← All news

Amsterdam UMC hervat eigen bereiding CDCA

,

Het Amsterdam UMC heeft de eigen productie hervat van CDCA, een geneesmiddel tegen de zeldzame stofwisselingsziekte CTX, zo rapporteert het FD. In 2018 startte het ziekenhuis met magistrale bereiding van het geneesmiddel, omdat het de prijsstelling van het geregistreerde product van fabrikant Leadiant veel te hoog vond. Nadat de Inspectie destijds onzuiverheden aantrof in het middel, moest het Amsterdam UMC de productie staken. Volgens het ziekenhuis zijn die problemen nu verholpen.

HollandBIO wil dit soort noodgrepen in de toekomst voorkomen door weesgeneesmiddelen in bepaalde situaties proactief te registreren en breed beschikbaar te maken. Ons voorstel “Voorkom een rel: registreer snel”, kon op brede bijval rekenen. We zijn met diverse partijen in gesprek om het initiatief te realiseren.

Lees meer

FD: Amsterdam UMC hervat eigen productie duur medicijn (log in)

HollandBIO: “Voorkom een rel, registreer snel”

← All news

Leestip: De Volkskrant over gentherapie

, , , ,

Het gaat hard met gentherapie, zo opent een lezenswaardig artikel in de Volkskrant van afgelopen weekend. Aan de hand van de verhalen van vier patiënten schetst Ellen de Visser de snelle opmars van genetische behandelingen. Op dit moment brengen de koplopers onder de biotech bedrijven die eerste generatie gentherapieën bij patiënten. De wereldwijd goed gevulde biotech pijplijnen geven hoop op nog veel meer gezondheidswinst. HollandBIO kan haast niet wachten.

We zeiden het al eerder: willen we in Nederland de vruchten van gentherapie plukken, dan is er werk aan de winkel. Er zijn legio vragen te beantwoorden en oplossingen te implementeren. Dat kan eenvoudig en vandaag al, denk aan het aanpakken van de buitenproportioneel zware en trage vergunningsverlening voor klinisch onderzoek naar gentherapie in Nederland. Sommige vraagstukken vergen meer tijd en vertrouwen: denk aan onzekerheden rondom de bestendigheid van klinische effecten en eventuele bijwerkingen. Gentherapie zet ook het regulatoir kader op scherp. De noodzaak om tot nieuwe modellen en routes te komen wordt steeds evidenter. Dat stelt ons misschien nog wel voor de moeilijkste uitdaging: de bereidheid van alle betrokkenen om niet alleen de status quo ter discussie te stellen, maar deze ook, gezamenlijk, te doorbreken.

De vier patiënten die in de Volkskrant aan het woord komen maken in ieder geval duidelijk waar we het allemaal voor doen: het genezen van ’s werelds meest ernstige, vaak zeldzame, ziektes. Het maakt HollandBIO alleen nog maar gemotiveerder om, samen met de biotech bedrijven in onze achterban, een steentje bij te dragen aan de realisatie van dit wenkend perspectief.

Je leest het artikel hier.

← All news

Nederlandse overheid rondt wijziging Wet geneesmiddelenprijzen af

, ,

Net voor de kerstvakantie liet het ministerie van Volksgezondheid weten dat de wijziging van de Wet geneesmiddelenprijzen (Wgp) vanaf 18 december 2019 van kracht is. Duitsland is als één van de vier referentielanden vervangen door Noorwegen, waar de gemiddelde geneesmiddelenprijzen lager zijn. Met de wijziging verwacht de overheid vanaf april 2020 lagere geneesmiddelenprijzen in Nederland, met name voor geneesmiddelen waar nog een patent op rust. De maatregel moet ongeveer 300 miljoen euro per jaar aan besparingen opleveren (4% van de uitgaven aan geneesmiddelen in Nederland). HollandBIO is teleurgesteld dat de gevolgen voor de toegankelijkheid van geneesmiddelen in Nederland in het traject in aanloop naar de wetswijziging nauwelijks zijn onderzocht. Een pleister op de wond is de toezegging van minister Bruins aan de Eerste en Tweede Kamer om de tijdige beschikbaarheid jaarlijks te evalueren.

Lees hier het volledige persbericht van het ministerie van VWS over de wetswijziging.

← All news

NRC: Wanneer milieuwetgeving de strijd tegen kanker hindert

, , , , ,

De Nederlandse milieuwetgeving belemmert onderzoek naar en de behandeling van kankerpatiënten, zo bericht het NRC Handelsblad. Vooraanstaande wetenschappers luiden de noodklok: de focus op de hypothetische milieurisico’s van cel- en gentherapieën door de overheid leidt tot lange doorlooptijden voor vergunningverlening voor klinisch onderzoek. Patiënten en artsen blijven hierdoor verstoken van nieuwe behandelmogelijkheden en bedrijven mijden Nederland bij het doen van klinisch onderzoek.

