HollandBIO is teleurgesteld maar niet verrast over het nieuws dat de Nederlandse overheidsinvesteringen in onderzoek en innovatie stagneren. Teleurgesteld omdat keerop keerblijkt dat hogere publieke investeringen als vliegwiel werken voor private investeringen . Niet verrast omdat Nederland al jarenlang de eigen ambities rond investeringen in R&D niet haalt. Hoog tijd voor meer investeringen in onderzoek en innovatie!
Nederland middenmoter
Uit de meest recente Eurostat-cijfers blijkt dat publieke Nederlandse R&D-investeringen stagneren. In totaal geeft Nederland €314 per capita uit aan R&D, waarmee we een middenmoter in innovatieland zijn. Sinds 2010 stegen R&D-investeringen in Europa met gemiddeld 22%, terwijl dat in Nederland maar 16% was. Daarbij komt dat de Nederlandse publieke uitgaven aan R&D als percentage van het BNP, voor het eerst sinds 2004, onder het Europese gemiddelde (0,75%) zijn gezakt, naar 0,74% van het BNP.
Nederland bekleedt de 7e plek in de OESO-ranglijst van R&D-investeringen per hoofd van de bevolking. Dit is weliswaar net hoger dan het Europees gemiddelde, maar vergelijkbare innovatieve landen zoals Denemarken geven zo’n €180 per persoon meer uit. Nederland dreigt achterop te raken als we niet fors gaan investeren.
Eerder schreven wij al dat Nederlandse R&D-investeringen blijven steken op 2,16% van het BBP en dat dit ver onder de gestelde 3%-norm is, en dat Nederland achterblijft bij het OESO-gemiddelde van 2,5%. Dit is zorgwekkend, want zoals het Centre for Economic Policy Research recent heeft aangetoond, wakkeren publieke investeringen in R&D private investeringen aan. Als kenniseconomie is innovatie van levensbelang voor ons land. Innovatie en onderzoek zijn de motor die Nederland vooruithelpt en het is zaak om die innovatiemotor op volle toeren te laten draaien. Daarom roept HollandBIO een volgend kabinet op om de OESO-norm te halen op het gebied van R&D en veel meer te investeren in publieke R&D. Kortom: gas erop!
Afbeelding: R&D-uitgaven per hoofd van de bevolking
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2021-10-12 23:47:322021-10-12 23:47:33Tijd om het tij te keren: Nederlandse publieke R&D-investeringen stagneren← #nieuws
Last week over 350 attendees from all over the world gathered in Vienna for the European Forum for Industrial Biotechnology & the Bioeconomy (EFIB). The conference welcomed over 30 Dutch biotech entrepreneurs.
This year’s edition of the premium partnering conference, HollandBIO, together with topsector ChemistryNL, made sure to give the Netherlands a prominent presence. Prior to the conference, we got the pleasure of bringing together the Dutch delegation and the Dutch embassy for drinks near the beautiful Danube river. During the conference, a striking NL booth served as a central information point for international visitors to show what the Netherlands has to offer: as a place to do business, as an innovative business partner, as a top location for talent. The booth also served as a living room for Dutch attendees. Before or after a partnering meeting, visitors gladly came by to chat with their compatriots while enjoying a good cup of coffee & Dutch treats.
EFIB 2021 hosted inspiring keynote speakers and a large start-up village where start-ups had the opportunity to deliver a 5-minute pitch.
Everybody clearly enjoyed being at a live event again, meeting each other face to face, listening to interesting speakers, networking and creating possible fruitful partnerships. We hope to see you all again next year in Vilnius, Lithuania!
Genetisch gemodificeerde organismen (GMO’s) bieden kansrijke oplossingen voor milieuproblemen zoals stikstofophoping en plasticvervuiling. Helaas blijft die potentie nog onbenut, omdat het aantonen van 100% veiligheid, zoals de GMO wetgeving dat vraagt, praktisch onmogelijk is. Twaalf Leidse studenten bedachten DOPL LOCK, een briljant veiligheidssysteem dat horizontal gene transfer voorkomt. Hun uitvinding doet mee in de wereldwijde iGEM competitie. Steun het Leidse team of een van de andere Nederlandse teams
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2021-10-12 23:13:472021-10-12 23:13:48Steun team Leiden in de wereldwijde competitie iGEM← #nieuws
Onlangs mocht HollandBIO’s Leonie voor een klaslokaal MSc studenten Plant Biotechnology het dialoog aan gaan met prof.dr.ir. Edith Lammerts van Bueren over nieuwe genomische technieken (NGT) in plantenveredeling en de biologische landbouw. Dr. Bert Lotz was moderator tijdens deze goed bezochte vrijdagmiddag in het Forum op de WUR campus. Vele geïnteresseerde vragen werden gesteld door de studenten en ook de ethische fricties tussen de beide posities werd ruim belicht. Wij verwachten dat dit niet de laatste discussie zal zijn in deze opstelling!
Vaccinontwikkeling binnen 100 dagen, zodat we toekomstige pandemieën snel en efficiënt de kop in kunnen drukken. Aan ambitie in elk geval geen gebrek bij de Coalition for Epidemic Prepareness. Hoe ze dat voor elkaar gaan krijgen? Dat licht CEO Richard Hatchett bij McKinsey toe in de serie “Covid-19 vaccines: the road to recovery and beyond”.
Het proces van geneesmiddelontwikkeling is kostbaar, vol hindernissen en vergt een lange adem, concludeert de Koninklijke Nederlandse Akademie van Wetenschappen (KNAW) in haar nieuwste advies “meer efficiëntie door innovatie”. Dat het sneller en beter kan én moet, roept HollandBIO ook al jaren. Om geneesmiddelen sneller bij patiënten te krijgen, pleit de KNAW nu voor de komst van een coördinerend expertisecentrum, dat de dialoog tussen wetenschappers, de farmaceutische industrie en regelgevers moet aanwakkeren. Een mooi initiatief om ons innovatieklimaat verder mee te verbeteren. Lees meer
Vrijwel nergens in de zorg gaat het op het moment sneller en beter dan bij het uitlezen van DNA. Sterker nog, als we Illumina CEO Francis deSouza mogen geloven staat de 21e eeuw in het teken van een genetische revolutie. Waar het ontrafelen van het eerste menselijke genoom ruim 3 miljard kostte en jaren in beslag nam, zijn zowel de tijd als de kosten de afgelopen 20 jaar drastisch gereduceerd. En we zijn er nog niet: Illumina heeft zich er publiekelijk aan gecommitteerd ieders genoom in de toekomst tegen 100 dollar beschikbaar te maken. Dat biedt enorme kansen voor transformatie van de zorg, zien we ook bij HollandBIO: gezondheid op maat komt daarmee weer een stap dichterbij.
Een jaar nadat de Nobelprijs voor de Scheikunde is uitgereikt aan de uitvinders van CRISPR-Cas blijkt deze technologie een vruchtbare voedingsbodem te bieden voor legio toepassingen. In de vorige Weekly schreven we nog over tomaten die met CRISPR-Cas zijn bewerkt, maar ook voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen biedt deze technologie nieuwe mogelijkheden. In een eerste klinische studie ondergingen zeven patiënten met de zeldzame oogziekte congenitale amaurose van Leber (LCA) een in vivo CRISPR-Cas behandeling. Hierbij wordt de CRISPR-tool direct in de aangedane cellen geïnjecteerd, om zo de ziekte bij de bron aan te pakken. HollandBIO kijkt uit naar de toekomst waarin CRISPR-Cas het leven van nog veel meer mensen beter maakt.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2021-10-12 22:36:192021-10-12 22:39:23Helder zicht op de toekomst met CRISPR-Cas← #nieuws
Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans.
Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat de kans op een infectie zo klein mogelijk zou zijn. Met gentherapie kreeg hij een derde optie, die hem na 21 jaar tot een gezonde jongeman heeft gemaakt.
Niet alleen Rhys, ook gentherapie is volwassen geworden. Dat is op zich reden voor een feestje, maar helaas we zijn er nog lang niet. De weg die nieuwe gentherapieën, en andere ATMP’s, van lab naar patiënt afleggen is lang en hobbelig. Vele therapieën schoppen het nooit tot een goedkeuring van EMA. Lukt dit wel, dan is het verkrijgen van vergoeding op nationaal niveau de volgende horde. Zo maakten Novartis en het ministerie van VWS deze week bekend na lange onderhandelingen een overeenkomst te hebben bereikt over de vergoeding van gentherapie Zolgensma. HollandBIO is dolblij met dit resultaat, maar maakt zich tegelijkertijd ook zorgen over de steeds langere doorlooptijden voordat nieuwe behandelingen ook daadwerkelijk vanuit het verzekerde pakket beschikbaar zijn voor patiënten.
Waar Novartis wel de tijd en middelen had om de lange en complexe procedures met succes te doorlopen, lukte dat andere, vaak kleinere bedrijven, niet. Recent zag gentherapie pionier Bluebird Bio zich gedwongen haar activiteiten terug te trekken uit Europa en haar focus te beperken tot de VS. Door aanhoudende “challenges of achieving appropriate value recognition and market access”, bleek het voor het kleine bedrijf simpelweg niet haalbaar om haar geregistreerde innovatieve gentherapieën in Europa vergoed bij patiënten te krijgen. Een desastreuze ontwikkeling die alarmbellen af moet doen gaan, vindt HollandBIO. Zo blijft onze ambitie, gezondheid op maat, slechts een visioen.
Het is de hoogste tijd om samen werk te maken van een adaptief ecosysteem, dat in staat is de grote belofte van gen- en celtherapieën, allereerst voor patiënten, maar ook voor al die geneesmiddelenpioniers die zich al decennia lang toeleggen op onderzoek en ontwikkeling, te verzilveren. Je zou toch haast zeggen dat met het ontwikkelen, registreren en produceren van zo’n geavanceerde en complexe therapie het moeilijkste werk gedaan is?
Vorige week is een akkoord is gesloten voor Nederland, België en Ierland over de vergoeding van onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®). Deze eenmalige gentherapie is ontworpen om de hoofdoorzaak van spinale spieratrofie (SMA) – een mutatie in het SMN1-gen – aan te pakken. De therapie wordt eenmalig toegediend tijdens een intraveneus infuus waarbij een werkend kopie van het SMN1-gen wordt afgegeven aan de cellen van een patiënt.
De overeenkomst is goed nieuws voor Nederlandse patiënten met SMA. Deze eenmalige gentherapie kan uitkomst bieden aan patiënten met symptomatische SMA type 1 en presymptomatische patiënten met twee of drie kopieën van het SMN2-gen.
Country Manager Benelux van Novartis Gene Therapies, Karel Fol: “Wij zijn erg blij dat SMA-patiënten in Nederland toegang krijgen tot deze eenmalige behandeling. Gezien de hoge medische nood is samen met de autoriteiten en andere belanghebbenden hard gewerkt om zo snel mogelijk een overeenkomst te sluiten. De snelheid waarmee dit gerealiseerd is, is dan ook vooral een mooie uitkomst voor de patiënten die het zo hard nodig hebben.”
Spinale spieratrofie (SMA) is een zeldzame en ernstige genetische aandoening die leidt tot toenemende spierzwakte, verlamming en, wanneer het in de ernstigste vorm niet wordt behandeld, permanente beademing of overlijden.[1],[2] SMA is de voornaamste genetische oorzaak van kindersterfte en wordt veroorzaakt door een gebrek aan een functioneel SMN1-gen, dat leidt tot een progressief en onomkeerbaar verlies van motorische neuronen, waardoor de motorische functies, zoals zitten, kruipen of lopen, maar ook ademhalen en slikken worden aangetast. [3],[4]
Innovatieve behandelingen, zoals cel- en gentherapieën, zorgen ervoor dat patiënten steeds sneller en gerichter kunnen worden behandeld en mogelijk een betere kwaliteit van leven hebben. Met de vergoeding van deze eenmalige behandeling is er opnieuw een innovatieve gentherapie toegankelijk geworden voor patiënten met een specifieke medische noodzaak.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2021-10-12 22:24:012021-10-12 22:24:02Goed nieuws! Nieuwe gentherapie beschikbaar voor SMA-patiënten
Tijd om het tij te keren: Nederlandse publieke R&D-investeringen stagneren
IJzersterk innovatieklimaat, Hollandbio, InnovatieklimaatHollandBIO is teleurgesteld maar niet verrast over het nieuws dat de Nederlandse overheidsinvesteringen in onderzoek en innovatie stagneren. Teleurgesteld omdat keer op keer blijkt dat hogere publieke investeringen als vliegwiel werken voor private investeringen . Niet verrast omdat Nederland al jarenlang de eigen ambities rond investeringen in R&D niet haalt. Hoog tijd voor meer investeringen in onderzoek en innovatie!
Nederland middenmoter
Uit de meest recente Eurostat-cijfers blijkt dat publieke Nederlandse R&D-investeringen stagneren. In totaal geeft Nederland €314 per capita uit aan R&D, waarmee we een middenmoter in innovatieland zijn. Sinds 2010 stegen R&D-investeringen in Europa met gemiddeld 22%, terwijl dat in Nederland maar 16% was. Daarbij komt dat de Nederlandse publieke uitgaven aan R&D als percentage van het BNP, voor het eerst sinds 2004, onder het Europese gemiddelde (0,75%) zijn gezakt, naar 0,74% van het BNP.
Nederland bekleedt de 7e plek in de OESO-ranglijst van R&D-investeringen per hoofd van de bevolking. Dit is weliswaar net hoger dan het Europees gemiddelde, maar vergelijkbare innovatieve landen zoals Denemarken geven zo’n €180 per persoon meer uit. Nederland dreigt achterop te raken als we niet fors gaan investeren.
Geef gas bij!
Eerder schreven wij al dat Nederlandse R&D-investeringen blijven steken op 2,16% van het BBP en dat dit ver onder de gestelde 3%-norm is, en dat Nederland achterblijft bij het OESO-gemiddelde van 2,5%. Dit is zorgwekkend, want zoals het Centre for Economic Policy Research recent heeft aangetoond, wakkeren publieke investeringen in R&D private investeringen aan. Als kenniseconomie is innovatie van levensbelang voor ons land. Innovatie en onderzoek zijn de motor die Nederland vooruithelpt en het is zaak om die innovatiemotor op volle toeren te laten draaien. Daarom roept HollandBIO een volgend kabinet op om de OESO-norm te halen op het gebied van R&D en veel meer te investeren in publieke R&D. Kortom: gas erop!
Bron:
https://ec.europa.eu/eurostat/web/products-eurostat-news/-/ddn-20210915-1
https://www.neth-er.eu/onderzoek/eurostat-nederlandse-overheidsinvesteringen-in-onderzoek-en-innovatie-stagnerenhttps://www.hollandbio.nl/nieuws/publieke-investeringen-jagen-private-investeringen-aan
A fruitful EFIB 2021 for the Dutch industrial biotech community
Wereld mét toekomst, Hollandbio, Voedsel en materialenLast week over 350 attendees from all over the world gathered in Vienna for the European Forum for Industrial Biotechnology & the Bioeconomy (EFIB). The conference welcomed over 30 Dutch biotech entrepreneurs.
This year’s edition of the premium partnering conference, HollandBIO, together with topsector ChemistryNL, made sure to give the Netherlands a prominent presence. Prior to the conference, we got the pleasure of bringing together the Dutch delegation and the Dutch embassy for drinks near the beautiful Danube river. During the conference, a striking NL booth served as a central information point for international visitors to show what the Netherlands has to offer: as a place to do business, as an innovative business partner, as a top location for talent. The booth also served as a living room for Dutch attendees. Before or after a partnering meeting, visitors gladly came by to chat with their compatriots while enjoying a good cup of coffee & Dutch treats.
EFIB 2021 hosted inspiring keynote speakers and a large start-up village where start-ups had the opportunity to deliver a 5-minute pitch.
Everybody clearly enjoyed being at a live event again, meeting each other face to face, listening to interesting speakers, networking and creating possible fruitful partnerships. We hope to see you all again next year in Vilnius, Lithuania!
Steun team Leiden in de wereldwijde competitie iGEM
Voedsel en materialenGenetisch gemodificeerde organismen (GMO’s) bieden kansrijke oplossingen voor milieuproblemen zoals stikstofophoping en plasticvervuiling. Helaas blijft die potentie nog onbenut, omdat het aantonen van 100% veiligheid, zoals de GMO wetgeving dat vraagt, praktisch onmogelijk is. Twaalf Leidse studenten bedachten DOPL LOCK, een briljant veiligheidssysteem dat horizontal gene transfer voorkomt. Hun uitvinding doet mee in de wereldwijde iGEM competitie. Steun het Leidse team of een van de andere Nederlandse teams
Dialoog NGT versus biologische landbouw
Wereld mét toekomst, Voedsel en materialenOnlangs mocht HollandBIO’s Leonie voor een klaslokaal MSc studenten Plant Biotechnology het dialoog aan gaan met prof.dr.ir. Edith Lammerts van Bueren over nieuwe genomische technieken (NGT) in plantenveredeling en de biologische landbouw. Dr. Bert Lotz was moderator tijdens deze goed bezochte vrijdagmiddag in het Forum op de WUR campus. Vele geïnteresseerde vragen werden gesteld door de studenten en ook de ethische fricties tussen de beide posities werd ruim belicht. Wij verwachten dat dit niet de laatste discussie zal zijn in deze opstelling!
Versnel de vaccinontwikkeling
Gezondheid op maat, GezondheidVaccinontwikkeling binnen 100 dagen, zodat we toekomstige pandemieën snel en efficiënt de kop in kunnen drukken. Aan ambitie in elk geval geen gebrek bij de Coalition for Epidemic Prepareness. Hoe ze dat voor elkaar gaan krijgen? Dat licht CEO Richard Hatchett bij McKinsey toe in de serie “Covid-19 vaccines: the road to recovery and beyond”.
KNAW pleit voor snellere, betere geneesmiddelontwikkeling
IJzersterk innovatieklimaat, Gezondheid, InnovatieklimaatHet proces van geneesmiddelontwikkeling is kostbaar, vol hindernissen en vergt een lange adem, concludeert de Koninklijke Nederlandse Akademie van Wetenschappen (KNAW) in haar nieuwste advies “meer efficiëntie door innovatie”. Dat het sneller en beter kan én moet, roept HollandBIO ook al jaren. Om geneesmiddelen sneller bij patiënten te krijgen, pleit de KNAW nu voor de komst van een coördinerend expertisecentrum, dat de dialoog tussen wetenschappers, de farmaceutische industrie en regelgevers moet aanwakkeren. Een mooi initiatief om ons innovatieklimaat verder mee te verbeteren. Lees meer
De genetische revolutie
Gezondheid op maat, GezondheidVrijwel nergens in de zorg gaat het op het moment sneller en beter dan bij het uitlezen van DNA. Sterker nog, als we Illumina CEO Francis deSouza mogen geloven staat de 21e eeuw in het teken van een genetische revolutie. Waar het ontrafelen van het eerste menselijke genoom ruim 3 miljard kostte en jaren in beslag nam, zijn zowel de tijd als de kosten de afgelopen 20 jaar drastisch gereduceerd. En we zijn er nog niet: Illumina heeft zich er publiekelijk aan gecommitteerd ieders genoom in de toekomst tegen 100 dollar beschikbaar te maken. Dat biedt enorme kansen voor transformatie van de zorg, zien we ook bij HollandBIO: gezondheid op maat komt daarmee weer een stap dichterbij.
Helder zicht op de toekomst met CRISPR-Cas
Gezondheid op maat, GezondheidEen jaar nadat de Nobelprijs voor de Scheikunde is uitgereikt aan de uitvinders van CRISPR-Cas blijkt deze technologie een vruchtbare voedingsbodem te bieden voor legio toepassingen. In de vorige Weekly schreven we nog over tomaten die met CRISPR-Cas zijn bewerkt, maar ook voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen biedt deze technologie nieuwe mogelijkheden. In een eerste klinische studie ondergingen zeven patiënten met de zeldzame oogziekte congenitale amaurose van Leber (LCA) een in vivo CRISPR-Cas behandeling. Hierbij wordt de CRISPR-tool direct in de aangedane cellen geïnjecteerd, om zo de ziekte bij de bron aan te pakken. HollandBIO kijkt uit naar de toekomst waarin CRISPR-Cas het leven van nog veel meer mensen beter maakt.
Verjaardagstaart voor gentherapie
Gezondheid op maat, GezondheidRhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans.
Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat de kans op een infectie zo klein mogelijk zou zijn. Met gentherapie kreeg hij een derde optie, die hem na 21 jaar tot een gezonde jongeman heeft gemaakt.
Niet alleen Rhys, ook gentherapie is volwassen geworden. Dat is op zich reden voor een feestje, maar helaas we zijn er nog lang niet. De weg die nieuwe gentherapieën, en andere ATMP’s, van lab naar patiënt afleggen is lang en hobbelig. Vele therapieën schoppen het nooit tot een goedkeuring van EMA. Lukt dit wel, dan is het verkrijgen van vergoeding op nationaal niveau de volgende horde. Zo maakten Novartis en het ministerie van VWS deze week bekend na lange onderhandelingen een overeenkomst te hebben bereikt over de vergoeding van gentherapie Zolgensma. HollandBIO is dolblij met dit resultaat, maar maakt zich tegelijkertijd ook zorgen over de steeds langere doorlooptijden voordat nieuwe behandelingen ook daadwerkelijk vanuit het verzekerde pakket beschikbaar zijn voor patiënten.
Waar Novartis wel de tijd en middelen had om de lange en complexe procedures met succes te doorlopen, lukte dat andere, vaak kleinere bedrijven, niet. Recent zag gentherapie pionier Bluebird Bio zich gedwongen haar activiteiten terug te trekken uit Europa en haar focus te beperken tot de VS. Door aanhoudende “challenges of achieving appropriate value recognition and market access”, bleek het voor het kleine bedrijf simpelweg niet haalbaar om haar geregistreerde innovatieve gentherapieën in Europa vergoed bij patiënten te krijgen. Een desastreuze ontwikkeling die alarmbellen af moet doen gaan, vindt HollandBIO. Zo blijft onze ambitie, gezondheid op maat, slechts een visioen.
Het is de hoogste tijd om samen werk te maken van een adaptief ecosysteem, dat in staat is de grote belofte van gen- en celtherapieën, allereerst voor patiënten, maar ook voor al die geneesmiddelenpioniers die zich al decennia lang toeleggen op onderzoek en ontwikkeling, te verzilveren. Je zou toch haast zeggen dat met het ontwikkelen, registreren en produceren van zo’n geavanceerde en complexe therapie het moeilijkste werk gedaan is?
Goed nieuws! Nieuwe gentherapie beschikbaar voor SMA-patiënten
GezondheidVorige week is een akkoord is gesloten voor Nederland, België en Ierland over de vergoeding van onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®). Deze eenmalige gentherapie is ontworpen om de hoofdoorzaak van spinale spieratrofie (SMA) – een mutatie in het SMN1-gen – aan te pakken. De therapie wordt eenmalig toegediend tijdens een intraveneus infuus waarbij een werkend kopie van het SMN1-gen wordt afgegeven aan de cellen van een patiënt.
De overeenkomst is goed nieuws voor Nederlandse patiënten met SMA. Deze eenmalige gentherapie kan uitkomst bieden aan patiënten met symptomatische SMA type 1 en presymptomatische patiënten met twee of drie kopieën van het SMN2-gen.
Country Manager Benelux van Novartis Gene Therapies, Karel Fol: “Wij zijn erg blij dat SMA-patiënten in Nederland toegang krijgen tot deze eenmalige behandeling. Gezien de hoge medische nood is samen met de autoriteiten en andere belanghebbenden hard gewerkt om zo snel mogelijk een overeenkomst te sluiten. De snelheid waarmee dit gerealiseerd is, is dan ook vooral een mooie uitkomst voor de patiënten die het zo hard nodig hebben.”
Spinale spieratrofie (SMA) is een zeldzame en ernstige genetische aandoening die leidt tot toenemende spierzwakte, verlamming en, wanneer het in de ernstigste vorm niet wordt behandeld, permanente beademing of overlijden.[1],[2] SMA is de voornaamste genetische oorzaak van kindersterfte en wordt veroorzaakt door een gebrek aan een functioneel SMN1-gen, dat leidt tot een progressief en onomkeerbaar verlies van motorische neuronen, waardoor de motorische functies, zoals zitten, kruipen of lopen, maar ook ademhalen en slikken worden aangetast. [3],[4]
Innovatieve behandelingen, zoals cel- en gentherapieën, zorgen ervoor dat patiënten steeds sneller en gerichter kunnen worden behandeld en mogelijk een betere kwaliteit van leven hebben. Met de vergoeding van deze eenmalige behandeling is er opnieuw een innovatieve gentherapie toegankelijk geworden voor patiënten met een specifieke medische noodzaak.
Bron: Novartis (persbericht)
Lees ook: https://www.rijksoverheid.nl/actueel/nieuws/2021/10/08/akkoord-over-medicijn-voor-spierziekte-sma
[1] Anderton RS and Mastaglia FL. Expert Rev Neurother. 2015;15(8):895–908, Advances and challenges in developing a therapy for spinal muscular atrophy.pdf (pdf in attachment).
[2] Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P. et al. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014;83(9):810-7, Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials.pdf (pdf in attachment).
[3] Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, et al. Eur J Hum Genet. 2012;20(1):27-32.4, Pan-ethnic carrier screening and prenatal diagnosis.pdf (pdf in attachment).
[4] Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, et al. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891, Natural History of Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy (nih.gov).pdf (pdf in attachment).