Spinraza (nusinersen) van fabrikant Biogen heeft vorige week de Prix Galien Pharmaceutical Award in de wacht gesleept. Deze prestigieuze prijs wordt uitgereikt aan het meest betekenisvolle medicijn dat het afgelopen jaar is ge\u00efntroduceerd. Biogens Spinraza (nusinersen) richt zich op de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA). HollandBIO is maar wat trots om een bedrijf te mogen vertegenwoordigen dat met zijn innovaties een wereld van verschil weet te realiseren voor pati\u00ebnten die lijden aan deze ernstige, maar zeldzame ziekte.<\/p>\n
SMA is een erfelijke neuromusculaire aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve spierzwakte en verlamming. Er zijn vier verschillende varianten die verschillen in ernst en de leeftijd waarop de eerste symptomen ontstaan. Bij de meest ernstige variant, SMA type 1, openbaart de ziekte zich vrijwel direct naar de geboorte en zullen kinderen doorgaans voor hun tweede levensjaar overlijden. SMA is dan ook de belangrijkste genetische oorzaak van kindersterfte.<\/p>\n
Nusinersen biedt de eerste behandeloptie voor deze ziekte. Dit gebeurt met een relatief nieuw werkingsmechanisme. Nusinersen is namelijk een antisense oligonucleotides (ASO), een groep geneesmiddelen die ingrijpt op het proces waarbij een genetische code wordt vertaald in een eiwit.<\/p>\n
Bij SMA ontbreekt een gen (SMN1), waardoor pati\u00ebnten te weinig SMN-eiwit aanmaken. Dit eiwit is essentieel is voor het behoud van spieren. Er bleek echter een soort reserve-gen te bestaan dat het SMN-eiwit ook kan produceren. Dit gen (SMN2) produceert echter veel minder functioneel eiwit dan het oorspronkelijke gen. Nusinersen helpt dit reserve-gen om meer eiwit op de juiste manier te produceren. Hierdoor kan het ontbreken van het SMN1-gen deels worden opgevangen.<\/p>\n
Dorota Mazurkiewicz, Managing Director van Biogen Nederland reageert hierop: \u2018Biogen heeft een duidelijke missie: medicijnen ontwikkelen voor ernstige neurologische aandoeningen waar op dit moment weinig tot geen behandelopties voor bestaan. Met nusinersen is dat gelukt en kunnen we perspectief bieden aan SMA-pati\u00ebnten die tot voor kort geen behandelopties hebben. We zijn bijzonder vereerd dat de Prix Galien dit innovatieve karakter erkent.\u2019<\/p>\n
Nusinersen wordt in Nederland vergoed voor pati\u00ebnten tot en met de leeftijd van 9,5. Mogelijk komt het medicijn breder beschikbaar. Mazurkiewicz: \u2018We zijn in gesprek met betrokken partijen om te kijken of we het medicijn middels voorwaardelijke vergoeding voor alle pati\u00ebnten beschikbaar kunnen stellen. Deze prijs is voor ons een extra motivatie om dit traject succesvol af te ronden.\u2019<\/p>\n
HollandBIO is trots om bedrijven te vertegenwoordigen die met baanbrekende wetenschap een verschil maken in het leven van pati\u00ebnten. Hiermee wordt nogmaals duidelijk dat biotech haar belofte waarmaakt.<\/p>\n
De verkiezing van Spinraza betekent ook dat in de afgelopen tien jaar de Prix Galien acht keer werd gewonnen door een weesgeneesmiddel. Dit onderstreept dat deze medicijnen de kraamkamer van innovatie zijn: de meest baanbrekende, vaak experimentele, technologie\u00ebn bewijzen zich vaak als eerste in het domein van zeldzame ziektes. Neem gentherapie: dat werd als eerste toegepast bij (zeer) zeldzame ziektes. Vandaag de dag zitten de pijplijnen vol met gentherapie\u00ebn tegen veel vaker voorkomende ziektes.<\/p>\n
De Prix Galien wordt in Nederland sinds 1993 uitgereikt. De jury bestaat uit onafhankelijke wetenschappers onder aanvoering van Jan Danser, hoogleraar farmacologie bij het Erasmus MC. Naast de Pharmaceutical Award werd ook een MedTech Award en een Research Award uitgereikt. Deze werden gewonnen door respectievelijk Free Style Libre en Reinoud Gosens.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Spinraza (nusinersen) van fabrikant Biogen heeft vorige week de Prix Galien Pharmaceutical Award in de wacht gesleept. Deze prestigieuze prijs wordt uitgereikt aan het meest betekenisvolle medicijn dat het afgelopen jaar is ge\u00efntroduceerd. Biogens Spinraza (nusinersen) richt zich op de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA). HollandBIO is maar wat trots om een bedrijf te […]<\/p>\n","protected":false},"author":6,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[39],"tags":[],"class_list":["post-11079","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-gezondheid"],"acf":[],"yoast_head":"\n