AstraZeneca today announced positive results from the Phase III ASCEND trial of Calquence (acalabrutinib) in previously-treated patients with chronic lymphocytic leukaemia (CLL). Results showed a statistically-significant and clinically-meaningful improvement in progression-free survival (PFS) with Calquence monotherapy compared to a combination regimen of rituximab plus physician’s choice of idelalisib or bendamustine. Importantly, the safety and tolerability of Calquence was consistent with the known profile.
José Baselga, Executive Vice President, R&D Oncology said: “Calquence is the first BTK inhibitor to show benefit in a Phase III trial as a monotherapy compared to current standard-of-care combinations used in relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia. We look forward to presenting detailed results at a forthcoming medical meeting.”
Within AstraZeneca’s robust development programme for Calquence, ASCEND is the first of two Phase III CLL trials expected to read out in 2019. The second is ELEVATE-TN (ACE-CL-007) in treatment-naïve, front-line CLL. Calquence is currently approved for the treatment of adults with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL) in the US, Brazil, the UAE, and Qatar, and is being developed for the treatment of CLL and other blood cancers.
About ASCEND
ASCEND (ACE-CL-309) is a global, randomised, multicentre, open-label Phase III trial evaluating the efficacy of Calquence in previously-treated patients with CLL. In the trial, 310 patients were randomised (1:1) into two groups. Patients in the first group received Calquence monotherapy (100mg twice daily until disease progression). Patients in the second group received rituximab plus physician’s choice of idelalisib or bendamustine.1
The primary endpoint is PFS assessed by an independent review committee (IRC), and key secondary endpoints include physician-assessed PFS, IRC- and physician-assessed overall response rate and duration of response, as well as overall survival, patient reported outcomes and time to next treatment (TTNT).
About Calquence
Calquence (acalabrutinib) was granted accelerated approval by the US Food and Drug Administration (FDA) in October 2017 for the treatment of adult patients with MCL who have received at least one prior therapy. Continued approval for this indication may be contingent upon verification and description of clinical benefit in confirmatory trials
Calquence is an inhibitor of Bruton tyrosine kinase (BTK). Calquence binds covalently to BTK, thereby inhibiting its activity2. In B-cells, BTK signalling results in activation of pathways necessary for B-cell proliferation, trafficking, chemotaxis, and adhesion.
As part of an extensive clinical development programme, AstraZeneca and Acerta Pharma are currently evaluating Calquencein 26 clinical trials that are company-sponsored. Calquence is being developed for the treatment of multiple B-cell blood cancers including CLL, MCL, diffuse large B-cell lymphoma, Waldenstrom macroglobulinaemia, follicular lymphoma, and multiple myeloma and other haematologic malignancies. Several Phase III clinical trials in CLL are ongoing, including ASCEND, ELEVATE-TN, ELEVATE-RR (ACE-CL-006) evaluating Calquence vs. ibrutinib in previously-treated CLL and ACE-CL-311 evaluating Calquence in combination with venetoclax and obinutuzumab in previously-untreated fit patients with CLL.
SMS-oncology, a full service CRO solely dedicated to oncology, today announces the expansion of its management team by appointing Stephan Winckels MD PhD as Chief Medical Officer (CMO).
Dr. Winckels carries over ten years of experience in cancer research and pharmaceutical industry in both big pharma as well as CROs. Trained as an MD, Dr. Winckels obtained his PhD in Medical Physiology. From 2008 onward, Stephan decided to dedicate his career to oncology and started as a resident in pathology at University Medical Center Utrecht. In 2009, Stephan joined the pharmaceutical industry following Wyeth (now Pfizer), Boehringer Ingelheim and the CRO Julius Clinical in which he fulfilled roles as a medical monitor, project manager, protocol author, safety physician, proposal writer and medical lead, focusing on phase I-III oncology studies. Throughout his career, he gained strong experience in clinical oncology drug development and operational insights.
Dr. Winckels joined SMS-oncology three years ago to head the department of Medical Affairs. Today’s promotion is the evaluation of Dr. Winckels demonstrated results, experience and leadership, which benefited the company’s strong performance.
Ms Philine van den Tol, Chief Executive Officer (CEO) at SMS-oncology: “We are pleased to have Stephan join our executive team. His strategic planning and decision-making capabilities combined with extensive industry knowledge is an excellent addition to the company’s growth and development plan. The management team is now further completed and I am confident to say that we possess the right mix of competencies to achieve SMS-oncology’s aim to become the leading oncology CRO in the world.”
Dr. Winckels is delighted to strengthen the management team in his new position as CMO and further contribute to the advancement of medical oncology: “In the upcoming years big data may be the turning point for the clinical trial industry. To ensure effective implementation and to bypass any loss or valuable information we are turning our focus to smart, adaptive and flexible study designs. By integrating our expertise with the newest advances in oncology, we can ensure our current and future clients a successful transition from an oncological compound to meaningful trial results.”
The management team now consists of: Ms. Philine van den Tol (CEO), Mr. Raymond Hoffmans PhD (CBDO), Ms. Eveline Verheijen (COO), Mr. Stephan Winckels MD, PhD (CMO), and Mr. René de Keijzer (CFO).
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-05-07 11:17:072019-05-07 18:34:39SMS-oncology appoints Dr. Stephan Winckels as CMO← #nieuws
Na Denemarken roept nu ook Noorwegen op tot aanpassing van de wetgeving voor de moderne veredelingsmethoden. De huidige strenge wetgeving voor genetische modificatie staat toepassing in de weg, waardoor de samenleving kansen misloopt voor landbouw, milieu en gezondheid. De Noren stellen een nieuwe gedifferentieerde wetgeving voor gebaseerd op de toepassing van de techniek, het product. Dit moet regulatoire drempels verminderen en verlagen en innovatie stimuleren, zonder de veiligheid en maatschappelijke dialoog uit het oog te verliezen. HollandBIO ziet de Noorse oproep als een belangrijke steun in de rug.
