NTrans Technologies (NTrans), a leader in gene editing technologies, announced a Series A investment of 2 million Euros, led by Essential Investments, together with BOP Capital, Utrecht Health Seed Fund, and Starfish Innovations. Through this investment, NTrans aims to advance the development of its gene editing-based therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The funds will be used to demonstrate preclinical efficacy and safety of the therapy in DMD disease models, in preparation for its progression to the clinic.
NTrans, a spin-off of the Hubrecht Institute of the Netherlands Royal Academy of Arts and Sciences, is a leader in developing novel gene editing technologies for the treatment of inheritable diseases and cancer. Its proprietary therapeutic platform to treat genetic muscle disease, triggers a cell’s natural uptake mechanism to safely deliver gene editing systems, like CRISPR-Cas, into the target cell, where it efficiently corrects the function of the defective gene.
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a devastating genetic disease characterized by progressive muscle degeneration, for which there is no cure. Onset occurs usually in boys between the ages of 2 and 3 years, whose average life expectancy is 26 years. DMD is caused by mutations in the dystrophin gene and affects all voluntary muscles in the body. NTrans’ iTOP DMD gene editing treatment will be used to preserve the critical arm function in DMD patients. Sustained upper extremity function is extremely important as it allows a patient to independently control his wheelchair, computer, phone and feed himself. It preserves a great level of independence and thereby significantly enhances the quality of life. NTrans aims to offer a treatment that will permanently repair the dystrophin gene mutation with a single intramuscular administration.
Marco de Boer, CEO of NTrans says: “We are are thrilled to have strong support from such an outstanding group of investors, each with their own broad networks, to help advance NTrans and its programs. We look forward to strengthening our team and infrastructure to progress NTrans’ innovative programs with the goal of delivering breakthrough gene-editing therapies to the patient.”
Prof. Niels Geijsen, co-founder and scientific advisor of NTrans, commented: “Gene editing technologies hold great promise for the treatment of genetic disorders, and NTrans’ platform can fundamentally improve the efficacy and safety of these therapies. In collaboration with experts at Leiden University Medical Center and other academic centers, we will optimize our technology for clinical applications, with a focus on muscle diseases.”
Peter Schoevers (Essential Investments), on behalf of the investors, commented: “We look forward to a fruitful collaboration with the NTrans team. The company has demonstrated scientificexcellence and we believe its technology platform can play a crucial role in the introduction of life-changing gene editing therapies into the clinic.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-06-01 18:01:132021-06-01 18:01:14NTrans Technologies closes Series A investment to accelerate development of gene editing therapy← #nieuws
ENPICOM, an innovative bioinformatics software engineering company, announced that Zai Lab Limited (NASDAQ: ZLAB; HKEX: 9688), an innovative, research-based, commercial-stage biopharmaceutical company based in China and the U.S., has signed a subscription agreement for ENPICOM’s IGX Platform. The IGX Platform with its Antibody Discovery Module (ADM) is a software platform engineered to assist researchers in diversifying and improving their candidate pools by selecting genetic sequences relating to a set of desired therapeutic characteristics from a database of millions of such sequences. Zai Lab intends to implement Next Generation Sequencing (NGS) as an additional technology to optimize its antibody selection.
“Zai Lab is a leader in innovative drug discovery and development in China, conducting many discovery, preclinical, and clinical programs around the world. We are delighted to provide them with the IGX Platform to optimize their antibody discovery workflow and to accelerate the development of innovative drugs,” said Jos Lunenberg, co-founder and Chief Executive Officer at ENPICOM.
Enabling targeted and efficient candidate selection with integrated bulk NGS, single cell sequencing and Sanger data analysis
Efficient analysis of NGS data provides a more targeted and streamlined selection of antibodies to express and analyze in the lab. This results in more diversified candidate pools and identification of candidates with improved characteristics. The analysis of both Sanger and NGS data together for antibody discovery requires specialized software that provides:
Bulk NGS raw data quality control capabilities;
Robust data management functionalities, including flexible and granular metadata annotation options;
Analysis of high-level repertoire characteristics to determine the immunological competency of diverse animal models;
Integrated bulk NGS, single cell, and Sanger data analyses for optimal antibody candidate selection;
A user-friendly solution for sequence clustering, guided cluster selection, and phylogenetic analysis.
ENPICOM’s IGX Platform with ADM fulfills these requirements and provides a versatile system to expand and diversify the candidate pool and select better antibodies more efficiently.
Een mooie oproep van EuropaBio, Alliance for Regenerative Medicine en EFPIA: stel ATMP’s vrij van de wetgeving voor genetisch gemodificeerde organismen (ggo’s) en borg hun veiligheid en effectiviteit in de geneesmiddelenwetgeving van de EU, die naar verwachting in 2022 vernieuwd wordt. Een aparte milieurisicobeoordeling voor het gebruik van ggo’s is dan niet meer nodig.
Hoewel HollandBIO dit voorstel natuurlijk alleen maar toejuicht, gaan wij het liefst nog een stap verder: begin helemaal met een schone lei. Want zoals de Europese Commissie eind april zelf ook al concludeerde is de ggo-wetgeving toe aan vernieuwing. HollandBIO stelt voor alle eindproducten vanuit een productwetgeving op hun veiligheid te beoordelen, onafhankelijk van hoe ze gemaakt zijn, voor alle mogelijke toepassingen. Zo zorgen we dat biotech op alle fronten het leven beter kan maken: gezondheid, voeding en duurzaamheid.
