Hogeschool van Arnhem en Nijmegen (HAN) en Radboud universiteit spraken met elkaar tijdens de onderwijsdagen over een herijking van het onderwijs. Zo mist de verbinding tussen de verschillende opleidingsniveaus, maar zou voornamelijk het wetenschappelijk onderwijs (WO) op de schop moeten. Er worden veel onderzoekers opgeleid die praktijkervaring missen en voor het grootste deel (tenminste 90%) van deze afgestudeerden is geen plek als onderzoeker. Volgens de onderwijsinstellingen is daar zeker een mouw aan te passen. HollandBIO weet wel raad met die praktijkervaring: zoek de aansluiting op het bedrijfsleven.
Tekorten aan personeel
Vanuit de life sciences sector klinken steeds meer geluiden dat er tekorten aan personeel zijn. Zo kampt de farmaceutische industrie al met grote tekorten aan gespecialiseerd personeel. Denk bijvoorbeeld aan nieuw personeel voor uitbreidingen bij Janssen en MSD, maar ook de chemiesector ziet het aantal gepensioneerden stijgen en komt weldra talent tekort. Groeiende vraag naar nieuw gespecialiseerd talent dus.
Aansluiting bij bedrijfsleven
Een groeiend aanbod van universitair talent en groeiende vraag naar talent bij life sciences bedrijven, dat klinkt als een match made in heaven. Universiteiten zouden er daarom goed aan doen om hun educatieprogramma’s aan te laten sluiten op de behoeftes van life sciences bedrijven. Wat HollandBIO betreft zou dat geen hogere wiskunde moeten zijn.
ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (the “Company”), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for inherited retinal diseases (IRDs), today announced results from a planned analysis of its Phase 1/2 Stellar trial of QR-421a in adults with Usher syndrome and non-syndromic retinitis pigmentosa (nsRP) due to USH2A exon 13 mutations. In the trial, QR-421a demonstrated benefit on multiple measures of vision that moved in concordance, including visual acuity, visual fields, and optical coherence tomography (OCT) retinal imaging, after a single dose. QR-421a was observed to be well tolerated with no serious adverse events reported. Based on these findings, the Company plans to advance QR-421a to two parallel pivotal Phase 2/3 trials by year end 2021 – one in early-moderate patients, one in advanced patients.
“We’re pleased to have met all the objectives we set for the Stellar trial, including determining suitable registration endpoints, the dose, dosing interval, and patient population for the Phase 2/3 pivotal trials,” said Aniz Girach, MD, Chief Medical Officer of ProQR, “With just a single dose, QR-421a demonstrated clinical proof of concept with benefit observed in treated eyes compared to the untreated eyes in multiple concordant measures of vision. As expected, we saw benefits in both advanced and early-moderate patients in this slow progressing, debilitating eye disease, allowing us to advance this important investigational therapy for all patients with Usher syndrome and nsRP due to USH2A exon 13 mutations. Based on preliminary Regulatory guidance, we plan to submit protocols to advance QR-421a to pivotal testing. This is our second program targeting a severe inherited retinal disease that is moving into pivotal trials, which we believe further validates our RNA therapy platform and our capabilities to design and efficiently take these programs through clinical development.”
“The safety profile and efficacy findings for QR-421a are very encouraging,” said Robert Koenekoop, MD, MSc, PhD, FRCS(C), FARVO, a clinical-scientist from the Montreal Children’s Hospital and Professor of the McGill University Faculty of Medicine and Department of Pediatric Surgery. “Usher syndrome and non-syndromic retinitis pigmentosa due to USH2A exon 13 mutations are devastating retinal diseases representing a high unmet medical need, as there are no approved therapies to treat the severe vision loss associated with these diseases. Patients’ biggest hope for a therapy is to stop disease progression and prevent vision loss, and these findings suggest that QR-421a has the potential to stabilize vision. I look forward to this exciting program advancing into pivotal trial development.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-29 09:27:522021-03-29 09:27:53ProQR Announces Positive Results from Clinical Trial of QR-421a in Usher Syndrome and Plans to Start Pivotal Trials← #nieuws
Om de coronapandemie te bezweren zijn er heel snel, heel veel vaccins nodig. Daarom is het fantastisch dat de life sciences en biotech community erin geslaagd is om met een ongekende snelheid meerdere vaccins goedgekeurd te krijgen. Daarmee begint voor velen ook het grote vergelijken: want welk vaccin is nu het beste?
Daarvoor moeten we eerst goed kijken naar de meetlat. Voxdook in de data van diverse beschikbare coronavaccins en legt helder uit waarom een vergelijking enkel op efficacy rate, de werkzaamheid van een vaccin, een vertekend beeld geeft. In de strijd tegen COVID-19 kunnen we momenteel ieder vaccin gebruiken dat beschermt tegen ernstige ziekte en opname in het ziekenhuis. En het goede nieuws is: elk goedgekeurd coronavaccin doet dat. Het beste vaccin? Dat is dus degene die je zo snel mogelijk kan krijgen. In deze fase van de pandemie is tijd onze meetlat. En dus is schaarste nu het grootste knelpunt, zo geeft ook het logistiek coördinatiecentrum van het RIVM aan. Benieuwd wat er verder allemaal komt kijken bij de verspreiding van de vaccins? Het coördinatiecentrum licht hiereen tipje van de sluier op.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-23 16:53:092021-03-23 16:53:10Coronavaccins langs de meetlat← #nieuws
Innovative food company Meatable has closed $47 million USD in its Series A funding round, bringing the company’s total funding to $60 million. Meatable finalized its first showcase product in 2020 and aims to use the new funds to advance small-scale production at the Biotech Campus Delft and to diversify its product portfolio.
