← All news

Kuipers zoekt regie rond geneesmiddelenontwikkeling

,

Demissionair minister Kuipers wil geneesmiddelenontwikkeling stimuleren daar waar de maatschappelijke behoefte het grootst is. Weten hoe de vork precies in de steel zit, ziet hij daarbij als cruciaal. Het is een instelling die hollandbio met de minister deelt (en waar zijn VWS-voorgangers van kunnen leren). Als vervolg op het lijvige onderzoek naar het financiële ecosysteem van vorig jaar, publiceerde minister Kuipers recent twee verdiepende studies, waarmee hij meer inzicht wil verkrijgen in de hiaten in geneesmiddelenontwikkeling voor aandoeningen met de hoogste ziektelast voor de Nederlandse patiënt.

Geneesmiddelenontwikkeling duurt lang, is risicovol, kostbaar en vereist een nauw samenspel van vele partijen. Daarbij geldt financieel rendement als één van de bepalende factoren voor welke geneesmiddelen worden ontwikkeld en uiteindelijk op de markt komen, zo concludeerde de minister op basis van het omvangrijke onderzoek naar het financieel ecosysteem. Een waarheid als een koe, aldus hollandbio. Al valt het nodige af te dingen op de stellingname van de minister dat dit financieel rendement niet altijd in lijn is met de maatschappelijke behoefte (immers: zonder patiënt geen rendement) delen we zijn ambitie om geneesmiddelenontwikkeling te stimuleren daar waar de maatschappelijke behoefte het grootst is.

Met de twee nieuwe onderzoeken probeert de minister de hiaten in geneesmiddelenontwikkeling voor aandoeningen met de hoogste ziektelast voor de Nederlandse patiënt in kaart te brengen. Het eerste, kwantitatieve, onderzoek geeft inzicht in de nieuwe geneesmiddelen die sinds 1995 op de markt zijn gekomen voor de aandoeningen met de hoogste ziektelast voor de Nederlandse patiënt. Het tweede onderzoek is juist kwalitatief en neemt het perspectief van patiënt en arts mee: de ervaren onvervulde medische behoefte, maar ook de stand van de wetenschap en een inschatting van de potentie om hier met behulp van nieuwe geneesmiddelen een oplossing voor te bieden.

Naast aandoening-specifieke oplossingen benoemt het laatste rapport een aantal algemene oplossingen die bepalend zijn voor succes, zoals verbetering van publiek-private samenwerking (eens!), vereenvoudiging van de regelgeving (hear hear), meer internationale sturing (yeah!) en een effectieve zorgdata-infrastructuur (amen).

De rapporten zijn vooralsnog zonder beleidsmatige reactie naar de Kamer gestuurd, waar de minister hoopt dat ze zullen dienen als inspiratie voor de toekomst. Hollandbio is het daar roerend mee eens – en voegt daar, in aanloop naar de verkiezingen, zelf graag een inspiratiebron op weg naar gezondheid op maat aan toe: Over de hordes naar het bordes – het hollandbio verkiezingsmanifest.

Over de hordes naar het bordes: het biotech verkiezingsmanifest
/door
← All news

Kuipers, verkies hollen boven stilstaan! 

, , ,

Passende zorg is het antwoord van onze – inmiddels demissionaire – minister Kuipers op de immer stijgende zorgkosten. Waar zijn visie mooi aan lijkt te sluiten op hollandbio’s ambitie voor gezondheid op maat, blijkt uit de meest recente Kamerbrief wederom dat we in de praktijk een diametraal andere aanpak voorstaan om die visie te realiseren. Want waar hollandbio pleit voor een forse investering in vooruitgang om ons uit het zorginfarct te innoveren, investeert minister Kuipers liever in stilstand door steeds meer en hogere bureaucratische drempels op te werpen voor de toegang tot innovaties in de zorgpraktijk.

Instroom van innovatie verder aanscherpen

Net voor het zomerreces stuurde minister Kuipers een brief naar de Tweede Kamer, waarin hij zijn plannen voor een toekomstbestendig stelsel voor de vergoeding van dure geneesmiddelen uiteenzet. De brief is een aanvulling op de eerder aangekondigde verbetering en verbreding van de toets op het basispakket, voor zorg die valt binnen de Zorgverzekeringswet en de Wet langdurige zorg. Het blijft een schril contrast: waar de minister qua visie op één lijn zit met hollandbio, staat zijn aanpak diametraal tegenover de onze. Uit beide brieven blijkt dat de overheid het zorginfarct nog steeds af wil wenden door te investeren in stilstand: door het opwerpen van nóg hogere drempels, door nog strengere controle aan de poort, en door nog meer bureaucratie. Met lede ogen zien we de route van lab naar patiënt niet sneller en beter worden, maar juist dichtgroeien door een oerwoud van complexiteit voor zowel geneesmiddelen als diagnostiek: de brieven staan vol van initiatieven, extramuraal, intramuraal, sluis, al dan niet centraal, voorwaardelijke toelating, horizonscanning, rapid reviews, doelmatigheidsonderzoek, HTA analyses, beheerste instroomprogramma’s, financiële arrangementen, beoordelingen, herbeoordelingen en al dan niet cyclisch pakketbeheer. Al die initiatieven worden uitgevoerd door een eveneens uitdijend geheel van beroeps-, indicatie-, advies- en expertcommissies, in ronde- en triagetafels, bureaus en andere overlegorganen. Kortom, steeds meer mensen verdienen hun brood met ‘patient access’. Zowel aan overheidskant als bij bedrijven zijn steeds meer experts nodig om een innovatie door het oerwoud heen bij de patiënt weg te houden of juist naar de patiënt toe te loodsen. (Het laat zich raden wat dit met de prijsstelling van toekomstige innovaties doet, maar dat terzijde.)  

