ENPICOM finalized development and released the first version of their ImmunoGenomiX (IGX) platform to support the development, patient stratification and treatment monitoring of immunotherapies.
The adaptive immune system, also known as the acquired immune system, is a subsystem of the overall immune system that is composed of T and B lymphocytes, which eliminate pathogens or prevent their growth. Moreover, the clinical relevance of T cells in the control of different human cancers and autoimmune diseases is beyond doubt. Immunotherapies that boost the ability of T cells to destroy cancer cells have proven therapeutic efficacy in a variety of human malignancies.
ENPICOM develops a T cell and B cell receptor (TCR/BCR) repertoire immunosequencing data analysis solution. This IGX platform will be modularly expanded to become a comprehensive end-to-end immunosequencing data analysis platform designed to analyze, monitor, and compare the immune repertoires in the context of immunotherapy development and at all stages of treatment and disease over time. Starting from high-throughput sequencing data, it will deliver an easy-to-read report depending on the specific application, be it research, diagnosis, patient stratification, or treatment monitoring. The IGX platform will allow customers to use their own sample preparation protocols and the next-generation sequencing technology of choice. It requires no programming skills as the interface is intuitive and flexible.
The first version is available as of today and consists of the base module, IGX Explore, to analyze TCR repertoires from raw sequencing data, report back the number of individual TCR clones and interactively visualize them in a user-friendly way. With IGX Explore (TCR) immunotherapy companies can boost their target discovery, research and drug development processes. In case they need TCR repertoire analysis for a specific application or results visualized in a different way, ENPICOM can custom-build it.
Using a recently published and independent benchmark, ENPICOM showed that IGX Explore offers superior accuracy. The independent benchmark was published in a recent paper by Afzal et al., in which the authors benchmarked ten state-of-the-art TCR repertoire analysis tools. More information about this benchmark study can be found at the company’s website.
Dr. Nicola Bonzanni, Chief Scientific Officer, explains: “An important step in repertoire analysis is the correction of sequencing errors. If sequencing errors were left uncorrected, the richness of a sample would be vastly overestimated; correcting too many errors would lead to under-estimating richness. A critical challenge in immune repertoire analysis is to correct the sequencing errors in the data without losing repertoire-specific information in the process. IGX Explore uses an Adaptive Error Correction algorithm that learns sample-specific mutation rates from the data. By using sample-specific error estimations, erroneous sequences can then be corrected to provide accurate clone sequences, sizes, and frequencies” and adds “These results are very comforting, as highly accurate clonality analysis is the stepping stone towards successful application of this technology in the clinic at later stage”.
Khondrion was awarded €2.3M from the highly competitive EU Horizon 2020 SME instrument program. The grant will be used for the execution of a phase 2b dose-finding clinical trial with KH176 in adults with mitochondrial disease and the delivery of the milestones allowing for financing of the pivotal Phase 3 clinical trial for market approval.
Khon2btreat
Khondrion’s project KHON2bTreat “Late Clinical Development of KH176: an innovative orphan drug to reach mitochondrial disease patients & market” is one of the 65 granted projects selected out 1664 proposals.
Jan Smeitink, Khondrion’s CEO, said “This H2020 SME instrument grant is a great opportunity for Khondrion enabling us to accelerate the clinical development of KH176 for patients suffering from mitochondrial disease who have an unmet medical need for clinical relevant treatments. We are extremely proud to be awarded with the most competitive grant for SME’s in Europe and are eager to start and bring this innovative project to a success.”
KH176
KH176 is an orally bio-available small molecule in development by Khondrion for the treatment of mitochondrial (-related) diseases. The compound is a member of a new class of potential Khondrion drugs essential for the control of oxidative and redox alterations. Khondrion reported earlier that KH176 was well tolerated, appeared safe and provided first evidence of efficacy in the KHENERGY study, a Phase II exploratory trial with oral KH176 in the m.3243A>G multisystem mitochondrial MELAS and MIDD syndromes and mixed phenotypes.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-07-31 17:25:042018-08-01 17:33:17Khondrion receives €2.3M funding from EU Horizon 2020 SME instrument← #nieuws
MDxHealth meldt de publicatie in The Journal of Urology van een studie die de kosteneffectiviteit van SelectMDx® voor prostaatkanker valideert. SelectMDx® is een niet-invasieve ‘vloeibare biopsie’ test die helpt bij het identificeren van patiënten met een verhoogd risico op agressieve prostaatkanker.
De studie toonde aan dat het opnemen van SelectMDx in het Amerikaanse gezondheidszorgsysteem kan resulteren in een gemiddelde volledige gezondheidswinst van 0,045 levensjaren, met een kostenbesparing van $1,694 per patiënt. Extrapolatie van deze gegevens naar een voorzichtige schatting van 311.879 patiënten per jaar die een biopsie ondergingen, resulteerde in 14.035 levensjaren in volledige gezondheidswinst met een jaarlijkse kostenbesparing van meer dan $500 miljoen voor ieder cohort.
De studie, ontworpen voor het verkrijgen van inzicht in de kosteneffectiviteit van SelectMDx in een populatie van Amerikaanse mannen met een verhoogd PSA-gehalte, laat een model zien met de impact van het gebruik van de niet-invasieve diagnostische test om mogelijk onnodige prostaatbiopsie uit te sparen. Het primaire doel was om veranderingen in gezondheidsresultaten in kaart te brengen, gemeten in voor kwaliteit gecorrigeerde levensjaren. De secundaire doelstelling was het evalueren van de zorgkosten vanuit het perspectief van de Medicare verzekeraar.
Dr. Matthew Resnick van de afdeling urologische chirurgie en gezondheidsbeleid van het Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN zegt:“Deze studie toont aan dat routinematig gebruik van SelectMDx als leidraad voor biopsiebeslissingen de gezondheidsresultaten verbetert en de kosten voor gezondheidszorg in verband met prostaatkanker-risicobeoordeling in een populatie van Amerikaanse mannen verlaagt. Wij zijn van mening dat deze strategie de waarde van conventionele risicobeoordelingsstrategieën vergroot door verbeteringen in zowel kwaliteit als kosten, de teller en noemer van de gezondheidswaarde-vergelijking.”
“Deze overtuigende studieresultaten zijn een verdere validatie van de positieve impact van SelectMDx voor het verlagen van de kosten voor de gezondheidszorg door ondersteuning in de begeleiding van behandelbeslissingen voorafgaand aan prostaatbiopsie,”zegt Dr. Jan Groen, Chief Executive Officer van MDxHealth. “Deze gezondheids- en economische waarde van vroegtijdige toepassing van SelectMDx tijdens het behandelingsproces, zullen onze onderhandelingen met Amerikaanse ziektekostenverzekeraars belangrijk ondersteunen.”
