{"id":18314,"date":"2020-10-27T19:19:43","date_gmt":"2020-10-27T18:19:43","guid":{"rendered":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/?p=18314"},"modified":"2020-10-27T19:19:44","modified_gmt":"2020-10-27T18:19:44","slug":"genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/","title":{"rendered":"Genen veilig gerepareerd in mini-organen"},"content":{"rendered":"\n<p class=\"wp-block-paragraph\">UMC Utrecht-onderzoekers zijn erin geslaagd om in mini-organen in het laboratorium fouten in genen te repareren. Ze hebben dit gedaan met prime editing: een nieuwe CRISPR-Cas9 techniek waarmee je veilig en accuraat DNA in het genoom van cellen kunt aanpassen. \u201cDit biedt perspectief om in de toekomst vele aandoeningen die door genetische afwijkingen worden veroorzaakt te genezen\u201d, zegt hoofdonderzoeker Sabine Fuchs.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dit onderzoek, uitgevoerd door de promovendi Imre Schene en Indi Joore (op de foto), is <a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41467-020-19136-7\"><strong>gepubliceerd<\/strong> in Nature Communications<\/a> op 23 oktober.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De onderzoekers gebruikten onder meer leverorgano\u00efden (mini-levers) van een pati\u00ebnt met de ziekte van Wilson. Doordat deze pati\u00ebnten koper niet goed kunnen verwerken, stapelt koper op in de lever en wordt het giftig. Ook in het lab sterven mini-levers van zulke pati\u00ebnten bij blootstelling aan koper. Na genetische reparatie met prime editing bleven de organo\u00efden van pati\u00ebnten leven en groeien, zelfs in aanwezigheid van koper. Hetzelfde deden ze met darmorgano\u00efden van pati\u00ebnten met DGAT1, een ziekte waarbij vetten niet goed worden verwerkt en giftig worden. Dankzij genetische correctie konden darmorgano\u00efden van pati\u00ebnten wel overleven na blootstelling aan vet.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zeven jaar geleden werd de CRISPR-Cas9 technologie voor het eerst toegepast om genen te knippen en plakken. Hierbij knip je een fout stukje DNA weg en bied je een nieuw, goed, stukje aan dat hopelijk in het DNA wordt ingebouwd. Dit blijkt in de praktijk niet altijd goed te gaan: het is erg foutgevoelig en ineffici\u00ebnt. Sindsdien werken onderzoekers wereldwijd aan verfijndere methoden. E\u00e9n daarvan is <a href=\"https:\/\/www.umcutrecht.nl\/nieuws\/genetische-ziekte-repareren-in-menselijke-cellen\">base editing<\/a>. Hiermee worden heel gericht gen-aanpassingen gemaakt. Het nadeel is dat base editing lang niet alle genetische foutjes kan corrigeren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Prime editing is een nieuwe methode waarmee je in theorie vrijwel alle gendefecten kunt repareren. Sabine legt uit hoe het in grote lijnen werkt. \u201cBij <em>prime editing<\/em> wordt DNA niet doormidden geknipt, zoals met de schaar van CRISPR-Cas9, maar wordt een kleine incisie gemaakt in \u00e9\u00e9n van beide DNA-strengen. Op die plek wordt een nieuw stukje DNA geschreven door het prime-edit eiwit. Dit nieuwe DNA kan je zelf ontwerpen om zo vrijwel alle mogelijke pati\u00ebntmutaties te repareren. Dit nieuwe, gezonde stukje DNA kan vervolgens het foute stukje DNA vervangen, waardoor cellen weer correcte eiwitten kunnen produceren. Omdat het genetische materiaal gecorrigeerd is, zullen ook alle cellen die ontstaan na celdeling gecorrigeerd zijn. Het is dus een blijvende behandeling\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Met deze recent aan Harvard ontwikkelde techniek wordt nu wereldwijd veel ge\u00ebxperimenteerd. In cellijnen in het laboratorium was het al gelukt precieze genetische aanpassingen te maken. \u201cNu zijn we er voor de eerste keer in geslaagd dit ook in organo\u00efden direct afkomstig van cellen van pati\u00ebnten te doen.\u201d Organo\u00efden zijn levende mini-organen, die in een schaaltje in het laboratorium gemaakt zijn van weefsel van een pati\u00ebnt, en zo de genetische eigenschappen van deze pati\u00ebnt dragen. \u201cIn deze organo\u00efden zagen we dat we veel verschillende genetische veranderingen konden aanbrengen, veel meer dan mogelijk met bijvoorbeeld base editing. Ook vonden we geen nadelige genetische neveneffecten.