Gezondheid op maat vergt een volle gereedschapskist 

Het moge duidelijk zijn: het systeem loopt vast. Terwijl iedereen het met ons eens zal zijn: passende zorg realiseer je niet met een lege dokterstas, al maakt dat het kiezen van de behandeling een stuk overzichtelijker. In onze visie op gezondheid op maat is de dokterstas juist zo goed gevuld als mogelijk: met preventieve interventies, geneesmiddelen, en met steeds slimmere diagnostiek. Na het verkrijgen van een handelsvergunning kunnen we onze tijd, geld en mankracht onzes inziens veel beter besteden aan het leren hoe een behandeling gericht in te zetten in de zorgpraktijk. Een gezamenlijke (inter)nationale gezondheidsdata-infrastructuur is daarbij een essentiële voorwaarde, maar helaas nog geen realiteit in het zwaar versnipperde Nederlandse zorglandschap. Dat die infrastructuur er zo snel mogelijk moet komen, daar vinden minister Kuipers en hollandbio elkaar dan gelukkig wel weer. Optimale benutting van data kan ons immers niet alleen leren welke behandeling op individueel niveau de beste is, het stimuleert ook de ontwikkeling van de behandelingen die nog ontbreken. Dat is niet alleen in het directe belang van alle Nederlandse patiënten, ook ons toonaangevende biotech ecosysteem, van kleine en grote bedrijven, tot ziekenhuizen onderzoeksinstellingen, vaart daar duurzaam wel bij.   

Input op of vragen over de nieuw voorgestelde koers? Wij horen het graag! 
 

/door
← All news

Over de hordes naar het bordes: het biotech verkiezingsmanifest

, , , , ,

Hoe maken we Nederland duurzamer, gezonder en innovatiever? Het is een vraag waar politieke partijen zich in aanloop naar de verkiezingen over buigen.

In ons gloednieuwe Biotech Verkiezingsmanifest laten we zien hoe biotechnologie het leven beter maakt. We wijzen daarbij op de obstakels die een nieuw kabinet moet overwinnen om ons land de voordelen van biotechnologie te laten omarmen en verzilveren.

Benieuwd naar onze visie? Hieronder lees je hoe biotechnologie Nederland naar een stralende toekomst kan leiden!

Biotech Verkiezingsmanifest 2023Downloaden

/door
← All news

Evaluatie geneesmiddelenvisie: van grip naar wurggreep 

, ,

Dure geneesmiddelen tegen aanvaardbare prijzen toegankelijk houden, was hét doel van de geneesmiddelenvisie die oud-VWS minister Schippers in 2016 lanceerde. Anno 2023 concludeert het strategisch adviesbureau SiRM dat het effect van de visie niet exact te bepalen valt, terwijl de toegang tot innovaties voor patiënten steeds verder onder druk komt te staan. Hollandbio maakt zich zorgen.

Een visie vol oorlogsretoriek en complex beleid 

Om de stijgende zorgkosten een halt te roepen, bond VVD-minister Schippers in 2016 de strijd aan tegen het bedrijfsleven. Zij ging de macht van de farmaceuten breken, de sector moest haar borst maar nat maken en als ze niet wilden luisteren, dan moesten ze maar voelen. De oorlogstaal werd daarbij succesvol ingezet om politiek en maatschappelijk weg te komen met wat er ook op het spel stond: verlies aan innovatiekracht, maar bovenal de gezondheid van patiënten. De visie op geneesmiddelen stond bol van de meest uiteenlopende beleidsinstrumenten en acties, die – een enkele uitzondering daargelaten – volgens hollandbio de toch al veel te lange, kostbare en risicovolle route van lab sneller, noch beter zou maken.  

In de jaren die volgden zag het ministerie maatregel na maatregel falen: magistrale bereiding bleek toch lastiger dan verwacht, alternatieve businessmodellen bleken synoniem voor permanent subsidie nodig, remmende voorwaarden op intellectueel eigendom dreigden de doodsteek te worden voor toch al moeizame valorisatieprocessen en de commissie dwanglicenties vocht elkaar zelfs de tent uit. Slechts direct kostendrukkende maatregelen bleken levensvatbaar, zoals de Sluis, meer en stringentere beoordelingen en onderhandelrondes.  

Net voor het zomerreces publiceerde onderzoeksbureau SiRM, door het ministerie in de arm genomen voor de ‘ex-post evaluatie’ van de geneesmiddelenvisie, haar bevindingen. Een exact effect valt door de veelheid aan externe invloeden en beleidsmaatregelen niet te bepalen, zo luidt de te verwachten conclusie van de onderzoekers. De visie heeft in ieder geval niet geleid tot volledige controle, greep, op de inzet van dure geneesmiddelen, zo stelt SiRM. Wel zagen de onderzoekers positieve effecten van de visie op de informatiepositie, gelijkgericht werken door overheids- en veldpartijen, prijsonderhandelingen, meer inzet op gepast gebruik en Europese samenwerking. Tot slot concludeert SiRM dat Nederland zich verslikt heeft in een aantal beleidsmaatregelen (al formuleren de onderzoekers het wat omfloerster dan wij: ‘de overheid en veldpartijen hebben meer kennis opgedaan over welk beleid werkt’). 

