat we geneesmiddelen sneller en beter van lab naar patiënt brengen! Waarom gaan we niet aan de slag met het beter inzetten van nieuwe technologie? En waarom zorgen we niet voor een betere aansluiting van de EMA-registratie van een geneesmiddel op de beoordeling en vergoeding ervan in Nederland? Dat zijn de oplossingen die we nodig hebben. Oplossingen waarbij gezondheidswinst, betaalbaarheid en innovatie hand in hand gaan.

Bronnen:

← All news

HollandBIO Leestip: 3x gentherapie in het FD

, ,

Waar gentherapie in één behandeling genoeg heeft om een patiënt te genezen, krijgt de revolutionaire biotech ontwikkeling maar liefst driemaal het podium in het Financieele Dagblad. En niet zonder reden: het Nederlandse zorgsysteem is nog lang niet klaar om de potentie van de technologieën benutten. Van overheid tot bedrijfsleven, van ziekenhuis tot Zorginstituut en van patiënt tot verzekeraar: als het aan HollandBIO ligt, slaan we in 2019 de handen ineen om ervoor te zorgen dat Nederland dé internationale koploper wordt in de ontwikkeling, toepassing én financiering van gen- en celtherapie.

Lees meer (log in verplicht):

 

← All news

Als HollandBIO de baas zou zijn van het journaal

,

De afgelopen week was het weer raak: diverse media predikten hel en verdoemenis als reactie op de Horizonscan Geneesmiddelen en de Monitor weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland. HollandBIO vindt die publicaties juist trots en hoopvol stemmen: onze sector weet patiënten steeds vaker van een passende behandeling te voorzien. Een stuk in de Volkskrant maakt het schrijnende belang van nieuwe geneesmiddelen in één klap duidelijk. Omdat de NOS in de berichtgeving de negatieve kroon spande, brengt HollandBIO voor één keer de Kinderen voor Kinderen klassieker “Als ik de baas zou zijn van het journaal” in praktijk. Vandaag publiceren we lekker een positieve versie van het gitzwarte NOS-artikel.

Goed nieuws: groot aantal nieuwe geneesmiddelen op komst

Er is een groot aantal nieuwe geneesmiddelen op komst. Tegelijk krijgen geneesmiddelen die al op de markt zijn veel meer toepassingen. Dat blijkt uit een overzicht van het Zorginstituut Nederland (ZIN). De komst van de nieuwe middelen en de uitbreiding van bestaande indicaties gaat leiden tot een forse stijging van de gezondheid van patiënten die zitten te springen om een behandeling. Het zou in de komende paar jaar om honderden ernstig zieke patiënten kunnen gaan. Precieze aantallen zijn niet te noemen. Dat hangt er bijvoorbeeld van af hoe snel het Zorginstituut de dossiers afhandelt, waarmee de aanvraag wordt gedaan voor de opname van medicijnen in de basisverzekering. Maar ook de beslissing over toelating van nieuwe middelen of nieuwe indicaties voor bestaande middelen speelt mee. In veel gevallen gaat het bij de nieuwe middelen om medicijnen waarvoor geen alternatief bestaat.

De Monitor weesgeneesmiddelen laat zien dat zowel de uitgaven aan als het aantal met weesgeneesmiddelen behandelde patiënten de afgelopen vijf jaar flink gestegen is. Belangenvereniging HollandBIO is terecht blij en trots: “Het is fantastisch dat de Europese weesgeneesmiddelwetgeving haar vruchten afwerpt. Uit de Horizonscan blijkt dat de komende jaren een groot aantal nieuwe (wees)geneesmiddelen de patiënt bereikt. Geneesmiddelenontwikkelaars zetten alles op alles om effectieve geneesmiddelen zo snel mogelijk bij de juiste patiënten te krijgen, onder andere door onderzoek naar en registratie van indicatie uitbreidingen”, aldus directeur Annemiek Verkamman.

De Horizonscan illustreert de continue innovatie in de life sciences & health sector. Nieuwe geneesmiddelen zijn de belangrijkste drijver van groei in gezondheidswinst in Nederland, en realiseren daarnaast besparingen elders in zorg. De economische footprint van de sector is nu al niet mis, maar neemt ook elk jaar toe. Als het om life sciences gaat, is Nederland hard op weg om uit te groeien tot het Boston van Europa.

