← All news

Drempels cel- en gentherapie in de media

, ,

De beslissing van het Nederlandse bedrijf Orca Therapeutics om uit te wijken naar Canada onderstreept de urgentie om de nationale drempels rondom klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie weg te nemen. Afgelopen week besteedden het Financieele Dagblad en BNR Nieuwsradio aandacht aan het probleem en de oproep van de Tweede Kamer aan het kabinet om met spoed knelpunten weg te nemen. Eerder deelden we al onze blijdschap over de politieke steun.

In de krant en op de radio vertelt Orca Therapeutics CEO Kees Groen dat het vergunningsverleningstraject voor klinisch onderzoek naar gentherapie tegen prostaatkanker in Canada slechts een maand duurde. Dit in schril contrast met het jaar dat Nederland gemiddeld uittrekt voor een dergelijk traject. Naast Kees geven ook VVD-Kamerlid Arne Weverling en HollandBIO’s Annemiek een toelichting op de problematiek en de hopelijk spoedige oplossing.

Het volledige FD-artikel lees je hier (inlog nodig).

De bijdrage op BNR van Kees Groen luister je hier terug, de bijdrage van Annemiek Verkamman hier.

Ons bericht van vorige week vind je hier.

← All news

Now online: English information about CBG-ZIN Parallel Procedures Pilot

, , ,

As previously highlighted in our newsletter, the Dutch Medicines Evaluation Board (CBG-MEB) and the National Health Care Institute (Zorginstituut Nederland: ZIN) joined forces in a pilot to accelerate access to innovative medicines in the Netherlands. To inform your international colleagues and/or international affiliates about this opportunity, the information about the “CBG-ZIN Parallel Procedures pilot” is now available online.

Recently, HollandBIO and the Association of Innovative Medicines organized together with CBG-MEB and ZIN a well-attended information session about the pilot, during which Kevin Liebrand (project lead on behalf of CBG-MEB) and Pauline Pasman (project lead on behalf of ZIN) elaborated on the aim of the pilot and the prerequisites for participation. Companies were very enthusiastic about the pilot, based on the amount of questions that were asked during the session. Frequently asked questions will be combined and published online in the near future.

The pilot is a seamless fit with the HollandBIO program Faster & better from bench to bedside, where we work towards solutions that boost both health, innovation and affordability. This pilot is a first step towards a more flexible health ecosystem, where the Netherlands can achieve the full potential of tomorrow’s medicines. We are therefore very curious who will be the frontrunner of this faster & better opportunity.

More information:

The most important information about the pilot can be found here, including a link to the Interest Form – CBG-ZIN Parallel Procedures pilot. Explanation in English of the interest form can be found here. If you have any questions, you can also always contact Marit.

← All news

Infomiddag Pilot Parallelle Procedures groot succes

, , ,

Stel je eens voor: op het moment dat de handelsvergunning van de EMA binnen is, ligt kort daarna ook het advies over wel of niet vergoeden vanuit het basispakket op het bureau van de minister. Of deze nieuwe werkwijze, waarbij geneesmiddelen sneller voor de patiënt beschikbaar zijn, de toekomst is, moet blijken uit de pilot Parallelle Procedures van het CBG en het Zorginstituut.

De informatiemiddag afgelopen donderdag werd druk bezocht. Kevin Liebrand (projectleider namens het CBG) en Pauline Pasman (projectleider namens het Zorginstituut) lichtten de doelstelling en opzet van de pilot verder toe. De vele vragen die gesteld werden, toonden blijk van grote interesse. CBG en ZIN zullen alle informatie over de pilot, inclusief FAQs, op korte termijn ook in het Engels online beschikbaar stellen, zodat bedrijven ook hun hoofdkantoor kunnen informeren over deze mooie kans voor versnelde toegang.

De pilot sluit naadloos aan bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt, waarin wij werken aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Deze pilot biedt mogelijkheden om een flexibel gezondheidsecosysteem een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren. We zijn dan ook heel benieuwd wie de kopploeg gaan vormen van deze Sneller & beter oplossing.

Meer informatie

Was je niet in de gelegenheid om de informatiemiddag bij te wonen, wil je voorwaarden voor deelname nog eens rustig teruglezen of sta je te popelen om het interesseformulier in te vullen? De belangrijkste informatie over de pilot, inclusief de link naar het interesseformulier vind je hier.