De start van wantrouwen en belemmeringen 
Het moge duidelijk zijn – hollandbio was en is geen fan van de geneesmiddelenvisie. Onzes inziens had het ministerie zich volop tijd, geld en gedoe kunnen besparen door ofwel meteen naar ons te luisteren, of door toch in ieder geval het omvangrijke onderzoek naar het financiële ecosysteem vóórafgaand aan de visievorming uit te voeren, in plaats van nadat de bron aan politiek scorende, maar nogal naïeve en ineffectieve proefballonnetjes was opgedroogd. Maar dat is niet ons belangrijkste bezwaar. De geneesmiddelenvisie, oorlogstaal incluis, ontketende een zwaar gepolariseerd debat, waarin wantrouwen de norm werd en ‘farma-bashen’ salonfähig. En hoewel het ministerie inmiddels een andere koers in lijkt te willen slaan, krijg je die geest niet zomaar weer in de fles. De geneesmiddelenvisie werpt daardoor tot op de dag van vandaag een schaduw op elk mogelijke constructieve oplossing. Het maakt dat het ministerie van VWS, het Zorginstituut Nederland, zorgverzekeraars én beroepsgroepen nog steeds slechts maatregelen invoeren die besparingen boven gezondheid en innovatie plaatsen, zoals de recente aanpassingen aan de PASKWIL criteria, en de aanscherping van zowel de sluiscriteria als de criteria voor vrijstelling van de farmaco-economische (FE-)analyse.  

De keerzijde van de stapeling van maatregelen wordt intussen ook steeds duidelijker: meer bureaucratie, oplopende doorlooptijden en in korte tijd zelfs driemaal keihard ministerieel ‘nee’ op bewezen effectieve nieuwe behandelmogelijkheden, waaronder tegen gentherapie Libmeldy. Onder het mom van gepast gebruik, toekomstbestendige stelsels en boterzachte verdringingsargumenten worden innovaties preventief uit het pakket geweerd: de lat voor toegang, of het nu gaat om nieuwe diagnostica, geneesmiddelen of vaccins, wordt steeds maar weer verhoogd, terwijl infrastructurele projecten slechts tergend langzaam vorderen en noodzakelijke bredere herziening van zorg uitblijft of vastloopt. Een rem op innovatie als remedie tegen een driedubbel zorginfarct, zo lijkt de gedachte.  

Op naar meer innovatie en maatwerk 

Hollandbio staat een radicaal andere koers voor. Wij pleiten voor een forse investering in vooruitgang: in een toegankelijke gezondheidsdata-infrastructuur en de snelle implementatie en inzet van innovaties van vaccins, AI, prog- en diagnostica en de nieuwste behandelmogelijkheden. Door in te zetten op het doorbreken, in plaats van het ophogen van zorgsilo’s, tussen preventie en behandeling, registratie en vergoeding en tussen onderzoek en zorgpraktijk, bouwen we aan een lerend zorgsysteem, waarin optimale benutting van data ons niet alleen leert welke behandeling op individueel niveau de beste is, maar ook de ontwikkeling stimuleert van de behandelingen die nog ontbreken. Kortom: wij pleiten voor een stelsel dat gezondheid op maat mogelijk maakt. 

Nog even terug naar dat ex-post rapport. Naast het evalueren van het effect van de geneesmiddelenvisie, moest SiRM onderzoeken welke lessen de directie GMT van het ministerie van VWS kon trekken voor toekomstig beleid en de uitvoering daarvan. Deze inzichten zijn helaas niet in het openbare rapport opgenomen “omdat dit voornamelijk interne leerproces om vertrouwelijkheid vraagt”. Bewijzen kunnen we het dus helaas niet, maar hollandbio vertrouwt er blind op dat “voortaan beter naar hollandbio luisteren” het belangrijkste inzicht was. 

Geen goede dag voor gentherapie in Nederland
Nieuwe geneesmiddelen bereiken ziekenhuispatiënt steeds moeilijker 
Oncologen voorkomen passende zorg 
Nu Nog Meer Korting – Black Friday Deals bij VWS 
Zonder patiënt geen rendement
/door
← All news

Onverwachte tegenslag voor toegang nieuwe geneesmiddelen 

, ,

Hollandbio wil dat patiënten zo snel mogelijk kunnen profiteren van nieuwe geneesmiddelen. Heldere en soepele routes voor vergoeding zijn daarvoor essentieel. De brief die wij van het Zorginstituut kregen met de mededeling dat ze per direct méér extramurale geneesmiddelen gaan onderwerpen aan een farmaco-economische beoordeling, kwam dan ook als een onaangename verrassing.

Het Zorginstituut wordt per direct een stuk strenger in het verlenen van vrijstellingen van farmaco-economisch onderzoek voor de vergoeding van extramurale geneesmiddelen. Niet langer geldt de budget impact, maar het macrokostenbeslag als leidend bij de aanvraag van een vrijstelling. Met andere woorden, keek het Zorginstituut eerst wat een nieuw geneesmiddel ging kosten ten opzichte van de oude situatie, nu gaat het alleen om de uitgaven aan het geneesmiddel zelf. Of het geneesmiddel andere zorguitgaven overbodig maakt, maakt dus geen verschil. In de praktijk komt de lat voor een vrijstelling hiermee hoger te liggen: fabrikanten moeten voor meer geneesmiddelen een farmaco-economisch onderzoek aanleveren voor vergoeding. Met veel extra werk, kosten en vertraging tot gevolg.  

Hollandbio is nooit enthousiast over interventies die de route van lab naar patiënt moeilijker maken – niet voor niets pleiten we keer op keer voor sneller, beter en slimmer. En ook nu staan we dus bepaald niet te juichen. Maar wat ons nog het meest teleurstelde, is de manier waarop ons de wijziging werd medegedeeld en doorgevoerd: per brief en per direct. Nadat we het nieuws met onze achterban deelden, kregen wij direct geschokte reacties van een viertal fabrikanten, die op het punt stonden om een dossier in te dienen. De gevolgen voor hen zijn immers groot: het totaal onverwacht moeten opstellen van een FE-dossier, vertraagt dit proces zomaar met een half jaar – nog afgezien van de onverwachte extra kosten. Een halfjaar extra waarin patiënten onverwacht moeten wachten tot ze toegang hebben tot de betreffende geneesmiddelen. Het systeem van toelating en vergoeding in Nederland was al meer dan complex genoeg, en daar komt nu nog een extra element van totale onvoorspelbaarheid overheen.  