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De resultaten van dit onderzoek zijn een belangrijke stap in de richting van de behandeling van duizenden \u2013 tot nu toe onbehandelbare \u2013 aandoeningen die door een gendefect worden veroorzaakt. \u201cNu we weten dat de methode werkt zouden we cellen van zo\u2019n pati\u00ebnt in het lab kunnen repareren en ze vervolgens teruggeven. Een andere mogelijkheid is om genetische defecten te repareren in het lichaam van pati\u00ebnten zelf. Natuurlijk is dit toekomstmuziek, maar wij werken hieraan om de vele onbehandelbare aandoeningen te kunnen verhelpen.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zo behandelt Sabine een jongetje met <a href=\"https:\/\/www.mlds.nl\/chronische-ziekten\/progressieve-familiaire-intrahepatische-cholestase-pfic\/\">PFIC<\/a>, een ernstige leveraandoening waarbij door een genetische afwijking galzouten niet goed kunnen worden afgevoerd. Omdat er geen goede behandeling is, ontwikkelde hij leverfalen en heeft hij een levertransplantatie ondergaan. Van zijn levercellen zijn in het laboratorium lever-organo\u00efden gemaakt waarin de onderzoekers Imre en Indi nu met prime editing het gendefect proberen te repareren. Het jongetje zelf heeft hier helaas niets aan; hij heeft al een nieuwe lever gekregen. Maar voor zijn kleine zusje \u2013 met dezelfde aangeboren afwijking \u2013 kan dit misschien wel tot een behandeling leiden.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sabine: \u201cDe volgende stap is om het gereedschap voor gencorrectie in een muismodel voor PFIC te testen. Als dan blijkt dat we op een veilige manier het genetische foutje in de muis veilig en effectief kunnen corrigeren, kunnen we denken aan behandeling van het zusje op een vergelijkbare manier. In dat geval zouden we het genetische gereedschap in vetbolletjes via het bloed naar de lever sturen om daar de eigen levercellen te repareren. Het zal nog jaren duren om aan te tonen dat dit werkt en dat er geen bijwerkingen zijn. Maar we werken hard om op tijd te zijn voor het zusje!\u201d<br>Logischerwijs is Sabine heel gelukkig met dit resultaat. \u201cIk werk al jaren met kinderen met ernstige stofwisselingsziekten. We weten tegenwoordig vaak precies wat er genetisch mankeert en wat het verloop is van zo\u2019n, meestal ernstige, ziekte. Daarom is het zo frustrerend dat we veel van deze kinderen nog steeds niet goed kunnen behandelen. Met de resultaten van dit onderzoek lijken we nieuwe behandelmogelijkheden te kunnen ontwikkelen.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bron: UMC Utrecht (<a href=\"https:\/\/www.umcutrecht.nl\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\">Persbericht<\/a>)<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>UMC Utrecht-onderzoekers zijn erin geslaagd om in mini-organen in het laboratorium fouten in genen te repareren. Ze hebben dit gedaan met prime editing: een nieuwe CRISPR-Cas9 techniek waarmee je veilig en accuraat DNA in het genoom van cellen kunt aanpassen. \u201cDit biedt perspectief om in de toekomst vele aandoeningen die door genetische afwijkingen worden veroorzaakt [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":16,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[39],"tags":[],"class_list":["post-18314","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-gezondheid"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v28.0 - https:\/\/yoast.com\/product\/yoast-seo-wordpress\/ -->\n<title>Genen veilig gerepareerd in mini-organen - hollandbio<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"en_US\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Genen veilig gerepareerd in mini-organen - hollandbio\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"UMC Utrecht-onderzoekers zijn erin geslaagd om in mini-organen in het laboratorium fouten in genen te repareren. Ze hebben dit gedaan met prime editing: een nieuwe CRISPR-Cas9 techniek waarmee je veilig en accuraat DNA in het genoom van cellen kunt aanpassen. \u201cDit biedt perspectief om in de toekomst vele aandoeningen die door genetische afwijkingen worden veroorzaakt [&hellip;]\" \/>\n<meta property=\"og:url\" content=\"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/\" \/>\n<meta property=\"og:site_name\" content=\"hollandbio\" \/>\n<meta property=\"article:published_time\" content=\"2020-10-27T18:19:43+00:00\" \/>\n<meta property=\"article:modified_time\" content=\"2020-10-27T18:19:44+00:00\" \/>\n<meta property=\"og:image\" content=\"https:\/\/www.hollandbio.nl\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/hb-opengraph_illu.png\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:width\" content=\"1200\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:height\" content=\"675\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:type\" content=\"image\/png\" \/>\n<meta