← All news

De genetische revolutie

,

Vrijwel nergens in de zorg gaat het op het moment sneller en beter dan bij het uitlezen van DNA. Sterker nog, als we Illumina CEO Francis deSouza mogen geloven staat de 21e eeuw in het teken van een genetische revolutie. Waar het ontrafelen van het eerste menselijke genoom ruim 3 miljard kostte en jaren in beslag nam, zijn zowel de tijd als de kosten de afgelopen 20 jaar drastisch gereduceerd. En we zijn er nog niet: Illumina heeft zich er publiekelijk aan gecommitteerd ieders genoom in de toekomst tegen 100 dollar beschikbaar te maken. Dat biedt enorme kansen voor transformatie van de zorg, zien we ook bij HollandBIO: gezondheid op maat komt daarmee weer een stap dichterbij. 

← All news

Helder zicht op de toekomst met CRISPR-Cas

,

Een jaar nadat de Nobelprijs voor de Scheikunde is uitgereikt aan de uitvinders van CRISPR-Cas blijkt deze technologie een vruchtbare voedingsbodem te bieden voor legio toepassingen. In de vorige Weekly schreven we nog over tomaten die met CRISPR-Cas zijn bewerkt, maar ook voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen biedt deze technologie nieuwe mogelijkheden. In een eerste klinische studie ondergingen zeven patiënten met de zeldzame oogziekte congenitale amaurose van Leber (LCA) een in vivo CRISPR-Cas behandeling. Hierbij wordt de CRISPR-tool direct in de aangedane cellen geïnjecteerd, om zo de ziekte bij de bron aan te pakken. HollandBIO kijkt uit naar de toekomst waarin CRISPR-Cas het leven van nog veel meer mensen beter maakt.  

← All news

Verjaardagstaart voor gentherapie

,

Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans. 

Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat de kans op een infectie zo klein mogelijk zou zijn. Met gentherapie kreeg hij een derde optie, die hem na 21 jaar tot een gezonde jongeman heeft gemaakt.  

Niet alleen Rhys, ook gentherapie is volwassen geworden. Dat is op zich reden voor een feestje, maar helaas we zijn er nog lang niet. De weg die nieuwe gentherapieën, en andere ATMP’s, van lab naar patiënt afleggen is lang en hobbelig. Vele therapieën schoppen het nooit tot een goedkeuring van EMA. Lukt dit wel, dan is het verkrijgen van vergoeding op nationaal niveau de volgende horde. Zo maakten Novartis en het ministerie van VWS deze week bekend na lange onderhandelingen een overeenkomst te hebben bereikt over de vergoeding van gentherapie Zolgensma. HollandBIO is dolblij met dit resultaat, maar maakt zich tegelijkertijd ook zorgen over de steeds langere doorlooptijden voordat nieuwe behandelingen ook daadwerkelijk vanuit het verzekerde pakket beschikbaar zijn voor patiënten.  

Waar Novartis wel de tijd en middelen had om de lange en complexe procedures met succes te doorlopen, lukte dat andere, vaak kleinere bedrijven, niet. Recent zag gentherapie pionier Bluebird Bio zich gedwongen haar activiteiten terug te trekken uit Europa en haar focus te beperken tot de VS. Door aanhoudende “challenges of achieving appropriate value recognition and market access”, bleek het voor het kleine bedrijf simpelweg niet haalbaar om haar geregistreerde innovatieve gentherapieën in Europa vergoed bij patiënten te krijgen. Een desastreuze ontwikkeling die alarmbellen af moet doen gaan, vindt HollandBIO. Zo blijft onze ambitie, gezondheid om maat, slechts een visioen. 

Het is de hoogste tijd om samen werk te maken van een adaptief ecosysteem, dat in staat is de grote belofte van gen- en celtherapieën, allereerst voor patiënten, maar ook voor al die geneesmiddelenpioniers die zich al decennia lang toeleggen op onderzoek en ontwikkeling, te verzilveren. Je zou toch haast zeggen dat met het ontwikkelen, registreren en produceren van zo’n geavanceerde en complexe therapie het moeilijkste werk gedaan is?  