The consortium consists of Dr. Rick Klausner, Section 32, Dr. Jeffrey Leiden, and DSM Venturing, and includes existing investors, such as BlueYard Capital, Agronomics, Humboldt, and Taavet Hinrikus, showing continued support. They recognize the positive impact cultivated meat will have on climate change, see the trillion-dollar potential of the cultivated meat marketplace, and are betting on Meatable to solve the industry’s scalability and speed-to-market challenges with its patented opti-ox™ technology.
Dr. Rick Klausner, former director of the US National Cancer Institute and former Executive Director of Global Health at the Bill & Melinda Gates Foundation, sees great potential in Meatable and its technology.
“We are committed to joining Meatable in its mission to address the world’s most pressing challenges. We see a smart start-up that has accomplished a lot in a short amount of time. They have a great team and game-changing technology that can address the challenges around the global food insecurity issues our planet is facing,” said Klausner. “They have all the right ingredients to become the leading choice for sustainably and efficiently produced meat.”
Meatable’s proprietary platform technology enables a fundamentally more cost effective and scalable production process. It replicates the natural process of fat and muscle growth, in proportions that emulate traditional cuts of meat. The entire process, when fully developed, is expected to take only weeks to produce meat, whereas it takes years to grow a live animal.
“To be able to meet the growing demand for meat worldwide, we need breakthrough solutions. Cultivated meat has the potential to continue to produce the product we love – meat – using a much more efficient production process. Having Rick Klausner, Jeffrey Leiden, Section 32 and DSM Venturing support us in realizing that potential is a huge step for Meatable,” said Krijn de Nood, CEO and co-founder of Meatable. “We are honored to welcome a like-minded group of investors who support us on our mission – to develop, accelerate and bring to life sustainable, healthy and environmentally sound technologies that can improve the human condition. With this funding we believe we are well on our way to bringing our first products to market to sustainably satisfy the world’s appetite for meat.”
Meatable aims to produce cultivated meat, for which no animals are slaughtered, fewer GHG emissions are released, and significantly less land and water are required. And, unlike plant-based alternatives, the end-product will provide the full experience of eating actual meat, with the same texture, taste, and nutritional benefits.
After successfully completing its first pork showcase product, Meatable is currently focused on the further development of cultivated pork and beef. Meatable’s technology is adaptable to any cell-based species, including cows, pigs, sheep, and fish, giving the company great opportunity for further product development.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-23 16:50:172021-03-23 16:50:18Meatable Raises $47 Million Series A to Continue Scaling Trajectory and Expand its Product Portfolio with Beef← #nieuws
Wanneer je ziek bent wil je maar één ding, beter worden. Om de juiste diagnose te stellen, het verloop van de ziekte te voorspellen en een passende behandeling te kiezen zijn biomarkers van groot belang. Er zijn verschillende technieken en platforms beschikbaar voor het testen van biomarkers. En het test-arsenaal breidt zich uit door de komst van innovatieve technologieën, zoals whole genome sequencing (WGS). Maar wanneer gebruik je nou welke moleculair diagnostische test? Een lastige vraag waar vele partijen zich momenteel over buigen, waaronder het Zorginstituut en het Technisch Medisch Centrum van de Universiteit Twente.
Aan de Universiteit van Twente brachten onderzoekers het diagnostisch testlandschap en de doorlooptijden hiervan bij patiënten met stage IV niet-kleincellige longkanker in kaart. In het onderzoek zijn ook de totale kosten per patiënt voor individuele biomarker testen vergeleken met de kosten van WGS. Een voorzichtige conclusie: WGS is nog niet goedkoper, maar biedt wel kansen om de complexiteit van het testlandschap te verminderen.
HollandBIO gelooft heilig dat brede genetische testen de toekomst zijn. We zitten midden in een biorevolutie en de kosten van DNA sequencing nemen sneller af dan de wet van Moore. Binnen één decennium zouden deze zelfs lager dan $100 kunnen liggen, geeft McKinsey aan. Willen we dat een boost geven, dan is schaalgrootte dé knop om nu aan te draaien. Nu investeren, zodat we daar straks de vruchten te plukken: bijvoorbeeld door bij de eerste diagnose gelijk het volledig tumorprofiel van patiënten in kaart te brengen. Want waarom zouden we moeilijk doen als het ook (steeds) sneller, beter en goedkoper kan?
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-23 16:41:092021-03-26 10:52:44Whole genome sequencing: nog niet goedkoper, wel minder complex← #nieuws
Ondanks dat het totaal aantal Nederlandse octrooiaanvragen afgelopen jaar is gedaald met 8,2%, staan we net als vorig jaar op de 8e plek in de ranglijst van octrooiaanvragers in Europa. Dit blijkt uit de vorige week gepubliceerde Patent Index van het Europees Octrooibureau. Biotechnologie (+6,3%) en farma (+10,2%) zijn de snelst groeiende sectoren in het aantal octrooiaanvragen. Deze cijfers laten duidelijk de grote waarde voor een innovatieve samenleving van onze sector zien.