Het Noorse model is gestoeld op drie klassen. Voor de
laagste klasse, producten die ook via klassieke veredeling of spontaan in de
natuur hadden kunnen ontstaan, volstaat een kennisgeving aan de autoriteiten. In
de middelste klasse vallen producten met nieuwe genetische aanpassingen binnen
de eigen soort, die niet via klassieke veredeling verkregen kunnen worden. Deze
producten ondergaan een aangepaste (lichtere) beoordeling voor toelating. In de
hoogste klasse vallen de ‘klassiek’ genetisch gemodificeerde organismen met soortvreemd
of synthetisch DNA. Deze producten ondergaan de huidige uitgebreide beoordeling
voor toelating.
Het Noorse voorstel volgt op de uitspraak van het Europese
Hof van Justitie in juli 2018 dat moderne veredelingsmethoden onder de
wetgeving voor genetische modificatie vallen en het gepolariseerde Europese
debat. Noorwegen is van mening dat het voorgestelde drie-klassen model innovatie
stimuleert en recht doet aan de veiligheidsbeoordeling en het publieke debat.
HollandBIO ziet de Deense en Noorse oproepen als een steun
in de rug voor Nederland om in Europa de GM-wetgeving aan te passen om toepassing
van de moderne veredelingsmethoden
mogelijk te maken. Op 14 mei brengt Minister Schouten het onderwerp in
bij de vergadering van de Europese Landbouw en Visserijraad, met als doel dit op
de werkagenda van de nieuwe Europese Commissie te krijgen. Steun van de
Lidstaten is daarvoor essentieel. Noorwegen is weliswaar geen lid van de
Europese Unie, het land volgt de Europese wetgeving wel. Hun steun is daarom van
harte welkom.
Middels een online enquête vragen PhD student Carla Jonker en de European Medicines Agency (EMA) tot 28 mei brede input over de vereisten voor patiëntregisters. Het doel is om een minimale standaard te ontwikkelen voor de productbeoordelingen van EMA. Een bijzonder waardevol onderzoek, vindt HollandBIO. Wij moedigen geneesmiddelenontwikkelaars én andere betrokkenen dan ook aan de survey in te vullen. De data worden anoniem verwerkt.
Het onderzoek van Jonker dient onder meer als input voor het Patient Registry Initiative, waarmee EMA de ontwikkeling en systematische inzet van registers binnen haar besluitvormingsproces wil verbeteren. Een initiatief dat op de steun van HollandBIO kan rekenen: het patiëntenperspectief in de lead in elke fase van ontwikkeling is immers één van de oplossingsrichtingen uit HollandBIO’s programma Sneller en beter van lab naar patiënt.
Er
zijn meer mogelijkheden om jouw visie op patiëntregisters te doen gelden. Naast
het onderzoek van Jonker, nodigt EMA betrokkenen uit te reageren op een online discussion
paper
met voorstellen tot “good registry practice”. Dit kan nog tot 30 juni 2019. Grijp
die kans!
De tweede editie van het HollandBIO-PSR Rare Disease Symposium op 18 april was een groot succes. Geholpen door een stralend zonnetje, zochten sprekers en deelnemers in een positieve en constructieve setting naar oplossingen voor de uitdagingen binnen het zeldzame ziekte domein. De zalen zaten vol, en iedereen in het gemêleerde publiek leek de urgentie om tot oplossingen te komen te voelen. Hoe zorgen we dat zeldzame ziekte patiënten in 2030 beter af zijn? En wie kan wat bijdragen om deze ambitie te realiseren? Een samenvatting van de verschillende presentaties en sessies, lees je hier terug
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-05-07 10:46:012019-05-07 10:46:03Rare Disease Symposium: challenging the status quo← #nieuws
Genome Diagnostics B.V. (“GenDx”) announced today that Ampersand Capital Partners has completed a minority, growth equity investment in the company. Wietse Mulder, PhD., remains the majority shareholder and CEO of GenDx. The partnership between Ampersand and GenDx aims to foster sustainable growth, both organically and through M&A activities in the molecular diagnostic products and services market.
GenDx is a leading provider of molecular diagnostic kits and analysis software for transplantation and companion diagnostics. Dr. Mulder commented: “GenDx has been successfully organized as a fully independent organization for almost fifteen years. We are delighted to partner with Ampersand and together continue to live by our vision of ‘meaningful entrepreneurship’ by offering the best products, education, and services to the transplantation community worldwide.”
David Parker, a General Partner at Ampersand, added: “Given Ampersand’s prior experience in the transplantation and NGS markets, we were highly impressed by the differentiated product and service offering of GenDx. We are excited to partner with Dr. Mulder and the GenDx team to build on the company’s long history of profitable growth.”
In connection with this transaction, David Parker has joined the GenDx Board of directors along with Ampersand Operating Partner Mike Evans, PhD. They join three founders on the GenDx Board: Dr. Mulder, Raoul Linschoten, LLM (Chairman), and Oscar Schoots, PhD. The board will be supported by non-director advisors Larry McCarthy, PhD and Frank Witney, PhD., both seasoned entrepreneurs and executives who serve as Operating Partners at Ampersand.
Neuroplast, a Dutch medical BioTech company in the growing feld of regenerative medicine stem cell-based therapeutics, announced that the European Medicines Agency (EMA) has granted Orphan Drug Designation to Neuro-Cells, the Company’s autologous therapy for the treatment of Traumatic Spinal Cord Injury. Orphan Drug Designation (ODD) can be granted for a product that is intended for the diagnosis, prevention or treatment of life-threatening or chronically debilitating conditions that affect no more than fve in 10,000 people in the European Union. With the ODD status Neuroplast takes advantage of potential incentives from the European Union such as protocol assistance, reduced fees, funding from the European Commission for clinical trials, and 10 years of market exclusivity .
Spinal cord injury
A spinal cord injury (SCI) is damage or trauma to the spinal cord which interrupts communication of the brain with body regions below the site of injury. Spinal cord injuries are mainly caused by accidents and, in most of the cases, result in life-long loss of control of motor functions and sensation. After the primary injury to the spinal cord, a cascade of events leads to progressive loss of tissue which may further deteriorate the patient’s prognosis. Current treatment approaches for neurodegenerative disorders as SCI are only symptomatic, leaving the underlying pathophysiology unaffected.
Neuro-Cells
Neuro-Cells represents a non-substantially manipulated tissue engineered product manufactured from patient’s own bone-marrow, intended to treat patients suffering from traumatic SCI. Based on these mechanisms Neuroplast focuses to develop a stem cell therapy, which can inhibit the inflammatory processes following damaged/dying neural tissue cells and sees its Neuro-Cells as a disease modifying therapy (DMT). DMT’s are defned as treatments or interventions that affect the underlying pathophysiology of the disease and have a benefcial outcome on the course of several neurodegenerative diseases such as SCI and Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-05-01 12:00:012019-05-07 12:07:05Ophan drug designation granted to Neuroplast’s Neuro-Cells← #nieuws
Afgelopen week riepen Tweede Kamerleden tijdens het Algemeen Overleg Biotechnologie unaniem op tot het nemen van snelle maatregelen om de Nederlandse drempels voor onderzoek en ontwikkeling rond medische GGO-producten weg te nemen. Dit na een noodkreet van de medische sector, onder andere in dagblad Trouw. Nederland is namelijk een van de weinige landen in Europa die toepassing van deze therapieën ziet als introductie in het milieu, waardoor bijvoorbeeld een zware milieutoets verplicht is. Nederlandse patiënten wachten daardoor veel te lang op innovatieve en baanbrekende behandelingen zoals cel- en gentherapie, en soms gaan deze zelfs aan hen voorbij. De Tweede Kamer gaf IenW-minister Van Nieuwenhuizen, die het stokje op biotechnologie overneemt van staatssecretaris Van Veldhoven maar nog niet aanwezig kon zijn, dan ook een duidelijke boodschap mee: pas de Nederlandse wetgeving aan naar de lichtere standaard die in veel andere Europese landen geldt en schaf de zware milieutoets af.
Ook voor de moderne
veredelingsmethoden pleitten Tweede Kamerleden bij LNV-minister Schouten voor
een actieve Nederlandse aanpak in Europa om deze breder toegankelijk te maken. Net
als HollandBIO zien zij namelijk een belangrijke rol weggelegd voor
toepassingen uit moderne veredeling in de overgang naar een circulaire landbouw
en duurzame voedselproductie. In Nederland en Europa liggen deze toepassingen
buiten het bereik van veredelaars en telers omdat zij een lang, kostbaar en
onzeker beoordelingstraject moeten doorlopen. Minister Schouten ziet dit
gelukkig ook en doet haar uiterste best om aanpassing van de wetgeving voor de
moderne veredelingsmethoden op de agenda van de nieuwe Europese Commissie te
krijgen. Haar eerstvolgende stap daarin is het inbrengen van het onderwerp tijdens
de Europese Landbouwraad op 14 mei. Instemming van een meerderheid van andere
Lidstaten is dan nodig om het onderwerp op de agenda van de Europese Commissie
te krijgen.
Een laatste relevante onderwerp dat Kamerleden aan bod brachten, was de modernisering van het Nederlandse biotechnologiebeleid. Met name de VVD miste ambitie en een duidelijk plan voor de aankomende tijd in de Kamerbrief van staatssecretaris Van Veldhoven. Ook pleitte zij voor een logischer onderverdeling van departementale verantwoordelijkheden in Nederland door het ministerie van LNV verantwoordelijk te maken voor biotechnologie in de landbouw en het ministerie van VWS voor medische biotechnologie. De vraag is vanuit die fractie dan ook of het ministerie van IenW hier meer opheldering over wil geven.
In de
aankomende tijd gaat de nu verantwoordelijke bewindspersoon vanuit I&W,
minister Van Nieuwenhuizen, aan de slag met een schriftelijke beantwoording van
de diverse vragen over de drempels rond medische GGO-producten in Nederland en
de modernisering van het biotechnologiebeleid. Nadat deze aan de Tweede Kamer
is toegestuurd, zal het Verslag Algemeen Overleg (VAO) plaatsvinden. Dat is een
overleg waarbij Tweede Kamerleden moties kunnen indienen die, als zij in een
daaropvolgende stemming door een meerderheid aangenomen worden, kunnen leiden
tot bijsturing van beleid. HollandBIO blijft zich de aankomende tijd tot het
uiterste inzetten totdat het ministerie van I&W in haar beleid de door de
hele sector vurig gewenste ruimte voor baanbrekende behandelingen omarmt. Patiënten
mogen niet langer de dupe worden van achterhaalde wet- en regelgeving!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-04-30 18:37:052019-04-30 18:37:07Tweede Kamer: Nederland mist de boot als biotech wetgeving niet snel wordt aangepast← #nieuws
Deze week publiceerde de Nederlandse Vereniging van
Participatiemaatschappijen (NVP) de feiten en cijfers over het
investeringslandschap anno 2018. Het was een uitstekend jaar voor een aantal
toegewijde life sciences VC’s, die recordbedragen ophaalden op de markt. Tegelijkertijd
tonen de cijfers een minder positieve trend: het aantal investeringen in
gezondheidszorg en biotechnologie neemt al jaren op rij af in Nederland. Op dit
moment werkt de overheid aan de oprichting van de nieuwe
financieringsinstelling Invest-NL. Een uitgelezen kans om het teruglopende
aantal investeringen een impuls te geven en zo een vliegwiel voor innovatie in
de life sciences te vormen!
In totaal is er in 2018 € 6 miljard geïnvesteerd in 466
Nederlandse bedrijven. Dit omvat zowel investeringen in startende en
snelgroeiende ondernemingen (venture capital) als investeringen in volwassen
bedrijven (private equity). Met bijna € 5 miljard is de omvang van buyouts verreweg
het grootst. Hierbij kopen private equity investeerders (een deel van) de
aandelen van een onderneming op. Het in 2018 geïnvesteerde groeikapitaal nam
licht af ten opzichte van 2017. Het totaal aantal investeringen door VC’s
bereikte in 2018 wél een record: zij staken afgelopen jaar € 387 miljoen aan
investeringen in 293 bedrijven. NVP-voorzitter Annemarie Jorritsma concludeert
dan ook terecht: ”Het is zeer positief dat de fondsenwerving voor venture
capital op zo’n hoog niveau ligt.”
Aantal investeringen in
Nederlandse biotech neemt af
Waar de hele VC-markt record na record breekt, wijkt de
biotech af van deze positieve trend. Voor het vierde jaar op rij neemt het
aantal investeringen in de sector af. De omvang van de investeringen nam afgelopen
jaren wel toe, een teken dat VC’s met grotere ticketomvang in een steeds later
stadium van ontwikkeling investeren. Dat is ook niet verwonderlijk, want de
kapitaalbehoefte in de life sciences is enorm. De ontwikkeling van een nieuw
geneesmiddel duurt lang, is risicovol en kostbaar. En waar normale bedrijven
bij de bank aankloppen voor een lening, is een biotech bedrijf bijna volledig
afhankelijk van start- en groeikapitaal vanuit VC fondsen. Des te schrijnender
is de afname in het aantal investeringen in Nederlandse biotech bedrijven. Het
toont eens te meer aan dat het huidige financieringslandschap in de life
sciences nog flinke gaten vertoont en dat dit marktfalen aangepakt moet worden.
Invest-NL als vliegwiel
voor innovatie
Een mogelijke oplossing ligt bij een nieuwe
investeringsinstelling die in oprichting is, Invest-NL. Minister Wiebes van
Economische Zaken en Klimaat heeft meermaals aangegeven dat Invest-NL zich
specifiek gaat richten op de financiering van start-ups en scale-ups. Op dit
vlak identificeerde de NVP twee knelpunten die tot marktfalen leiden. Enerzijds
komt dit door een gebrek aan kapitaal bestemd voor investeringen in hoog
risicovolle seed- en start-up bedrijven, anderzijds door onvoldoende aanbod van
kapitaal voor de snelle doorgroei van kapitaalintensieve scale-ups. De feiten
en cijfers over 2018 van de NVP laten zien dat dit helaas ook voor de
biotechnologie geldt. Invest-NL kan deze gaten in het financieringslandschap
helpen overbruggen door een brug te slaan tussen de publieke regelingen en
private investeerders. Zo kan het als vliegwiel dienen voor innovatie en kunnen
biotech bedrijven met nog meer slagkracht blijven werken aan innovatieve
oplossingen voor onze maatschappelijke uitdagingen op het gebied van gezondheid
en zorg.
De wetgeving voor genetische modificatie is gestoeld op angst en onbegrip en belemmert innovatie in Nederland, daarover zijn Bert Lotz, wetenschapper aan de Wageningen Universiteit, en Marcel Kenter, werkzaam bij het Paul Janssen FutureLab, het roerend met elkaar eens. In de Trouw van afgelopen zaterdag leggen ze uit hoe dit de transitie naar een duurzamere landbouw in de weg zit en hoe dit ertoe leidt dat de nieuwste gentherapieën te laat bij patiënten komen.
De Europese regelgeving op het gebied van genetische
modificatie is verouderd en Nederland is daarin ook nog eens de strengste
meester volgens Kenter. Gevolg daarvan is dat Nederland een van de weinige
landen in Europa is die voor de toepassing van gentherapie een
milieuvergunning vereist. De procedure
om die vergunning te verkrijgen duurt in Nederland een jaar, en die tijd hebben
veel kankerpatiënten niet. Wetenschappers luidden dan ook afgelopen week de
noodklok om hier verandering te brengen.
Bert
Lotz ziet gemiste kansen voor de landbouw. Zo zijn aardappelplanten zeer
gevoelig voor de schimmel die de desastreuze aardappelziekte veroorzaakt. Voor
de bestrijding daarvan gebruikt de boer nu veel bestrijdingsmiddelen. Met de moderne
veredelingstechnieken is het gelukt om aardappelplanten te maken die bestand
zijn tegen de schimmel. De boer hoeft dan veel minder te spuiten. Helaas
blijven deze aardappelplanten in Europa voorlopig nog op de plank liggen.
Europa ziet, in tegenstelling tot veel landen buiten Europa, de moderne veredelingstechnieken
als genetische modificatie. De planten moeten daardoor eerst een lang, duur en
onzeker toelatingstraject in Europa doorlopen. Dit weerhoudt plantenveredelaars
van het gebruik van de moderne veredelingstechnieken. Hierdoor blijven de boeren
verstoken van nieuwe schimmelbestendige gewassen.
Hoog tijd dus voor verandering, want Nederland loopt al
jaren achter de feiten aan. HollandBIO is het helemaal eens met de
wetenschappers en blijft zich de komende tijd hard maken voor spoedige aanpassing
van de wetgeving voor de toepassing van cel- en gentherapie en de moderne
veredelingstechnieken!
AstraZeneca’s Calquence Phase III ASCEND trial met primary endpoint
GezondheidAstraZeneca today announced positive results from the Phase III ASCEND trial of Calquence (acalabrutinib) in previously-treated patients with chronic lymphocytic leukaemia (CLL). Results showed a statistically-significant and clinically-meaningful improvement in progression-free survival (PFS) with Calquence monotherapy compared to a combination regimen of rituximab plus physician’s choice of idelalisib or bendamustine. Importantly, the safety and tolerability of Calquence was consistent with the known profile.
