ProQR, a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, announced the publication of a peer-reviewed manuscript describing the previously announced interim results of a clinical trial of QR-110 for the treatment of Leber’s congenital amaurosis 10 (LCA10) in the journal Nature Medicine.
“It was enormously gratifying to see robust improvements in visual acuity and significant augmentations in the patient’s ability to detect lights, and impressive to observe these effects within the first three months following a single injection,” said Professor Artur V. Cideciyan, Ph.D., who was one of the co-investigators at the Scheie Eye Institute of the University of Pennsylvania. “LCA10 is a severe form of childhood blindness and this is a major step forward in the treatment of these previously incurable conditions,” said Professor Samuel G. Jacobson, M.D., Ph.D, who is the ophthalmologist caring for four of the patients enrolled in the study and is also a co-investigator at the Scheie Eye Institute.
Published results detail a planned interim analysis of the ongoing PQ-110-001 first-in-human clinical study, evaluating QR-110 in patients with LCA10. The publication focused on a landmark analysis of eight subjects who reached three months of single dose treatment experience. Results demonstrate a substantive overall improvement in best corrected visual acuity (BCVA) with a mean improvement of -0.67 LogMAR (SEM 0.32) in the treated eye versus 0.02 LogMAR (SEM 0.05) in the contralateral (control) eye (p=0.011). The majority of patients showed an increase of at least -0.3 LogMAR in the treated eye, which is generally considered clinically meaningful, and equivalent to 15 letters, or three lines of improvement for individuals able to read a standard eye chart. Visual acuity improvements were also associated with concordant improvements in full-field stimulus thresholds to both blue and red light, improved mobility course navigation and ocular instability measurement.
LCA10 is a severe inherited retinal dystrophy associated with mutations in the CEP290 gene. QR-110 is an RNA-based drug candidate that has the potential to restore sight or slow down the process of vision loss in patients with LCA10 by correcting the most common mutation causing LCA10, p.Cys998X.
The ongoing Phase 1/2 PQ-110-001 study of QR-110 will be completed and in parallel a Phase 2/3 “ILLUMINATE” study is expected to be initiated in the first half of 2019.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-12-17 17:31:162018-12-18 17:34:20ProQR’s QR-110 Data for Leber’s Congenital Amaurosis 10 published in Nature← #nieuws
Mymetics, a pioneer and leader in the research and development of virosome-based vaccines against life threatening and life disabling diseases, announced that the pre-clinical proof-of-concept study for allergies, with their partner Anergis, has met the success criteria.
The mice proof-of-concept immunogenicity study evaluated the effects of the Bet v 1 COPs (Anergis’ proprietary birch pollen allergy peptides) using the five subcutaneous injection schedule used in former AllerT clinical trials. The development of AllerT (Bet v 1 COPs plus aluminum hydroxide) was discontinued by Anergis in 2017 following completion of a Phase 2 clinical trial showing evidence of sensitization to the peptides and a 7% reduction in seasonal allergy symptoms vs placebo (p=0.0047).
In the mice study, AllerT was compared to Bet v 1 COPs linked to Mymetics’ virosomes (the “Bet v 1 COP-virosomes”). Anergis reported that the administration of AllerT led to the development of Bet v 1 specific IgEs (p<0.001) associated with a more pronounced TH2 than TH1 response. In contrast, in the mice receiving the Bet v 1 COP-virosomes, no development of Bet v 1 specific IgEs were observed (p<0.001 vs AllerT). With the same dose of Bet v 1 COPs, there was a strong boost of immunogenicity with a TH1 antibody response, which was a hundred times greater than with aluminum hydroxide (p<0.001). The Bet v 1 COP-virosomes were well tolerated.
This study is part of the research collaboration agreement between Anergis and Mymetics which was signed in April 2018. The success criteria were met and Anergis has now a time limited option to enter into an exclusive license agreement with Mymetics for the use of virosomes in the field of allergies.
Ronald Kempers, CEO of Mymetics, stated: “The results from Anergis are very encouraging and show that our virosomes can have a broad application in vaccines, not only for prevention of infectious diseases but also in the field of immunotherapy for allergies.”
Lakenvelders en Blaarkoppen herken je gemakkelijk aan hun specifieke kleurenpatroon. Maar het verschil in kleurenpatroon is niet het enige dat deze runderrassen onderscheidt, ook hun DNA is anders. Met een DNA-test kunnen we nu van ieder rund zonder stamboomgegevens bepalen tot welk zeldzaam Nederlands dubbeldoel runderras het behoort. Daarmee wordt opname in het stamboek mogelijk. En hoe groter het aantal stamboekrunderen, hoe breder de genetische basis voor een duurzame fokkerij en behoud van het ras.
Zeldzame Nederlandse runderrassen
In Nederland kennen we het Brandrode rund, het Fries Hollands vee, de Groninger Blaarkop, de Lakenvelder, het Maas-Rijn-IJsselvee (MRIJ) en het Roodbont Fries vee. Eén voor één bedreigde, zeldzame runderrassen omdat er per ras nog maar minder dan 3.000 koeien van zijn. Het aantal nog in leven zijnde koeien van het oude type rund met kleurslag Witrik is ook beperkt. Het MRIJ-vee telde in 2017 nog meer dan 6.000 stamboekkoeien, maar ook dit aantal daalt snel. Deze tellingen worden vastgesteld aan de hand van het aantal raszuivere koeien dat bij een erkend stamboek staat geregistreerd. Een deel van de runderen in Nederland is niet geregistreerd bij een erkend stamboek, stamboomgegevens ontbreken dan. Ook is soms slechts een deel van de stamboom bekend. Deze runderen kunnen best raszuiver zijn, maar worden nu niet als zodanig herkend (en geteld). Dit geldt dus ook voor hun nakomelingen.
DNA-test bepaalt ras
Het Centrum voor Genetische Bronnen, Nederland(CGN) heeft met subsidie van het Ministerie van Landbouw, Natuur en Voedselkwaliteit een DNA-test ontwikkeld waarmee het voor een rund met (deels) onbekende stamboomgegevens kan bepalen tot welk zeldzaam Nederlands runderras het behoort. Daarmee wordt opname in een erkend stamboek mogelijk en wordt, wanneer het redelijke aantallen betreft, het risico op uitsterven van een ras verkleind.
Welke rassen kunnen meedoen?
De DNA-test kan worden ingezet voor runderen waarvan verwacht wordt dat ze tot één van de volgende rassen behoren: Brandrode rund, Fries Hollands vee, Groninger Blaarkop, Lakenvelder of Roodbont Fries vee. Runderen met de kleurslag Witrik kunnen worden getest wanneer de veehouder vermoedt dat het rund tot één van de zojuist benoemde rassen behoort. Op dit moment kan Maas-Rijn-IJsselvee nog geen gebruik maken van de test, omdat het geen zeldzaam ras betreft.
Het onderzoek en de DNA-test
Voor de ontwikkeling van de DNA-test is DNA gebruikt van bekende raszuivere runderen van de zeldzame Nederlandse runderrassen. Het DNA van deze runderen is met elkaar vergeleken om te kijken hoe uniek individuen én rassen zijn. Op basis van dit DNA konden we de verschillende zeldzame Nederlandse runderrassen van elkaar onderscheiden. Het Brandrode rund en het MRIJ-vee lijken wat meer op elkaar, evenals het Fries Hollands en Roodbont Fries vee, wat de nauwe relatie tussen deze rassen weerspiegelt.
De ontwikkelde DNA-test vergelijkt het DNA van een te testen rund met het DNA van de raszuivere runderen. De uitkomst van de DNA-test geeft aan hoeveel procent het DNA van het onderzochte rund afkomstig is van één of meerdere rassen. Wanneer dit percentage voor één specifiek ras hoger is dan het door het onderzoek vastgestelde drempelpercentage, is met DNA aangetoond dat het rund tot dit specifieke ras behoort.
Wanneer het rund volgens het stamboek ook voldoet aan de uiterlijke raskenmerken, kan het worden opgenomen in een erkend stamboek. Na opname in een erkend stamboek kan het rund “gevlagd” worden als zeldzaam huisdierras in de nationale Identificatie & Registratie database en daarmee door de Stichting Zeldzame Huisdierrassen (SZH) zichtbaar worden gemaakt in het “paraplubestand” voor zeldzame huisdierrassen. Meer informatie over het paraplubestand is te vinden op de website van de SZH.
Er bestaan ambitieuze plannen voor de Biotech Campus Delft. Op het terrein van DSM is een enthousiast team druk bezig de campus uit te bouwen tot Europa’s toonaangevende campus voor industriële biotechnologie. Locatiedirecteur Fedde Sonnema: “Nu al werken hier meer dan duizend mensen aan duurzame, ‘bio-based’ oplossingen voor voeding, diervoeding, biobrandstoffen en bioplastics. Vierhonderd onderzoekers kijken dagelijks hoe we de wereld kunnen voorzien van duurzame en nuttige producten. Door de locatie open te stellen voor derden en de uitwisseling van kennis en faciliteiten te stimuleren, ontstaat er een innovatiebroedplaats waarin we de transitie naar een ‘bio-based economy’ kunnen realiseren.”
Wisselwerking met TU Delft
Daarbij werkt DSM goed samen met de TU Delft, vertelt Sonnema. “DSM kan en wil het niet alleen doen. Een voortrekkersrol nemen we wel graag op ons. Dat doen we bijvoorbeeld door te investeren in laboratorium- en kantoorruimte en gemeenschappelijke voorzieningen. We delen kennis met nieuwkomers op de locatie. Wisselwerking met de TU Delft, die hier bijvoorbeeld cursussen en activiteiten organiseert of biotech start-ups tot wasdom kan laten komen, is daarbij essentieel. Dat geldt ook voor de inzet van lokale en provinciale overheden. Voor iedereen zijn het gemeenschappelijke belang en de kans die de Biotech Campus Delft biedt duidelijk: de regio uitbouwen als het Europese zenuwcentrum voor industriële biotechnologie.
Toegang tot innovatie ecosysteem
“Samenwerking tussen overheid, universiteit en industrie is doorslaggevend voor succes”, beaamt ook Cindy Gerhardt. Zij is Business Development Director van de Biotech Campus Delft. “Dat vond oprichter en sociaal ondernemer Jacques van Marken van het huidige DSM Delft eind negentiende eeuw al. Ook nu is samenwerking de basisgedachte achter de Biotech Campus Delft.”
Met het gereedkomen van het Beijerinck Center begin 2019 gaat de campus echt van start. Het Beijerinck Center is een volledig gerenoveerd gebouw met kantoor- en labruimte en vormt de centrale ontmoetingsplek voor de campus. Gerhardt: “De naam staat symbool voor de samenwerking tussen industrie en wetenschappers op het gebied van biotechnologie. Martinus Willem Beijerinck deed wetenschappelijke ontdekkingen in het fabriekslaboratorium en werd later de eerste hoogleraar microbiologie ter wereld.”
Innoveren draait om slim samenwerken
Het Beijerinck Center biedt ruimte aan bedrijven actief in de industriële (witte) biotechnologie. Gerhardt: “Zij krijgen niet alleen een laboratorium en kantoorruimte in dit gebouw, maar ook toegang tot het restaurant, de fitness en vergaderzalen. Nog veel belangrijker is de toegang tot het innovatie ecosysteem met mentoren van DSM, cursussen die we samen met de TU-Delft of hogescholen ontwikkelen, conferenties en netwerkevenementen. De biotech campus doet er alles aan om uitwisseling van kennis en talent te stimuleren, omdat innoveren in de 21e eeuw draait om slim samenwerken.”
Campus bewoners
Momenteel bevinden zich op de Biotech Campus Delft al verschillende bedrijven, actief in de biotechnologie; DSM Food Specialties, met daaraan gelieerd het DSM Biotechnologie Centrum (DBC), de Bioprocess Pilot Facility (BPF) en Centrient Pharmaceuticals. Bij DBC werken ruim 400 wetenschappers op alle gebieden van de industriële biotechnologie, van discovery tot genetica tot fermentatie, formulering en toepassing van bio-based ingrediënten. De BPF biedt op pilot plant-schaal een springplank voor proeven in de opschaling van reageerbuis naar fabriek.
Mix van bedrijven
Vanaf begin 2019 zal het aantal bedrijven toenemen. Het Beijerinck Center biedt ruimte aan twee joint ventures met DSM: Veramaris en Avansya. Daarnaast aan een twintigtal nieuwe, kleinere bedrijven. Gerhardt hoopt een mix van verschillende bedrijven aan te trekken op de campus.