MIMETAS, the global leader in human-relevant organ-on-a-chip models, has just opened their Phenotypic Screening Center. The center facilitates large-scale screening campaigns on Organ-on-a-Chip models, a powerful technology that improves the human physiological relevance of cultured tissues by utilizing microfluidic techniques. In contrast to other Organ-on-a-Chip platforms, the MIMETAS OrganoPlate® technology offers the scalability and the throughput needed for drug discovery studies.
“We are very proud to open up this new center,” said Jos Joore, CEO of MIMETAS. “Our new Phenotypic Screening Center facilitates high-throughput organ-on-a-chip screening combined with high-content imaging and machine learning data analysis to identify drug candidates for today’s unmet medical needs. Our customers understand that human-relevant disease models should be at the basis of every drug discovery effort. Moreover, these cutting-edge technologies stimulate the creativity and purpose of our scientists to make a difference in the lives of patients.”
Largest Organ-on-a-Chip compound screen
MIMETAS recently reported a successful 1,546 compound screen in duplicate on a 3D angiogenesis assay in the OrganoPlate® 3-lane 64. Promising hit compounds from this screen are currently under investigation. “To our knowledge, this is the largest organ-on-a-chip screen ever reported,” explained Joore. “We partner with large pharmaceutical companies, that need our disease model screening expertise, and can bring promising candidates to the clinic fast. In this way, we make sure that we bring novel drugs to patients in the most efficient manner.”
New energy-neutral laboratory
The brand-new screening center is located in the new head office of MIMETAS at the shore of the Old Rhine, the ancient northern border of the Roman Empire. It is the first energy-neutral laboratory building in the Netherlands. This sustainable building has accomplished a 40% carbon dioxide reduction by reusing materials from a former Leiden University complex. Joore adds: “It is highly inspiring to perform our research surrounded by materials recycled from labs where Nobel-prize winners have done their groundbreaking science.”
Het Zorginstituut Nederland en demissionair VWS-minister van Ark leggen gezamenlijk de eerste tegels voor een route van lab naar praktijk voor moleculaire diagnostiek in de oncologie. Een mooie, zij het beperkte, eerste stap vindt HollandBIO, wiens achterban bulkt van innovaties die -net als de moleculaire diagnostiek- bijdragen aan gezondheid op maat. Hoe brengen we het tempo erin?
Hier draait het allemaal om: het advies van het Zorginstituut en de bijbehorende beleidsreactie van demissionair VWS-minister Van Ark. Vragen over ‘op maat gemaakte’ therapieën en moleculaire diagnostiek plus een Initiatiefnota van diverse Kamerleden gaven vorig jaar aanleiding tot dit advies. Een aanvraag naar ons hart, want personalised medicine, en liever nog, gezondheid op maat, staat ook bovenaan HollandBIO’s wensenlijst.
We bevinden ons midden in een biorevolutie, stellen ook VWS en het Zorginstituut vast. De ontwikkelingen op het vlak van technologie, diagnostica en ook geneesmiddelen gaan razendsnel. HollandBIO vertegenwoordigt inmiddels tal van bedrijven en organisaties die een veelheid aan innovatieve technologieën ontwikkelen die de transitie richting gezondheid op maat kunnen realiseren. Denk bijvoorbeeld aan DNA-profielen en Whole Genome Sequencing (WGS), 3D-celkweek, organoïden, organs-on-a-chip, single cell sequencing, imaging, bioinformatica en artificial intelligence.
HollandBIO is overtuigd van de grote potentie van deze technologieën om iedereen van de juiste behandeling op het juiste moment te voorzien, om maatwerk mogelijk te maken en over- of onderbehandeling te voorkomen. Bovendien kunnen inzichten opgedaan uit de data van de patiënten van vandaag, helpen bij het sneller en beter behandelen van de patiënten van morgen. Een belangrijk aspect dat we helaas niet teruglezen in het advies van het Zorginstituut. Ons nationale systeem van toelating, financiering en implementatie is ons inziens alleen nog niet fit for purpose om die potentie te verzilveren. Daarvoor zullen we eerst moeten investeren. En ja, investeren brengt risico’s met zich mee. Maar aan de rand van het ravijn bloeien de mooiste bloemen. In dit geval bloemen die gezondheid op maat symboliseren en die wij maar wat graag zouden plukken. HollandBIO ziet het advies en de beleidsreactie dan ook als een belangrijke eerste stap op weg naar heldere routes van lab naar praktijk voor alle innovatieve technologieën die kunnen bijdragen aan gezondheid op maat. Dit hebben we ook aangegeven in onze reactie op het met ons gedeelde conceptadvies voorafgaand aan de publicatie van het definitieve advies.
Ook na het lezen van het definitieve advies blijven we bezorgd over de scope van het advies en het tempo waarin we nu handelen. Met de specifieke toespitsing op moleculaire diagnostiek in de oncologie, vallen er een boel technologische innovaties en indicatiegebieden buiten de boot. Een raamwerk voor het vaststellen van klinische waarde en plaats in de behandeling zal nog tot 2023 op zich laten wachten. Dat houdt in dat ook patiënten in sommige gevallen onnodig zullen moeten wachten, terwijl de technologie nu al behandeling op maat mogelijk kan maken. En hoe gaan we er voor zorgen dat we alle patiënten met innovatieve diagnostiek van een maatwerkbehandeling voorzien? Met het tempo waarin we nu handelen, zijn de testen en technologieën – zeker als het geen companion diagnostics zijn – achterhaald tegen de tijd dat ze een patiënt mogen bereiken.
