Een primeur! Voor het eerst ging de Tweede Kamer in debat over een van HollandBIO’s lievelingsonderwerpen: kweekvlees. De verschillende politieke partijen en minister Schouten (LNV) waren opmerkelijk eensgezind: kweekvlees kan een grote bijdrage leveren aan een duurzame landbouw én dierenwelzijn. Bovendien is Nederland met bedrijven als Meatable internationaal toonaangevend. De Tweede Kamer deelt niet alleen ons enthousiasme over de potentie van kweekvlees, zij roept de Nederlandse overheid via verschillende aangenomen moties op om nog meer ambitie te tonen.
Ten eerste roept de breed aangenomen motie van Kamerleden De Groot (D66) en Weverling (VVD) de regering op tot een goed vestigingsklimaat voor kweekvleesondernemers, door ze te helpen met de benodigde wetgevingstrajecten. Ook vraagt de motie de regering om kweekvlees en kweekvleesproducenten experimenteerruimte te geven, zodat zij in een gecontroleerde setting hun product en proces kunnen optimaliseren voor een veilige en gezonde marktintroductie.
Een tweede motie, van Kamerlid Weverling (VVD) en diverse andere Kamerleden, verzoekt de regering meer ambitie en regie te tonen op het kweekvleesdossier door in overleg met de sector te verkennen welke aanpassingen in wet- en regelgeving noodzakelijk zijn om kweekvleesinnovatie te stimuleren. Ook vraagt deze motie om een actieagenda van de overheid die zich richt op het realiseren van een doorbraak van kweekvlees als ‘novel food’ en deze nog voor het zomerreces aan de Kamer toe te sturen.
Zowel De Groot als Weverling hebben gevraagd
of minister Schouten binnen twee weken in een brief aan de Tweede Kamer meer
inzicht kan geven in de invulling van deze moties.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-02-04 17:54:042020-02-04 17:54:05Tweede Kamer maakt werk van kweekvlees← #nieuws
ProQR has received a Rare Pediatric Disease (RPD) designation from the Food and Drug Administration (FDA) for QR-421a for the treatment of patients with retinitis pigmentosa caused by mutations in exon 13 of the USH2A gene.
QR-421a is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of vision loss in Usher syndrome type 2 and non-syndromic retinitis pigmentosa due to mutations in exon 13 of the USH2A gene.
The RPD designation provides priority review by the FDA to encourage treatments for rare pediatric diseases. Under the RPD program, a sponsor who receives an approval for a drug or biologic for a “rare pediatric disease” may qualify for a voucher that can be redeemed to receive a priority review by the FDA for any subsequent marketing application for a different product. Such a voucher is transferrable and may be sold.
“We are pleased to have received the second rare pediatric designation for our clinical stage development programs,” said Daniel A. de Boer, chief executive officer of ProQR. “Both sepofarsen for LCA10, the most common cause of blindness due to genetic disease in children, and QR-421a have received rare pediatric designation, underscoring the high unmet need for patients. We aim to make a difference for these patients as we work to advance our pipeline of programs to treat inherited retinal diseases.”
Staatssecretaris Blokhuis gaat in een Kamerbrief in op de geboekte progressie op het vaccinatiedossier. De brief brengt goed nieuws: dankzij een stijgende vaccinatiegraad verzilveren vaccins nóg meer gezondheidswinst. Helaas laten we nog altijd kansen liggen om de vaccinatiezorg verder te optimaliseren. HollandBIO vindt het zonde dat de staatssecretaris niet meer vaart maakt met eerdere toezeggingen en aangenomen moties.
Waar de vaccinatiegraad dankzij de inspanningen van Blokhuis en het veld jaar een flinke boost kreeg, laat de uitwerking van toezeggingen en moties om het vaccinatiebeleid te optimaliseren nog altijd op zich wachten. Een verkenning naar het functioneren en de bestendigheid van het vaccinatiestelsel moet uitkomst bieden. Blokhuis kondigde deze al in oktober 2019 aan, maar nog steeds tasten we in het duister over de opdracht en doorlooptijd. Daar mag meer vaart achter, wil de staatssecretaris nog deze kabinetsperiode succes boeken.