name=\"author\" content=\"HollandBIO\" \/>\n<meta name=\"twitter:card\" content=\"summary_large_image\" \/>\n<meta name=\"twitter:creator\" content=\"@hollandbio\" \/>\n<meta name=\"twitter:site\" content=\"@hollandbio\" \/>\n<meta name=\"twitter:label1\" content=\"Written by\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data1\" content=\"HollandBIO\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:label2\" content=\"Est. reading time\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data2\" content=\"4 minutes\" \/>\n<script type=\"application\/ld+json\" class=\"yoast-schema-graph\">{\"@context\":\"https:\\\/\\\/schema.org\",\"@graph\":[{\"@type\":\"Article\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\\\/#article\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\\\/\"},\"author\":{\"name\":\"HollandBIO\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#\\\/schema\\\/person\\\/48824449f08e494bb7ea02e1ff5dd6ea\"},\"headline\":\"Genen veilig gerepareerd in mini-organen\",\"datePublished\":\"2020-10-27T18:19:43+00:00\",\"dateModified\":\"2020-10-27T18:19:44+00:00\",\"mainEntityOfPage\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\\\/\"},\"wordCount\":864,\"publisher\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#organization\"},\"articleSection\":[\"Gezondheid\"],\"inLanguage\":\"en-US\"},{\"@type\":\"WebPage\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\\\/\",\"url\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\\\/\",\"name\":\"Genen veilig gerepareerd in mini-organen - hollandbio\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#website\"},\"datePublished\":\"2020-10-27T18:19:43+00:00\",\"dateModified\":\"2020-10-27T18:19:44+00:00\",\"breadcrumb\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\\\/#breadcrumb\"},\"inLanguage\":\"en-US\",\"potentialAction\":[{\"@type\":\"ReadAction\",\"target\":[\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\\\/\"]}]},{\"@type\":\"BreadcrumbList\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/nieuws\\\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\\\/#breadcrumb\",\"itemListElement\":[{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":1,\"name\":\"Home\",\"item\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/\"},{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":2,\"name\":\"Genen veilig gerepareerd in mini-organen\"}]},{\"@type\":\"WebSite\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#website\",\"url\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/\",\"name\":\"hollandbio\",\"description\":\"\",\"publisher\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#organization\"},\"potentialAction\":[{\"@type\":\"SearchAction\",\"target\":{\"@type\":\"EntryPoint\",\"urlTemplate\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/?s={search_term_string}\"},\"query-input\":{\"@type\":\"PropertyValueSpecification\",\"valueRequired\":true,\"valueName\":\"search_term_string\"}}],\"inLanguage\":\"en-US\"},{\"@type\":\"Organization\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#organization\",\"name\":\"hollandbio\",\"url\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/\",\"logo\":{\"@type\":\"ImageObject\",\"inLanguage\":\"en-US\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#\\\/schema\\\/logo\\\/image\\\/\",\"url\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/wp-content\\\/uploads\\\/2023\\\/08\\\/HollandBIO_logo.svg\",\"contentUrl\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/wp-content\\\/uploads\\\/2023\\\/08\\\/HollandBIO_logo.svg\",\"width\":218.664,\"height\":29.659,\"caption\":\"hollandbio\"},\"image\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#\\\/schema\\\/logo\\\/image\\\/\"},\"sameAs\":[\"https:\\\/\\\/x.com\\\/hollandbio\",\"https:\\\/\\\/www.linkedin.com\\\/company\\\/hollandbio\\\/\"]},{\"@type\":\"Person\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.hollandbio.nl\\\/en\\\/#\\\/schema\\\/person\\\/48824449f08e494bb7ea02e1ff5dd6ea\",\"name\":\"HollandBIO\"}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"Genen veilig gerepareerd in mini-organen - hollandbio","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/","og_locale":"en_US","og_type":"article","og_title":"Genen veilig gerepareerd in mini-organen - hollandbio","og_description":"UMC Utrecht-onderzoekers zijn erin geslaagd om in mini-organen