A substantial number of blood cancer (multiple myeloma) patients could make more informed decisions on their treatment if more information becomes available for them and their treating physicians. Interim results of a clinical study, executed by 6 renowned US hospitals [1], show that a physician can improve diagnosis in 42% of cases by using a reliable, robust and standardized test that assigns a risk profile [2]. Evidence is building up that patients live longer and in better health when you treat low-, standard- and high-risk patients differently [3-4]. Furthermore, 79% of patients want to know their risk profile as this is directly linked to their prognosis [5]. The data demonstrates that the test would provide value to patients in standard clinical practice. For the diagnostic test to be adopted by international guidelines, it needs be reviewed by associations like ASCO, ESMO, IMWG and EMN.
“I would really appreciate having the SKY92 test available outside the clinical study in order to tailor my treatment decisions and offer my patients a more personalized prognostic outlook”, comments Parameswaran Hari, one of US’ foremost authorities on multiple myeloma, practicing physician and principal investigator in the above mentioned ongoing clinical study.
SKY92 is able to assign one of three risk profiles at the moment of diagnosis. Published data show that high-risk patients who won’t have a stem cell transplantation, appear to live longer when treated with lenalidomide (55 months) compared to thalidomide (17 months) [3]. Another study in favor of risk directed treatment was published last year. Standard of care for most patients is to undergo a stem cell transplantation. However, when a patient is low-risk, a non-transplant strategy gives them a better outlook (95% alive after 4 years versus 72%) and saves them a strenuous regimen. High-risk patients show improved outcomes on a transplant strategy (68% alive after 4 years versus 22%) [4].
“I am blown away by the interim results of our clinical study”, says Dharminder Chahal, CEO SkylineDx that developed the SKY92 test. “We now know that our test makes additional, crucial information available to patients and physicians in 42% of cases. We therefore must increase our efforts to make this test available to all multiple myeloma patients at an accelerated pace. In this pursuit I insist on collaboration with and from guideline committees, regulatory authorities and payors”, concludes Dharminder Chahal.
Lombardi Comprehensive Cancer Center (Washington, Washington DC), Hackensack University Medical Center (Hackensack, New Jersey), Columbia University Medical Center (New York, New York), Weill Cornell Medicine (New York, New York), Levine Cancer Institute (Charlotte, North Carolina) and Medical College of Wisconsin (Milwaukee, Wisconsin).
Hari, et al. 2019. EHA Abstract PF620 (link). Poster presentation at EHA on Friday, June 14, 2019 from 5.30-7PM, poster area. Amsterdam RAI Exhibition and Convention Centre, Amsterdam, The Netherlands.
Kuiper, et al. 2019. EHA Abstract PS1374 (link). Poster presentation at EHA on Saturday, June 15, 2019 from 5.30-7PM, poster area. Amsterdam RAI Exhibition and Convention Centre, Amsterdam, The Netherlands.
Hofste op Bruinink, et al. 2018. ASH Abstract 3186.
To be published later in addition to Van Dongen – Leunis, et al. 2019. EHA Abstract PF727 (link). Poster presentation at EHA on Friday, June 14, 2019 from 5.30-7PM, poster area. Amsterdam RAI Exhibition and Convention Centre, Amsterdam, The Netherlands.
Pharming begint een klinisch onderzoek naar de effecten van
recombinant humane C1-esteraseremmer (rhC1INH); RUCONEST®, bij patiënten met
pre-eclampsie (PE of zwangerschapsvergiftiging). Onlangs ontving Pharming hiervoor
goedkeuring door de medisch-ethische toetsingscommissie van het betreffende
Nederlandse klinische onderzoekscentrum.
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming,
zegt in reactie:
“Onze
sterke prestaties in 2018 en het eerste kwartaal van 2019 hebben ons in
staat gesteld te investeren in toekomstige groei door de ontwikkeling van onze
pijplijn. Het is daarom dat we nu, na goedkeuring door de medisch-ethische
commissie, kunnen aanvangen met onze eerste pre-eclampsie-studie met RUCONEST®.
In het eerste deel van het onderzoek zullen
veiligheid en tolerantie bij een klein aantal patiënten worden beoordeeld om
het veiligheidsprofiel van RUCONEST® te bevestigen, waarna wordt overgegaan tot
een grotere patiëntenpopulatie. In dit tweede deel van het onderzoek zal een
bredere groep patiënten betrokken worden voor het eveneens beoordelen van de
voorlopige werkzaamheidsparameters. De resultaten worden gecombineerd en zullen
naar verwachting beschikbaar zijn in het derde kwartaal van 2020.
