← All news

Leestip: kosteneffectiviteitsanalyse van behandeling voor SMA

, , ,

Zeldzame aandoeningen worden gelukkig steeds beter behandelbaar. Elke dag werken onderzoekers keihard aan het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen. Een van de nieuwste toevoegingen aan het arsenaal is een gentherapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA), een erfelijke neurologische aandoening. Op het moment buigt het Zorginstituut zich over de vraag of deze gentherapie ook in Nederland vergoed zou moeten worden. Toen HollandBIO’s Thomas zijn master Epidemiologie aan het afronden was heeft hij een kosteneffectiviteitsanalyse uitgevoerd over de behandeling van SMA met deze nieuwe gentherapie. Het wetenschappelijke artikel is vorige week gepubliceerd in Value in Health. Interesse? Lees hier het artikel

← All news

Leestip: uitleg over gentherapie tegen zeldzame oogaandoening

,

In de tijd dat berichten over het coronavirus het nieuws domineren, kwam positief virusnieuws als een welkome verademing. Een onschuldig gemaakt virus helpt patiënten met een zeldzame oogaandoening om beter te (blijven) zien door de aanmaak van een specifiek eiwit in het oog. De werking van deze gentherapie wordt in gewone mensentaal helder beschreven in het NRC van afgelopen weekend. Wat HollandBIO betreft zeker het lezen waard.

← All news

Meedoen aan tweede leergang EUPATI NL-opleiding? Meld je uiterlijk 14 mei aan

,

EUPATI-NL opent de deuren tot aanmelding voor haar tweede leergang: dé opleiding die patiëntenvertegenwoordigers op het juiste kennis- en vaardigheidsniveau brengt om volwaardig te participeren als gesprekspartner bij geneesmiddelenonderzoek en -ontwikkeling. Interesse? Meld je uiterlijk 14 mei aan!

https://nl.eupati.eu/news/aanmelding-voor-eupati-nl-opleiding-geopend

← All news

Informatieve en interactieve online sessie Pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN

,

Stel je eens voor: op het moment dat de handelsvergunning van de EMA binnen is, ligt kort daarna ook het advies over wel of niet vergoeden vanuit het basispakket op het bureau van de minister. Deze nieuwe parallelle werkwijze verkort de tijd vanaf registratie tot vergoeding, zodat geneesmiddelen eerder beschikbaar zijn voor patiënten. De eerste twee geneesmiddelen hebben dit proces ondertussen succesvol doorlopen. De doorlooptijd van registratie en vergoeding werd gemiddeld met 3 maanden verkort. Twee andere geneesmiddelen doorlopen momenteel de parallelle procedure.

De informatiesessie afgelopen donderdag werd druk bezocht. Kevin Liebrand (projectleider namens het CBG) en Ly Tran (projectleider namens het Zorginstituut) gaven een update over de pilot en deelden de reeds opgedane ervaringen met de geneesmiddelen die de procedure hebben doorlopen. Hoewel de parallelle procedures van alle deelnemende partijen extra inzet vraagt, zijn de ervaringen tot nu toe positief. Men is enthousiast over de samenwerking en werkwijze met onder andere de farmaceutische industrie, de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) en HollandBIO. Volgens het CBG en ZIN loopt Nederland met dit parallel registratie- en vergoedingstraject voorop binnen Europa. Een dergelijke interactie tussen registratie- en vergoedingsautoriteiten lijkt nog nauwelijks van de grond te komen elders in de EU.

Uiteindelijk is de intentie om de parallelle procedure in te bedden als een optie voor vergoedingsaanvraag. Nu is het zaak om vlieguren op te bouwen. Hiervoor staan het CBG en ZIN altijd open voor nieuwe pilot kandidaten die de uitdaging aandurven en zouden zij onder andere ook graag hands-on ervaring opdoen met intramurale geneesmiddelen.

De pilot sluit naadloos aan bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt, waarin wij werken aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Deze pilot biedt mogelijkheden om een flexibel gezondheidsecosysteem een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren.

Meer informatie

Was je niet in de gelegenheid om de informatiesessie bij te wonen, wil je voorwaarden voor deelname nog eens rustig teruglezen of sta je te popelen om het interesseformulier in te vullen? De belangrijkste informatie over de pilot, inclusief de link naar het interesseformulier vind je hier.

Voor vragen kan je natuurlijk ook altijd contact om nemen met Marit.