Nederland nog steeds in wereldtop Met 6375 octrooiaanvragen in 2020 daalt het totaal aantal Nederlandse aanvragen bij het Europees octrooibureau (EOB) met 8,2% ten opzichte van 2019. Deze daling is echter niet zo sterk dat deze effect heeft op onze positie op de ranglijst, deze blijft plaats 8. Een zeer sterke score die het innovatieve karakter van Nederland laat zien. Met deze notering staan we tussen Zwitserland (7) en het Verenigd Koninkrijk (9) in. Van de 27 EU-lidstaten zijn we zelfs de 3e grootste aanvrager van octrooien. Een mooie prestatie aangezien het hier om absolute aantallen gaat.
Het totaal aantal octrooiaanvragen bij het EOB stagneert op 180.250 octrooien in 2021. Dat is 0,7% lager dan in 2019.
Biotech en farma belangrijkste innovatiemotor blijkt uit octrooiaanvragen De impact van de coronacrisis is zichtbaar in de octrooiaanvragen. Farma en de biotechsector zijn de grootste stijgers van alle sectoren. Medische technologie is de grootste sector in absolute aantallen. Hieruit blijkt wederom het non-cyclische karakter van de sector. Ondanks de daling bij andere sectoren stijgen farma en biotech al jaren sterk door. Investeren in deze sectoren biedt in deze tijden dan ook veel voordelen. We kunnen het niet vaak genoeg zeggen, maar ook voor een nieuw kabinet geldt: investeer in biotech, innoveer je uit de crisis!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-23 14:41:232021-03-23 14:41:24Oranje boven: ondanks lichte daling nog steeds een top 10-classificering voor Nederlandse octrooiaanvragen← #nieuws
Life Sciences Partners (LSP) heeft vorige week aangekondigd dat zij de eerste Europese Biotech Special Purpose Acquisition Company (SPAC) naar beursgang aan de NASDAQ hebben gebracht. De SPAC, genaamd European Biotech Acquisition Corporation (EBAC), haalde $120 miljoen op en zal worden aangestuurd door ervaren biotech ondernemer Eduardo Bravo. HollandBIO geeft graag wat meer duiding bij een SPAC.
Wat is een SPAC?
SPAC staat voor Special Purpose Acquisition Company. Een SPAC is een blancochequebedrijf; een omhulsel dat in eerste instantie als een beleggingsconstructie wordt gebruikt. In de eerste fase wordt er financiering opgehaald middels een beursgang. In de tweede fase gaat de SPAC op zoek naar een niet-beursgenoteerd bedrijf dat wil fuseren.
Lukt dat binnen de afgesproken tijd? Dan krijgen de aandeelhouders een belang in het bedrijf. Het bedrijf zelf krijgt dan een beursnotering. Lukt dat niet? Dan wordt de zoektocht stopgezet. Het geld vloeit terug naar de beleggers en de SPAC wordt opgeheven.
Nieuwe financieringstrend
SPACs bestaan al een langere tijd in de Verenigde Staten en zijn nu komen overwaaien naar Europa. De constructie wordt veel gebruikt voor snelgroeiende bedrijven die sneller en efficiënter een beursgang willen realiseren en een flinke financieringsronde willen ophalen als vliegwiel voor hun innovaties.
SPACs verlagen de drempel voor toetreding tot de markt en het ophalen van kapitaal, maar kunnen ook zorgen voor een te vroege beursgang. HollandBIO is dan ook benieuwd of deze financieringstrend in Europa zijn waarde gaat bewijzen.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-23 14:39:572021-03-23 14:39:58Geeft blanco cheque Europese biotech meer SPACe?← #nieuws
Biotech start-up RiboPro uit Oss heeft € 1,2 miljoen groeigeld opgehaald. De nieuwe financiering wordt gebruikt om de gepatenteerde messenger RNA-technologie van RiboPro verder te ontwikkelen, het team te versterken en het bedrijf op te schalen. Een consortium van de Brabantse Ontwikkelings Maatschappij (BOM), Rockstart en verschillende particuliere investeerders onder leiding van Stichting Vlasroot heeft aan de financieringsronde bijgedragen. RiboPro ondersteunt met haar RNA-producten onderzoekers en farmaceutische bedrijven bij de ontwikkeling van nieuwe medische behandelingen. Verschillende covid-19 vaccins zijn gebaseerd op de messenger RNA-technologie.
“We zijn blij dat we zo’n sterk consortium van investeerders aan boord hebben”, zegt Sander van Asbeck, CEO en oprichter van RiboPro (foto midden). Messenger RNA speel een cruciale rol in een medische revolutie die net is begonnen en voor heel veel mensen van grote betekenis is. Met deze nieuwe investeerders aan boord voelen we ons meer dan ooit klaar om in die revolutie een belangrijke rol te spelen.”
Roel Elshout van Vlasroot: “Het is een voorrecht dat we RiboPro kunnen helpen om een toonaangevende speler te worden in de wereld van mRNA-producten. De huidige COVID-19 messenger RNA-vaccins hebben het potentieel van de technologie aangetoond. Wij zijn ervan overtuigd dat mRNA de industrie voor altijd zal veranderen.”
“RiboPro tilt mRNA naar een hoger niveau, verhoogt de activiteit van mRNA en verlaagt de toxiciteit en immunogene respon”, zegt Mercedes Tuin, Senior Investment Manager bij de BOM. “Potentiële toepassingen van RiboPro’s mRNA zijn talrijk, zowel in onderzoek, tissue engineering als in therapeutica. We zijn er trots op dat we deel uit maken van deze reis en kijken ernaar uit om met het team samen te werken om van RiboPro een wereldwijde leverancier van mRNA van topkwaliteit te maken.”