Biotech start-ups, of deze nu vanuit de TU Delft of een andere universiteit komen, als spin-off vanuit DSM of een ander bedrijf, kunnen profiteren van een ecosysteem met kennis en een volledige infrastructuur. Zelf zijn zij voor de grotere bedrijven op de campus een bron van inspiratie en ondernemerschap. We kunnen met trots noemen dat de eerste biotech startups met interesse in de campus zich al hebben gemeld!
Opschalen groene processen
Het lokale MKB heeft vaak behoefte aan het ontwikkelen en opschalen van nieuwe, groenere processen, bijvoorbeeld door reststromen slimmer te verwerken. Toegang tot de technologie is niet altijd makkelijk. Het MKB kan slim innoveren op de campus, bijvoorbeeld met financiële ondersteuning van zogenaamde ‘fieldlab’ subsidies.
Een derde categorie campus-collega’s zijn grote internationale bedrijven. Zij komen af op de goede reputatie en het hoge kennisniveau van de bio-based industrie in Nederland en op de (al dan niet gesubsidieerde) samenwerkingsmogelijkheden in Europa. De Biotech campus Delft is uniek omdat het, zo dicht bij het centrum van Delft, ook ruimte biedt aan nieuwbouw van laboratoria, kantoren en fabrieken.
Tot slot is een ecosysteem niet compleet zonder dienstverleners die de andere bedrijven ondersteunen: contract research, adviesbureaus, loopbaancoaches en andere ondersteunende activiteiten.
Bijdrage aan circulaire economie
Gerhardt kan niet wachten tot het gonst van de nieuwe activiteiten, hoewel ze weet dat de opbouw van een nieuwe campus veel tijd kost. Maar, ze is ervan overtuigd dat de campus meerwaarde biedt aan start-ups, MKB en grote bedrijven die actief zijn op het gebied van industriële biotechnologie. “Voortbordurend op 150 jaar ervaring in academisch onderzoek en commercialisatie van bio-based producten, kunnen we in Delft een concrete bijdrage leveren aan de transitie naar een duurzame, circulaire economie!”
Op 6 december draaide HollandBIO’s Biotech Thursday om maatschappelijk verantwoord innoveren in de biotech. Een term die steeds vaker de revue passeert, maar voor iedereen een eigen betekenis heeft. Hoewel iedereen het er over eens is dat biotechnologie zonder twijfel maatschappelijk relevant is, blijft het lastig te bepalen wat ondernemers daarmee moeten. Drie sprekers brachten hun visie op maatschappelijke verantwoordelijkheid naar voren, wat de perfecte inleiding was voor een levendige discussie.
Stéfan Ellenbroek is als Business Developer bij InnovationQuarter dagelijks bezig met het tot bloei laten komen van de life sciences & health sector. De sector staat voor een aantal grote uitdagingen die het ontwikkel- en verdienmodel voor bedrijven steeds verder onder druk zetten. Bedrijven, van klein tot groot, moeten daarom hun verhaal een stuk eerder en beter gaan vertellen over hoe geneesmiddelenontwikkeling werkt en hoe trots zij zijn op de innovaties die hieruit voortkomen.
Vervolgens ging David Dasberg, Managing Director van Facio Therapies, in op de manier hoe zijn bedrijf aan een middel tegen FSHD werkt. Het bedrijf is ontstaan uit de frustratie dat er een ziekte is waar niemand iets aan leek te willen doen. Facio heeft als doel een oplossing te vinden voor FSHD, waarbij een mogelijk medicijn uiteindelijk betaalbaar en toegankelijk moet zijn. Winst hoeft daarbij niet gemaximaliseerd te worden. Om daar te komen moet je als bedrijf afvragen wat een samenleving kan betalen voor een geneesmiddel, maar zeker ook blijven nadenken hoe dingen anders kunnen.
Als laatste was het woord aan Bart Filius, CFO en COO van Galapagos, die het publiek meenam in de bijdrage van biotech aan maatschappelijke uitdagingen en daarmee haar inherente maatschappelijke verantwoordelijkheid. Doordat biotech enerzijds bijdraagt aan vooruitgang en anderzijds geen maatschappelijke schade veroorzaakt, is de sector zonder twijfel maatschappelijk verantwoord. De crux zit in de vraag wie daarvoor de rekening betaalt. De verwachte winst is voor bedrijven cruciaal voor de financiering van de innovaties van morgen.
Na deze prikkelende introducties konden de aanwezigen niet wachten om verder te discussiëren, deels aan de hand van stellingen. De belangrijkste conclusies:
Als sector laten zien wat de toegevoegde waarde van biotech is voor de maatschappij, vraagt om een benadering waarin we zowel gezondheidswinst als innovatie en betaalbaarheid een plek geven.
De definitie van maatschappelijk verantwoord verschilt per persoon. De waarde en betekenis daarvan is soms heel moeilijk te bepalen. Producten die op voorhand maatschappelijk relevant lijken, vinden soms toch maar moeizaam de weg naar de markt.
Academische instellingen moeten kennis overdragen aan bedrijven zodra waardevolle toepassingen ontstaan. Dit vormt de basis van succesvolle valorisatie die tot een win-win situatie leidt. Nederland kent veel goede voorbeelden en die mogen we wel wat vaker in de etalage zetten.
Voorwaarden stellen aan het gebruik van kennis uit de academie om daarmee ongewenst gedrag te voorkomen, is contraproductief en praktisch onhaalbaar. Stimuleer in plaats daarvan het gebruik van kennis en innovatie, waarmee je voorkomt dat de kennis op de plank blijft liggen.
De Biotech Thursday sloot uiteraard af met een borrel, waarbij nog lang werd doorgepraat over de bijdrage van biotech aan de maatschappij. HollandBIO ziet dankzij deze levendige Biotech Thursday weer meer dan genoeg aanknopingspunten. Aan de ene kant om het verhaal van biotech bedrijven en het begrip van de sector beter op het netvlies te krijgen, en aan de andere kant om te strijden voor oplossingsrichtingen die innovatie stimuleren zoals succesvollere valorisatie. Alleen daarmee komen we tot het ijzersterke innovatieklimaat dat we in Nederland voor ogen hebben! Meer over het HollandBIO programma een ijzersterk innovatieklimaat vind je op de website.
