← All news

Minister Bruins: Spinraza voorwaardelijk toelaten voor álle patiënten

, ,

Afgelopen week kondigde minister Bruins voorafgaand aan het Algemeen Overleg geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer aan alles op alles te zetten om álle patiënten met de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) zo snel mogelijk van Spinraza te voorzien. Fantastisch nieuws voor patiënten boven de 9,5 jaar, die dit medicijn vanwege gebrek aan bewijslast vorig jaar aan hun neus voorbij zagen gaan. HollandBIO is blij dat er zicht is op een pragmatische oplossing voor oudere SMA patiënten. Vanwege de ernstige en progressieve aard van deze aandoening, is elke dag wachten op behandeling er immers één teveel.

Bruins verwacht groen licht te kunnen geven voor de opname van Spinraza in een voorwaardelijke toegangsregeling (VT-regeling). Hij loopt hiermee vooruit op het advies van het Zorginstituut (ZIN), dat deze week verschijnt. Binnen de VT-regeling wordt het geneesmiddel tijdelijk vergoed, op voorwaarde dat extra onderzoek wordt uitgevoerd naar de effectiviteit in deze oudere patiëntengroep.

Adaptive ecosystems

Hoewel HollandBIO heel blij is met de pragmatische oplossing, legt de casus feilloos bloot dat het beoordelingssysteem van weesgeneesmiddelen kraakt in haar voegen. Want waar de behandelde groepen klein zijn en het ziektebeeld variabel, is het aanleveren van “robuuste” data volgens de door ZIN gehanteerde GRADE beoordelingssystematiek vrijwel onmogelijk.

In plaats van patiënten toegang te weigeren op basis van een gebrek aan data, pleit HollandBIO ervoor om Nederland dé innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, conditionals en ATMPs te maken. De nieuwe Regeling Voorwaardelijke Toelating, die in het vierde kwartaal van 2019 gepresenteerd wordt, biedt hier een mooie kans toe. Zeker wanneer die ons in staat stelt om op eigen bodem te experimenteren met het vergaren van Real-World-Evidence in registers, innovatieve concepten als personalised entry programs, en adaptive pricing. Laten we daarom nu met elkaar uitwerken hoe we met een adaptief systeem en maatwerk de toegang voor de patiënt veilig kunnen stellen. Want van een behandeling die de patiënt niet bereikt, is nog nooit iemand beter geworden.

← All news

Zorginstituut vraagt input voor Horizonscan Geneesmiddelen

, ,

Terwijl de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen vandaag live gaat, is het Zorginstituut (ZIN) alweer druk met de voorbereiding van de volgende, halfjaarlijkse update. Met deze scan brengt ZIN patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan nodigt ZIN je vanaf 17 juni weer uit om bij te dragen aan de volgende scan.

Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan die in december 2019 live gaat. De deadline voor aanlevering is 5 augustus 2019. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.

Meer weten of bijdragen?
Vanaf 17 juni licht het ZIN de uitvraag en werkwijze op haar eigen website verder toe. Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De laatste, spiksplinternieuwe editie van de Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.

← All news

Slimmer meten goed voor mens en proefdier

, ,

Goed nieuws: de regering gaat aan de slag met een opvolger voor het verminderen, vervangen en verfijnen beleid (3V-beleid) rond dierproeven. Dit doet zij in opdracht van de Tweede Kamer, die 15 mei jl. unaniem vóór de motie van kamerlid Tjeerd de Groot (D66) stemde. HollandBIO is in haar nopjes met deze motie, omdat ook wij van mening zijn dat slimmer meten uiteindelijk goed is voor mens en proefdier. Wij denken daarom graag mee hoe we door inzet van slimme technologie dierproeven kunnen verminderen.

Binnen het programma ‘Sneller & Beter van lab naar patiënt’ werkt HollandBIO aan oplossingen die het pad van lab naar patiënt effenen. Slimmer meten is wat ons betreft één van die oplossingen. De snelle ontwikkelingen van technologie om biologische processen in silico of in vitro na te bootsen en de brede inzet van verschillende ‘omics’-technologieën bieden immers een enorme potentie om zowel therapieontwikkeling als -toediening flink te versnellen en verbeteren.

