CAR-T soep wordt niet zo heet gegeten als opgediend

Hollandbio, Uitgelicht

Terwijl fabrikant Gilead de laatste voorbereidingen treft voor de feestelijke opening van haar state-of-the art productiefaciliteit voor een hagelnieuwe geavanceerde kankerbehandeling (“CAR-T”) in Hoofddorp, kopt De Volkskrant “Gronings ziekenhuis gaat prijzig kankermedicijn zelf maken met miljoenensubsidie”. De verwarring, en oké, eerlijk is eerlijk, de verbijstering bij HollandBIO was groot. Want trekt de overheid nu echt 30 miljoen euro subsidie uit voor het namaken van een recent in het basispakket opgenomen, geregistreerde behandeling? Waarvan de fabrikant nota bene fors investeert in Nederland? Dat is niet stank voor dank, dat is een trap na! En, nog belangrijker, sinds wanneer is het ethisch verantwoord om omwille van kosten doodzieke patiënten aan extra risico’s bloot te stellen wanneer er een geregistreerd en vergoed alternatief is? #DoetNederlandDanEchtNietMeerMee?

Na het inwinnen van tekst en uitleg bij het Zorginstituut (@De Volkskrant: Tip!), bleek de soep minder heet gegeten dan opgediend. De subsidie is bedoeld om een door het UMCG ontwikkelde, maar nog niet geregistreerde, noch vergoede, behandeling te vergelijken met de celtherapie die al in het basispakket zit. Dat bracht de oververhitte HollandBIO-gemoederen enigszins tot bedaren. Maar vragen zijn er nog steeds. Waarom is juist hier sprake van marktfalen, terwijl internationaal de commerciële pijplijnen bulken van de nieuwe celtherapieën en het financieren van latere fases, zoals deze fase III, doorgaans niet de bottle neck is? En werkt het UMCG met deze subsidie eigenlijk toe naar een EMA-registratie, de geijkte route voor geneesmiddelen in Europa? Hoe laat het ziekenhuis internationale patiënten te zijner tijd ook profiteren van een eventueel nieuwe behandeling?

We herhalen het nog maar eens: de ontwikkeling van een geneesmiddel duurt lang, is kostbaar en bijzonder risicovol. Dat moet én kan sneller en beter. En dat kan ons inziens ook door implementatie van oplossingen waarbij innovatie, betaalbaarheid en gezondheidswinst hand in hand gaan. HollandBIO maakt zich hard voor een adaptief ecosysteem, waarin registratie van nieuwe innovaties naadloos aansluit op (nationale) vergoeding. Dat is vooral hard nodig voor de nieuwste generatie geneesmiddelen en therapieën, die voor steeds kleinere patiëntengroepen worden ontwikkeld. De nieuwe generatie celtherapieën, zoals die van Gilead en het UMCG, spannen de kroon: hierbij worden de eigen afweercellen van de patiënt zo bewerkt dat zij de tumorcellen beter te lijf kunnen gaan. Een ware innovatieve revolutie! Maar zoals wel vaker, lopen de koplopers van zo’n revolutie als eerste tegen de grenzen van de huidige systemen op. Voor celtherapie is dat niet anders.

Het is hoogste tijd om het huidige systeem eens goed tegen het licht te houden: zijn de geijkte routes nog wel de juiste voor de trend richting personalised medicine? Hoe vinden we balans in het stimuleren van medische innovaties, in het waarborgen van patiëntveiligheid, kwaliteit, effectiviteit en betaalbaarheid? Dit zijn grote thema’s, met een grote internationale context. De Nederlandse overheid toont met de verstrekking van deze “monstersubsidie” de bereidheid zelf skin in the game te stoppen. Dat is an sich winst. Mocht het UMCG echter niet voor registratie gaan, betekent dat dan dat ministerie dat niet nodig acht voor alle ATMPs? Ook lijkt het ons niet aannemelijk dat de overheid voor elke beloftevolle therapie de portemonnee zal trekken om deze gesubsidieerd klaar te stomen voor het basispakket. Een paar mislukkingen zou de beoogde besparing volledig teniet doen. En tot slot, wellicht is het wat naïef om te denken dat Nederland de ontwikkeling van innovatieve therapieën in splendid isolation sneller, beter en goedkoper kan doen dan de hele internationale biotech goegemeente bij elkaar.

Kortom: het moge duidelijk zijn dat dit onderwerp vraagt om een vervolg. Laten we dan ook gauw aan tafel gaan om gebruikmakend van ieders expertise, te bepalen hoe wij de toekomst van personalised medicine voor ons zien, welke routes daarbij horen en hoe we dat financieel gaan organiseren. Want alleen in samenwerking zijn we het best in staat om nieuwe innovatieve therapieën zo snel, goed en betaalbaar mogelijk van lab naar patiënt te brengen.

PS: @Gilead: Gefeliciteerd met de aanstaande opening van jullie CAR-T productiefaciliteit! Een fantastische aanwinst voor Nederland en Europa.

PSII: @UMCG: Gefeliciteerd met het binnenslepen van deze mooie subsidie.

PSIII: @EZK en @VWS: een mooie actielijn in het kader van het Nationaal Actieprogramma Kansen voor EMA?

Bronnen:

/door Hollandbio