De Biotech Thursday werd mede mogelijk gemaakt door Health~Holland.
Nog voor de kerst adviseert de Gezondheidsraad (GR) over vaccinatie tegen meningokokken van het subtype B. Want naast de vaccinatie tegen subtype A, C, W en Y, bestaat er gelukkig inmiddels ook een vaccin tegen deze variant van de ernstige meningokokkenziekte. HollandBIO zet actief in op een pro-actief beleid, waarin optimale benutting van vaccins centraal staat. Een passende toegangsroute voor en heldere communicatie over elk vaccin zijn hiervoor essentieel. We wachten het advies van de GR dan ook vol spanning af.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-12-11 12:23:532023-09-27 16:32:20Advies Gezondheidsraad Meningokokken B voor kerst verwacht← #nieuws
Het Zorginstituut nodigt geneesmiddelenfabrikanten uit om bij te dragen aan de halfjaarlijkse update van de Horizonscan Geneesmiddelen. Deze scan brengt patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan is deze oproep van het Zorginstituut relevant voor jou.
Met deze uitvraag verzamelt het Zorginstituut gegevens voor de scan die in juni 2019 live gaat. De deadline voor aanlevering is 11 januari 2019. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.
ProQR Therapeutics, a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, today announced that it was awarded an innovation credit by the Dutch government for the clinical development and efforts to obtain marketing approval (NDA/MAA) for the QR-110 program that is being developed for patients with Leber’s congenital amaurosis 10 (LCA10), a genetic eye disease that is the leading cause of childhood blindness. Repayment of the credit is triggered only by market approval of QR-110.
Innovation credit (“Innovatiekrediet”)
The Innovation Credit is awarded by the Dutch government through its agency RVO of the Ministry of Economic Affairs, and is aimed at the development of promising innovations. This can include the technical development of a new product or process or the clinical development of a medicine or device.
ProQR was awarded an Innovation credit for the QR-110 program. Amounts will be drawn under this facility from 2018 thru 2021. The credit of € 4.7 million through December 31, 2021 will be used to conduct the Phase 2/3 clinical study and efforts to obtain regulatory and ethical market approval (NDA/MAA) of QR-110 for LCA10.
The credit, including accrued interest, is repayable depending on obtaining market approval.
QR-110
QR-110 is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of Leber’s congenital amaurosis 10 due to the p.Cys998X mutation (also known as the c.2991+1655A>G mutation) in the CEP290 gene. The p.Cys998X mutation is a substitution of one nucleotide in the pre-mRNA that leads to aberrant splicing of the mRNA and non-functional CEP290 protein. QR-110 is designed to restore normal (wild-type) CEP290 mRNA leading to the production of normal CEP290 protein by binding to the mutated location in the pre-mRNA causing normal splicing of the pre-mRNA. QR-110 is intended to be administered through intravitreal injections in the eye and has been granted orphan drug designation in the United States and the European Union and received fast-track designation by the FDA.
Glycostem and ENPICOM receive MIT Zuid subsidy to support their R&D partnership project of over half a million euro.
Two innovative Dutch SME’s active in Life Sciences, Glycostem Therapeutics BV and ENPICOM BV, announced that their joint MIT Zuid R&D partnership subsidy has been granted. The aim of the collaboration is to develop technology to predict the outcome of an NK-cell-based immunotherapy treatment in patients with incurable locally advanced or metastatic solid tumors, for which there is no standard therapy.
Background problem
The predictability of outcomes of universal NK-cell therapy (oNKord®) and immune suppressive effects are needed to select the best approach in a new immunotherapy against cancer.
Project goals
The primary goal is predicting the outcome of an NK-cell-based immunotherapy treatment in patients with incurable locally advanced or metastatic solid tumors, for which there is no standard therapy.
The integrated T-cell receptor and NK-cell receptor repertoire analysis developed in this project enables the development of a unique data-driven combination therapy that provides:
A new immune suppression regimen in combination with allogeneic NK-cell therapy for the treatment of multiple cancer types
An integrated model based on machine learning to predict smart treatment of immune suppression and the outcome of subsequent NK-cell therapy.
Approach & deliverables
A smart machine learning driven approach is needed. Jan Spanholtz, PhD, Glycostem Therapeutics BV’s CSO, commented: “That is why ENPICOM BV, a promising start-up with leading technology for analysis and visualisation of immunogenomic data, and Glycostem have joined forces. This R&D collaboration enables predictive modelling for smart immune suppression as preconditioning to allow allogeneic NKcell infusion as cancer treatment. Glycostem adds specific immunotherapy knowledge to the project. ENPICOM introduces leading knowledge and experience in bioinformatics and software engineering.
Jos Lunenberg, CEO of ENPICOM, added: “We are extremely pleased with this R&D partnership, as it enables us to broaden the scope of immunotherapies that we can guide with our technology from T and B cell-based to NK-cell-based therapies. Glycostem, a pioneer and expert in this field, is for us the ideal partner to adapt our technology to also support NK-cell receptor repertoire analysis”.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-12-06 23:50:492018-12-11 23:58:50TOWARDS A PREDICTABLE COMBINATION THERAPY FOR MULTIPLE CANCER TYPES← #nieuws
ProQR, a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has cleared the Investigational New Drug (IND) application for QR-421a. QR-421a is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of the vision loss associated with Usher syndrome type 2 and non-syndromic retinitis pigmentosa (RP) due to mutations in exon 13 of the USH2A gene.
Usher syndrome is the leading cause of combined deafness and blindness. Exon 13 mutations in the USH2A gene targeted by QR-421a cause vision loss in approximately 16,000 individuals in the Western world. ProQR plans to start enrolling patients in a Phase 1/2 trial named STELLAR in the coming months with preliminary data expected in mid-2019.