Aangezien er momenteel geen goedgekeurde therapieën tegen pre-eclampsie voorhanden zijn, kijken we uit naar de behandeling van de eerste patiënten in deze studie. We willen deze thans nog volledig onvervulde medische behoefte aanpakken en de veiligheid en uitkomsten voor zwangere vrouwen en hun ongeboren baby’s met deze aandoening in de toekomst verbeteren.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-06-11 19:21:332019-06-11 19:21:35Pharming start fase I/II studie met Ruconest bij zwangerschapsvergiftiging← #nieuws
De media blijven er bol van staan: de toepassingen waar we
aan zouden kunnen werken met CRISPR-Cas, de veelbelovende techniek om
genetische eigenschappen heel precies en snel aan te passen. Je kunt er van
alles mee, van het produceren van gezondere en lekkere groenten en fruit tot
het voorkomen van erfelijke ziekten. In Amerika liggen de eerste producten al
in de schappen van de supermarkt, terwijl wij in Europa al jarenlang dubben over
de vraag hoe we deze en andere moderne veredelingstechnieken precies beoordelen.
John van der Oost, één van de grondleggers van CRISPR-Cas, pleit in de
Gelderlander dan ook voor meer ruimte en innovatie in de plantenveredeling met
CRISPR-Cas in Europa.
In de Nieuwe Oogst ziet Artemis, de belangenvereniging voor
biologische gewasbeschermingsmiddelen, ook toekomst voor de toepassing van
CRISPR-Cas om gewassen sneller weerbaarder te maken tegen ziekten en plagen.
Greenpeace daarentegen wil nog steeds het liefst alles bij het oude houden en
is geen voorstander van de toepassing van CRISPR-Cas. Maar dan lopen we al die
mooie producten, waarvan de Gelderlander er een aantal
heeft uitgelicht, mis in Europa. Dat kunnen we met z’n allen toch niet laten
gebeuren?
HollandBIO is het met Van der Oost en Artemis eens,
CRISPR-Cas biedt de samenleving ongekende kansen in de vorm van duurzame en
gezonde toepassingen. Wij zullen ons blijven inzetten om de ontwikkeling van
deze toepassingen in Europa binnen handbereik te krijgen.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-06-11 18:58:492019-06-11 18:58:51Potentie van CRISPR-Cas voor duurzame landbouw volop in de belangstelling← #nieuws
Afgelopen week kondigde minister Bruins voorafgaand aan het Algemeen
Overleg geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer aan alles op alles te zetten om
álle patiënten met de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) zo snel mogelijk
van Spinraza te voorzien. Fantastisch nieuws voor patiënten boven de 9,5 jaar, die
dit medicijn vanwege gebrek aan bewijslast vorig
jaar aan hun neus voorbij zagen gaan. HollandBIO is blij dat er zicht
is op een pragmatische oplossing voor oudere SMA patiënten. Vanwege de ernstige
en progressieve aard van deze aandoening, is elke dag wachten op behandeling er
immers één teveel.
Bruins verwacht groen licht te kunnen geven voor de opname
van Spinraza in een voorwaardelijke toegangsregeling (VT-regeling). Hij loopt
hiermee vooruit op het advies van het Zorginstituut (ZIN), dat deze week
verschijnt. Binnen de VT-regeling wordt het geneesmiddel tijdelijk vergoed, op
voorwaarde dat extra onderzoek wordt uitgevoerd naar de effectiviteit in deze
oudere patiëntengroep.
Adaptive ecosystems
Hoewel HollandBIO heel blij is met de pragmatische
oplossing, legt de casus feilloos bloot dat het beoordelingssysteem van
weesgeneesmiddelen kraakt in haar voegen. Want waar de behandelde groepen klein
zijn en het ziektebeeld variabel, is het aanleveren van “robuuste” data volgens
de door ZIN gehanteerde GRADE beoordelingssystematiek vrijwel onmogelijk.
In plaats van patiënten toegang te weigeren op basis van een
gebrek aan data, pleit HollandBIO ervoor om Nederland dé innovatieve proeftuin
voor weesgeneesmiddelen, conditionals en ATMPs te maken. De nieuwe Regeling
Voorwaardelijke Toelating, die in het vierde kwartaal van 2019 gepresenteerd
wordt, biedt hier een mooie kans toe. Zeker wanneer die ons in staat stelt om
op eigen bodem te experimenteren met het vergaren van Real-World-Evidence in
registers, innovatieve concepten als personalised entry programs, en adaptive
pricing. Laten we daarom nu met elkaar uitwerken hoe we met een adaptief
systeem en maatwerk de toegang voor de patiënt veilig kunnen stellen. Want van
een behandeling die de patiënt niet bereikt, is nog nooit iemand beter
geworden.
Last week,
a stunning number of 17,300 attendees joined the BIO International Convention
in Philadelphia. Branded with the theme “It Starts With One”, BIO highlighted
the game changing impact of the small, daily efforts of BIO attendees. One of
the exhibition floor’s highlights was the Health~Holland Pavilion, a not-to-miss
orange landmark in a sea of country pavilions. Together with a delegation of
120 Dutch biotech entrepreneurs, we look back on a successful edition.
The orange
Health~Holland Pavilion was once again the eye-catcher of the exhibition floor.
