← All news

HollandBIO leestip: The million-dollar drug

,

uniQure’s Glybera is één van de grootste successen en mislukkingen van de biotech sector ineen. Glybera ging de geschiedenisboeken in als de eerste geregistreerde gentherapie ter wereld. De gentherapie maakte hiermee de weg vrij voor deze ultieme toepassing van biotechnologie. Vandaag de dag zitten dankzij uniQure’s pionierswerk de biotech pijplijnen wereldwijd vol met gen- en celtherapieën. Anderzijds bleek de ontwikkeling van deze revolutionaire therapie een bureaucratische nachtmerrie en werd de therapie nooit een commercieel succes. De reconstructie die het Canadese CBCNews over Glybera schreef, leest als een jongensboek.

HollandBIO is ervan overtuigd dat we vandaag de dag aan de vooravond staan van een revolutie op het gebied van cel- en gentherapie. De technologie zet het regulatoir kader, het zorgstelsel en de financiering van medische interventies op zijn kop. Hebben we geleerd van Glybera? Zijn de vele barrières op de route van lab naar patiënt, al beslecht? Het is hoogste tijd om het systeem van begin tot eind door te lichten en te zorgen dat we klaar zijn voor de toekomst. Die toekomst is namelijk al begonnen.

← All news

Verdringing door dure geneesmiddelen: wat is het echte dilemma?

,

Het al dan niet vergoeden van dure geneesmiddelen is een controversieel onderwerp. Volgens het Zorginstituut leidt het vergoeden van dure medicijnen tot gezondheidsverlies van de populatie, aangezien het kosten-effectievere zorg verdringt. In dit artikel legt Marc Pomp uit waarom dit niet perse het geval is. In de advisering door het Zorginstituut is voorzichtigheid is geboden. Lees meer

Bron: MeJudice

← All news

HollandBIO bij BNR: geneesmiddelenontwikkeling kan sneller en beter

,

Gisteravond ging onze eigen Annemiek Verkamman met Ronald Plasterk van MyTomorrows bij BNR in gesprek over waarom geneesmiddelenontwikkeling sneller en beter moet – en hoe dat ook kan. Harde prijsonderhandelingen tussen de Nederlandse overheid en farmaceutische bedrijven zijn niet de oplossing, aldus Ronald. De oplossing daarentegen, zo pleitte hij, zit in het stimuleren van innovatieve startups en scale-ups, in het bevorderen van concurrentie. Annemiek voegde toe dat er helaas geen quick fix is, maar dat oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid weten te combineren, het verschil gaan maken. Als voorbeelden noemde ze het optimaal benutten van slimme nieuwe technologie zoals organoids, en het integreren van het patiëntenperspectief in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling. Op 1 november wordt dit belangrijke gesprek samen met alle belangrijke spelers uit de gezondheidszorg voorgezet tijdens het Hot in Healthcare Event.

Luister hier de BNR uitzending terug

← All news

Vroege toegang: sneller en beter van lab naar patiënt

,

Wetenschappers verbonden aan het Erasmus Medisch Centrum publiceerden in Health Policy een overzicht van de ontwikkelingen op het gebied van vroege toegang tot nieuwe geneesmiddelen. Op dit moment kunnen patiënten voor wie geen standaard levensverlengende behandelopties (meer) beschikbaar zijn, via zogenaamde compassionate use programma’s in aanmerking komen voor vroege toegang tot nieuwe, experimentele geneesmiddelen. In Nederland wordt echter weinig gebruik gemaakt van regelingen voor vroege toegang.

Eline Bunnik, Nikkie Aarts en Suzanne van de Vathorst zochten uit waarom dat zo is. Zij concludeerden dat het zorgstelsel weliswaar de mogelijkheid biedt, maar patiënten in nood niet ondersteunt in het krijgen van toegang tot experimentele middelen. De onderzoekers gaan in op drie ontwikkelingen die de status quo doorbreken en de ethische implicaties hiervan: door van compassionate use geen uitzondering, maar een mainstream optie te maken, door bedrijven geld te laten vragen voor vroege toegang en door data te verzamelen over het gebruik van geneesmiddelen binnen compassionate use programma’s. HollandBIO participeerde in het valorisatiepanel van het onderzoek.