Dr. Groen vervolgt: “Dit is een belangrijke mijlpaal voor onze SelectMDx-test en versterkt onze strategie om verder voet aan de grond te krijgen in de markt voor eerstelijnszorg. Wij zijn van mening dat met deze uitbreiding de markt voor SelectMDx in de VS en Europa kan verviervoudigen tot meer dan twee miljoen patiënten per jaar”.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-07-31 14:43:282018-08-07 14:50:24SelectMDx-studie toont kosteneffectiviteit aan in Amerikaanse Gezondheidszorg← #nieuws
Philips and Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust (OUH), plan to create a digital pathology network to help drive faster and more efficient diagnoses for patients. OUH will deploy the Philips IntelliSite Pathology Solution at the John Radcliffe Hospital in Oxford, which will serve as a central laboratory service for partner sites at Milton Keynes University Hospital NHS Foundation Trust and Great Western Hospital NHS Foundation Trust in Swindon.
Pathologists play a critical role in disease detection, particularly with cancer diagnosis. Traditionally, pathologists analyze tissue samples on glass slides under a microscope. When seeking a consultation with a sub-specialist, these glass slides must be transported to the second site, which can result in lost or damaged slides or delays in diagnosis. By creating a digital network, OUH will leverage the Philips IntelliSite Pathology Solution, including its Ultra Fast Scanner and Image Management System, to allow clinicians across the three regions and within the Thames Valley Cancer Network to collaborate remotely on patient cases. This enhanced collaboration will help reduce delays in slide transport times, encourage more efficient workflows across the sites, and enable quicker access to specialist pathology opinions. Digital pathology will also support NHS Improvement’s proposed Pathology networks, bringing together clinical expertise with the goal of enhancing patient outcomes.
Digital pathology will transform microscopy
“As an NHS Global Digital Exemplar committed to improving patient care by embracing the latest digital technologies and cross-site collaborations, this partnership aims to modernize patient care and offer innovative world-leading services,” said Professor Clare Verrill, Honorary Consultant in Cellular Pathology, Oxford University Hospitals. “Initially starting with some specialist areas, we hope to soon make our pathology services fully digital, meaning our laboratory teams can maximize efficiency and focus on analysing samples rather than spending time manually transporting slides between hospitals.”
“With 70% of NHS diagnoses requiring a pathology sample, and with sample analysis becoming increasingly sophisticated while demand increases, Philips is committed to collaborating to modernize UK pathology services,” said Marlon Thompson, General Manager of Philips Digital Pathology Solutions. “Philips wants to help providers meet growing demand by moving pathology from the era of microscopes and fragile stacks of sample slides to one of clinical efficacy with sample images uploaded quickly and analysed robustly within the Philips IntelliSite Pathology Solution. I believe this agreement creates the first digital pathology network with scanning capabilities at multiple sites within the NHS in England, which is a great achievement and a very positive prospect for patients and clinicians alike.”
Philips IntelliSite Pathology Solution is an automated digital pathology image creation, viewing and management system comprised of an Ultra Fast Scanner and Image Management System. This solution contains advanced software tools to manage the scanning, storage, presentation, reviewing, and sharing of images. Philips IntelliSite Pathology Solution is available in various countries globally for primary diagnostic use. In addition to its CE-IVD clearance in Europe, it was the first – and currently only – digital pathology solution allowed to be marketed for primary diagnostic use in the U.S. since April 2017 and in Japan since December 2017.
Clinical cases will commence once network installation has completed, expected in Q3 2018.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-07-27 14:25:382018-08-14 14:33:32Innovative digital pathology network will transform microscopy← #nieuws
De Samenwerkende Gezondheidsfondsen (SGF), met onder meer KWF Kankerbestrijding en ReumaNederland, trekken samen met Topsector Life Sciences & Health en het bedrijfsleven 15 miljoen euro uit voor veelbelovende immunologische onderzoeken. Niet eerder werd er in Nederland zo breed ziekte-overstijgend samengewerkt in onderzoeken naar het afweersysteem, die de werking van het menselijke afweersysteem verder moeten ontrafelen.
Het doel van de onderzoeken is om uiteenlopende ziektes waarbij het afweersysteem ontregeld is, zoals kanker, reuma en MS, beter te begrijpen en te bestrijden. In het geval van auto-immuunziekten zoals reuma en diabetes reageert het afweersysteem bijvoorbeeld te sterk en in het geval van kanker juist onvoldoende. Ondanks enorme vooruitgang in de behandeling van deze aandoeningen is er lang niet voor alle patiënten zicht op genezing.
“Met onze onderzoeken kunnen we echt een verschil maken voor de toekomstige generatie”, zegt Taco Kuijpers van het Amsterdam UMC, projectleider van een van de onderzoeken. “Patiënten overlijden nu aan de ziekte, of de gevolgen hiervan, de bijwerkingen van de therapie of houden een chronische ziekte over waarbij ze afhankelijk zijn van zware medicijnen. Dit heeft een enorme impact op de wijze waarop mensen hun leven kunnen inrichten.”
Duurzame samenwerking
Belangrijk criterium bij de toekenning van het onderzoeksgeld was een duurzame samenwerking tussen onderzoeksinstellingen, bedrijven en gezondheidsfondsen. “We hebben nu de top van de Nederlandse immunologie verzameld die aan deze belangrijke opdracht gaan werken. Samen kunnen we sneller tot een beter resultaat komen en patiënten met deze nare aandoeningen een hoopvollere toekomst bieden”, aldus Emiel Rolink, directeur van de Samenwerkende Gezondheidsfondsen.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-07-27 13:46:292018-08-14 13:47:20Fondsen en bedrijven steken geld in studie naar afweersysteem← #nieuws
Pharming heeft voor het eerst in zijn historie een halfjaar met winst afgesloten. Het biotechnologiebedrijf plukt eindelijk echt de vruchten van zijn naar de markt gebrachte middel tegen de genetische aandoening angio-oedeem Ruconest. De winst geeft de onderneming vertrouwen en de benodigde financiële middelen voor zijn onderzoek om nieuwe werkingen van Ruconest te ontdekken.
De inkomsten uit de verkoop van producten stegen op jaarbasis met 96 procent tot een record van 59,1 miljoen euro, waardoor de totale opbrengsten op 59,5 miljoen euro uitkwamen. Het bedrijfsresultaat verbeterde verder met 288 procent tot een operationele winst van 16,3 miljoen euro.