Dressed up with tulips, stroopwafels and a Dutch bike, the pavilion was an
orange living room. But most importantly, it was the central information point
for international visitors with questions regarding the Dutch business and
innovation climate and the national life sciences & health sector.
Biotech
hotspot
In a 13
minutes pitch as part of the Global Innovation Hub, HollandBIO’s Annemiek
Verkamman zoomed in on today’s Dutch masters of biotech. She explained why the
Netherlands has Europe’s most attractive business climate for biopharmaceutical
companies. With this year’s relocation of the EMA, the Netherlands has what it
takes to evolve into a true global biotech hotspot.
Dutch
Strengths
During the
Hospitality Reception, the pavilion transformed in one of BIO’s best-visited
happy hours. In a powerful and hilarious quiz-style speech, Hans Schikan
introduced the one Dutch Strength after another to the eager crowd. His
take-home message: the Netherlands is the place to be for life sciences
companies. After the traditional raffle of the Loyens & Loeff bike,
everyone grabbed the opportunity to meet new business partners. For all
disappointed participants of the raffle: rest assured, there will be a new bike
to win at BIO 2020 in San Diego.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-06-11 18:37:462019-06-11 18:37:48BIO 2019 in Philadelphia – One to remember← #nieuws
The Dutch company Xenikos B.V., which develops innovative immunotherapies for treating patients with severe immune disease and post-transplant rejection, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved an investigational new drug (IND) application to initiate a U.S.-based clinical Phase 3 registration trial in order to test the efficacy of T-Guard for treating steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) in patients following allogeneic stem cell transplantation.
This
single-arm, multi-center Phase 3 trial (BMT CTN 1802) is designed to evaluate
the efficacy and safety of T-Guard in 47 patients who receive an allogeneic
stem cell transplantation and subsequently develop SR-aGVHD. The primary
endpoint of the study will be the complete response rate at day 28, and key
secondary endpoints will include the duration of complete response and overall
survival rate at six months.
“Receiving
FDA approval to initiate our U.S. Phase 3 registration trial is a major
milestone for us, as it is the next step in advancing T-Guard towards the
market,” says Dr. Ypke van Oosterhout, Chief Executive Officer of Xenikos.
“Importantly, T-Guard can be administered as a single one-week treatment
and was previously shown to promote swift restoration of the immune system,
potentially reducing the risk of future infection and relapse. Effective
therapies for treating patients with SR-aGVHD are urgently needed, and we
believe that T-Guard has the potential to be an important addition to the
medical arsenal available for treating patients with this devastating and
potentially fatal condition.”
The trial
will be conducted in the U.S. by the Blood and Marrow Transplant Clinical
Trials Network (BMT CTN), funded by the National Heart, Lung, and Blood
Institute (NHLBI) and the National Cancer Institute (NCI), which are co-funding
the trial. Drawing on its vast network of leading transplant centers throughout
the U.S., the BMT CTN is expected to be able to quickly recruit patients for
the trial, thereby helping bring T-Guard to market as quickly as possible.
Dr.
Gabrielle Meyers, Study Co-Chair, asserts, “The BMT CTN is the only U.S.
clinical trial group focused on improving outcomes for transplant recipients.
For many years few studies were conducted for steroid-refractory GVHD due to
the difficulty in treating this challenging patient population. We are excited
about the opportunity to work with Xenikos to bring novel therapies to benefit
patients in greatest need.”
Study
Co-Chair Dr. John Levine notes, “Steroid-refractory GVHD is the driver for
non-relapse deaths after allogeneic HSCT. Poor immune reconstitution and the
resulting infections are major contributors to the high mortality. T-Guard’s
novel mechanism of action that preferentially targets activated T cells has
shown rapid immune recovery and high response rates. This collaboration with
the BMT CTN will hopefully develop the confirmatory evidence needed to move T-
Guard towards FDA approval.”
T-Guard:
Helping reset the body’s immune system
T-Guard is designed to safely and swiftly reset the body’s immune system in life-threatening T cell‒mediated conditions, including transplant-related rejection, acute solid-organ rejection, and severe autoimmune disease. T-Guard consists of a unique combination of toxin-conjugated monoclonal antibodies that target CD3 and CD7 molecules on T cells and NK cells. Preclinical and early clinical testing have shown that T-Guard can specifically identify and eliminate mature T cells and NK cells with minimal treatment-related side effects. Importantly, T-Guard’s action is short-lived, thereby significantly reducing the patient’s vulnerability to opportunistic infections compared to currently available therapies. Xenikos successfully completed a Phase 1/2 study for the second line treatment of SR-aGVHD in patients following hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). The results of this study showed that just one week of T-Guard treatment triggered a strong clinical response and doubled the 6-month overall survival rate. These results were published in the peer-reviewed journal Biology of Blood and Marrow Transplantation. In addition to receiving IND clearance in the U.S., T-Guard has also been granted Orphan Drug Designation status in both the E.U. and the U.S.
Terwijl de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen vandaag live
gaat, is het Zorginstituut (ZIN) alweer druk met de voorbereiding van de
volgende, halfjaarlijkse update. Met deze scan brengt ZIN patiënten,
behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op
de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de
aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen
van bestaande indicaties? Dan nodigt ZIN je vanaf 17 juni weer uit om bij te dragen
aan de volgende scan.
Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan
die in december 2019 live gaat. De deadline voor aanlevering is 5 augustus
2019. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de
fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie
van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te
leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de
scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.
Meer weten of
bijdragen? Vanaf 17 juni licht het ZIN de uitvraag en werkwijze op haar eigen website verder
toe. Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact
op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De laatste, spiksplinternieuwe
editie van de Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.
Catalyze and BioHealth Innovation have entered an agreement to actively bridge the Life Sciences communities in the US and the EU. This transatlantic partnership will increase opportunities for translating biohealth discoveries to market through grant writing services, expanded technology commercialization and international soft-landing support. The two parties have a wide range of resources and knowledge which combined will better aid in delivering high-impact, customer-specific solutions.
BioHealth Innovation, based in Maryland, USA, is renowned for its efforts to source and evaluate market-relevant biohealth intellectual properties, connecting the IP with non-dilutive and early stage funding sources, and assisting businesses with marketing, funding applications and other resources for business growth. Richard Bendis, Founder, President and CEO of BioHealth Innovation: “We are excited to augment our resources for early stage companies with those of the Catalyze team.”
Catalyze Founder and Director Theodoor Rutgers: “This new partnership with BioHealth Innovations creates added value on a global scale. We are happy to be expanding in the US, bridging R&D innovations across the Atlantic.” Catalyze is a market leader in obtaining non-dilutive funding for biomedical and healthcare innovations. The Amsterdam-based company has built a network of more than 2,000 partners around the world, raising over half a billion Euro in funding for clients. According to Catalyze Commercial Director Quirein te Roller: “This is a unique opportunity for us to leverage the strengths of both parties, enabling more innovations and better innovations, to make it to market faster, effectively changing the lives of millions around the world.”
Consumenten staan positiever tegenover het eten van genetisch gemodificeerd voedsel als ze weten hoe het is gemaakt. Dat blijkt uit een gezamenlijke studie van psychologen en biologen van de Universiteit van Rochester, de Universiteit van Amsterdam en de Universiteit van Cardiff. De resultaten van de studie zijn gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Journal of Environmental Psychology.
Genetische modificatie biedt kansen voor duurzame productie
van gezond en lekker voedsel. Terwijl wetenschappers overtuigd zijn van de
veiligheid van genetisch gemodificeerd voedsel, staat de consument er soms nog
sceptisch tegenover. De onderzoekers hebben in hun studie onderzocht hoe deze
kloof overbrugd kan worden. Kennis blijkt daarin een bepalende factor. Zodra
consumenten weten hoe het voedsel is geproduceerd maken ze een bewustere keuze
of ze het wel of niet eten. Bovendien leidt deze kennis tot een positievere
houding ten opzichte van genetisch gemodificeerd voedsel.
De resultaten uit deze internationale studie sluiten naadloos aan bij een aantal Nederlandse studies. Zo heeft de COGEM recent een onderzoek gepubliceerd, waaruit blijkt dat burgers bij planten alleen onderscheid maken tussen klassieke veredeling en genetische modificatie (inclusief mutagenese) en niet tussen verschillende methoden van genetische modificatie. Verder baseren ze hun mening over genetische gemodificeerd voedsel op een gevoel, omdat ze er niet zoveel van weten. Zodra ze meer kennis hebben maken ze een afweging op basis van argumenten en zien ze vaker de kansen van genetische modificatie. Ook een in 2018 gepubliceerde studie uitgevoerd door wetenschappers van de Universiteit van Utrecht en Amsterdam en een in 2017 uitgevoerde studie in opdracht van het ministerie van Infrastructuur en Waterstaat, lieten zien dat acceptatie van genetische modificatie groter is wanneer mensen meer weten over het hoe en waarom van de gebruikte genetische techniek.
Deze resultaten zijn een kolfje naar onze hand! HollandBIO
zet zich al volop in om de mooie toepassingen uit biotechnologie in de
spotlight te zetten en dat zullen we blijven doen. Maar we kunnen het niet
alleen. Goede en duidelijke communicatie over biotechnologie en het hoe en
waarom van het gebruik daarvan door wetenschappers, bedrijven, gebruikers en
overheid zijn essentieel om het publiek mee te nemen in de ontwikkelingen,
mogelijkheden en kansen die biotechnologie ons allen biedt voor een duurzame en
gezonde samenleving.