Veilige en verantwoorde vroege toegang is ook één van de oplossingen binnen HollandBIO’s programma Sneller & Beter van lab naar patiënt. Met dit programma maakt HollandBIO werk van oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. En die zijn hard nodig, want alleen dan kan de sector haar ambitie realiseren om op een dag elke patiënt van een effectieve behandeling te voorzien. Kortom: wat ons betreft is de publicatie niet alleen een absolute leestip, maar ook de basis van een broodnodige maatschappelijke discussie over hoe patiënten zo snel en breed mogelijk kunnen profiteren van de innovatieve kracht van de biotech sector.

Tot 23 oktober is de publicatie vrij toegankelijk via: https://authors.elsevier.com/a/1Xf~~cP6mzq6I

← All news

Adaptive pricing: van woorden naar daden

, ,

Mooi nieuws: adaptive pricing van geneesmiddelen, waarbij de hoogte van vergoeding aan de onzekerheid en grootte van het effect aangepast wordt, wint aan draagvlak. In een interview in het NRC noemt niemand minder dan Martin van der Graaff (secretaris WAR, ZIN) adaptive pricing een logische regeling. HollandBIO popelt dan ook om deze oplossing uit haar “Sneller, Beter-programma” samen met het Zorginstituut en andere stakeholders verder uit te werken.

Vergoedingsbeslissingen leiden steeds vaker tot verhitte discussies. Vooral bij weesgeneesmiddelen is het keer op keer raak. Juist door de kleine patiëntengroepen is het voor weesgeneesmiddelen doorgaans lastig om aan de door het Zorginstituut gevraagde bewijslast te voldoen. En zolang er onzekerheid bestaat over de grootte van het effect, is vergoeding en toegang voor nieuwe patiënten geen uitgemaakte zaak. Een vicieuze cirkel, die duidt op een systeem dat vastloopt.

Adaptive pricing heeft alles in zich om deze impasse te doorbreken. Vanwege de kleine populaties en het minimaal beslag dat zij leggen op de zorgkosten (0,24% voor alle weesgeneesmiddelen totaal[1]) ziet HollandBIO in weesgeneesmiddelen de ideale proeftuin. Laten we daarom de handen ineen slaan en werk maken van deze oplossing waarbij gezondheidswinst, betaalbaarheid en innovatie hand in hand gaat.

[1] Zorginstituut, ´Monitor Weesgeneesmiddelen 2017’, 21 december 2017

← All news

AO Geneesmiddelenbeleid: innovatie, toegankelijkheid en betaalbaarheid centraal

, ,

Het debat tussen Minister Bruins van VWS en de Tweede Kamerleden tijdens het Algemeen Overleg (AO) Geneesmiddelenbeleid vorige week was een stuk minder gepolariseerd dan vorig jaar. Maar tevreden zijn we niet. Het blijft HollandBIO een doorn in het oog dat Kamer en ministerie met name steggelen over de korte termijn. Geneesmiddelenontwikkeling vergt een lange adem. Oplossingen die het verschil maken, vragen daar ook om. Wij blijven met ons programma ‘Sneller en beter van lab naar patiënt’ werken aan oplossingen waarbij gezondheid, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Want op de lange termijn plukken alle stakeholders daar de vruchten van, patiënten voorop.

 

Waar HollandBIO vorige week al berichtte over de gebalanceerde inhoud en toon van de Kamerbrieven van minister Bruins in aanloop naar het AO, was ook in het debat zelf meer ruimte voor nuance. Minister Bruins bleef hameren op de wisselwerking tussen innovatie, toegankelijkheid en betaalbaarheid. Daarbij had hij niet alleen aandacht voor het kostenplaatje van vandaag, maar ook voor het belang van de ontwikkeling van geneesmiddelen van de toekomst en de cruciale rol daarin van de farmaceutische industrie. Toch blijft er ook een aantal punten van zorg, waarover HollandBIO inbreng naar Tweede Kamerleden stuurde ter voorbereiding op het AO.

Een verslag van de belangrijkste punten uit het AO, inclusief de antwoorden van minister Bruins, lees je hier.

