Nadat eerder al de Arctic Apple in de VS in de supermarktschappen belandde, is het nu de beurt aan sojaolie en zalm. Het Amerikaanse biotech bedrijf Calyxt heeft bekendgemaakt dat zij Calyno lanceert, een sojaolie die gebruikt kan worden voor frituren, als saladedressing als ingrediënt voor saus. Door een genetische aanpassing in de sojaboon, heeft de olie verschillende voordelen: zo kent het een hoog gehalte oliezuur, bevat het 20% minder verzadigde vetten dan ‘normale’ sojaolie en helemaal geen transvetten. Bovendien gaat de olie tot drie keer langer mee in de frituur en is de toepassing veel langer houdbaar dan gewone sojaolie.
Daarnaast maakte de FDA na jarenlang steggelen bekend dat de AquAdvantage zalm van AquaBounty Technologies goedkeuring ontvangt voor commerciële verkoop. Deze genetisch aangepaste zalm bereikt in de helft van de tijd het gewenste gewicht in vergelijking met ‘gewone’ zalm en heeft daarbij 25% minder voedsel nodig. Ook hier leidt deze innovatieve toepassing van biotechnologie tot een meer duurzaam (kweek)visserijsysteem.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-03-12 22:50:222019-03-13 00:09:21Nu ook genetisch bewerkte sojaolie en zalm in Amerikaanse schappen← #nieuws
In een speciale bijlage over de Nederlandse Life Sciences bij het Financieele Dagblad van vorige week, gaat HollandBIO-directeur Annemiek Verkamman in op de staat van de sector. De Nederlandse Life Sciences staat er goed voor en heeft veel potentie, want biotech bedrijven kunnen bij uitstek een bijdrage leveren aan maatschappelijke uitdagingen zoals een groeiende en vergrijzende bevolking. Tegelijkertijd zien we ook het ontwikkelen van nieuwe behandelingen ontzettend veel tijd en geld kost en dat het erg risicovol is. Samen met andere partijen moeten we tot structurele oplossingen komen waarin gezondheid, betaalbaarheid en innovatie hand in hand gaan.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-03-12 22:39:352019-03-12 22:39:37HollandBIO’s Annemiek laat licht schijnen op snellere en betere ontwikkeling geneesmiddelen← #nieuws
ProPharma Group, a portfolio
company of Linden Capital Partners, announces the acquisition of Southwood
Research. Based in Buckinghamshire, United Kingdom, Southwood Research is a
leading provider of pre-approval regulatory science services to the
pharmaceutical and biotech industries. “We are thrilled about our future as a
part of ProPharma Group. The combination expands our global reach, as well as
our ability to provide end-to-end services for our clients within regulatory
affairs,” said Colin Wheeler, Southwood Research’s Managing Director.
This acquisition extends
ProPharma Group’s highly specialized scientific regulatory affairs capabilities
throughout the EU marketplace, while bolstering its regulatory affairs service
portfolio from pre-clinical/pre-approval through post-approval. “Southwood
Research’s proven experience is pivotal throughout the developmental phases of
a product’s lifecycle and has made them an invaluable partner to their growing
roster of pharmaceutical and biotech clients. We are excited to support the
entire ProPharma Group organization as they expand their global presence and
enhance their existing portfolio of services to better serve their customers,”
said Michael Farah, Chairman of ProPharma and Partner at Linden Capital
Partners.
ProPharma Group, a leading
provider of compliance services, continues to expand its global presence, now
with more than 1,100 employees across United States, Canada, Europe, Japan, and
Australia. “The addition of Southwood Research’s deep scientific expertise
emphasizes ProPharma Group’s commitment to providing industry leading
regulatory support to our clients. ProPharma Group’s robust regulatory
capabilities, bolstered by the recent additions of The Weinberg Group in the
United States and now Southwood Research in the UK, represent a truly unique
end-to-end global regulatory practice,” said Dawn Sherman, ProPharma Group’s
CEO.
The Biotechnology Innovation Organization (BIO) released the following statement on the action taken by the U.S. Food & Drug Administration (FDA) which will allow AquaBounty Technologies, an American company, to commercialize its genetically engineered AquAdvantage® Salmon in the U.S. market.
“BIO applauds the announcement by FDA, and while long overdue, this milestone paves the way for future innovations that contribute to a more sustainable food supply for a growing world population and lessen the impact on our environment.
“Going forward, BIO will continue to work with FDA to support greater clarity in the regulatory process and an efficient, predictable pathway to product approval. By implementing a transparent, science-based and risk-appropriate regulatory path, the United States and American companies can lead the way in developing biology-driven solutions to society’s biggest challenges.”
The AquAdvantage® Salmon was developed by Massachusetts-based AquaBounty Technologies, a BIO member. It is genetically engineered to reach its market weight in half the time of conventionally raised salmon while using 25 percent less food, thus contributing to more sustainable aquaculture systems.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-03-12 17:42:592019-03-12 17:43:01BIO Applauds FDA Action on AquAdvantage® Salmon← #nieuws
Geen sector leent zich zo goed voor een verantwoorde belegging als onze eigen mooie life sciences & health sector. Dat vinden wij bij HollandBIO althans. Je maakt de ontwikkeling van de medicijnen van morgen mogelijk én realiseert een (hopelijk) mooi rendement voor de oude dag. Toch lijkt dat niet langer common sense onder verzekeraars en banken, al dan niet om het eigen imago op te poetsen. In een rake column in Medisch Contact gaat Henk Jan Out in op dit wonderlijke fenomeen. HollandBIO tipt: investeer in jezelf, lees dit artikel!
In een recent verschenen manifest maant Vaccines Europe, de Europese koepel voor vaccinbedrijven, Europese beleidsmakers tot actie. De boodschap: om burgers optimaal te beschermen tegen vaccineerbare aandoeningen, moeten we het positieve momentum rond vaccinatie nú benutten. Een oproep die HollandBIO uit het hart gegrepen is. Nederland zette tijdens de Ronde Tafel en het recente Plenair Debat over vaccineren al zijn beste beentje voor op weg naar een optimale inzet van vaccins in de strijd tegen infectieziekten.
Het manifestvan Vaccines Europe vat de visie en aanbevelingen samen van de innovatieve vaccin industrie in Europa. Het document gaat onder andere in op de noodzaak tot een levensloopbestendig vaccinatieprogramma, betere communicatie via zorgprofessionals, het R&D klimaat en de samenwerking tussen (internationale) stakeholders. Om de samenwerking rond vaccineerbare aandoeningen te verbeteren nam de Europese Commissie in december vorig jaar ook al het voortouw. Zij nam met unanieme steun deze Raadsaanbeveling aan.
Ook uit de Nederlandse activiteiten rondom
vaccinatie spreekt urgentie. In januari vond in de Tweede Kamer een ronde tafel
over vaccineren plaats. Nog geen maand later was er tijd voor een plenair
debat, waarin Kamerleden staatssecretaris Blokhuis bevroegen over zijn vaccinatiebeleid.
Uit de diverse toezeggingen van de Staatssecretaris en ingestemde moties blijkt
een absolute bereidheid om werk te maken van vaccinatie in Nederland.