Voor vragen kan je natuurlijk ook altijd contact om nemen met Marit

← All news

Minister Bruins: Spinraza voorwaardelijk toelaten voor álle patiënten

, ,

Afgelopen week kondigde minister Bruins voorafgaand aan het Algemeen Overleg geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer aan alles op alles te zetten om álle patiënten met de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) zo snel mogelijk van Spinraza te voorzien. Fantastisch nieuws voor patiënten boven de 9,5 jaar, die dit medicijn vanwege gebrek aan bewijslast vorig jaar aan hun neus voorbij zagen gaan. HollandBIO is blij dat er zicht is op een pragmatische oplossing voor oudere SMA patiënten. Vanwege de ernstige en progressieve aard van deze aandoening, is elke dag wachten op behandeling er immers één teveel.

Bruins verwacht groen licht te kunnen geven voor de opname van Spinraza in een voorwaardelijke toegangsregeling (VT-regeling). Hij loopt hiermee vooruit op het advies van het Zorginstituut (ZIN), dat deze week verschijnt. Binnen de VT-regeling wordt het geneesmiddel tijdelijk vergoed, op voorwaarde dat extra onderzoek wordt uitgevoerd naar de effectiviteit in deze oudere patiëntengroep.

Adaptive ecosystems

Hoewel HollandBIO heel blij is met de pragmatische oplossing, legt de casus feilloos bloot dat het beoordelingssysteem van weesgeneesmiddelen kraakt in haar voegen. Want waar de behandelde groepen klein zijn en het ziektebeeld variabel, is het aanleveren van “robuuste” data volgens de door ZIN gehanteerde GRADE beoordelingssystematiek vrijwel onmogelijk.

In plaats van patiënten toegang te weigeren op basis van een gebrek aan data, pleit HollandBIO ervoor om Nederland dé innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, conditionals en ATMPs te maken. De nieuwe Regeling Voorwaardelijke Toelating, die in het vierde kwartaal van 2019 gepresenteerd wordt, biedt hier een mooie kans toe. Zeker wanneer die ons in staat stelt om op eigen bodem te experimenteren met het vergaren van Real-World-Evidence in registers, innovatieve concepten als personalised entry programs, en adaptive pricing. Laten we daarom nu met elkaar uitwerken hoe we met een adaptief systeem en maatwerk de toegang voor de patiënt veilig kunnen stellen. Want van een behandeling die de patiënt niet bereikt, is nog nooit iemand beter geworden.

← All news

Zorginstituut vraagt input voor Horizonscan Geneesmiddelen

, ,

Terwijl de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen vandaag live gaat, is het Zorginstituut (ZIN) alweer druk met de voorbereiding van de volgende, halfjaarlijkse update. Met deze scan brengt ZIN patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan nodigt ZIN je vanaf 17 juni weer uit om bij te dragen aan de volgende scan.

Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan die in december 2019 live gaat. De deadline voor aanlevering is 5 augustus 2019. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.

Meer weten of bijdragen?
Vanaf 17 juni licht het ZIN de uitvraag en werkwijze op haar eigen website verder toe. Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De laatste, spiksplinternieuwe editie van de Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.

← All news

Slimmer meten goed voor mens en proefdier

, ,

Goed nieuws: de regering gaat aan de slag met een opvolger voor het verminderen, vervangen en verfijnen beleid (3V-beleid) rond dierproeven. Dit doet zij in opdracht van de Tweede Kamer, die 15 mei jl. unaniem vóór de motie van kamerlid Tjeerd de Groot (D66) stemde. HollandBIO is in haar nopjes met deze motie, omdat ook wij van mening zijn dat slimmer meten uiteindelijk goed is voor mens en proefdier. Wij denken daarom graag mee hoe we door inzet van slimme technologie dierproeven kunnen verminderen.

Binnen het programma ‘Sneller & Beter van lab naar patiënt’ werkt HollandBIO aan oplossingen die het pad van lab naar patiënt effenen. Slimmer meten is wat ons betreft één van die oplossingen. De snelle ontwikkelingen van technologie om biologische processen in silico of in vitro na te bootsen en de brede inzet van verschillende ‘omics’-technologieën bieden immers een enorme potentie om zowel therapieontwikkeling als -toediening flink te versnellen en verbeteren.

Gelukkig zijn bedrijven in onze achterban volop bezig met de ontwikkeling van nieuwe innovatieve technologieën en producten, die ingezet kunnen worden voor een efficiëntere ontwikkeling en/of inzet van geneesmiddelen. Denk aan biomarkers, 3D-celculturen, organoids, sequencing technologies, gene signatures, artificial intelligence, etc. Als het aan ons -en Tjeerd- ligt, wordt Nederland toonaangevend in het faciliteren van deze trend en het implementeren van deze hoogtechnologische oplossingen.

