Xenikos, a clinical-stage biopharmaceutical company currently developing a novel therapy for treating acute graft-versus-host disease (aGVHD), announced the receipt of USD 30 million from a Series B financing. Two new investors in the Company – Medicxi and RA Capital Management – participated in the financing round. The funds will be used to advance the development of Xenikos’ lead compound, T-Guard, including conducting clinical Phase 3 registration trials in the US and EU, arranging commercial-scale production, and submitting the relevant applications for market approval. In connection with this financing, Dr. Jon Edwards of Medicxi and Dr. Jake Simson of RA Capital will join Xenikos’ Board of Directors.
“We are extremely pleased to have the support of these top-tier investors not just in terms of financing but also for the expertise and insight they bring to Xenikos. We very much look forward to welcoming Dr. Edwards and Dr. Simson to our Board of Directors at this important stage of development for the Company,” said Dr. Ypke van Oosterhout, Chief Executive Officer of Xenikos. “This round of financing is a critical milestone in our Company’s history, helping us bring T-Guard to market for treating steroid-resistant aGVHD in both the US and the EU. Based on the encouraging results of Phase 1/2 testing, we are confident that T-Guard has the potential to help cure patients who develop this devastating and often fatal condition. We are fully committed to moving T-Guard into Phase 3 testing as soon as possible.”
“We are excited to back Xenikos and their mission of bringing a new treatment to patients suffering from aGVHD. This is a very challenging indication with few options available and we feel T-Guard has the potential to significantly improve outcomes,” said Dr. Jon Edwards, Principal at Medicxi. “The investment is a perfect fit for our growth fund which has the goal of supporting European companies developing innovative therapies. We look forward to working with the Xenikos team and supporting their efforts.”
“Transplantation medicine has been starved of innovation for decades. For the thousands of patients receiving an allograft each year, GVHD can dash the hopes of recovery and cure,” added Dr. Jake Simson, Principal at RA Capital. “We are excited to team with Xenikos to help realize their life-long mission of bringing T-Guard to the fight against aGVHD.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-05-15 16:26:172018-05-18 10:24:46Xenikos Secures USD 30 Million in Series B Financing← #nieuws
Den Haag, 14 mei 2018 – admedicum en HollandBIO hebben tijdens de European Conference on Rare Diseases and Orphan Products (ECRD) te Wenen de Patient Engagement Guide (PEG) gelanceerd. Dit praktische online handboek helpt bedrijven de stem van de patiënt een structurele en sturende rol in hun organisatie te geven. Betrokkenheid van patiënten in elke fase van de geneesmiddelontwikkeling is cruciaal voor een sneller en beter geneesmiddel ontwikkeltraject.
De ECRD is de grootste Europese conferentie voor zeldzame ziekten, die betrokkenen van heinde en verre samenbrengt: van patiënten tot artsen, overheid, academie, verzekeraars en bedrijven. De conferentie stond in het teken van strategieën voor samenwerking. Een mooie gelegenheid om de PEG – als handvat voor samenwerking tussen bedrijven en patiënten – te lanceren en met een interactieve poster aan de congresbezoekers te presenteren.
In het HollandBIO programma “Sneller en Beter van lab naar patiënt” werkt HollandBIO met koplopers uit de biotech aan oplossingen die het ontwikkeltraject van geneesmiddelen verbeteren en versnellen. Annemiek Verkamman, directeur van HollandBIO, licht toe: “Biotech levert revolutionaire nieuwe geneesmiddelen en therapieën. Maar er staan nog te veel patiënten met lege handen. Om ook die patiënten hoop te geven op een effectieve behandeling op maat, moeten we dringend werk maken van oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid verenigen.”
Een centrale rol voor het patiëntenperspectief in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling is zo’n oplossing. Een patiënt weet immers als geen ander wat een geneesmiddel moet doen om het verschil te maken. Bovendien kan de patiënt als ervaringsdeskundige het ontwikkeltraject een boost geven, zowel qua kwaliteit als voortgang. Ook vanuit zakelijk oogpunt is het daarmee logisch om de patiënt in elke fase van de geneesmiddelontwikkeling centraal te stellen.
“Het klinkt zo makkelijk: patiënten betrekken bij het doen van geneesmiddelonderzoek”, zegt Philipp von Gallwitz, medeoprichter en managing partner bij admedicum® Business for Patients. “Maar de praktijk blijkt weerbarstig. Want hoe organiseer je dat eigenlijk? De ervaring leert dat lang niet elke organisatie hier even bedreven in is.” Om bedrijven de helpende hand te bieden, ontwikkelden HollandBIO en admedicum samen de PEG. De PEG is een online handboek, dat goede én minder goede voorbeelden van patiëntbetrokkenheid in de praktijk uitlicht. Daarnaast wijst het de weg in het oerwoud aan informatie over dit onderwerp. Het handboek doet dit op een praktische wijze, met handige tools en checklists, waarmee bedrijven direct aan de slag kunnen.