← All news

Whole genome sequencing: nog niet goedkoper, wel minder complex

,

Wanneer je ziek bent wil je maar één ding, beter worden. Om de juiste diagnose te stellen, het verloop van de ziekte te voorspellen en een passende behandeling te kiezen zijn biomarkers van groot belang. Er zijn verschillende technieken en platforms beschikbaar voor het testen van biomarkers. En het test-arsenaal breidt zich uit door de komst van innovatieve technologieën, zoals whole genome sequencing (WGS). Maar wanneer gebruik je nou welke moleculair diagnostische test? Een lastige vraag waar vele partijen zich momenteel over buigen, waaronder het Zorginstituut en het Technisch Medisch Centrum van de Universiteit Twente.

Aan de Universiteit van Twente brachten onderzoekers het diagnostisch testlandschap en de doorlooptijden hiervan bij patiënten met stage IV niet-kleincellige longkanker in kaart. In het onderzoek zijn ook de totale kosten per patiënt voor individuele biomarker testen vergeleken met de kosten van WGS. Een voorzichtige conclusie: WGS is nog niet goedkoper, maar biedt wel kansen om de complexiteit van het testlandschap te verminderen.

HollandBIO gelooft heilig dat brede genetische testen de toekomst zijn. We zitten midden in een biorevolutie en de kosten van DNA sequencing nemen sneller af dan de wet van Moore. Binnen één decennium zouden deze zelfs lager dan $100 kunnen liggen, geeft McKinsey aan. Willen we dat een boost geven, dan is schaalgrootte dé knop om nu aan te draaien. Nu investeren, zodat we daar straks de vruchten te plukken: bijvoorbeeld door bij de eerste diagnose gelijk het volledig tumorprofiel van patiënten in kaart te brengen. Want waarom zouden we moeilijk doen als het ook (steeds) sneller, beter en goedkoper kan?

Bronnen:

https://www.elsevier.com/about/press-releases/research-and-journals/significant-variation-found-in-the-timing-and-selection-of-genetic-tests-for-nonsmall-cell-lung-cancer

https://www.jmdjournal.org/article/S1525-1578(21)00005-2/fulltext#secsectitle0070

https://www.mckinsey.com/industries/pharmaceuticals-and-medical-products/our-insights/the-bio-revolution-innovations-transforming-economies-societies-and-our-lives

← All news

Therapie voor mitochondriële ziekten is schoolvoorbeeld van financiering als vliegwiel

, ,

Nieuws om energie van te krijgen: een geneesmiddel voor mitochondriële ziekten komt steeds dichter bij de patiënt. Het door Khondrion in samenwerking met het Radboudumc ontwikkelde sonlicromanol heeft van het EMA een weesgeneesmiddelenstatus toegekend gekregen. Een ZonMw-subsidie speelde een belangrijke rol bij de start van dit onderzoekstraject. Voor patiënten met slecht functionerende mitochondriën, de energiefabrieken van de cel, zijn nog geen geneesmiddelen beschikbaar. Het middel dat Khondrion ontwikkelt kan een belangrijke eerste stap zijn in de behandeling van deze aandoeningen.

Succesvolle publiek-private samenwerking
Prof. Jan Smeitink, CEO van Khondrion, prijst de samenwerking met de academie bij dit onderzoek: ‘De samenwerking tussen de academie en het bedrijf is uitstekend: het ziekenhuis voert de trials uit met het door Khondrion ontwikkelde sonlicromanol en gezamenlijk werken zij aan verschillende onderzoeksprojecten’. De ontwikkeling van deze behandeling is dus een mooi voorbeeld van hoe een idee uit de academie uiteindelijk kan leiden tot een nieuw geregistreerd geneesmiddel voor patiënten.

Kickstart door ZonMw-subsidie
Met hulp van een subsidie van ZonMw kon de eerste essentiële stap in het onderzoek gezet worden: het testen van een grote serie nieuwe chemische verbindingen op werkzaamheid in cellijnen van patiënten. De uiteindelijke kosten van het onderzoek bleken vele malen hoger te zijn dat de subsidie van ZonMw, maar het was wel genoeg om een goede start te maken. Met hulp van onder andere EU-subsidies kon Khondrion uiteindelijk het onderzoek voortzetten. Uit dit onderzoek kwam naar voren dat sonlicromanol de beste kandidaat was. Momenteel wordt deze stof getest op volwassen patiënten in een fase IIB-studie. De verwachting is om die studie dit jaar af te ronden. Ook is het Pediatric Investigation Plan onlangs goedgekeurd door het EMA, zodat ook een studie met kinderen van start kan gaan.