Pharming ziet de toekomst zonnig in en rekent erop ook de rest van het jaar met positieve kwartaalresultaten te komen. “Met vijf lopende studies of studies waarvan verwacht wordt dat ze de komende zes maanden van start gaan, verwachten we een significante versterking van onze pijplijn”, benadrukt topman Sijmen de Vries.
De onderneming heeft tevens het onderzoek naar de ziekte van Pompe weer opgepakt. Hiervoor zal begin 2019 een aanvraag voor een studie in de eerste klinische fase worden ingediend.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-07-26 13:54:202018-08-14 16:47:21Een mijlpaal voor Pharming: eerste halfjaarwinst← #nieuws
Op 25 juli 2018 heeft het Europese Hof van Justitie uitspraak gedaan over moderne plantenveredelingsmethoden. Tot grote teleurstelling van HollandBIO, de belangenvereniging voor de Nederlandse biotech sector, ziet het hof deze moderne veredelingsmethoden niet als een vorm van ‘gewone’ plantenveredeling. Hoewel deze nieuwe planten ook in de natuur hadden kunnen ontstaan, is toch de zware wetgeving voor genetische modificatie van toepassing. De uitspraak is een klap in het gezicht voor de wereldwijd toonaangevende Nederlandse plantenveredelaars. Met nieuwe toepassingen kunnen zij veel beter en sneller voldoen aan de stijgende vraag naar groente en fruit dat duurzaam geteeld kan worden en gezond en lekker is. De uitspraak van het Europese Hof staat dit in de weg.
Na een jarenlange impasse in de Europese Unie over de status van de moderne veredelingsmethoden, kunnen Nederlandse plantenveredelaars door de uitspraak nu nog steeds niet aan de slag met deze nieuwe methoden. Ondertussen gaan veredelaars in de Verenigde Staten en andere delen van de wereld gewoon door. Een blokkade op innovatie van deze omvang verandert Nederland en Europa uiteindelijk in een museum voor plantenveredeling.
Enorme gemiste kans voor duurzaamheid, gezondheid en welvaart
De uitspraak is een grote tegenvaller. Het toepassen van nieuwe veredelingsmethoden zou Nederlandse veredelaars de mogelijkheid bieden sneller, beter en preciezer producten te ontwikkelen die bijdragen aan maatschappelijke uitdagingen op het gebied van duurzaamheid en gezondheid. Van voedsel met een nog betere smaak en voedingswaarde tot langere houdbaarheid en daarmee minder verspilling. Groenten en fruit met een hogere opbrengst die toch minder grondstoffen en gewasbeschermingsmiddelen vragen omdat ze beter toegerust zijn op klimaatverandering, verzilting of droogte.
Door het onzekere, risicovolle en dure toelatingstraject voor genetisch gemodificeerde gewassen zijn de moderne verdelingsmethoden nu onbereikbaar voor start-ups en het MKB. Deze bedrijven zijn de motor achter de Nederlandse veredelingssector, die nu nog internationaal toonaangevend is. Daar komt bij dat de nieuwe innovaties voordelen zouden opleveren voor de hele keten, van teler tot consument. Deze gelegenheid was de grootste kans in jaren voor Nederland en Europa om te laten zien dat duurzaamheid, gezondheid, innovatie en ondernemerschap hand in hand gaan.
Nederlandse overheid aan zet
HollandBIO roept de Nederlandse regering op om snel een duidelijk standpunt in te nemen over de uitspraak van het Europese Hof. De uitspraak gaat rechtstreeks in tegen de ambitie in het Regeerakkoord om nieuwe veredelingsmethodes in Nederland en Europa beschikbaar te maken. HollandBIO roept de regering om zich in Europa met hernieuwde energie in te zetten voor deze ambitie.
Agendia, wereldwijd leidend op het gebied van personalized medicine, heeft een financieringsovereenkomst voor € 30 afgesloten met Athyrium Capital Management LP, een internationale investeerder in innovatieve, snelgroeiende ondernemingen in de gezondheidssector.
De nieuwe financiering maakt een snellere commerciële expansie in de VS en internationale markten mogelijk, inclusief toenemend gebruik van Agendia’s onlangs geïntroduceerde MammaPrint® BluePrint® op Next Generation Sequencing (NGS ) gebaseerde kit, die lokaal testen met MammaPrint en BluePrint® mogelijk maakt. Daarnaast gaat de onderneming investeren in big data-programma’s die o.a. de full genomestudies FLEX (VS) en PRECiSE (Nederland) omvat. Daarnaast worden de mogelijkheden onderzocht voor het opzetten van nieuwe onderzoeksprogramma’s samen met toonaangevende wetenschappelijke instituten die de ontwikkeling van andere producten van Agendia verder moeten brengen.
Athyrium Capital Management verkrijgt een plaats in de Raad van Commissarissen van Agendia door de benoeming van een Commissaris met bewezen deskundigheid op het gebied van het begeleiden van groeiende ondernemingen in de gezondheidssector.
Jeff Ferrel, partner bij Athyrium Capital Management, zegt in reactie:
“De waarde van Agendia’s veelzijdige genoomtechnologie, waarmee precision medicine kan worden aangeboden aan patiënten, is onmiskenbaar. De testen, die kunnen bogen op klinische data van het allerhoogste niveau en internationaal door experts worden aanbevolen, voorzien in een belangrijke medische behoefte. Bovendien dragen ze bij aan een effectievere inzet van de beperkte budgetten en middelen in de gezondheidszorg. We zijn verheugd over de samenwerking met Agendia én de nieuwe positie in de Raad van Commissarissen.”
Mark R. Straley, Chief Executive Officer bij Agendia, voegt hier aan toe:
“Agendia heeft een aantrekkelijke productportfolio opgebouwd die het mogelijk maakt om meer patiënten met borstkanker toegang te bieden tot een gepersonaliseerde behandeling. Sinds de publicatie van de resultaten van het belangrijke MINDACT-onderzoek in 2016, wordt ons voornaamste product MammaPrint aanbevolen in prestigieuze internationale klinische richtlijnen, alsmede vergoed door de meeste zorgverzekeraars in de VS. Hierdoor hebben we in deze periode een dubbelcijferige groei kunnen realiseren en kunnen meer vrouwen dan ooit tevoren profiteren van de voordelen van onze testen. We verwelkomen Athyrium als strategische investeerder en partner en zien uit naar onze samenwerking richting een verdere versnelling van deze groei.”
