AM-Pharma vergroot met extra €47 miljoen de financiering voor klinische fase III-registratiestudie tot €163 miljoen

AM-Pharma BV, een biofarmaceutische onderneming in de klinische fase die vooroploopt in de ontwikkeling van een therapie tegen acuut nierfalen (AKI) met het innovatieve geneesmiddel ‘recombinante humane alkalische fosfatase’ (recAP), heeft een €47 miljoen extra opgehaald bovenop de eerdere €116 miljoen financiering van medio vorig jaar. Met de €163 miljoen aan middelen gaat AM-Pharma een multinationaal klinische fase III registratieonderzoek met recAP doen onder 1.400 patiënten met sepsis (bloedvergiftiging)-geassocieerd acuut nierfalen (SA-AKI). Het stelt de onderneming ook in staat om alle aanvullende activiteiten te verrichten die nodig zijn voor het aanvragen van marktgoedkeuring, inclusief CMC-validatie en de opzet van commerciële productie.

Van de nu opgehaalde €47 miljoen is €23 miljoen hoofdzakelijk afkomstig van het Amerikaanse Cowen Healthcare Investments, onderdeel van Cowen Inc. Cowen treedt toe tot de groep van huidige aandeelhouders, LSP en Andera Partners, founding investeerder Forbion, en Ysios Capital, Kurma Partners, ID Invest Partners, BB Pureos Bioventures en Gilde Healthcare. 

De andere €24 miljoen werd verstrekt door de Europese Investeringsbank (EIB) in het kader van de “Infectious Diseases Finance Facility” (IDFF) van het EU-Finance for Innovators program, dat wordt gefinancierd uit Horizon 2020, het EU-programma voor onderzoek en innovatie.

LSP en Andera leidden in juli 2019 de financieringsronde van €116 miljoen met substantiële bijdragen van de bestaande investeerders. 

RecAP en sepsis geassocieerd acuut nierfalen (SA-AKI)

Acuut nierfalen, waarvoor geen goedgekeurde therapie bestaat, is een levensbedreigende aandoening. Het treft jaarlijks ongeveer 3 miljoen patiënten in Europa, de VS en Japan en wordt geassocieerd met het overlijden van ongeveer 700.000 patiënten per jaar. Het komt voor bij 40-60% van de opnames in de intensive care.

De belangrijkste oorzaak van acuut nierfalen is sepsis (bloedvergiftiging).1,2 AM-Pharma’s in Nederland ontdekte en ontwikkelde kandidaatmedicijn recAP is een recombinante vorm van het menselijk alkalische fosfatase, een eiwit dat van nature voorkomt en bepaalde schadelijke stoffen in het lichaam kan neutraliseren, waardoor ontstekingsprocessen worden geremd of voorkomen.

Het middel kreeg in 2016 van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Fast Track-status toegekend en heeft de potentie om een zogeheten first-in-class medicijn (de eerste in zijn klasse wereldwijd) te worden. De fase III-studie met meer 1.400 patiënten in meer dan 100 ziekenhuizen in twaalf landen, waaronder Nederland, zal de grootste klinische studie naar SA-AKI tot op heden zijn. 

Erik van den Berg, AM-Pharma’s CEO zegt in reactie: 

“Dit additionele kapitaal van Cowen en de EIB komt bovenop de financiering in juli 2019. En voegt het gerespecteerde Cowen Healthcare Investments-team toe aan ons internationale vooraanstaande aandeelhouderssyndicaat. Het Cowen-team zorgt niet alleen voor extra financiering, maar brengt ook een enorme ervaring in waaruit kan worden geput. We zijn daarnaast zeer verheugd over de toekenning van de fondsen vanuit de EIB, wat zal bijdragen aan de verdere uitbouw van onze onderneming.”

“De totale financiële middelen voor onze recAP Fase III-studie bedragen nu €163 miljoen en zullen ook de overige activiteiten voor aanvraag tot aan goedkeuring mogelijk maken. De steun van onze aandeelhouders en de EIB onderstreept de dringende medische noodzaak voor behandeling van SA-AKI en het potentieel van recAP hiervoor. We zien uit naar de samenwerking met ons brede aandeelhouderssyndicaat in de verdere ontwikkeling van recAP tot de marktintroductie.”

Tim Anderson van Cowen vult aan:

“AM-Pharma heeft een solide fase II-studie met 301 patiënten in SA-AKI voltooid, waarbij een heldere procedure werd gevolgd op basis van feedback van de regelgevende instanties. AM-Pharma’s team heeft aanzienlijke expertise heeft op het gebied van acuut nierfalen. RecAP heeft in onze optiek het potentieel een belangrijke behandelingsoptie te worden voor acuut nierfalen en andere indicaties met een grote medische nood. We kijken uit naar de samenwerking met het AM-Pharma-team en de overige investeerders tijdens het fase III-onderzoek.”

recAP heeft een Nederlandse oorsprong

In 1993 identificeerde prof. dr. Klaas Poelstra van de Universiteit Groningen voor het eerst de ontstekingsremmende eigenschappen van alkalische fosfatase in het laboratorium, met de nadruk op LPS (lipopolysacchariden) als substraat. AM-Pharma heeft bij zijn start een licentie voor deze technologie verkregen.

In 2006 heeft prof. dr. Peter Pickkers aan RadboudUMC in Nijmegen samen met AM-Pharma het potentiële gebruik van alkalische fosfatase voor de behandeling van acuut nierfalen ontdekt in een klinisch onderzoek met 36 patiënten. De nierfunctie herstelde sneller in de behandelarm. Prof. Pickkers was de belangrijkste onderzoeker in beide fase II klinische studies van AM-Pharma en zal dat ook zijn voor de aanstaande fase III klinische studie onder 1.400 patiënten. 

Referenties

1. Lameire NH, Bagga A, Cruz D, et al. Acute kidney injury: an increasing global concern. Lancet. 2013; 382(9887):170-179. doi:10.1016/S0140-6736(13) 60647-9

2. Hoste EA, Bagshaw SM, Bellomo R, et al. Epidemiology of acute kidney injury in critically ill patients: the multinational AKI-EPI study. Intensive Care Med 2015;41:1411–23.

Bron: AM-Pharma (persbericht)