Volgens Tonko Wedda, directeur van Rockstart Health toont het succes van de COVID-19-mRNA-vaccins het toekomstige potentieel van mRNA. ”Steeds meer onderzoekers en farmaceuten zullen interesse zijn geïnteresseerd in de techniek. RiboPro is heel goed voorgesorteerd om hierop in te spelen.“
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-23 11:29:122021-03-23 11:29:12RiboPro haalt € 1,2 miljoen op voor doorontwikkeling hoogwaardige RNA-producten← #nieuws
Annogen, the Amsterdam based biotech company behind the SuRE™ technology for the functional annotation of the non-coding part of the genome, and KeyGene, the Wageningen based research company developing innovative technologies for crop improvement, are to collaborate in identifying non-coding DNA fragments in plants’ genomes that influence the expression of important crop traits. This will open new possibilities to intentionally upregulate or downregulate the expression of important genes in crops.
Plant traits are encoded by genes. Genes are accompanied by a promotor, the DNA that generally controls where and to what extent genes are expressed. Genes important for flowering are thus active in flowers, whereas genes coding for resistance against leaf-killing fungi are mainly active in leaves.
The part of plants’ genomes that do not harbor genes is often referred to as the ‘non-coding DNA’. Promoters are an example of such non-coding DNA, but research shows that beyond promoters small non-coding regions occur that may also strongly influence the expression of genes. Nevertheless, research into gene expression in plants till now mainly focused on promotors and genes.
Scientists at KeyGene develop new technologies for plant breeding. That is why they are very much interested in the possibilities non-coding DNA technologies can offer to improve plant breeding. Joris van Arensbergen, founder and CEO, is very enthusiastic about the new collaboration. “KeyGene is well known for its contributions to innovate plant breeding. While Annogen has its primary focus on medical applications like cell therapy and drug discovery, it has already established the applicability of its SuRE™ technology in animals and plants. We are very excited to now further demonstrate how our SuRE™ can contribute to crop improvement through this collaboration.” said Van Arensbergen.
At KeyGene, having strong expertise and track record in plant genomics, from unique DNA isolation protocols to powerful data visualization and management tools, studying non-coding DNA is seen as a promising next level. “Employing knowledge about non-coding DNA and about available and induced genetic variation in this part of plants’ DNA, may well lead to breakthrough technologies for crop improvement” said Arjen van Tunen, co-CEO of KeyGene.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-23 11:08:012021-03-23 11:08:02Annogen and KeyGene to collaborate in research on non-coding DNA influencing gene expression← #nieuws
Afgelopen week gaf het Europees Medicijn Agentschap groen licht voor het vaccin van de Leidse fabrikant Janssen: op de kop af een jaar nadat de Wereldgezondheidsorganisatie corona officieel uitriep tot een pandemie. HollandBIO springt een gat in de lucht dat we nu ook dit vaccin met een sterk staaltje Hollandse glorie kunnen inzetten in de strijd tegen het virus. Wie had dat verwacht? In één jaar vier goedgekeurde vaccins tegen corona!
Door wereldwijde inspanningen zijn er het afgelopen jaar maar liefst vier vaccins in recordtempo het lab uit en het land in gebracht. Een ongekende prestatie, waar ook de knappe koppen van Nederlandse bodem aan hebben bijgedragen. HollandBIO vindt het een prestatie van jewelste. Het is fantastisch om de trots te zien bij de diverse organisaties zoals het LUMC en het Leiden Bioscience Park, die een bijdrage leverden aan het succes van Janssen. En niet alleen in Nederland gaat de vlag uit, ook België omarmt ‘zijn’ nationale biotech topper. Succes heeft vele vaders, zoals ook Arjen Lubach laat zien.
De positieve aandacht voor ‘onze Leidse vaccinproducent’ is natuurlijk meer dan terecht. Net zoals voor de uitzonderlijke prestaties van Pfizer, Moderna en AstraZeneca. HollandBIO vindt het hoog tijd om ook eens heel lang en hard te klappen voor al die helden van de biotech. Maar wat we misschien nog wel belangrijker vinden, is dat we onze trots en support ook vasthouden op het moment dat het even tegen zit. Wanneer resultaten tegenvallen, productieproblemen de kop op steken of een levering vertraging oploopt. Of wanneer de vaccinproducent en zijn aandeelhouders ook financieel profiteren van het succes. Want waar Janssen nu alom geprezen wordt als ‘onze Leidse vaccinproducent’, is het zo weer de grote, boze Amerikaanse farmareus Johnson&Johnson als het even tegen zit. Vergis je niet: juist het internationale karakter, de schaalgrootte en de enorme samenwerkingsbereidheid stonden aan de basis van deze buitengewone prestatie. HollandBIO pleit dan ook voor support in voor- en tegenspoed. Opdat we zo snel mogelijk deze pandemie af kunnen sluiten met het ultieme einde: en ze leefden nog lang, gezond en gelukkig.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-16 19:34:222023-09-27 16:30:20En dat is vier. Hoera voor Janssen!
