{"id":20287,"date":"2021-10-12T22:30:07","date_gmt":"2021-10-12T20:30:07","guid":{"rendered":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/?p=20287"},"modified":"2021-10-21T10:24:39","modified_gmt":"2021-10-21T08:24:39","slug":"verjaardagstaart-voor-gentherapie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/","title":{"rendered":"Verjaardagstaart voor gentherapie"},"content":{"rendered":"\n

Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency <\/em>(SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans. <\/p>\n\n\n\n

Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat de kans op een infectie zo klein mogelijk zou zijn. Met gentherapie kreeg hij een derde optie, die hem na 21 jaar<\/strong><\/a> tot een gezonde jongeman heeft gemaakt.  <\/p>\n\n\n\n

Niet alleen Rhys, ook gentherapie is volwassen geworden. Dat is op zich reden voor een feestje, maar helaas we zijn er nog lang niet. De weg die nieuwe gentherapie\u00ebn, en andere ATMP\u2019s, van lab naar pati\u00ebnt afleggen is lang en hobbelig. Vele therapie\u00ebn schoppen het nooit tot een goedkeuring van EMA. Lukt dit wel, dan is het verkrijgen van vergoeding op nationaal niveau de volgende horde. Zo maakten Novartis en het ministerie van VWS deze week bekend na lange onderhandelingen een overeenkomst te hebben bereikt over de vergoeding van gentherapie Zolgensma<\/strong><\/a>. HollandBIO is dolblij met dit resultaat, maar maakt zich tegelijkertijd ook zorgen over de steeds langere doorlooptijden<\/strong><\/a> voordat nieuwe behandelingen ook daadwerkelijk vanuit het verzekerde pakket beschikbaar zijn voor pati\u00ebnten.  <\/p>\n\n\n\n

Waar Novartis\u00a0wel de tijd en middelen had om\u00a0de lange en complexe procedures met succes\u00a0te doorlopen,\u00a0lukte dat andere, vaak kleinere bedrijven, niet.\u00a0Recent\u00a0zag\u00a0gentherapie pionier\u00a0Bluebird\u00a0Bio<\/strong><\/a>\u00a0zich\u00a0gedwongen haar activiteiten terug te trekken uit\u00a0Europa\u00a0en haar focus te beperken tot de VS.\u00a0Door aanhoudende\u00a0\u201cchallenges\u00a0of\u00a0achieving\u00a0appropriate\u00a0value\u00a0recognition\u00a0and\u00a0market access\u201d,\u00a0bleek\u00a0het voor het\u00a0kleine bedrijf\u00a0simpelweg\u00a0niet\u00a0haalbaar\u00a0om\u00a0haar\u00a0geregistreerde innovatieve\u00a0gentherapie\u00ebn\u00a0in Europa vergoed\u00a0bij pati\u00ebnten te krijgen.\u00a0Een\u00a0desastreuze\u00a0ontwikkeling die alarmbellen af moet doen gaan, vindt\u00a0HollandBIO.\u00a0Zo blijft onze ambitie,\u00a0gezondheid op maat<\/strong><\/a>,\u00a0slechts een\u00a0visioen.\u00a0<\/p>\n\n\n\n