Hollandbio vindt het niet kies om een impactvolle wijziging op deze manier door te voeren – ondanks de doorgaans constructieve samenwerking en diverse overlegmomenten tussen hollandbio en het Zorginstituut. In reactie op hollandbio’s bezwaren laat het Zorginstituut weten voor deze abrupte ingangsdatum te hebben gekozen om ‘strategisch gedrag’ van fabrikanten te voorkomen. Alsof bedrijven continu tientallen dossiers op de plank hebben liggen die ze op elk willekeurig moment zo, hoppa, strategisch en wel in kunnen dienen. De nieuwe criteria voor sluisplaatsing zijn destijds ruim van tevoren aangekondigd, zodat bedrijven zich juist fatsoenlijk voor konden bereiden op deze extra horde. Dat was ons inziens ook voor deze knijpende maatregel de koninklijke weg geweest.  

Natuurlijk zien ook wij de noodzaak om effectieve zorg uit het basispakket te vergoeden, en dat de betaalbaarheid en bemensing van ons zorgstelsel onder druk staan. Niet voor niets zijn geneesmiddelen de absolute koplopers in de zorg als het gaat om bewezen effectiviteit, kosteneffectiviteit en (transparante!) budgetimpact. Waar wij wel op tegen zijn, is de desastreus eenzijdige focus op kostenbeheersing door het weren van steeds maar meer innovaties aan de poort. Die koers gaat namelijk linea recta ten koste van medische vooruitgang en gezondheidswinst. Hollandbio staat dan ook voor een diametraal andere aanpak: voor een forse investering in vooruitgang, mogelijk gemaakt door een nationale zorgdata-infrastructuur en een optimale inzet van alle mogelijke innovaties binnen een lerend zorgstelsel. Kortom, wij staan voor een investering in de transitie naar gezondheid op maat. 

/door
← All news

Programma Gezondheid op Maat: de next step 

, , , ,

Op onze algemene ledenvergadering van afgelopen week kondigden we aan dat de twee hollandbio programma’s Sneller en beter van lab naar patiënt en Voorkomen is beter dan genezen, verder gaan als één: het programma Gezondheid op Maat. Hier leggen we uit waarom dat een heel logische stap is, en wat er verandert.

Ruim vier jaar geleden wist hollandbio met de lancering van het programma Sneller en beter van lab naar patiënt het gepolariseerde en contraproductieve geneesmiddelenbeleid en -debat als eerste te benoemen en te doorbreken. Met het programma Voorkomen is beter dan genezen zetten we het belang van preventie en in het bijzonder de glansrol van vaccins breed op de kaart. Vandaag kunnen we met trots constateren dat onze denkrichting en ideeën uit beiden programma’s breed omarmd zijn, getuige de uitspraken van Minister Kuipers tijdens de economische missie, de conclusies uit het financiële ecosysteem onderzoek van VWS, onze doorlopende dialoog over verbeteringen in het vaccinatiestelsel en het preventiebeleid in bredere zin, de oprichting van expertisecentrum FAST, de koers van multi stakeholder platform RSNN, maar ook programma’s als Health-RI en Transitie Proefdiervrije Innovatie (TPI).  

Dit mooie resultaat – een nieuwe, constructieve koers – maakt dat hollandbio opnieuw de sprong voorwaarts kan maken. Dit doen we met een holistische kijk op gezondheid, waarin de belangen van onze innovatieve biotech koplopers op het vlak van preventie, data, ai en ziektemodellen, diagnostiek én behandeling – samen komen in één gemeenschappelijke stip op de horizon: gezondheid op maat.  

Een nieuw narratief: Gezondheid op Maat 

De samenkomst van doorbraken in biologie, automatisering en artificiële intelligentie maakt dat onze sector steeds meer in staat is om maatwerk af te leveren. Want hoewel mensen veel op elkaar lijken, zijn we allemaal anders, en de beste behandeling voor de een, is niet persé de beste voor een ander. De nieuwste generatie biotech innovaties, of we het nu over geneesmiddelen, therapieën, vaccins of diagnostica hebben, speelt in op die individuele verschillen en maakt dat we steeds vaker de juiste patiënt van de juiste behandeling kunnen voorzien. Liefst preventief, om ziekte te voorkomen, maar als dat niet kan, toch zeker zo vroeg mogelijk in het ziekteproces. Een fantastische ontwikkeling. Helaas staat deze innovatietrend haaks op hoe ons verkokerde en rigide one size fits all-zorgstelsel in de basis werkt. In een poging de status quo te handhaven en de introductie van al die nieuwe innovaties en bijbehorende kosten te managen, wordt de lat voor toelating steeds maar weer hoger gelegd. Het resultaat is contraproductief: hoe meer gepersonaliseerd een innovatie, hoe moeilijker deze zijn weg vindt naar de praktijk, met de patiënt als kind van de rekening.  

Hollandbio staat voor een radicaal andere aanpak. Wij pleiten voor een forse investering in vooruitgang: in een toegankelijke gezondheidsdata-infrastructuur en de snelle implementatie en inzet van innovaties van vaccins, AI, prog- en diagnostica en de nieuwste behandelmogelijkheden. Door het doorbreken van disfunctionele zorgsilo’s, zoals tussen preventie en behandeling, registratie en vergoeding en tussen onderzoek en zorgpraktijk, bouwen we aan een lerend zorgsysteem, waarin optimale benutting van data ons niet alleen leert welke behandeling op individueel niveau de beste is, maar ook de ontwikkeling stimuleert van de behandelingen die nog ontbreken. Kortom: wij pleiten voor een stelsel dat gezondheid op maat mogelijk maakt. 