Gelukkig zijn bedrijven in onze achterban volop bezig met de ontwikkeling van nieuwe innovatieve technologieën en producten, die ingezet kunnen worden voor een efficiëntere ontwikkeling en/of inzet van geneesmiddelen. Denk aan biomarkers, 3D-celculturen, organoids, sequencing technologies, gene signatures, artificial intelligence, etc. Als het aan ons -en Tjeerd- ligt, wordt Nederland toonaangevend in het faciliteren van deze trend en het implementeren van deze hoogtechnologische oplossingen.

Innovaties stuiten echter vaak op barrières, waardoor de potentie van slimme meetmethoden binnen geneesmiddelonderzoek nog onvoldoende wordt benut. Recent is HollandBIO daarom gestart met een reeks interviews waarin we inventariseren welke technologieën en producten in ontwikkeling of al beschikbaar zijn, en tegen welke knelpunten onze achterban aanloopt. Om vervolgens werk te maken van oplossingen die deze innovaties optimaal tot hun recht laat komen!

Meer weten over ons “Slimmer meten” project? Neem contact op met HollandBIO’s Marit.

← All news

LEESTIP: Sjaak Wijma over discussie kosteneffectiviteit

, ,

Sjaak Wijma wil de luiken van het Zorginstituut open zetten. De voorzitter van Zorginstituut Nederland bepleit in een sterk interview met FarmaMagazine een toegankelijke, doelmatige én betaalbare farmaceutische zorg. Zo wil hij nú met elkaar de discussie voeren over kosteneffectiviteit van (dure) geneesmiddelen. “Ik vind het onverteerbaar dat we behandelingen zonder nut wel betalen en tegelijkertijd willen stoppen met financiering van een therapie die bewezen effectief is, maar die het stempel duur heeft.”, aldus Wijma. Met het oog op de snelle ontwikkelingen rondom cel- en gentherapie, loopt het systeem anders vast. Het moet anders, sneller en beter!

Wijma vindt dat we als samenleving moeten bediscussiëren wat we over hebben voor de zorg in het algemeen, maar ook voor een nieuwe therapie. Daarbij zou meer geld besteden aan zorg ook een besluit kunnen zijn, afhankelijk van wat dit oplevert. Wijma stelt daarbij dat wanneer de baten niet aan de orde komen, een gesprek over de kosten van zorg onzinnig is.

HollandBIO is het helemaal mee eens met de oproep om gezamenlijk, met een bredere blik dan alleen het kostenperspectief, de discussie over nieuwe geneesmiddelen te voeren. Want alleen dan komen we tot structurele oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Wanneer we op een dag elke patiënt van een effectieve behandeling willen voorzien, zijn oplossingen die het mogelijk maken om geneesmiddelen sneller en beter van lab naar patiënt te brengen, hard nodig.

Bron: FarmaMagazine 4 – 2019, http://farma-magazine.nl/sjaak-wijma-nu-discussie-voeren-over-kosteneffectiviteit/

← All news

Groen licht voor gentherapie – Nederland waar wacht je op?

, , ,

Fantastisch nieuws: de Amerikaanse Food and Drug Administration keurt weer een gentherapie goed. Afgelopen week kreeg Zolgensma van AveXis/Novartis groen licht voor de behandeling van de progressieve spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) in kinderen onder twee jaar. De teller staat daarmee op 17 goedgekeurde cel- en gentherapieën in Amerika, versus 9 in Europa.

Gentherapie is revolutionair: met één of hooguit enkele behandelingen pakt zij een genetische ziekte bij de bron aan, vaak met opzienbarende gezondheidswinst. En dat geldt ook voor Zolgensma. Want hoewel de therapie nog te nieuw is om lange termijn effecten vast te stellen, zijn de eerste resultaten spectaculair. Waar SMA-patiëntjes zonder behandeling niet ouder worden dan 1 of 2 jaar, kunnen de kinderen in de trials vier jaar na behandeling rollen, kruipen, zitten, spelen en in sommige gevallen zelfs lopen.

Toch reageert de media niet onverdeeld positief op dit fantastische nieuws, vanwege het prijskaartje van de behandeling. Aan Zolgensma hangt in de VS inmiddels een prijskaartje: 1,9 miljoen euro. Volgens ICER, een toonaangevend en onafhankelijk instituut voor klinische en economische beoordeling, is dit bedrag kosteneffectief. Bovendien krijgen zorgverzekeraars de kans om het bedrag gespreid over vijf jaar terug te betalen. Slaat de behandeling niet aan, dan biedt Novartis aan een deel van de behandeling terug te betalen. Het bedrijf geeft hiermee blijk rekening te houden met onzekerheden rondom de lange termijn effecten van de therapie en de zorgen van verzekeraars over de hoogte van een eenmalige betaling. De hamvraag blijft: wat vinden wij als maatschappij een acceptabele prijs voor eenmalige therapieën, die andere behandelkosten uitsparen?