← All news

Biotech Wednesday: first session speakers announced

, , , ,

HollandBIO and Oncode Institute organize a Biotech Wednesday, with this years’ theme ‘Next frontiers in cancer vaccines’. We are thrilled to announce the speakers of the first session: Sjoerd van der Brug (Professor at the LUMC), Gerben Moolhuizen (CEO of ISA Pharmaceuticals) and Ronald Plasterk (CEO of Frame Therapeutics). Join us to hear these speakers talk about their innovations and challenges in the field of therapeutic cancer vaccines. This live event takes place on Wednesday 24th of November at Pakhuis de Zwijger in Amsterdam! click here to register

← All news

Opnieuw worden de beloftes van sneller en slimmer meten bevestigd

, , ,

Door de inzet van geavanceerde diagnostiek zijn we steeds beter in staat vast te stellen welke ziekte iemand heeft en wat de best mogelijke behandeling is. Uit recent gepubliceerd onderzoek van het Antonie van Leeuwenhoek blijkt dat essentiële mutaties in het tumor-DNA bijzonder stabiel zijn. Dit maakt de weg vrij om, het liefst zo vroeg mogelijk in het ziekteproces, één keer het complete tumor-DNA af te lezen met behulp van Whole Genome Sequencing (WGS). Met de data die dit oplevert kan een arts samen met de patiënt bepalen wat de juiste behandeling is. “De onderzoekers pleiten er op basis van dit nieuwe onderzoek voor om deze test beschikbaar te stellen voor alle patiënten met uitgezaaide kanker.”, aldus het AVL-nieuwsbericht.

De implementatie van dit soort geavanceerde diagnostiek is dus cruciaal voor een behandeling op maat. Maar zolang je diagnostiek alleen inzet om te bepalen welk middel je aan een individu wil geven, benut je niet de volle potentie voor het zorgstelsel. Wanneer we individuele data kunnen anonimiseren, aggregeren en combineren, levert dat een schat aan informatie en kennis op, waarmee we de basis kunnen leggen voor een veel breder, lerend zorgsysteem. Waar behandelingen nog ontbreken, kan op grotere schaal verzamelde data bijvoorbeeld benut worden om de ontwikkeling van nieuwe behandelingen te versnellen en te verbeteren. De feedback van de patiënt van vandaag legt daarmee de basis voor de behandeling van de patiënt van morgen. Met de honorering door het Nationaal Groeifonds van het voorstel van Health-RI komt een nationale gezondheidsdata-infrastructuur een stap dichterbij. Volgens HollandBIO is zo’n nationale data infrastructuur een essentiële randvoorwaarde om de potentie van technologische innovaties ten volste te benutten.

Een heel mooi voorbeeld van de waarde van diagnostiek en het belang van het delen van data is het onderzoek van dr. Stefan Barakat en Elena Perenthaler naar het Barakat-Perenthaler syndroom, een ultrazeldzame vorm van epilepsie. Zij ontdekten dat een mutatie in het UGP2-gen de boosdoener is en vonden via Genematcher bijna 40 patiënten met dezelfde mutatie en hetzelfde ziektebeeld. Nu gaan ze op zoek naar een passende behandeling. “Barakat is trots op wat hij en zijn collega’s in minder dan vijf jaar hebben bereikt. ‘Deze casus is een mooie illustratie van hoe door middel van internationale samenwerking in relatief korte tijd de stap van onopgeloste patiënt, naar nieuw ziektebeeld en nu zelfs therapieontwikkeling kan worden gemaakt.’”.

Bronnen:

Lees meer:

← All news

Belastingdienst: verlaagd btw-tarief van toepassing op ATMP’s

, , ,

De Belastingdienst beschouwt Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s), zoals cel- en gentherapieproducten, als medische producten, zo laat de dienst HollandBIO in een brief weten. Dit betekent dat het verlaagde btw-tarief van 9% voor medicijnen ook geldt voor ATMP’s. De landelijke uitspraak maakt een eind aan de onduidelijkheid en is een mooie opsteker voor het Nederlandse vestigingsklimaat. De uitspraak volgt uit de gezamenlijke inzet van HollandBIO, de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, het LUMC, de ministeries van EZK, VWS en Financiën en de Belastingdienst.

Advanced Therapy Medicinal Products, of ATMP’s, zijn de verzameling behandelingen waarbij gemodificeerde cellen, genen en/of weefsels worden ingebracht in het lichaam van een patiënt. Vaak worden ze ook aangeduid met cel- en gentherapieproducten. De vaak eenmalige en op het individu afgestemde cel- en gentherapieproducten zijn nog geen gangbare vorm van behandelen. De eerste therapieën hebben het reeds tot registratie en vergoeding in Nederland gebracht, en de wereldwijde pijplijnen zitten vol met producten in ontwikkeling. Ze luiden een nieuw tijdperk in de geneeskunde in.

Productie ATMP’s: allogeen of autoloog
Voor de productie van ATMP’s zijn vaak menselijke cellen als grondstof nodig. Dit kan op twee manieren worden gedaan: allogeen en autoloog. Bij allogene ATMP’s worden cellen van een donor als grondstof gebruikt voor de productie van meerdere ATMP’s. Bij autologe ATMP’s bestaat de grondstof uit cellen van de patiënt zelf, en wordt het geneesmiddel voor elke patiënt apart geproduceerd.