Werkwijze 

Binnen het nieuwe programma-narratief voegen we de doelen en werkwijze van beide voorlopers, Sneller en beter van lab naar patiënt en Voorkomen is beter dan genezen samen en zetten we onze inspanningen door (zie de Praatplaat Gezondheid op Maat). We blijven ons dus onverminderd inzetten om nieuwe behandelingen (preventief én curatief) sneller en beter van lab naar praktijk te brengen door werk te maken van een adaptief ecosysteem voor innovatie en door het bevorderen van de ontwikkeling inzet van slimme technologische innovaties zoals diagnostiek. 

Team Gezondheid op Maat – vertrek Marit 

Onze Marit heeft, met pijn in het hart, besloten haar liefde achterna te reizen om samen een paar jaar Japan te ontdekken. Dat betekent dat ze hollandbio gaat verlaten – we gaan haar ontzettend missen! Hollandbio’s Britt wordt programma manager Gezondheid op Maat en gaat, geholpen door het beste team van Den Haag en omstreken, het programma leiden.  

Reserveer een plek voor het Gezondheid op Maat event! 

Om deze omdoping te vieren organiseren we op woensdagmiddag 15 november 2023 een Biotech Wednesday met als thema Gezondheid op maat. De exacte invulling van het programma houden we nog even een verrassing, maar we kunnen vast verklappen dat de koplopers op het gebied van diagnostiek, ziektemodellen, geneesmiddelen én vaccins allemaal in de spotlight zullen worden gezet. Dus schrijf deze datum vast met hoofdletters in je agenda en reserveer alvast een stoel! 

Mocht dit bericht aanleiding geven tot vragen, aarzel dan niet om contact om te nemen met Britt of Thomas. 

/door
← All news

Toekomstbestendig pakketbeheer vereist gezondheid op maat

, ,

Vandaag debatteert minister Kuipers met de Tweede Kamer over zijn plannen om te komen tot een toekomstbestendig zorgverzekeringsstelsel en pakketbeheer. Hoewel de minister de kansen van de technologische vooruitgang voor patiënten roemt én de behoefte van het bedrijfsleven ziet, blijft ‘beheerste instroom’ en kostenbeheersing het uitgangspunt van zijn nieuwste plannen. Een gemiste kans voor écht passende zorg, waarin een lerend zorgsysteem het mogelijk maakt dat iedereen de beste behandeling op het juiste moment kan krijgen. Als we dat met elkaar weten te realiseren, is het ‘preventief’ innovaties weren uit het basispakket niet langer noodzakelijk.

Kostenbeheersing boven toegankelijkheid 

De samenvatting van de plannen van de minister luidt simpel: de hand gaat op de knip. We kunnen er niet omheen dat de betaalbaarheid en bemensing van ons zorgstelsel onder druk staat. Maar in plaats van investeren in innovaties en een integrale, duurzame transitie naar gezondheid op maat lijken het ministerie van VWS, het Zorginstituut, zorgverzekeraars en medisch specialisten vooral in te zetten op kostenbeheersing, door de lat voor toelating van medische innovaties steeds maar weer te verhogen. Daarmee wordt het steeds lastiger voor nieuwe geneesmiddelen, therapieën en diagnostica om de patiënt te bereiken. Illustratief zijn de recente aanpassingen van de PASKWIL-criteria door oncologen, de aanpassing van de sluiscriteria, de wijziging van de voorwaarden voor het verkrijgen van een vrijstelling van farmaco-economische analyse voor extramurale geneesmiddelen en de recente beslissingen van de minister om de geneesmiddelen Libmeldy en Trodelvy niet te vergoeden. De ingeslagen koers baart ons grote zorgen. 

In de Kamerbrief van afgelopen vrijdag verschenen de contouren van een mogelijke nieuwe drempel: een drie-fase-triage-systeem voor intramurale geneesmiddelen die niet voldoen aan de sluiscriteria. In drie fasen brengt het Zorginstituut eerst de risico’s in kaart, vervolgens worden die middels rapid review en triagetafel gekwantificeerd en daarna worden met betrokken partijen afspraken gemaakt om de risico’s zoveel mogelijk te beheersen. Wij vragen ons af: wordt het systeem hier nou echt sneller en beter van?  

Begrijp ons niet verkeerd: ook HollandBIO steunt het streven om alleen effectieve zorg uit het basispakket te vergoeden. Maar effectief voor de één, is niet effectief voor een ander. De manier waarop we nu toetsen of een nieuwe behandeling effectief is, namelijk wetenschappelijk bewijs op populatieniveau (stand van de wetenschap en praktijk), conflicteert met de ambitie voor iedereen de juiste behandeling op het juiste moment. Een behandeling die voor de meerderheid niet effectief of kosteneffectief is, kan voor een individu soms het verschil tussen leven en dood betekenen. In het huidige systeem zal zo’n behandeling echter niet in de dokterstas belanden. Hoe voorkomen we dat die ene patiënt niet het slachtoffer wordt van kille, generaliserende, statistieken? 

Noch aan het eind van de keten nieuwe hordes opwerpen, noch innovaties ‘preventief’ weren uit het basispakket zijn duurzame oplossingen voor de uitdagingen van vandaag en de toekomst. HollandBIO is van mening dat passende zorg nooit werkelijkheid kan worden met een lege gereedschapskist. Bovendien is het helemaal niet nodig om de gereedschapskist niet aan te vullen, zolang we behandelingen maar selectief inzetten. 

Dat is een enorme klus, die een integrale visie richting gezondheid op maat vereist, met maximale inzet op het vergaren, vastleggen en delen van data, met de ontwikkeling van en toegang tot innovatieve diagnostiek en met het beschikbaar hebben en houden van een zo breed en flexibel mogelijk behandelarsenaal binnen een lerend zorgsysteem. Dat is niet alleen in het directe belang van alle Nederlandse patiënten, zoals ook de Patiëntenfederatie vindt, ook ons toonaangevende biotech ecosysteem, van kleine en grote bedrijven, tot ziekenhuizen en onderzoeksinstellingen, vaart daar duurzaam wel bij.  

Lees meer:  

Inbreng HollandBIO commissiedebat Zorgverzekeringsstelsel 21 juni 

Inbreng Patiëntenfederatie commissiedebat Zorgverzekeringsstelsel 21 juni 

/door
← All news

Grijp die kans: geneesmiddelen sneller, beter, slimmer, goedkoper én groener beschikbaar dankzij herziening EU-geneesmiddelenwetgeving

,

Afgelopen vrijdag publiceerde het kabinet zijn reactie op het voorstel van de Europese Commissie voor herziening van de EU farmaceutische wetgeving. Vandaag spreekt de Tweede Kamer minister Kuipers over dit zogenaamde BNC-fiche, tijdens het commissiedebat in aanloop naar de EU-Gezondheidsraad. Het kabinet reageert overwegend positief op het voorstel van de commissie. Ook HollandBIO juicht de ambitie van het voorstel toe en ziet volop kansen om “access, affordability & availability” te verbeteren en Europa zo van een “triple A status” voor biotech te voorzien. Wel vragen we ons af of aanpassing van de wetgeving altijd de geijkte route voor impact is?

Prijzenswaardige EU ambitie: sneller, beter, slimmer, goedkoper én groener

De ambitie van de Europese Commissie juicht HollandBIO volmondig toe: nieuwe geneesmiddelen sneller, beter, slimmer, goedkoper én groener beschikbaar maken voor alle EU-burgers. Meer specifiek moet de herziening van de Europese farmaceutische wetgeving vijf doelstellingen verwezenlijken: ten eerste een verbeterde toegang tot innovatieve en betaalbare geneesmiddelen voor patiënten en nationale gezondheidsstelsels, ten tweede minder geneesmiddelentekorten en meer leveringszekerheid, ten derde het bevorderen van innovatie en concurrentie door een simpeler en efficiënter regelgevingskader en effectieve stimulansen. Als vierde doelstelling moet de herziening een sterkere bescherming van het milieu realiseren en tenslotte antimicrobiële resistentie (AMR) bestrijden. Het zijn prijzenswaardige doelstellingen waar niemand tegen kan zijn. Toch hebben we – naast een volmondig ja op de doelstellingen – ook twijfels over de marsroute.

Herziening wetgeving geen universele oplossing

Allereerst rijst de vraag of aanpassing van de Europese farmaceutische wet- en regelgeving in alle gevallen beste route is om snel impact te realiseren, of zelfs wel noodzakelijk is. Zo zou er ons inziens gewoon voldoende ruimte moeten zijn om buiten het wetgevend kader interne processen te optimaliseren, of om regulatoire pilots te starten en technologische ontwikkeling duurzaam bij te benen, in plaats van alles vast te leggen in rigide wet- en regelgeving. Een complexe en bedreigende crisis zoals antibioticaresistentie vereist daarnaast een even snelle als doortastende aanpak. De tijd ontbreekt om mee te liften met een decennium durend bureaucratisch Europees wetswijzigingsproces. Want al zijn de slachtoffers misschien minder zichtbaar dan bij het uitbreken van de COVID-pandemie, de nood is hoog. Een integrale crisisaanpak reflecteert ons inziens de omvang en urgentie van het probleem veel beter.

Europees vs nationaal: een kwestie van geven en nemen

HollandBIO kan een fikse ambitie doorgaans waarderen, zo ook die van de Commissie. Wel is het de vraag hoe realistisch deze is in het licht van het voorstel. De reikwijdte van de herziening is immers goeddeels beperkt tot (een deel van) de wet- en regelgeving rondom het verkrijgen van een Europese handelsvergunning. Naast de wens om met de herziening weer een beetje in de pas te lopen met de technologische ontwikkelingen van de afgelopen twee decennia, stonden ook politieke uitdagingen aan de wieg van deze herziening. Er is alle lidstaten, net als de Europese Commissie, veel aan gelegen om een bloeiend life sciences ecosysteem te creëren dat competitief is op het wereldtoneel. Zo’n ecosysteem trekt grote investeringen, schept volop hoogwaardige werkgelegenheid, geeft vroege toegang tot innovaties en vergroot de Europese strategische autonomie. Anderzijds worstelen lidstaten individueel om zorg betaalbaar te houden en maken zij zich zorgen over de tijdige beschikbaarheid van geneesmiddelen. Daarbij speelt nationale betalingsbereidheid een cruciale rol aan beide zijden van de medaille: zowel bij nieuwe, innovatieve geneesmiddelen als bij generieke geneesmiddelen. Bij gebrek aan nationaal handelingsperspectief in een wereldwijd speelveld kijken lidstaten verwachtingsvol naar Europa, maar zonder nationaal zeggenschap op te willen geven. Het valt dan ook te betwijfelen of de oplossing – zonder Europees mandaat over toegang en financiering – uit Europa zal of kan komen.

Europa kan niet de kool en de geit sparen

Hoe graag we het ook anders willen zien, het stimuleren van innovatie en kostenreductie zijn hier communicerende vaten. Met het beperkte mandaat van Europa kan zij niet de kool en de geit sparen. De hamvraag is dan ook: wat vindt de Commissie het belangrijkst, welk signaal wil zij afgeven? Wil Europa met de herziening vooral de rode loper uitrollen voor innovatie, ook als dat de betaalbaarheidsproblematiek op nationaal niveau niet oplost? Of wil Europa juist vooral nationale problemen rondom toegang en betaalbaarheid tackelen, ook als dat onverhoopt nadelig uitpakt voor het innovatieklimaat? Kiest Europa voor het laatste, dan vindt HollandBIO dat de Commissie – om schade aan het innovatieklimaat te voorkomen – ook op haar strepen moet gaan staan en een veel verstrekkender mandaat eisen van de lidstaten in bijvoorbeeld de centrale inkoop van geneesmiddelen, al is het maar op termijn. Nu zijn de maatregelen die Europa kan nemen via hervorming van deze wetgeving om de toegankelijkheid en betaalbaarheid te verbeteren beperkt en bovendien indirect.