Innovaties stuiten echter vaak op barrières, waardoor de potentie van slimme meetmethoden binnen geneesmiddelonderzoek nog onvoldoende wordt benut. Recent is HollandBIO daarom gestart met een reeks interviews waarin we inventariseren welke technologieën en producten in ontwikkeling of al beschikbaar zijn, en tegen welke knelpunten onze achterban aanloopt. Om vervolgens werk te maken van oplossingen die deze innovaties optimaal tot hun recht laat komen!

Meer weten over ons “Slimmer meten” project? Neem contact op met HollandBIO’s Marit.

← All news

LEESTIP: Sjaak Wijma over discussie kosteneffectiviteit

, ,

Sjaak Wijma wil de luiken van het Zorginstituut open zetten. De voorzitter van Zorginstituut Nederland bepleit in een sterk interview met FarmaMagazine een toegankelijke, doelmatige én betaalbare farmaceutische zorg. Zo wil hij nú met elkaar de discussie voeren over kosteneffectiviteit van (dure) geneesmiddelen. “Ik vind het onverteerbaar dat we behandelingen zonder nut wel betalen en tegelijkertijd willen stoppen met financiering van een therapie die bewezen effectief is, maar die het stempel duur heeft.”, aldus Wijma. Met het oog op de snelle ontwikkelingen rondom cel- en gentherapie, loopt het systeem anders vast. Het moet anders, sneller en beter!

Wijma vindt dat we als samenleving moeten bediscussiëren wat we over hebben voor de zorg in het algemeen, maar ook voor een nieuwe therapie. Daarbij zou meer geld besteden aan zorg ook een besluit kunnen zijn, afhankelijk van wat dit oplevert. Wijma stelt daarbij dat wanneer de baten niet aan de orde komen, een gesprek over de kosten van zorg onzinnig is.

HollandBIO is het helemaal mee eens met de oproep om gezamenlijk, met een bredere blik dan alleen het kostenperspectief, de discussie over nieuwe geneesmiddelen te voeren. Want alleen dan komen we tot structurele oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Wanneer we op een dag elke patiënt van een effectieve behandeling willen voorzien, zijn oplossingen die het mogelijk maken om geneesmiddelen sneller en beter van lab naar patiënt te brengen, hard nodig.

Bron: FarmaMagazine 4 – 2019, http://farma-magazine.nl/sjaak-wijma-nu-discussie-voeren-over-kosteneffectiviteit/

← All news

Groen licht voor gentherapie – Nederland waar wacht je op?

, , ,

Fantastisch nieuws: de Amerikaanse Food and Drug Administration keurt weer een gentherapie goed. Afgelopen week kreeg Zolgensma van AveXis/Novartis groen licht voor de behandeling van de progressieve spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) in kinderen onder twee jaar. De teller staat daarmee op 17 goedgekeurde cel- en gentherapieën in Amerika, versus 9 in Europa.

Gentherapie is revolutionair: met één of hooguit enkele behandelingen pakt zij een genetische ziekte bij de bron aan, vaak met opzienbarende gezondheidswinst. En dat geldt ook voor Zolgensma. Want hoewel de therapie nog te nieuw is om lange termijn effecten vast te stellen, zijn de eerste resultaten spectaculair. Waar SMA-patiëntjes zonder behandeling niet ouder worden dan 1 of 2 jaar, kunnen de kinderen in de trials vier jaar na behandeling rollen, kruipen, zitten, spelen en in sommige gevallen zelfs lopen.

Toch reageert de media niet onverdeeld positief op dit fantastische nieuws, vanwege het prijskaartje van de behandeling. Aan Zolgensma hangt in de VS inmiddels een prijskaartje: 1,9 miljoen euro. Volgens ICER, een toonaangevend en onafhankelijk instituut voor klinische en economische beoordeling, is dit bedrag kosteneffectief. Bovendien krijgen zorgverzekeraars de kans om het bedrag gespreid over vijf jaar terug te betalen. Slaat de behandeling niet aan, dan biedt Novartis aan een deel van de behandeling terug te betalen. Het bedrijf geeft hiermee blijk rekening te houden met onzekerheden rondom de lange termijn effecten van de therapie en de zorgen van verzekeraars over de hoogte van een eenmalige betaling. De hamvraag blijft: wat vinden wij als maatschappij een acceptabele prijs voor eenmalige therapieën, die andere behandelkosten uitsparen?