Onderhandelingen op basis van gedateerde beoordelingsmethode

De overheid heeft moeite om het innovatieve tempo van de life sciences sector bij te benen. Het is nu al te voorspellen dat het Zorginstituut tegen toelating van enkele baanbrekende middelen zal adviseren, nog voordat de beoordeling überhaupt heeft plaatsgevonden. Dat komt doordat de door het Zorginstituut gehanteerde beoordelings-methodiek, GRADE, dateert uit het tijdperk dat één geneesmiddel een hele grote groep patiënten bediende. Vandaag de dag leveren geneesmiddelenontwikkelaars steeds meer maatwerk, met geneesmiddelen tegen zeldzame ziektes en kleine groepen patiënten, weesgeneesmiddelen genaamd. Het beoordelingssysteem loopt vast en personalized medicine blijft vooralsnog een toekomstvisioen.

Immuuntherapie in opmars

Immunotherapie is in opmars. De verwachting is dat deze nieuwe loot in de behandelmogelijkheden van kanker de komende tijd een flink verschil zal maken voor kankerpatiënten. Steeds vaker blijkt dat een combinatie van twee middelen nog beter helpt.

Voor atezoluzimab, dat de werking van eiwitten remt waardoor het eigen immuunsysteem weer tumoren kan aanvallen, zijn zeven nieuwe indicaties aangevraagd. Als die allemaal worden toegekend én de vergoeding rondkomt, kunnen jaarlijks nog veel meer patiënten worden behandeld.

Op het middel pembrolizumab mogen we extra trots zijn, aangezien “Pembro” Nederlandse roots heeft. Het Zorginstituut signaleert maar liefst veertien nieuwe indicaties. Fantastisch nieuws voor patiënten die hiermee mogelijk levensperspectief krijgen.

Weesgeneesmiddelen: de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector

Ook voor spierziekten is er goed nieuws: de behandelinnovaties volgen elkaar in rap tempo op. Een nieuwe gentherapie voor een klein aantal patiënten met een specifieke variant van de spierziekte SMA kan – als alles goed gaat in de ontwikkeling – mogelijk met een éénmalige behandeling verschil maken. En met Pegavaliase is er straks weer een behandeling voor een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte, waar tot nu toe nog geen middel voor was.

Een ander bemoedigend signaal is dat het overzicht van het Zorginstituut niet minder dan 150 medicijnen tegen zeldzame ziekten bevat. Maar er blijft nog flink werk aan de winkel, want naar schatting zijn er in totaal zo’n 6.000 zeldzame aandoeningen.

Het is verbazingwekkend dat de budgetimpact van die nieuwe middelen in Nederland beperkt is: we besteden ongeveer 0,27% van het totale zorgbudget aan weesgeneesmiddelen. Dat is het geld meer dan waard, want weesgeneesmiddelen staan te boek als de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Daarmee vervullen weesgeneesmiddelen als innovatieve koplopers een cruciale rol in het systeem van geneesmiddelenontwikkeling.

HollandBIO vraagt in een reactie op de publicaties van het Zorginstituut aandacht voor de spaak lopende toegang tot weesgeneesmiddelen. Immers, willen we ook in de toekomst patiënten van nieuwe weesgeneesmiddelen voorzien, dan moeten we werk maken van het gedateerde beoordelingssysteem. Om concurrentie te bevorderen is het daarnaast zaak om barrières in de toegang weg te nemen, in plaats van nieuwe op te werpen. VWS is hierbij aan zet.

Lees meer:

 

← All news

HollandBIO leestip: The million-dollar drug

,

uniQure’s Glybera is één van de grootste successen en mislukkingen van de biotech sector ineen. Glybera ging de geschiedenisboeken in als de eerste geregistreerde gentherapie ter wereld. De gentherapie maakte hiermee de weg vrij voor deze ultieme toepassing van biotechnologie. Vandaag de dag zitten dankzij uniQure’s pionierswerk de biotech pijplijnen wereldwijd vol met gen- en celtherapieën. Anderzijds bleek de ontwikkeling van deze revolutionaire therapie een bureaucratische nachtmerrie en werd de therapie nooit een commercieel succes. De reconstructie die het Canadese CBCNews over Glybera schreef, leest als een jongensboek.