De Europese en Nederlandse ontwikkelingen stemmen hoopvol. HollandBIO blijft pleiten voor een optimale benutting van vaccins – zowel binnen als buiten de vaccinatieprogramma’s. Want wij zijn pas tevreden als de aanbevelingen uit onze position paper “nog verder met vaccineren”gerealiseerd zijn.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-03-12 12:02:492023-09-27 16:31:47Vaccines Europe: vaccinatie als hoeksteen Europese gezondheidszorg← #nieuws
En weer springt biofarmaceut Biogen in de bres voor patiënten. Dankzij het bedrijf krijgen MS-patiënten tijdelijk een aanzienlijk deel van de aanschafkosten van het geneesmiddel Fampyra terug, in afwachting van een herbeoordeling van de effectiviteit van het middel door het Zorginstituut. Het instituut beoordeelde de effectiviteit van het middel recent als onvoldoende bewezen, waarop patiënten en artsen massaal de noodklok luidden. En terecht, want zonder vergoeding is het middel voor veel MS-patiënten onbereikbaar, terwijl Fampyra voor een groep wel degelijk het verschil maakt tussen lopen of rolstoel. In een persbericht laat Minister Bruins voor Medische Zorg en Sport weten “Biogen erkentelijk te zijn voor hun constructieve opstelling” en dat Biogen zijn maatschappelijke verantwoordelijkheid neemt. En dat mag ook wel eens gezegd worden! Het volledige bericht van VWS lees je hier.
Wat mag een extra levensjaar kosten? Die vraag leidde jaren geleden tot het
omstreden bedrag van tachtigduizend euro per QALY: de maximumprijs voor één levensjaar
in goede gezondheid. Vandaag de dag hanteert het Zorginstituut tachtigduizend
euro per QALY als grens voor kosteneffectieve zorg.
Toch vragen én betalen we soms meer voor weesgeneesmiddelen. Terecht of niet? Verdienen geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen coulance? Zijn er alternatieve modellen of uitgangspunten om deze medicijnen en therapieën op maat toegankelijk te houden? Hoog tijd voor een goed gesprek. Tijdens het Rare Disease Symposium presenteren Marc Pomp (gezondheidseconoom), Tim Kanters (IMTA) en Eelko den Breejen (BIOGEN), onder leiding van Patrick Ooms (KWF), hun oplossingen. Zorg dat je erbij bent! Lees meer over het Symposium of registreer je direct.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-03-12 10:08:202019-03-12 10:08:22Wat komt er na QALY?← #nieuws
HollandBIO is uitgenodigd voor deelname aan een door het
ministerie van VWS georganiseerde consultatiebijeenkomst over de modernisering
van het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Een mooie kans om HollandBIO’s
visie onder de aandacht te brengen en eventuele knelpunten op de route van lab
naar patiënt weg te nemen.
Om onze positie te bepalen, hebben wij de hulp van onze leden nodig. We hebben daarom een korte enquête opgesteld om jouw ervaring met en wensen voor het GVS te polsen. Het invullen van de enquête neemt niet meer dan 10 minuten in beslag. Klik hier om de enquête in te vullen.
Vanaf maandag 18 maart gaan wij de antwoorden uitwerken. We
nemen jouw input graag mee!
Achtergrondinformatie
modernisering GVS
De Minister voor Medische Zorg en Sport heeft in de zomer van 2018 het voornemen aangekondigd het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) te moderniseren en toekomstbestendig te maken. Hiertoe analyseert een projectgroep van VWS, het Zorginstituut en CIBG de werking en de effecten van het GVS. Ook onderzoekt zij verschillende oplossingsrichtingen. De voortgangsbrief geneesmiddelenbeleid aan de Tweede Kamer van afgelopen 20 december zet in alinea “1.2 Geneesmiddelenvergoedingssysteem” (pagina 5 van 27) de stand van zaken uiteen over de modernisering van het GVS.
Samenvattend noemt de Minister drie knelpunten:
In bepaalde gevallen treedt er geen of beperkte
prijsdruk op;
Er kunnen knelpunten voor patiënten optreden,
bijvoorbeeld omdat fabrikant een geneesmiddel niet meer aanbiedt, omdat
vergoedingslimiet binnen GVS te laag is. Maar ook wanneer het voor patiënten niet
mogelijk is om te wisselen naar een geneesmiddel zonder bijbetaling;
Beperkte beoordelingscapaciteit van het
Zorginstituut.