EC voorstel zoekt balans tussen stimuleren en sturen

Het lijvige voorstel van de Commissie is overwegend positief ontvangen door de Nederlandse overheid, zo blijkt uit het BNC-fiche. En ook HollandBIO ziet dat de Commissie echt haar best heeft gedaan om balans aan te brengen tussen gerichte innovatie stimulerende incentives en meer sturende, additionele voorwaarden. Daar zullen we in een later stadium uiteraard ook in meer detail op reageren. Veel valt of staat allereerst met de invulling van cruciale definities, met verdere uitwerking en met implementatie van de voorstellen. De daadwerkelijke impact van de wijzigingen op de introductie van nieuwe geneesmiddelen zelf zal daarentegen nog decennia op zich laten wachten.

Sentiment is allesbepalend

De impact op het Europese life sciences ecosysteem zal zich echter veel sneller aftekenen. Daarin is het sentiment rondom de herziening van doorslaggevend belang: in hoeverre is het Europa menens om duurzaam te investeren in innovatie en tegemoet te komen aan de behoeften van het ecosysteem met integrale, heldere en stimulerende wet- en regelgeving? En in hoeverre hebben bedrijven en investeerders vertrouwen in de goede motieven van Europa en de lidstaten? Elke verandering geeft immers onzekerheid, en daar houden bedrijven en investeerders, hoe innovatief ook, nou net niet van. En we hebben het al vaker gezegd, zonder die investeerders en zonder rendement, bereiken nieuwe geneesmiddelen geen enkele patiënt. Dat toont onderzoek na onderzoek aan.

Herziening als uitgelezen kans voor biorevolutie

Het goede nieuws is dat wij zelf, de biotech sector, een grote stem hebben in dat allesbepalende sentiment rondom de herziening. Zien wij de intentie en voorgestelde verandering als een halfvol glas, en benadrukken we in onze communicatie met name alle mogelijke beren op de weg, dan ligt een self fulfilling prophecy op de loer. Laten we de herziening juist aangrijpen als een kans. Een kans om samen op zoek te gaan naar de kraan die het glas tot de rand toe kan vullen, als een uitgelezen mogelijkheid om de vruchten van de wereldwijde biorevolutie, in de vorm van gezondheidswinst, werkgelegenheid en welvaart, voor Europa te plukken. HollandBIO heeft niet voor niets als motto Challenge the status quo. Nog veel te veel patiënten wachten op een behandeling, die mogen we domweg niet in de kou laten staan. Biotech speelt een glansrol in de ontwikkeling van broodnodige nieuwe behandelingen voor de vele (zeldzame) ziektes waar nog geen behandeling is, én om onze kopzorgen rondom antibioticaresistentie en bedreigende infectieziekten het hoofd te bieden. En hoewel er véél meer nodig is om alle uitdagingen op de lange, kostbare en risicovolle route van lab naar patiënt op te lossen, kan de herziening de route weldegelijk fors versnellen en verbeteren. Met beide handen aangrijpen dus, die kans!

/door
← All news

Revolutionary Curative Therapies Took Center Stage at Biotech Wednesday: going for the cure

, , ,

HollandBIO goes for the cure! Last week, we met in Utrecht for a Biotech Wednesday focused on curative therapies. Different speakers presented their work on cell and gene therapies, as well as RNA therapies developed and produced for individual patients. Thanks to these revolutionary new treatment options we stand at the doorstep of a major breakthrough in curing patients. However, these frontrunners also test the limits of the system, which means the road from bench to bedside can be long and bumpy.  

During the event, three speakers shared how they are working to get these transformational therapies to patients. First up was Marlen Lauffer from the Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT). At DCRT, scientists develop tailor-made RNA therapies for patients with ultra-rare genetic disorders, for whom no other treatment options exist. Marlen shared how the necessary technology was developed, and what goes into producing therapies for individual patients. DCRT plays an important role in the international community of researchers working on these therapies, thereby highlighting the strength of the Dutch biotech ecosystem.  

Second, Melvin Evers of uniQure shared how his company succeeded in developing the first registered gene therapy in Europe and the USA, which unfortunately was not a commercial success. However, this did not discourage uniQure, as the company continues to work on developing innovative gene therapies. Currently, uniQure has a gene therapy registered for adults with hemophilia B, with many others in the pipeline. And they work hard to upscale manufacturing, to be able to produce gene therapies faster and cheaper. This will enable developers of such therapies to make the transition from high-cost medicines for very few patients, to lower=cost therapies for  patients with more prevalent diseases. 

Lasty, Denis Peeters of Sanofi illustrated the perspective of a multinational company. At Cell Therapy Amsterdam, formerly Kiadis, Sanofi develops a natural killer (NK) cell therapy to cure patients with a wide variety of tumors. While the global scale of Sanofi helps to leverage the large amount of expertise present within the company, the Netherlands remains a good base of operations for the development of these therapies, due to the excellent life science infrastructure and universities. However, to make sure these therapies reach patients, we need a framework to enable science and biotech companies to flourish, because nobody can benefit if science does not reach patients.

With this line-up, our Biotech Wednesday event showcased the many different scales at which curative therapies are developed and produced, and highlighted the important role all parties play in this field. The presentations gave enough food for thought and discussion during the following networking drinks. HollandBIO looks back on a great afternoon. We thank the many attendees and of course the speakers for their lively contributions. 