HollandBIO ziet het advies daarom ook als een breekijzer om diagnostiek de specialistische aandacht te geven die het domein verdient. Een inventarisatie onder onze achterban laat zien dat veel partijen dezelfde knelpunten ervaren. In het vervolg is het wat ons betreft dan ook essentieel om te onderzoeken hoe ontwikkelaars van diagnostica in den brede gebaat kunnen zijn bij de route die nu voor moleculaire diagnostiek geplaveid wordt. Door met ontwikkelaars om tafel te gaan, kan met hun ervaring, expertise en het zicht op wat komen gaat een breder toekomstbestendig en adaptief zorgstelsel vorm worden geven, waarbij we optimaal profiteren van continue innovatie en technologische vooruitgang. HollandBIO helpt daarom graag om in tranche 2 van het project de ontwikkelaars aan te haken en gedeelde knelpunten én oplossingen boven tafel te krijgen.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-05-25 16:30:102021-05-25 16:30:11Advies over moleculaire diagnostiek in de oncologie legt eerste tegels op route naar gezondheid op maat← #nieuws
Infectieziekten liggen altijd op de loer, de coronacrisis maakt dat duidelijker dan ooit. En zelfs nu we vaccins hebben, is het nog geen gelopen race. Waarom? Dat lichten de Volkskrant en nu.nl uitgebreid toe.
Infectieziekten vergen een structurele, gedegen aanpak, zowel preventief, proactief als reactief. Maar juist omdat de kosten voor de baten uit gaan, is het bepaald geen sinecure om een nieuw vaccin, een nieuw antiviraal middel of een nieuw antibioticum op de markt te brengen.
De huidige pandemie laat zien dat wanneer nood aan de man is, biotech onze beste troef is. Wat brengt de biotech en wat heeft zij nodig om haar bijdrage aan bestrijding van infectieziekte optimaal te leveren? Dat laat HollandBIO met haar nieuwe one-pager zien.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-05-25 15:45:232023-09-27 16:30:18In strijd tegen infectieziekten: biotech maakt het leven beter← #nieuws
Afgelopen week zijn de winnaars van de Prix Galien 2021 bekendgemaakt. De Prix Galien is een wereldwijd erkende prijs op het gebied van farmaceutisch onderzoek en innovatie, die sinds 1993 in Nederland wordt uitgereikt. Maar liefst drie leden van HollandBIO hebben een prijs in de wacht gesleept. Hier feliciteren wij ze van harte mee!
Dit jaar waren er speciale extra prijzen voor farmaceutische en medtechinnovaties op het gebied van bestrijding van COVID-19. De farmaceutische COVID-prijs ging naar Pfizer, voor hun vaccin Comirnaty tegen COVID-19 dat er mede voor zorgt dat het einde van de pandemie in zicht komt. Voor de medtech-prijs voor COVID-19-innovaties werden zelfs twee prijzen uitgereikt. Bij de ontwikkeling van een van de twee, de STRIP-robot die 20.000 PCR-testen per dag kan verwerken, was Genmab betrokken, samen met onder andere het Hubrecht Institute, PAMM, het RIVM en het ministerie van VWS. De andere medtech prijs ging naar de Luscii-app, die is ontwikkeld om de digitale zorg van corona te ontlasten.
Naast de (hopelijk eenmalige) COVID-prijzen werden natuurlijk ook de reguliere Prix Galien-winnaars bekendgemaakt. De prijs voor farmaceutische innovatie werd gewonnen door Luxturna, een innovatieve gentherapie waarmee een erfelijke variant van blindheid kan worden genezen. Met een eenmalige injectie in de ogen wordt een adenovirus-vector met een werkende kopie van het defecte RPE-65 gen toegediend, zodat de retina weer goed gaat functioneren. Luxturna is de eerste behandeling voor deze aandoening, die anders tot blindheid zou leiden.
Andere winnaars waren Pieter Vader, die de research award won voor zijn onderzoek naar geneesmiddelen gebaseerd op exosomen en VRelax, met de medtech innovation award voor hun VR-app die gebruikt kan worden voor de vermindering van stress. Omdat de uitreiking van de farmaceutische award vorig jaar niet doorging in verband met COVID, werd de prijs van 2020 uitgereikt aan Bayer, voor hun geneesmiddel Vitrakvi, een TRK-remmer waarmee het mogelijk is om het genetisch defect van een tumor aan te pakken, ongeacht het weefsel waarin deze tumor ontstaat.
Biotech maakt haar belofte waar, dat blijkt maar weer. Dankzij deze prijswinnende innovaties, en natuurlijk ook vele andere ontwikkelingen, kunnen elke dag meer patiënten geholpen worden om hun gezondheid terug te krijgen. HollandBIO is maar wat trots op onze leden die de Prix Galien gewonnen hebben. Wij kunnen dan ook met volle overtuiging zeggen: biotech maakt het leven beter!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-05-25 15:38:112021-05-25 15:38:12Prix Galien zet biotech-innovaties in het zonnetje← #nieuws
Innovatie verschuift steeds meer van software naar deep tech toepassingen zoals biotech. In een recent artikel wordt nog eens haarfijn uitgelegd wat deep tech nou zo bijzonder maakt. Deep tech heeft eigen karakteristieken die een ander soort regelgeving en investeringsbeslissingen vergen. Eerder schreven wij al over het deep tech fonds dat de Nederlandse overheid heeft geïnstalleerd. Dat is een heel erg goed begin, maar er is meer nodig denken wij.