Het komende jaar vindt verdere kwantificering en toetsing
van de knelpunten plaats en onderzoekt de projectgroep hoe de knelpunten het
beste aangepakt kunnen worden. Er zijn twee scenario’s om oplossingen door te
voeren:
GVS in stand houden en maatregelen binnen het
systeem doorvoeren om knelpunten op te lossen;
Alternatief systeem om de betaalbaarheid en
toegankelijkheid van de geneesmiddelenvoorziening zo goed mogelijk te
realiseren.
ProQR Therapeutics, a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, has dosed the first patient in the Phase 1/2 STELLAR clinical trial for QR-421a in patients with Usher syndrome type 2 or non-syndromic retinitis pigmentosa (RP). Interim data from the study are expected to be announced mid-2019.
“There are no effective treatments for most inherited retinal diseases, including Usher syndrome, and blindness often results,” said David G. Birch, Ph.D., Principal Investigator of STELLAR and ScientificDirector of the Retina Foundation of the Southwest in Dallas, Texas. “The STELLAR study is one of the first studies of its kind exploring the impact of ProQR’s RNA therapies on patients with Usher syndrome due to an Exon 13 mutation. The STELLAR trial will explore whether QR-421a (ProQR’s RNA therapy) can slow disease progression or even reverse it. Treatments such as this, that target the underlying cause of a disorder, have the potential to give new hope to patients and their families that life-changing therapies could be available in the near future.”
“Usher syndrome is a devastating disease, so we are pleased to advance QR-421a into the clinic with the goal to make a difference for these patients, similar to what we have observed with early but promising data for sepofarsen in patients with LCA10,” said Daniel A. de Boer, chief executive officer of ProQR. “We are committed to rapidly advancing our promising RNA therapies for inherited retinal diseases and we believe our platform of generating targeted RNA therapies with long retinal half-lives and the ability to reach both central and peripheral retina, we will be able to target many of these diseases in the coming years.”
Usher syndrome is the leading cause of combined deafness and blindness. Exon 13 mutations in the USH2A gene targeted by QR-421a cause vision loss in approximately 16,000 individuals in the Western world.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-03-11 17:57:132019-03-12 17:59:22ProQR Doses First Patient in Phase 1/2 STELLAR Trial of QR-421a for Usher Syndrome Type 2
Nu ook genetisch bewerkte sojaolie en zalm in Amerikaanse schappen
Voedsel en materialenNadat eerder al de Arctic Apple in de VS in de supermarktschappen belandde, is het nu de beurt aan sojaolie en zalm. Het Amerikaanse biotech bedrijf Calyxt heeft bekendgemaakt dat zij Calyno lanceert, een sojaolie die gebruikt kan worden voor frituren, als saladedressing als ingrediënt voor saus. Door een genetische aanpassing in de sojaboon, heeft de olie verschillende voordelen: zo kent het een hoog gehalte oliezuur, bevat het 20% minder verzadigde vetten dan ‘normale’ sojaolie en helemaal geen transvetten. Bovendien gaat de olie tot drie keer langer mee in de frituur en is de toepassing veel langer houdbaar dan gewone sojaolie.
Daarnaast maakte de FDA na jarenlang steggelen bekend dat de AquAdvantage zalm van AquaBounty Technologies goedkeuring ontvangt voor commerciële verkoop. Deze genetisch aangepaste zalm bereikt in de helft van de tijd het gewenste gewicht in vergelijking met ‘gewone’ zalm en heeft daarbij 25% minder voedsel nodig. Ook hier leidt deze innovatieve toepassing van biotechnologie tot een meer duurzaam (kweek)visserijsysteem.