Het is de hoogste tijd om samen werk te maken van een adaptief ecosysteem, dat in staat is de grote belofte van gen- en celtherapie\u00ebn, allereerst voor pati\u00ebnten, maar ook voor al die geneesmiddelenpioniers die zich al decennia lang toeleggen op onderzoek en ontwikkeling, te verzilveren. Je zou toch haast zeggen dat met het ontwikkelen, registreren en produceren van zo\u2019n geavanceerde en complexe therapie het moeilijkste werk gedaan is?  <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans.  Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat […]<\/p>\n","protected":false},"author":6,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[59,39],"tags":[],"class_list":["post-20287","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-gezondheid-op-maat","category-gezondheid"],"acf":[],"yoast_head":"\nVerjaardagstaart voor gentherapie - hollandbio<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"en_US\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Verjaardagstaart voor gentherapie - hollandbio\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans.  Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat […]\" \/>\n<meta property=\"og:url\" content=\"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/\" \/>\n<meta property=\"og:site_name\" content=\"hollandbio\" \/>\n<meta property=\"article:published_time\" content=\"2021-10-12T20:30:07+00:00\" \/>\n<meta property=\"article:modified_time\" content=\"2021-10-21T08:24:39+00:00\" \/>\n<meta property=\"og:image\" content=\"https:\/\/www.hollandbio.nl\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/hb-opengraph_illu.png\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:width\" content=\"1200\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:height\" content=\"675\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:type\" content=\"image\/png\" \/>\n<meta name=\"author\" content=\"hollandbio\" \/>\n<meta name=\"twitter:card\" content=\"summary_large_image\" \/>\n<meta name=\"twitter:creator\" content=\"@hollandbio\" \/>\n<meta name=\"twitter:site\" content=\"@hollandbio\" \/>\n<meta name=\"twitter:label1\" content=\"Written by\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data1\" content=\"hollandbio\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:label2\" content=\"Est. reading time\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data2\" content=\"2 minutes\" \/>\n<script type=\"application\/ld+json\" class=\"yoast-schema-graph\">{\"@context\":\"https:\\\/\\\/schema.org\",\"@graph\":[{\"@type\":\"Article\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\\\/#article\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\\\/\"},\"author\":{\"name\":\"hollandbio\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#\\\/schema\\\/person\\\/833d6a25b39946e61c6101af1fa96fbb\"},\"headline\":\"Verjaardagstaart voor gentherapie\",\"datePublished\":\"2021-10-12T20:30:07+00:00\",\"dateModified\":\"2021-10-21T08:24:39+00:00\",\"mainEntityOfPage\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\\\/\"},\"wordCount\":495,\"publisher\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#organization\"},\"articleSection\":[\"Gezondheid op maat\",\"Gezondheid\"],\"inLanguage\":\"en-US\"},{\"@type\":\"WebPage\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\\\/\",\"url\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\\\/\",\"name\":\"Verjaardagstaart voor gentherapie - hollandbio\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#website\"},\"datePublished\":\"2021-10-12T20:30:07+00:00\",\"dateModified\":\"2021-10-21T08:24:39+00:00\",\"breadcrumb\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\\\/#breadcrumb\"},\"inLanguage\":\"en-US\",\"potentialAction\":[{\"@type\":\"ReadAction\",\"target\":[\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\\\/\"]}]},{\"@type\":\"BreadcrumbList\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\\\/#breadcrumb\",\"itemListElement\":[{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":1,\"name\":\"Home\",\"item\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/\"},{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":2,\"name\":\"Verjaardagstaart voor gentherapie\"}]},{\"@type\":\"WebSite\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#website\",\"url\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/\",\"name\":\"hollandbio\",\"description\":\"\",\"publisher\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#organization\"},\"potentialAction\":[{\"@type\":\"SearchAction\",\"target\":{\"@type\":\"EntryPoint\",\"urlTemplate\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/?s={search_term_string}\"},\"query-input\":{\"@type\":\"PropertyValueSpecification\",\"valueRequired\":true,\"valueName\":\"search_term_string\"}}],\"inLanguage\":\"en-US\"},{\"@type\":\"Organization\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#organization\",\"name\":\"hollandbio\",\"url\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/\",\"logo\":{\"@type\":\"ImageObject\",\"inLanguage\":\"en-US\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#\\\/schema\\\/logo\\\/image\\\/\",\"url\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/wp-content\\\/uploads\\\/2023\\\/08\\\/HollandBIO_logo.svg\",\"contentUrl\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/wp-content\\\/uploads\\\/2023\\\/08\\\/HollandBIO_logo.svg\",\"width\":218.664,\"height\":29.659,\"caption\":\"hollandbio\"},\"image\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#\\\/schema\\\/logo\\\/image\\\/\"},\"sameAs\":[\"https:\\\/\\\/x.com\\\/hollandbio\",\"https:\\\/\\\/www.linkedin.com\\\/company\\\/hollandbio\\\/\"]},{\"@type\":\"Person\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#\\\/schema\\\/person\\\/833d6a25b39946e61c6101af1fa96fbb\",\"name\":\"hollandbio\"}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"Verjaardagstaart voor gentherapie - hollandbio","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/","og_locale":"en_US","og_type":"article","og_title":"Verjaardagstaart voor gentherapie - hollandbio","og_description":"Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans.  Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat […]","og_url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/","og_site_name":"hollandbio","article_published_time":"2021-10-12T20:30:07+00:00","article_modified_time":"2021-10-21T08:24:39+00:00","og_image":[{"width":1200,"height":675,"url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/hb-opengraph_illu.png","type":"image\/png"}],"author":"hollandbio","twitter_card":"summary_large_image","twitter_creator":"@hollandbio","twitter_site":"@hollandbio","twitter_misc":{"Written by":"hollandbio","Est. reading time":"2 minutes"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"Article","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/#article","isPartOf":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/"},"author":{"name":"hollandbio","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#\/schema\/person\/833d6a25b39946e61c6101af1fa96fbb"},"headline":"Verjaardagstaart voor gentherapie","datePublished":"2021-10-12T20:30:07+00:00","dateModified":"2021-10-21T08:24:39+00:00","mainEntityOfPage":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/"},"wordCount":495,"publisher":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#organization"},"articleSection":["Gezondheid op maat","Gezondheid"],"inLanguage":"en-US"},{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/","url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/","name":"Verjaardagstaart voor gentherapie - hollandbio","isPartOf":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#website"},"datePublished":"2021-10-12T20:30:07+00:00","dateModified":"2021-10-21T08:24:39+00:00","breadcrumb":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/#breadcrumb"},"inLanguage":"en-US","potentialAction":[{"@type":"ReadAction","target":["https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/"]}]},{"@type":"BreadcrumbList","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/verjaardagstaart-voor-gentherapie\/#breadcrumb","itemListElement":[{"@type":"ListItem","position":1,"name":"Home","item":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/"},{"@type":"ListItem","position":2,"name":"Verjaardagstaart voor gentherapie"}]},{"@type":"WebSite","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#website","url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/","name":"hollandbio","description":"","publisher":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#organization"},"potentialAction":[{"@type":"SearchAction","target":{"@type":"EntryPoint","urlTemplate":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/?s={search_term_string}"},"query-input":{"@type":"PropertyValueSpecification","valueRequired":true,"valueName":"search_term_string"}}],"inLanguage":"en-US"},{"@type":"Organization","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#organization","name":"hollandbio","url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/","logo":{"@type":"ImageObject","inLanguage":"en-US","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#\/schema\/logo\/image\/","url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/wp-content\/uploads\/2023\/08\/HollandBIO_logo.svg","contentUrl":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/wp-content\/uploads\/2023\/08\/HollandBIO_logo.svg","width":218.664,"height":29.659,"caption":"hollandbio"},"image":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#\/schema\/logo\/image\/"},"sameAs":["https:\/\/x.com\/hollandbio","https:\/\/www.linkedin.com\/company\/hollandbio\/"]},{"@type":"Person","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#\/schema\/person\/833d6a25b39946e61c6101af1fa96fbb","name":"hollandbio"}]}},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20287","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/6"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20287"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20287\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20287"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20287"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20287"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}