AGILeBiotics is the winner of the Investors Forum 2019, which took place at the Dutch Life Sciences Conference in Leiden on November 28th. During the conference AGILeBiotics has introduced its drug pipeline emphasizing the pre-clinical candidate TOFRAMICIN, a novel antibiotic candidate in development against multidrug-resistant Gram-negative and Gram-positive bacterial infections. With their plenary pitch, the startup successfully reached out to potential co-investors in order to close the Series A round in near future. The investment will bring TOFRAMICIN into clinical development and closer to patients suffering from deadly hospital-acquired infections.
Een recente
uitzending van Klokhuis, het bekende informatieve jeugdprogramma van de NTR,
staat geheel in het teken van een mooie biotech toepassing die het Wageningse
KeyGene mede mogelijk heeft gemaakt: rubber uit paardenbloemen. Al 150 jaar
lang gebruiken we steeds meer rubber als materiaal voor allerlei toepassingen.
Omdat de vraag blijft toenemen, moeten er ook meer grondstoffen komen. Klokhuis
laat op een laagdrempelige manier zien hoe de vinding, ontstaan door een
samenwerking tussen KeyGene, Wageningen University & Research en Apollo
Vredestein, bijdraagt aan de duurzame productie van natuurrubber, bijvoorbeeld
voor het gebruik in autobanden. Een echte kijktip dus!
Alnylam has received FDA approval for GIVLAARI™ (givosiran) for the treatment of adults with acute hepatic
porphyria (AHP). AHP is a family of ultra-rare, genetic diseases characterized
by debilitating, potentially life-threatening attacks and, for some patients,
chronic manifestations that negatively impact daily functioning and quality of
life. Long-term complications of AHP can include chronic neuropathic pain,
hypertension, chronic kidney disease and liver disease. GIVLAARI was shown to
significantly reduce the rate of porphyria attacks that required
hospitalizations, urgent healthcare visits or IV hemin administration at home.
“We believe the approval of GIVLAARI
represents a landmark event for the advancement of precision genetic medicines,
providing new hope for patients and their caregivers living with the
debilitating manifestations of AHP and unpredictable nature of AHP attacks, as
well as for the doctors who diagnose and treat these patients. We are grateful
to the investigators, patients and families who have helped make this new
treatment option a reality for the AHP community. We also commend the FDA for
recognizing the immense medical need and granting this approval so quickly,”
said John Maraganore, Ph.D., Chief Executive Officer of Alnylam. “GIVLAARI now
becomes our second RNAi therapeutic to be approved in the last 16 months, and
the world’s first-ever GalNAc-conjugate RNA therapeutic to be approved,
representing a watershed moment for a technology uniquely pioneered by Alnylam
scientists. We believe today’s news reinforces the promise and potential of
RNAi therapeutics as a whole new class of medicines and brings us one important
step closer to fulfilling our Alnylam 2020 goals of building a
multi-product, global commercial company with a deep clinical pipeline to drive
growth and an organic product engine to fuel sustainable innovation.”
The FDA approval of
GIVLAARI was received in less than four months after acceptance of the NDA, and
was based on positive results from the ENVISION Phase 3 study, a randomized,
double-blind, placebo-controlled, multinational study of 94 patients with AHP,
at 36 study sites in 18 countries – the largest ever interventional study
conducted in AHP. In ENVISION, AHP patients on GIVLAARI experienced 70% (95%
CI: 60%, 80%) fewer porphyria attacks compared to placebo. GIVLAARI also
resulted in a similar reduction in intravenous hemin use, as well as reductions
in urinary aminolevulinic acid (ALA), and urinary porphobilinogen (PBG).
In the pivotal
ENVISION study, the most common adverse reactions (reported in at least 20% of
patients) with GIVLAARI were nausea (27%) and injection site reactions (25%).
Other adverse reactions seen in patients treated with GIVLAARI (occurring over
5% more frequently than placebo) include rash, serum creatinine increase,
transaminase elevations and fatigue. As previously reported, one patient in the
GIVLAARI clinical development program experienced an anaphylactic reaction
which resolved with medical management.
“Adults with AHP now
have a new treatment option that has demonstrated the ability to reduce the
frequency of porphyria attacks by specifically addressing factors associated
with attacks and other disease manifestations of AHP,” said Manisha Balwanii, M.D., M.S, Associate Professor of the Department of Genetics
and Genomic Sciences and Department of Medicine at the Icahn School of Medicine
at Mount Sinai and principal investigator of the ENVISION study. “With the approval
of GIVLAARI, and based on the efficacy data from the ENVISION study, I hope to
see my patients and those across the country be able to live more normal lives
with fewer porphyria attacks.”