“We are pleased to be advancing QR-421a, our second therapy for an inherited retinal disease, into the clinic and continuing the development of our portfolio of transformative RNA medicines for severe genetic rare diseases,” said Daniel A. de Boer, Chief Executive Officer of ProQR. “QR-421a has shown promising activity in both the optic cup and zebra fish models and we are excited about the potential to make a meaningful impact for Usher syndrome patients.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-12-04 22:38:392018-12-04 22:38:56ProQR Announces Clearance to Start Clinical Trial of QR-421a in Usher Syndrome Type 2 Patients
ProQR’s QR-110 Data for Leber’s Congenital Amaurosis 10 published in Nature
GezondheidProQR, a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, announced the publication of a peer-reviewed manuscript describing the previously announced interim results of a clinical trial of QR-110 for the treatment of Leber’s congenital amaurosis 10 (LCA10) in the journal Nature Medicine.
“It was enormously gratifying to see robust improvements in visual acuity and significant augmentations in the patient’s ability to detect lights, and impressive to observe these effects within the first three months following a single injection,” said Professor Artur V. Cideciyan, Ph.D., who was one of the co-investigators at the Scheie Eye Institute of the University of Pennsylvania. “LCA10 is a severe form of childhood blindness and this is a major step forward in the treatment of these previously incurable conditions,” said Professor Samuel G. Jacobson, M.D., Ph.D, who is the ophthalmologist caring for four of the patients enrolled in the study and is also a co-investigator at the Scheie Eye Institute.
Published results detail a planned interim analysis of the ongoing PQ-110-001 first-in-human clinical study, evaluating QR-110 in patients with LCA10. The publication focused on a landmark analysis of eight subjects who reached three months of single dose treatment experience. Results demonstrate a substantive overall improvement in best corrected visual acuity (BCVA) with a mean improvement of -0.67 LogMAR (SEM 0.32) in the treated eye versus 0.02 LogMAR (SEM 0.05) in the contralateral (control) eye (p=0.011). The majority of patients showed an increase of at least -0.3 LogMAR in the treated eye, which is generally considered clinically meaningful, and equivalent to 15 letters, or three lines of improvement for individuals able to read a standard eye chart. Visual acuity improvements were also associated with concordant improvements in full-field stimulus thresholds to both blue and red light, improved mobility course navigation and ocular instability measurement.
LCA10 is a severe inherited retinal dystrophy associated with mutations in the CEP290 gene. QR-110 is an RNA-based drug candidate that has the potential to restore sight or slow down the process of vision loss in patients with LCA10 by correcting the most common mutation causing LCA10, p.Cys998X.
The ongoing Phase 1/2 PQ-110-001 study of QR-110 will be completed and in parallel a Phase 2/3 “ILLUMINATE” study is expected to be initiated in the first half of 2019.
Source: ProQR
Mymetics Virosomes Successful in Allergy Proof-of-Concept Study
GezondheidMymetics, a pioneer and leader in the research and development of virosome-based vaccines against life threatening and life disabling diseases, announced that the pre-clinical proof-of-concept study for allergies, with their partner Anergis, has met the success criteria.
The mice proof-of-concept immunogenicity study evaluated the effects of the Bet v 1 COPs (Anergis’ proprietary birch pollen allergy peptides) using the five subcutaneous injection schedule used in former AllerT clinical trials. The development of AllerT (Bet v 1 COPs plus aluminum hydroxide) was discontinued by Anergis in 2017 following completion of a Phase 2 clinical trial showing evidence of sensitization to the peptides and a 7% reduction in seasonal allergy symptoms vs placebo (p=0.0047).
In the mice study, AllerT was compared to Bet v 1 COPs linked to Mymetics’ virosomes (the “Bet v 1 COP-virosomes”). Anergis reported that the administration of AllerT led to the development of Bet v 1 specific IgEs (p<0.001) associated with a more pronounced TH2 than TH1 response. In contrast, in the mice receiving the Bet v 1 COP-virosomes, no development of Bet v 1 specific IgEs were observed (p<0.001 vs AllerT). With the same dose of Bet v 1 COPs, there was a strong boost of immunogenicity with a TH1 antibody response, which was a hundred times greater than with aluminum hydroxide (p<0.001). The Bet v 1 COP-virosomes were well tolerated.
This study is part of the research collaboration agreement between Anergis and Mymetics which was signed in April 2018. The success criteria were met and Anergis has now a time limited option to enter into an exclusive license agreement with Mymetics for the use of virosomes in the field of allergies.
Ronald Kempers, CEO of Mymetics, stated: “The results from Anergis are very encouraging and show that our virosomes can have a broad application in vaccines, not only for prevention of infectious diseases but also in the field of immunotherapy for allergies.”
Source: Mymetics
Tot welk ras behoort mijn rund? Wageningse DNA-test geeft het antwoord!
Voedsel en materialenLakenvelders en Blaarkoppen herken je gemakkelijk aan hun specifieke kleurenpatroon. Maar het verschil in kleurenpatroon is niet het enige dat deze runderrassen onderscheidt, ook hun DNA is anders. Met een DNA-test kunnen we nu van ieder rund zonder stamboomgegevens bepalen tot welk zeldzaam Nederlands dubbeldoel runderras het behoort. Daarmee wordt opname in het stamboek mogelijk. En hoe groter het aantal stamboekrunderen, hoe breder de genetische basis voor een duurzame fokkerij en behoud van het ras.
Zeldzame Nederlandse runderrassen
In Nederland kennen we het Brandrode rund, het Fries Hollands vee, de Groninger Blaarkop, de Lakenvelder, het Maas-Rijn-IJsselvee (MRIJ) en het Roodbont Fries vee. Eén voor één bedreigde, zeldzame runderrassen omdat er per ras nog maar minder dan 3.000 koeien van zijn. Het aantal nog in leven zijnde koeien van het oude type rund met kleurslag Witrik is ook beperkt. Het MRIJ-vee telde in 2017 nog meer dan 6.000 stamboekkoeien, maar ook dit aantal daalt snel. Deze tellingen worden vastgesteld aan de hand van het aantal raszuivere koeien dat bij een erkend stamboek staat geregistreerd. Een deel van de runderen in Nederland is niet geregistreerd bij een erkend stamboek, stamboomgegevens ontbreken dan. Ook is soms slechts een deel van de stamboom bekend. Deze runderen kunnen best raszuiver zijn, maar worden nu niet als zodanig herkend (en geteld). Dit geldt dus ook voor hun nakomelingen.