Wat HollandBIO betreft bewijst Zolgensma wederom dat biotech haar belofte waarmaakt. Aangezien de pijplijnen van biotechbedrijven overal ter wereld vol zitten met nieuwe gen- en celtherapieën, is het hoogste tijd om duurzame modellen te implementeren om deze nieuwe generatie zo snel mogelijk bij patiënten te brengen in Nederland. Daar hebben we iedereen bij nodig. Werk aan de winkel!

Lees meer:

https://endpts.com/novartis-rolls-out-its-next-big-drug-at-a-price-of-2-12m-let-the-gene-therapy-pricing-debate-begin/

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products

← All news

License to Heal: samen werk maken van duurzame geneesmiddelenontwikkeling

, , ,

Afgelopen week overhandigden tien politieke jongerenorganisaties, verenigd in License to Heal, hun rapport “Innovatief, toegankelijk, betaalbaar” aan de minister voor Medische Zorg en Sport, Bruno Bruins. Het rapport, dat het resultaat is van een reeks rondetafelgesprekken en werkgroepen waarbij ook HollandBIO aanschoof, staat bol van de constructieve ideeën om tot een toekomstbestendig model voor geneesmiddelenontwikkeling te komen. Zo benoemt het rapport adaptive licensing en financiering, slimme meetmethoden en maatwerk in plaats van het huidige one-size-fits all systeem. Bovendien wist License to Heal alle stakeholders aan tafel te krijgen om, met respect voor ieders rol en expertise, in gesprek te gaan over onze gezamenlijke stip aan de horizon: een bloeiend ecosysteem voor geneesmiddelenontwikkeling waarin innovatie, gezondheidswinst én betaalbaarheid hand in hand gaan. Een lichtend voorbeeld in een vaak totaal gepolariseerd debat. Wij hopen dan ook dat Minister Bruins het eerste advies van de jonge politici ter harte neemt: continueer de constructieve dialoog om samen tot oplossingen te komen.

Het rapport van License to Heal lees je hier.

← All news

Informatiemiddag pilot ‘Parallelle Procedures CBG-ZIN’

, ,

Op 13 juni a.s. organiseren de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen en HollandBIO samen met CBG en het Zorginstituut een informatiemiddag over de pilot ‘Parallelle Procedures CBG-ZIN’. Iedereen die interesse heeft om deel te nemen aan deze pilot is welkom. De middag start met een presentatie door Kevin Liebrand (projectleider namens het CBG) en Pauline Pasman (projectleider namens het Zorginstituut) waarin zij de doelstelling en de opzet van de pilot verder zullen toelichten. Daarna is er voldoende gelegenheid voor een constructieve dialoog en om vragen van de aanwezigen in de zaal te beantwoorden.

Achtergrond informatie:

Het sneller beschikbaar krijgen van innovatieve geneesmiddelen is al langer een wens van de overheid, patiëntenorganisaties, behandelaren en de geneesmiddelensector. Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) en Zorginstituut Nederland slaan daarvoor de handen ineen. Met de pilot ‘Parallelle Procedures CBG-ZIN’ willen zij de tijd vanaf het registratieproces tot en met het vergoedingsbesluit voor een geneesmiddel verkorten. In samenwerking met onder andere de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen en HollandBIO zoeken het CBG en het Zorginstituut naar geneesmiddelen die bij het Europees medicijnagentschap (EMA) worden ingediend én voor een beoordeling door het Zorginstituut in aanmerking komen.

Intensievere samenwerking

De naam van de pilot zegt het al: een meer parallelle procedure voor registratie- en vergoedingstrajecten, in plaats van de huidige opeenvolgende processen. Het CBG en het Zorginstituut zullen een werkwijze ontwikkelen aan de hand van een beperkt aantal geneesmiddelen die parallel beoordeeld zullen worden. Daarnaast streven beide organisaties naar meer synergie in de procedures en het voorkomen van dubbel werk in de verschillende trajecten. Dit gaat de zogeheten ‘time to patiënt’ verkorten. Om een parallelle beoordeling mogelijk te maken, moet er binnen de organisaties, maar ook voor het bedrijfsleven, het een en ander veranderen. Maar door intensievere samenwerking met alle betrokkenen zullen innovatieve geneesmiddelen uiteindelijk eerder voor de patiënt beschikbaar zijn.