“The FDA approval of
GIVLAARI is an important milestone for our community, as we now have a new
treatment option for adults living with acute hepatic porphyria,” said Kristen
Wheeden, Executive Director, American Porphyria Foundation. “AHP can have a
profound impact on the lives of patients and their families. Porphyria attacks
are associated with severe, incapacitating pain, often requiring
hospitalization for management. In addition, many patients struggle on a daily
basis with chronic symptoms related to their disease. The approval of GIVLAARI
is exciting for our community.”
Alnylam is committed
to helping people access the medicines they are prescribed and will be offering
comprehensive support services for people prescribed GIVLAARI through Alnylam
Assist®. Visit AlnylamAssist.com for more information
or call 1-833-256-2748.
GIVLAARI is expected
to be available for shipment to healthcare providers in the U.S. by year-end.
HCPs can initiate the process now by visiting www.AlnylamAssist.com and
completing and submitting a Start Form.
In August,
Alnylam announced a U.S.
gastrointestinal (GI) disease education and promotional agreement for GIVLAARI
with Ironwood Pharmaceuticals, Inc., a GI healthcare company. Under the
agreement, Alnylam will leverage Ironwood’s leading capabilities in GI to help
raise awareness of AHP among gastroenterologists and other healthcare
practitioners in the U.S. Ironwood will also participate in GIVLAARI
promotional efforts, augmenting Alnylam’s broader commercialization activities.
GIVLAARI was reviewed by the FDA under Priority Review and had previously been granted Breakthrough Therapy and Orphan Drug Designations in the U.S. GIVLAARI is currently being reviewed under accelerated assessment by the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of patients with AHP, after receiving Priority Medicines (PRIME) Designation and Orphan Drug Designation from the EMA.
Novo
Nordisk levert de eerste kandidaat aan voor de pilot Parallelle Procedures
CBG-ZIN. Het
gaat om een aanvraag voor een orale toedieningsvorm van semaglutide, een
medicijn bestemd voor patiënten met type 2 diabetes mellitus. In de pilot slaan
CBG en ZIN de handen ineen om de tijd van lab naar patiënt te verkorten, door
eerder te starten met het nationale vergoedingstraject en dit (deels) parallel
te laten lopen met het Europese registratietraject.
HollandBIO
is erg enthousiast over de pilot, omdat deze naadloos aansluit bij het
HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt. Binnen dit
programma werken wij aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en
betaalbaarheid hand in hand gaan. De belangrijkste informatie over de pilot,
inclusief de link naar het interesseformulier vind je hier.
Lijkt deelname aan de pilot je ook interessant, maar heb je nog vragen? Sinds vorige week is er een uitgebreid “vraag & antwoord” document online beschikbaar. Staat het antwoord op jouw vraag er niet tussen? Neem dan direct contact op met Kevin Liebrand (CBG) of Pauline Pasman (Zorginstituut) of laat het HollandBIO weten door contact op te nemen met Marit.
HollandBIO
wenst zowel Novo Nordisk als het CBG en het ZIN veel succes met deze eerste parallelle
registratie- en vergoedingsprocedure. Wij vertrouwen erop dat met de verbeterde
werkwijze innovatieve geneesmiddelen significant sneller beschikbaar zijn voor Nederlandse
patiënten.
Op 22 november publiceerde het
Zorginstituut de Monitor ‘Weesgeneesmiddelen in de praktijk’. De kernboodschap:
de uitgaven aan weesgeneesmiddelen stijgen gemiddeld met 9% per jaar. In 2017
werd er 4% meer uitgegeven aan weesgeneesmiddelen dan in 2016. HollandBIO vindt
dat groeicijfer ronduit teleurstellend. Er moet echt een tandje bij.
De cijfers uit de Monitor ‘Weesgeneesmiddelen
in de praktijk’ zijn klip en klaar: het basispakket bevatte in 2017 49
weesgeneesmiddelen, waarmee in totaal 6.900 patiënten van een behandeling
voorzien werden. Hoewel de monitor het aantal indicaties onvermeld laat, is het
evident dat er voor het leeuwendeel van de 6.000 zeldzame ziekten nog geen behandeling
beschikbaar is. De Horizonscan Geneesmiddelen verwacht de komende jaren gelukkig
57 nieuwe weesgeneesmiddelen of indicatie-uitbreidingen. Het is te hopen dat die
de patiënt wat sneller bereiken dan het huidige tempo van zo’n 4 nieuwe
weesgeneesmiddelen per jaar. Want als je lijdt aan een zeldzame, vaak
progressieve, ziekte, dan is elke dag wachten op een behandeling er één teveel.