/door
← All news

Geen goede dag voor gentherapie in Nederland

, ,

Geen gentherapie voor toekomstige Nederlandse MLD-patiëntjes, zo besloot Minister Kuipers vorige week. Prijsonderhandelingen hebben niet tot een akkoord geleid, waardoor gentherapie Libmeldy niet wordt opgenomen in het basispakket. Na een decennialange ontwikkelroute vol overwonnen uitdagingen blijkt de laatste horde, die naar patiëntjes, er één te veel. Een hard gelag voor de MLD-community, en een zwarte dag voor gentherapie in Nederland. HollandBIO ziet een nationaal vergoedingsstelsel dat pionieren in de voorhoede van wetenschap bestraft, in plaats van beloont. Wanneer onze overheid hardnekkig een vierkantje door een rondje wil blijven duwen, vrezen we dat niet enkel deze innovatieve koploper in het zicht van de haven strandt, maar dat een hele generatie potentieel levensreddende therapieën tegen zeldzame genetische ziektes aan Nederland voorbijgaat.

De gezamenlijke prijsonderhandelingen van Nederland, België en Ierland over de vergoeding van gentherapie Libmeldy hebben niet tot een akkoord met de leverancier geleid, zo laat het ministerie van VWS vorige week weten. De eenmalige gentherapie voor baby’s geboren met de even zeldzame als ernstige genetische stofwisselingsziekte metachromatische leukosystrofie (MLD) wordt niet opgenomen in het Nederlandse basispakket. Het is een gitzwart oordeel voor alle MLD- toekomstige patiëntjes en hun dierbaren. Toekomstig, want op dit moment zijn er geen kinderen in Nederland die in aanmerking zouden komen voor de behandeling, die toegediend moet worden vóórdat de symptomen ontstaan. 

Gentherapie geldt al decennialang als één van de grote beloften van biotech. De ontwikkeling van deze revolutionaire nieuwe technologie, waarbij een ziekmakende DNA-fout ter plekke gerepareerd wordt, is een weg bezaaid met uitdagingen en tegenslagen, kenmerkend voor pionieren op het randje van ons wetenschappelijke weten. Uitdagingen op wetenschappelijk vlak: we weten nog zoveel niet als het om gentherapie gaat. Uitdagingen op het vlak van financiering – wie krijg je zo ver om te investeren in een onbewezen technologie met een beroerd businessmodel? Uitdagingen die patiënten direct raken: wat zijn de risico’s? Welke effecten willen we zien, hoe meten we die en hoe lang houden ze aan? Hoe klinische studies op te zetten? Hoe om te gaan met de vele ethische dilemma’s die daarbij komen kijken? Geen brug was te ver: met eensgezinde vastberadenheid beslechtten patiëntenorganisaties, wetenschappers, investeerders, ondernemers, en regulatoire instanties al legio hordes om die grote levensreddende belofte in te lossen. Het zijn innovatieve pioniers van de hoogste orde. 

Zo ook het Britse Orchard Therapeutics, dat zich met ongeveer 200 medewerkers wereldwijd volledig heeft toegelegd op het naar patiënten brengen van ex vivo gentherapieën. En met succes: eind 2020 werd Libmeldy goedgekeurd door de Europese Medicijn Autoriteit, EMA. De recente BBC documentaire Bittersweet medicine laat zien en voelen wat het betekent om die grote belofte van biotech in te lossen. We kunnen het niet beter zeggen, kijk zelf. De laatste cruciale horde op weg naar het grote einddoel bleek er één te veel in Nederland. De Advies Commissie Pakket zag de bijzondere status van Libmeldy wel, en toonde bereidheid om de gebruikelijke betalingsgrens van 80 duizend euro los te laten voor deze bijzondere koploper. Maar onze overheid, alle ronkende speeches en beleidsbrieven over het belang en de waarde van gen- en celtherapieën voor Nederland ten spijt, was al niet bereid om de beschikbare klinische data op waarde te schatten, laat staan om ervoor te betalen.  

Niemand betwist dat het prijskaartje van Libmeldy ontzettend hoog is: de openbare lijstprijs bedraagt 2,9 miljoen euro per patiënt. Wanneer alle geneesmiddelen en behandelingen zo duur zouden zijn en blijven, zou dat inderdaad onhoudbaar zijn. Maar dat is natuurlijk niet zo. Het gaat hier om een ziekte zo zeldzaam, dat er in Nederland naar verwachting maar maximaal vijf patiëntjes in drie jaar voor de eenmalige behandeling in aanmerking komen. Dit limiteert het verdienmodel van de fabrikant, een innovatief MKB-bedrijf met maar één commercieel product, een supertransparante boekhouding en idem werkwijze. Kortom, Orchard Therapeutics is zo’n beetje alles wat Nederland met haar roep om maatschappelijk verantwoord innoveren nastreeft. Ook daar koop je dus niets voor, zo blijkt.  

HollandBIO vindt het onbegrijpelijk dat een land als Nederland niet in staat blijkt om dit soort innovatieve koplopers een plek te geven in ons zorglandschap. Zeker omdat het in landen om ons heen, zoals Duitsland, Engeland, en Scandinavische landen, klaarblijkelijk wél lukt. Die laatste horde op weg naar de patiënt is ons inziens zeker niet de lastigste in de decennialange route die in de ontwikkeling van gentherapieën reeds met succes is afgelegd en mag zeker niet de genadeklap zijn.  Dus kom op, overheid, volg het voorbeeld van de vele pioniers die je voorgingen en rust niet voordat gentherapieën daadwerkelijk hun maatschappelijke belofte inlossen: pure gezondheidswinst voor patiënten.  

Lees meer

/door