Bronnen: Calyxt en BIO
HollandBIO’s Annemiek laat licht schijnen op snellere en betere ontwikkeling geneesmiddelen
Gezondheid op maat, HollandbioIn een speciale bijlage over de Nederlandse Life Sciences bij het Financieele Dagblad van vorige week, gaat HollandBIO-directeur Annemiek Verkamman in op de staat van de sector. De Nederlandse Life Sciences staat er goed voor en heeft veel potentie, want biotech bedrijven kunnen bij uitstek een bijdrage leveren aan maatschappelijke uitdagingen zoals een groeiende en vergrijzende bevolking. Tegelijkertijd zien we ook het ontwikkelen van nieuwe behandelingen ontzettend veel tijd en geld kost en dat het erg risicovol is. Samen met andere partijen moeten we tot structurele oplossingen komen waarin gezondheid, betaalbaarheid en innovatie hand in hand gaan.
Lees hier de hele bijlage: https://issuu.com/europeanmediapartner/docs/analyse19-life-sciences-e-paper
ProPharma Group Acquires Southwood Research
InnovatieklimaatProPharma Group, a portfolio company of Linden Capital Partners, announces the acquisition of Southwood Research. Based in Buckinghamshire, United Kingdom, Southwood Research is a leading provider of pre-approval regulatory science services to the pharmaceutical and biotech industries. “We are thrilled about our future as a part of ProPharma Group. The combination expands our global reach, as well as our ability to provide end-to-end services for our clients within regulatory affairs,” said Colin Wheeler, Southwood Research’s Managing Director.
This acquisition extends ProPharma Group’s highly specialized scientific regulatory affairs capabilities throughout the EU marketplace, while bolstering its regulatory affairs service portfolio from pre-clinical/pre-approval through post-approval. “Southwood Research’s proven experience is pivotal throughout the developmental phases of a product’s lifecycle and has made them an invaluable partner to their growing roster of pharmaceutical and biotech clients. We are excited to support the entire ProPharma Group organization as they expand their global presence and enhance their existing portfolio of services to better serve their customers,” said Michael Farah, Chairman of ProPharma and Partner at Linden Capital Partners.
ProPharma Group, a leading provider of compliance services, continues to expand its global presence, now with more than 1,100 employees across United States, Canada, Europe, Japan, and Australia. “The addition of Southwood Research’s deep scientific expertise emphasizes ProPharma Group’s commitment to providing industry leading regulatory support to our clients. ProPharma Group’s robust regulatory capabilities, bolstered by the recent additions of The Weinberg Group in the United States and now Southwood Research in the UK, represent a truly unique end-to-end global regulatory practice,” said Dawn Sherman, ProPharma Group’s CEO.
BIO Applauds FDA Action on AquAdvantage® Salmon
Voedsel en materialenThe Biotechnology Innovation Organization (BIO) released the following statement on the action taken by the U.S. Food & Drug Administration (FDA) which will allow AquaBounty Technologies, an American company, to commercialize its genetically engineered AquAdvantage® Salmon in the U.S. market.
“BIO applauds the announcement by FDA, and while long overdue, this milestone paves the way for future innovations that contribute to a more sustainable food supply for a growing world population and lessen the impact on our environment.
“Going forward, BIO will continue to work with FDA to support greater clarity in the regulatory process and an efficient, predictable pathway to product approval. By implementing a transparent, science-based and risk-appropriate regulatory path, the United States and American companies can lead the way in developing biology-driven solutions to society’s biggest challenges.”
The AquAdvantage® Salmon was developed by Massachusetts-based AquaBounty Technologies, a BIO member. It is genetically engineered to reach its market weight in half the time of conventionally raised salmon while using 25 percent less food, thus contributing to more sustainable aquaculture systems.
Source: BIO
Leestip: Verantwoord beleggen in farma
Hollandbio, InnovatieklimaatGeen sector leent zich zo goed voor een verantwoorde belegging als onze eigen mooie life sciences & health sector. Dat vinden wij bij HollandBIO althans. Je maakt de ontwikkeling van de medicijnen van morgen mogelijk én realiseert een (hopelijk) mooi rendement voor de oude dag. Toch lijkt dat niet langer common sense onder verzekeraars en banken, al dan niet om het eigen imago op te poetsen. In een rake column in Medisch Contact gaat Henk Jan Out in op dit wonderlijke fenomeen. HollandBIO tipt: investeer in jezelf, lees dit artikel!