HollandBIO kijkt dan ook reikhalzend uit naar double-digit groeicijfers
volgend jaar!
In aanloop naar de publicatie van de
definitieve monitor weesgeneesmiddelen vroeg HollandBIO onder meer aandacht
voor gezondheidswinst, snelle toegankelijkheid en een bijbehorend, passend,
beoordelingskader voor weesgeneesmiddelen. Onze inbreng en de reactie daarop
van het Zorginstituut, is opgenomen in het rapport (pagina 115 en 131).
United by a desire to bring new cell therapies to patients, Oncode Institute and HollandBIO brought together academia, life sciences companies, clinicians and other stakeholders on November 20th 2019. This first of its kind event highlighted the great science and potential of the Netherlands to take lead in this field. In a packed Muntgebouw, prominent experts zoomed in on the different challenges they encounter bringing these products from bench to bedside. Will joining forces help us to outsmart cancer? The success of the first Oncode-HollandBIO event leads us to believe it does.
During their opening words, HollandBIO’s
Annemiek Verkamman and Oncode’s Scientific Director Geert Kops stressed the
importance of collaboration. By teaming up our communities, HollandBIO and
Oncode can combine the strength of over 200 life sciences companies and 61
research groups of over 850 cancer researchers. The Biotech Wednesday on cell
therapy is a first step in getting the two fields more familiar with one
another.
During the first part of the program, the future of cancer therapies was highlighted from an academic perspective. Oncode Investigator prof. dr. Ton Schumacher (NKI) kicked off with a presentation on the current and future potential of adoptive T-cell therapies. With his involvement in CAR-T and TIL therapy and his work on finding solutions for off-the-shelf CAR-T and autologous TCR therapies, Ton set both a scientific and entrepreneurial example. Oncode Investigator prof. dr. Sjoerd van der Burg (LUMC), the event’s next speaker, has equally high ambitions. He aims to outsmart cancer by working around one of its current immune escape routes. Sjoerd’s established work on a mechanism for an alternative antigen presenting pathway and he is figuring out the next steps to start a spin-off, with the support of Oncode Institute. With so many new treatment options coming through, Oncode Investigator dr. Sarah Derks (Amsterdam UMC) advocated a need for more physician-scientists to bridge the gap between science and clinic. Her plea? More time for basic science and research, increased institutional support and a stronger network. There should be more communication between scientists and physicians.
After a networking break, the second
part of the programme focused on the industry’s perspective. Because once
you’ve decided to establish a company, you’re up for a lot of challenges:
production, investors, competitors, etc. Glycostem CEO Troels Jordansen explained
what it takes to move innovation further from bench to bedside, such as
building your own GMP – clean room space. He shared insights about challenges
Glycostem faced, which important factors matter and which do not. The final notes
about bringing a cell therapy product from idea to Dutch patients were shared by
Novartis’ dr. Albert van Hell. From regulatory challenges to risk management
plans, from prolonged follow-up requests to contractual and logistic challenges
at the hospitals: being a frontrunner can be a demanding job.
Can collaboration bring cell therapy further? And if so, how? In a final panel discussion presided by Markwin Velders, chair of HollandBIO and Managing Director of Kite Pharma, the speakers shared their insights. All agreed that communication, trust and ambition are key to establish successful partnerships. The interests from different stakeholders do not always align and this is important to keep in mind when managing expectations. Above all, one thing stood out: we all need each other to bring innovative therapies to market for the benefits of the patients. The Oncode-HollandBIO event was a first effort to break the ice – and given the interest, shared ambition and enthusiasm, it most definitely won’t be the last.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2019/11/Biotech-Wednesday-cell-therapy-6.jpg10801920hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-11-26 14:49:402019-11-27 08:59:46Biotech Wednesday: Joining forces to outsmart cancer – new frontiers in cell therapy← #nieuws
Het regende prijzen voor de Nederlandse biotech, vorige week tijdens de uitreiking van de European Lifestars Awards. Tijdens de jaarlijkse ceremonie staan de mooiste successen, doorbraken en baanbrekende deals van Europese life sciences prominenten centraal. Biotech toppers van eigen bodem beklommen het podium (Onno! Jan! Erik!), en zelfs meer dan eens.
Galapagos
sleepte maar liefst drie awards in de wacht: voor ‘Deal of the Year’, samen met
Gilead, voor ‘Clinical Trial of the Year’, en voor CEO Onno van de Stolpe, die
gekroond werd tot ‘CEO of the Year’. Erik van den Berg, CEO van AM-Pharma en
Jan van de Winkel, CEO van Genmab scoorden als runners-up een mooie “Highly
Commended’. Genmab nam daarnaast de award voor ‘IPO of the Year’ in ontvangst. Tot
slot bemachtigde Forbion de award voor ‘Venture Capital Firm of the Year’.