HollandBIO pleit in aanloop naar het Algemeen
Overleg Medische Preventie en Infectieziekten van 6 februari voor een snelle
uitwerking van de toezeggingen en moties uit het plenair debat van vorig jaar.
De verkenning mag geen aanleiding zijn voor verder uitstel, of zelfs afstel. Want
juist door de vaccinatiegraad én het vaccinatiestelsel gelijktijdig aan te
pakken, wordt de ambitie van onze staatssecretaris bewaarheid: een
vaccinatiebeleid waarmee zoveel mogelijk gezondheidswinst wordt verzilverd.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-02-04 11:09:312023-09-27 16:31:09Verder met vaccineren: van uitstel komt afstel← #nieuws
De wachttijd voor nieuwe levensreddende
geneesmiddelen is opgelopen tot meer dan een jaar, zo luidt de zorgwekkende
conclusie van onderzoek van het FD. De krant bracht de tijd in kaart die
verstrijkt tussen goedkeuring van een geneesmiddel door het Europees Medicijn
Agentschap en de vergoeding van datzelfde geneesmiddel in Nederland. Die wachttijd
loopt op en bedraagt inmiddels gemiddeld 410 dagen. Patiënten hebben in die
periode doorgaans geen toegang tot het geneesmiddel. HollandBIO vindt het
schandalig. Het is hoogste tijd dat de overheid werk maakt van echte
oplossingen en transparant wordt over wat zij nou precies wil met
geneesmiddelen.
De vertraging is het gevolg van de in 2015 ingevoerde
Sluis-procedure, voor geneesmiddelen die meer dan 50.000 euro per patiënt per
jaar kosten of die een totale budgetimpact hebben van meer dan 40 miljoen euro
per jaar. Tijdens die procedure gaat het ministerie van Volksgezondheid in
onderhandeling met geneesmiddelenfabrikanten. Hoewel de regering tijdens
Prinsjesdag een beschikbaarheidsregeling à 10 miljoen beloofde voor de
tijdelijke vergoeding van sluisgeneesmiddelen, lijkt dit voornemen in een diepe
la te zijn geschoven. In plaats vraagt VWS fabrikanten hun producten, de
Tesla’s van de medische zorg, gewoon gratis beschikbaar te stellen gedurende de
sluisperiode. Zonder wettelijke maximale termijn, is dat vragen om het
onmogelijke.
De Sluis kent een schimmig proces, zoals
gezegd zonder tijdslijnen, en überhaupt zonder format of inspraak. Fabrikanten
zijn in dat traject volledig overgeleverd aan de prioriteit, capaciteit en
eisen van een departement dat regelmatig uithaalt naar de farmaceutische en
niet schroomt om alle bedrijven over één kam te scheren. Ga er maar aan staan.
In het debat en het onderhandelingsproces gaat
het al lang niet meer over feiten. Emoties en de onderbuik bepalen de toon en
ondertussen ook de dramatische uitkomst voor patiënten. Patiënten die in de landen om
ons heen wel op een mogelijk levensreddende behandeling hadden kunnen rekenen.
Ministers van Volksgezondheid in andere landen spreken met trots over de enorme
gezondheidswinst die zij dankzij nieuwe innovatieve oncolytica weten te
realiseren. Nederland stelt daarentegen omfloerst dat de overlevingskansen van
kanker zijn toegenomen dankzij ‘betere behandelingen’.
Waar de minister voor Medische Zorg het
regelmatig heeft over de transparantie die hij verlangt van
geneesmiddelenontwikkelaars, laat zijn ministerie het afweten als het om
duidelijkheid over geneesmiddelen gaat. De minister geeft aan dat hij goede
geneesmiddelen voor een redelijke prijs wil en ‘naast de patiënt staat’, maar
al jarenlang is de bezuinigingsopgave van bijna een half miljard euro op
geneesmiddelen in de praktijk het enige dat telt. En door farma consequent de
zwarte piet toe te spelen, komt hij daar nog mee weg ook.