Meer weten over de Patient Engagement Guide?
De PEG is toegankelijk via www.patientengagement.guide. Klik op “Go to edition”, vul de velden in en je ontvangt een toegangscode in je mailbox.
Over admedicum® Business for Patients
admedicum® Business for Patients is een unieke groep Europese experts op het vlak van patiëntbetrokkenheid. Het bedrijf is opgericht vanuit de overtuiging dat biofarma bedrijven patiënten als belangrijke stakeholder moeten betrekken bij processen in hun keten. Partneren met patiënten is complex en nieuw voor veel bedrijven. admedicum® is gespecialiseerd om bedrijven te helpen waardevolle kansen in de samenwerking met patiënten te herkennen en te benutten. www.admedicum.com.
Over HollandBIO
HollandBIO is de belangenvereniging voor biotech bedrijven in Nederland. De vereniging vertegenwoordigt en verbindt ruim 170 bedrijven. Met haar leden werkt HollandBIO aan een gezamenlijk toekomstideaal: een maatschappij waarin biotechnologie maximaal bijdraagt aan gezondheid, duurzaamheid en economische groei. Om ervoor te zorgen dat biotech innovaties snel en breed beschikbaar zijn voor de samenleving, gaat HollandBIO obstakels te lijf die de ambities van de biotech koplopers in de weg staan. www.HollandBIO.nl.
Topman Arthur Lahr van Kiadis Pharma heeft er vertrouwen in dat zijn medicijn Atir101 volgend jaar op de Europese markt wordt toegelaten.
Acute leukemie en andere vormen van bloedkanker worden veelal met chemotherapie behandeld. Dit werkt echter niet voor alle patiënten. Voor hen kan een allogene stamceltransplantatie uitkomst bieden. Hoewel alleen ons land al ruim tweehonderdduizend donors telt, is het niet eenvoudig om een goede match te vinden. Ook tussen familieleden zoals ouder en kind is gewoonlijk hooguit sprake van een halve match. Juist bij hen zorgt het gebruik van Atir101 ervoor dat een transplantatie veel effectiever en veiliger kan plaatsvinden, zo wijzen de door Kiadis uitgevoerde patiëntenstudies uit.
Het wachten is nu op toestemming van de EMA en Lahr acht de kans groot dat deze er in het vierde kwartaal daadwerkelijk komt. „In dit stadium is de kans gemiddeld genomen 80%. En wij denken hier nog wat boven te zitten, gezien de aard van de vragen die de EMA ons heeft gestuurd.”
Terwijl kleine biotechnologiebedrijven de marketing en verkoop van hun medicijn veelal uitbesteden aan een geneesmiddelenfabrikant, zet Kiadis zelf een commerciële infrastructuur op. „De transplantaties vinden vrij geconcentreerd plaats, voor wat betreft de vijf grootste EU-landen in 70 klinieken. Met enkele daarvan werken we nu al samen. De productie gebeurt op dit moment in Duitsland maar in de toekomst zal dit ook worden gedaan op onze locatie vlakbij het AMC in Amsterdam”, meldt Lahr.
Concurrentie ondervindt Kiadis vooral van het Amerikaanse Baltimore-protocol, waarbij chemotherapie na de transplantatie van een voor de helft gematchte familiedonor plaatsvindt. „Afgaande op de literatuur en onze fase 2-studie lijkt de overlevingskans vergelijkbaar, maar bij ons product lijkt het risico kleiner dat de ziekte weer terugkomt. Er is ook minder risico dat het immuunsysteem van de donor de patiënt aanvalt”, stelt Lahr.
Terwijl de topman erop vertrouwt dat Kiadis in het derde kwartaal van 2019 met de verkoop van Atir101 in Europa kan beginnen, laat de marktintroductie in de VS langer op zich wachten, aangezien voor de VS nog een zogenaamde fase 3-studie nodig is. „Ik geef geen prognose over de timing. Wel is het zo dat van de 50.000 patiënten in beide continenten die jaarlijks baat zouden kunnen hebben bij ons product, de meerderheid in Europa woont. De VS hebben we ook niet per se nodig om winstgevend te kunnen worden.”
Negen Europese bedrijven hebben hun krachten gebundeld in het SWEETWOODS topproject, dat voor het eerst productie op een industriëel niveau gaat uitvoeren van op hout gebaseerde biomaterialen. Deze materialen kunnen gebruikt worden om plastic in verschillende dagelijkse applicaties te vervangen. Het project kreeg onlangs een beduidende hoeveelheid fondsen van de Europese Unie.