Een
mooie bevestiging van wat we bij HollandBIO al lang wisten: Nederland is dé
hotspot voor life sciences. Alle winnaars: van harte gefeliciteerd, en keep up
the good work!
Klik hier om naar de website van de European Lifestars Award te gaan.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-11-26 13:30:322019-11-26 13:30:33Nederlandse biotech valt in de prijzen← #nieuws
Biotech ondernemers besteden in de regel veel werk uit bij hooggespecialiseerde dienstverleners. En dat is maar goed ook, want zo kunnen zij zich volledig toeleggen op de ontwikkeling van hun eigen bedrijf. Er is een breed aanbod van dienstverleners: van alle mogelijke vormen van contract research, juridisch advies, experts in intellectueel eigendom of personeelszaken en van financieel management tot communicatie. Met de Member-to-Member Marketplace biedt HollandBIO inzicht in het dienstenaanbod en profiteren onze leden van aantrekkelijke aanbiedingen. Bekijk het groeiende aanbod hier.
HollandBIO leden hebben een streepje voor: alleen leden kunnen aanbiedingen doen op de Member-to-Member Marketplace. Door een handige zoekfilter komt jouw bedrijf snel naar voren. Op het platform krijg je niet alleen de kans om een aantrekkelijke aanbieding te doen, ook is er ruimte om meer te vertellen over je bedrijf. En, de beste aanbiedingen maken kans op een extra promotieplek in de HollandBIO Weekly.
De spelregels
Alleen leden van HollandBIO kunnen een aanbieding doen. Geen lid? Word hier lid!
De aanbieder is eigenaar van de aanbieding. Dit betekent dat je zelf verantwoordelijk bent voor het aanleveren van de teksten en voor het actueel houden van de aanbieding.
Hier kan je controleren of de aanvrager ook lid is van HollandBIO, of stuur ons een mailtje
Teksten kunnen worden aangeleverd in het Nederlands of in het Engels.
HollandBIO kan niet garanderen dat leden gebruik zullen maken van het aanbod.
BioscienZ is de trotse
winnaar van de Breda Startup award 2019. De startup heeft de oplossing voor de alsmaar
groeiende vraag naar eiwitten en vleesvervangers: met hulp van biotechnologie
kan BioscienZ heel efficiënt eiwitten fermenteren uit suikerbieten en
aardappelen. Ook kan het bedrijf kippenei-eiwit produceren, zonder dat daar een
kip voor nodig is. BioscienZ is bezig met het ophalen van financiering voor de
bouw van de Protein Brewery: een conceptfabriek die 5.000 ton eiwit kan
produceren.
De kogel
is door de kerk: de Nederlandse overheid mag investeringsfonds Invest-NL
oprichten. De Eerste Kamer stemde vorige week in met het wetsvoorstel. Het
fonds gaat investeren in risicovolle activiteiten van ondernemingen die
bijdragen aan maatschappelijke uitdagingen, aan economische vooruitgang, en/of de
doorgroei van start-ups en scale-ups. HollandBIO zet zich in voor een plek voor
de life sciences binnen Invest-NL. De activiteiten van biotech bedrijven
sluiten immers naadloos aan op deze doelstellingen.
Bovendien
is er ook een duidelijke noodzaak: hoewel de Nederlandse life sciences sector
overloopt van potentieel, laat de markt het op een aantal punten afweten. Zo is
er gebrek aan kapitaal in de start-up fase en zoeken biotech bedrijven in de
scale-up fase vaak tevergeefs naar grotere financieringsrondes. Het resultaat
is dat de ontwikkeling van een life sciences bedrijf stagneert, dat een
onderneming in financiële nood raakt, of dat het voor een appel en een ei
opgekocht wordt door een internationale speler. Met extra investeringen voor
start-ups en scale-ups kunnen we deze gaten in het financieringslandschap
overbruggen om onze sterke kennispositie te verzilveren in maatschappelijke én
economische waarde.
De inzet
van HollandBIO is dat Invest-NL een brug gaat slaan tussen publieke regelingen
en private investeerders in de Nederlandse life sciences. Zo kan het fonds als
vliegwiel dienen voor innovatie. Het resultaat: Nederlandse biotech bedrijven kunnen
met nog meer slagkracht werken aan innovatieve oplossingen voor
maatschappelijke uitdagingen en bijdragen aan economische vooruitgang.