Prangende vragen blijven zo onbeantwoord. Waar
wil de Nederlandse overheid naartoe? Wat zijn acceptabele uitgaven aan
geneesmiddelen, nu en in de toekomst? Wat is een redelijke prijs, en voor welk
soort middelen? Wat houdt maatschappelijk aanvaardbaar in? Hoe kijkt het
ministerie naar betaalbaarheid in relatie tot gezondheidswinst en innovatie? Is
het ministerie bereid de hoofdprijs te betalen voor een geneesmiddel wanneer de
investeringen groot waren en de gezondheidswinst het geld meer dan waard?
HollandBIO wil, net als de minister, een
duurzaam en toekomstbestendig zorgsysteem waarin geneesmiddelen het verschil
kunnen blijven maken voor patiënten. Daarom dragen we als sector legio
constructieve oplossingen aan die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid
verenigen. Laten we realistisch zijn:
met de zoveelste prijsdrukkende of vertragende maatregel gaan we het niet
redden. Geneesmiddelenontwikkeling duurt lang, is risicovol en kostbaar. Er
zijn grote investeringen nodig om de innovatiemotor te laten draaien. De return
on investment in de farmaceutische industrie keldert al jaren. Het regulatoire
kader en de beoordelingssystematiek voor vergoeding is niet berekend op de
geneesmiddelen van morgen. Kortom, het systeem dat we door de jaren heen met
zijn allen gebouwd hebben, kraakt in zijn voegen en is allesbehalve klaar voor
de toekomst. Dat zijn de echte uitdagingen waar we voor staan. Uitdagingen die visie,
leiderschap, doorzettingsvermogen en bovenal samenwerking vergen. Maar daar
ontbreekt het nu juist aan in het huidige beleid. Met patiënten en de life
sciences sector als kind van de rekening.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-01-28 21:35:562020-01-28 21:35:57Patiënt in Nederland steeds slechter af← #nieuws
Clovis Oncology kondigt aan dat vanaf
vandaag Rubraca® (rucaparib) beschikbaar is en vergoed wordt in Nederland. De
commissie ter Beoordeling van Oncologische Middelen (BOM) heeft een positieve
aanbeveling gedaan voor rucaparib als monotherapie voor de
onderhoudsbehandeling van vrouwen met gerecidiveerd platinagevoelige
eierstokkanker.3 Rucaparib wordt aangeboden bij daarvoor
in aanmerking komende patiënten ongeacht de BRCA-status. Dit betekent dat
het kan worden voorgeschreven aan vrouwen met een BRCA1/2-mutatie of met een
BRCA wildtype. 3
“PARP-remmers zijn een doorbraak
in de behandeling van eierstokkanker,” zegt Dr. Ing S. Hovenga, oncoloog
bij het Nij Smellinghe ziekenhuis in Drachten en bestuurslid van de Nederlandse
Vereniging voor Medische Oncologie (NVMO). “Rucaparib is een goede optie
als PARP-remmer voor de behandeling van deze ziekte.”
In Nederland worden ongeveer 1.300 vrouwen per jaar gediagnosticeerd met
eierstokkanker. Dit komt neer op 3 tot 4 nieuwe diagnoses per dag.4
Eierstokkanker is de derde meest voorkomende gynaecologische aandoening in
Nederland.5 Bovendien heeft ongeveer 25 procent van de patiënten de erfelijke
BRCA1/2-mutatie die correleert met gevoeligheid op de therapie. De meerderheid
van de vrouwen die is gediagnosticeerd met eierstokkanker heeft een
BRCA-wildtype, welke gepaard gaat met een slechtere prognose en beperkte
behandelmogelijkheden. 6,7 Ondanks de vooruitgang die is geboekt op
het gebied van behandelingen en zorg, sterven er in Nederland nog steeds meer
dan 1.000 vrouwen per jaar aan eierstokkanker. 8 Voor het merendeel
van de patiënten met eierstokkanker in Nederland – patiënten die pas in een
laat stadium worden gediagnosticeerd – is de overlevingskans 70 procent voor
het eerste jaar. Dit percentage daalt drastisch tot 24 procent voor het
vijfjarig overlevingspercentage, en de gemiddelde overlevingskans na de
diagnose is ongeveer 4 jaar.8,9 Van de patiënten die behandeld
worden met chirurgie en eerstelijns chemotherapie, zal ongeveer 70 procent
binnen de eerste drie jaar een terugval hebben.9
De autorisatie voor rucaparib vanuit
de Europese Unie (EU) is gebaseerd op gegevens uit de fase 3 klinische studie,
ARIEL3-, waarin is vastgesteld dat rucaparib een aanzienlijke verbetering van
PFS teweeg heeft gebracht in alle onderzochte
eierstokkankerpatiëntenpopulaties.1 ARIEL3 heeft met succes het
primaire eindpunt bereikt, namelijk de uitbreiding van de door onderzoekers
beoordeelde PFS ten opzichte van het placebo bij alle behandelde patiënten
(intention-to-treat, of ITT), ongeacht de BRCA-status (mediaan 10,8 maanden vs.