MammaPrint analyseert de 70 genen die het meest in verband worden gebracht met de terugkeer van borstkanker en biedt een duidelijke binaire laag- of hoog risico-uitslag met betrekking tot borstkankerrecidief. De BluePrint test analysert 80 genen en maakt het mogelijk de borstkanker van de patiënt te classificeren in functionele moleculaire subtypen.
MammaPrint is momenteel de enige test van dit type die wordt aanbevolen door de klinische richtlijnen van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) bij vrouwen met lymfeklierpositieve borstkanker. Een MammaPrint laag risicoresultaat helpt artsen te bepalen bij welke patiënten chemotherapie waarschijnlijk geen significant nut heeft, wat bijdraagt aan doeltreffende, goed onderbouwde en gepersonaliseerde behandelingsbeslissingen die het risico op overbehandeling en de daarmee gepaard gaande bijwerkingen beperken.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-07-25 14:03:102018-08-14 14:04:50Nieuw financiering van € 30 miljoen voor Agendia← #nieuws
Aidsfonds en de Topsector Life Sciences & Health (Health~Holland) bundelen hun krachten en richten gezamenlijk een nieuw wetenschappelijk fonds op. Dit maken zij vandaag bekend op de vooravond van de internationale aidsconferentie AIDS2018, in Amsterdam. Het fonds wil nadrukkelijk vervolgonderzoek naar de genezing van hiv financieren. Dit doen zij door samenwerkingen tussen bedrijven en onderzoeksinstellingen te bevorderen. Met dit fonds zal twee miljoen euro besteed worden aan hiv-genezingsonderzoek.
Belang van onderzoek en ontwikkeling
Zowel het Aidsfonds als Health~Holland werken mee aan innovatief wetenschappelijk onderzoek. Door het bundelen van hun krachten proberen zij het onderzoek naar hiv-genezing te versnellen. Volgens Louise van Deth, directeur van het Aidsfonds, is het niet de vraag óf het er ooit van komt, maar wanneer. “We weten dat genezing van hiv mogelijk zal zijn op een dag, maar het is een moeilijke weg. Financiële ondersteuning van dat onderzoek is daarom belangrijk. Door genezing kan hiv letterlijk uit het leven van 37 miljoen mensen met hiv weggenomen worden. Genezing betekent het einde van een wereldwijde epidemie.”
Steun van het Aidsfonds
Aidsfonds financiert al 30 jaar wetenschappelijk onderzoek. Het heeft altijd ingezet op creatief Nederlands onderzoek, waar in eerste instantie niemand in geloofde, maar waar toch belangrijke ontdekkingen uit voort gekomen zijn. Het heeft Nederlandse onderzoekers geholpen om nieuwe maar noodzakelijke wegen in te slaan. Van Deth : “Aidsfonds selecteert kwalitatief hoogstaand onderzoek en is sterk in het verbinden van partijen. We weten waar we mee bezig zijn, omdat we het al zo veel jaar doen. Dat kan alleen dankzij onze 180 duizend donateurs die duidelijk aangeven dat heel belangrijk te vinden.”
Financiering van Health~Holland
Health~Holland is de uitvoeringsorganisatie van de Topsector Life Sciences & Health, dat onderdeel is van het topsectorenbeleid van het Nederlandse ministerie van Economische Zaken & Klimaat. Dat beleid is er op gericht de Nederlandse kenniseconomie te vergroten. Al jaren faciliteert Health~Holland publiek-private samenwerkingen binnen de gezondheidszorg. Volgens Nico van Meeteren, directeur van Health~Holland, is deze samenwerking met het Aidsfonds een voorbeeld van hoe krachten in Nederland te bundelen zijn. “Alleen door sterke samenwerking kunnen wij innovaties zo snel mogelijk bij de mensen krijgen die het nodig hebben. Het financieren van nieuw onderzoek en ontwikkeling is daarin cruciaal.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2018/07/HH-screen-2.jpg10801920hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-07-23 15:03:312018-07-23 15:04:13Nieuw fonds voor onderzoek naar genezing hiv← #nieuws
Azafaros, a Leiden based biotech company focusing on the development of new therapies in the field of rare metabolic disorders, announced the closing of a seed financing round. BioGeneration Ventures (BGV) is the founding investor.
Rare metabolic disorders such as lysosomal storage disorders (LSDs) represent a broad class of severe and sometimes life-threatening inherited diseases, presenting significant unmet medical needs, with only few approved therapies. With its proprietary small molecule compounds, Azafaros will concentrate on new treatments for patients suffering from LSDs and LSD-related diseases. These compounds interfere with the metabolism of glycolipids that is disturbed in these patients and are intended to counteract the underlying pathological effects.
Azafaros holds an exclusive license from Leiden University and Amsterdam UMC (location AMC) to a library of novel compounds and patents that were discovered by Professor Hans Aerts and his co-workers at Amsterdam UMC and Leiden University. Through a broad research collaboration Azafaros will benefit from the vast experience of the group led by Professor Hans Aerts to progress the technology.
Olivier Morand, Ph.D. and IMD alumnus, is joining Azafaros as Chief Executive Officer (CEO) and member of the Board of Directors. Olivier Morand, a senior leader in pharma strategic development for early- and late-phase products, brings many years of hand-on experience and know-how in rare metabolic disorders and orphan drugs. He has a very strong industry track record most recently at Idorsia Pharmaceuticals, and before that at Actelion Pharmaceuticals and Hoffmann-La Roche. In his early career, he held various roles in academic institutions such as INSERM Paris, the University of Wisconsin Madison, the Hadassah Medical School Jerusalem and the Mount Sinai Medical School New York. With this, Olivier Morand brings a broad scientific, clinical and regulatory experience as well as business insights to the Azafaros team.
Olivier Morand, CEO, says: “I feel very privileged to lead Azafaros I anticipate that with our focused efforts the company will be able to develop high performing drugs out of the Leiden University and Amsterdam UMC compound library, supported by a solid patent position, and based on strong scientific rationale and sound clinical approaches.”
Edward van Wezel, managing partner at BGV and member of the Board of Directors, comments: “We are very excited to be able to support the development of new treatment modalities for LSDs with a founding team that has strong scientific and business experience in a field with clear unmet medical needs. We strongly believe that these new compounds have the potential to offer better clinical outcome for patients in the future.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-07-23 14:13:492018-08-14 14:18:49Dutch Azafaros secures seed funding to develop new treatments in rare metabolic disorders
ENPICOM Releases Immune Repertoire Sequencing Analysis Platform to Personalize Immunotherapies
GezondheidENPICOM finalized development and released the first version of their ImmunoGenomiX (IGX) platform to support the development, patient stratification and treatment monitoring of immunotherapies.
The adaptive immune system, also known as the acquired immune system, is a subsystem of the overall immune system that is composed of T and B lymphocytes, which eliminate pathogens or prevent their growth. Moreover, the clinical relevance of T cells in the control of different human cancers and autoimmune diseases is beyond doubt. Immunotherapies that boost the ability of T cells to destroy cancer cells have proven therapeutic efficacy in a variety of human malignancies.
ENPICOM develops a T cell and B cell receptor (TCR/BCR) repertoire immunosequencing data analysis solution. This IGX platform will be modularly expanded to become a comprehensive end-to-end immunosequencing data analysis platform designed to analyze, monitor, and compare the immune repertoires in the context of immunotherapy development and at all stages of treatment and disease over time. Starting from high-throughput sequencing data, it will deliver an easy-to-read report depending on the specific application, be it research, diagnosis, patient stratification, or treatment monitoring. The IGX platform will allow customers to use their own sample preparation protocols and the next-generation sequencing technology of choice. It requires no programming skills as the interface is intuitive and flexible.
The first version is available as of today and consists of the base module, IGX Explore, to analyze TCR repertoires from raw sequencing data, report back the number of individual TCR clones and interactively visualize them in a user-friendly way. With IGX Explore (TCR) immunotherapy companies can boost their target discovery, research and drug development processes. In case they need TCR repertoire analysis for a specific application or results visualized in a different way, ENPICOM can custom-build it.
Using a recently published and independent benchmark, ENPICOM showed that IGX Explore offers superior accuracy. The independent benchmark was published in a recent paper by Afzal et al., in which the authors benchmarked ten state-of-the-art TCR repertoire analysis tools. More information about this benchmark study can be found at the company’s website.
Dr. Nicola Bonzanni, Chief Scientific Officer, explains: “An important step in repertoire analysis is the correction of sequencing errors. If sequencing errors were left uncorrected, the richness of a sample would be vastly overestimated; correcting too many errors would lead to under-estimating richness. A critical challenge in immune repertoire analysis is to correct the sequencing errors in the data without losing repertoire-specific information in the process. IGX Explore uses an Adaptive Error Correction algorithm that learns sample-specific mutation rates from the data. By using sample-specific error estimations, erroneous sequences can then be corrected to provide accurate clone sequences, sizes, and frequencies” and adds “These results are very comforting, as highly accurate clonality analysis is the stepping stone towards successful application of this technology in the clinic at later stage”.
Khondrion receives €2.3M funding from EU Horizon 2020 SME instrument
GezondheidKhondrion was awarded €2.3M from the highly competitive EU Horizon 2020 SME instrument program. The grant will be used for the execution of a phase 2b dose-finding clinical trial with KH176 in adults with mitochondrial disease and the delivery of the milestones allowing for financing of the pivotal Phase 3 clinical trial for market approval.
Khon2btreat
Khondrion’s project KHON2bTreat “Late Clinical Development of KH176: an innovative orphan drug to reach mitochondrial disease patients & market” is one of the 65 granted projects selected out 1664 proposals.
Jan Smeitink, Khondrion’s CEO, said “This H2020 SME instrument grant is a great opportunity for Khondrion enabling us to accelerate the clinical development of KH176 for patients suffering from mitochondrial disease who have an unmet medical need for clinical relevant treatments. We are extremely proud to be awarded with the most competitive grant for SME’s in Europe and are eager to start and bring this innovative project to a success.”
KH176
KH176 is an orally bio-available small molecule in development by Khondrion for the treatment of mitochondrial (-related) diseases. The compound is a member of a new class of potential Khondrion drugs essential for the control of oxidative and redox alterations. Khondrion reported earlier that KH176 was well tolerated, appeared safe and provided first evidence of efficacy in the KHENERGY study, a Phase II exploratory trial with oral KH176 in the m.3243A>G multisystem mitochondrial MELAS and MIDD syndromes and mixed phenotypes.
SelectMDx-studie toont kosteneffectiviteit aan in Amerikaanse Gezondheidszorg
GezondheidMDxHealth meldt de publicatie in The Journal of Urology van een studie die de kosteneffectiviteit van SelectMDx® voor prostaatkanker valideert. SelectMDx® is een niet-invasieve ‘vloeibare biopsie’ test die helpt bij het identificeren van patiënten met een verhoogd risico op agressieve prostaatkanker.
De studie toonde aan dat het opnemen van SelectMDx in het Amerikaanse gezondheidszorgsysteem kan resulteren in een gemiddelde volledige gezondheidswinst van 0,045 levensjaren, met een kostenbesparing van $1,694 per patiënt. Extrapolatie van deze gegevens naar een voorzichtige schatting van 311.879 patiënten per jaar die een biopsie ondergingen, resulteerde in 14.035 levensjaren in volledige gezondheidswinst met een jaarlijkse kostenbesparing van meer dan $500 miljoen voor ieder cohort.
De studie, ontworpen voor het verkrijgen van inzicht in de kosteneffectiviteit van SelectMDx in een populatie van Amerikaanse mannen met een verhoogd PSA-gehalte, laat een model zien met de impact van het gebruik van de niet-invasieve diagnostische test om mogelijk onnodige prostaatbiopsie uit te sparen. Het primaire doel was om veranderingen in gezondheidsresultaten in kaart te brengen, gemeten in voor kwaliteit gecorrigeerde levensjaren. De secundaire doelstelling was het evalueren van de zorgkosten vanuit het perspectief van de Medicare verzekeraar.
Dr. Matthew Resnick van de afdeling urologische chirurgie en gezondheidsbeleid van het Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN zegt: “Deze studie toont aan dat routinematig gebruik van SelectMDx als leidraad voor biopsiebeslissingen de gezondheidsresultaten verbetert en de kosten voor gezondheidszorg in verband met prostaatkanker-risicobeoordeling in een populatie van Amerikaanse mannen verlaagt. Wij zijn van mening dat deze strategie de waarde van conventionele risicobeoordelingsstrategieën vergroot door verbeteringen in zowel kwaliteit als kosten, de teller en noemer van de gezondheidswaarde-vergelijking.”
“Deze overtuigende studieresultaten zijn een verdere validatie van de positieve impact van SelectMDx voor het verlagen van de kosten voor de gezondheidszorg door ondersteuning in de begeleiding van behandelbeslissingen voorafgaand aan prostaatbiopsie,” zegt Dr. Jan Groen, Chief Executive Officer van MDxHealth. “Deze gezondheids- en economische waarde van vroegtijdige toepassing van SelectMDx tijdens het behandelingsproces, zullen onze onderhandelingen met Amerikaanse ziektekostenverzekeraars belangrijk ondersteunen.”
Dr. Groen vervolgt: “Dit is een belangrijke mijlpaal voor onze SelectMDx-test en versterkt onze strategie om verder voet aan de grond te krijgen in de markt voor eerstelijnszorg. Wij zijn van mening dat met deze uitbreiding de markt voor SelectMDx in de VS en Europa kan verviervoudigen tot meer dan twee miljoen patiënten per jaar”.
Innovative digital pathology network will transform microscopy
Gezondheid, InnovatieklimaatPhilips and Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust (OUH), plan to create a digital pathology network to help drive faster and more efficient diagnoses for patients. OUH will deploy the Philips IntelliSite Pathology Solution at the John Radcliffe Hospital in Oxford, which will serve as a central laboratory service for partner sites at Milton Keynes University Hospital NHS Foundation Trust and Great Western Hospital NHS Foundation Trust in Swindon.
Pathologists play a critical role in disease detection, particularly with cancer diagnosis. Traditionally, pathologists analyze tissue samples on glass slides under a microscope. When seeking a consultation with a sub-specialist, these glass slides must be transported to the second site, which can result in lost or damaged slides or delays in diagnosis. By creating a digital network, OUH will leverage the Philips IntelliSite Pathology Solution, including its Ultra Fast Scanner and Image Management System, to allow clinicians across the three regions and within the Thames Valley Cancer Network to collaborate remotely on patient cases. This enhanced collaboration will help reduce delays in slide transport times, encourage more efficient workflows across the sites, and enable quicker access to specialist pathology opinions. Digital pathology will also support NHS Improvement’s proposed Pathology networks, bringing together clinical expertise with the goal of enhancing patient outcomes.
Digital pathology will transform microscopy
“As an NHS Global Digital Exemplar committed to improving patient care by embracing the latest digital technologies and cross-site collaborations, this partnership aims to modernize patient care and offer innovative world-leading services,” said Professor Clare Verrill, Honorary Consultant in Cellular Pathology, Oxford University Hospitals. “Initially starting with some specialist areas, we hope to soon make our pathology services fully digital, meaning our laboratory teams can maximize efficiency and focus on analysing samples rather than spending time manually transporting slides between hospitals.”
“With 70% of NHS diagnoses requiring a pathology sample, and with sample analysis becoming increasingly sophisticated while demand increases, Philips is committed to collaborating to modernize UK pathology services,” said Marlon Thompson, General Manager of Philips Digital Pathology Solutions. “Philips wants to help providers meet growing demand by moving pathology from the era of microscopes and fragile stacks of sample slides to one of clinical efficacy with sample images uploaded quickly and analysed robustly within the Philips IntelliSite Pathology Solution. I believe this agreement creates the first digital pathology network with scanning capabilities at multiple sites within the NHS in England, which is a great achievement and a very positive prospect for patients and clinicians alike.”
Philips IntelliSite Pathology Solution is an automated digital pathology image creation, viewing and management system comprised of an Ultra Fast Scanner and Image Management System. This solution contains advanced software tools to manage the scanning, storage, presentation, reviewing, and sharing of images. Philips IntelliSite Pathology Solution is available in various countries globally for primary diagnostic use. In addition to its CE-IVD clearance in Europe, it was the first – and currently only – digital pathology solution allowed to be marketed for primary diagnostic use in the U.S. since April 2017 and in Japan since December 2017.
Clinical cases will commence once network installation has completed, expected in Q3 2018.
Source: Phillips
Fondsen en bedrijven steken geld in studie naar afweersysteem
InnovatieklimaatDe Samenwerkende Gezondheidsfondsen (SGF), met onder meer KWF Kankerbestrijding en ReumaNederland, trekken samen met Topsector Life Sciences & Health en het bedrijfsleven 15 miljoen euro uit voor veelbelovende immunologische onderzoeken. Niet eerder werd er in Nederland zo breed ziekte-overstijgend samengewerkt in onderzoeken naar het afweersysteem, die de werking van het menselijke afweersysteem verder moeten ontrafelen.
Het doel van de onderzoeken is om uiteenlopende ziektes waarbij het afweersysteem ontregeld is, zoals kanker, reuma en MS, beter te begrijpen en te bestrijden. In het geval van auto-immuunziekten zoals reuma en diabetes reageert het afweersysteem bijvoorbeeld te sterk en in het geval van kanker juist onvoldoende. Ondanks enorme vooruitgang in de behandeling van deze aandoeningen is er lang niet voor alle patiënten zicht op genezing.
“Met onze onderzoeken kunnen we echt een verschil maken voor de toekomstige generatie”, zegt Taco Kuijpers van het Amsterdam UMC, projectleider van een van de onderzoeken. “Patiënten overlijden nu aan de ziekte, of de gevolgen hiervan, de bijwerkingen van de therapie of houden een chronische ziekte over waarbij ze afhankelijk zijn van zware medicijnen. Dit heeft een enorme impact op de wijze waarop mensen hun leven kunnen inrichten.”
Duurzame samenwerking
Belangrijk criterium bij de toekenning van het onderzoeksgeld was een duurzame samenwerking tussen onderzoeksinstellingen, bedrijven en gezondheidsfondsen. “We hebben nu de top van de Nederlandse immunologie verzameld die aan deze belangrijke opdracht gaan werken. Samen kunnen we sneller tot een beter resultaat komen en patiënten met deze nare aandoeningen een hoopvollere toekomst bieden”, aldus Emiel Rolink, directeur van de Samenwerkende Gezondheidsfondsen.
Bron: skipr
Een mijlpaal voor Pharming: eerste halfjaarwinst
InnovatieklimaatPharming heeft voor het eerst in zijn historie een halfjaar met winst afgesloten. Het biotechnologiebedrijf plukt eindelijk echt de vruchten van zijn naar de markt gebrachte middel tegen de genetische aandoening angio-oedeem Ruconest. De winst geeft de onderneming vertrouwen en de benodigde financiële middelen voor zijn onderzoek om nieuwe werkingen van Ruconest te ontdekken.
De inkomsten uit de verkoop van producten stegen op jaarbasis met 96 procent tot een record van 59,1 miljoen euro, waardoor de totale opbrengsten op 59,5 miljoen euro uitkwamen. Het bedrijfsresultaat verbeterde verder met 288 procent tot een operationele winst van 16,3 miljoen euro.
Pharming ziet de toekomst zonnig in en rekent erop ook de rest van het jaar met positieve kwartaalresultaten te komen. “Met vijf lopende studies of studies waarvan verwacht wordt dat ze de komende zes maanden van start gaan, verwachten we een significante versterking van onze pijplijn”, benadrukt topman Sijmen de Vries.
De onderneming heeft tevens het onderzoek naar de ziekte van Pompe weer opgepakt. Hiervoor zal begin 2019 een aanvraag voor een studie in de eerste klinische fase worden ingediend.
Bron: finanzen.nl
Uitspraak Europees Hof blokkeert duurzaamheid, gezondheid en innovatie
Wereld mét toekomst, Hollandbio, Voedsel en materialenOp 25 juli 2018 heeft het Europese Hof van Justitie uitspraak gedaan over moderne plantenveredelingsmethoden. Tot grote teleurstelling van HollandBIO, de belangenvereniging voor de Nederlandse biotech sector, ziet het hof deze moderne veredelingsmethoden niet als een vorm van ‘gewone’ plantenveredeling. Hoewel deze nieuwe planten ook in de natuur hadden kunnen ontstaan, is toch de zware wetgeving voor genetische modificatie van toepassing. De uitspraak is een klap in het gezicht voor de wereldwijd toonaangevende Nederlandse plantenveredelaars. Met nieuwe toepassingen kunnen zij veel beter en sneller voldoen aan de stijgende vraag naar groente en fruit dat duurzaam geteeld kan worden en gezond en lekker is. De uitspraak van het Europese Hof staat dit in de weg.
Na een jarenlange impasse in de Europese Unie over de status van de moderne veredelingsmethoden, kunnen Nederlandse plantenveredelaars door de uitspraak nu nog steeds niet aan de slag met deze nieuwe methoden. Ondertussen gaan veredelaars in de Verenigde Staten en andere delen van de wereld gewoon door. Een blokkade op innovatie van deze omvang verandert Nederland en Europa uiteindelijk in een museum voor plantenveredeling.
Enorme gemiste kans voor duurzaamheid, gezondheid en welvaart
De uitspraak is een grote tegenvaller. Het toepassen van nieuwe veredelingsmethoden zou Nederlandse veredelaars de mogelijkheid bieden sneller, beter en preciezer producten te ontwikkelen die bijdragen aan maatschappelijke uitdagingen op het gebied van duurzaamheid en gezondheid. Van voedsel met een nog betere smaak en voedingswaarde tot langere houdbaarheid en daarmee minder verspilling. Groenten en fruit met een hogere opbrengst die toch minder grondstoffen en gewasbeschermingsmiddelen vragen omdat ze beter toegerust zijn op klimaatverandering, verzilting of droogte.
Door het onzekere, risicovolle en dure toelatingstraject voor genetisch gemodificeerde gewassen zijn de moderne verdelingsmethoden nu onbereikbaar voor start-ups en het MKB. Deze bedrijven zijn de motor achter de Nederlandse veredelingssector, die nu nog internationaal toonaangevend is. Daar komt bij dat de nieuwe innovaties voordelen zouden opleveren voor de hele keten, van teler tot consument. Deze gelegenheid was de grootste kans in jaren voor Nederland en Europa om te laten zien dat duurzaamheid, gezondheid, innovatie en ondernemerschap hand in hand gaan.
Nederlandse overheid aan zet
HollandBIO roept de Nederlandse regering op om snel een duidelijk standpunt in te nemen over de uitspraak van het Europese Hof. De uitspraak gaat rechtstreeks in tegen de ambitie in het Regeerakkoord om nieuwe veredelingsmethodes in Nederland en Europa beschikbaar te maken. HollandBIO roept de regering om zich in Europa met hernieuwde energie in te zetten voor deze ambitie.
Nieuw financiering van € 30 miljoen voor Agendia
InnovatieklimaatAgendia, wereldwijd leidend op het gebied van personalized medicine, heeft een financieringsovereenkomst voor € 30 afgesloten met Athyrium Capital Management LP, een internationale investeerder in innovatieve, snelgroeiende ondernemingen in de gezondheidssector.
De nieuwe financiering maakt een snellere commerciële expansie in de VS en internationale markten mogelijk, inclusief toenemend gebruik van Agendia’s onlangs geïntroduceerde MammaPrint® BluePrint® op Next Generation Sequencing (NGS ) gebaseerde kit, die lokaal testen met MammaPrint en BluePrint® mogelijk maakt. Daarnaast gaat de onderneming investeren in big data-programma’s die o.a. de full genomestudies FLEX (VS) en PRECiSE (Nederland) omvat. Daarnaast worden de mogelijkheden onderzocht voor het opzetten van nieuwe onderzoeksprogramma’s samen met toonaangevende wetenschappelijke instituten die de ontwikkeling van andere producten van Agendia verder moeten brengen.
Athyrium Capital Management verkrijgt een plaats in de Raad van Commissarissen van Agendia door de benoeming van een Commissaris met bewezen deskundigheid op het gebied van het begeleiden van groeiende ondernemingen in de gezondheidssector.
Jeff Ferrel, partner bij Athyrium Capital Management, zegt in reactie:
“De waarde van Agendia’s veelzijdige genoomtechnologie, waarmee precision medicine kan worden aangeboden aan patiënten, is onmiskenbaar. De testen, die kunnen bogen op klinische data van het allerhoogste niveau en internationaal door experts worden aanbevolen, voorzien in een belangrijke medische behoefte. Bovendien dragen ze bij aan een effectievere inzet van de beperkte budgetten en middelen in de gezondheidszorg. We zijn verheugd over de samenwerking met Agendia én de nieuwe positie in de Raad van Commissarissen.”
Mark R. Straley, Chief Executive Officer bij Agendia, voegt hier aan toe:
“Agendia heeft een aantrekkelijke productportfolio opgebouwd die het mogelijk maakt om meer patiënten met borstkanker toegang te bieden tot een gepersonaliseerde behandeling. Sinds de publicatie van de resultaten van het belangrijke MINDACT-onderzoek in 2016, wordt ons voornaamste product MammaPrint aanbevolen in prestigieuze internationale klinische richtlijnen, alsmede vergoed door de meeste zorgverzekeraars in de VS. Hierdoor hebben we in deze periode een dubbelcijferige groei kunnen realiseren en kunnen meer vrouwen dan ooit tevoren profiteren van de voordelen van onze testen. We verwelkomen Athyrium als strategische investeerder en partner en zien uit naar onze samenwerking richting een verdere versnelling van deze groei.”
MammaPrint analyseert de 70 genen die het meest in verband worden gebracht met de terugkeer van borstkanker en biedt een duidelijke binaire laag- of hoog risico-uitslag met betrekking tot borstkankerrecidief. De BluePrint test analysert 80 genen en maakt het mogelijk de borstkanker van de patiënt te classificeren in functionele moleculaire subtypen.
MammaPrint is momenteel de enige test van dit type die wordt aanbevolen door de klinische richtlijnen van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) bij vrouwen met lymfeklierpositieve borstkanker. Een MammaPrint laag risicoresultaat helpt artsen te bepalen bij welke patiënten chemotherapie waarschijnlijk geen significant nut heeft, wat bijdraagt aan doeltreffende, goed onderbouwde en gepersonaliseerde behandelingsbeslissingen die het risico op overbehandeling en de daarmee gepaard gaande bijwerkingen beperken.
Bron: Agendia
Nieuw fonds voor onderzoek naar genezing hiv
Innovatieklimaat, UitgelichtAidsfonds en de Topsector Life Sciences & Health (Health~Holland) bundelen hun krachten en richten gezamenlijk een nieuw wetenschappelijk fonds op. Dit maken zij vandaag bekend op de vooravond van de internationale aidsconferentie AIDS2018, in Amsterdam. Het fonds wil nadrukkelijk vervolgonderzoek naar de genezing van hiv financieren. Dit doen zij door samenwerkingen tussen bedrijven en onderzoeksinstellingen te bevorderen. Met dit fonds zal twee miljoen euro besteed worden aan hiv-genezingsonderzoek.
Belang van onderzoek en ontwikkeling
Zowel het Aidsfonds als Health~Holland werken mee aan innovatief wetenschappelijk onderzoek. Door het bundelen van hun krachten proberen zij het onderzoek naar hiv-genezing te versnellen. Volgens Louise van Deth, directeur van het Aidsfonds, is het niet de vraag óf het er ooit van komt, maar wanneer. “We weten dat genezing van hiv mogelijk zal zijn op een dag, maar het is een moeilijke weg. Financiële ondersteuning van dat onderzoek is daarom belangrijk. Door genezing kan hiv letterlijk uit het leven van 37 miljoen mensen met hiv weggenomen worden. Genezing betekent het einde van een wereldwijde epidemie.”
Steun van het Aidsfonds
Aidsfonds financiert al 30 jaar wetenschappelijk onderzoek. Het heeft altijd ingezet op creatief Nederlands onderzoek, waar in eerste instantie niemand in geloofde, maar waar toch belangrijke ontdekkingen uit voort gekomen zijn. Het heeft Nederlandse onderzoekers geholpen om nieuwe maar noodzakelijke wegen in te slaan. Van Deth : “Aidsfonds selecteert kwalitatief hoogstaand onderzoek en is sterk in het verbinden van partijen. We weten waar we mee bezig zijn, omdat we het al zo veel jaar doen. Dat kan alleen dankzij onze 180 duizend donateurs die duidelijk aangeven dat heel belangrijk te vinden.”
Financiering van Health~Holland
Health~Holland is de uitvoeringsorganisatie van de Topsector Life Sciences & Health, dat onderdeel is van het topsectorenbeleid van het Nederlandse ministerie van Economische Zaken & Klimaat. Dat beleid is er op gericht de Nederlandse kenniseconomie te vergroten. Al jaren faciliteert Health~Holland publiek-private samenwerkingen binnen de gezondheidszorg. Volgens Nico van Meeteren, directeur van Health~Holland, is deze samenwerking met het Aidsfonds een voorbeeld van hoe krachten in Nederland te bundelen zijn. “Alleen door sterke samenwerking kunnen wij innovaties zo snel mogelijk bij de mensen krijgen die het nodig hebben. Het financieren van nieuw onderzoek en ontwikkeling is daarin cruciaal.”
Dutch Azafaros secures seed funding to develop new treatments in rare metabolic disorders
InnovatieklimaatAzafaros, a Leiden based biotech company focusing on the development of new therapies in the field of rare metabolic disorders, announced the closing of a seed financing round. BioGeneration Ventures (BGV) is the founding investor.
Rare metabolic disorders such as lysosomal storage disorders (LSDs) represent a broad class of severe and sometimes life-threatening inherited diseases, presenting significant unmet medical needs, with only few approved therapies. With its proprietary small molecule compounds, Azafaros will concentrate on new treatments for patients suffering from LSDs and LSD-related diseases. These compounds interfere with the metabolism of glycolipids that is disturbed in these patients and are intended to counteract the underlying pathological effects.
Azafaros holds an exclusive license from Leiden University and Amsterdam UMC (location AMC) to a library of novel compounds and patents that were discovered by Professor Hans Aerts and his co-workers at Amsterdam UMC and Leiden University. Through a broad research collaboration Azafaros will benefit from the vast experience of the group led by Professor Hans Aerts to progress the technology.
Olivier Morand, Ph.D. and IMD alumnus, is joining Azafaros as Chief Executive Officer (CEO) and member of the Board of Directors. Olivier Morand, a senior leader in pharma strategic development for early- and late-phase products, brings many years of hand-on experience and know-how in rare metabolic disorders and orphan drugs. He has a very strong industry track record most recently at Idorsia Pharmaceuticals, and before that at Actelion Pharmaceuticals and Hoffmann-La Roche. In his early career, he held various roles in academic institutions such as INSERM Paris, the University of Wisconsin Madison, the Hadassah Medical School Jerusalem and the Mount Sinai Medical School New York. With this, Olivier Morand brings a broad scientific, clinical and regulatory experience as well as business insights to the Azafaros team.
Olivier Morand, CEO, says: “I feel very privileged to lead Azafaros I anticipate that with our focused efforts the company will be able to develop high performing drugs out of the Leiden University and Amsterdam UMC compound library, supported by a solid patent position, and based on strong scientific rationale and sound clinical approaches.”
Edward van Wezel, managing partner at BGV and member of the Board of Directors, comments: “We are very excited to be able to support the development of new treatment modalities for LSDs with a founding team that has strong scientific and business experience in a field with clear unmet medical needs. We strongly believe that these new compounds have the potential to offer better clinical outcome for patients in the future.”
Source: Azafaros