José Baselga, Executive Vice President, R&D Oncology said: “Calquence is the first BTK inhibitor to show benefit in a Phase III trial as a monotherapy compared to current standard-of-care combinations used in relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia. We look forward to presenting detailed results at a forthcoming medical meeting.”
Within AstraZeneca’s robust development programme for Calquence, ASCEND is the first of two Phase III CLL trials expected to read out in 2019. The second is ELEVATE-TN (ACE-CL-007) in treatment-naïve, front-line CLL. Calquence is currently approved for the treatment of adults with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL) in the US, Brazil, the UAE, and Qatar, and is being developed for the treatment of CLL and other blood cancers.
About ASCEND
ASCEND (ACE-CL-309) is a global, randomised, multicentre, open-label Phase III trial evaluating the efficacy of Calquence in previously-treated patients with CLL. In the trial, 310 patients were randomised (1:1) into two groups. Patients in the first group received Calquence monotherapy (100mg twice daily until disease progression). Patients in the second group received rituximab plus physician’s choice of idelalisib or bendamustine.1
The primary endpoint is PFS assessed by an independent review committee (IRC), and key secondary endpoints include physician-assessed PFS, IRC- and physician-assessed overall response rate and duration of response, as well as overall survival, patient reported outcomes and time to next treatment (TTNT).
About Calquence
Calquence (acalabrutinib) was granted accelerated approval by the US Food and Drug Administration (FDA) in October 2017 for the treatment of adult patients with MCL who have received at least one prior therapy. Continued approval for this indication may be contingent upon verification and description of clinical benefit in confirmatory trials
Calquence is an inhibitor of Bruton tyrosine kinase (BTK). Calquence binds covalently to BTK, thereby inhibiting its activity2. In B-cells, BTK signalling results in activation of pathways necessary for B-cell proliferation, trafficking, chemotaxis, and adhesion.
As part of an extensive clinical development programme, AstraZeneca and Acerta Pharma are currently evaluating Calquencein 26 clinical trials that are company-sponsored. Calquence is being developed for the treatment of multiple B-cell blood cancers including CLL, MCL, diffuse large B-cell lymphoma, Waldenstrom macroglobulinaemia, follicular lymphoma, and multiple myeloma and other haematologic malignancies. Several Phase III clinical trials in CLL are ongoing, including ASCEND, ELEVATE-TN, ELEVATE-RR (ACE-CL-006) evaluating Calquence vs. ibrutinib in previously-treated CLL and ACE-CL-311 evaluating Calquence in combination with venetoclax and obinutuzumab in previously-untreated fit patients with CLL.
Source: AstraZeneca
SMS-oncology appoints Dr. Stephan Winckels as CMO
InnovatieklimaatSMS-oncology, a full service CRO solely dedicated to oncology, today announces the expansion of its management team by appointing Stephan Winckels MD PhD as Chief Medical Officer (CMO).
Dr. Winckels carries over ten years of experience in cancer research and pharmaceutical industry in both big pharma as well as CROs. Trained as an MD, Dr. Winckels obtained his PhD in Medical Physiology. From 2008 onward, Stephan decided to dedicate his career to oncology and started as a resident in pathology at University Medical Center Utrecht. In 2009, Stephan joined the pharmaceutical industry following Wyeth (now Pfizer), Boehringer Ingelheim and the CRO Julius Clinical in which he fulfilled roles as a medical monitor, project manager, protocol author, safety physician, proposal writer and medical lead, focusing on phase I-III oncology studies. Throughout his career, he gained strong experience in clinical oncology drug development and operational insights.
Dr. Winckels joined SMS-oncology three years ago to head the department of Medical Affairs. Today’s promotion is the evaluation of Dr. Winckels demonstrated results, experience and leadership, which benefited the company’s strong performance.
Ms Philine van den Tol, Chief Executive Officer (CEO) at SMS-oncology: “We are pleased to have Stephan join our executive team. His strategic planning and decision-making capabilities combined with extensive industry knowledge is an excellent addition to the company’s growth and development plan. The management team is now further completed and I am confident to say that we possess the right mix of competencies to achieve SMS-oncology’s aim to become the leading oncology CRO in the world.”
Dr. Winckels is delighted to strengthen the management team in his new position as CMO and further contribute to the advancement of medical oncology: “In the upcoming years big data may be the turning point for the clinical trial industry. To ensure effective implementation and to bypass any loss or valuable information we are turning our focus to smart, adaptive and flexible study designs. By integrating our expertise with the newest advances in oncology, we can ensure our current and future clients a successful transition from an oncological compound to meaningful trial results.”
The management team now consists of: Ms. Philine van den Tol (CEO), Mr. Raymond Hoffmans PhD (CBDO), Ms. Eveline Verheijen (COO), Mr. Stephan Winckels MD, PhD (CMO), and Mr. René de Keijzer (CFO).
Source: SMS-oncology
Noorse steun voor aanpassing GMO wetgeving
Wereld mét toekomst, Hollandbio, Voedsel en materialenNa Denemarken roept nu ook Noorwegen op tot aanpassing van de wetgeving voor de moderne veredelingsmethoden. De huidige strenge wetgeving voor genetische modificatie staat toepassing in de weg, waardoor de samenleving kansen misloopt voor landbouw, milieu en gezondheid. De Noren stellen een nieuwe gedifferentieerde wetgeving voor gebaseerd op de toepassing van de techniek, het product. Dit moet regulatoire drempels verminderen en verlagen en innovatie stimuleren, zonder de veiligheid en maatschappelijke dialoog uit het oog te verliezen. HollandBIO ziet de Noorse oproep als een belangrijke steun in de rug.
Het Noorse model is gestoeld op drie klassen. Voor de laagste klasse, producten die ook via klassieke veredeling of spontaan in de natuur hadden kunnen ontstaan, volstaat een kennisgeving aan de autoriteiten. In de middelste klasse vallen producten met nieuwe genetische aanpassingen binnen de eigen soort, die niet via klassieke veredeling verkregen kunnen worden. Deze producten ondergaan een aangepaste (lichtere) beoordeling voor toelating. In de hoogste klasse vallen de ‘klassiek’ genetisch gemodificeerde organismen met soortvreemd of synthetisch DNA. Deze producten ondergaan de huidige uitgebreide beoordeling voor toelating.
Het Noorse voorstel volgt op de uitspraak van het Europese Hof van Justitie in juli 2018 dat moderne veredelingsmethoden onder de wetgeving voor genetische modificatie vallen en het gepolariseerde Europese debat. Noorwegen is van mening dat het voorgestelde drie-klassen model innovatie stimuleert en recht doet aan de veiligheidsbeoordeling en het publieke debat.
HollandBIO ziet de Deense en Noorse oproepen als een steun in de rug voor Nederland om in Europa de GM-wetgeving aan te passen om toepassing van de moderne veredelingsmethoden mogelijk te maken. Op 14 mei brengt Minister Schouten het onderwerp in bij de vergadering van de Europese Landbouw en Visserijraad, met als doel dit op de werkagenda van de nieuwe Europese Commissie te krijgen. Steun van de Lidstaten is daarvoor essentieel. Noorwegen is weliswaar geen lid van de Europese Unie, het land volgt de Europese wetgeving wel. Hun steun is daarom van harte welkom.
Bron: EMBO Reports
Input gevraagd! EMA onderzoekt minimum vereisten patiëntregisters
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidMiddels een online enquête vragen PhD student Carla Jonker en de European Medicines Agency (EMA) tot 28 mei brede input over de vereisten voor patiëntregisters. Het doel is om een minimale standaard te ontwikkelen voor de productbeoordelingen van EMA. Een bijzonder waardevol onderzoek, vindt HollandBIO. Wij moedigen geneesmiddelenontwikkelaars én andere betrokkenen dan ook aan de survey in te vullen. De data worden anoniem verwerkt.
Het onderzoek van Jonker dient onder meer als input voor het Patient Registry Initiative, waarmee EMA de ontwikkeling en systematische inzet van registers binnen haar besluitvormingsproces wil verbeteren. Een initiatief dat op de steun van HollandBIO kan rekenen: het patiëntenperspectief in de lead in elke fase van ontwikkeling is immers één van de oplossingsrichtingen uit HollandBIO’s programma Sneller en beter van lab naar patiënt.
Er zijn meer mogelijkheden om jouw visie op patiëntregisters te doen gelden. Naast het onderzoek van Jonker, nodigt EMA betrokkenen uit te reageren op een online discussion paper met voorstellen tot “good registry practice”. Dit kan nog tot 30 juni 2019. Grijp die kans!
Rare Disease Symposium: challenging the status quo
Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid, UitgelichtDe tweede editie van het HollandBIO-PSR Rare Disease Symposium op 18 april was een groot succes. Geholpen door een stralend zonnetje, zochten sprekers en deelnemers in een positieve en constructieve setting naar oplossingen voor de uitdagingen binnen het zeldzame ziekte domein. De zalen zaten vol, en iedereen in het gemêleerde publiek leek de urgentie om tot oplossingen te komen te voelen. Hoe zorgen we dat zeldzame ziekte patiënten in 2030 beter af zijn? En wie kan wat bijdragen om deze ambitie te realiseren? Een samenvatting van de verschillende presentaties en sessies, lees je hier terug
Ampersand Capital Partners completes Growth Equity Investment in Transplantation Diagnostic firm GenDx
InnovatieklimaatGenome Diagnostics B.V. (“GenDx”) announced today that Ampersand Capital Partners has completed a minority, growth equity investment in the company. Wietse
Mulder, PhD., remains the majority shareholder and CEO of GenDx. The partnership between Ampersand and GenDx aims to foster sustainable growth, both organically and through M&A activities in the molecular diagnostic products and services market.
GenDx is a leading provider of molecular diagnostic kits and analysis software for transplantation and companion diagnostics. Dr. Mulder commented: “GenDx has been successfully organized as a fully independent organization for almost fifteen years. We are delighted to partner with Ampersand and together continue to live by our vision of ‘meaningful entrepreneurship’ by offering the best products, education, and services to the transplantation community worldwide.”
David Parker, a General Partner at Ampersand, added: “Given Ampersand’s prior experience in the transplantation and NGS markets, we were highly impressed by the differentiated product and service offering of GenDx. We are excited to partner with Dr. Mulder and the GenDx team to build on the
company’s long history of profitable growth.”
In connection with this transaction, David Parker has joined the GenDx Board of directors along with Ampersand Operating Partner Mike Evans, PhD. They join three founders on the GenDx Board: Dr. Mulder, Raoul Linschoten, LLM (Chairman), and Oscar Schoots, PhD. The board will be supported by non-director advisors Larry McCarthy, PhD and Frank Witney, PhD., both seasoned entrepreneurs and executives who serve as Operating Partners at Ampersand.
Source: GenDx
Ophan drug designation granted to Neuroplast’s Neuro-Cells
Gezondheid, InnovatieklimaatNeuroplast, a Dutch medical BioTech company in the growing feld of regenerative medicine stem cell-based therapeutics, announced that the European Medicines Agency (EMA) has granted Orphan Drug Designation to Neuro-Cells, the Company’s autologous therapy for the treatment of Traumatic Spinal Cord Injury. Orphan Drug Designation (ODD) can be granted for a product that is intended for the diagnosis, prevention or treatment of life-threatening or chronically debilitating conditions that affect no more than fve in 10,000 people in the European Union. With the ODD status Neuroplast takes advantage of potential incentives from the European Union such as protocol assistance, reduced fees, funding from the European Commission for clinical trials, and 10 years of market exclusivity .
Spinal cord injury
A spinal cord injury (SCI) is damage or trauma to the spinal cord which interrupts communication of the brain with body regions below the site of injury. Spinal cord injuries are mainly caused by accidents and, in most of the cases, result in life-long loss of control of motor functions and sensation. After the primary injury to the spinal cord, a cascade of events leads to progressive loss of tissue which may further deteriorate the patient’s prognosis. Current treatment approaches for neurodegenerative disorders as SCI are only symptomatic, leaving the underlying pathophysiology unaffected.
Neuro-Cells
Neuro-Cells represents a non-substantially manipulated tissue engineered product manufactured from patient’s own bone-marrow, intended to treat patients suffering from traumatic SCI. Based on these mechanisms Neuroplast focuses to develop a stem cell therapy, which can inhibit the inflammatory processes following damaged/dying neural tissue cells and sees its Neuro-Cells as a disease modifying therapy (DMT). DMT’s are defned as treatments or interventions that affect the underlying pathophysiology of the disease and have a benefcial outcome on the course of several neurodegenerative diseases such as SCI and Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).
Source: Neuroplast
Tweede Kamer: Nederland mist de boot als biotech wetgeving niet snel wordt aangepast
Wereld mét toekomst, Hollandbio, Gezondheid, Voedsel en materialen, UitgelichtAfgelopen week riepen Tweede Kamerleden tijdens het Algemeen Overleg Biotechnologie unaniem op tot het nemen van snelle maatregelen om de Nederlandse drempels voor onderzoek en ontwikkeling rond medische GGO-producten weg te nemen. Dit na een noodkreet van de medische sector, onder andere in dagblad Trouw. Nederland is namelijk een van de weinige landen in Europa die toepassing van deze therapieën ziet als introductie in het milieu, waardoor bijvoorbeeld een zware milieutoets verplicht is. Nederlandse patiënten wachten daardoor veel te lang op innovatieve en baanbrekende behandelingen zoals cel- en gentherapie, en soms gaan deze zelfs aan hen voorbij. De Tweede Kamer gaf IenW-minister Van Nieuwenhuizen, die het stokje op biotechnologie overneemt van staatssecretaris Van Veldhoven maar nog niet aanwezig kon zijn, dan ook een duidelijke boodschap mee: pas de Nederlandse wetgeving aan naar de lichtere standaard die in veel andere Europese landen geldt en schaf de zware milieutoets af.
Ook voor de moderne veredelingsmethoden pleitten Tweede Kamerleden bij LNV-minister Schouten voor een actieve Nederlandse aanpak in Europa om deze breder toegankelijk te maken. Net als HollandBIO zien zij namelijk een belangrijke rol weggelegd voor toepassingen uit moderne veredeling in de overgang naar een circulaire landbouw en duurzame voedselproductie. In Nederland en Europa liggen deze toepassingen buiten het bereik van veredelaars en telers omdat zij een lang, kostbaar en onzeker beoordelingstraject moeten doorlopen. Minister Schouten ziet dit gelukkig ook en doet haar uiterste best om aanpassing van de wetgeving voor de moderne veredelingsmethoden op de agenda van de nieuwe Europese Commissie te krijgen. Haar eerstvolgende stap daarin is het inbrengen van het onderwerp tijdens de Europese Landbouwraad op 14 mei. Instemming van een meerderheid van andere Lidstaten is dan nodig om het onderwerp op de agenda van de Europese Commissie te krijgen.
Een laatste relevante onderwerp dat Kamerleden aan bod brachten, was de modernisering van het Nederlandse biotechnologiebeleid. Met name de VVD miste ambitie en een duidelijk plan voor de aankomende tijd in de Kamerbrief van staatssecretaris Van Veldhoven. Ook pleitte zij voor een logischer onderverdeling van departementale verantwoordelijkheden in Nederland door het ministerie van LNV verantwoordelijk te maken voor biotechnologie in de landbouw en het ministerie van VWS voor medische biotechnologie. De vraag is vanuit die fractie dan ook of het ministerie van IenW hier meer opheldering over wil geven.
In de aankomende tijd gaat de nu verantwoordelijke bewindspersoon vanuit I&W, minister Van Nieuwenhuizen, aan de slag met een schriftelijke beantwoording van de diverse vragen over de drempels rond medische GGO-producten in Nederland en de modernisering van het biotechnologiebeleid. Nadat deze aan de Tweede Kamer is toegestuurd, zal het Verslag Algemeen Overleg (VAO) plaatsvinden. Dat is een overleg waarbij Tweede Kamerleden moties kunnen indienen die, als zij in een daaropvolgende stemming door een meerderheid aangenomen worden, kunnen leiden tot bijsturing van beleid. HollandBIO blijft zich de aankomende tijd tot het uiterste inzetten totdat het ministerie van I&W in haar beleid de door de hele sector vurig gewenste ruimte voor baanbrekende behandelingen omarmt. Patiënten mogen niet langer de dupe worden van achterhaalde wet- en regelgeving!
Aantal investeringen Nederlandse gezondheidszorg en biotech neemt af
IJzersterk innovatieklimaat, InnovatieklimaatDeze week publiceerde de Nederlandse Vereniging van Participatiemaatschappijen (NVP) de feiten en cijfers over het investeringslandschap anno 2018. Het was een uitstekend jaar voor een aantal toegewijde life sciences VC’s, die recordbedragen ophaalden op de markt. Tegelijkertijd tonen de cijfers een minder positieve trend: het aantal investeringen in gezondheidszorg en biotechnologie neemt al jaren op rij af in Nederland. Op dit moment werkt de overheid aan de oprichting van de nieuwe financieringsinstelling Invest-NL. Een uitgelezen kans om het teruglopende aantal investeringen een impuls te geven en zo een vliegwiel voor innovatie in de life sciences te vormen!
In totaal is er in 2018 € 6 miljard geïnvesteerd in 466 Nederlandse bedrijven. Dit omvat zowel investeringen in startende en snelgroeiende ondernemingen (venture capital) als investeringen in volwassen bedrijven (private equity). Met bijna € 5 miljard is de omvang van buyouts verreweg het grootst. Hierbij kopen private equity investeerders (een deel van) de aandelen van een onderneming op. Het in 2018 geïnvesteerde groeikapitaal nam licht af ten opzichte van 2017. Het totaal aantal investeringen door VC’s bereikte in 2018 wél een record: zij staken afgelopen jaar € 387 miljoen aan investeringen in 293 bedrijven. NVP-voorzitter Annemarie Jorritsma concludeert dan ook terecht: ”Het is zeer positief dat de fondsenwerving voor venture capital op zo’n hoog niveau ligt.”
Aantal investeringen in Nederlandse biotech neemt af
Waar de hele VC-markt record na record breekt, wijkt de biotech af van deze positieve trend. Voor het vierde jaar op rij neemt het aantal investeringen in de sector af. De omvang van de investeringen nam afgelopen jaren wel toe, een teken dat VC’s met grotere ticketomvang in een steeds later stadium van ontwikkeling investeren. Dat is ook niet verwonderlijk, want de kapitaalbehoefte in de life sciences is enorm. De ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel duurt lang, is risicovol en kostbaar. En waar normale bedrijven bij de bank aankloppen voor een lening, is een biotech bedrijf bijna volledig afhankelijk van start- en groeikapitaal vanuit VC fondsen. Des te schrijnender is de afname in het aantal investeringen in Nederlandse biotech bedrijven. Het toont eens te meer aan dat het huidige financieringslandschap in de life sciences nog flinke gaten vertoont en dat dit marktfalen aangepakt moet worden.
Invest-NL als vliegwiel voor innovatie
Een mogelijke oplossing ligt bij een nieuwe investeringsinstelling die in oprichting is, Invest-NL. Minister Wiebes van Economische Zaken en Klimaat heeft meermaals aangegeven dat Invest-NL zich specifiek gaat richten op de financiering van start-ups en scale-ups. Op dit vlak identificeerde de NVP twee knelpunten die tot marktfalen leiden. Enerzijds komt dit door een gebrek aan kapitaal bestemd voor investeringen in hoog risicovolle seed- en start-up bedrijven, anderzijds door onvoldoende aanbod van kapitaal voor de snelle doorgroei van kapitaalintensieve scale-ups. De feiten en cijfers over 2018 van de NVP laten zien dat dit helaas ook voor de biotechnologie geldt. Invest-NL kan deze gaten in het financieringslandschap helpen overbruggen door een brug te slaan tussen de publieke regelingen en private investeerders. Zo kan het als vliegwiel dienen voor innovatie en kunnen biotech bedrijven met nog meer slagkracht blijven werken aan innovatieve oplossingen voor onze maatschappelijke uitdagingen op het gebied van gezondheid en zorg.
Meer informatie
Het persbericht van de NVP lees je hier
Wil je meer weten over HollandBIO’s programma ‘Een ijzersterk innovatieklimaat’? Kijk op de website of neem contact op met Fabian.
Leestip: Angst en onbegrip blokkeren biotech innovatie
Wereld mét toekomst, Gezondheid, Voedsel en materialenDe wetgeving voor genetische modificatie is gestoeld op angst en onbegrip en belemmert innovatie in Nederland, daarover zijn Bert Lotz, wetenschapper aan de Wageningen Universiteit, en Marcel Kenter, werkzaam bij het Paul Janssen FutureLab, het roerend met elkaar eens. In de Trouw van afgelopen zaterdag leggen ze uit hoe dit de transitie naar een duurzamere landbouw in de weg zit en hoe dit ertoe leidt dat de nieuwste gentherapieën te laat bij patiënten komen.
De Europese regelgeving op het gebied van genetische modificatie is verouderd en Nederland is daarin ook nog eens de strengste meester volgens Kenter. Gevolg daarvan is dat Nederland een van de weinige landen in Europa is die voor de toepassing van gentherapie een milieuvergunning vereist. De procedure om die vergunning te verkrijgen duurt in Nederland een jaar, en die tijd hebben veel kankerpatiënten niet. Wetenschappers luidden dan ook afgelopen week de noodklok om hier verandering te brengen.
Bert Lotz ziet gemiste kansen voor de landbouw. Zo zijn aardappelplanten zeer gevoelig voor de schimmel die de desastreuze aardappelziekte veroorzaakt. Voor de bestrijding daarvan gebruikt de boer nu veel bestrijdingsmiddelen. Met de moderne veredelingstechnieken is het gelukt om aardappelplanten te maken die bestand zijn tegen de schimmel. De boer hoeft dan veel minder te spuiten. Helaas blijven deze aardappelplanten in Europa voorlopig nog op de plank liggen. Europa ziet, in tegenstelling tot veel landen buiten Europa, de moderne veredelingstechnieken als genetische modificatie. De planten moeten daardoor eerst een lang, duur en onzeker toelatingstraject in Europa doorlopen. Dit weerhoudt plantenveredelaars van het gebruik van de moderne veredelingstechnieken. Hierdoor blijven de boeren verstoken van nieuwe schimmelbestendige gewassen.
Hoog tijd dus voor verandering, want Nederland loopt al jaren achter de feiten aan. HollandBIO is het helemaal eens met de wetenschappers en blijft zich de komende tijd hard maken voor spoedige aanpassing van de wetgeving voor de toepassing van cel- en gentherapie en de moderne veredelingstechnieken!
Bron: Trouw