Deep tech wijkt af Lange ontwikkeltijden, een onduidelijk klantprofiel, moeilijk communiceerbaar waarde proposities, een groot belang van intellectueel eigendomsrechten en verwaterd aandeelhouderschap. Veel biotechondernemers zullen zich herkennen in deze uitdagingen. In het artikel worden dan ook deze vijf onderscheidende elementen als exemplarisch voor deep tech toepassingen benoemd. Deze vijf elementen zorgen ook voor een bijzondere financieringssituatie. Bij deep tech is er vaak sprake van een grote kapitaalbehoefte, tegelijkertijd is er een relatief hoog risicoprofiel door de lange ontwikkeltijden en het hoge faalpercentage. Dat maakt dat reguliere financieringsbronnen vaak niet aangeboord kunnen worden door deep tech start- en scale-ups. Met het deep-tech fonds van €250 miljoen wil de overheid juist deze bedrijven een broodnodig steuntje in de rug geven.
Een goed begin HollandBIO is blij met de aankondiging van het oprichten van een deep techfonds. Nu de focus binnen innovatie verschuift van software naar concrete toepassingen wordt deep tech een steeds belangrijker onderdeel van de economie. Dit groeiende belang vertaalt zich in een enorme financieringsvraag binnen de sector. In Nederland zijn er op dit moment alleen al 160 biotech bedrijven in de pre-klinische fase, blijkt uit de biotechgate database. Deze bedrijven hebben gemiddeld €20 miljoen nodig om naar de klinische fase door te stromen. Dat betekent dat de komende jaren de biotechsector alleen al meer dan €3 miljard nodig heeft om door te groeien. Om de kapitaalbehoefte van de sector nóg beter tegemoet te komen is er meer geld nodig. Wij juichen het deeptech fonds initiatief van harte toe en hopen dat de overheid dit ook inziet. De aangekondigde €250 miljoen is een mooi begin, maar nog niet het hele werk.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-05-25 15:11:022021-05-25 15:11:03Deeptechfonds – Een goed begin is het halve werk← #nieuws
Het Centre for Economic Policy Research (CEPR) heeft in een recent gepubliceerd onderzoek aangetoond dat er een sterke positieve relatie is tussen publieke investeringen en het losmaken van extra private investeringen. Wanneer de overheid voldoende en efficiënte financieringsinstrumenten inzet om vroege fase bedrijven te ondersteunen, zullen ook private investeringen toenemen.
Versterken publieke investeringen
In het onderzoek van het CEPR komt naar voren dat wanneer effectieve overheden voldoende en efficiënte financieringsinstrumenten hebben, die aansluiten bij de financiële behoefte van bedrijven, dit resulteert in een grotere (financiële) betrokkenheid van de private sector.
De vroege fase financiering en het innovatiekrediet zijn twee voorbeelden van belangrijke financieringsinstrumenten die de Nederlandse overheid inzet om vroege fase bedrijven te ondersteunen. Ook voor biotech bedrijven zijn deze middelen van groot belang om in een vroege fase innovaties verder te kunnen ontwikkelen. De vliegwielfunctie om meer private investeringen te realiseren, kan op de volgende manieren worden versterkt:
Financieringsinstrumenten beter aan laten sluiten op de financiële behoefte van vroege fase bedrijven;
Bestaande financieringsinstrumenten qua omvang vergroten;
Nieuwe financieringsinstrumenten oprichten. Denk bijvoorbeeld aan subsidies die onder bepaalde voorwaarden verstrekt worden om vroege fase bedrijven helpen met het versnellen van innovaties.
Kortom, het vergroten van publieke investeringen in vroege fase bedrijven trekt extra private investeringen aan. Voor biotech bedrijven zal dat inhoudelijk betekenen dat innovaties op het gebied van gezondheid en duurzaamheid sneller naar de maatschappij gebracht worden en ten goede komen van patiënt en consument.
HollandBIO roept daarom ook op om de publieke investeringen verder te versterken om het Nederlandse innovatieklimaat nog aantrekkelijker te maken.
De Transitiecoalitie Voedsel, een verzameling van personen, bedrijven en instellingen die werken aan een omslag in het landbouw- en voedselsysteem, dringen bij informateur Hamer aan op onder meer een vleestaks. Eventuele invoering daarvan is niet eenvoudig, om verschillende redenen. Hoe bijvoorbeeld om te gaan met gecultiveerd vlees? Dat zal naar verwachting al in de komende kabinetsperiode op de Europese markt komen. Het is dan ook van groot belang om bij zulke maatregelen oog te houden voor de aanstormende innovaties die ons landbouw- en voedselsysteem juist helpen verduurzamen. Niet de oorsprong van het product, maar juist de mate van duurzaamheid en gezondheid van de productie zou leidend moeten zijn voor eventuele regelgeving en fiscale stimuli.
Gecultiveerd vlees, in de volksmond ook wel kweekvlees, is namelijk een diervriendelijk en duurzaam alternatief voor slachtvlees. Het past in de duurzame eiwittransitie die noodzakelijk is om onze klimaatambities te behalen. Ook kunnen we het risico op het ontstaan van nieuwe infectieziekten reduceren, door met kweekvlees en alternatieve eiwitten de problemen die intensieve veehouderij met zich meebrengt, bij de bron aan te pakken.