Lees hier meer over het debat in de Eerste Kamer over Invest-NL
Lees hier meer over het marktfalen in het Nederlandse life sciences financieringslandschap
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-11-26 10:30:222019-11-26 10:30:23Invest-NL is een feit
AGILeBiotics wins Investors Forum 2019
InnovatieklimaatAGILeBiotics is the winner of the Investors Forum 2019, which took place at the Dutch Life Sciences Conference in Leiden on November 28th. During the conference AGILeBiotics has introduced its drug pipeline emphasizing the pre-clinical candidate TOFRAMICIN, a novel antibiotic candidate in development against multidrug-resistant Gram-negative and Gram-positive bacterial infections. With their plenary pitch, the startup successfully reached out to potential co-investors in order to close the Series A round in near future. The investment will bring TOFRAMICIN into clinical development and closer to patients suffering from deadly hospital-acquired infections.
Source: AGILeBiotics
Kijktip! KeyGene in Klokhuis
Hollandbio, Voedsel en materialenEen recente uitzending van Klokhuis, het bekende informatieve jeugdprogramma van de NTR, staat geheel in het teken van een mooie biotech toepassing die het Wageningse KeyGene mede mogelijk heeft gemaakt: rubber uit paardenbloemen. Al 150 jaar lang gebruiken we steeds meer rubber als materiaal voor allerlei toepassingen. Omdat de vraag blijft toenemen, moeten er ook meer grondstoffen komen. Klokhuis laat op een laagdrempelige manier zien hoe de vinding, ontstaan door een samenwerking tussen KeyGene, Wageningen University & Research en Apollo Vredestein, bijdraagt aan de duurzame productie van natuurrubber, bijvoorbeeld voor het gebruik in autobanden. Een echte kijktip dus!
Bekijk de hele uitzending hier
Alnylam’s GIVLAARI receives FDA approval
GezondheidAlnylam has received FDA approval for GIVLAARI™ (givosiran) for the treatment of adults with acute hepatic porphyria (AHP). AHP is a family of ultra-rare, genetic diseases characterized by debilitating, potentially life-threatening attacks and, for some patients, chronic manifestations that negatively impact daily functioning and quality of life. Long-term complications of AHP can include chronic neuropathic pain, hypertension, chronic kidney disease and liver disease. GIVLAARI was shown to significantly reduce the rate of porphyria attacks that required hospitalizations, urgent healthcare visits or IV hemin administration at home.
“We believe the approval of GIVLAARI represents a landmark event for the advancement of precision genetic medicines, providing new hope for patients and their caregivers living with the debilitating manifestations of AHP and unpredictable nature of AHP attacks, as well as for the doctors who diagnose and treat these patients. We are grateful to the investigators, patients and families who have helped make this new treatment option a reality for the AHP community. We also commend the FDA for recognizing the immense medical need and granting this approval so quickly,” said John Maraganore, Ph.D., Chief Executive Officer of Alnylam. “GIVLAARI now becomes our second RNAi therapeutic to be approved in the last 16 months, and the world’s first-ever GalNAc-conjugate RNA therapeutic to be approved, representing a watershed moment for a technology uniquely pioneered by Alnylam scientists. We believe today’s news reinforces the promise and potential of RNAi therapeutics as a whole new class of medicines and brings us one important step closer to fulfilling our Alnylam 2020 goals of building a multi-product, global commercial company with a deep clinical pipeline to drive growth and an organic product engine to fuel sustainable innovation.”
The FDA approval of GIVLAARI was received in less than four months after acceptance of the NDA, and was based on positive results from the ENVISION Phase 3 study, a randomized, double-blind, placebo-controlled, multinational study of 94 patients with AHP, at 36 study sites in 18 countries – the largest ever interventional study conducted in AHP. In ENVISION, AHP patients on GIVLAARI experienced 70% (95% CI: 60%, 80%) fewer porphyria attacks compared to placebo. GIVLAARI also resulted in a similar reduction in intravenous hemin use, as well as reductions in urinary aminolevulinic acid (ALA), and urinary porphobilinogen (PBG).
In the pivotal ENVISION study, the most common adverse reactions (reported in at least 20% of patients) with GIVLAARI were nausea (27%) and injection site reactions (25%). Other adverse reactions seen in patients treated with GIVLAARI (occurring over 5% more frequently than placebo) include rash, serum creatinine increase, transaminase elevations and fatigue. As previously reported, one patient in the GIVLAARI clinical development program experienced an anaphylactic reaction which resolved with medical management.
“Adults with AHP now have a new treatment option that has demonstrated the ability to reduce the frequency of porphyria attacks by specifically addressing factors associated with attacks and other disease manifestations of AHP,” said Manisha Balwanii, M.D., M.S, Associate Professor of the Department of Genetics and Genomic Sciences and Department of Medicine at the Icahn School of Medicine at Mount Sinai and principal investigator of the ENVISION study. “With the approval of GIVLAARI, and based on the efficacy data from the ENVISION study, I hope to see my patients and those across the country be able to live more normal lives with fewer porphyria attacks.”