HollandBIO is ervan overtuigd dat we vandaag de dag aan de vooravond staan van een revolutie op het gebied van cel- en gentherapie. De technologie zet het regulatoir kader, het zorgstelsel en de financiering van medische interventies op zijn kop. Hebben we geleerd van Glybera? Zijn de vele barrières op de route van lab naar patiënt, al beslecht? Het is hoogste tijd om het systeem van begin tot eind door te lichten en te zorgen dat we klaar zijn voor de toekomst. Die toekomst is namelijk al begonnen.

← All news

Verdringing door dure geneesmiddelen: wat is het echte dilemma?

,

Het al dan niet vergoeden van dure geneesmiddelen is een controversieel onderwerp. Volgens het Zorginstituut leidt het vergoeden van dure medicijnen tot gezondheidsverlies van de populatie, aangezien het kosten-effectievere zorg verdringt. In dit artikel legt Marc Pomp uit waarom dit niet perse het geval is. In de advisering door het Zorginstituut is voorzichtigheid is geboden. Lees meer

Bron: MeJudice

← All news

HollandBIO bij BNR: geneesmiddelenontwikkeling kan sneller en beter

,

Gisteravond ging onze eigen Annemiek Verkamman met Ronald Plasterk van MyTomorrows bij BNR in gesprek over waarom geneesmiddelenontwikkeling sneller en beter moet – en hoe dat ook kan. Harde prijsonderhandelingen tussen de Nederlandse overheid en farmaceutische bedrijven zijn niet de oplossing, aldus Ronald. De oplossing daarentegen, zo pleitte hij, zit in het stimuleren van innovatieve startups en scale-ups, in het bevorderen van concurrentie. Annemiek voegde toe dat er helaas geen quick fix is, maar dat oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid weten te combineren, het verschil gaan maken. Als voorbeelden noemde ze het optimaal benutten van slimme nieuwe technologie zoals organoids, en het integreren van het patiëntenperspectief in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling. Op 1 november wordt dit belangrijke gesprek samen met alle belangrijke spelers uit de gezondheidszorg voorgezet tijdens het Hot in Healthcare Event.

Luister hier de BNR uitzending terug

← All news

Vroege toegang: sneller en beter van lab naar patiënt

,

Wetenschappers verbonden aan het Erasmus Medisch Centrum publiceerden in Health Policy een overzicht van de ontwikkelingen op het gebied van vroege toegang tot nieuwe geneesmiddelen. Op dit moment kunnen patiënten voor wie geen standaard levensverlengende behandelopties (meer) beschikbaar zijn, via zogenaamde compassionate use programma’s in aanmerking komen voor vroege toegang tot nieuwe, experimentele geneesmiddelen. In Nederland wordt echter weinig gebruik gemaakt van regelingen voor vroege toegang.

Eline Bunnik, Nikkie Aarts en Suzanne van de Vathorst zochten uit waarom dat zo is. Zij concludeerden dat het zorgstelsel weliswaar de mogelijkheid biedt, maar patiënten in nood niet ondersteunt in het krijgen van toegang tot experimentele middelen. De onderzoekers gaan in op drie ontwikkelingen die de status quo doorbreken en de ethische implicaties hiervan: door van compassionate use geen uitzondering, maar een mainstream optie te maken, door bedrijven geld te laten vragen voor vroege toegang en door data te verzamelen over het gebruik van geneesmiddelen binnen compassionate use programma’s. HollandBIO participeerde in het valorisatiepanel van het onderzoek.

Veilige en verantwoorde vroege toegang is ook één van de oplossingen binnen HollandBIO’s programma Sneller & Beter van lab naar patiënt. Met dit programma maakt HollandBIO werk van oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. En die zijn hard nodig, want alleen dan kan de sector haar ambitie realiseren om op een dag elke patiënt van een effectieve behandeling te voorzien. Kortom: wat ons betreft is de publicatie niet alleen een absolute leestip, maar ook de basis van een broodnodige maatschappelijke discussie over hoe patiënten zo snel en breed mogelijk kunnen profiteren van de innovatieve kracht van de biotech sector.

Tot 23 oktober is de publicatie vrij toegankelijk via: https://authors.elsevier.com/a/1Xf~~cP6mzq6I