Kweekvlees en andere alternatieve eiwitbronnen maken het mogelijk om zonder ingrijpende dieetoffers duurzame doelstellingen te halen. Dat vergroot de steun van de maatschappij voor groene plannen. Duurzaamheidsdoelen hoeven niet het einde in te luiden van de gehaktbal in de kantine, mits de politiek oog houdt voor de kansen die duurzame innovaties ons bieden. De biefstuk uit een petrischaal staat op het punt ons vleesaanbod te verrijken. Belastingverhoging zou dan zeker geen drempel mogen zijn voor de consument die juist diervriendelijker en duurzamer vlees wil pakken uit het supermarktschap. Voer een eventuele vleestaks dan ook alleen in voor slachtvlees en stel gecultiveerd vlees hiervan vrij.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-05-25 14:47:052022-11-01 13:30:31Voer vleestaks alleen in voor slachtvlees
NTrans Technologies closes Series A investment to accelerate development of gene editing therapy
InnovatieklimaatNTrans Technologies (NTrans), a leader in gene editing technologies, announced a Series A investment of 2 million Euros, led by Essential Investments, together with BOP Capital, Utrecht Health Seed Fund, and Starfish Innovations. Through this investment, NTrans aims to advance the development of its gene editing-based therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The funds will be used to demonstrate preclinical efficacy and safety of the therapy in DMD disease models, in preparation for its progression to the clinic.
NTrans, a spin-off of the Hubrecht Institute of the Netherlands Royal Academy of Arts and Sciences, is a leader in developing novel gene editing technologies for the treatment of inheritable diseases and cancer. Its proprietary therapeutic platform to treat genetic muscle disease, triggers a cell’s natural uptake mechanism to safely deliver gene editing systems, like CRISPR-Cas, into the target cell, where it efficiently corrects the function of the defective gene.
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a devastating genetic disease characterized by progressive muscle degeneration, for which there is no cure. Onset occurs usually in boys between the ages of 2 and 3 years, whose average life expectancy is 26 years. DMD is caused by mutations in the dystrophin gene and affects all voluntary muscles in the body. NTrans’ iTOP DMD gene editing treatment will be used to preserve the critical arm function in DMD patients. Sustained upper extremity function is extremely important as it allows a patient to independently control his wheelchair, computer, phone and feed himself. It preserves a great level of independence and thereby significantly enhances the quality of life. NTrans aims to offer a treatment that will permanently repair the dystrophin gene mutation with a single intramuscular administration.
Marco de Boer, CEO of NTrans says: “We are are thrilled to have strong support from such an outstanding group of investors, each with their own broad networks, to help advance NTrans and its programs. We look forward to strengthening our team and infrastructure to progress NTrans’ innovative programs with the goal of delivering breakthrough gene-editing therapies to the patient.”
Prof. Niels Geijsen, co-founder and scientific advisor of NTrans, commented: “Gene editing technologies hold great promise for the treatment of genetic disorders, and NTrans’ platform can fundamentally improve the efficacy and safety of these therapies. In collaboration with experts at Leiden University Medical Center and other academic centers, we will optimize our technology for clinical applications, with a focus on muscle diseases.”
Peter Schoevers (Essential Investments), on behalf of the investors, commented: “We look forward to a fruitful collaboration with the NTrans team. The company has demonstrated scientificexcellence and we believe its technology platform can play a crucial role in the introduction of life-changing gene editing therapies into the clinic.”
Source: NTrans (Press release)
Zai Lab selects ENPICOM’s IGX Platform to leverage new NGS-powered antibody discovery workflows
InnovatieklimaatENPICOM, an innovative bioinformatics software engineering company, announced that Zai Lab Limited (NASDAQ: ZLAB; HKEX: 9688), an innovative, research-based, commercial-stage biopharmaceutical company based in China and the U.S., has signed a subscription agreement for ENPICOM’s IGX Platform. The IGX Platform with its Antibody Discovery Module (ADM) is a software platform engineered to assist researchers in diversifying and improving their candidate pools by selecting genetic sequences relating to a set of desired therapeutic characteristics from a database of millions of such sequences. Zai Lab intends to implement Next Generation Sequencing (NGS) as an additional technology to optimize its antibody selection.
“Zai Lab is a leader in innovative drug discovery and development in China, conducting many discovery, preclinical, and clinical programs around the world. We are delighted to provide them with the IGX Platform to optimize their antibody discovery workflow and to accelerate the development of innovative drugs,” said Jos Lunenberg, co-founder and Chief Executive Officer at ENPICOM.
Enabling targeted and efficient candidate selection with integrated bulk NGS, single cell sequencing and Sanger data analysis
Efficient analysis of NGS data provides a more targeted and streamlined selection of antibodies to express and analyze in the lab. This results in more diversified candidate pools and identification of candidates with improved characteristics. The analysis of both Sanger and NGS data together for antibody discovery requires specialized software that provides:
ENPICOM’s IGX Platform with ADM fulfills these requirements and provides a versatile system to expand and diversify the candidate pool and select better antibodies more efficiently.
Source: ENPICOM (Press release)
Ruim baan voor biotech
Gezondheid op maat, GezondheidEen mooie oproep van EuropaBio, Alliance for Regenerative Medicine en EFPIA: stel ATMP’s vrij van de wetgeving voor genetisch gemodificeerde organismen (ggo’s) en borg hun veiligheid en effectiviteit in de geneesmiddelenwetgeving van de EU, die naar verwachting in 2022 vernieuwd wordt. Een aparte milieurisicobeoordeling voor het gebruik van ggo’s is dan niet meer nodig.
Hoewel HollandBIO dit voorstel natuurlijk alleen maar toejuicht, gaan wij het liefst nog een stap verder: begin helemaal met een schone lei. Want zoals de Europese Commissie eind april zelf ook al concludeerde is de ggo-wetgeving toe aan vernieuwing. HollandBIO stelt voor alle eindproducten vanuit een productwetgeving op hun veiligheid te beoordelen, onafhankelijk van hoe ze gemaakt zijn, voor alle mogelijke toepassingen. Zo zorgen we dat biotech op alle fronten het leven beter kan maken: gezondheid, voeding en duurzaamheid.