“The FDA approval of GIVLAARI is an important milestone for our community, as we now have a new treatment option for adults living with acute hepatic porphyria,” said Kristen Wheeden, Executive Director, American Porphyria Foundation. “AHP can have a profound impact on the lives of patients and their families. Porphyria attacks are associated with severe, incapacitating pain, often requiring hospitalization for management. In addition, many patients struggle on a daily basis with chronic symptoms related to their disease. The approval of GIVLAARI is exciting for our community.”
Alnylam is committed to helping people access the medicines they are prescribed and will be offering comprehensive support services for people prescribed GIVLAARI through Alnylam Assist®. Visit AlnylamAssist.com for more information or call 1-833-256-2748.
GIVLAARI is expected to be available for shipment to healthcare providers in the U.S. by year-end. HCPs can initiate the process now by visiting www.AlnylamAssist.com and completing and submitting a Start Form.
In August, Alnylam announced a U.S. gastrointestinal (GI) disease education and promotional agreement for GIVLAARI with Ironwood Pharmaceuticals, Inc., a GI healthcare company. Under the agreement, Alnylam will leverage Ironwood’s leading capabilities in GI to help raise awareness of AHP among gastroenterologists and other healthcare practitioners in the U.S. Ironwood will also participate in GIVLAARI promotional efforts, augmenting Alnylam’s broader commercialization activities.
GIVLAARI was reviewed by the FDA under Priority Review and had previously been granted Breakthrough Therapy and Orphan Drug Designations in the U.S. GIVLAARI is currently being reviewed under accelerated assessment by the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of patients with AHP, after receiving Priority Medicines (PRIME) Designation and Orphan Drug Designation from the EMA.
Source: Alnylam (press release)
Novo Nordisk eerste deelnemer Pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidNovo Nordisk levert de eerste kandidaat aan voor de pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN. Het gaat om een aanvraag voor een orale toedieningsvorm van semaglutide, een medicijn bestemd voor patiënten met type 2 diabetes mellitus. In de pilot slaan CBG en ZIN de handen ineen om de tijd van lab naar patiënt te verkorten, door eerder te starten met het nationale vergoedingstraject en dit (deels) parallel te laten lopen met het Europese registratietraject.
HollandBIO is erg enthousiast over de pilot, omdat deze naadloos aansluit bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt. Binnen dit programma werken wij aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. De belangrijkste informatie over de pilot, inclusief de link naar het interesseformulier vind je hier.
Lijkt deelname aan de pilot je ook interessant, maar heb je nog vragen? Sinds vorige week is er een uitgebreid “vraag & antwoord” document online beschikbaar. Staat het antwoord op jouw vraag er niet tussen? Neem dan direct contact op met Kevin Liebrand (CBG) of Pauline Pasman (Zorginstituut) of laat het HollandBIO weten door contact op te nemen met Marit.
HollandBIO wenst zowel Novo Nordisk als het CBG en het ZIN veel succes met deze eerste parallelle registratie- en vergoedingsprocedure. Wij vertrouwen erop dat met de verbeterde werkwijze innovatieve geneesmiddelen significant sneller beschikbaar zijn voor Nederlandse patiënten.
Stijging uitgaven weesgeneesmiddelen valt vies tegen
Gezondheid op maat, Hollandbio, GezondheidOp 22 november publiceerde het Zorginstituut de Monitor ‘Weesgeneesmiddelen in de praktijk’. De kernboodschap: de uitgaven aan weesgeneesmiddelen stijgen gemiddeld met 9% per jaar. In 2017 werd er 4% meer uitgegeven aan weesgeneesmiddelen dan in 2016. HollandBIO vindt dat groeicijfer ronduit teleurstellend. Er moet echt een tandje bij.
De cijfers uit de Monitor ‘Weesgeneesmiddelen in de praktijk’ zijn klip en klaar: het basispakket bevatte in 2017 49 weesgeneesmiddelen, waarmee in totaal 6.900 patiënten van een behandeling voorzien werden. Hoewel de monitor het aantal indicaties onvermeld laat, is het evident dat er voor het leeuwendeel van de 6.000 zeldzame ziekten nog geen behandeling beschikbaar is. De Horizonscan Geneesmiddelen verwacht de komende jaren gelukkig 57 nieuwe weesgeneesmiddelen of indicatie-uitbreidingen. Het is te hopen dat die de patiënt wat sneller bereiken dan het huidige tempo van zo’n 4 nieuwe weesgeneesmiddelen per jaar. Want als je lijdt aan een zeldzame, vaak progressieve, ziekte, dan is elke dag wachten op een behandeling er één teveel. HollandBIO kijkt dan ook reikhalzend uit naar double-digit groeicijfers volgend jaar!