5,4 maanden).1,2 Daarnaast is met succes het belangrijkste
secundaire eindpunt bereikt van het uitbreiden van PFS door onafhankelijke
radiologische beoordeling ten opzichte van het placebo bij alle behandelde
patiënten (ITT), ongeacht de BRCA-status (mediaan 13,7 maanden vs. 5,4
maanden). 2 Het algemene veiligheidsprofiel van rucaparib is
gebaseerd op gegevens van 937 patiënten met eierstokkanker die zijn behandeld
met rucaparib monotherapie in klinische onderzoeken. 2
“De beschikbaarheid van rucaparib in Nederland betekent dat nu meer patiënten in Europa er voor in aanmerking komen”, zegt Patrick J. Mahaffy, President en CEO van Clovis Oncology. “Er is een grote behoefte aan extra behandelingsmogelijkheden voor vrouwen met gerecidiveerd eierstokkanker. We zijn er trots op dat vrouwen die er mogelijk baat bij kunnen hebben nu ook toegang hebben tot rucaparib. We blijven ons continu inzetten om rucaparib beschikbaar te stellen voor zoveel mogelijk patiënten”.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-01-28 16:05:032020-02-25 16:09:10Clovis Oncology’s Rubraca® wordt vergoed in Nederland← #nieuws
Wat krijg je als je Freek Vonk, professor Hans Clevers en de PhD-editie van de 3J’s bij elkaar zet? Baanbrekend wetenschappelijk onderzoek! Niet voor niets vorige week bij DWDD en zeker een terugkijktip! Het onderzoek is van Yorik, Jens en Joep, 3 promovendi van de groep van Clevers. Wat begon als ludieke grap tijdens de vrijdagmiddagborrel, is vorige week gepubliceerd in het gerenommeerde tijdschrift Cell. Wat ze gedaan hebben?
Wereldwijd overlijden er jaarlijks 100.000 mensen aan een
slangenbeet en raakt een veelvoud permanent gehandicapt. Antigif is duur en
omslachtig om te maken, want je moet dagelijks slangen ‘melken’. Wetenschappers
hebben nu voor het eerst gifklieren van 9 verschillende slangensoorten gekweekt
in een schaaltje. Deze ‘organoids’ zijn functionele mini-orgaantjes die net
échte organen zijn. Hiermee hebben ze gezorgd voor een constante en makkelijk
toegankelijke stroom van slangengif. Gif dat meteen gebruikt kan worden voor
verder onderzoek.
Naast dat dit een geweldig staaltje onderzoek is, hebben er
maar liefst drie HollandBIO leden een mooie bijdrage geleverd aan het resultaat:
Baseclear voerde het bulk mRNA sequencing and de novo transcriptome
assembly uit, het OrganoPlate® platform van Mimetas werd gebruikt om te
onderzoeken of het gif geproduceerd door de organoids ook daadwerkelijk als gif
functioneerde en Single Cell Discoveries heeft met de SORT-seq technologie voor
single-cell sequencing gezorgd voor de data waarmee de exacte samenstelling van
de organoids is bepaald.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-01-28 15:54:012020-02-10 17:46:40How to milk the snake without getting bitten← #nieuws
HollandBIO verbindt, vertegenwoordigt en ondersteunt de Nederlandse life science sector. We zijn supertrots dat we al meer dan 200 bedrijven vertegenwoordigen: van start-ups, midden- en kleinbedrijven tot grote bedrijven, actief in gezondheid, voeding of biobased economy. Vandaag verwelkomen we ons nieuwste lid, GlycoMScan!