Vaccines Europe: vaccinatie als hoeksteen Europese gezondheidszorg
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidIn een recent verschenen manifest maant Vaccines Europe, de Europese koepel voor vaccinbedrijven, Europese beleidsmakers tot actie. De boodschap: om burgers optimaal te beschermen tegen vaccineerbare aandoeningen, moeten we het positieve momentum rond vaccinatie nú benutten. Een oproep die HollandBIO uit het hart gegrepen is. Nederland zette tijdens de Ronde Tafel en het recente Plenair Debat over vaccineren al zijn beste beentje voor op weg naar een optimale inzet van vaccins in de strijd tegen infectieziekten.
Het manifest van Vaccines Europe vat de visie en aanbevelingen samen van de innovatieve vaccin industrie in Europa. Het document gaat onder andere in op de noodzaak tot een levensloopbestendig vaccinatieprogramma, betere communicatie via zorgprofessionals, het R&D klimaat en de samenwerking tussen (internationale) stakeholders. Om de samenwerking rond vaccineerbare aandoeningen te verbeteren nam de Europese Commissie in december vorig jaar ook al het voortouw. Zij nam met unanieme steun deze Raadsaanbeveling aan.
Ook uit de Nederlandse activiteiten rondom vaccinatie spreekt urgentie. In januari vond in de Tweede Kamer een ronde tafel over vaccineren plaats. Nog geen maand later was er tijd voor een plenair debat, waarin Kamerleden staatssecretaris Blokhuis bevroegen over zijn vaccinatiebeleid. Uit de diverse toezeggingen van de Staatssecretaris en ingestemde moties blijkt een absolute bereidheid om werk te maken van vaccinatie in Nederland.
De Europese en Nederlandse ontwikkelingen stemmen hoopvol. HollandBIO blijft pleiten voor een optimale benutting van vaccins – zowel binnen als buiten de vaccinatieprogramma’s. Want wij zijn pas tevreden als de aanbevelingen uit onze position paper “nog verder met vaccineren” gerealiseerd zijn.
Driewerf hoera voor Biogen!
GezondheidEn weer springt biofarmaceut Biogen in de bres voor patiënten. Dankzij het bedrijf krijgen MS-patiënten tijdelijk een aanzienlijk deel van de aanschafkosten van het geneesmiddel Fampyra terug, in afwachting van een herbeoordeling van de effectiviteit van het middel door het Zorginstituut. Het instituut beoordeelde de effectiviteit van het middel recent als onvoldoende bewezen, waarop patiënten en artsen massaal de noodklok luidden. En terecht, want zonder vergoeding is het middel voor veel MS-patiënten onbereikbaar, terwijl Fampyra voor een groep wel degelijk het verschil maakt tussen lopen of rolstoel. In een persbericht laat Minister Bruins voor Medische Zorg en Sport weten “Biogen erkentelijk te zijn voor hun constructieve opstelling” en dat Biogen zijn maatschappelijke verantwoordelijkheid neemt. En dat mag ook wel eens gezegd worden! Het volledige bericht van VWS lees je hier.
Wat komt er na QALY?
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidWat mag een extra levensjaar kosten? Die vraag leidde jaren geleden tot het omstreden bedrag van tachtigduizend euro per QALY: de maximumprijs voor één levensjaar in goede gezondheid. Vandaag de dag hanteert het Zorginstituut tachtigduizend euro per QALY als grens voor kosteneffectieve zorg.