In aanloop naar de publicatie van de definitieve monitor weesgeneesmiddelen vroeg HollandBIO onder meer aandacht voor gezondheidswinst, snelle toegankelijkheid en een bijbehorend, passend, beoordelingskader voor weesgeneesmiddelen. Onze inbreng en de reactie daarop van het Zorginstituut, is opgenomen in het rapport (pagina 115 en 131).
Lees meer:
Biotech Wednesday: Joining forces to outsmart cancer – new frontiers in cell therapy
Gezondheid op maat, Hollandbio, UitgelichtUnited by a desire to bring new cell therapies to patients, Oncode Institute and HollandBIO brought together academia, life sciences companies, clinicians and other stakeholders on November 20th 2019. This first of its kind event highlighted the great science and potential of the Netherlands to take lead in this field. In a packed Muntgebouw, prominent experts zoomed in on the different challenges they encounter bringing these products from bench to bedside. Will joining forces help us to outsmart cancer? The success of the first Oncode-HollandBIO event leads us to believe it does.
During their opening words, HollandBIO’s Annemiek Verkamman and Oncode’s Scientific Director Geert Kops stressed the importance of collaboration. By teaming up our communities, HollandBIO and Oncode can combine the strength of over 200 life sciences companies and 61 research groups of over 850 cancer researchers. The Biotech Wednesday on cell therapy is a first step in getting the two fields more familiar with one another.
During the first part of the program, the future of cancer therapies was highlighted from an academic perspective. Oncode Investigator prof. dr. Ton Schumacher (NKI) kicked off with a presentation on the current and future potential of adoptive T-cell therapies. With his involvement in CAR-T and TIL therapy and his work on finding solutions for off-the-shelf CAR-T and autologous TCR therapies, Ton set both a scientific and entrepreneurial example. Oncode Investigator prof. dr. Sjoerd van der Burg (LUMC), the event’s next speaker, has equally high ambitions. He aims to outsmart cancer by working around one of its current immune escape routes. Sjoerd’s established work on a mechanism for an alternative antigen presenting pathway and he is figuring out the next steps to start a spin-off, with the support of Oncode Institute. With so many new treatment options coming through, Oncode Investigator dr. Sarah Derks (Amsterdam UMC) advocated a need for more physician-scientists to bridge the gap between science and clinic. Her plea? More time for basic science and research, increased institutional support and a stronger network. There should be more communication between scientists and physicians.
After a networking break, the second part of the programme focused on the industry’s perspective. Because once you’ve decided to establish a company, you’re up for a lot of challenges: production, investors, competitors, etc. Glycostem CEO Troels Jordansen explained what it takes to move innovation further from bench to bedside, such as building your own GMP – clean room space. He shared insights about challenges Glycostem faced, which important factors matter and which do not. The final notes about bringing a cell therapy product from idea to Dutch patients were shared by Novartis’ dr. Albert van Hell. From regulatory challenges to risk management plans, from prolonged follow-up requests to contractual and logistic challenges at the hospitals: being a frontrunner can be a demanding job.
Can collaboration bring cell therapy further? And if so, how? In a final panel discussion presided by Markwin Velders, chair of HollandBIO and Managing Director of Kite Pharma, the speakers shared their insights. All agreed that communication, trust and ambition are key to establish successful partnerships. The interests from different stakeholders do not always align and this is important to keep in mind when managing expectations. Above all, one thing stood out: we all need each other to bring innovative therapies to market for the benefits of the patients. The Oncode-HollandBIO event was a first effort to break the ice – and given the interest, shared ambition and enthusiasm, it most definitely won’t be the last.
Photograpy: © Nils van Houts
Nederlandse biotech valt in de prijzen
IJzersterk innovatieklimaat, Hollandbio, InnovatieklimaatHet regende prijzen voor de Nederlandse biotech, vorige week tijdens de uitreiking van de European Lifestars Awards. Tijdens de jaarlijkse ceremonie staan de mooiste successen, doorbraken en baanbrekende deals van Europese life sciences prominenten centraal. Biotech toppers van eigen bodem beklommen het podium (Onno! Jan! Erik!), en zelfs meer dan eens.
Galapagos sleepte maar liefst drie awards in de wacht: voor ‘Deal of the Year’, samen met Gilead, voor ‘Clinical Trial of the Year’, en voor CEO Onno van de Stolpe, die gekroond werd tot ‘CEO of the Year’. Erik van den Berg, CEO van AM-Pharma en Jan van de Winkel, CEO van Genmab scoorden als runners-up een mooie “Highly Commended’. Genmab nam daarnaast de award voor ‘IPO of the Year’ in ontvangst. Tot slot bemachtigde Forbion de award voor ‘Venture Capital Firm of the Year’.
Een mooie bevestiging van wat we bij HollandBIO al lang wisten: Nederland is dé hotspot voor life sciences. Alle winnaars: van harte gefeliciteerd, en keep up the good work!
Klik hier om naar de website van de European Lifestars Award te gaan.
Nieuw: biotech vraag & aanbod op de Member-to-Member Marketplace
HollandbioBiotech ondernemers besteden in de regel veel werk uit bij hooggespecialiseerde dienstverleners. En dat is maar goed ook, want zo kunnen zij zich volledig toeleggen op de ontwikkeling van hun eigen bedrijf. Er is een breed aanbod van dienstverleners: van alle mogelijke vormen van contract research, juridisch advies, experts in intellectueel eigendom of personeelszaken en van financieel management tot communicatie. Met de Member-to-Member Marketplace biedt HollandBIO inzicht in het dienstenaanbod en profiteren onze leden van aantrekkelijke aanbiedingen. Bekijk het groeiende aanbod hier.
Ben je lid van HollandBIO en wil jij ook een aanbieding doen? Download dit formulier in en stuur het ingevuld retour naar bs@hollandbio.nl.
In de schijnwerper
HollandBIO leden hebben een streepje voor: alleen leden kunnen aanbiedingen doen op de Member-to-Member Marketplace. Door een handige zoekfilter komt jouw bedrijf snel naar voren. Op het platform krijg je niet alleen de kans om een aantrekkelijke aanbieding te doen, ook is er ruimte om meer te vertellen over je bedrijf. En, de beste aanbiedingen maken kans op een extra promotieplek in de HollandBIO Weekly.
De spelregels
Vragen? Neem contact op met HollandBIO’s Leonie
BioscienZ wint Breda Startup Award
Voedsel en materialen, InnovatieklimaatBioscienZ is de trotse winnaar van de Breda Startup award 2019. De startup heeft de oplossing voor de alsmaar groeiende vraag naar eiwitten en vleesvervangers: met hulp van biotechnologie kan BioscienZ heel efficiënt eiwitten fermenteren uit suikerbieten en aardappelen. Ook kan het bedrijf kippenei-eiwit produceren, zonder dat daar een kip voor nodig is. BioscienZ is bezig met het ophalen van financiering voor de bouw van de Protein Brewery: een conceptfabriek die 5.000 ton eiwit kan produceren.
Lees ook:
Invest-NL is een feit
IJzersterk innovatieklimaat, Hollandbio, Innovatieklimaat, UitgelichtDe kogel is door de kerk: de Nederlandse overheid mag investeringsfonds Invest-NL oprichten. De Eerste Kamer stemde vorige week in met het wetsvoorstel. Het fonds gaat investeren in risicovolle activiteiten van ondernemingen die bijdragen aan maatschappelijke uitdagingen, aan economische vooruitgang, en/of de doorgroei van start-ups en scale-ups. HollandBIO zet zich in voor een plek voor de life sciences binnen Invest-NL. De activiteiten van biotech bedrijven sluiten immers naadloos aan op deze doelstellingen.
Bovendien is er ook een duidelijke noodzaak: hoewel de Nederlandse life sciences sector overloopt van potentieel, laat de markt het op een aantal punten afweten. Zo is er gebrek aan kapitaal in de start-up fase en zoeken biotech bedrijven in de scale-up fase vaak tevergeefs naar grotere financieringsrondes. Het resultaat is dat de ontwikkeling van een life sciences bedrijf stagneert, dat een onderneming in financiële nood raakt, of dat het voor een appel en een ei opgekocht wordt door een internationale speler. Met extra investeringen voor start-ups en scale-ups kunnen we deze gaten in het financieringslandschap overbruggen om onze sterke kennispositie te verzilveren in maatschappelijke én economische waarde.
De inzet van HollandBIO is dat Invest-NL een brug gaat slaan tussen publieke regelingen en private investeerders in de Nederlandse life sciences. Zo kan het fonds als vliegwiel dienen voor innovatie. Het resultaat: Nederlandse biotech bedrijven kunnen met nog meer slagkracht werken aan innovatieve oplossingen voor maatschappelijke uitdagingen en bijdragen aan economische vooruitgang.
Lees hier meer over het debat in de Eerste Kamer over Invest-NL
Lees hier meer over het marktfalen in het Nederlandse life sciences financieringslandschap