“Wat een biotech écht
duidelijk moet formuleren in een value proposition zijn de commerciële en
financiële aspecten.” Een duidelijke uitspraak van spreker Özgür Tuncer – Vice President,
Consulting en Head of Financial Institutions Consulting bij IQVIA. Tijdens het IQVIA Biotech Seminarop
13 juni deelt hij zijn kennis en ervaring op het gebied van financiering
binnen de biotech industrie. Als strategisch adviseur voor beleggers in de life
sciences-industrie is Özgür expert in fusies en overnames, ontwikkeling van nieuwe
producten en wereldwijd portefeuillebeheer. Benieuwd naar zijn verhaal over het
creëren van een value proposition die de aandacht van investeerders vasthoudt?
Schrijf je vandaag nog in: https://www.events.iqvia.com/d/y6q6g6/
Study results show improvement multiple myeloma care
GezondheidA substantial number of blood cancer (multiple myeloma) patients could make more informed decisions on their treatment if more information becomes available for them and their treating physicians. Interim results of a clinical study, executed by 6 renowned US hospitals [1], show that a physician can improve diagnosis in 42% of cases by using a reliable, robust and standardized test that assigns a risk profile [2]. Evidence is building up that patients live longer and in better health when you treat low-, standard- and high-risk patients differently [3-4]. Furthermore, 79% of patients want to know their risk profile as this is directly linked to their prognosis [5]. The data demonstrates that the test would provide value to patients in standard clinical practice. For the diagnostic test to be adopted by international guidelines, it needs be reviewed by associations like ASCO, ESMO, IMWG and EMN.
“I would really appreciate having the SKY92 test available outside the clinical study in order to tailor my treatment decisions and offer my patients a more personalized prognostic outlook”, comments Parameswaran Hari, one of US’ foremost authorities on multiple myeloma, practicing physician and principal investigator in the above mentioned ongoing clinical study.
SKY92 is able to assign one of three risk profiles at the moment of diagnosis. Published data show that high-risk patients who won’t have a stem cell transplantation, appear to live longer when treated with lenalidomide (55 months) compared to thalidomide (17 months) [3]. Another study in favor of risk directed treatment was published last year. Standard of care for most patients is to undergo a stem cell transplantation. However, when a patient is low-risk, a non-transplant strategy gives them a better outlook (95% alive after 4 years versus 72%) and saves them a strenuous regimen. High-risk patients show improved outcomes on a transplant strategy (68% alive after 4 years versus 22%) [4].
“I am blown away by the interim results of our clinical study”, says Dharminder Chahal, CEO SkylineDx that developed the SKY92 test. “We now know that our test makes additional, crucial information available to patients and physicians in 42% of cases. We therefore must increase our efforts to make this test available to all multiple myeloma patients at an accelerated pace. In this pursuit I insist on collaboration with and from guideline committees, regulatory authorities and payors”, concludes Dharminder Chahal.
Source: SkylineDx
Footnotes
Pharming start fase I/II studie met Ruconest bij zwangerschapsvergiftiging
GezondheidPharming begint een klinisch onderzoek naar de effecten van recombinant humane C1-esteraseremmer (rhC1INH); RUCONEST®, bij patiënten met pre-eclampsie (PE of zwangerschapsvergiftiging). Onlangs ontving Pharming hiervoor goedkeuring door de medisch-ethische toetsingscommissie van het betreffende Nederlandse klinische onderzoekscentrum.
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt in reactie:
“Onze sterke prestaties in 2018 en het eerste kwartaal van 2019 hebben ons in staat gesteld te investeren in toekomstige groei door de ontwikkeling van onze pijplijn. Het is daarom dat we nu, na goedkeuring door de medisch-ethische commissie, kunnen aanvangen met onze eerste pre-eclampsie-studie met RUCONEST®.
In het eerste deel van het onderzoek zullen veiligheid en tolerantie bij een klein aantal patiënten worden beoordeeld om het veiligheidsprofiel van RUCONEST® te bevestigen, waarna wordt overgegaan tot een grotere patiëntenpopulatie. In dit tweede deel van het onderzoek zal een bredere groep patiënten betrokken worden voor het eveneens beoordelen van de voorlopige werkzaamheidsparameters. De resultaten worden gecombineerd en zullen naar verwachting beschikbaar zijn in het derde kwartaal van 2020.
Aangezien er momenteel geen goedgekeurde therapieën tegen pre-eclampsie voorhanden zijn, kijken we uit naar de behandeling van de eerste patiënten in deze studie. We willen deze thans nog volledig onvervulde medische behoefte aanpakken en de veiligheid en uitkomsten voor zwangere vrouwen en hun ongeboren baby’s met deze aandoening in de toekomst verbeteren.”
Bron: Pharming
Potentie van CRISPR-Cas voor duurzame landbouw volop in de belangstelling
Wereld mét toekomst, Voedsel en materialenDe media blijven er bol van staan: de toepassingen waar we aan zouden kunnen werken met CRISPR-Cas, de veelbelovende techniek om genetische eigenschappen heel precies en snel aan te passen. Je kunt er van alles mee, van het produceren van gezondere en lekkere groenten en fruit tot het voorkomen van erfelijke ziekten. In Amerika liggen de eerste producten al in de schappen van de supermarkt, terwijl wij in Europa al jarenlang dubben over de vraag hoe we deze en andere moderne veredelingstechnieken precies beoordelen. John van der Oost, één van de grondleggers van CRISPR-Cas, pleit in de Gelderlander dan ook voor meer ruimte en innovatie in de plantenveredeling met CRISPR-Cas in Europa.
In de Nieuwe Oogst ziet Artemis, de belangenvereniging voor biologische gewasbeschermingsmiddelen, ook toekomst voor de toepassing van CRISPR-Cas om gewassen sneller weerbaarder te maken tegen ziekten en plagen. Greenpeace daarentegen wil nog steeds het liefst alles bij het oude houden en is geen voorstander van de toepassing van CRISPR-Cas. Maar dan lopen we al die mooie producten, waarvan de Gelderlander er een aantal heeft uitgelicht, mis in Europa. Dat kunnen we met z’n allen toch niet laten gebeuren?
HollandBIO is het met Van der Oost en Artemis eens, CRISPR-Cas biedt de samenleving ongekende kansen in de vorm van duurzame en gezonde toepassingen. Wij zullen ons blijven inzetten om de ontwikkeling van deze toepassingen in Europa binnen handbereik te krijgen.
Bronnen: Gelderlander en Nieuwe Oogst.
Minister Bruins: Spinraza voorwaardelijk toelaten voor álle patiënten
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidAfgelopen week kondigde minister Bruins voorafgaand aan het Algemeen Overleg geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer aan alles op alles te zetten om álle patiënten met de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) zo snel mogelijk van Spinraza te voorzien. Fantastisch nieuws voor patiënten boven de 9,5 jaar, die dit medicijn vanwege gebrek aan bewijslast vorig jaar aan hun neus voorbij zagen gaan. HollandBIO is blij dat er zicht is op een pragmatische oplossing voor oudere SMA patiënten. Vanwege de ernstige en progressieve aard van deze aandoening, is elke dag wachten op behandeling er immers één teveel.
Bruins verwacht groen licht te kunnen geven voor de opname van Spinraza in een voorwaardelijke toegangsregeling (VT-regeling). Hij loopt hiermee vooruit op het advies van het Zorginstituut (ZIN), dat deze week verschijnt. Binnen de VT-regeling wordt het geneesmiddel tijdelijk vergoed, op voorwaarde dat extra onderzoek wordt uitgevoerd naar de effectiviteit in deze oudere patiëntengroep.
Adaptive ecosystems
Hoewel HollandBIO heel blij is met de pragmatische oplossing, legt de casus feilloos bloot dat het beoordelingssysteem van weesgeneesmiddelen kraakt in haar voegen. Want waar de behandelde groepen klein zijn en het ziektebeeld variabel, is het aanleveren van “robuuste” data volgens de door ZIN gehanteerde GRADE beoordelingssystematiek vrijwel onmogelijk.
In plaats van patiënten toegang te weigeren op basis van een gebrek aan data, pleit HollandBIO ervoor om Nederland dé innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, conditionals en ATMPs te maken. De nieuwe Regeling Voorwaardelijke Toelating, die in het vierde kwartaal van 2019 gepresenteerd wordt, biedt hier een mooie kans toe. Zeker wanneer die ons in staat stelt om op eigen bodem te experimenteren met het vergaren van Real-World-Evidence in registers, innovatieve concepten als personalised entry programs, en adaptive pricing. Laten we daarom nu met elkaar uitwerken hoe we met een adaptief systeem en maatwerk de toegang voor de patiënt veilig kunnen stellen. Want van een behandeling die de patiënt niet bereikt, is nog nooit iemand beter geworden.
BIO 2019 in Philadelphia – One to remember
IJzersterk innovatieklimaat, Hollandbio, Innovatieklimaat, UitgelichtLast week, a stunning number of 17,300 attendees joined the BIO International Convention in Philadelphia. Branded with the theme “It Starts With One”, BIO highlighted the game changing impact of the small, daily efforts of BIO attendees. One of the exhibition floor’s highlights was the Health~Holland Pavilion, a not-to-miss orange landmark in a sea of country pavilions. Together with a delegation of 120 Dutch biotech entrepreneurs, we look back on a successful edition.
The orange Health~Holland Pavilion was once again the eye-catcher of the exhibition floor. Dressed up with tulips, stroopwafels and a Dutch bike, the pavilion was an orange living room. But most importantly, it was the central information point for international visitors with questions regarding the Dutch business and innovation climate and the national life sciences & health sector.
Biotech hotspot
In a 13 minutes pitch as part of the Global Innovation Hub, HollandBIO’s Annemiek Verkamman zoomed in on today’s Dutch masters of biotech. She explained why the Netherlands has Europe’s most attractive business climate for biopharmaceutical companies. With this year’s relocation of the EMA, the Netherlands has what it takes to evolve into a true global biotech hotspot.
Dutch Strengths
During the Hospitality Reception, the pavilion transformed in one of BIO’s best-visited happy hours. In a powerful and hilarious quiz-style speech, Hans Schikan introduced the one Dutch Strength after another to the eager crowd. His take-home message: the Netherlands is the place to be for life sciences companies. After the traditional raffle of the Loyens & Loeff bike, everyone grabbed the opportunity to meet new business partners. For all disappointed participants of the raffle: rest assured, there will be a new bike to win at BIO 2020 in San Diego.
Xenikos receives IND clearance Phase 3 trial using T-Guard(R) for treating steroid-refractory acute GVHD
Gezondheid, InnovatieklimaatThe Dutch company Xenikos B.V., which develops innovative immunotherapies for treating patients with severe immune disease and post-transplant rejection, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved an investigational new drug (IND) application to initiate a U.S.-based clinical Phase 3 registration trial in order to test the efficacy of T-Guard for treating steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) in patients following allogeneic stem cell transplantation.
This single-arm, multi-center Phase 3 trial (BMT CTN 1802) is designed to evaluate the efficacy and safety of T-Guard in 47 patients who receive an allogeneic stem cell transplantation and subsequently develop SR-aGVHD. The primary endpoint of the study will be the complete response rate at day 28, and key secondary endpoints will include the duration of complete response and overall survival rate at six months.
“Receiving FDA approval to initiate our U.S. Phase 3 registration trial is a major milestone for us, as it is the next step in advancing T-Guard towards the market,” says Dr. Ypke van Oosterhout, Chief Executive Officer of Xenikos. “Importantly, T-Guard can be administered as a single one-week treatment and was previously shown to promote swift restoration of the immune system, potentially reducing the risk of future infection and relapse. Effective therapies for treating patients with SR-aGVHD are urgently needed, and we believe that T-Guard has the potential to be an important addition to the medical arsenal available for treating patients with this devastating and potentially fatal condition.”
The trial will be conducted in the U.S. by the Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN), funded by the National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) and the National Cancer Institute (NCI), which are co-funding the trial. Drawing on its vast network of leading transplant centers throughout the U.S., the BMT CTN is expected to be able to quickly recruit patients for the trial, thereby helping bring T-Guard to market as quickly as possible.
Dr. Gabrielle Meyers, Study Co-Chair, asserts, “The BMT CTN is the only U.S. clinical trial group focused on improving outcomes for transplant recipients. For many years few studies were conducted for steroid-refractory GVHD due to the difficulty in treating this challenging patient population. We are excited about the opportunity to work with Xenikos to bring novel therapies to benefit patients in greatest need.”
Study Co-Chair Dr. John Levine notes, “Steroid-refractory GVHD is the driver for non-relapse deaths after allogeneic HSCT. Poor immune reconstitution and the resulting infections are major contributors to the high mortality. T-Guard’s novel mechanism of action that preferentially targets activated T cells has shown rapid immune recovery and high response rates. This collaboration with the BMT CTN will hopefully develop the confirmatory evidence needed to move T- Guard towards FDA approval.”
T-Guard: Helping reset the body’s immune system
T-Guard is designed to safely and swiftly reset the body’s immune system in life-threatening T cell‒mediated conditions, including transplant-related rejection, acute solid-organ rejection, and severe autoimmune disease. T-Guard consists of a unique combination of toxin-conjugated monoclonal antibodies that target CD3 and CD7 molecules on T cells and NK cells. Preclinical and early clinical testing have shown that T-Guard can specifically identify and eliminate mature T cells and NK cells with minimal treatment-related side effects. Importantly, T-Guard’s action is short-lived, thereby significantly reducing the patient’s vulnerability to opportunistic infections compared to currently available therapies. Xenikos successfully completed a Phase 1/2 study for the second line treatment of SR-aGVHD in patients following hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). The results of this study showed that just one week of T-Guard treatment triggered a strong clinical response and doubled the 6-month overall survival rate. These results were published in the peer-reviewed journal Biology of Blood and Marrow Transplantation. In addition to receiving IND clearance in the U.S., T-Guard has also been granted Orphan Drug Designation status in both the E.U. and the U.S.
Source: Xenikos
Zorginstituut vraagt input voor Horizonscan Geneesmiddelen
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidTerwijl de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen vandaag live gaat, is het Zorginstituut (ZIN) alweer druk met de voorbereiding van de volgende, halfjaarlijkse update. Met deze scan brengt ZIN patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan nodigt ZIN je vanaf 17 juni weer uit om bij te dragen aan de volgende scan.
Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan die in december 2019 live gaat. De deadline voor aanlevering is 5 augustus 2019. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.
Meer weten of bijdragen?
Vanaf 17 juni licht het ZIN de uitvraag en werkwijze op haar eigen website verder toe. Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De laatste, spiksplinternieuwe editie van de Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.
Catalyze and BioHealth Innovation announce transatlantic partnership
InnovatieklimaatCatalyze and BioHealth Innovation have entered an agreement to actively bridge the Life Sciences communities in the US and the EU. This transatlantic partnership will increase opportunities for translating biohealth discoveries to market through grant writing services, expanded technology commercialization and international soft-landing support. The two parties have a wide range of resources and knowledge which combined will better aid in delivering high-impact, customer-specific solutions.
BioHealth Innovation, based in Maryland, USA, is renowned for its efforts to source and evaluate market-relevant biohealth intellectual properties, connecting the IP with non-dilutive and early stage funding sources, and assisting businesses with marketing, funding applications and other resources for business growth. Richard Bendis, Founder, President and CEO of BioHealth Innovation: “We are excited to augment our resources for early stage companies with those of the Catalyze team.”
Catalyze Founder and Director Theodoor Rutgers: “This new partnership with BioHealth Innovations creates added value on a global scale. We are happy to be expanding in the US, bridging R&D innovations across the Atlantic.” Catalyze is a market leader in obtaining non-dilutive funding for biomedical and healthcare innovations. The Amsterdam-based company has built a network of more than 2,000 partners around the world, raising over half a billion Euro in funding for clients. According to Catalyze Commercial Director Quirein te Roller: “This is a unique opportunity for us to leverage the strengths of both parties, enabling more innovations and better innovations, to make it to market faster, effectively changing the lives of millions around the world.”
Source: Catalyze
Kennis maakt genetisch gemodificeerd eten appetijtelijk
Wereld mét toekomst, Voedsel en materialen, UitgelichtConsumenten staan positiever tegenover het eten van genetisch gemodificeerd voedsel als ze weten hoe het is gemaakt. Dat blijkt uit een gezamenlijke studie van psychologen en biologen van de Universiteit van Rochester, de Universiteit van Amsterdam en de Universiteit van Cardiff. De resultaten van de studie zijn gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Journal of Environmental Psychology.
Genetische modificatie biedt kansen voor duurzame productie van gezond en lekker voedsel. Terwijl wetenschappers overtuigd zijn van de veiligheid van genetisch gemodificeerd voedsel, staat de consument er soms nog sceptisch tegenover. De onderzoekers hebben in hun studie onderzocht hoe deze kloof overbrugd kan worden. Kennis blijkt daarin een bepalende factor. Zodra consumenten weten hoe het voedsel is geproduceerd maken ze een bewustere keuze of ze het wel of niet eten. Bovendien leidt deze kennis tot een positievere houding ten opzichte van genetisch gemodificeerd voedsel.
De resultaten uit deze internationale studie sluiten naadloos aan bij een aantal Nederlandse studies. Zo heeft de COGEM recent een onderzoek gepubliceerd, waaruit blijkt dat burgers bij planten alleen onderscheid maken tussen klassieke veredeling en genetische modificatie (inclusief mutagenese) en niet tussen verschillende methoden van genetische modificatie. Verder baseren ze hun mening over genetische gemodificeerd voedsel op een gevoel, omdat ze er niet zoveel van weten. Zodra ze meer kennis hebben maken ze een afweging op basis van argumenten en zien ze vaker de kansen van genetische modificatie. Ook een in 2018 gepubliceerde studie uitgevoerd door wetenschappers van de Universiteit van Utrecht en Amsterdam en een in 2017 uitgevoerde studie in opdracht van het ministerie van Infrastructuur en Waterstaat, lieten zien dat acceptatie van genetische modificatie groter is wanneer mensen meer weten over het hoe en waarom van de gebruikte genetische techniek.
Deze resultaten zijn een kolfje naar onze hand! HollandBIO zet zich al volop in om de mooie toepassingen uit biotechnologie in de spotlight te zetten en dat zullen we blijven doen. Maar we kunnen het niet alleen. Goede en duidelijke communicatie over biotechnologie en het hoe en waarom van het gebruik daarvan door wetenschappers, bedrijven, gebruikers en overheid zijn essentieel om het publiek mee te nemen in de ontwikkelingen, mogelijkheden en kansen die biotechnologie ons allen biedt voor een duurzame en gezonde samenleving.
Bronnen: University of Rochester
IQVIA Biotech Seminar
Gezondheid“Wat een biotech écht duidelijk moet formuleren in een value proposition zijn de commerciële en financiële aspecten.” Een duidelijke uitspraak van spreker Özgür Tuncer – Vice President, Consulting en Head of Financial Institutions Consulting bij IQVIA. Tijdens het IQVIA Biotech Seminar op 13 juni deelt hij zijn kennis en ervaring op het gebied van financiering binnen de biotech industrie. Als strategisch adviseur voor beleggers in de life sciences-industrie is Özgür expert in fusies en overnames, ontwikkeling van nieuwe producten en wereldwijd portefeuillebeheer. Benieuwd naar zijn verhaal over het creëren van een value proposition die de aandacht van investeerders vasthoudt? Schrijf je vandaag nog in: https://www.events.iqvia.com/d/y6q6g6/