Dat het roer om moet, vindt ook HollandBIO. Om internationaal concurrerend te zijn op het gebied van cel- en gentherapie, is een maximale vergunningsverleningstermijn van 60 dagen en een significante verlichting van de informatievereisten cruciaal. Voor de hoopgevende nieuwe behandelmogelijkheden van vandaag én die van morgen.

Lees hier het hele artikel.

← All news

Uitbreiding vergoeding SMA-medicijn Spinraza

, , ,

Hoera! Minister Bruins voor Medische Zorg heeft besloten Spinraza (nusinersen) vanaf 1 januari 2020 voor een periode van zeven jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket voor patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) die ouder zijn dan 9,5 jaar (bij start van de behandeling). Die periode wordt gebruikt om nader onderzoek te doen naar de effectiviteit van Spinraza. Het UMC Utrecht start begin 2020 met de behandeling van naar verwachting 290 SMA-patiënten.

Dorota Mazurkiewicz, Managing Director Biogen Nederland:

“Voor ons is dit een prachtig moment, want het maakt duidelijk waar we het als bedrijf voor doen. Biogen wil een verschil maken in het leven van patiënten door doorbraken te realiseren bij ernstige neurologische ziektes. Bij nusinersen wordt deze missie heel tastbaar. SMA is een verschrikkelijke ziekte die tot de komst van nusinersen niet te behandelen was. Ik ben ontzettend blij dat deze behandeling nu ook toegankelijk wordt voor oudere patiënten.”

Momenteel wordt Spinraza alleen vergoed voor jonge kinderen (tot 9,5 jaar) met spinale spieratrofie (SMA). Op basis van een advies van Zorginstituut Nederland kondigde minister Bruins in juni aan dat het middel ook voor oudere SMA-patiënten beschikbaar zou komen. Vervolgens is met fabrikant Biogen onderhandeld over de prijs van Spinraza en het UMC Utrecht heeft voorbereidingen getroffen voor de komst van de nieuwe groep patiënten. En omdat het om een voorwaardelijke toelating gaat, een onderzoekstraject van zeven jaar, hebben het UMC Utrecht, de patiëntenvereniging en Biogen in een convenant de specifieke afspraken en onderzoeksvragen vastgelegd.

Minister Bruno Bruins: “SMA is een vreselijke spierziekte. Eerder heeft het Zorginstituut geconcludeerd dat jonge kinderen baat kunnen hebben bij een behandeling met Spinraza. Nu het voor tieners en volwassenen voorwaardelijk in het pakket komt, kan de komende jaren nader onderzoek worden gedaan naar de werking van het geneesmiddel. Ik ben verheugd dat het UMC Utrecht begin volgend jaar een start kan maken met de behandeling van deze nieuwe groep patiënten.”

Naar verwachting zullen 290 SMA-patiënten gaan deelnemen aan het onderzoek. Zij krijgen de behandelingen met het middel Spinraza dus vergoed. Mochten meer patiënten zich aanmelden, dan komen ook zij in aanmerking voor vergoeding. Het UMC Utrecht maakt een planning voor alle patiënten en betrekt de patiëntenvereniging hierbij.

Dorota Mazurkiewicz : “Ik realiseer me dat deze patiënten en hun omgeving lang in onzekerheid hebben moeten leven. Toegang en vergoeding van nieuwe innovatieve geneesmiddelen leidt soms tot lastige discussies, maar dit besluit laat zien dat er oplossingen gevonden kunnen worden als alle partijen constructief samenwerken. In een tijd waarin het debat over geneesmiddelen steeds verder lijkt te polariseren vind ik dat een bemoedigend signaal. Ik wil dan ook mijn oprechte dank uitspreken richting Spierziekten Nederland, UMC Utrecht, Zorginstituut Nederland en het ministerie van VWS.”

← All news

Zorginstituut vraagt input voor horizonscan geneesmiddelen

, , ,

Terwijl de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen net is verschenen, start het Zorginstituut (ZIN) alweer met de voorbereiding van de volgende, halfjaarlijkse update. Met deze scan brengt ZIN patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan zoekt het ZIN jouw bijdrage voor de volgende scan.

Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan die in juni 2020 live gaat. De deadline voor het aanleveren van input is 17 januari 2020. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.

Meer weten of bijdragen?