Praktijkervaring voor onderzoektalent
IJzersterk innovatieklimaat, InnovatieklimaatHogeschool van Arnhem en Nijmegen (HAN) en Radboud universiteit spraken met elkaar tijdens de onderwijsdagen over een herijking van het onderwijs. Zo mist de verbinding tussen de verschillende opleidingsniveaus, maar zou voornamelijk het wetenschappelijk onderwijs (WO) op de schop moeten. Er worden veel onderzoekers opgeleid die praktijkervaring missen en voor het grootste deel (tenminste 90%) van deze afgestudeerden is geen plek als onderzoeker. Volgens de onderwijsinstellingen is daar zeker een mouw aan te passen. HollandBIO weet wel raad met die praktijkervaring: zoek de aansluiting op het bedrijfsleven.
Tekorten aan personeel
Vanuit de life sciences sector klinken steeds meer geluiden dat er tekorten aan personeel zijn. Zo kampt de farmaceutische industrie al met grote tekorten aan gespecialiseerd personeel. Denk bijvoorbeeld aan nieuw personeel voor uitbreidingen bij Janssen en MSD, maar ook de chemiesector ziet het aantal gepensioneerden stijgen en komt weldra talent tekort. Groeiende vraag naar nieuw gespecialiseerd talent dus.
Aansluiting bij bedrijfsleven
Een groeiend aanbod van universitair talent en groeiende vraag naar talent bij life sciences bedrijven, dat klinkt als een match made in heaven. Universiteiten zouden er daarom goed aan doen om hun educatieprogramma’s aan te laten sluiten op de behoeftes van life sciences bedrijven. Wat HollandBIO betreft zou dat geen hogere wiskunde moeten zijn.
Bronnen
ProQR Announces Positive Results from Clinical Trial of QR-421a in Usher Syndrome and Plans to Start Pivotal Trials
GezondheidProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (the “Company”), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for inherited retinal diseases (IRDs), today announced results from a planned analysis of its Phase 1/2 Stellar trial of QR-421a in adults with Usher syndrome and non-syndromic retinitis pigmentosa (nsRP) due to USH2A exon 13 mutations. In the trial, QR-421a demonstrated benefit on multiple measures of vision that moved in concordance, including visual acuity, visual fields, and optical coherence tomography (OCT) retinal imaging, after a single dose. QR-421a was observed to be well tolerated with no serious adverse events reported. Based on these findings, the Company plans to advance QR-421a to two parallel pivotal Phase 2/3 trials by year end 2021 – one in early-moderate patients, one in advanced patients.
“We’re pleased to have met all the objectives we set for the Stellar trial, including determining suitable registration endpoints, the dose, dosing interval, and patient population for the Phase 2/3 pivotal trials,” said Aniz Girach, MD, Chief Medical Officer of ProQR, “With just a single dose, QR-421a demonstrated clinical proof of concept with benefit observed in treated eyes compared to the untreated eyes in multiple concordant measures of vision. As expected, we saw benefits in both advanced and early-moderate patients in this slow progressing, debilitating eye disease, allowing us to advance this important investigational therapy for all patients with Usher syndrome and nsRP due to USH2A exon 13 mutations. Based on preliminary Regulatory guidance, we plan to submit protocols to advance QR-421a to pivotal testing. This is our second program targeting a severe inherited retinal disease that is moving into pivotal trials, which we believe further validates our RNA therapy platform and our capabilities to design and efficiently take these programs through clinical development.”
“The safety profile and efficacy findings for QR-421a are very encouraging,” said Robert Koenekoop, MD, MSc, PhD, FRCS(C), FARVO, a clinical-scientist from the Montreal Children’s Hospital and Professor of the McGill University Faculty of Medicine and Department of Pediatric Surgery. “Usher syndrome and non-syndromic retinitis pigmentosa due to USH2A exon 13 mutations are devastating retinal diseases representing a high unmet medical need, as there are no approved therapies to treat the severe vision loss associated with these diseases. Patients’ biggest hope for a therapy is to stop disease progression and prevent vision loss, and these findings suggest that QR-421a has the potential to stabilize vision. I look forward to this exciting program advancing into pivotal trial development.”
Source: ProQR (Press release)
Coronavaccins langs de meetlat
GezondheidOm de coronapandemie te bezweren zijn er heel snel, heel veel vaccins nodig. Daarom is het fantastisch dat de life sciences en biotech community erin geslaagd is om met een ongekende snelheid meerdere vaccins goedgekeurd te krijgen. Daarmee begint voor velen ook het grote vergelijken: want welk vaccin is nu het beste?
Daarvoor moeten we eerst goed kijken naar de meetlat. Vox dook in de data van diverse beschikbare coronavaccins en legt helder uit waarom een vergelijking enkel op efficacy rate, de werkzaamheid van een vaccin, een vertekend beeld geeft. In de strijd tegen COVID-19 kunnen we momenteel ieder vaccin gebruiken dat beschermt tegen ernstige ziekte en opname in het ziekenhuis. En het goede nieuws is: elk goedgekeurd coronavaccin doet dat. Het beste vaccin? Dat is dus degene die je zo snel mogelijk kan krijgen. In deze fase van de pandemie is tijd onze meetlat. En dus is schaarste nu het grootste knelpunt, zo geeft ook het logistiek coördinatiecentrum van het RIVM aan. Benieuwd wat er verder allemaal komt kijken bij de verspreiding van de vaccins? Het coördinatiecentrum licht hier een tipje van de sluier op.