Doorfinancieren is leerpunt
Prof. Smeitink eindigt met een oproep om meer aandacht te hebben voor vervolgsubsidies voor latere fases van onderzoek. Daar sluit HollandBIO zich helemaal bij aan. Met financiering die beter aansluit bij de behoefte van bedrijven kan Nederland koploper worden op het gebied van biotech, en zo de volle potentie van deze sector realiseren.

Nieuwsbericht ZonMw

← All news

Op weg naar zorg op maat: Tweede Kamer stemt voor Whole genome sequencing bij kankerpatiënten

, , ,

Een mooie stap vooruit voor een selecte groep kankerpatiënten: voor hen komt whole genome sequencing (WGS) op korte termijn beschikbaar. Afgelopen week is hiervoor in de Tweede Kamer  een motie die dit mogelijk maakt unaniem aangenomen. Een geweldige ontwikkeling, die de weg bereidt richting HollandBIO’s ideale toekomstbeeld: zorg op maat.

Kamerleden roepen met Initiatiefnota op tot gepersonaliseerde kankerzorg
Natuurlijk kwam deze motie niet zomaar uit de lucht vallen. Begin dit jaar diende 50PLUS-Kamerlid Léonie Sazias samen met Joba van den Berg (CDA) en Hayke Veldman (VVD) een initiatiefnota in waarin zij aandacht vroegen voor het breder implementeren van gepast gebruik én voor de kansen die diagnostiek met behulp van DNA-profielen biedt voor verdere personalisering van de behandeling van kanker.

Een prachtige nota, vindt HollandBIO. Onze reactie, net als die van andere partijen kan je hier terugvinden. Gelukkig zien met ons steeds meer mensen de enorme toegevoegde waarde van innovatieve technologieën, zoals WGS. Technologisch kunnen we steeds meer om zorg op maat te faciliteren. Echter de route van lab naar de praktijk is niet zonder obstakels. HollandBIO roept Kamerleden en de Minister op om de rode loper uit te rollen voor de vele technologische innovaties. Hierbij kan WGS een uitstekende wegbereider zijn.

Minister: Zorginstituut is aan zet
In reactie op de initiatiefnota stelt minister van Ark dat er al heel veel gebeurt om de huidige innovatieve ontwikkelingen in de moleculaire diagnostiek effectief in te zetten. Zij ziet de initiatiefnota als een ondersteuning van het huidige beleid. Het Zorginstituut is in haar ogen de aangewezen partij voor een regierol op dit vlak en gaat de minister hier eind maart over adviseren.

Kamerleden roepen met moties op om een tandje bij te zetten
Ondertussen gaat het patiënten en Kamerleden niet snel genoeg. Daarom riepen Kamerleden Sazias en Van Brenk in het debat over de initiatiefnota afgelopen week op tot een tijdelijke betaaltitel en versnelde opname van de op WGS-gebaseerde DNA-test voor patiënten met de hoogste medische noodzaak: patiënten met uitgezaaide kanker waarbij de primaire tumor onbekend is én patiënten zonder standaard behandelopties met een goede medische conditie. Een motie die gelukkig op unanimiteit kon rekenen.

De voorlopige betaaltitel voor een uitgebreide WGS-gebaseerde DNA test is een tijdelijke – maar voor patiënten zeer gewenste tussenoplossing, in afwachting van het adviestraject van het Zorginstituut. HollandBIO heeft het Zorginstituut al van input voorzien voor de consultatie rond moleculaire diagnostiek en kijkt uit naar de vervolgstappen waarmee we gepast gebruik en zorg op maat kunnen faciliteren. Meer weten? Neem dan contact op met HollandBIO’s Marit of Britt.

Lees meer:

← All news

Weesgeneesmiddelen koplopers op weg naar personalized medicine

, , ,

In Nederland leven naar schatting 1 miljoen mensen met een zeldzame ziekte en in Europa ongeveer 30 miljoen mensen. Een aandoening is ‘zeldzaam’ wanneer het voorkomt bij minder dan één op de tweeduizend mensen. Er zijn meer dan 6000 verschillende zeldzame ziekten geïdentificeerd, waarvan 72% erfelijk zijn en weer 70% daarvan manifesteert zich gedurende de kindertijd. Om wereldwijd meer aandacht te vragen voor de uitdagingen waar mensen met een zeldzame ziekte tegenaan lopen is 28 februari Internationale Zeldzameziektendag. HollandBIO heeft bijgedragen aan de campagne Zeldzame ziekten in samenwerking met Mediaplanet waar onder andere ingegaan wordt op de zoektocht naar nieuwe behandelingen voor zeldzame aandoeningen. De artikelen kan je lezen op Planet Health.