in het laboratorium fouten in genen te repareren. Ze hebben dit gedaan met prime editing: een nieuwe CRISPR-Cas9 techniek waarmee je veilig en accuraat DNA in het genoom van cellen kunt aanpassen. \u201cDit biedt perspectief om in de toekomst vele aandoeningen die door genetische afwijkingen worden veroorzaakt [&hellip;]","og_url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/","og_site_name":"hollandbio","article_published_time":"2020-10-27T18:19:43+00:00","article_modified_time":"2020-10-27T18:19:44+00:00","og_image":[{"width":1200,"height":675,"url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/hb-opengraph_illu.png","type":"image\/png"}],"author":"HollandBIO","twitter_card":"summary_large_image","twitter_creator":"@hollandbio","twitter_site":"@hollandbio","twitter_misc":{"Written by":"HollandBIO","Est. reading time":"4 minutes"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"Article","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/#article","isPartOf":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/"},"author":{"name":"HollandBIO","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#\/schema\/person\/48824449f08e494bb7ea02e1ff5dd6ea"},"headline":"Genen veilig gerepareerd in mini-organen","datePublished":"2020-10-27T18:19:43+00:00","dateModified":"2020-10-27T18:19:44+00:00","mainEntityOfPage":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/"},"wordCount":864,"publisher":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#organization"},"articleSection":["Gezondheid"],"inLanguage":"en-US"},{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/","url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/","name":"Genen veilig gerepareerd in mini-organen - hollandbio","isPartOf":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#website"},"datePublished":"2020-10-27T18:19:43+00:00","dateModified":"2020-10-27T18:19:44+00:00","breadcrumb":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/#breadcrumb"},"inLanguage":"en-US","potentialAction":[{"@type":"ReadAction","target":["https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/"]}]},{"@type":"BreadcrumbList","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/nieuws\/genen-veilig-gerepareerd-in-mini-organen\/#breadcrumb","itemListElement":[{"@type":"ListItem","position":1,"name":"Home","item":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/"},{"@type":"ListItem","position":2,"name":"Genen veilig gerepareerd in mini-organen"}]},{"@type":"WebSite","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#website","url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/","name":"hollandbio","description":"","publisher":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#organization"},"potentialAction":[{"@type":"SearchAction","target":{"@type":"EntryPoint","urlTemplate":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/?s={search_term_string}"},"query-input":{"@type":"PropertyValueSpecification","valueRequired":true,"valueName":"search_term_string"}}],"inLanguage":"en-US"},{"@type":"Organization","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#organization","name":"hollandbio","url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/","logo":{"@type":"ImageObject","inLanguage":"en-US","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#\/schema\/logo\/image\/","url":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/wp-content\/uploads\/2023\/08\/HollandBIO_logo.svg","contentUrl":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/wp-content\/uploads\/2023\/08\/HollandBIO_logo.svg","width":218.664,"height":29.659,"caption":"hollandbio"},"image":{"@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#\/schema\/logo\/image\/"},"sameAs":["https:\/\/x.com\/hollandbio","https:\/\/www.linkedin.com\/company\/hollandbio\/"]},{"@type":"Person","@id":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/#\/schema\/person\/48824449f08e494bb7ea02e1ff5dd6ea","name":"HollandBIO"}]}},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18314","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/16"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18314"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18314\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18314"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18314"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hollandbio.nl\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18314"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}