Toch vragen én betalen we soms meer voor weesgeneesmiddelen. Terecht of niet? Verdienen geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen coulance? Zijn er alternatieve modellen of uitgangspunten om deze medicijnen en therapieën op maat toegankelijk te houden? Hoog tijd voor een goed gesprek. Tijdens het Rare Disease Symposium presenteren Marc Pomp (gezondheidseconoom), Tim Kanters (IMTA) en Eelko den Breejen (BIOGEN), onder leiding van Patrick Ooms (KWF), hun oplossingen. Zorg dat je erbij bent! Lees meer over het Symposium of registreer je direct.
Input gevraagd! Consultatie modernisering geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidHollandBIO is uitgenodigd voor deelname aan een door het ministerie van VWS georganiseerde consultatiebijeenkomst over de modernisering van het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Een mooie kans om HollandBIO’s visie onder de aandacht te brengen en eventuele knelpunten op de route van lab naar patiënt weg te nemen.
Om onze positie te bepalen, hebben wij de hulp van onze leden nodig. We hebben daarom een korte enquête opgesteld om jouw ervaring met en wensen voor het GVS te polsen. Het invullen van de enquête neemt niet meer dan 10 minuten in beslag. Klik hier om de enquête in te vullen.
Vanaf maandag 18 maart gaan wij de antwoorden uitwerken. We nemen jouw input graag mee!
Achtergrondinformatie modernisering GVS
De Minister voor Medische Zorg en Sport heeft in de zomer van 2018 het voornemen aangekondigd het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) te moderniseren en toekomstbestendig te maken. Hiertoe analyseert een projectgroep van VWS, het Zorginstituut en CIBG de werking en de effecten van het GVS. Ook onderzoekt zij verschillende oplossingsrichtingen. De voortgangsbrief geneesmiddelenbeleid aan de Tweede Kamer van afgelopen 20 december zet in alinea “1.2 Geneesmiddelenvergoedingssysteem” (pagina 5 van 27) de stand van zaken uiteen over de modernisering van het GVS.
Samenvattend noemt de Minister drie knelpunten:
Het komende jaar vindt verdere kwantificering en toetsing van de knelpunten plaats en onderzoekt de projectgroep hoe de knelpunten het beste aangepakt kunnen worden. Er zijn twee scenario’s om oplossingen door te voeren:
ProQR Doses First Patient in Phase 1/2 STELLAR Trial of QR-421a for Usher Syndrome Type 2
InnovatieklimaatProQR Therapeutics, a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, has dosed the first patient in the Phase 1/2 STELLAR clinical trial for QR-421a in patients with Usher syndrome type 2 or non-syndromic retinitis pigmentosa (RP). Interim data from the study are expected to be announced mid-2019.
“There are no effective treatments for most inherited retinal diseases, including Usher syndrome, and blindness often results,” said David G. Birch, Ph.D., Principal Investigator of STELLAR and ScientificDirector of the Retina Foundation of the Southwest in Dallas, Texas. “The STELLAR study is one of the first studies of its kind exploring the impact of ProQR’s RNA therapies on patients with Usher syndrome due to an Exon 13 mutation. The STELLAR trial will explore whether QR-421a (ProQR’s RNA therapy) can slow disease progression or even reverse it. Treatments such as this, that target the underlying cause of a disorder, have the potential to give new hope to patients and their families that life-changing therapies could be available in the near future.”
“Usher syndrome is a devastating disease, so we are pleased to advance QR-421a into the clinic with the goal to make a difference for these patients, similar to what we have observed with early but promising data for sepofarsen in patients with LCA10,” said Daniel A. de Boer, chief executive officer of ProQR. “We are committed to rapidly advancing our promising RNA therapies for inherited retinal diseases and we believe our platform of generating targeted RNA therapies with long retinal half-lives and the ability to reach both central and peripheral retina, we will be able to target many of these diseases in the coming years.”
Usher syndrome is the leading cause of combined deafness and blindness. Exon 13 mutations in the USH2A gene targeted by QR-421a cause vision loss in approximately 16,000 individuals in the Western world.
Source: ProQR