Persoonlijke verhalen over het leven met een zeldzame ziekte

In de campagne Zeldzame ziekten van Mediaplanet vertellen mensen tijdens de Zeldzameziektendag hun persoonlijke verhaal over hoe hun leven met een zeldzame aandoening er uitziet. Ook de VSOP lanceerde in de week voorafgaande aan Zeldzameziektendag vijf patientenvideo’s. “Mensen die te maken hebben met een zeldzame aandoening vertellen hun verhaal. Over hoe hun leven eruit ziet, waar zij zich hard voor maken en hoe zij de toekomst tegemoet zien.” Hun krachtige verhalen zijn zeker het kijken en luisteren waard.

Baanbrekende innovaties bieden patiënten nieuw perspectief

Op het gebied van zeldzame ziekten is er afgelopen decennia, onder andere door stimulerend Europees beleid, enorme vooruitgang geboekt. Zo is het aantal weesgeneesmiddelen significant toegenomen sinds de invoering van de Europese verordening weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen. Onze visie op de vorig jaar gepubliceerde evaluatie van de verordening lees je hier. Voor HollandBIO zijn weesgeneesmiddelen de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector en de koplopers op weg naar zorg op maat. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Dankzij onze toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat geneesmiddelen en therapieën te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van de patiënt. Helaas lijkt de mate van “gepersonaliseerdheid” op dit moment omgekeerd evenredig met de toegankelijkheid. Waar voorheen het verkrijgen van een EMA-handelsvergunning de finishlijn, of liever gezegd, het startpunt van toegang voor de patiënt was, loopt die toegang nu steeds vaker fikse vertraging op, of geneesmiddelen lopen zelfs vast in ons nationale systeem van vergoeding. Ter illustratie, in 2018 en 2019 zijn er volgens de EMA-website al twintig niet-oncologische weesgeneesmiddelen die een marktvergunning hebben gekregen. Hiervan zijn elf middelen (55%) op dit moment nog niet vergoed in Nederland. Die ontwikkeling staat haaks op onze ambitie om elke patiënt van de beste behandeling op het juiste moment te voorzien.

Toekomstbestendig Europees en nationaal beleid voor zeldzame ziekten noodzakelijk

Zeldzame ziekten gaan vaak gepaard met gebrek aan kennis en expertise. Dit maakt dat Europese samenwerking op het gebied van kennis, data en onderzoek cruciaal is. Tijdens de Final policy conference presenteerde Eurordis de aanbevelingen uit de Rare 2030 Foresight Study. In deze studie pleiten zeldzame ziekten experts en patiënten voor een toekomst waarin innovatie wordt gedreven door patiëntenbehoefte, waarbij zorg voor patiënten met een zeldzame ziekte een gemeenschappelijke verantwoordelijkheid is en waar meetbare resultaten worden nagestreefd. De zeldzame ziekte gemeenschap komt met acht concrete aanbevelingen voor het mogelijk maken van de gewenste toekomst:

  1. Zorg voor een toekomstbestendig Europees beleidskader dat leidend is bij de uitvoering van nationale plannen en strategieën en dat regelmatig wordt gecontroleerd en beoordeeld door een multistakeholderorgaan.
  2. Maak beter gebruik van doeltreffende en beschikbare instrumenten, nieuwe technologieën en innovaties die gebaseerd zijn op de behoeften van de patiënt. Ongelijkheden in de toegang tot diagnose en zorg moeten worden uitgeroeid door harmonisatie van richtlijnen.
  3. Verleen politieke, financiële, operationele en technische ondersteuning op Europees, nationaal en regionaal niveau om een zeer gespecialiseerd gezondheidszorgecosysteem tot stand te brengen dat niemand uitsluit.
  4. Maak werk van Europese en nationale acties om de integratie van mensen met een zeldzame ziekte in samenlevingen en economieën te waarborgen.
  5. Stimuleer een cultuur die betekenisvolle participatie, betrokkenheid en leiderschap van mensen met een zeldzame ziekte in zowel de publieke als de particuliere sector aanmoedigt.
  6. Behoud fundamenteel, klinisch, sociaal en translational onderzoek als een prioriteit door het verhogen en creëren van (financiële) stimulansen in meer verwaarloosde gebieden, en ondersteun infrastructuren die nodig zijn om ontdekking en kennisverwerving te versnellen.
  7. Verzamel zo veel mogelijk relevante Europese data en optimaliseer het delen van data tussen infrastructuren en landen door de invoering van gemeenschappelijke codificatiesystemen.
  8. Zorg voor naadloze aansluiting tussen registratie en vergoeding en stimuleer het continue verzamelen van bewijs van effectiviteit in een Europees ecosysteem dat aantrekkelijk is voor investeerders, innovatie bevordert en uitdagingen op het gebied van duurzaame toegankelijkheid aanpakt.