DNA-test bepaalt ras
Het Centrum voor Genetische Bronnen, Nederland (CGN) heeft met subsidie van het Ministerie van Landbouw, Natuur en Voedselkwaliteit een DNA-test ontwikkeld waarmee het voor een rund met (deels) onbekende stamboomgegevens kan bepalen tot welk zeldzaam Nederlands runderras het behoort. Daarmee wordt opname in een erkend stamboek mogelijk en wordt, wanneer het redelijke aantallen betreft, het risico op uitsterven van een ras verkleind.
Welke rassen kunnen meedoen?
De DNA-test kan worden ingezet voor runderen waarvan verwacht wordt dat ze tot één van de volgende rassen behoren: Brandrode rund, Fries Hollands vee, Groninger Blaarkop, Lakenvelder of Roodbont Fries vee. Runderen met de kleurslag Witrik kunnen worden getest wanneer de veehouder vermoedt dat het rund tot één van de zojuist benoemde rassen behoort. Op dit moment kan Maas-Rijn-IJsselvee nog geen gebruik maken van de test, omdat het geen zeldzaam ras betreft.
Het onderzoek en de DNA-test
Voor de ontwikkeling van de DNA-test is DNA gebruikt van bekende raszuivere runderen van de zeldzame Nederlandse runderrassen. Het DNA van deze runderen is met elkaar vergeleken om te kijken hoe uniek individuen én rassen zijn. Op basis van dit DNA konden we de verschillende zeldzame Nederlandse runderrassen van elkaar onderscheiden. Het Brandrode rund en het MRIJ-vee lijken wat meer op elkaar, evenals het Fries Hollands en Roodbont Fries vee, wat de nauwe relatie tussen deze rassen weerspiegelt.
De ontwikkelde DNA-test vergelijkt het DNA van een te testen rund met het DNA van de raszuivere runderen. De uitkomst van de DNA-test geeft aan hoeveel procent het DNA van het onderzochte rund afkomstig is van één of meerdere rassen. Wanneer dit percentage voor één specifiek ras hoger is dan het door het onderzoek vastgestelde drempelpercentage, is met DNA aangetoond dat het rund tot dit specifieke ras behoort.
Wanneer het rund volgens het stamboek ook voldoet aan de uiterlijke raskenmerken, kan het worden opgenomen in een erkend stamboek. Na opname in een erkend stamboek kan het rund “gevlagd” worden als zeldzaam huisdierras in de nationale Identificatie & Registratie database en daarmee door de Stichting Zeldzame Huisdierrassen (SZH) zichtbaar worden gemaakt in het “paraplubestand” voor zeldzame huisdierrassen. Meer informatie over het paraplubestand is te vinden op de website van de SZH.
Bron: WUR
Bio-based innovaties versnellen in Delft
Voedsel en materialen, InnovatieklimaatBiotech Campus Delft stelt zich open voor derden
Er bestaan ambitieuze plannen voor de Biotech Campus Delft. Op het terrein van DSM is een enthousiast team druk bezig de campus uit te bouwen tot Europa’s toonaangevende campus voor industriële biotechnologie. Locatiedirecteur Fedde Sonnema: “Nu al werken hier meer dan duizend mensen aan duurzame, ‘bio-based’ oplossingen voor voeding, diervoeding, biobrandstoffen en bioplastics. Vierhonderd onderzoekers kijken dagelijks hoe we de wereld kunnen voorzien van duurzame en nuttige producten. Door de locatie open te stellen voor derden en de uitwisseling van kennis en faciliteiten te stimuleren, ontstaat er een innovatiebroedplaats waarin we de transitie naar een ‘bio-based economy’ kunnen realiseren.”
Wisselwerking met TU Delft
Daarbij werkt DSM goed samen met de TU Delft, vertelt Sonnema. “DSM kan en wil het niet alleen doen. Een voortrekkersrol nemen we wel graag op ons. Dat doen we bijvoorbeeld door te investeren in laboratorium- en kantoorruimte en gemeenschappelijke voorzieningen. We delen kennis met nieuwkomers op de locatie. Wisselwerking met de TU Delft, die hier bijvoorbeeld cursussen en activiteiten organiseert of biotech start-ups tot wasdom kan laten komen, is daarbij essentieel. Dat geldt ook voor de inzet van lokale en provinciale overheden. Voor iedereen zijn het gemeenschappelijke belang en de kans die de Biotech Campus Delft biedt duidelijk: de regio uitbouwen als het Europese zenuwcentrum voor industriële biotechnologie.
Toegang tot innovatie ecosysteem
“Samenwerking tussen overheid, universiteit en industrie is doorslaggevend voor succes”, beaamt ook Cindy Gerhardt. Zij is Business Development Director van de Biotech Campus Delft. “Dat vond oprichter en sociaal ondernemer Jacques van Marken van het huidige DSM Delft eind negentiende eeuw al. Ook nu is samenwerking de basisgedachte achter de Biotech Campus Delft.”
Met het gereedkomen van het Beijerinck Center begin 2019 gaat de campus echt van start. Het Beijerinck Center is een volledig gerenoveerd gebouw met kantoor- en labruimte en vormt de centrale ontmoetingsplek voor de campus. Gerhardt: “De naam staat symbool voor de samenwerking tussen industrie en wetenschappers op het gebied van biotechnologie. Martinus Willem Beijerinck deed wetenschappelijke ontdekkingen in het fabriekslaboratorium en werd later de eerste hoogleraar microbiologie ter wereld.”
Innoveren draait om slim samenwerken
Het Beijerinck Center biedt ruimte aan bedrijven actief in de industriële (witte) biotechnologie. Gerhardt: “Zij krijgen niet alleen een laboratorium en kantoorruimte in dit gebouw, maar ook toegang tot het restaurant, de fitness en vergaderzalen. Nog veel belangrijker is de toegang tot het innovatie ecosysteem met mentoren van DSM, cursussen die we samen met de TU-Delft of hogescholen ontwikkelen, conferenties en netwerkevenementen. De biotech campus doet er alles aan om uitwisseling van kennis en talent te stimuleren, omdat innoveren in de 21e eeuw draait om slim samenwerken.”