Vanaf 9 december licht het ZIN de uitvraag en werkwijze op haar eigen website verder toe. Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De laatste, spiksplinternieuwe editie van de Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.

← All news

Bruins: voorkeur voor geregistreerde geneesmiddelen

, ,

In reactie op vragen van Tweede Kamerlid Henk van Gerven (SP) maakt VWS-minister Bruno Bruins heel duidelijk dat een geregistreerd product de voorkeur verdient boven een bereiding. Bij een geregistreerd geneesmiddel vindt namelijk een onafhankelijke toetsing plaats van de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid. HollandBIO is blij dat de minister dit standpunt nogmaals benadrukt. Daarnaast stelt Bruins dat het registreren van geneesmiddelen aanzienlijke kosten met zich meebrengt en dat een één-op-één vergelijking van deze prijs met die van een magistraal bereid product hierom niet opgaat.

Bruins geeft aan dat een geregistreerd geneesmiddel een hogere prijs kan hebben door de kosten voor het opstellen van een registratiedossier, het verkrijgen van de handelsvergunning en voor het garanderen van de kwaliteit en veiligheid bij het productieproces. De minister vindt het daarom begrijpelijk dat een fabrikant voor een geregistreerd geneesmiddel meer vraagt dan voor een magistrale bereiding.

Dit geldt volgens de minister zelfs in gevallen waarbij sprake is van ‘well-established use’. Dat wil zeggen dat de werkzame stof van het geneesmiddel langer dan 10 jaar wordt gebruikt, en dat de werkzaamheid en veiligheid vastgesteld zijn in de praktijk. Bij deze registratieprocedure zijn nieuwe klinische onderzoeken niet noodzakelijk en vindt beoordeling plaats op basis van de beschikbare wetenschappelijke literatuur en de huidige Europese behandelrichtlijnen. Dat een fabrikant geen nieuwe klinische studies hoeft in te dienen, betekent volgens minister Bruins niet dat de registratieprocedure geen inspanningen vergt of geen kosten met zich meebrengt. Er is nog steeds een volledig registratiedossier nodig, waarvoor de fabrikant alle gepubliceerde non-klinische en klinische gegevens op een rij moet zetten en waarin de fabrikant een onderbouwing van de werkzaamheid en veiligheid moet geven.

Wel benadrukt de minister dat de prijs van het geregistreerde geneesmiddel in verhouding moet staan tot de geleverde inspanning. Bij opname in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) kunnen een verandering in de prijs of veranderde omstandigheden leiden tot herziening van het besluit tot plaatsing in het GVS.

Benieuwd naar de hele Kamerbrief? Lees hier de volledige versie.

Lees ook: Registreer snel en voorkom een rel

← All news

Novo Nordisk eerste deelnemer Pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN

, ,

Novo Nordisk levert de eerste kandidaat aan voor de pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN. Het gaat om een aanvraag voor een orale toedieningsvorm van semaglutide, een medicijn bestemd voor patiënten met type 2 diabetes mellitus. In de pilot slaan CBG en ZIN de handen ineen om de tijd van lab naar patiënt te verkorten, door eerder te starten met het nationale vergoedingstraject en dit (deels) parallel te laten lopen met het Europese registratietraject.

HollandBIO is erg enthousiast over de pilot, omdat deze naadloos aansluit bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt. Binnen dit programma werken wij aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. De belangrijkste informatie over de pilot, inclusief de link naar het interesseformulier vind je hier.

Lijkt deelname aan de pilot je ook interessant, maar heb je nog vragen? Sinds vorige week is er een uitgebreid “vraag & antwoord” document online beschikbaar. Staat het antwoord op jouw vraag er niet tussen? Neem dan direct contact op met Kevin Liebrand (CBG) of Pauline Pasman (Zorginstituut) of laat het HollandBIO weten door contact op te nemen met Marit.

HollandBIO wenst zowel Novo Nordisk als het CBG en het ZIN veel succes met deze eerste parallelle registratie- en vergoedingsprocedure. Wij vertrouwen erop dat met de verbeterde werkwijze innovatieve geneesmiddelen significant sneller beschikbaar zijn voor Nederlandse patiënten.

← All news

Stijging uitgaven weesgeneesmiddelen valt vies tegen

, ,

Op 22 november publiceerde het Zorginstituut de Monitor ‘Weesgeneesmiddelen in de praktijk’. De kernboodschap: de uitgaven aan weesgeneesmiddelen stijgen gemiddeld met 9% per jaar. In 2017 werd er 4% meer uitgegeven aan weesgeneesmiddelen dan in 2016. HollandBIO vindt dat groeicijfer ronduit teleurstellend. Er moet echt een tandje bij.