MIMETAS opens Phenotypic Screening Center
GezondheidMIMETAS, the global leader in human-relevant organ-on-a-chip models, has just opened their Phenotypic Screening Center. The center facilitates large-scale screening campaigns on Organ-on-a-Chip models, a powerful technology that improves the human physiological relevance of cultured tissues by utilizing microfluidic techniques. In contrast to other Organ-on-a-Chip platforms, the MIMETAS OrganoPlate® technology offers the scalability and the throughput needed for drug discovery studies.
“We are very proud to open up this new center,” said Jos Joore, CEO of MIMETAS. “Our new Phenotypic Screening Center facilitates high-throughput organ-on-a-chip screening combined with high-content imaging and machine learning data analysis to identify drug candidates for today’s unmet medical needs. Our customers understand that human-relevant disease models should be at the basis of every drug discovery effort. Moreover, these cutting-edge technologies stimulate the creativity and purpose of our scientists to make a difference in the lives of patients.”
Largest Organ-on-a-Chip compound screen
MIMETAS recently reported a successful 1,546 compound screen in duplicate on a 3D angiogenesis assay in the OrganoPlate® 3-lane 64. Promising hit compounds from this screen are currently under investigation. “To our knowledge, this is the largest organ-on-a-chip screen ever reported,” explained Joore. “We partner with large pharmaceutical companies, that need our disease model screening expertise, and can bring promising candidates to the clinic fast. In this way, we make sure that we bring novel drugs to patients in the most efficient manner.”
New energy-neutral laboratory
The brand-new screening center is located in the new head office of MIMETAS at the shore of the Old Rhine, the ancient northern border of the Roman Empire. It is the first energy-neutral laboratory building in the Netherlands. This sustainable building has accomplished a 40% carbon dioxide reduction by reusing materials from a former Leiden University complex. Joore adds: “It is highly inspiring to perform our research surrounded by materials recycled from labs where Nobel-prize winners have done their groundbreaking science.”
Source: MIMETAS (Press release)
Advies over moleculaire diagnostiek in de oncologie legt eerste tegels op route naar gezondheid op maat
Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid, UitgelichtHet Zorginstituut Nederland en demissionair VWS-minister van Ark leggen gezamenlijk de eerste tegels voor een route van lab naar praktijk voor moleculaire diagnostiek in de oncologie. Een mooie, zij het beperkte, eerste stap vindt HollandBIO, wiens achterban bulkt van innovaties die -net als de moleculaire diagnostiek- bijdragen aan gezondheid op maat. Hoe brengen we het tempo erin?
Hier draait het allemaal om: het advies van het Zorginstituut en de bijbehorende beleidsreactie van demissionair VWS-minister Van Ark. Vragen over ‘op maat gemaakte’ therapieën en moleculaire diagnostiek plus een Initiatiefnota van diverse Kamerleden gaven vorig jaar aanleiding tot dit advies. Een aanvraag naar ons hart, want personalised medicine, en liever nog, gezondheid op maat, staat ook bovenaan HollandBIO’s wensenlijst.
We bevinden ons midden in een biorevolutie, stellen ook VWS en het Zorginstituut vast. De ontwikkelingen op het vlak van technologie, diagnostica en ook geneesmiddelen gaan razendsnel. HollandBIO vertegenwoordigt inmiddels tal van bedrijven en organisaties die een veelheid aan innovatieve technologieën ontwikkelen die de transitie richting gezondheid op maat kunnen realiseren. Denk bijvoorbeeld aan DNA-profielen en Whole Genome Sequencing (WGS), 3D-celkweek, organoïden, organs-on-a-chip, single cell sequencing, imaging, bioinformatica en artificial intelligence.
HollandBIO is overtuigd van de grote potentie van deze technologieën om iedereen van de juiste behandeling op het juiste moment te voorzien, om maatwerk mogelijk te maken en over- of onderbehandeling te voorkomen. Bovendien kunnen inzichten opgedaan uit de data van de patiënten van vandaag, helpen bij het sneller en beter behandelen van de patiënten van morgen. Een belangrijk aspect dat we helaas niet teruglezen in het advies van het Zorginstituut. Ons nationale systeem van toelating, financiering en implementatie is ons inziens alleen nog niet fit for purpose om die potentie te verzilveren. Daarvoor zullen we eerst moeten investeren. En ja, investeren brengt risico’s met zich mee. Maar aan de rand van het ravijn bloeien de mooiste bloemen. In dit geval bloemen die gezondheid op maat symboliseren en die wij maar wat graag zouden plukken. HollandBIO ziet het advies en de beleidsreactie dan ook als een belangrijke eerste stap op weg naar heldere routes van lab naar praktijk voor alle innovatieve technologieën die kunnen bijdragen aan gezondheid op maat. Dit hebben we ook aangegeven in onze reactie op het met ons gedeelde conceptadvies voorafgaand aan de publicatie van het definitieve advies.
Ook na het lezen van het definitieve advies blijven we bezorgd over de scope van het advies en het tempo waarin we nu handelen. Met de specifieke toespitsing op moleculaire diagnostiek in de oncologie, vallen er een boel technologische innovaties en indicatiegebieden buiten de boot. Een raamwerk voor het vaststellen van klinische waarde en plaats in de behandeling zal nog tot 2023 op zich laten wachten. Dat houdt in dat ook patiënten in sommige gevallen onnodig zullen moeten wachten, terwijl de technologie nu al behandeling op maat mogelijk kan maken. En hoe gaan we er voor zorgen dat we alle patiënten met innovatieve diagnostiek van een maatwerkbehandeling voorzien? Met het tempo waarin we nu handelen, zijn de testen en technologieën – zeker als het geen companion diagnostics zijn – achterhaald tegen de tijd dat ze een patiënt mogen bereiken.