 

Sluis: vertraagde toegang patiënten als achilleshiel van de Sluis

De Sluis is door oud-minister Schippers ingesteld om de open instroom van dure geneesmiddelen tot het basispakket te kunnen beperken. HollandBIO vreest dat de Sluis tot een stuwmeer van vertraging oplopende middelen leidt. Diverse fracties (VVD, PVV, CU en D66) uitten hun zorg over de keerzijde van de brede toepassing van het instrument: vertraagde toegang tot mogelijk levensreddende geneesmiddelen. Want hoewel de criteria voor instroom van geneesmiddelen in de Sluis nu wettelijk zijn vastgelegd, zijn er geen afspraken over procedures tijdens de sluisperiode, noch over doorlooptijden. De minister erkende dat vertraging de achilleshiel van de Sluis is, maar dat hij in verband met de onderhandelingspositie van zijn ministerie geen maximale doorlooptijd voor onderhandelingen kon toezeggen. Wel beloofde hij de doorlooptijden en de negatieve gevolgen van de Sluis te zullen monitoren en de Kamer daarvan jaarlijks op de hoogte te stellen.

 

GRADE niet geschikt voor weesgeneesmiddelen

Het Zorginstituut gebruikt voor de farmacotherapeutische beoordeling van geneesmiddelen de zogenaamde GRADE-methodiek. HollandBIO is van mening dat deze methode een sta-in-de-weg is voor de realisatie van personalised medicine. D66, PVV en ChristenUnie stelden vragen over de geschiktheid van de methodiek voor de beoordeling van weesgeneesmiddelen, geneesmiddelen getest op kleine groepen of subpopulaties en real-world evidence. De minister hield de boot vooralsnog af door in in zijn antwoord te verwijzen naar de expertise en flexibiliteit van het Zorginstituut.

 

Weer meevaller in geneesmiddelenbudget

Al doen de media anders vermoeden, de uitgaven aan geneesmiddelen in verhouding tot de totale zorgkosten zijn al jarenlang stabiel. Sterker nog: jaar na jaar rapporteert het ministerie van VWS een onderschrijding van het geneesmiddelenbudget. Het is HollandBIO een doorn in het oog dat het ministerie desondanks hoofdzakelijk blijft inzetten op kostenbeheersing. Hoeveel gezondheidswinst laten we hiermee op de plank liggen? Met het oog op de nieuwe en te verwachten behandelmogelijkheden zou zelfs een verruiming van het geneesmiddelenbudget een te verdedigen beleidsvoornemen moeten zijn. De PVV stelde dat patiënten met een zeldzame ziekte direct van een beschikbare behandeling voorzien zouden moeten worden. De minister gaf te kennen dat de VWS-begroting nu al zwaar op de begroting van andere ministeries drukt en dat hij daarom elke te realiseren besparing wenselijk achtte.

 

Slimmer meten heeft de toekomst

Slimmer meten is meer weten, predikt HollandBIO in het Programma Sneller en beter van lab naar patiënt. Goed om te zien was dat diverse fracties ook de potentie omarmen van nieuwe diagnostica, biomarkers, registries en real-life ervaringen van patiënten . Maar hoe gaat de minister er nou voor zorgen dat we dit soort innovaties maximaal inzetten om patiënten zo snel mogelijk van de juiste behandeling te voorzien tegen minimale kosten, vroegen onder meer VVD, CDA en PVV. De minister wees op de subsidie ‘Ontwikkeling voorspellende diagnostiek’ van het ZonMw programma Personalised Medicine en het registratiekader dat het Zorginstituut ontwikkelt. HollandBIO vindt dit wat aan de magere kant en streeft naar meer ambitie: wij zijn ervan overtuigd dat Nederland op dit gebied alles in huis heeft om internationaal een voorbeeld te stellen.

 

Minister terughoudend over Initiatiefnota ‘Big Farma: niet gezond’

Met de brief over kostenbeheersing stuurde minister Bruins een reactie op de initiatiefnota “Big Farma: niet gezond” van de SP, GroenLinks en PvdA naar de Tweede Kamer. In die reactie ging de minister uitvoerig in op de onwenselijkheid van voorstellen als geneesmiddelenontwikkeling door de overheid middels een nationaal fonds, de brede inzet van dwanglicenties en magistrale bereiding van innovatieve geneesmiddelen. Ook tijdens het AO gaf de minister duidelijk aan hier geen heil in te zien. Alleen op het vlak van maatschappelijk verantwoord licenseren zag de minister kansen. Het wachten is hier op de opinie van de universiteiten, universitair medisch centra en in het bijzonder succesvolle initiatieven als Oncode Institute.

← All news

Zorginstituut vraagt input voor Horizonscan Geneesmiddelen

, ,

Het Zorginstituut nodigt geneesmiddelenfabrikanten uit om bij te dragen aan de halfjaarlijkse update van de Horizonscan Geneesmiddelen. Deze scan brengt patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan is deze oproep van het Zorginstituut relevant voor jou.