Meatable Raises $47 Million Series A to Continue Scaling Trajectory and Expand its Product Portfolio with Beef
InnovatieklimaatInnovative food company Meatable has closed $47 million USD in its Series A funding round, bringing the company’s total funding to $60 million. Meatable finalized its first showcase product in 2020 and aims to use the new funds to advance small-scale production at the Biotech Campus Delft and to diversify its product portfolio.
The consortium consists of Dr. Rick Klausner, Section 32, Dr. Jeffrey Leiden, and DSM Venturing, and includes existing investors, such as BlueYard Capital, Agronomics, Humboldt, and Taavet Hinrikus, showing continued support. They recognize the positive impact cultivated meat will have on climate change, see the trillion-dollar potential of the cultivated meat marketplace, and are betting on Meatable to solve the industry’s scalability and speed-to-market challenges with its patented opti-ox™ technology.
Dr. Rick Klausner, former director of the US National Cancer Institute and former Executive Director of Global Health at the Bill & Melinda Gates Foundation, sees great potential in Meatable and its technology.
“We are committed to joining Meatable in its mission to address the world’s most pressing challenges. We see a smart start-up that has accomplished a lot in a short amount of time. They have a great team and game-changing technology that can address the challenges around the global food insecurity issues our planet is facing,” said Klausner. “They have all the right ingredients to become the leading choice for sustainably and efficiently produced meat.”
Meatable’s proprietary platform technology enables a fundamentally more cost effective and scalable production process. It replicates the natural process of fat and muscle growth, in proportions that emulate traditional cuts of meat. The entire process, when fully developed, is expected to take only weeks to produce meat, whereas it takes years to grow a live animal.
“To be able to meet the growing demand for meat worldwide, we need breakthrough solutions. Cultivated meat has the potential to continue to produce the product we love – meat – using a much more efficient production process. Having Rick Klausner, Jeffrey Leiden, Section 32 and DSM Venturing support us in realizing that potential is a huge step for Meatable,” said Krijn de Nood, CEO and co-founder of Meatable. “We are honored to welcome a like-minded group of investors who support us on our mission – to develop, accelerate and bring to life sustainable, healthy and environmentally sound technologies that can improve the human condition. With this funding we believe we are well on our way to bringing our first products to market to sustainably satisfy the world’s appetite for meat.”
Meatable aims to produce cultivated meat, for which no animals are slaughtered, fewer GHG emissions are released, and significantly less land and water are required. And, unlike plant-based alternatives, the end-product will provide the full experience of eating actual meat, with the same texture, taste, and nutritional benefits.
After successfully completing its first pork showcase product, Meatable is currently focused on the further development of cultivated pork and beef. Meatable’s technology is adaptable to any cell-based species, including cows, pigs, sheep, and fish, giving the company great opportunity for further product development.
Source: Meatable (Press release)
Whole genome sequencing: nog niet goedkoper, wel minder complex
Gezondheid op maat, GezondheidWanneer je ziek bent wil je maar één ding, beter worden. Om de juiste diagnose te stellen, het verloop van de ziekte te voorspellen en een passende behandeling te kiezen zijn biomarkers van groot belang. Er zijn verschillende technieken en platforms beschikbaar voor het testen van biomarkers. En het test-arsenaal breidt zich uit door de komst van innovatieve technologieën, zoals whole genome sequencing (WGS). Maar wanneer gebruik je nou welke moleculair diagnostische test? Een lastige vraag waar vele partijen zich momenteel over buigen, waaronder het Zorginstituut en het Technisch Medisch Centrum van de Universiteit Twente.
Aan de Universiteit van Twente brachten onderzoekers het diagnostisch testlandschap en de doorlooptijden hiervan bij patiënten met stage IV niet-kleincellige longkanker in kaart. In het onderzoek zijn ook de totale kosten per patiënt voor individuele biomarker testen vergeleken met de kosten van WGS. Een voorzichtige conclusie: WGS is nog niet goedkoper, maar biedt wel kansen om de complexiteit van het testlandschap te verminderen.
HollandBIO gelooft heilig dat brede genetische testen de toekomst zijn. We zitten midden in een biorevolutie en de kosten van DNA sequencing nemen sneller af dan de wet van Moore. Binnen één decennium zouden deze zelfs lager dan $100 kunnen liggen, geeft McKinsey aan. Willen we dat een boost geven, dan is schaalgrootte dé knop om nu aan te draaien. Nu investeren, zodat we daar straks de vruchten te plukken: bijvoorbeeld door bij de eerste diagnose gelijk het volledig tumorprofiel van patiënten in kaart te brengen. Want waarom zouden we moeilijk doen als het ook (steeds) sneller, beter en goedkoper kan?
Bronnen:
https://www.elsevier.com/about/press-releases/research-and-journals/significant-variation-found-in-the-timing-and-selection-of-genetic-tests-for-nonsmall-cell-lung-cancer
https://www.jmdjournal.org/article/S1525-1578(21)00005-2/fulltext#secsectitle0070
https://www.mckinsey.com/industries/pharmaceuticals-and-medical-products/our-insights/the-bio-revolution-innovations-transforming-economies-societies-and-our-lives
Oranje boven: ondanks lichte daling nog steeds een top 10-classificering voor Nederlandse octrooiaanvragen
IJzersterk innovatieklimaat, Innovatieklimaat, UitgelichtOndanks dat het totaal aantal Nederlandse octrooiaanvragen afgelopen jaar is gedaald met 8,2%, staan we net als vorig jaar op de 8e plek in de ranglijst van octrooiaanvragers in Europa. Dit blijkt uit de vorige week gepubliceerde Patent Index van het Europees Octrooibureau. Biotechnologie (+6,3%) en farma (+10,2%) zijn de snelst groeiende sectoren in het aantal octrooiaanvragen. Deze cijfers laten duidelijk de grote waarde voor een innovatieve samenleving van onze sector zien.