Campus bewoners
Momenteel bevinden zich op de Biotech Campus Delft al verschillende bedrijven, actief in de biotechnologie; DSM Food Specialties, met daaraan gelieerd het DSM Biotechnologie Centrum (DBC), de Bioprocess Pilot Facility (BPF) en Centrient Pharmaceuticals. Bij DBC werken ruim 400 wetenschappers op alle gebieden van de industriële biotechnologie, van discovery tot genetica tot fermentatie, formulering en toepassing van bio-based ingrediënten. De BPF biedt op pilot plant-schaal een springplank voor proeven in de opschaling van reageerbuis naar fabriek.
Mix van bedrijven
Vanaf begin 2019 zal het aantal bedrijven toenemen. Het Beijerinck Center biedt ruimte aan twee joint ventures met DSM: Veramaris en Avansya. Daarnaast aan een twintigtal nieuwe, kleinere bedrijven. Gerhardt hoopt een mix van verschillende bedrijven aan te trekken op de campus.
Biotech start-ups, of deze nu vanuit de TU Delft of een andere universiteit komen, als spin-off vanuit DSM of een ander bedrijf, kunnen profiteren van een ecosysteem met kennis en een volledige infrastructuur. Zelf zijn zij voor de grotere bedrijven op de campus een bron van inspiratie en ondernemerschap. We kunnen met trots noemen dat de eerste biotech startups met interesse in de campus zich al hebben gemeld!
Opschalen groene processen
Het lokale MKB heeft vaak behoefte aan het ontwikkelen en opschalen van nieuwe, groenere processen, bijvoorbeeld door reststromen slimmer te verwerken. Toegang tot de technologie is niet altijd makkelijk. Het MKB kan slim innoveren op de campus, bijvoorbeeld met financiële ondersteuning van zogenaamde ‘fieldlab’ subsidies.
Een derde categorie campus-collega’s zijn grote internationale bedrijven. Zij komen af op de goede reputatie en het hoge kennisniveau van de bio-based industrie in Nederland en op de (al dan niet gesubsidieerde) samenwerkingsmogelijkheden in Europa. De Biotech campus Delft is uniek omdat het, zo dicht bij het centrum van Delft, ook ruimte biedt aan nieuwbouw van laboratoria, kantoren en fabrieken.
Tot slot is een ecosysteem niet compleet zonder dienstverleners die de andere bedrijven ondersteunen: contract research, adviesbureaus, loopbaancoaches en andere ondersteunende activiteiten.
Bijdrage aan circulaire economie
Gerhardt kan niet wachten tot het gonst van de nieuwe activiteiten, hoewel ze weet dat de opbouw van een nieuwe campus veel tijd kost. Maar, ze is ervan overtuigd dat de campus meerwaarde biedt aan start-ups, MKB en grote bedrijven die actief zijn op het gebied van industriële biotechnologie. “Voortbordurend op 150 jaar ervaring in academisch onderzoek en commercialisatie van bio-based producten, kunnen we in Delft een concrete bijdrage leveren aan de transitie naar een duurzame, circulaire economie!”
Meer informatie vind je op de op de website van de Biotech Campus Delft: www.biotechcampusdelft.com
Biotech, zonder twijfel maatschappelijk relevant
IJzersterk innovatieklimaat, InnovatieklimaatOp 6 december draaide HollandBIO’s Biotech Thursday om maatschappelijk verantwoord innoveren in de biotech. Een term die steeds vaker de revue passeert, maar voor iedereen een eigen betekenis heeft. Hoewel iedereen het er over eens is dat biotechnologie zonder twijfel maatschappelijk relevant is, blijft het lastig te bepalen wat ondernemers daarmee moeten. Drie sprekers brachten hun visie op maatschappelijke verantwoordelijkheid naar voren, wat de perfecte inleiding was voor een levendige discussie.
Stéfan Ellenbroek is als Business Developer bij InnovationQuarter dagelijks bezig met het tot bloei laten komen van de life sciences & health sector. De sector staat voor een aantal grote uitdagingen die het ontwikkel- en verdienmodel voor bedrijven steeds verder onder druk zetten. Bedrijven, van klein tot groot, moeten daarom hun verhaal een stuk eerder en beter gaan vertellen over hoe geneesmiddelenontwikkeling werkt en hoe trots zij zijn op de innovaties die hieruit voortkomen.
Vervolgens ging David Dasberg, Managing Director van Facio Therapies, in op de manier hoe zijn bedrijf aan een middel tegen FSHD werkt. Het bedrijf is ontstaan uit de frustratie dat er een ziekte is waar niemand iets aan leek te willen doen. Facio heeft als doel een oplossing te vinden voor FSHD, waarbij een mogelijk medicijn uiteindelijk betaalbaar en toegankelijk moet zijn. Winst hoeft daarbij niet gemaximaliseerd te worden. Om daar te komen moet je als bedrijf afvragen wat een samenleving kan betalen voor een geneesmiddel, maar zeker ook blijven nadenken hoe dingen anders kunnen.
Als laatste was het woord aan Bart Filius, CFO en COO van Galapagos, die het publiek meenam in de bijdrage van biotech aan maatschappelijke uitdagingen en daarmee haar inherente maatschappelijke verantwoordelijkheid. Doordat biotech enerzijds bijdraagt aan vooruitgang en anderzijds geen maatschappelijke schade veroorzaakt, is de sector zonder twijfel maatschappelijk verantwoord. De crux zit in de vraag wie daarvoor de rekening betaalt. De verwachte winst is voor bedrijven cruciaal voor de financiering van de innovaties van morgen.
Na deze prikkelende introducties konden de aanwezigen niet wachten om verder te discussiëren, deels aan de hand van stellingen. De belangrijkste conclusies:
De Biotech Thursday sloot uiteraard af met een borrel, waarbij nog lang werd doorgepraat over de bijdrage van biotech aan de maatschappij. HollandBIO ziet dankzij deze levendige Biotech Thursday weer meer dan genoeg aanknopingspunten. Aan de ene kant om het verhaal van biotech bedrijven en het begrip van de sector beter op het netvlies te krijgen, en aan de andere kant om te strijden voor oplossingsrichtingen die innovatie stimuleren zoals succesvollere valorisatie. Alleen daarmee komen we tot het ijzersterke innovatieklimaat dat we in Nederland voor ogen hebben! Meer over het HollandBIO programma een ijzersterk innovatieklimaat vind je op de website.
De Biotech Thursday werd mede mogelijk gemaakt door Health~Holland.
Advies Gezondheidsraad Meningokokken B voor kerst verwacht
Gezondheid op maat, GezondheidNog voor de kerst adviseert de Gezondheidsraad (GR) over vaccinatie tegen meningokokken van het subtype B. Want naast de vaccinatie tegen subtype A, C, W en Y, bestaat er gelukkig inmiddels ook een vaccin tegen deze variant van de ernstige meningokokkenziekte. HollandBIO zet actief in op een pro-actief beleid, waarin optimale benutting van vaccins centraal staat. Een passende toegangsroute voor en heldere communicatie over elk vaccin zijn hiervoor essentieel. We wachten het advies van de GR dan ook vol spanning af.
Bron: Nieuwsuur
Zorginstituut vraagt input voor Horizonscan Geneesmiddelen mid-2019
GezondheidHet Zorginstituut nodigt geneesmiddelenfabrikanten uit om bij te dragen aan de halfjaarlijkse update van de Horizonscan Geneesmiddelen. Deze scan brengt patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan is deze oproep van het Zorginstituut relevant voor jou.
Met deze uitvraag verzamelt het Zorginstituut gegevens voor de scan die in juni 2019 live gaat. De deadline voor aanlevering is 11 januari 2019. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.
Meer weten of bijdragen?
Op hun website licht het Zorginstituut de uitvraag en werkwijze verder toe (deadline 11 januari!). Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De huidige Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.
ProQR Receives € 4.7 million in Innovation Credit
InnovatieklimaatProQR Therapeutics, a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, today announced that it was awarded an innovation credit by the Dutch government for the clinical development and efforts to obtain marketing approval (NDA/MAA) for the QR-110 program that is being developed for patients with Leber’s congenital amaurosis 10 (LCA10), a genetic eye disease that is the leading cause of childhood blindness. Repayment of the credit is triggered only by market approval of QR-110.
Innovation credit (“Innovatiekrediet”)
The Innovation Credit is awarded by the Dutch government through its agency RVO of the Ministry of Economic Affairs, and is aimed at the development of promising innovations. This can include the technical development of a new product or process or the clinical development of a medicine or device.
ProQR was awarded an Innovation credit for the QR-110 program. Amounts will be drawn under this facility from 2018 thru 2021. The credit of € 4.7 million through December 31, 2021 will be used to conduct the Phase 2/3 clinical study and efforts to obtain regulatory and ethical market approval (NDA/MAA) of QR-110 for LCA10.
The credit, including accrued interest, is repayable depending on obtaining market approval.
QR-110
QR-110 is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of Leber’s congenital amaurosis 10 due to the p.Cys998X mutation (also known as the c.2991+1655A>G mutation) in the CEP290 gene. The p.Cys998X mutation is a substitution of one nucleotide in the pre-mRNA that leads to aberrant splicing of the mRNA and non-functional CEP290 protein. QR-110 is designed to restore normal (wild-type) CEP290 mRNA leading to the production of normal CEP290 protein by binding to the mutated location in the pre-mRNA causing normal splicing of the pre-mRNA. QR-110 is intended to be administered through intravitreal injections in the eye and has been granted orphan drug designation in the United States and the European Union and received fast-track designation by the FDA.
Source: ProQR
TOWARDS A PREDICTABLE COMBINATION THERAPY FOR MULTIPLE CANCER TYPES
Gezondheid, InnovatieklimaatGlycostem and ENPICOM receive MIT Zuid subsidy to support their R&D partnership project of over half a million euro.
Two innovative Dutch SME’s active in Life Sciences, Glycostem Therapeutics BV and ENPICOM BV, announced that their joint MIT Zuid R&D partnership subsidy has been granted. The aim of the collaboration is to develop technology to predict the outcome of an NK-cell-based immunotherapy treatment in patients with incurable locally advanced or metastatic solid tumors, for which there is no standard therapy.
Background problem
The predictability of outcomes of universal NK-cell therapy (oNKord®) and immune suppressive effects are needed to select the best approach in a new immunotherapy against cancer.
Project goals
The primary goal is predicting the outcome of an NK-cell-based immunotherapy treatment in patients with incurable locally advanced or metastatic solid tumors, for which there is no standard therapy.
The integrated T-cell receptor and NK-cell receptor repertoire analysis developed in this project enables the development of a unique data-driven combination therapy that provides:
Approach & deliverables
A smart machine learning driven approach is needed. Jan Spanholtz, PhD, Glycostem Therapeutics BV’s CSO, commented: “That is why ENPICOM BV, a promising start-up with leading technology for analysis and visualisation of immunogenomic data, and Glycostem have joined forces. This R&D collaboration enables predictive modelling for smart immune suppression as preconditioning to allow allogeneic NKcell infusion as cancer treatment. Glycostem adds specific immunotherapy knowledge to the project. ENPICOM introduces leading knowledge and experience in bioinformatics and software engineering.
Jos Lunenberg, CEO of ENPICOM, added: “We are extremely pleased with this R&D partnership, as it enables us to broaden the scope of immunotherapies that we can guide with our technology from T and B cell-based to NK-cell-based therapies. Glycostem, a pioneer and expert in this field, is for us the ideal partner to adapt our technology to also support NK-cell receptor repertoire analysis”.
Source: ENPICOM
ProQR Announces Clearance to Start Clinical Trial of QR-421a in Usher Syndrome Type 2 Patients
GezondheidProQR, a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has cleared the Investigational New Drug (IND) application for QR-421a. QR-421a is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of the vision loss associated with Usher syndrome type 2 and non-syndromic retinitis pigmentosa (RP) due to mutations in exon 13 of the USH2A gene.
Usher syndrome is the leading cause of combined deafness and blindness. Exon 13 mutations in the USH2A gene targeted by QR-421a cause vision loss in approximately 16,000 individuals in the Western world. ProQR plans to start enrolling patients in a Phase 1/2 trial named STELLAR in the coming months with preliminary data expected in mid-2019.
“We are pleased to be advancing QR-421a, our second therapy for an inherited retinal disease, into the clinic and continuing the development of our portfolio of transformative RNA medicines for severe genetic rare diseases,” said Daniel A. de Boer, Chief Executive Officer of ProQR. “QR-421a has shown promising activity in both the optic cup and zebra fish models and we are excited about the potential to make a meaningful impact for Usher syndrome patients.
Source: ProQR