Met deze uitvraag verzamelt het Zorginstituut gegevens voor de scan die in december 2018, januari 2019 live gaat. De deadline voor aanlevering is 17 augustus 2018. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.

Het Zorginstituut neemt voor het eerst generieken en biosimilars op in de nieuwe scan. Hiermee wordt de scan nog completer en meer bruikbaar. Een goede ontwikkeling, vindt HollandBIO.

Meer weten of bijdragen?

Op hun website licht het Zorginstituut de uitvraag en werkwijze verder toe. Het formulier voor het aanleveren van data vind je hier (deadline 17 augustus!). Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De huidige Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.

← All news

Annemiek Verkamman on the future of drug development

, ,

The Dutch biotech sector is booming, but how do we maximise patient benefits across healthcare as a whole? The answer lies in greater innovation and efficiency, says the head of HollandBio.

When it comes to the future of drug development, HollandBio’s ethos can be summed up by its ‘faster, better’ approach to bringing medicines to market.

As the industry body responsible for connecting and representing the Netherland’s flourishing biotech sector—a scientific community that comprises 1150 organisations within a 120-mile area—HollandBio is at the forefront of championing the innovation and development of new medical treatments.

‘Our aim is to maximise the contribution of biotech to society, from healthcare to sustainability and economic growth,’ says HollandBio’s managing director, Annemiek Verkamman.

Representing a range of biotechnology companies, from small start-ups to multinational corporations, HollandBio is active across specialisms such as medicines, vaccines and gene therapies, as well as the outputs of industrial and agrofood biotech including alternative sources of energy and more resilient crops.

Verkamman cites the breakthrough innovations that the biotech sector delivers, for example in developing life-saving immunotherapies and finding cures for rare diseases.

HollandBio’s ‘faster, better’ philosophy is intended to tear down the obstacles for breakthrough medicines to go from bench to bedside.

‘We recognise that the development of new drugs is risky, expensive and time-consuming,’ says Verkamman. ‘Our “faster, better” approach is a response to that. It’s designed to facilitate innovations in the industry and to generate solutions that help us do this.’

One of the ways to do so, is to make better use of smart diagnostic tools. Some of the most exciting innovations of recent years are taking place in the field of organoids, says Verkamman, where a patient’s own cells are used to grow a ‘mini-organ’ in the laboratory in order to test which drugs work best.

‘Because it’s the patients own cells, you can also predict treatment responses better,’ she says of a technology that holds particular promise for the treatment of cystic fibrosis, Chron’s disease and cancer. Equally exciting in scope is ‘lab on a chip’—a device that’s capable of minituarising several body functions into a single microchip.

‘Lab chips can be used to mimic organs and it’s hoped that one day we can also use these to replace animal testing of new drugs,’ she says, while personalised medicine and the move away from the ‘one size fits all’ approach to treatment is another area of huge potential, where these technologies can be used to help find potential cures.‘

While opportunities for progress exist, this is not the only obstacle on the road. ‘The current regulatory system does not anticipate future innovations in medicine,’ says Verkamman.

Take for example the drug development for rare diseases with very small patient populations, where the standard model for registration and reimbursement, ‘doesn’t fit into the current regulatory system,’ says Verkamman.

’We need to make sure that we have a seamless transition from the registration of medicines right through to their reimbursement,’ she says.

The move to Amsterdam by the European Medicines Agency will bring additional opportunities. Other solutions that Verkamman advocates involve putting the patient perspective in the lead by the industry in every stage of drug development.

‘We are a small country, with really good scientists in the field, a flourishing biotech sector and great infrastructure. Everyone knows each other,’ she says. ‘Together we can make sure that biotech keeps delivering.’

Source: Technologische Ontwikkeling

 

← All news

Kamerbrieven Bruins stemmen hoopvol

, ,

In een trits brieven aan de Tweede Kamer zette Minister Bruins (VWS) eind vorige week uiteen hoe Nederland de uitgaven aan genees- en hulpmiddelen de komende jaren beheersbaar wil houden. Hij gaat uitgebreid in op de mogelijkheden én onmogelijkheden om de kosten te drukken. De objectieve benadering en constructieve toon is een verademing in het doorgaans zo gepolariseerde geneesmiddelendebat. Naast de evidente inzet op kostenbeheersing heeft de Minister Bruins ook aandacht voor de gevolgen voor gezondheid en innovatie. Hij nodigt de veldpartijen uit om mee te denken over de invulling van maatregelen. Natuurlijk gaat HollandBIO graag op die uitnodiging in. Niet alleen over de maatregelen in het hier en nu, maar ook over de structurele oplossingen voor de lange termijn.