Deze acht aanbevelingen dienen als input voor een toekomstbestendig Europees beleidskader voor zeldzame ziekten dat op zijn beurt moet leiden tot een nieuwe generatie nationale plannen en strategieën. HollandBIO sluit zich volledig aan bij bovenstaande aanbevelingen. Als we in staat zijn om de hordes waar patienten met een zeldzame ziekte tegenaan lopen weg te nemen, komt het wenkend perspectief van personalized medicine voor alle patienten een stap dichterbij. Daar heeft uiteindelijk het hele gezondheidszorgsysteem baat bij. En daar komen wij ons bed vooruit!

← All news

Terugblik webinar over versnelde vergunningsprocedure gentherapie

, , , ,

Sinds begin dit jaar kunnen bedrijven en wetenschappelijke instellingen sneller starten met klinisch onderzoek naar geneesmiddelen en vaccins met genetisch gemodificeerde organismen (ggo’s). De doorlooptijd van de verplichte vergunningprocedure voor veel van dit type onderzoek is verkort.

Op 4 februari maakten minister van Infrastructuur en Waterstaat Cora van Nieuwenhuizen, beleidsadviseur Marie-Louise Bilgin en coördinator van loket gentherapie Marco Gielkens tijd vrij voor een toelichting van de doorgevoerde procesverbeteringen en het belang daarvan. Gijsbert van Willigen, milieuveiligheidsfunctionaris bij het LUMC en Paul Korte, werkzaam bij Janssen, duidden vervolgens de impact van deze wijzigingen.

Alle partijen kondigden ook aan blijvend samen te werken aan verbeterde en versnelde procedures. Heb je nog suggesties en inbreng hiervoor? Deze zijn van harte welkom bij HollandBIO en Bureau GGO.

Wil je de hele sessie terugkijken? Dat kan hier. Of bekijk de presentatie van minister van Nieuwenhuizen, Marie-Louise Bilgin, Marco Gielkens, Gijsbert van Willigen of Paul Korte op eigen houtje.

Liever in één oogopslag weten waar je aan toe bent? Focus je dan op deze overzichtelijke infographic.

← All news

Minder dierproeven door inzet van technologische innovaties

, ,

Het blijft een pijnlijke paradox: om toekomstig leed bij mens en dier te voorkomen of tegen te gaan, zijn dierproeven nog steeds alledaagse praktijk. In 2019 werden er voor toxicologisch onderzoek 64.000 dierproeven uitgevoerd in Nederland, zo bleek uit de nieuwste cijfers van de Volkskrant afgelopen weekend. Eerder gingen in diezelfde krant wetenschappers met elkaar de discussie aan over nut en noodzaak van proefdiervrij onderzoek voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen en vaccins. Toch ziet HollandBIO proefdiervrij onderzoek stap voor stap aan terrein winnen.

Bovendien kan proefdiervrij onderzoek een logisch voortvloeisel zijn van de ambitie om nieuwe geneesmiddelen en vaccins sneller en beter te ontwikkelen. HollandBIO denkt dat door de inzet van technologische innovaties steeds meer dierproeven, bijvoorbeeld voor toxicologisch onderzoek, vervangen kunnen worden door alternatieve proefdiervrije methoden. Zo kondigden Toxys, de Universiteit Leiden en het LUMC afgelopen week de ontwikkeling en verdere commercialisatie van Toxprofiler aan, een proefdiervrij alternatief voor chemische veiligheidstesten. Een mooi voorbeeld van hoe technologische innovaties meer proefdiervrij onderzoek voortbrengen.

Lees meer:

https://www.volkskrant.nl/columns-opinie/opinie-zonder-proefdieren-hadden-we-nu-geen-vaccin-tegen-het-coronavirus~bc8e13c7/

https://www.volkskrant.nl/columns-opinie/opinie-geef-wetenschap-de-ruimte-om-zelf-tot-proefdiervrij-onderzoek-te-komen~b1d12a27/

https://www.volkskrant.nl/columns-opinie/opinie-discussie-over-dierproeven-is-nodig-maar-behoud-wel-de-nuance~b95a5589/

https://www.universiteitleiden.nl/en/news/2021/01/toxys-leiden-university-and-lumc-announce-licensing-of-toxprofiler-technology-for-animal-free-chemical-safety-testing

https://www.transitieproefdiervrijeinnovatie.nl/