“Wij produceren met hout wat eerst met olie werd gemaakt”
SWEETWOODS is een gezamenlijk proefproject van 43 miljoen euro waarvoor onlangs 21 miljoen euro is uitgetrokken in het kader van het financiële instrument “Biogebaseerde Industriëen” van het Horizon 2020-programma van de EU.
“Het verkrijgen van de fondsen is een gigantische overwinning voor alle betrokken partijen in het project. Specialisten van de EU en de bio-industriëen hebben het project bestempeld als het beste project in de financiëringsronde en gaf het hoge cijfers,” beschrijft Peep Pitk, de Onderzoek & Ontwikkelingsmanager van het Estse Graanul Invest Group.
We kunnen weer naar de bollenvelden. Onveranderlijk verbonden met het Nederlandse landschap, maar zo onveranderlijk zijn ze zelf niet: je kunt ze, zoals dat heet ‘editen’. Richard Immink van de universiteit Wageningen is Hoogleraar Moleculaire plantenbiologie en weet alles over de veredeling van bloembollen en sierplanten. Hij wordt ook wel de bloembollenprofessor genoemd.
DNA en Brocolli
Als het gaat om mensen, dieren en groenten is de kennis over DNA-mutatie al vergevorderd. Volgens Immink is het logisch dat het onderzoek daarnaar een stuk verder is. Het maatschappelijke belang is, bijvoorbeeld in de strijd tegen ziektes, is bij mensen, dieren en voedsel veel duidelijker. Daarom is er meer aandacht en geld voor dit type DNA-onderzoek. Daarnaast is het DNA van een tulp is, misschien tegen verwachting in, veel ingewikkelder dan dat van de mens.
Bestrijdingsmiddelen
De belangrijkste reden om een bloem of plant te willen muteren is om deze weerbaarder te maken tegen ziektes. Immink vertelt dat er ook steeds vaker om andere redenen vraag is naar aanpassing in sierplanten en bloembollen. “Vanuit de markt is er een sterke behoefte voor bloemen en planten die langer blijven leven nadat ze geplukt of geoogst zijn.” Daarnaast wordt het voor retailers en consmumenten in toenemende mate belangrijk dat er niet met verdelgingdmiddelen wordt gewerkt. “Genome editing kan soms een bloem of plant beschermen tegen ziektes, waar deze anders door aangetast zou raken. Dit levert geen milieuschade op in tegenstelling tot bestrijdingsmiddelen.”
Afwijkende lelies
Toch heeft de wens om bloemen en planten te veranderen vaak ook esthetische of culturele redenen. Immink: “In Oost-Europese landen is de lelie bijvoorbeeld veel populairder dan in West-Europa. De consument in Oost-Europa verwacht daarnaast meerdere bloemen aan één lelie. ”
Use of the powerful gene-editing tool CRISPR-Cas9 could help to breed cacao trees that exhibit desirable traits such as enhanced resistance to diseases, according to Penn State plant scientists.
The cacao tree, which grows in tropical regions, produces the cocoa beans that are the raw material of chocolate. Reliable productivity from cacao plants is essential to the multibillion-dollar chocolate industry, the economies of producing countries and the livelihoods of millions of smallholder cacao farmers.
But each year, several plant diseases severely limit global production, with 20-30 percent of cocoa pods destroyed preharvest, noted lead author Andrew Fister, postdoctoral scholar in plant science, College of Agricultural Sciences, Penn State.
“In West Africa, severe outbreaks of fungal diseases can destroy all cacao fruit on a single farm,” said Fister. “Because diseases are a persistent problem for cacao, improving disease resistance has been a priority for researchers. But development of disease-resistant varieties has been slowed by the need for sources of genetic resistance and the long generation time of cacao trees.”
The researchers reported recently, in Frontiers in Plant Science, the study results, which were thought to be the first to demonstrate the feasibility of using cutting-edge CRISPR technology to improve Theobroma cacao.
CRISPR stands for clustered regularly interspaced short palindromic repeats. It is a way to modify an organism’s genome by precisely delivering a DNA-cutting enzyme, Cas9, to a targeted region of DNA. The resulting change can delete or replace specific DNA pieces, thereby promoting or disabling certain traits.
Previous work in cacao identified a gene, known as TcNPR3, that suppresses the plant’s disease response. The researchers hypothesized that using CRISPR-Cas9 to knock out this gene would result in enhanced disease resistance.
To test their hypothesis, they used Agrobacterium — a plant pathogen modified to remove its ability to cause disease — to introduce CRISPR-Cas9 components into detached cacao leaves. Subsequent analysis of treated tissue found deletions in 27 percent of TcNPR3 copies.