Praktische informatie

  • Datum 13 juni 2019
  • Locatie: Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, Prinses Beatrixlaan 548-550 te Den Haag
  • Ontvangst: vanaf 14.30 uur
  • Workshop: 15.00- 16.30 uur

Na afloop napraten met een hapje en een drankje

Aanmelden

Graag ontvangen we vooraf uw aanmelding. Inschrijven kan via deze link (niet-VIG leden gebruiken de knop “ik ben nieuw” om zich aan te melden voor de informatiemiddag).

← All news

HollandBIO Leestip: Twee vliegen in één klap

, ,

Sanne Groenemeijer, algemeen directeur van Novo Nordisk Nederland, roept in de Volkskrant de Nederlandse overheid op tot een actieve en activistische deelname in de farmaceutische industrie. Met de rendementen kunnen op korte termijn de kosten van de zorg worden gedrukt. Op lange termijn kan de overheid als aandeelhouder haar invloed uitoefenen om geneesmiddelen lager te prijzen. Novo Nordisk draagt met het stuk niet alleen een welkome constructieve oplossing aan in het gepolariseerde geneesmiddelendebat, ook laat Sanne zien hoe je als farmaceut actief participeert in het maatschappelijk debat. Wat HollandBIO betreft mag dit goede voorbeeld breed navolging krijgen!

Lees hier het Volkskrant artikel

← All news

Meedoen aan EUPATI-NL? Schrijf je in voor 26 mei

, ,

Patiënten die willen meepraten over de ontwikkeling, onderzoek en innovatie van geneesmiddelen, kunnen in september deelnemen aan een opleiding tot patiëntvertegen-woordiger. De opleiding is geïnitieerd door European Patient’s Academy on Therapeutic Innovation (EUPATI). Aanmelden kan tot 26 mei. Meer informatie vind je hier.

← All news

Pilot “Parallelle Procedures CBG-ZIN” van start: innovatieve geneesmiddelen sneller bij de patiënt

, ,

HollandBIO is blij met de start van de pilot “Parallelle Procedures CBG-ZIN” van het CBG en Zorginstituut om innovatieve geneesmiddelen sneller bij de patiënt te krijgen. De pilot sluit naadloos aan bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt, waarin wij werken aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan.

Met de pilot slaan CBG en ZIN de handen ineen om de tijd van lab naar patiënt te verkorten, door eerder te starten met het nationale vergoedingstraject en dit (deels) parallel te laten lopen met het Europese registratietraject. Normaal gesproken start het vergoedingstraject pas na het verkrijgen van de handelsvergunning. HollandBIO en de VIG werken samen met het CBG en het Zorginstituut om te inventariseren welke geneesmiddelen/ fabrikanten in aanmerking zouden komen voor deelname aan de pilot, die zich in de opstartfase bevindt. Zodra we meer informatie hebben over hoe fabrikanten kunnen participeren in deze pilot laten we dat natuurlijk weten.

De pilot is een mooie eerste stap om van Nederland een internationale proeftuin te maken voor oplossingen die de route van lab naar patiënt versnellen en verbeteren. En dat is hard nodig. Want hoewel de biotechsector haar belofte waarmaakt door de introductie van baanbrekende geneesmiddelen en therapieën, duurt geneesmiddelontwikkeling te lang, is het te kostbaar en te risicovol. Om ook in de toekomst de vruchten te kunnen plukken van innovatie, moeten we daar verandering in aanbrengen. Helaas is er geen quick fix, duurzame oplossingen vergen visie en tijd. In ons programma Sneller & beter van lab naar patiënt pleit HollandBIO voor oplossingsrichtingen waarbij gezondheidswinst, innovatie én betaalbaarheid hand in hand gaan: het patiëntenperspectief centraal in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling, de ontwikkeling en inzet van betere meetmodellen en slimme diagnostica en een flexibel ecosysteem waarin registratie, vergoeding en toegang naadloos op elkaar aansluiten.

HollandBIO is ervan overtuigd dat de pilot “Parallelle Procedures CBG-ZIN” mogelijkheden biedt om een flexibel gezondheidsecosysteem een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren!