%%sitename%%

Voor veel ondernemers in de life sciences is het aantrekken van financiering de grootste uitdaging. Een uitgekiende financieringsmix is dan ook niet voor niets één van de doelstellingen van het HollandBIO programma “Een ijzersterk innovatieklimaat”. Toch blijkt de kloof tussen vroege fase financiering en VC-geld voor velen onoverbrugbaar, zo blijkt tijdens de Biotech Thursday van 26 april. Vier sprekers gaven een introductie, als voer voor de levendige discussie.

Shelley Margetson is als CEO van Gadeta, zoals veel biotech ondernemers, op zoek naar financiering. Maar ze komt beslagen ten ijs: voordat ze startte bij Gadeta, was ze als CFO van Merus betrokken bij verschillende financieringsrondes en de beursgang. Cruciaal voor het succes van Merus was de financieringsmix: van grote farmaceuten met know-how en ervaring tot aan subsidies. Voor Gadeta zijn op dit moment generieke overheidsinstrumenten als de WBSO van groot belang. Een IPO is voor Gadeta nog niet aan de orde, voorlopig blijft Shelley op zoek naar private financiering.

De KWF Kankerbestrijding investeert jaarlijks € 90 miljoen in onderzoek. Gezondheidsfondsen zijn meer en meer bezig met de valorisatie van de resultaten, in het belang van de patiënt. Martijn de Jager richt zich als projectleider valorisatie bij het KWF op de oprichting van het SUCCES Fonds. Met dit fonds wil het KWF samen met de Hartstichting en co-investeerders € 35 miljoen ophalen. Het SUCCES Fonds moet gaan investeren in ontwikkelingen die nu niet in aanmerking komen voor financiering, omdat ze tussen de wal en het schip vallen. De stap van de gezondheidsfondsen om een rol te spelen in het financiering van startups werd door de zaal met enthousiasme verwelkomd.

Patrick de Boer, partner en co-founder van ttopstart, benadrukt op zijn beurt het belang van een juiste financieringsmix. Afgaand op de groeiend aantal fondsen en de vele overnames, zou je zeggen dat er voldoende geld beschikbaar is voor de financiering van de sector. Toch zien startende en kleine bedrijven hier weinig van terug. Alternatieve financiering, bijvoorbeeld vanuit gezondheidsfondsen, wordt dan ook steeds belangrijker in de life sciences sector. Patricks belangrijkste advies voor starters: succesvolle financiering is bijna altijd een mix van timing, balans, relatie met de onderzoeksinstelling en capital costs.

Tot slot komt Marco Boonstra, general partner bij Forbion, aan het woord. Met ruim € 800 miljoen aan investeringen in life sciences bedrijven, is Forbion een van de grotere venture capitalists van Europa. Hoewel Forbion wereldwijd opereert, moet het fonds een deel van zijn geld, afkomstig van het DVI, in Nederlandse bedrijven investeren. De concurrentie is gigantisch. Slechts 1% van de ontvangen aanvragen kan uiteindelijk rekenen op financiering. Een trend van de laatste jaren is dat VC’s met steeds grotere tickets in bedrijven stappen. De grootste financieringskloof is volgens Marco dan ook tussen de startupfase en het moment dat VC’s het interessant vinden om in een bedrijf te stappen. Er is dan ook zeker ook een rol voor de overheid weggelegd om in dat gat te springen.

Na deze prikkelende introducties konden de aanwezigen niet wachten om verder te discussiëren, deels aan de hand van stellingen. De belangrijkste conclusies:

– Investeren in Nederlandse life sciences loont. Er is echter een groot verschil tussen Europese en Amerikaanse investeerders. In Amerika zijn de investeringen en daarmee de financieringsrondes groter. In Europe zien we deze trend inmiddels ook ontstaan.
– De overheid moet meer investeren in life sciences en in het gat tussen vroege fase financiering en VC’s springen. Investeringen vanuit de overheid betalen zich dubbel en dwars uit, zowel door het verder stimuleren van innovatie en banengroei, als de maatschappelijke impact die innovaties in de life sciences sector met zich meebrengen. De inzet van generieke middelen is van belang voor de hele sector, waarbij aandacht moet zijn op de aansluiting met het MKB.
– Hoewel de meningen uiteen lopen over de stelling dat Nederland het beste vestigingsklimaat heeft van Europa, is iedereen het erover eens dat de juiste prikkels aanwezig zijn. Om grote innovatieve bedrijven aan te trekken moet Nederland nog wel een tandje bijschakelen.

Uiteraard sloot ook deze Biotech Thursday af met een borrel, waarbij de aanwezigen nog lang doorpraatten over de verschillende ingrediënten voor een uitgekiende financieringsmix. HollandBIO heeft dankzij deze energieke Biotech Thursday weer meer dan genoeg munitie voor haar strijd om een ijzersterk innovatieklimaat te realiseren!

/by hollandbio

← #nieuws

Van zwarte pieten wordt geen patiënt beter

Gezondheid op maat, Hollandbio, Uitgelicht 1 May 2018

Elke euro kun je maar één keer uitgeven. Het is een waarheid als een koe en de supersimpele theoretische basis voor verdringing. Helaas. Zo simpel als de theorie, zo complex is verdringing in de praktijk. Het vorige week gepubliceerde onderzoek “Verdringingseffecten in het Nederlandse Zorgstelsel”, dat het Radboudmc in opdracht van het Zorginstituut Nederland (ZIN) uitvoerde, maakt die complexiteit zichtbaar. Het onderzoek vond geen causaal verband tussen de komst van nieuwe medische technologie en het verdwijnen van andere zorg. Die conclusie belet het Zorginstituut helaas niet het rapport aan te grijpen om zijn kruistocht tegen dure geneesmiddelen te legitimeren.

Het zijn verwarrende tijden. In de oplegnotitie trekt het Zorginstituut op basis van het rapport een misplaatste conclusie: “Nieuwe dure zorg verdringt in het ziekenhuis vooral zorg op het gebied van infectieziekten, ziekten van het zenuwstelsel waaronder Parkinson en Alzheimer, en oog- en oorziekten.” Het begeleidende persbericht kopt: “Verdringing van zorg komt aantoonbaar voor.” Het Zorginstituut Magazine vertelt een ander verhaal: “In een recent onderzoek van het Radboudmc is geen direct causaal verband gevonden tussen de komst van dure nieuwe therapieën en het verdwijnen van andere zorg.” De oplegnotitie blijkt inmiddels uit het rapport verwijderd.

Het onderzoek van het Radboudmc schetst een genuanceerd beeld van een zeer complexe realiteit, die we uit alle macht met cijfers en formules proberen te bezweren. De interviews tonen tal van gevolgen van budgettaire druk op ziekenhuizen. Zowel positief, bijvoorbeeld efficiencyverbetering, als negatief, denk aan de toenemende werkdruk op het ziekenhuispersoneel. Ze leggen ook de imperfecties en willekeur van het systeem aan de dag: voor het leeuwendeel van de medische interventies speelt kosteneffectiviteit geen enkele rol. Omdat die te moeilijk te becijferen valt.

Natuurlijk moeten we heel goed nadenken hoe we onze euro’s het beste kunnen besteden. Kosteneffectiviteit speelt daarbij een rol – voor alle verzekerde zorg welteverstaan. Maar wanneer we alleen aan het rekenen slaan bij geneesmiddelen en dan ook nog eens doen alsof de uitkomst na een complexe berekening vol subjectieve aannames een wet van Meden en Perzen is, dan meten we met twee maten. We snappen dat de rol die het Zorginstituut speelt, als waakhond van het verzekerde pakket, een lastige is. De zwarte piet, zoals een betrokken ZIN-medewerker het formuleert. Geloof ons, HollandBIO weet hoe het is om de zwarte piet te krijgen.

Het Zorginstituut gaat zijn boekje echter steeds verder te buiten om die zwarte piet kwijt te spelen. Na het in de media wegzetten van geneesmiddelenontwikkelaars als misdadige chanteurs en het achteloos terzijde schuiven van onze argumenten als fake news, voegt het Zorginstituut nu politieke framing en selectief winkelen uit onderzoeksconclusies aan zijn wapenfeiten toe. En dat is een gerenommeerd en onafhankelijk overheidsinstituut onwaardig.

Het moet anders. Laten we onze tijd besteden aan het realiseren van oplossingen die zoden aan de dijk zetten. Voor patiënten. Op basis van feiten, met respect voor de weerbarstigheid en complexiteit van de werkelijkheid. Om de ongekende nieuwe medische mogelijkheden te verzilveren. De pijplijn van onze achterban zit vol met innovaties die niet in de huidige beoordelingskaders passen. Het is de voorhoede op weg naar personalised medicine: medicijnen en therapieën voor zeldzame ziektes, nieuwe diagnostische tools die voorspellen of een behandeling aan zal slaan, en slimme techniek om gezondheidswinst in real-life te monitoren. Het huidige systeem zit muurvast. Alle betrokkenen, van overheid tot bedrijf en van verzekeraar tot patiënt, staan te springen om oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. We noemen er enkele in ons programma Sneller, Beter. Als het aan HollandBIO ligt, berichten we onze lezers binnenkort over een constructief gesprek met het Zorginstituut. Want van zwarte pieten wordt geen patiënt beter.

Bronnen:

/by hollandbio

← #nieuws

Europa pleit voor sterkere samenwerking op vaccineerbare aandoeningen

Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid 1 May 2018

De Europese Commissie (EC) publiceert een voorstel, een zogenaamde Council Recommendation, om samenwerking rond vaccineerbare aandoeningen te versterken. Dit voorstel volgt kort op de oproep van het Europees Parlement voor een hogere vaccinatiegraad. EU-wijde actie is hard nodig, vindt ook de EC: “omdat zwakte van één land bij vaccineren, de gezondheid en veiligheid van alle burgers in Europa op het spel zet”. In het voorstel daagt de EC zowel zichzelf als individuele lidstaten uit om zich in te zetten voor een hoge vaccinatiegraad, waarborging van toegang en overbrugging van verschillen en gaten in nationale vaccinatieschema’s. HollandBIO juicht dit voorstel toe: want samen staan we sterk in de strijd tegen infectieziekten!

In de EU is elk land baas over eigen vaccinatieprogramma. Hierdoor bestaan verschillen in de nationale vaccinatieplannen, -organisatie en -uitvoering. Maar ondanks deze verschillen, vinden de lidstaten elkaar in diverse gedeelde uitdagingen: een dalende vaccinatiegraad, tekorten en een groeiende groep vaccintwijfelaars. Om deze uitdagingen het hoofd te bieden, klopten meerdere EU lidstaten bij de EC aan. Dat leidde tot een voorstel met aanbevelingen om de samenwerking rond vaccineerbare aandoeningen te versterken.

In het voorstel nodigt de EC lidstaten uit om vaccinaties in verschillende omgevingen aan te bieden, bijvoorbeeld in apotheken, om processen te versimpelen en waar nodig specifieke, kwetsbare groepen te benaderen. Ook zijn de lidstaten verantwoordelijk voor heldere voorlichting, via goed getrainde zorgmedewerkers.

De EC en lidstaten worden tevens aangespoord om samen een “European Vaccine Information system” en een “virtual data warehouse” te ontwikkelen. Het eerste systeem zal up-to-date informatie over vaccins op Europees niveau delen, om bijvoorbeeld op termijn stakeholders samen te brengen om richtlijnen te vormen voor een Europees “basisvaccinatieschema”. Het tweede systeem zal vaccinbehoeften en voorraden in kaart brengen. In nauwe samenwerking met de industrie moet dit de productiecapaciteit verbeteren en tekorten voorkomen. Het virtueel data-warehouse kan in geval van nood voor uitwisseling van vaccins zorgen of aanspraak op een – nog te vormen – Europese voorraad regelen.

Tot slot draagt de EC zelf ook een steentje bij. De commissie heeft de intentie om een gemeenschappelijke EU vaccinatiekaart te vormen, om het vertrouwen van vaccinatie niet alleen regelmatig te monitoren maar ook te publiceren, en om een internationale Coalitie voor Vaccinatie te vormen die vaccinatie en samenwerking op dit vlak promoot.

HollandBIO kijkt reikhalzend uit wat Nederland gaat doen met de aanbevelingen. In de Joint Action on Vaccination, waarbij Nederland nauw betrokken is, wordt in elk geval hard gewerkt aan een aantal van deze oplossingen. En dat is belangrijk, want voorkomen is immers beter dan genezen!

Meer weten?

/by hollandbio

← #nieuws

CHMP Backs Expanded Use For Amgen’s Prolia To Patients With Glucocorticoid-Induced Osteoporosis

Gezondheid 27 April 2018

Amgen announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has adopted a positive opinion for the marketing authorization of Prolia for the treatment of bone loss associated with long-term systemic glucocorticoid therapy in adult patients at increased risk of fracture.

“Today’s positive opinion by the CHMP is an important step for Prolia in helping patients suffering from bone loss associated with systemic glucocorticoid therapy,” said Sean E. Harper, M.D., executive vice president of Research and Development at Amgen. “Chronic use of oral glucocorticoids has been associated with an increase in spine and hip fractures,1 and, if approved, an expanded use of Prolia will provide patients and physicians across much of Europe with a new treatment option for this serious condition.”

Glucocorticoid medications, which are used to treat many inflammatory conditions such as chronic obstructive pulmonary disorder (COPD), asthma, multiple sclerosis and rheumatoid arthritis, can cause significant side effects, including bone loss.

The CHMP recommendation is supported by a Phase 3 randomized, double-blind, double-dummy, active-controlled study evaluating the safety and efficacy of Prolia compared with risedronate in patients receiving glucocorticoid treatment.4 The study included two patient groups: those on sustained glucocorticoid therapy and those newly initiating glucocorticoid therapy. The study met the primary endpoint (percent change from baseline in lumbar spine bone mass density [BMD] at 12 months, assessing non-inferiority) and all secondary endpoints (the percent changes from baseline in lumbar spine and total hip BMD at 12 and 24 months, assessing superiority). Study results showed that, in patients on sustained glucocorticoid therapy, Prolia treatment led to greater gains in BMD, compared with risedronate, both at the lumbar spine (4.4 percent versus 2.3 percent, respectively) and total hip (2.1 percent versus 0.6 percent, respectively). Similarly, in patients newly initiating glucocorticoid therapy, Prolia treatment led to greater increases in BMD, compared with risedronate, both at the lumbar spine (3.8 percent versus 0.8 percent, respectively) and total hip (1.7 percent versus 0.2 percent, respectively).

Adverse events and serious adverse events were similar between treatment groups and consistent with the known safety profile of Prolia. No serious adverse events were reported with a subject incidence of two percent or greater in either treatment group.

The CHMP positive opinion will now be reviewed by the European Commission (EC), which has the authority to approve medicines for the European Union (EU). Norway, Iceland and Liechtenstein, as members of the European Economic Area (EEA), will take corresponding decisions based on the decision of the EC.

The U.S. Food and Drug Administration (FDA) is currently reviewing a supplemental Biologics License Application for this expanded indication and has set a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) action date of May 28, 2018.

Bron: Amgen

/by hollandbio

← #nieuws

pLADD Therapy Found to Induce Both Innate and Adaptive Immunity

Gezondheid 26 April 2018

Aduro Biotech presented preliminary observations from a case study of a patient with metastatic colorectal cancer treated in Aduro’s ongoing Phase 1 study of its personalized neoantigen-based immunotherapy (pLADD). This Phase 1 proof-of-concept study is designed to evaluate the safety and tolerability of pLADD immunotherapy in adults with metastatic colorectal cancer that is microsatellite stable (MSS). Data were presented at the European Neoantigen Summit held in Amsterdam (April 24-26, 2018).

The immunological data presented demonstrated that neoantigens isolated and sequenced from the patient’s tissue samples, and engineered into a personalized immunotherapy, induced neoantigen-specific CD8+ T cells undetectable before pLADD treatment started. In addition to adaptive immunity, pLADD induced an innate response exemplified by gamma delta T cells, also thought to be important for successful immunotherapy. The patient’s neoantigens were selected using state-of-the-art algorithm identification technology developed by Aduro’scollaborator, Hanlee Ji, M.D., associate professor of medicine at the Stanford University School of Medicine.

“Although early, the immunological data obtained from this case study is encouraging, as it indicates that our pLADDimmunotherapy has the potential to induce a sustained, antigen-specific effect on the immune system,” said Andrea van Elsas, Ph.D., chief scientific officer of Aduro. “We believe our pLADD approach could offer a differentiated treatment option to patients with MSS colorectal cancer, who represent the vast majority of the colorectal cancer patient population and who have not been responsive to immune checkpoint inhibitors. In addition, these preliminary observations support our plan to combine pLADD with checkpoint inhibitors, which we believe could enhance the overall response in this patient setting. We look forward to reporting additional immunological data from this Phase 1 trial before the end of 2018.”

Preclinical data presented showed that mouse pLADD strains targeting tumor-specific neoepitopes induced a robust immune response, including induction of cytokines, chemokines, and antigen-specific CD8+ T cells. In preclinical models of pLADD, remodeling of the tumor microenvironment with an increase in the CD8:Treg ratio was observed. The combination of pLADD with an anti-PD-1 antibody led to a sustained immune response and significantly improved efficacy in these mouse tumor models.

Bron: Aduro Biotech

/by hollandbio

← #nieuws

KH176 published in Scientific Reports

Gezondheid 26 April 2018

Khondrion, a leading clinical-stage pharmaceutical company focusing on small molecule therapeutics for mitochondrial diseases, announced the publication of a scientific article reporting on the development and unique mode of action of KH176, a clinical-stage drug candidate for the treatment of mitochondrial diseases. The work was carried out by the Khondrion R&D team in collaboration with Inoviem Scientific and the Radboud University Medical Center. The results were published in Scientific Reports.

KH176 is an orally bio-available small molecule in development by Khondrion for the treatment of mitochondrial (-related) diseases. The present study reports on the early development and selection of KH176 as Khondrion’s lead candidate and further explains its mode of action in primary cells obtained from mitochondrial patients.

“Elevated Reactive Oxygen Species (ROS) levels and a high sensitivity to redox-stress are two frequent cellular consequences in mitochondrial disease. Interestingly, we could demonstrate in several patient-derived cells that KH176 is an attractive candidate to correct both pathological phenotypes, illustrating its unique potential for this group of patients” says Dr. Julien Beyrath, Chief Operating Officer at Khondrion and first author of the study.

KH176 displays a dual mode of action, targeting both ROS and Redox disturbances. “Using cutting-edge target deconvolution technology, we could identify peroxiredoxin enzyme as the primary and novel target of KH176” added Dr. Beyrath. Research is ongoing to further unravel the exact molecular mechanism of interaction of KH176 with the peroxiredoxin enzyme, which will help the Khondrion R&D team to further improve their drug candidates. “The results presented highlight the potential of KH176 as a single molecule to be effective in a large group of heterogeneous mitochondrial diseases, but also other diseases with underlying ROS and Redox perturbations” adds Prof. dr. Jan Smeitink, CEO at Khondrion and last author of the study.

Bron: Khondrion

/by hollandbio

← #nieuws

Shire and Takeda come to terms with a $64B deal

Innovatieklimaat 25 April 2018

We have a deal—a preliminary one, at least.

Late Tuesday, after a fifth buyout offer from Takeda, Shire said the Japanese drugmaker had finally landed on a proposal worth recommending to shareholders. It’s a cash-and-stock bid now worth $64 billion or so, about $4 billion more than its first offer.

The deal still has to be approved by both boards and is subject to due diligence. The U.K.’s takeover board, which has strict rules for the timing and disclosure of bids, extended a deadline to give Takeda and Shire until May 8 to wrap it up.

In per-share terms, Takeda would fork over 0.839 new Takeda shares and $30.33 in cash for each Shire share. Based on Takeda’s share price at Monday’s close, that’s £49 per share, Shire said in a statement—and £5 per share more than its first bid.

That share price is a moving target, though; Takeda’s stock plummeted by 7% on the news Wednesday morning.

Structured this way, the deal “seems to be much more of a merger,” Bernstein analyst Ronny Gal pointed out in a note to clients. Shire shareholders will receive 50% of the value of the combined company, and the companies will do reciprocal due diligence before any deal closes.

At least one analyst isn’t so sure Shire shareholders will be interested.

“Are SHPG shareholders willing to accept an offer that is in effect 44% cash and 56% equity?” Jefferies’ David Steinberg wrote in a note to clients. While the latest bid is much more heavily weighted toward cash than Takeda’s third bid—just 38% cash—“we still wonder if it is enough to satisfy SHPG shareholders, who would still bear some not insignificant risk going forward as ~50% owners of NewCo,” he wrote.

Gal, on the other hand, figures the deal will go through.

“The risk to the deal is unlikely in our view to come from Shire shareholders or anti-trust authorities,” he wrote, noting that its Takeda’s shareholders, not Shire’s., that have sent the stock downward throughout the bidding process. Still, he pegged the probability of the deal going through at between 80% and 90%.

“Short of Takeda stock price imploding a deal is likely,” he added.

Both analysts agree on one thing, though: Another bidder, which some industry watchers previously expected, probably won’t come out of the woodwork at this point.

“We expect Shire bankers to have left no stone unturned looking for other bidders,” Gal wrote, with Steinberg adding that “we continue to think any potential group of buyers to be very limited … it’s arguably less than a 50% chance that another suitor emerges.”

Bron: FiercePharma

/by hollandbio

← #nieuws

Europa roept op tot actie voor een hogere vaccinatiegraad

Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid, Uitgelicht 24 April 2018

Het Europees Parlement riep afgelopen week de Europese Commissie en lidstaten op tot een actieplan voor een hogere vaccinatiegraad. Een fijne steun in de rug voor de World Health Organisation (WHO), die in het kader van de European Immunisation Week (23-29 april) ook extra aandacht vraagt voor het belang van vaccinatie. De week heeft als thema “vaccinatie als individueel recht en een gezamenlijke verantwoordelijkheid”. HollandBIO is helemaal in haar nopjes met de gemeenschappelijke boodschap: infectieziekten voorkomen is immers beter dan genezen!

In Nederland beschermen wij al sinds jaar en dag onze kinderen tegen nare infectieziekten via het Rijksvaccinatieprogramma. Maar dankzij nieuwe vaccinaties en vaccinatieschema’s kunnen we tegenwoordig veel meer mensen in verschillende levensfasen beschermen, van baby’s tot ouderen. HollandBIO vindt het daarom hoog tijd dat we in Nederland een nieuwe, levenslange vaccinatievisie en -strategie ontwikkelen. Wist je bijvoorbeeld dat vaccinatie…

Alleen als we de handen ineenslaan, maken we een kans in de strijd tegen infectieziekten. Samen met het Europees Parlement, de Europese Commissie en de WHO pleit HollandBIO daarom met hart en ziel voor de optimale inzet van vaccins in de strijd tegen infectieziekten.

Meer weten?

Lees en/of beluister hier BNRs artikel over de oproep van het Europees Parlement
Lees de position paper van Vaccines Europe op een levenslange vaccinatievisie en strategie hier
Volg de ontwikkelingen rond de EIW op Twitter met #EIW2018.

/by Hollandbio

← #nieuws

Gezondere tomaten met CRISPR-Cas

Gezondheid, Voedsel en materialen 24 April 2018

Rijpe tomaten danken hun mooie rode kleur aan lycopeen. Het stofje geeft niet alleen kleur aan de tomaat, het is ook nog eens heel gezond. Lycopeen is namelijk een antioxidant en die beschermen onder meer tegen ziekten als kanker. Helaas moet je wel heel veel tomaten eten om dit gezondheidseffect te bewerkstelligen: de concentratie van lycopeen in een tomaat is erg laag. Onderzoekers van de China Agricultural University zijn er in geslaagd de concentratie maar liefst vijfmaal te verhogen. Dit hebben ze gedaan door met CRISPR-Cas verschillende genen, betrokken bij de omzetting van lycopeen in andere minder gezonde stoffen, uit te zetten. Hierdoor worden de tomaten niet alleen nog mooier rood, maar ook nog eens gezonder! En dat laatste is natuurlijk wat we allemaal graag willen.

Bron: Frontiers in Plant Science

/by Hollandbio