Bijna de helft van de weesgeneesmiddelen niet beschikbaar voor Nederlandse patiënten 

1,2 miljoen mensen in Nederland leven met een zeldzame aandoening, vaak zonder uitzicht op een effectieve behandeling. Ondanks dat er steeds meer innovatieve weesgeneesmiddelen een Europese handelsvergunning krijgen, blijft 43% daarvan nog steeds buiten bereik van Nederlandse patiënten. Rond zeldzame ziektedag staat hollandbio, samen met vele anderen over de hele wereld, stil bij iedereen die hier dagelijks mee te maken heeft. Onderzoekers en ondernemers over de hele wereld zetten zich elke dag keihard in om voor iedereen een geneesmiddel te ontwikkelen, ondersteund door gerichte stimulansen voor de Europese Unie. Wij vinden het dan ook enorm zonde als deze behandelingen niet beschikbaar komen voor patiënten. Want iedereen verdient een passende behandeling, onafhankelijk van hoe vaak je ziekte voorkomt.

43% van de weesgeneesmiddelen in Nederland buiten bereik

Niet alle weesgeneesmiddelen die door het Europees Medicijnagentschap (EMA) zijn goedgekeurd zijn dus in Nederland beschikbaar. Het afgelopen jaar hebben negen nieuwe weesgeneesmiddelen een marktvergunning gekregen. Er zijn nu in totaal 251 weesgeneesmiddelen met een actieve marktvergunning. Het Nederlandse basispakket vergoedt op dit moment 57% van deze middelen. Hoewel het uiteindelijk meestal wel lukt om weesgeneesmiddelen vergoed te krijgen, kost dit heel veel tijd: van de weesgeneesmiddelen die in de afgelopen tien jaar zijn geregistreerd is nu 53% vergoed; voor middelen die ouder zijn ligt dat percentage op 89%. En voor de oudere middelen kan dit percentage zelfs iets te rooskleurig zijn, omdat bedrijven geneesmiddelen ook van de markt kunnen halen als deze niet succesvol genoeg zijn. Dat is zonde, juist ook omdat de EU met gerichte wetgeving onderzoek naar zeldzame ziektes extra ondersteunt. Het is hoog tijd om het tij te keren!

Een duik in de feiten en cijfers

Elk jaar onderzoekt hollandbio hoeveel weesgeneesmiddelen vergoed beschikbaar zijn voor Nederlandse patiënten. Als een weesgeneesmiddel een Europese handelsvergunning krijgt, betekent dat nog niet meteen dat artsen dit aan patiënten kunnen voorschrijven. Nadat de EMA een oordeel velt over de balans tussen baten en risico, volgt in Nederland een tweede ronde aan beoordelingen. Daarin wordt getoetst hoe goed een geneesmiddel werkt ten opzichte van de huidige zorgstandaard en of de prijs en effectiviteit van het geneesmiddel met elkaar in balans zijn, zodat daarna kan worden bepaald of een geneesmiddel vanuit de zorgverzekering wordt vergoed. Ook hier is de zeldzaamheid van een ziekte vaak al een spelbreker: Het is natuurlijk veel moeilijker om in een kleine groep patiënten aan te tonen of en bij wie iets werkt. Onze bevindingen over het succespercentage van deze laatste stap, gebaseerd op data van de Europese Commissie, EMA, het GVS en Farmatec, publiceren we vandaag in een bijgewerkte infographic.

Soort registratie en bedrijf maakt verschil

Waarom het ene weesgeneesmiddel wel en het andere niet snel vergoed wordt, is helaas niet uit de openbare data te destilleren. Wel kunnen we zien dat het soort registratie en de grootte van het bedrijf hier invloed op lijken te hebben. Zo worden middelen met een voorwaardelijke marktvergunning maar mondjesmaat vergoed (5%) en weesgeneesmiddelen waarvan de marktvergunning onder bijzondere omstandigheden wordt uitgegeven (67%) juist vaker vergoed dan gemiddeld. Ook zien we dat het grote bedrijven (69%) vaker lukt om een weesgeneesmiddel vergoed te krijgen dan het MKB, waarvoor het maar in 25% van de gevallen lukt. En sowieso wordt het overgrote deel van de weesgeneesmiddelen (95%) uit onze analyse naar de markt gebracht door grotere, dikwijls wereldwijd opererende bedrijven.

Geen tijd te verliezen

Patiënten hebben geen tijd om te wachten tot een nieuw geneesmiddel eindelijk eens vergoed en wel beschikbaar komt. Er zijn legio redenen om aan te wijzen waarom dit zo lang kan duren. Bijvoorbeeld doordat weesgeneesmiddelen niet altijd passen in de bestaande beoordelingskaders, of omdat bedrijven ervoor kiezen om hun middelen eerst in andere landen aan te bieden. Bijvoorbeeld omdat de markt daar groter is, of de procedure om tot vergoede toegang te komen sneller, meer op maat of voorspelbaarder is. En heel soms is het ook zo dat een ziekte zo zeldzaam is dat er geen patiënten in Nederland bekend zijn. Dan kan een ontwikkelaar er bewust voor kiezen het middel helemaal niet in Nederland te lanceren.

Iedereen verdient een weesgeneesmiddel

Wat hollandbio betreft, is onze gezamenlijke opdracht duidelijk: zorgen dat patiënten zo (ver)goed en snel mogelijk toegang kunnen krijgen tot innovatieve weesgeneesmiddelen. Het is domweg onacceptabel dat een werkend geneesmiddel patiënten niet bereikt, allereerst en vooral voor de betreffende patiënten en hun naasten, die verstoken blijven van hun kans op beterschap. Maar de impact reikt verder. Deze sterk gepersonaliseerde geneesmiddelen vertegenwoordigen immers de koplopers in de transitie naar gezondheid op maat – die buiten bereik blijft als we geen toegang kunnen realiseren. Ook blijken nieuwe technologieën, initieel ontwikkeld voor de behandeling van zeldzame ziektes, in veel gevallen later ook toepasbaar voor andere, vaker voorkomende ziektebeelden, waarbij het weesgeneesmiddel de weg vrijmaakt voor forse vervolginnovatie en -ontwikkeling.

Tijd voor vernieuwing

Helaas zien we nog té weinig aandacht, actie en urgentie om te waarborgen dat weesgeneesmiddelen nu en in de toekomst hun weg naar vergoede toegang zullen vinden. Ons huidige zorgstelsel is ontworpen in en voor een andere tijd, en paste goed bij de uitdagingen die toen speelden. Maar die tijd is voorbij: de nieuwe realiteit staat bol van nieuwe mogelijkheden, voor het vastleggen en benutten van data, voor slimmere inzet van nieuwe diagnostiek en uiteraard in het beschikbare behandelarsenaal. Toch blijven we maar pleisters plakken – het systeem oplappen in plaats van de broodnodige echte verandering teweeg te brengen. Het is tijd voor vernieuwing: voor een lerend zorgstelsel, waarin elke patiënt de juiste behandeling krijgt op het juiste moment. Zo laten we gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan.