Vorige week meldden we dat het budget voor klinische
projecten binnen het Innovatiekrediet voor 2019 ruim is overvraagd.
VVD-kamerlid Hayke Veldman stelde eerder deze maand al Kamervragen over de
vaststelling van het budget van het Innovatiekrediet in 2019. Hierin kaartte
hij het verschil in het begrote bedrag aan van € 70 miljoen ten opzichte van
het eind 2018 vastgestelde bedrag van € 60 miljoen. Ook vraagt hij aan staatssecretaris
Mona Keijzer of zij een verhoging van het budget van het Innovatiekrediet voor
klinische ontwikkeltrajecten nodig acht, gezien de flinke overvraging van dat
deel van het budget in 2018 en de jaren daarvoor. Helaas blijkt dat laatste nu
ook weer voor 2019 te gelden, met ruim € 60 miljoen aan aanvragen voor het
klinische deel.
In een reactie laat de staatssecretaris weten dat het budget
voor het Innovatiekrediet € 60 miljoen bedraagt. Hierbij krijgen zowel de klinische
als de technische ontwikkelingsprojecten € 30 miljoen toegewezen. Later dit jaar
zal in principe een aanvullend bedrag van € 10 miljoen vrijkomen, waarover de
staatssecretaris halverwege 2019 een beslissing zal nemen naar welke categorie
dit gaat.
Gaten in het
financieringslandschap
De vroege uitputting van het budget voor klinische
ontwikkeltrajecten binnen het Innovatiekrediet maakt pijnlijk duidelijk dat het
huidige financieringslandschap in de life sciences gaten vertoont. Hoewel de
Nederlandse life sciences sector overloopt van de mogelijkheden, laat de markt
het afweten. HollandBIO is ervan overtuigd dat nieuwe initiatieven als de
oprichting van Invest-NL hierin verschil kunnen brengen. Door als vliegwiel te
dienen voor innovatie kan Invest-NL helpen de gaten in het
financieringslandschap te overbruggen en daarmee het marktfalen in de life
sciences sector tegen te gaan.
Boston van Europa
HollandBIO stelt alles in het werk om de gaten in het
financieringslandschap te overbruggen. We maken ons hard voor de betere
beschikbaarheid van financiering voor start-ups en scale-ups, bijvoorbeeld door
ons in te blijven zetten voor uitbreiding van het Innovatiekrediet. De reactie
op de Kamervragen leert dat er later in 2019 nog € 10 miljoen is te verdelen.
Daarnaast zien we een rol voor de life sciences weggelegd binnen Invest-NL.
Door via aanvullende investeringen de aanwas én doorgroei van Nederlandse life
sciences bedrijven te stimuleren, kan Nederland uitgroeien tot het Boston van
Europa als het gaat om biotech.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-02-19 23:42:042019-02-19 23:42:07Antwoorden op Kamervragen over budget Innovatiekrediet← #nieuws
As the world’s largest biotechnology event, the BIO International Convention 2019 provides several specialized opportunities geared towards start-up and emerging companies. The Start-Up Stadium was designed to provide start-up companies with the opportunity to engage key members of the investment community, venture philanthropy groups, and BIO attendees. This area in the BIO Exhibition provides an exciting and interactive experience where investors provide live feedback and judge 6 minute pitches presented by start-up biotech companies. Interested in participating in Start-up Stadium? Go to https://convention.bio.org/startup/for more information. Or visit the event page for all information about BIO 2019 in Philadelphia.
Please note that the application deadline is April 5, 2019
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-02-19 23:35:262019-03-19 12:32:32Apply now for Start-up Stadium at BIO 2019← #nieuws
Afgelopen zondag gingen Onno van de Stolpe (CEO Galapagos) en Carla Hollak (Hoogleraar Metabole Ziekten UvA) in Buitenhof met elkaar in gesprek over magistrale bereiding van geneesmiddelen. Dit naar aanleiding van de schenking van 5 miljoen euro van de Vriendenloterij aan het Amsterdam UMC om dure geneesmiddelen in eigen apotheek te maken. We kunnen ons voorstellen dat je op het moment van uitzending buiten van het voorjaarsweer genoot, vandaar deze HollandBIO terugkijktip.
In het interview legt Onno van de Stolpe uit magistrale
bereiding van een gepatenteerd innovatief medicijn als een directe aanval te
zien op de farmaceutische industrie. Nederland loopt hiermee het risico dat
fabrikanten besluiten om geneesmiddelen niet meer in ons land op de markt brengen.
En dat is natuurlijk meer dan onwenselijk, vindt ook HollandBIO. Hiermee raken
we juist verder van ons gezamenlijke doel verwijderd, namelijk nieuwe
innovatieve medicijnen bij de patiënt brengen!
Hoewel het voornemen van het Amsterdam UMC om middel CDCA goedkoper zelf te produceren op maatschappelijke bijval kan rekenen, zit hier een aantal haken en ogen aan. Centrale registratie van geneesmiddelen is immers dé manier om een geneesmiddel breed en veilig beschikbaar te maken voor patiënten. Daarnaast genieten nieuwe geneesmiddelen doorgaans bescherming, via de octrooiwetgeving of dankzij Europese stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Deze bescherming is essentieel voor de ontwikkeling van nieuwe medicijnen van vandaag en morgen. Door de wet uit kostenperspectief met voeten te treden, leggen we een bom onder een bewezen stimulerend systeem voor geneesmiddelenontwikkeling (zie ons bericht ‘kiezen uit twee kwaden’).
HollandBIO deelt de zorg van Carla en Onno dat het huidige
Nederlandse toelatings- en vergoedingssysteem tegen zijn grenzen aan loopt, waardoor
geneesmiddelen onbereikbaar dreigen te worden voor de patiënt. Daarom maken wij
ons hard voor modernisering van het systeem, waarbij een naadloze aansluiting
tussen het Europese registratietraject en het nationale vergoedingssysteem centraal
staat.
Nieuwsgierig geworden? Kijk de aflevering hierterug (01:03/17:12 min).
Buitenhof presentator Hugo Logtenberg stelt aan het begin van de uitzending de vraag: “dure medicijnen namaken, kan en mag dat eigenlijk?”. Deze vraag blijft echter onbeantwoord. Gelukkig organiseert HollandBIO op 7 maart een College Tour over de Europese en nationale wet- en regelgeving rondom magistrale bereiding en intellectueel eigendom: https://www.hollandbio.nl/event/hollandbio-college-tour-magistrale-bereiding/
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-02-19 23:29:582019-02-20 10:47:42HollandBIO terugkijktip: Onno van de Stolpe (Galapagos) in gesprek met Carla Hollak (Amsterdam UMC) over magistrale bereiding in Buitenhof← #nieuws
Donderdag 14
februari sprak de Tweede Kamer met Staatssecretaris Blokhuis van VWS over
vaccinatie in Nederland. Het plenaire debat volgde op de Ronde
Tafel over vaccineren, waarover HollandBIO eerder berichtte.
HollandBIO is blij met de duidelijke en breed gedeelde ambitie van Kamer en
staatssecretaris die sprak uit het debat: een optimale benutting van vaccins in
de strijd tegen infectieziekten. De aangenomen moties bieden bovendien
prachtige kansen om hier op door te pakken en meer gezondheidswinst met
vaccinatie te verzilveren.
Snellere beoordeling vaccins
Mooi nieuws: diverse Kamerleden riepen tijdens het debat en met hun moties expliciet op tot een sneller beoordelingstraject voor vaccins. Er lijkt hiermee draagvlak onder Kamerleden voor de probleemschets uit onze position paper “Nog verder met vaccineren”.
Staatssecretaris Blokhuis gaf
aan vooral binnen de huidige kaders te zoeken naar mogelijkheden voor een snellere
beoordeling en invoer van vaccins. Zo liet hij onder andere vallen te
onderzoeken of de advisering van het RIVM over de uitvoer parallel getrokken
kan worden met de beoordeling van de GR.
Vaccinatiegraad, communicatie en de vaccinatiealliantie
Ook het aanpakken van de dalende vaccinatiegraad was een prominent onderwerp tijdens het debat. Kamerleden gaven aan blij te zijn met de actielijnen van de Staatssecretaris uit de Kamerbrief “verder met vaccineren”. In aanvulling hierop pleitten ze onder andere voor:
Verdergaande
maatregelen ter bevordering van de vaccinatiegraad zoals boetes, het korten van
toeslag en onderzoek naar de toegang tot kinderdagverblijven.
Eén
vaccinatiepaspoort voor vaccins
Doelgroepgerichte
communicatie
Storytelling
Inzet van andere
beroepsgroepen in het voorlichtingsproces, o.a. huisartsen en apothekers.
Met uitzondering van het
vaccinatiepaspoort, zegde Blokhuis toe werk te maken van bovenstaande punten.
Hij hoopt dat de vaccinatiealliantie, die in maart aan de slag gaat, hem
hierbij van advies kan voorzien
over onder andere verdere maatregelen om de vaccinatiebereidheid te vergroten,
over communicatie en de aanpak van nepnieuws.
Aangenomen moties
Aan het eind van het debat
riepen de Kamerleden Blokhuis met moties op om nóg meer werk te maken van vaccineren.
Na een officiële stemming gaven de Kamerleden de volgende actiepunten mee aan
de Staatssecretaris:
Onderzoek hoe de
inzet van ervaringsdeskundigen, apothekers, huis-, kinder- en jeugdartsen de
communicatie over en uitvoer van vaccinatie kan verbeteren.
Kom tot een overzicht
van mogelijke actiescenario’s die ingezet kunnen worden als de vaccinatiegraad nog
verder daalt.
Kom tot een
wettelijke regeling die zorgt dat geregistreerde vaccins direct voorzien worden
van een advies over programmatisch aanbod.
Onderzoek of er
lessen getrokken kunnen worden uit de werkwijze van het versnelde
beoordelingstraject rond meningokokken en griepvaccinatie – met als doel om hiermee de doorlooptijd van de
beoordeling en implementatie van vaccins te verbeteren.
HollandBIO kijkt tevreden terug op het debat. Met al deze goede voorstellen om de inzet van vaccins in Nederland verder te optimaliseren, is meer gezondheidswinst binnen handbereik. Op naar een langer en gezonder leven met vaccinatie!
Meer weten over het plenair debat? Neem contact op met HollandBIO’s Britt!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00Dina Diekhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgDina Diek2019-02-15 10:49:002024-05-17 16:43:10Nog verder met vaccineren← #nieuws
uniQure, a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced two recent online publications of preclinical studies showing significant silencing, or knockdown, of the mutated gene most commonly known to lead to onset of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and frontotemporal dementia (FTD), two devastating neurodegenerative diseases. The proof-of-concept studies were conducted by uniQure scientists and utilized the Company’s miQURE™ technology, a proprietary, next-generation gene-silencing platform.
Both
studies are published in the scientific journal, Molecular Therapy Nucleic
Acids. The first manuscript entitled “Artificial microRNAs targeting C9orf72
can reduce accumulation of the intra-nuclear transcripts in ALS and FTD
patients” describes the design and in vitro characterization of artificial
micro-RNA (miC) that silence the mutated C9orf72 gene. The second manuscript
entitled “Targeting RNA-mediated toxicity in C9orf72 ALS/FTD by RNAi based gene
therapy” reports that an AAV vector carrying a DNA cassette encoding miC
silences the mutated C9orf72 gene in iPSC-neurons derived from an FTD patient
and in an ALS mouse model that carries the human gene with the C9orf72
mutation. The studies show significant silencing of C9orf72 in human-derived
iPSC neurons, and the mutated C9orf72 was also reduced in the cell nucleus.
AAV5-miC injected into the striatum of ALS mice reduced mutated C9orf72 in the
transduced areas.
“These
findings are potentially significant for the treatment of ALS and FTD patients,
and the ability to silence C9orf72 transcripts in the nucleus may prove to be
critical for therapeutic efficacy of gene therapies for these diseases,” stated
Sander van Deventer, M.D., Ph.D., chief scientific officer of uniQure. “In ALS,
mutated C9orf72 transcipts are confined to the cell nucleus causing so-called
RNA foci, which are toxic clumps of mutated C9orf72 RNA that sequester critical
proteins, resulting in cellular dysfunction and death. Whereas most miRNA
constructs exclusively target cytoplasmic mRNA, AAV5-miC significantly reduced
formation of RNA foci in the nuclei of neurons from C9orf72 mice.”
“Taken together, these preclinical findings further support the feasibility of advancing this program through research and potentially into development of a promising gene therapy with the potential to alleviate the toxicity caused by the mutated C9orf72 in ALS and FTD,” he added. “These data illustrate the potential of our miQURE platform to degrade disease-causing genes, without off-target toxicity. We are very pleased to have these data published in a highly relevant journal for the field and look forward to further exploring this opportunity.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-02-15 00:09:152019-02-20 00:13:41uniQure Publications on AAV Gene Therapy Approach to ALS and Dementia← #nieuws
Nu de Brexit nog maar zes weken weg is, duiken steeds meer internationale media op de positieve en negatieve gevolgen daarvan in verschillende Europese landen. Afgelopen dagen kwam de New York Times met een uitgebreid stuk, waarin naast de risico’s ook de kansen vanuit de Brexit voor Nederland aan bod komen. De komst van EMA en in haar kielzog verschillende biofarmaceutische bedrijven, mede als gevolg van een subtiele maar overtuigende aanpak van Nederlandse overheden en instellingen, komt daarin prominent naar voren. Datzelfde geldt voor een item van Franse radiozender Europe 1 waarin Alnylam Pharmaceuticals bij monde van Anant Murthy, één van de sprekers tijdens het HollandBIO Year Event, uitlegt waarom het bedrijf juist voor Nederland koos en wat hen daarbij over de streep hielp.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-02-12 17:51:572019-02-12 17:51:57Naderende Brexit zet Nederlandse vestigingsklimaat nog verder in de spotlights← #nieuws
Ook zo’n zin in een overheerlijk stukje chocolade? Probeer dan de volgende keer eens deze nieuwe pro-GMO repen van Ethos Chocolate. Er zijn vier verschillende smaken. De repen zijn gemaakt van duurzaam geteelde cacao en fruit, dat is verbeterd, gered of in de toekomst alleen nog gered kan worden via genetische modificatie. En ze zijn niet alleen lekker, ze vertellen ook het verhaal hoe genetische modificatie bijdraagt aan de duurzame productie.
Door de klimaatverandering staat de cacaoproductie onder druk: als we niet ingrijpen, sterft de cacaoboom naar verwachting in 2050 uit. Niet alleen gebrek aan water en oplopende temperaturen, maar vooral schimmelziekten bedreigen de boom. En aangezien niemand grote hoeveelheden pesticiden wil gebruiken, werken onderzoekers hard om via genetische modificatie de cacaoboom zelf weerbaar te maken tegen deze schimmels. Dat dit mogelijk is, blijkt uit de papaja’s die Ethos Chocolate als fruit in één van de repen gebruikt. Zonder genetische modificatie zou de hele papajateelt op Hawaii zijn verwoest door een virus. Hetzelfde gaat mogelijk ook gelden voor de variant waarin sinaasappelen zitten: daarvan staat de teelt ook zwaar onder druk door een virus. De repen met appels dragen op een heel andere manier bij aan duurzaamheid. Deze bevatten namelijk niet-bruinende appels, ook wel bekend onder de naam Artic Apples. Deze appels zijn veel langer houdbaar en voorkomen voedselverspilling
Reden genoeg om heerlijk zonder schuldgevoelens een stukje chocolade te eten. HollandBIO kan niet wachten om de eerste reep te kunnen proeven!
Schreven we vorige week nog over de positieve evaluatie van het Innovatiekrediet, deze week is er minder leuk nieuws. De RVO.nl website meldt dat sinds 1 januari 2019 het beschikbare budget voor klinische projecten flink is overvraagd. De budgetuitputting betekent dat veelbelovende initiatieven in 2019 niet meer in aanmerking komen voor financiering vanuit het Innovatiekrediet. RVO.nl adviseert om vóór het indienen van een aanvraag voor een klinisch ontwikkelingsproject eerst contact op te nemen. HollandBIO zet ondertussen alle zeilen bij om de gaten in het financieringslandschap te overbruggen, onder andere door te blijven inzetten op verruiming van het Innovatiekrediet.
Marktfalen in de life sciences
Hoewel de Nederlandse life sciences sector overloopt van de mogelijkheden, laat de markt het afweten. De huidige financieringsmogelijkheden zijn vaak ontoereikend of onnodig complex te verkrijgen. De vroege uitputting van het budget voor klinische ontwikkeltrajecten binnen het Innovatiekrediet toont dit marktfalen maar eens te meer aan. HollandBIO is er van overtuigd dat nieuwe initiatieven als de oprichting van Invest-NL hierin verschil kunnen brengen. Door als vliegwiel te dienen voor innovatie kan Invest-NL helpen de gaten in het financieringslandschap te overbruggen en daarmee het marktfalen in de life sciences sector tegen te gaan.
Heb je vragen over het Innovatiekrediet of over financiering in het algemeen? Neem dan contact op met HollandBIO’s Fabian.
CasX is de jongste telg van de Cas-familie, enzymen die binnen het CRISPR-Cas systeem het DNA op heel specifieke plaatsen knippen. CasX is een stuk kleiner dan Cas9 waardoor cellen het enzym makkelijker kunnen opnemen. Dat is vooral goed nieuws voor mensen met een genetische aandoening. Met CRISPR-CasX komt genezing dichterbij.
Een bijkomend voordeel: CasX komt uit een bacterie waar mensen nog niet mee in aanraking zijn geweest. Er is dus, in tegenstelling tot Cas9, nog geen natuurlijke afweer tegen opgebouwd. Dit vermindert het risico op bijwerkingen bij toepassing in mensen.
CasX knipt op dit moment het DNA nog niet zo specifiek als zijn verwanten, Cas9 en Cas12, maar dat zal een kwestie van optimalisatie in het lab zijn. Dat is de wetenschappers die het enzym hebben gevonden wel toevertrouwd. Zij behoren tot het lab van CRISPR-pionier Jennifer Doudna. Doudna ontrafelde het bestaan en de functie van het CRISPR-Cas systeem in bacteriën en bouwde het vervolgens om tot een gene-editing systeem voor mensen, dieren en planten.
HollandBIO hoopt dat CasX snel is geoptimaliseerd en kan worden ingezet om mensen met een genetische ziekte te genezen.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-02-12 16:00:122019-02-12 16:00:12CasX, het kleine broertje van Cas9
Antwoorden op Kamervragen over budget Innovatiekrediet
IJzersterk innovatieklimaat, Hollandbio, InnovatieklimaatVorige week meldden we dat het budget voor klinische projecten binnen het Innovatiekrediet voor 2019 ruim is overvraagd. VVD-kamerlid Hayke Veldman stelde eerder deze maand al Kamervragen over de vaststelling van het budget van het Innovatiekrediet in 2019. Hierin kaartte hij het verschil in het begrote bedrag aan van € 70 miljoen ten opzichte van het eind 2018 vastgestelde bedrag van € 60 miljoen. Ook vraagt hij aan staatssecretaris Mona Keijzer of zij een verhoging van het budget van het Innovatiekrediet voor klinische ontwikkeltrajecten nodig acht, gezien de flinke overvraging van dat deel van het budget in 2018 en de jaren daarvoor. Helaas blijkt dat laatste nu ook weer voor 2019 te gelden, met ruim € 60 miljoen aan aanvragen voor het klinische deel.
In een reactie laat de staatssecretaris weten dat het budget voor het Innovatiekrediet € 60 miljoen bedraagt. Hierbij krijgen zowel de klinische als de technische ontwikkelingsprojecten € 30 miljoen toegewezen. Later dit jaar zal in principe een aanvullend bedrag van € 10 miljoen vrijkomen, waarover de staatssecretaris halverwege 2019 een beslissing zal nemen naar welke categorie dit gaat.
Gaten in het financieringslandschap
De vroege uitputting van het budget voor klinische ontwikkeltrajecten binnen het Innovatiekrediet maakt pijnlijk duidelijk dat het huidige financieringslandschap in de life sciences gaten vertoont. Hoewel de Nederlandse life sciences sector overloopt van de mogelijkheden, laat de markt het afweten. HollandBIO is ervan overtuigd dat nieuwe initiatieven als de oprichting van Invest-NL hierin verschil kunnen brengen. Door als vliegwiel te dienen voor innovatie kan Invest-NL helpen de gaten in het financieringslandschap te overbruggen en daarmee het marktfalen in de life sciences sector tegen te gaan.
Boston van Europa
HollandBIO stelt alles in het werk om de gaten in het financieringslandschap te overbruggen. We maken ons hard voor de betere beschikbaarheid van financiering voor start-ups en scale-ups, bijvoorbeeld door ons in te blijven zetten voor uitbreiding van het Innovatiekrediet. De reactie op de Kamervragen leert dat er later in 2019 nog € 10 miljoen is te verdelen. Daarnaast zien we een rol voor de life sciences weggelegd binnen Invest-NL. Door via aanvullende investeringen de aanwas én doorgroei van Nederlandse life sciences bedrijven te stimuleren, kan Nederland uitgroeien tot het Boston van Europa als het gaat om biotech.
De schriftelijke Kamervragen van Hayke Veldman en de reactie van Mona Keijzer lees je hier: https://www.tweedekamer.nl/kamerstukken/kamervragen/detail?id=2019D06489
Apply now for Start-up Stadium at BIO 2019
InnovatieklimaatAs the world’s largest biotechnology event, the BIO International Convention 2019 provides several specialized opportunities geared towards start-up and emerging companies. The Start-Up Stadium was designed to provide start-up companies with the opportunity to engage key members of the investment community, venture philanthropy groups, and BIO attendees. This area in the BIO Exhibition provides an exciting and interactive experience where investors provide live feedback and judge 6 minute pitches presented by start-up biotech companies. Interested in participating in Start-up Stadium? Go to https://convention.bio.org/startup/ for more information. Or visit the event page for all information about BIO 2019 in Philadelphia.
Please note that the application deadline is April 5, 2019
HollandBIO terugkijktip: Onno van de Stolpe (Galapagos) in gesprek met Carla Hollak (Amsterdam UMC) over magistrale bereiding in Buitenhof
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidAfgelopen zondag gingen Onno van de Stolpe (CEO Galapagos) en Carla Hollak (Hoogleraar Metabole Ziekten UvA) in Buitenhof met elkaar in gesprek over magistrale bereiding van geneesmiddelen. Dit naar aanleiding van de schenking van 5 miljoen euro van de Vriendenloterij aan het Amsterdam UMC om dure geneesmiddelen in eigen apotheek te maken. We kunnen ons voorstellen dat je op het moment van uitzending buiten van het voorjaarsweer genoot, vandaar deze HollandBIO terugkijktip.
In het interview legt Onno van de Stolpe uit magistrale bereiding van een gepatenteerd innovatief medicijn als een directe aanval te zien op de farmaceutische industrie. Nederland loopt hiermee het risico dat fabrikanten besluiten om geneesmiddelen niet meer in ons land op de markt brengen. En dat is natuurlijk meer dan onwenselijk, vindt ook HollandBIO. Hiermee raken we juist verder van ons gezamenlijke doel verwijderd, namelijk nieuwe innovatieve medicijnen bij de patiënt brengen!
Hoewel het voornemen van het Amsterdam UMC om middel CDCA goedkoper zelf te produceren op maatschappelijke bijval kan rekenen, zit hier een aantal haken en ogen aan. Centrale registratie van geneesmiddelen is immers dé manier om een geneesmiddel breed en veilig beschikbaar te maken voor patiënten. Daarnaast genieten nieuwe geneesmiddelen doorgaans bescherming, via de octrooiwetgeving of dankzij Europese stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Deze bescherming is essentieel voor de ontwikkeling van nieuwe medicijnen van vandaag en morgen. Door de wet uit kostenperspectief met voeten te treden, leggen we een bom onder een bewezen stimulerend systeem voor geneesmiddelenontwikkeling (zie ons bericht ‘kiezen uit twee kwaden’).
HollandBIO deelt de zorg van Carla en Onno dat het huidige Nederlandse toelatings- en vergoedingssysteem tegen zijn grenzen aan loopt, waardoor geneesmiddelen onbereikbaar dreigen te worden voor de patiënt. Daarom maken wij ons hard voor modernisering van het systeem, waarbij een naadloze aansluiting tussen het Europese registratietraject en het nationale vergoedingssysteem centraal staat.
Nieuwsgierig geworden? Kijk de aflevering hier terug (01:03/17:12 min).
Buitenhof presentator Hugo Logtenberg stelt aan het begin van de uitzending de vraag: “dure medicijnen namaken, kan en mag dat eigenlijk?”. Deze vraag blijft echter onbeantwoord. Gelukkig organiseert HollandBIO op 7 maart een College Tour over de Europese en nationale wet- en regelgeving rondom magistrale bereiding en intellectueel eigendom: https://www.hollandbio.nl/event/hollandbio-college-tour-magistrale-bereiding/
Uitkomst Plenair debat Vaccinatie in Nederland: lang leve(n met) vaccinatie!
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidDonderdag 14 februari sprak de Tweede Kamer met Staatssecretaris Blokhuis van VWS over vaccinatie in Nederland. Het plenaire debat volgde op de Ronde Tafel over vaccineren, waarover HollandBIO eerder berichtte. HollandBIO is blij met de duidelijke en breed gedeelde ambitie van Kamer en staatssecretaris die sprak uit het debat: een optimale benutting van vaccins in de strijd tegen infectieziekten. De aangenomen moties bieden bovendien prachtige kansen om hier op door te pakken en meer gezondheidswinst met vaccinatie te verzilveren.
Snellere beoordeling vaccins
Mooi nieuws: diverse Kamerleden riepen tijdens het debat en met hun moties expliciet op tot een sneller beoordelingstraject voor vaccins. Er lijkt hiermee draagvlak onder Kamerleden voor de probleemschets uit onze position paper “Nog verder met vaccineren”.
Staatssecretaris Blokhuis gaf aan vooral binnen de huidige kaders te zoeken naar mogelijkheden voor een snellere beoordeling en invoer van vaccins. Zo liet hij onder andere vallen te onderzoeken of de advisering van het RIVM over de uitvoer parallel getrokken kan worden met de beoordeling van de GR.
Vaccinatiegraad, communicatie en de vaccinatiealliantie
Ook het aanpakken van de dalende vaccinatiegraad was een prominent onderwerp tijdens het debat. Kamerleden gaven aan blij te zijn met de actielijnen van de Staatssecretaris uit de Kamerbrief “verder met vaccineren”. In aanvulling hierop pleitten ze onder andere voor:
Met uitzondering van het vaccinatiepaspoort, zegde Blokhuis toe werk te maken van bovenstaande punten. Hij hoopt dat de vaccinatiealliantie, die in maart aan de slag gaat, hem hierbij van advies kan voorzien over onder andere verdere maatregelen om de vaccinatiebereidheid te vergroten, over communicatie en de aanpak van nepnieuws.
Aangenomen moties
Aan het eind van het debat riepen de Kamerleden Blokhuis met moties op om nóg meer werk te maken van vaccineren. Na een officiële stemming gaven de Kamerleden de volgende actiepunten mee aan de Staatssecretaris:
HollandBIO kijkt tevreden terug op het debat. Met al deze goede voorstellen om de inzet van vaccins in Nederland verder te optimaliseren, is meer gezondheidswinst binnen handbereik. Op naar een langer en gezonder leven met vaccinatie!
Meer weten over het plenair debat? Neem contact op met HollandBIO’s Britt!
Nog verder met vaccineren
Publicaties, VaccinsuniQure Publications on AAV Gene Therapy Approach to ALS and Dementia
GezondheiduniQure, a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced two recent online publications of preclinical studies showing significant silencing, or knockdown, of the mutated gene most commonly known to lead to onset of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and frontotemporal dementia (FTD), two devastating neurodegenerative diseases. The proof-of-concept studies were conducted by uniQure scientists and utilized the Company’s miQURE™ technology, a proprietary, next-generation gene-silencing platform.
Both studies are published in the scientific journal, Molecular Therapy Nucleic Acids. The first manuscript entitled “Artificial microRNAs targeting C9orf72 can reduce accumulation of the intra-nuclear transcripts in ALS and FTD patients” describes the design and in vitro characterization of artificial micro-RNA (miC) that silence the mutated C9orf72 gene. The second manuscript entitled “Targeting RNA-mediated toxicity in C9orf72 ALS/FTD by RNAi based gene therapy” reports that an AAV vector carrying a DNA cassette encoding miC silences the mutated C9orf72 gene in iPSC-neurons derived from an FTD patient and in an ALS mouse model that carries the human gene with the C9orf72 mutation. The studies show significant silencing of C9orf72 in human-derived iPSC neurons, and the mutated C9orf72 was also reduced in the cell nucleus. AAV5-miC injected into the striatum of ALS mice reduced mutated C9orf72 in the transduced areas.
“These findings are potentially significant for the treatment of ALS and FTD patients, and the ability to silence C9orf72 transcripts in the nucleus may prove to be critical for therapeutic efficacy of gene therapies for these diseases,” stated Sander van Deventer, M.D., Ph.D., chief scientific officer of uniQure. “In ALS, mutated C9orf72 transcipts are confined to the cell nucleus causing so-called RNA foci, which are toxic clumps of mutated C9orf72 RNA that sequester critical proteins, resulting in cellular dysfunction and death. Whereas most miRNA constructs exclusively target cytoplasmic mRNA, AAV5-miC significantly reduced formation of RNA foci in the nuclei of neurons from C9orf72 mice.”
“Taken together, these preclinical findings further support the feasibility of advancing this program through research and potentially into development of a promising gene therapy with the potential to alleviate the toxicity caused by the mutated C9orf72 in ALS and FTD,” he added. “These data illustrate the potential of our miQURE platform to degrade disease-causing genes, without off-target toxicity. We are very pleased to have these data published in a highly relevant journal for the field and look forward to further exploring this opportunity.”
Source: uniQure
Naderende Brexit zet Nederlandse vestigingsklimaat nog verder in de spotlights
IJzersterk innovatieklimaat, InnovatieklimaatNu de Brexit nog maar zes weken weg is, duiken steeds meer internationale media op de positieve en negatieve gevolgen daarvan in verschillende Europese landen. Afgelopen dagen kwam de New York Times met een uitgebreid stuk, waarin naast de risico’s ook de kansen vanuit de Brexit voor Nederland aan bod komen. De komst van EMA en in haar kielzog verschillende biofarmaceutische bedrijven, mede als gevolg van een subtiele maar overtuigende aanpak van Nederlandse overheden en instellingen, komt daarin prominent naar voren. Datzelfde geldt voor een item van Franse radiozender Europe 1 waarin Alnylam Pharmaceuticals bij monde van Anant Murthy, één van de sprekers tijdens het HollandBIO Year Event, uitlegt waarom het bedrijf juist voor Nederland koos en wat hen daarbij over de streep hielp.
Lees hier het volledige artikel van de New York Times: https://www.nytimes.com/2019/02/11/business/brexit-economy-europe-britain-netherlands.html
Lees hier het (Franstalige) artikel bij het item van Franse radiozender Europe 1: https://www.europe1.fr/international/enquete-comment-amsterdam-et-paris-se-demenent-pour-attirer-les-entreprises-apres-le-brexit-3854102
Allesbehalve een guilty pleasure: GMO-chocolade!
Wereld mét toekomst, Voedsel en materialenOok zo’n zin in een overheerlijk stukje chocolade? Probeer dan de volgende keer eens deze nieuwe pro-GMO repen van Ethos Chocolate. Er zijn vier verschillende smaken. De repen zijn gemaakt van duurzaam geteelde cacao en fruit, dat is verbeterd, gered of in de toekomst alleen nog gered kan worden via genetische modificatie. En ze zijn niet alleen lekker, ze vertellen ook het verhaal hoe genetische modificatie bijdraagt aan de duurzame productie.
Door de klimaatverandering staat de cacaoproductie onder druk: als we niet ingrijpen, sterft de cacaoboom naar verwachting in 2050 uit. Niet alleen gebrek aan water en oplopende temperaturen, maar vooral schimmelziekten bedreigen de boom. En aangezien niemand grote hoeveelheden pesticiden wil gebruiken, werken onderzoekers hard om via genetische modificatie de cacaoboom zelf weerbaar te maken tegen deze schimmels. Dat dit mogelijk is, blijkt uit de papaja’s die Ethos Chocolate als fruit in één van de repen gebruikt. Zonder genetische modificatie zou de hele papajateelt op Hawaii zijn verwoest door een virus. Hetzelfde gaat mogelijk ook gelden voor de variant waarin sinaasappelen zitten: daarvan staat de teelt ook zwaar onder druk door een virus. De repen met appels dragen op een heel andere manier bij aan duurzaamheid. Deze bevatten namelijk niet-bruinende appels, ook wel bekend onder de naam Artic Apples. Deze appels zijn veel langer houdbaar en voorkomen voedselverspilling
Reden genoeg om heerlijk zonder schuldgevoelens een stukje chocolade te eten. HollandBIO kan niet wachten om de eerste reep te kunnen proeven!
Persbericht Ethos Chocolate
Budget Innovatiekrediet 2019 flink overvraagd
IJzersterk innovatieklimaat, InnovatieklimaatSchreven we vorige week nog over de positieve evaluatie van het Innovatiekrediet, deze week is er minder leuk nieuws. De RVO.nl website meldt dat sinds 1 januari 2019 het beschikbare budget voor klinische projecten flink is overvraagd. De budgetuitputting betekent dat veelbelovende initiatieven in 2019 niet meer in aanmerking komen voor financiering vanuit het Innovatiekrediet. RVO.nl adviseert om vóór het indienen van een aanvraag voor een klinisch ontwikkelingsproject eerst contact op te nemen. HollandBIO zet ondertussen alle zeilen bij om de gaten in het financieringslandschap te overbruggen, onder andere door te blijven inzetten op verruiming van het Innovatiekrediet.
Marktfalen in de life sciences
Hoewel de Nederlandse life sciences sector overloopt van de mogelijkheden, laat de markt het afweten. De huidige financieringsmogelijkheden zijn vaak ontoereikend of onnodig complex te verkrijgen. De vroege uitputting van het budget voor klinische ontwikkeltrajecten binnen het Innovatiekrediet toont dit marktfalen maar eens te meer aan. HollandBIO is er van overtuigd dat nieuwe initiatieven als de oprichting van Invest-NL hierin verschil kunnen brengen. Door als vliegwiel te dienen voor innovatie kan Invest-NL helpen de gaten in het financieringslandschap te overbruggen en daarmee het marktfalen in de life sciences sector tegen te gaan.
Heb je vragen over het Innovatiekrediet of over financiering in het algemeen? Neem dan contact op met HollandBIO’s Fabian.
CasX, het kleine broertje van Cas9
Wereld mét toekomst, GezondheidCasX is de jongste telg van de Cas-familie, enzymen die binnen het CRISPR-Cas systeem het DNA op heel specifieke plaatsen knippen. CasX is een stuk kleiner dan Cas9 waardoor cellen het enzym makkelijker kunnen opnemen. Dat is vooral goed nieuws voor mensen met een genetische aandoening. Met CRISPR-CasX komt genezing dichterbij.
Een bijkomend voordeel: CasX komt uit een bacterie waar mensen nog niet mee in aanraking zijn geweest. Er is dus, in tegenstelling tot Cas9, nog geen natuurlijke afweer tegen opgebouwd. Dit vermindert het risico op bijwerkingen bij toepassing in mensen.
CasX knipt op dit moment het DNA nog niet zo specifiek als zijn verwanten, Cas9 en Cas12, maar dat zal een kwestie van optimalisatie in het lab zijn. Dat is de wetenschappers die het enzym hebben gevonden wel toevertrouwd. Zij behoren tot het lab van CRISPR-pionier Jennifer Doudna. Doudna ontrafelde het bestaan en de functie van het CRISPR-Cas systeem in bacteriën en bouwde het vervolgens om tot een gene-editing systeem voor mensen, dieren en planten.
HollandBIO hoopt dat CasX snel is geoptimaliseerd en kan worden ingezet om mensen met een genetische ziekte te genezen.
Bronnen: NRC (met podcast) en Nature