Wat HollandBIO betreft bewijst Zolgensma wederom dat biotech haar belofte waarmaakt. Aangezien de pijplijnen van biotechbedrijven overal ter wereld vol zitten met nieuwe gen- en celtherapieën, is het hoogste tijd om duurzame modellen te implementeren om deze nieuwe generatie zo snel mogelijk bij patiënten te brengen in Nederland. Daar hebben we iedereen bij nodig. Werk aan de winkel!

Lees meer:

https://endpts.com/novartis-rolls-out-its-next-big-drug-at-a-price-of-2-12m-let-the-gene-therapy-pricing-debate-begin/

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products

← All news

License to Heal: samen werk maken van duurzame geneesmiddelenontwikkeling

, , ,

Afgelopen week overhandigden tien politieke jongerenorganisaties, verenigd in License to Heal, hun rapport “Innovatief, toegankelijk, betaalbaar” aan de minister voor Medische Zorg en Sport, Bruno Bruins. Het rapport, dat het resultaat is van een reeks rondetafelgesprekken en werkgroepen waarbij ook HollandBIO aanschoof, staat bol van de constructieve ideeën om tot een toekomstbestendig model voor geneesmiddelenontwikkeling te komen. Zo benoemt het rapport adaptive licensing en financiering, slimme meetmethoden en maatwerk in plaats van het huidige one-size-fits all systeem. Bovendien wist License to Heal alle stakeholders aan tafel te krijgen om, met respect voor ieders rol en expertise, in gesprek te gaan over onze gezamenlijke stip aan de horizon: een bloeiend ecosysteem voor geneesmiddelenontwikkeling waarin innovatie, gezondheidswinst én betaalbaarheid hand in hand gaan. Een lichtend voorbeeld in een vaak totaal gepolariseerd debat. Wij hopen dan ook dat Minister Bruins het eerste advies van de jonge politici ter harte neemt: continueer de constructieve dialoog om samen tot oplossingen te komen.

Het rapport van License to Heal lees je hier.

← All news

Informatiemiddag pilot ‘Parallelle Procedures CBG-ZIN’

, ,

Op 13 juni a.s. organiseren de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen en HollandBIO samen met CBG en het Zorginstituut een informatiemiddag over de pilot ‘Parallelle Procedures CBG-ZIN’. Iedereen die interesse heeft om deel te nemen aan deze pilot is welkom. De middag start met een presentatie door Kevin Liebrand (projectleider namens het CBG) en Pauline Pasman (projectleider namens het Zorginstituut) waarin zij de doelstelling en de opzet van de pilot verder zullen toelichten. Daarna is er voldoende gelegenheid voor een constructieve dialoog en om vragen van de aanwezigen in de zaal te beantwoorden.

Achtergrond informatie:

Het sneller beschikbaar krijgen van innovatieve geneesmiddelen is al langer een wens van de overheid, patiëntenorganisaties, behandelaren en de geneesmiddelensector. Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) en Zorginstituut Nederland slaan daarvoor de handen ineen. Met de pilot ‘Parallelle Procedures CBG-ZIN’ willen zij de tijd vanaf het registratieproces tot en met het vergoedingsbesluit voor een geneesmiddel verkorten. In samenwerking met onder andere de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen en HollandBIO zoeken het CBG en het Zorginstituut naar geneesmiddelen die bij het Europees medicijnagentschap (EMA) worden ingediend én voor een beoordeling door het Zorginstituut in aanmerking komen.

Intensievere samenwerking

De naam van de pilot zegt het al: een meer parallelle procedure voor registratie- en vergoedingstrajecten, in plaats van de huidige opeenvolgende processen. Het CBG en het Zorginstituut zullen een werkwijze ontwikkelen aan de hand van een beperkt aantal geneesmiddelen die parallel beoordeeld zullen worden. Daarnaast streven beide organisaties naar meer synergie in de procedures en het voorkomen van dubbel werk in de verschillende trajecten. Dit gaat de zogeheten ‘time to patiënt’ verkorten. Om een parallelle beoordeling mogelijk te maken, moet er binnen de organisaties, maar ook voor het bedrijfsleven, het een en ander veranderen. Maar door intensievere samenwerking met alle betrokkenen zullen innovatieve geneesmiddelen uiteindelijk eerder voor de patiënt beschikbaar zijn.

Praktische informatie

  • Datum 13 juni 2019
  • Locatie: Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, Prinses Beatrixlaan 548-550 te Den Haag
  • Ontvangst: vanaf 14.30 uur
  • Workshop: 15.00- 16.30 uur

Na afloop napraten met een hapje en een drankje

Aanmelden

Graag ontvangen we vooraf uw aanmelding. Inschrijven kan via deze link (niet-VIG leden gebruiken de knop “ik ben nieuw” om zich aan te melden voor de informatiemiddag).