De cijfers uit de Monitor ‘Weesgeneesmiddelen in de praktijk’ zijn klip en klaar: het basispakket bevatte in 2017 49 weesgeneesmiddelen, waarmee in totaal 6.900 patiënten van een behandeling voorzien werden. Hoewel de monitor het aantal indicaties onvermeld laat, is het evident dat er voor het leeuwendeel van de 6.000 zeldzame ziekten nog geen behandeling beschikbaar is. De Horizonscan Geneesmiddelen verwacht de komende jaren gelukkig 57 nieuwe weesgeneesmiddelen of indicatie-uitbreidingen. Het is te hopen dat die de patiënt wat sneller bereiken dan het huidige tempo van zo’n 4 nieuwe weesgeneesmiddelen per jaar. Want als je lijdt aan een zeldzame, vaak progressieve, ziekte, dan is elke dag wachten op een behandeling er één teveel. HollandBIO kijkt dan ook reikhalzend uit naar double-digit groeicijfers volgend jaar!

In aanloop naar de publicatie van de definitieve monitor weesgeneesmiddelen vroeg HollandBIO onder meer aandacht voor gezondheidswinst, snelle toegankelijkheid en een bijbehorend, passend, beoordelingskader voor weesgeneesmiddelen. Onze inbreng en de reactie daarop van het Zorginstituut, is opgenomen in het rapport (pagina 115 en 131).

Lees meer:

← All news

Biotech Wednesday: Joining forces to outsmart cancer – new frontiers in cell therapy

, ,

United by a desire to bring new cell therapies to patients, Oncode Institute and HollandBIO brought together academia, life sciences companies, clinicians and other stakeholders on November 20th 2019. This first of its kind event highlighted the great science and potential of the Netherlands to take lead in this field. In a packed Muntgebouw, prominent experts zoomed in on the different challenges they encounter bringing these products from bench to bedside. Will joining forces help us to outsmart cancer? The success of the first Oncode-HollandBIO event leads us to believe it does.

During their opening words, HollandBIO’s Annemiek Verkamman and Oncode’s Scientific Director Geert Kops stressed the importance of collaboration. By teaming up our communities, HollandBIO and Oncode can combine the strength of over 200 life sciences companies and 61 research groups of over 850 cancer researchers. The Biotech Wednesday on cell therapy is a first step in getting the two fields more familiar with one another.

During the first part of the program, the future of cancer therapies was highlighted from an academic perspective. Oncode Investigator prof. dr. Ton Schumacher (NKI) kicked off with a presentation on the current and future potential of adoptive T-cell therapies. With his involvement in CAR-T and TIL therapy and his work on finding solutions for off-the-shelf CAR-T and autologous TCR therapies, Ton set both a scientific and entrepreneurial example. Oncode Investigator prof. dr. Sjoerd van der Burg (LUMC), the event’s  next speaker, has equally high ambitions. He aims to outsmart cancer by working around one of its current immune escape routes. Sjoerd’s established work on a mechanism for an alternative antigen presenting pathway and he is figuring out the next steps to start a spin-off, with the support of Oncode Institute. With so many new treatment options coming through, Oncode Investigator dr. Sarah Derks (Amsterdam UMC) advocated a need for more physician-scientists to bridge the gap between science and clinic. Her plea? More time for basic science and research, increased institutional support and a stronger network. There should be more communication between scientists and physicians.

After a networking break, the second part of the programme focused on the industry’s perspective. Because once you’ve decided to establish a company, you’re up for a lot of challenges: production, investors, competitors, etc. Glycostem CEO Troels Jordansen explained what it takes to move innovation further from bench to bedside, such as building your own GMP – clean room space. He shared insights about challenges Glycostem faced, which important factors matter and which do not. The final notes about bringing a cell therapy product from idea to Dutch patients were shared by Novartis’ dr. Albert van Hell. From regulatory challenges to risk management plans, from prolonged follow-up requests to contractual and logistic challenges at the hospitals: being a frontrunner can be a demanding job.

Can collaboration bring cell therapy further? And if so, how? In a final panel discussion presided by Markwin Velders, chair of HollandBIO and Managing Director of Kite Pharma, the speakers shared their insights. All agreed that communication, trust and ambition are key to establish successful partnerships. The interests from different stakeholders do not always align and this is important to keep in mind when managing expectations. Above all, one thing stood out: we all need each other to bring innovative therapies to market for the benefits of the patients. The Oncode-HollandBIO event was a first effort to break the ice – and given the interest, shared ambition and enthusiasm, it most definitely won’t be the last.

Photograpy: © Nils van Houts