Btw-classificatie ATMP’s heeft grote gevolgen

Bij autologe ATMP’s, waar het om bewerking van cellen van een patiënt gaat, ontstond onduidelijkheid voor de Belastingdienst. Is hier sprake van een product, of een medische handeling? Dat lijkt misschien een triviale vraag, maar de classificatie als product of medische handeling heeft grote gevolgen voor de btw-positie van ATMP’s.

Een geneesmiddel valt in Nederland onder het verlaagde tarief van 9% btw, terwijl medische handelingen zijn vrijgesteld. Wanneer een btw-vrijstelling geldt, kan de fabrikant over de gemaakte kosten niet de btw aftrekken van de belasting, terwijl aan de inkoopkant vaak het hoge tarief van 21% gerekend moet worden. Dit zorgt voor hoge extra kosten bij de productie van ATMP’s. In andere landen, waaronder België, werden ATMP’s wel als producten beschouwd, waardoor België een streepje voor had als vestigingslocatie voor ATMP’s.

ATMP’s zijn producten

Alle andere wet- en regelgeving met betrekking tot ATMP’s behandelt deze innovaties als producten. Voor de btw-classificatie zou dit niet anders moeten zijn. Door gezamenlijke inspanningen van HollandBIO, de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, het LUMC, de ministeries van EZK, VWS en Financiën is deze casus opgehelderd. Na constructief overleg heeft de Belastingdienst definitief geoordeeld dat ATMP’s producten zijn, en dus onder het btw-tarief van 9% vallen.

Impuls voor het vestigingsklimaat
Met de landelijke uitspraak is de onduidelijkheid die bestond over de btw-positie van ATMP’s verleden tijd. Doordat ATMP’s als producten worden beschouwd, kunnen producenten nu btw aftrekken in het productieproces. De combinatie van voorspelbaarheid en een gunstige btw-positie maakt dat deze beslissing belangrijk is voor het vestigingsklimaat.

Met onze sterke (kennis) infrastructuur, hoogopgeleide beroepsbevolking en robuust biotech ecosysteem was Nederland al in trek als vestigingsland voor ATMP-ontwikkelaars, getuige de aanwezigheid van Kite en BMS. Deze uitspraak draagt hier verder aan bij en leidt hopelijk tot de groei en bloei van Nederland als productielocatie van deze nieuwe generatie innovatieve producten.

Lees de brief van de belastingdienst hier.

← All news

RVS fietst hem erin: rek uit hoofdlijnenakkoorden

,

“De zekerheid van kostenbeheersing is verleidelijk, maar staat op gespannen voet met noodzakelijke veranderingen in de zorg.”, zo staat te lezen in het persbericht dat de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving (RVS) publiceert naar aanleiding van haar advies over passende inzet van bestuurlijke akkoorden in de zorg. HollandBIO is het hier roerend mee eens: de transitie naar gezondheid op maat dwingt ons de status quo ter discussie te stellen.

HollandBIO roept het al jaren: om nieuwe behandelingen sneller en beter van lab naar patiënt of praktijk te brengen, moeten we werk maken van oplossingen waarbij gezondheid, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. En als die niet binnen het huidige systeem passen, dan moet het op zijn minst bespreekbaar zijn om het systeem aan te passen. Door binnen het systeem eenzijdig op kostenbeheersing te focussen, dreigen innovatie en gezondheidswinst kind van de rekening te worden.

Door technologische innovaties zijn we steeds beter in staat om gezondheid op maat mogelijk te maken, ons langetermijnperspectief. Om deze ambitie werkelijkheid te zien worden, is het zaak dat innovatieve koplopers hun weg weten te vinden van lab naar praktijk. Hierbij gaan de kosten vaak voor de baten uit. HollandBIO kan zich dan ook helemaal vinden in de oproep van de RVS om “op korte termijn te komen tot een langetermijnperspectief op de houdbaarheid van de zorg in brede zin”. Al maken wij er dan nóg liever “op gezondheid in brede zin” van.

Samenvatting in Beeld uit advies “Opnieuw Akkoord?”, mei 2021 (RVS)

Het hele RVS rapport lees je hier: https://www.raadrvs.nl/actueel/nieuws/2021/06/21/stop-met-hoofdlijnenakkoorden-in-de-huidige-vorm

← All news

Minister van Ark: genetische informatie is de toekomst van de zorg

,

HollandBIO roept het wel vaker: onze ambitie is gezondheid op maat. Door innovaties uit de biotech sector maximaal te benutten kunnen we zorgen dat iedereen de beste behandeling op het juiste moment krijgt. Dit is van grote waarde voor patiënten, zo ziet ook minister voor Medische Zorg van Ark.