Nederland nog steeds in wereldtop
Met 6375 octrooiaanvragen in 2020 daalt het totaal aantal Nederlandse aanvragen bij het Europees octrooibureau (EOB) met 8,2% ten opzichte van 2019. Deze daling is echter niet zo sterk dat deze effect heeft op onze positie op de ranglijst, deze blijft plaats 8. Een zeer sterke score die het innovatieve karakter van Nederland laat zien. Met deze notering staan we tussen Zwitserland (7) en het Verenigd Koninkrijk (9) in. Van de 27 EU-lidstaten zijn we zelfs de 3e grootste aanvrager van octrooien. Een mooie prestatie aangezien het hier om absolute aantallen gaat.
Het totaal aantal octrooiaanvragen bij het EOB stagneert op 180.250 octrooien in 2021. Dat is 0,7% lager dan in 2019.
Biotech en farma belangrijkste innovatiemotor blijkt uit octrooiaanvragen
De impact van de coronacrisis is zichtbaar in de octrooiaanvragen. Farma en de biotechsector zijn de grootste stijgers van alle sectoren. Medische technologie is de grootste sector in absolute aantallen. Hieruit blijkt wederom het non-cyclische karakter van de sector. Ondanks de daling bij andere sectoren stijgen farma en biotech al jaren sterk door. Investeren in deze sectoren biedt in deze tijden dan ook veel voordelen. We kunnen het niet vaak genoeg zeggen, maar ook voor een nieuw kabinet geldt: investeer in biotech, innoveer je uit de crisis!
Geeft blanco cheque Europese biotech meer SPACe?
InnovatieklimaatLife Sciences Partners (LSP) heeft vorige week aangekondigd dat zij de eerste Europese Biotech Special Purpose Acquisition Company (SPAC) naar beursgang aan de NASDAQ hebben gebracht. De SPAC, genaamd European Biotech Acquisition Corporation (EBAC), haalde $120 miljoen op en zal worden aangestuurd door ervaren biotech ondernemer Eduardo Bravo. HollandBIO geeft graag wat meer duiding bij een SPAC.
Wat is een SPAC?
SPAC staat voor Special Purpose Acquisition Company. Een SPAC is een blancochequebedrijf; een omhulsel dat in eerste instantie als een beleggingsconstructie wordt gebruikt. In de eerste fase wordt er financiering opgehaald middels een beursgang. In de tweede fase gaat de SPAC op zoek naar een niet-beursgenoteerd bedrijf dat wil fuseren.
Lukt dat binnen de afgesproken tijd? Dan krijgen de aandeelhouders een belang in het bedrijf. Het bedrijf zelf krijgt dan een beursnotering. Lukt dat niet? Dan wordt de zoektocht stopgezet. Het geld vloeit terug naar de beleggers en de SPAC wordt opgeheven.
Nieuwe financieringstrend
SPACs bestaan al een langere tijd in de Verenigde Staten en zijn nu komen overwaaien naar Europa. De constructie wordt veel gebruikt voor snelgroeiende bedrijven die sneller en efficiënter een beursgang willen realiseren en een flinke financieringsronde willen ophalen als vliegwiel voor hun innovaties.
SPACs verlagen de drempel voor toetreding tot de markt en het ophalen van kapitaal, maar kunnen ook zorgen voor een te vroege beursgang. HollandBIO is dan ook benieuwd of deze financieringstrend in Europa zijn waarde gaat bewijzen.
Lees verder:
RiboPro haalt € 1,2 miljoen op voor doorontwikkeling hoogwaardige RNA-producten
InnovatieklimaatBiotech start-up RiboPro uit Oss heeft € 1,2 miljoen groeigeld opgehaald. De nieuwe financiering wordt gebruikt om de gepatenteerde messenger RNA-technologie van RiboPro verder te ontwikkelen, het team te versterken en het bedrijf op te schalen. Een consortium van de Brabantse Ontwikkelings Maatschappij (BOM), Rockstart en verschillende particuliere investeerders onder leiding van Stichting Vlasroot heeft aan de financieringsronde bijgedragen. RiboPro ondersteunt met haar RNA-producten onderzoekers en farmaceutische bedrijven bij de ontwikkeling van nieuwe medische behandelingen. Verschillende covid-19 vaccins zijn gebaseerd op de messenger RNA-technologie.
“We zijn blij dat we zo’n sterk consortium van investeerders aan boord hebben”, zegt Sander van Asbeck, CEO en oprichter van RiboPro (foto midden). Messenger RNA speel een cruciale rol in een medische revolutie die net is begonnen en voor heel veel mensen van grote betekenis is. Met deze nieuwe investeerders aan boord voelen we ons meer dan ooit klaar om in die revolutie een belangrijke rol te spelen.”
Roel Elshout van Vlasroot: “Het is een voorrecht dat we RiboPro kunnen helpen om een toonaangevende speler te worden in de wereld van mRNA-producten. De huidige COVID-19 messenger RNA-vaccins hebben het potentieel van de technologie aangetoond. Wij zijn ervan overtuigd dat mRNA de industrie voor altijd zal veranderen.”
“RiboPro tilt mRNA naar een hoger niveau, verhoogt de activiteit van mRNA en verlaagt de toxiciteit en immunogene respon”, zegt Mercedes Tuin, Senior Investment Manager bij de BOM. “Potentiële toepassingen van RiboPro’s mRNA zijn talrijk, zowel in onderzoek, tissue engineering als in therapeutica. We zijn er trots op dat we deel uit maken van deze reis en kijken ernaar uit om met het team samen te werken om van RiboPro een wereldwijde leverancier van mRNA van topkwaliteit te maken.”
Volgens Tonko Wedda, directeur van Rockstart Health toont het succes van de COVID-19-mRNA-vaccins het toekomstige potentieel van mRNA. ”Steeds meer onderzoekers en farmaceuten zullen interesse zijn geïnteresseerd in de techniek. RiboPro is heel goed voorgesorteerd om hierop in te spelen.“
Bron: BOM (Nieuwsbericht)
Annogen and KeyGene to collaborate in research on non-coding DNA influencing gene expression
InnovatieklimaatAnnogen, the Amsterdam based biotech company behind the SuRE™ technology for the functional annotation of the non-coding part of the genome, and KeyGene, the Wageningen based research company developing innovative technologies for crop improvement, are to collaborate in identifying non-coding DNA fragments in plants’ genomes that influence the expression of important crop traits. This will open new possibilities to intentionally upregulate or downregulate the expression of important genes in crops.
Plant traits are encoded by genes. Genes are accompanied by a promotor, the DNA that generally controls where and to what extent genes are expressed. Genes important for flowering are thus active in flowers, whereas genes coding for resistance against leaf-killing fungi are mainly active in leaves.
The part of plants’ genomes that do not harbor genes is often referred to as the ‘non-coding DNA’. Promoters are an example of such non-coding DNA, but research shows that beyond promoters small non-coding regions occur that may also strongly influence the expression of genes. Nevertheless, research into gene expression in plants till now mainly focused on promotors and genes.
Scientists at KeyGene develop new technologies for plant breeding. That is why they are very much interested in the possibilities non-coding DNA technologies can offer to improve plant breeding. Joris van Arensbergen, founder and CEO, is very enthusiastic about the new collaboration. “KeyGene is well known for its contributions to innovate plant breeding. While Annogen has its primary focus on medical applications like cell therapy and drug discovery, it has already established the applicability of its SuRE™ technology in animals and plants. We are very excited to now further demonstrate how our SuRE™ can contribute to crop improvement through this collaboration.” said Van Arensbergen.
At KeyGene, having strong expertise and track record in plant genomics, from unique DNA isolation protocols to powerful data visualization and management tools, studying non-coding DNA is seen as a promising next level. “Employing knowledge about non-coding DNA and about available and induced genetic variation in this part of plants’ DNA, may well lead to breakthrough technologies for crop improvement” said Arjen van Tunen, co-CEO of KeyGene.
Source: KeyGene (Press release)
En dat is vier. Hoera voor Janssen!
Gezondheid op maat, Gezondheid, UitgelichtAfgelopen week gaf het Europees Medicijn Agentschap groen licht voor het vaccin van de Leidse fabrikant Janssen: op de kop af een jaar nadat de Wereldgezondheidsorganisatie corona officieel uitriep tot een pandemie. HollandBIO springt een gat in de lucht dat we nu ook dit vaccin met een sterk staaltje Hollandse glorie kunnen inzetten in de strijd tegen het virus. Wie had dat verwacht? In één jaar vier goedgekeurde vaccins tegen corona!
Door wereldwijde inspanningen zijn er het afgelopen jaar maar liefst vier vaccins in recordtempo het lab uit en het land in gebracht. Een ongekende prestatie, waar ook de knappe koppen van Nederlandse bodem aan hebben bijgedragen. HollandBIO vindt het een prestatie van jewelste. Het is fantastisch om de trots te zien bij de diverse organisaties zoals het LUMC en het Leiden Bioscience Park, die een bijdrage leverden aan het succes van Janssen. En niet alleen in Nederland gaat de vlag uit, ook België omarmt ‘zijn’ nationale biotech topper. Succes heeft vele vaders, zoals ook Arjen Lubach laat zien.
De positieve aandacht voor ‘onze Leidse vaccinproducent’ is natuurlijk meer dan terecht. Net zoals voor de uitzonderlijke prestaties van Pfizer, Moderna en AstraZeneca. HollandBIO vindt het hoog tijd om ook eens heel lang en hard te klappen voor al die helden van de biotech. Maar wat we misschien nog wel belangrijker vinden, is dat we onze trots en support ook vasthouden op het moment dat het even tegen zit. Wanneer resultaten tegenvallen, productieproblemen de kop op steken of een levering vertraging oploopt. Of wanneer de vaccinproducent en zijn aandeelhouders ook financieel profiteren van het succes. Want waar Janssen nu alom geprezen wordt als ‘onze Leidse vaccinproducent’, is het zo weer de grote, boze Amerikaanse farmareus Johnson&Johnson als het even tegen zit. Vergis je niet: juist het internationale karakter, de schaalgrootte en de enorme samenwerkingsbereidheid stonden aan de basis van deze buitengewone prestatie. HollandBIO pleit dan ook voor support in voor- en tegenspoed. Opdat we zo snel mogelijk deze pandemie af kunnen sluiten met het ultieme einde: en ze leefden nog lang, gezond en gelukkig.