HollandBIO ziet het advies daarom ook als een breekijzer om diagnostiek de specialistische aandacht te geven die het domein verdient. Een inventarisatie onder onze achterban laat zien dat veel partijen dezelfde knelpunten ervaren. In het vervolg is het wat ons betreft dan ook essentieel om te onderzoeken hoe ontwikkelaars van diagnostica in den brede gebaat kunnen zijn bij de route die nu voor moleculaire diagnostiek geplaveid wordt. Door met ontwikkelaars om tafel te gaan, kan met hun ervaring, expertise en het zicht op wat komen gaat een breder toekomstbestendig en adaptief zorgstelsel vorm worden geven, waarbij we optimaal profiteren van continue innovatie en technologische vooruitgang. HollandBIO helpt daarom graag om in tranche 2 van het project de ontwikkelaars aan te haken en gedeelde knelpunten én oplossingen boven tafel te krijgen.
In strijd tegen infectieziekten: biotech maakt het leven beter
Gezondheid op maat, Gezondheid, UitgelichtInfectieziekten liggen altijd op de loer, de coronacrisis maakt dat duidelijker dan ooit. En zelfs nu we vaccins hebben, is het nog geen gelopen race. Waarom? Dat lichten de Volkskrant en nu.nl uitgebreid toe.
Infectieziekten vergen een structurele, gedegen aanpak, zowel preventief, proactief als reactief. Maar juist omdat de kosten voor de baten uit gaan, is het bepaald geen sinecure om een nieuw vaccin, een nieuw antiviraal middel of een nieuw antibioticum op de markt te brengen.
De huidige pandemie laat zien dat wanneer nood aan de man is, biotech onze beste troef is. Wat brengt de biotech en wat heeft zij nodig om haar bijdrage aan bestrijding van infectieziekte optimaal te leveren? Dat laat HollandBIO met haar nieuwe one-pager zien.
Prix Galien zet biotech-innovaties in het zonnetje
GezondheidAfgelopen week zijn de winnaars van de Prix Galien 2021 bekendgemaakt. De Prix Galien is een wereldwijd erkende prijs op het gebied van farmaceutisch onderzoek en innovatie, die sinds 1993 in Nederland wordt uitgereikt. Maar liefst drie leden van HollandBIO hebben een prijs in de wacht gesleept. Hier feliciteren wij ze van harte mee!
Dit jaar waren er speciale extra prijzen voor farmaceutische en medtechinnovaties op het gebied van bestrijding van COVID-19. De farmaceutische COVID-prijs ging naar Pfizer, voor hun vaccin Comirnaty tegen COVID-19 dat er mede voor zorgt dat het einde van de pandemie in zicht komt. Voor de medtech-prijs voor COVID-19-innovaties werden zelfs twee prijzen uitgereikt. Bij de ontwikkeling van een van de twee, de STRIP-robot die 20.000 PCR-testen per dag kan verwerken, was Genmab betrokken, samen met onder andere het Hubrecht Institute, PAMM, het RIVM en het ministerie van VWS. De andere medtech prijs ging naar de Luscii-app, die is ontwikkeld om de digitale zorg van corona te ontlasten.
Naast de (hopelijk eenmalige) COVID-prijzen werden natuurlijk ook de reguliere Prix Galien-winnaars bekendgemaakt. De prijs voor farmaceutische innovatie werd gewonnen door Luxturna, een innovatieve gentherapie waarmee een erfelijke variant van blindheid kan worden genezen. Met een eenmalige injectie in de ogen wordt een adenovirus-vector met een werkende kopie van het defecte RPE-65 gen toegediend, zodat de retina weer goed gaat functioneren. Luxturna is de eerste behandeling voor deze aandoening, die anders tot blindheid zou leiden.
Andere winnaars waren Pieter Vader, die de research award won voor zijn onderzoek naar geneesmiddelen gebaseerd op exosomen en VRelax, met de medtech innovation award voor hun VR-app die gebruikt kan worden voor de vermindering van stress. Omdat de uitreiking van de farmaceutische award vorig jaar niet doorging in verband met COVID, werd de prijs van 2020 uitgereikt aan Bayer, voor hun geneesmiddel Vitrakvi, een TRK-remmer waarmee het mogelijk is om het genetisch defect van een tumor aan te pakken, ongeacht het weefsel waarin deze tumor ontstaat.
Biotech maakt haar belofte waar, dat blijkt maar weer. Dankzij deze prijswinnende innovaties, en natuurlijk ook vele andere ontwikkelingen, kunnen elke dag meer patiënten geholpen worden om hun gezondheid terug te krijgen. HollandBIO is maar wat trots op onze leden die de Prix Galien gewonnen hebben. Wij kunnen dan ook met volle overtuiging zeggen: biotech maakt het leven beter!
Deeptechfonds – Een goed begin is het halve werk
InnovatieklimaatInnovatie verschuift steeds meer van software naar deep tech toepassingen zoals biotech. In een recent artikel wordt nog eens haarfijn uitgelegd wat deep tech nou zo bijzonder maakt. Deep tech heeft eigen karakteristieken die een ander soort regelgeving en investeringsbeslissingen vergen. Eerder schreven wij al over het deep tech fonds dat de Nederlandse overheid heeft geïnstalleerd. Dat is een heel erg goed begin, maar er is meer nodig denken wij.