Goede diagnostiek is een belangrijke voorwaarde om te zorgen dat iemand de juiste behandeling ontvangt. Minister van Ark sluit zich hierbij aan, zo blijkt uit antwoorden op Kamervragen van Joba van den Berg (CDA) over de noodzaak om Next Generation Sequencing (NGS) in te zetten voor longkanker. In de schriftelijke reactie noemt de minister de inzet van genetische informatie de toekomst van de zorg. Dat sluit perfect aan bij onze inzet op slimmer meten, waarbij wij pleiten voor de inzet van technologische innovaties -waaronder NGS- om de zorg beter te maken.

De beantwoording van deze Kamervragen maakt duidelijk dat de minister ziet wat biotech voor de patiënt kan betekenen. De ambitie is er, de technologie ook. Laten we er dan nu als de wiedeweerga voor zorgen dat we de benodigde (nieuwe) biotech innovaties sneller en beter van lab naar praktijk brengen, waar ze hard nodig zijn om patiënten van gezondheid op maat te voorzien. De rode loper moet uit!

← All news

Pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN: en dat is zes

, ,

Nieuwe behandelingen komen sneller beschikbaar voor patiënten via de pilot ‘Parallelle Procedures CBG-ZIN’. Vorige week werd bekend dat Janssen-Cilag B.V. zich als zesde kandidaat heeft aangemeld voor de pilot. Het gaat om een aanvraag voor het geneesmiddel Ciltacabtagene Autoleucel, een CAR-T-cel-therapie voor de behandeling van multipel myeloom (ziekte van Kahler). Ciltacabtagene Autoleucel heeft voor deze indicatie een PRIME designation van het Europees Medicijnagentschap (EMA) ontvangen. Dit is het eerste intramurale geneesmiddel dat deze parallelle procedure gaat doorlopen.

In de pilot slaan CBG en ZIN de handen ineen om de tijd van lab naar patiënt te verkorten, door eerder te starten met het nationale vergoedingstraject en dit (deels) parallel te laten lopen met het Europese registratietraject. Met dit parallel registratie- en vergoedingstraject is Nederland koploper binnen Europa. Een dergelijke interactie tussen registratie- en vergoedingsautoriteiten lijkt nog nauwelijks van de grond te komen elders in de EU.

HollandBIO is erg enthousiast over de pilot, omdat deze naadloos aansluit bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt. Binnen dit programma werken wij aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Deze pilot biedt mogelijkheden om een flexibel gezondheidsecosysteem een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren.

De eerste twee geneesmiddelen van Novo Nordisk en Insmed B.V. hebben dit proces ondertussen succesvol doorlopen. De doorlooptijd van registratie en vergoeding werd gemiddeld met 3 maanden verkort. Astellas Pharma B.V. doorloopt momenteel als derde kandidaat de parallelle procedure en ook Bayer B.V., Vifor Pharma en Janssen-Cilag B.V zijn aangemeld. Deze parallelle registratie- en vergoedingsprocedure starten in de tweede helft van 2021.

Het is de intentie van het CBG en ZIN om de parallelle procedure in te bedden als een optie voor vergoedingsaanvraag. Daarvoor is het zaak om vlieguren op te bouwen. Hiervoor staan het CBG en ZIN altijd open voor nieuwe pilot kandidaten die de uitdaging aandurven, dus wie o wie wordt nummer zeven?

Meer info:

https://www.zorginstituutnederland.nl/werkagenda/parallelle-procedures-cbg-zin

https://www.cbg-meb.nl/onderwerpen/hv-pilot-parallelle-procedures-cbg-zin

← All news

Ruim baan voor biotech

,

Een mooie oproep van EuropaBio, Alliance for Regenerative Medicine en EFPIA: stel ATMP’s vrij van de wetgeving voor genetisch gemodificeerde organismen (ggo’s) en borg hun veiligheid en effectiviteit in de geneesmiddelenwetgeving van de EU, die naar verwachting in 2022 vernieuwd wordt. Een aparte milieurisicobeoordeling voor het gebruik van ggo’s is dan niet meer nodig.

Hoewel HollandBIO dit voorstel natuurlijk alleen maar toejuicht, gaan wij het liefst nog een stap verder: begin helemaal met een schone lei. Want zoals de Europese Commissie eind april zelf ook al concludeerde is de ggo-wetgeving toe aan vernieuwing. HollandBIO stelt voor alle eindproducten vanuit een productwetgeving op hun veiligheid te beoordelen, onafhankelijk van hoe ze gemaakt zijn, voor alle mogelijke toepassingen. Zo zorgen we dat biotech op alle fronten het leven beter kan maken: gezondheid, voeding en duurzaamheid.