When infected with Phytopthera tropicalis, a naturally occurring pathogen of cacao and other plants, the treated leaves showed greater resistance to the disease. The results suggested that the mutation of only a fraction of the copies of the targeted gene may be sufficient to trigger downstream processes, resulting in systemic disease resistance in the plant.
The researchers also created CRISPR gene-edited cacao embryos, which they will grow into mature trees to test the effectiveness of this approach at a whole-plant level.
This research builds on more than 30 years of biotechnology research aimed at building a better cacao tree, according to senior author Mark Guiltinan, professor of plant molecular biology and leader of Penn State’s endowed cocoa research program.
“Our lab has developed several tools for the improvement of cacao, and CRISPR is just one more tool,” he said. “But compared to conventional breeding and other techniques, CRISPR speeds up the process and is much more precise. It’s amazingly efficient in targeting the DNA you want, and so far, we haven’t detected any off-target effects.”
In addition to providing a new tool to accelerate breeding, CRISPR-Cas9 technology can help deliver insights into basic biology by offering a method to efficiently assess gene function, the researchers said.
“With CRISPR, we can quickly ‘break’ a gene and see what happens to the plant,” Guiltinan explained. “We have a list of genes in the pipeline that we want to test.”
There may be thousands of genes involved in disease resistance, Fister added.
“We want to evaluate as many as we can,” he said.
The ultimate goals of Penn State cacao research are to help raise the standard of living for smallholder growers and stabilize a threatened cocoa supply by developing plants that can withstand diseases, climate change and other challenges, according to co-author Siela Maximova, senior scientist and professor of horticulture.
“Any production increases in the last 20 years have been mostly due to putting more land into production,” said Maximova, who co-directs the cacao research program. “But land, water, fertilizer and other inputs are limited. To enhance sustainability, we need plants that are more vigorous and disease resistant and that produce more and better-quality beans.
“This study provides a ‘proof of concept’ that CRISPR-Cas9 technology can be a valuable tool in the effort to achieve these goals,” she said.
Lena Landherr Sheaffer, research assistant in plant science, Penn State, also was a co-author on the paper.
This work was supported by the Penn State College of Agricultural Sciences, the Huck Institutes of the Life Sciences, the Penn State Endowed Program in the Molecular Biology of Cacao, the National Science Foundation and the U.S. Department of Agriculture’s National Institute of Food and Agriculture.
Gegevens uit de dagelijkse klinische praktijk en ervaringen van patiënten moeten meer invloed krijgen op de keuze om geneesmiddelen al dan niet te vergoeden. Dat betoogt farmaceutisch onderzoeker Amr Makady in zijn proefschrift.
Beleidsmakers in de gezondheidszorg maken momenteel meestal gebruik van de uitkomsten van health technology assessments (HTA). Dat zijn gerandomiseerde klinische studies, met vooraf geselecteerde, homogene patiëntgroepen. Voor een goed beeld van de werking van een medicijn zouden beleidsmakers als het aan Makady ligt echter ook toegang moeten hebben tot zogenoemde ‘real-world data’.
Die informatie is te verzamelen via diverse bronnen waar patiënten zelf hun ervaringen met een medicijn delen, zoals patiëntregistraties en zelfs social media. Makady: “Uit reacties op een patiëntforum kan bijvoorbeeld blijken dat een medicijn in de praktijk mogelijk minder goed werkt dan eerder was geconcludeerd uit de klinische studies. Of juist dat een medicijn wel vervelende bijwerkingen heeft, maar dat patiënten die bijwerkingen graag voor lief nemen.”
Zorginstituut Nederland, waar Makady werkt, maakt inschattingen van de kosteneffectiviteit van geneesmiddelen over lange periodes, bijvoorbeeld over dertig jaar. De klinische studies waarop het instituut haar conclusies baseert, biedt vaak inzicht over veel kortere periodes. Actuele, real-world data kan volgens Makady mogelijk veel relevantere en misschien wel net zulke betrouwbare inzichten bieden over de ervaringen van grote groepen mensen met een bepaald medicijn.
Voorwaarden
Er moeten wel voorwaarden gelden voor het gebruik van dit type data, aldus de onderzoeker. Zo moeten de diverse betrokken partijen het eens zijn over de vraag wat real-world data eigenlijk precies inhoudt. “Verder is het belangrijk dat partijen afstemmen hoe deze data geanalyseerd en geïnterpreteerd dient te worden. Het is ook vanzelfsprekend dat we moeten nadenken over de privacy van personen bij dit type data. Sowieso zou overigens alleen geanonimiseerde informatie van patiënten gebruikt mogen worden.”
Johnson & Johnson’s Darzalex just vaulted ahead of its myeloma competitors—and it has plenty of them.
Monday, the FDA greenlighted the drug—in combination with Takeda’s Velcade and prednisone—in first-line multiple myeloma patients who are transplant ineligible, making it the first monoclonal antibody to ring up an approval in newly diagnosed patients.
The go-ahead is no surprise, considering the stellar data J&J unveiled at December’s American Society of Hematology annual meeting. In a trial of front-line patients, at a median follow-up of 16.5 months, the Darzalex regimen cut the risk of disease progression or death by 50%.
Darzalex has come a long way since its first approval back in late 2015, which came the same month Bristol-Myers Squibb’s Empliciti and Takeda’s Ninlaro picked up their own FDA blessings. The J&J product was initially cleared only for patients who had tried three prior treatments, and it snagged its second-line OK a year later.
Meanwhile, the newest approval marks Darzalex’s fifth in myeloma—and the way J&J’s executives see it, there are plenty more to come, including in the front-line setting.
“What we’ve seen is that the drug seems to benefit with any regimens—with other IMiD-containing regimens, with proteasome regimens … so our general view is that this is a mechanism that can improve on [results from] any established regimen,” Peter Lebowitz, Janssen’s global therapeutic area head of oncology, said in an interview at ASH.
The company’s Janssen unit is currently trialing the hot-shot drug in other front-line studies, one of which is examining Darzalex in combination with an IMid therapy and a proteasome inhibitor. “We want it to be fairly universal that you use the drug with whatever regimen you end up choosing,” Lebowitz said.
Provention, a clinical stage biopharmaceutical company dedicated to sourcing, developing and commercializing novel therapeutics aimed at intercepting and preventing immune-mediated diseases, announced that it has selected Netherlands-based Intravacc to lead product development and manufacturing of clinical trial material for Provention’s Coxsackievirus B (CVB) vaccine (PRV-101).
France-based L2D Services SARL/Leads-To-Development (L2D) is providing expert development, regulatory and project management support to ensure rapid progress of PRV-101 into clinical development. CVB, an enterovirus, has been identified as a possible common trigger for type 1 diabetes (T1D) onset. Vaccination of at-risk populations against CVB infection may lead to the prevention or delay in onset of T1D. The CVB vaccine was developed initially by Vactech Ltd. of Finland and licensed to Provention in April, 2017.
Provention is planning to initiate first in-human clinical trials in 2020. Enteroviruses are responsible for an estimated 30 million infections annually in the US. CVB contributes significantly to enteroviral healthcare costs, since it can result in hospitalization and severe morbidity. Usually asymptomatic or presenting as cold-like symptoms, fever, rash, hand-foot-mouth disease, and/or mild gastrointestinal distress, CVB infections can occasionally cause more serious and sometimes lifethreatening illnesses including pericarditis, myocarditis, meningitis and pancreatitis.
Provention, in partnership with Intravacc, Vactech and L2D is now developing its CVB vaccine for large scale manufacture of clinical trial material in accordance with current Good Manufacturing Practices (cGMP). Intravacc was chosen as Provention’s manufacturing partner based on its expertise and excellent track in enterovirus vaccine development, including IPV, sIPV, EV-71, and CV-A16, as well as Intravacc’s state-of-the-art vaccine cGMP production facilities. PRV-101 will be developed using Intravacc’s proven and well-established platform technology, including certain proprietary cell lines and production processes.
Ashleigh Palmer, co-founder and CEO of Provention Bio, stated, “Selecting Intravacc for PRV-101’s cGMP production is an important next step in our plan to initiate a potentially transformative clinical program to develop a vaccine to prevent acute coxsackievirus B infection and, ultimately, prevent or delay the onset of as much as half of the world’s cases of T1D. We welcome this opportunity to work alongside Intravacc, Vactech and L2D to advance our PRV-101 program to the clinic.”
Intravacc’s CEO Thijs Veerman, MSc, commented, “We are very excited to be involved in this project. Intravacc is uniquely positioned to develop cGMP clinical material for this vaccine and ensure its specifications, quality and patient-readiness. We have the necessary knowledge, expertise and experience to advance Provention’s PRV-101 program to the next stage and beyond.”
/by hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-05-07 16:27:332018-05-17 16:47:40Intravacc and Provention Bio collaborate on Coxsackievirus B Vaccine← #nieuws
Voor veel ondernemers in de life sciences is het aantrekken van financiering de grootste uitdaging. Een uitgekiende financieringsmix is dan ook niet voor niets één van de doelstellingen van het HollandBIO programma “Een ijzersterk innovatieklimaat”. Toch blijkt de kloof tussen vroege fase financiering en VC-geld voor velen onoverbrugbaar, zo blijkt tijdens de Biotech Thursday van 26 april. Vier sprekers gaven een introductie, als voer voor de levendige discussie.
Shelley Margetson is als CEO van Gadeta, zoals veel biotech ondernemers, op zoek naar financiering. Maar ze komt beslagen ten ijs: voordat ze startte bij Gadeta, was ze als CFO van Merus betrokken bij verschillende financieringsrondes en de beursgang. Cruciaal voor het succes van Merus was de financieringsmix: van grote farmaceuten met know-how en ervaring tot aan subsidies. Voor Gadeta zijn op dit moment generieke overheidsinstrumenten als de WBSO van groot belang. Een IPO is voor Gadeta nog niet aan de orde, voorlopig blijft Shelley op zoek naar private financiering.
De KWF Kankerbestrijding investeert jaarlijks € 90 miljoen in onderzoek. Gezondheidsfondsen zijn meer en meer bezig met de valorisatie van de resultaten, in het belang van de patiënt. Martijn de Jager richt zich als projectleider valorisatie bij het KWF op de oprichting van het SUCCES Fonds. Met dit fonds wil het KWF samen met de Hartstichting en co-investeerders € 35 miljoen ophalen. Het SUCCES Fonds moet gaan investeren in ontwikkelingen die nu niet in aanmerking komen voor financiering, omdat ze tussen de wal en het schip vallen. De stap van de gezondheidsfondsen om een rol te spelen in het financiering van startups werd door de zaal met enthousiasme verwelkomd.
Patrick de Boer, partner en co-founder van ttopstart, benadrukt op zijn beurt het belang van een juiste financieringsmix. Afgaand op de groeiend aantal fondsen en de vele overnames, zou je zeggen dat er voldoende geld beschikbaar is voor de financiering van de sector. Toch zien startende en kleine bedrijven hier weinig van terug. Alternatieve financiering, bijvoorbeeld vanuit gezondheidsfondsen, wordt dan ook steeds belangrijker in de life sciences sector. Patricks belangrijkste advies voor starters: succesvolle financiering is bijna altijd een mix van timing, balans, relatie met de onderzoeksinstelling en capital costs.
Tot slot komt Marco Boonstra, general partner bij Forbion, aan het woord. Met ruim € 800 miljoen aan investeringen in life sciences bedrijven, is Forbion een van de grotere venture capitalists van Europa. Hoewel Forbion wereldwijd opereert, moet het fonds een deel van zijn geld, afkomstig van het DVI, in Nederlandse bedrijven investeren. De concurrentie is gigantisch. Slechts 1% van de ontvangen aanvragen kan uiteindelijk rekenen op financiering. Een trend van de laatste jaren is dat VC’s met steeds grotere tickets in bedrijven stappen. De grootste financieringskloof is volgens Marco dan ook tussen de startupfase en het moment dat VC’s het interessant vinden om in een bedrijf te stappen. Er is dan ook zeker ook een rol voor de overheid weggelegd om in dat gat te springen.
Na deze prikkelende introducties konden de aanwezigen niet wachten om verder te discussiëren, deels aan de hand van stellingen. De belangrijkste conclusies:
– Investeren in Nederlandse life sciences loont. Er is echter een groot verschil tussen Europese en Amerikaanse investeerders. In Amerika zijn de investeringen en daarmee de financieringsrondes groter. In Europe zien we deze trend inmiddels ook ontstaan.
– De overheid moet meer investeren in life sciences en in het gat tussen vroege fase financiering en VC’s springen. Investeringen vanuit de overheid betalen zich dubbel en dwars uit, zowel door het verder stimuleren van innovatie en banengroei, als de maatschappelijke impact die innovaties in de life sciences sector met zich meebrengen. De inzet van generieke middelen is van belang voor de hele sector, waarbij aandacht moet zijn op de aansluiting met het MKB.
– Hoewel de meningen uiteen lopen over de stelling dat Nederland het beste vestigingsklimaat heeft van Europa, is iedereen het erover eens dat de juiste prikkels aanwezig zijn. Om grote innovatieve bedrijven aan te trekken moet Nederland nog wel een tandje bijschakelen.
Uiteraard sloot ook deze Biotech Thursday af met een borrel, waarbij de aanwezigen nog lang doorpraatten over de verschillende ingrediënten voor een uitgekiende financieringsmix. HollandBIO heeft dankzij deze energieke Biotech Thursday weer meer dan genoeg munitie voor haar strijd om een ijzersterk innovatieklimaat te realiseren!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-05-01 17:02:232018-05-01 17:02:23Biotech Thursday bruist van de ideeën voor een uitgekiende financieringsmixScroll to top
Xenikos Secures USD 30 Million in Series B Financing
InnovatieklimaatXenikos, a clinical-stage biopharmaceutical company currently developing a novel therapy for treating acute graft-versus-host disease (aGVHD), announced the receipt of USD 30 million from a Series B financing. Two new investors in the Company – Medicxi and RA Capital Management – participated in the financing round. The funds will be used to advance the development of Xenikos’ lead compound, T-Guard, including conducting clinical Phase 3 registration trials in the US and EU, arranging commercial-scale production, and submitting the relevant applications for market approval. In connection with this financing, Dr. Jon Edwards of Medicxi and Dr. Jake Simson of RA Capital will join Xenikos’ Board of Directors.
“We are extremely pleased to have the support of these top-tier investors not just in terms of financing but also for the expertise and insight they bring to Xenikos. We very much look forward to welcoming Dr. Edwards and Dr. Simson to our Board of Directors at this important stage of development for the Company,” said Dr. Ypke van Oosterhout, Chief Executive Officer of Xenikos. “This round of financing is a critical milestone in our Company’s history, helping us bring T-Guard to market for treating steroid-resistant aGVHD in both the US and the EU. Based on the encouraging results of Phase 1/2 testing, we are confident that T-Guard has the potential to help cure patients who develop this devastating and often fatal condition. We are fully committed to moving T-Guard into Phase 3 testing as soon as possible.”
“We are excited to back Xenikos and their mission of bringing a new treatment to patients suffering from aGVHD. This is a very challenging indication with few options available and we feel T-Guard has the potential to significantly improve outcomes,” said Dr. Jon Edwards, Principal at Medicxi. “The investment is a perfect fit for our growth fund which has the goal of supporting European companies developing innovative therapies. We look forward to working with the Xenikos team and supporting their efforts.”
“Transplantation medicine has been starved of innovation for decades. For the thousands of patients receiving an allograft each year, GVHD can dash the hopes of recovery and cure,” added Dr. Jake Simson, Principal at RA Capital. “We are excited to team with Xenikos to help realize their life-long mission of bringing T-Guard to the fight against aGVHD.”
Bron: Xenikos
Patient Engagement Guide helpt bedrijven de patiënt centraal te stellen
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidDen Haag, 14 mei 2018 – admedicum en HollandBIO hebben tijdens de European Conference on Rare Diseases and Orphan Products (ECRD) te Wenen de Patient Engagement Guide (PEG) gelanceerd. Dit praktische online handboek helpt bedrijven de stem van de patiënt een structurele en sturende rol in hun organisatie te geven. Betrokkenheid van patiënten in elke fase van de geneesmiddelontwikkeling is cruciaal voor een sneller en beter geneesmiddel ontwikkeltraject.
De ECRD is de grootste Europese conferentie voor zeldzame ziekten, die betrokkenen van heinde en verre samenbrengt: van patiënten tot artsen, overheid, academie, verzekeraars en bedrijven. De conferentie stond in het teken van strategieën voor samenwerking. Een mooie gelegenheid om de PEG – als handvat voor samenwerking tussen bedrijven en patiënten – te lanceren en met een interactieve poster aan de congresbezoekers te presenteren.
In het HollandBIO programma “Sneller en Beter van lab naar patiënt” werkt HollandBIO met koplopers uit de biotech aan oplossingen die het ontwikkeltraject van geneesmiddelen verbeteren en versnellen. Annemiek Verkamman, directeur van HollandBIO, licht toe: “Biotech levert revolutionaire nieuwe geneesmiddelen en therapieën. Maar er staan nog te veel patiënten met lege handen. Om ook die patiënten hoop te geven op een effectieve behandeling op maat, moeten we dringend werk maken van oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid verenigen.”
Een centrale rol voor het patiëntenperspectief in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling is zo’n oplossing. Een patiënt weet immers als geen ander wat een geneesmiddel moet doen om het verschil te maken. Bovendien kan de patiënt als ervaringsdeskundige het ontwikkeltraject een boost geven, zowel qua kwaliteit als voortgang. Ook vanuit zakelijk oogpunt is het daarmee logisch om de patiënt in elke fase van de geneesmiddelontwikkeling centraal te stellen.
“Het klinkt zo makkelijk: patiënten betrekken bij het doen van geneesmiddelonderzoek”, zegt Philipp von Gallwitz, medeoprichter en managing partner bij admedicum® Business for Patients. “Maar de praktijk blijkt weerbarstig. Want hoe organiseer je dat eigenlijk? De ervaring leert dat lang niet elke organisatie hier even bedreven in is.” Om bedrijven de helpende hand te bieden, ontwikkelden HollandBIO en admedicum samen de PEG. De PEG is een online handboek, dat goede én minder goede voorbeelden van patiëntbetrokkenheid in de praktijk uitlicht. Daarnaast wijst het de weg in het oerwoud aan informatie over dit onderwerp. Het handboek doet dit op een praktische wijze, met handige tools en checklists, waarmee bedrijven direct aan de slag kunnen.
Meer weten over de Patient Engagement Guide?
De PEG is toegankelijk via www.patientengagement.guide. Klik op “Go to edition”, vul de velden in en je ontvangt een toegangscode in je mailbox.
Over admedicum® Business for Patients
admedicum® Business for Patients is een unieke groep Europese experts op het vlak van patiëntbetrokkenheid. Het bedrijf is opgericht vanuit de overtuiging dat biofarma bedrijven patiënten als belangrijke stakeholder moeten betrekken bij processen in hun keten. Partneren met patiënten is complex en nieuw voor veel bedrijven. admedicum® is gespecialiseerd om bedrijven te helpen waardevolle kansen in de samenwerking met patiënten te herkennen en te benutten. www.admedicum.com.
Over HollandBIO
HollandBIO is de belangenvereniging voor biotech bedrijven in Nederland. De vereniging vertegenwoordigt en verbindt ruim 170 bedrijven. Met haar leden werkt HollandBIO aan een gezamenlijk toekomstideaal: een maatschappij waarin biotechnologie maximaal bijdraagt aan gezondheid, duurzaamheid en economische groei. Om ervoor te zorgen dat biotech innovaties snel en breed beschikbaar zijn voor de samenleving, gaat HollandBIO obstakels te lijf die de ambities van de biotech koplopers in de weg staan. www.HollandBIO.nl.
Groen licht medicijn Kiadis nabij
Gezondheid, InnovatieklimaatTopman Arthur Lahr van Kiadis Pharma heeft er vertrouwen in dat zijn medicijn Atir101 volgend jaar op de Europese markt wordt toegelaten.
Acute leukemie en andere vormen van bloedkanker worden veelal met chemotherapie behandeld. Dit werkt echter niet voor alle patiënten. Voor hen kan een allogene stamceltransplantatie uitkomst bieden. Hoewel alleen ons land al ruim tweehonderdduizend donors telt, is het niet eenvoudig om een goede match te vinden. Ook tussen familieleden zoals ouder en kind is gewoonlijk hooguit sprake van een halve match. Juist bij hen zorgt het gebruik van Atir101 ervoor dat een transplantatie veel effectiever en veiliger kan plaatsvinden, zo wijzen de door Kiadis uitgevoerde patiëntenstudies uit.
Het wachten is nu op toestemming van de EMA en Lahr acht de kans groot dat deze er in het vierde kwartaal daadwerkelijk komt. „In dit stadium is de kans gemiddeld genomen 80%. En wij denken hier nog wat boven te zitten, gezien de aard van de vragen die de EMA ons heeft gestuurd.”
Terwijl kleine biotechnologiebedrijven de marketing en verkoop van hun medicijn veelal uitbesteden aan een geneesmiddelenfabrikant, zet Kiadis zelf een commerciële infrastructuur op. „De transplantaties vinden vrij geconcentreerd plaats, voor wat betreft de vijf grootste EU-landen in 70 klinieken. Met enkele daarvan werken we nu al samen. De productie gebeurt op dit moment in Duitsland maar in de toekomst zal dit ook worden gedaan op onze locatie vlakbij het AMC in Amsterdam”, meldt Lahr.
Concurrentie ondervindt Kiadis vooral van het Amerikaanse Baltimore-protocol, waarbij chemotherapie na de transplantatie van een voor de helft gematchte familiedonor plaatsvindt. „Afgaande op de literatuur en onze fase 2-studie lijkt de overlevingskans vergelijkbaar, maar bij ons product lijkt het risico kleiner dat de ziekte weer terugkomt. Er is ook minder risico dat het immuunsysteem van de donor de patiënt aanvalt”, stelt Lahr.
Terwijl de topman erop vertrouwt dat Kiadis in het derde kwartaal van 2019 met de verkoop van Atir101 in Europa kan beginnen, laat de marktintroductie in de VS langer op zich wachten, aangezien voor de VS nog een zogenaamde fase 3-studie nodig is. „Ik geef geen prognose over de timing. Wel is het zo dat van de 50.000 patiënten in beide continenten die jaarlijks baat zouden kunnen hebben bij ons product, de meerderheid in Europa woont. De VS hebben we ook niet per se nodig om winstgevend te kunnen worden.”
Bron: Telegraaf