Deep tech wijkt af
Lange ontwikkeltijden, een onduidelijk klantprofiel, moeilijk communiceerbaar waarde proposities, een groot belang van intellectueel eigendomsrechten en verwaterd aandeelhouderschap. Veel biotechondernemers zullen zich herkennen in deze uitdagingen. In het artikel worden dan ook deze vijf onderscheidende elementen als exemplarisch voor deep tech toepassingen benoemd. Deze vijf elementen zorgen ook voor een bijzondere financieringssituatie. Bij deep tech is er vaak sprake van een grote kapitaalbehoefte, tegelijkertijd is er een relatief hoog risicoprofiel door de lange ontwikkeltijden en het hoge faalpercentage. Dat maakt dat reguliere financieringsbronnen vaak niet aangeboord kunnen worden door deep tech start- en scale-ups. Met het deep-tech fonds van €250 miljoen wil de overheid juist deze bedrijven een broodnodig steuntje in de rug geven.
Een goed begin
HollandBIO is blij met de aankondiging van het oprichten van een deep techfonds. Nu de focus binnen innovatie verschuift van software naar concrete toepassingen wordt deep tech een steeds belangrijker onderdeel van de economie. Dit groeiende belang vertaalt zich in een enorme financieringsvraag binnen de sector. In Nederland zijn er op dit moment alleen al 160 biotech bedrijven in de pre-klinische fase, blijkt uit de biotechgate database. Deze bedrijven hebben gemiddeld €20 miljoen nodig om naar de klinische fase door te stromen. Dat betekent dat de komende jaren de biotechsector alleen al meer dan €3 miljard nodig heeft om door te groeien. Om de kapitaalbehoefte van de sector nóg beter tegemoet te komen is er meer geld nodig. Wij juichen het deeptech fonds initiatief van harte toe en hopen dat de overheid dit ook inziet. De aangekondigde €250 miljoen is een mooi begin, maar nog niet het hele werk.
Publieke investeringen jagen private investeringen aan
InnovatieklimaatHet Centre for Economic Policy Research (CEPR) heeft in een recent gepubliceerd onderzoek aangetoond dat er een sterke positieve relatie is tussen publieke investeringen en het losmaken van extra private investeringen. Wanneer de overheid voldoende en efficiënte financieringsinstrumenten inzet om vroege fase bedrijven te ondersteunen, zullen ook private investeringen toenemen.
Versterken publieke investeringen
In het onderzoek van het CEPR komt naar voren dat wanneer effectieve overheden voldoende en efficiënte financieringsinstrumenten hebben, die aansluiten bij de financiële behoefte van bedrijven, dit resulteert in een grotere (financiële) betrokkenheid van de private sector.
De vroege fase financiering en het innovatiekrediet zijn twee voorbeelden van belangrijke financieringsinstrumenten die de Nederlandse overheid inzet om vroege fase bedrijven te ondersteunen. Ook voor biotech bedrijven zijn deze middelen van groot belang om in een vroege fase innovaties verder te kunnen ontwikkelen. De vliegwielfunctie om meer private investeringen te realiseren, kan op de volgende manieren worden versterkt:
Kortom, het vergroten van publieke investeringen in vroege fase bedrijven trekt extra private investeringen aan. Voor biotech bedrijven zal dat inhoudelijk betekenen dat innovaties op het gebied van gezondheid en duurzaamheid sneller naar de maatschappij gebracht worden en ten goede komen van patiënt en consument.
HollandBIO roept daarom ook op om de publieke investeringen verder te versterken om het Nederlandse innovatieklimaat nog aantrekkelijker te maken.
Lees het volledige onderzoek van het CEPR hier.
Voer vleestaks alleen in voor slachtvlees
Hollandbio, Voedsel en materialenDe Transitiecoalitie Voedsel, een verzameling van personen, bedrijven en instellingen die werken aan een omslag in het landbouw- en voedselsysteem, dringen bij informateur Hamer aan op onder meer een vleestaks. Eventuele invoering daarvan is niet eenvoudig, om verschillende redenen. Hoe bijvoorbeeld om te gaan met gecultiveerd vlees? Dat zal naar verwachting al in de komende kabinetsperiode op de Europese markt komen. Het is dan ook van groot belang om bij zulke maatregelen oog te houden voor de aanstormende innovaties die ons landbouw- en voedselsysteem juist helpen verduurzamen. Niet de oorsprong van het product, maar juist de mate van duurzaamheid en gezondheid van de productie zou leidend moeten zijn voor eventuele regelgeving en fiscale stimuli.
Gecultiveerd vlees, in de volksmond ook wel kweekvlees, is namelijk een diervriendelijk en duurzaam alternatief voor slachtvlees. Het past in de duurzame eiwittransitie die noodzakelijk is om onze klimaatambities te behalen. Ook kunnen we het risico op het ontstaan van nieuwe infectieziekten reduceren, door met kweekvlees en alternatieve eiwitten de problemen die intensieve veehouderij met zich meebrengt, bij de bron aan te pakken.
Kweekvlees en andere alternatieve eiwitbronnen maken het mogelijk om zonder ingrijpende dieetoffers duurzame doelstellingen te halen. Dat vergroot de steun van de maatschappij voor groene plannen. Duurzaamheidsdoelen hoeven niet het einde in te luiden van de gehaktbal in de kantine, mits de politiek oog houdt voor de kansen die duurzame innovaties ons bieden. De biefstuk uit een petrischaal staat op het punt ons vleesaanbod te verrijken. Belastingverhoging zou dan zeker geen drempel mogen zijn voor de consument die juist diervriendelijker en duurzamer vlees wil pakken uit het supermarktschap. Voer een eventuele vleestaks dan ook alleen in voor slachtvlees en stel gecultiveerd vlees hiervan vrij.