Knelpunten korte termijn

Hoewel HollandBIO blij is met de genuanceerde toon van de documenten zien we ook knelpunten. We zien in de praktijk dat de maatregelen de toegang voor patiënten tot geneesmiddelen vertragen of zelfs ontzeggen. Vooral patiënten met een zeldzame ziekte zijn hiervan de dupe. We vinden dat in deze gevallen de focus te veel ligt op de kosten. We hebben begrip voor de maatregelen die VWS neemt, maar deze zouden niet ten koste moeten gaan van gezondheid en innovatie.

Geneesmiddelen van morgen

Er staat nogal wat op het spel. De ontwikkelingspijplijnen van onze achterban zitten tjokvol nieuwe behandelmogelijkheden voor patiënten. Patiënten voor wie elke dag wachten op een toereikende behandeling er één te veel is. Geneesmiddelenontwikkeling vergt een lange adem, er zijn enorme investeringen mee gemoeid en de kans van slagen is te klein. Het systeem dreigt vast te lopen. Er is maar één conclusie: het moet sneller en beter. Om tot een duurzaam innovatiemodel te komen, pleit HollandBIO voor oplossingen die gezondheid, innovatie en betaalbaarheid combineren.

Gidsland voor de wereld

Op basis van de vele kwaliteiten van onze life sciences & health sector kunnen we in Nederland een voorbeeld voor de wereld zijn, daar is HollandBIO van overtuigd. Maar er is werk aan de winkel. In het HollandBIO programma ‘Sneller en beter van lab naar patiënt’ presenteren we enkele oplossingen om tot een duurzaam zorgsysteem te komen. Het zijn echter oplossingen die staan of vallen met samenwerking in de keten. De brieven van het ministerie van VWS geven ons vertrouwen. Vertrouwen dat we er samen de schouders onder gaan zetten om een innovatief gidsland te worden. En dat is wel eens anders geweest.

Meer lezen?

← All news

Voorwaardelijke toelating vormt kans voor sneller en beter van lab naar patiënt

, ,

In een brief die Minister Bruins vandaag aan de Tweede Kamer stuurde, belooft hij in aanloop naar dit najaar een nieuwe voorwaardelijke toegangsregeling voor geneesmiddelen uit te werken. Deze regeling moet zorgen dat veelbelovende middelen sneller beschikbaar komen voor patiënten. Een naadloze aansluiting bij HollandBIO’s programma sneller en beter van lab naar patiënt!

De focus van de nieuwe subsidieregeling komt in het bijzonder te liggen op de vergoeding van weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen die van het Europees Medicijn Agentschap (EMA) een toelating onder voorwaarden hebben gekregen. Het gaat om veelbelovende middelen die zich in de praktijk nog verder moeten bewijzen. Minister Bruins geeft in zijn brief aan dat het belangrijk is dat er krachtige prikkels blijven voor fabrikanten om hun geneesmiddel met goed en volledig onderzoek naar de markt te brengen. Ook moet de fabrikant zich binnen het traject van voorwaardelijke toelating committeren aan een verlaagde prijs.

De te publiceren regeling heeft als doel om veelbelovende innovaties te stimuleren, veelal ontwikkeld door startups en MKB’ers in de achterban van HollandBIO. De regeling kan een eerste stap zijn op weg naar een meer adaptief ecosysteem voor de toelating van geneesmiddelen, waarin het nationale vergoedingstraject veel  beter aansluit op de vaak Europese registratietrajecten van geneesmiddelen dan nu het geval is. De actualiteit laat zien hoe groot de urgentie is: vele geregistreerde (wees)geneesmiddelen liepen de afgelopen periode stuk op de nationale vergoedingsbeoordeling. Patiënten moeten hierdoor onacceptabel lang wachten op een bewezen effectieve behandeling, en in sommige gevallen blijven ze er zelfs van verstoken. HollandBIO maakt zich er hard voor dat het vernieuwde traject voor voorwaardelijke toelating hier verandering in zal brengen. We dragen dan ook graag bij aan de totstandkoming van een breed gedragen en praktisch toepasbare regeling!

Meer weten? Lees de hele Kamerbrief van Minister Bruins hier.