GlycoMScan is een contract research en service laboratorium voor analytical services. GlycoMScan is expert in massa spectrometrie en chromatografie, en heeft state-of-the-art apparatuur in huis voor de hoogste resolutie, sensitiviteit en kwaliteit.
Hier bovenop zetten ze hun jarenlange ervaring met eiwit glycosylering. Daarom is een van GlycoMScan’s pijlers de glycosylering ophelderen van therapeutische antilichamen. Onze andere pijlers zijn pharmacokinetiek studies, zowel het meten van de monsters als de bijbehorende kinetiek modellering; eiwit sequencing en biomarker studies.
In de nabije toekomst zal hier een volwaardige GLP lijn bijkomen. Deze wordt momenteel opgezet en het streven is om eind 2020 officieel GLP geaccrediteerd te zijn. GlycoMScan is al NVWA geaccrediteerd om met biologisch materiaal te werken voor onderzoek en diagnostiek.
U bent van harte
welkom de locatie op het Pivot Park in Oss voor een kop koffie om te bespreken
hoe GlycoMScan uw research en development traject kan versterken!
DSM, a global science-based company in nutrition, health and sustainable living, has announced a new collaboration with Generation Unlimited, a global partnership hosted by UNICEF that identifies and grows solutions to link young people with quality education, skills and on-the-job training. Together with Sight & Life, a humanitarian nutrition think tank, the partnership aims to provide opportunities for young entrepreneurs through the development of agri-food businesses, with the aim of reaching and improving the lives of an estimated one million young smallholder farmers.
Contributing to one of Generation Unlimited’s “Global Breakthroughs” – innovative ideas that have the potential to tackle challenges facing young people across the world – the partnership aims to create a longer-term vision for sustainable food systems in Africa. DSM, Sight & Life and Generation Unlimited will develop a business plan on how young people can contribute to scaling up sustainable food systems through nutrition and food businesses.
The partnership will address the need for small and medium sized enterprises (SMEs) to access finance in order to scale up their businesses, and build the capacity of youth to find employment and entrepreneurship opportunities. Furthermore, the partnership will aim to increase demand and consumer awareness on how nutritious food can build a well-functioning food system.
“It is unacceptable that more than 820 million people are still going to bed hungry every single day and that the majority of youth employed in rural areas that are working in the informal economy are not being able to earn a living wage. We must solve this. If you realize that, at the same time, Africa has the most untapped arable land and the youngest workforce but is still importing $35 billion of food every single year, you know something has to be done. Without action, Africa will import more than $100 billion in food. While it can – and should – be self-sufficient. I’m proud that DSM, together with Generation Unlimited and Sight & Life is developing a business plan targeting to reach and improve the lives of one million smallholder farmers in the region. It’s the right thing to do”, said Fokko Wientjes, Vice President Malnutrition Programs and Partnerships, Royal DSM.
“Environmentally sustainable food systems can advance economic growth and create job opportunities for young people, all the while delivering healthy nutrition and positively impacting smallholder farmers. Generation Unlimited supports innovative breakthroughs in the green economy that provide the food industry with numerous opportunities to work with and for young people to increase their future opportunities,” said Roberto Benes, Director of Generation Unlimited.
The partnership is strongly linked to the Sustainable Development Goals – experience shows that in order to create sustainable solutions to address SDG 2 (Zero Hunger), it is crucial to also address SDG 1 (No Poverty) and SDG 8 (Decent Work and Economic Growth). By focusing on these three SDGs together with partners and networks, it will be possible to make transformational changes to the food system, providing better nutrition to communities while reducing Africa’s reliance on food imports.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-01-28 15:04:142020-01-28 15:04:15DSM partners with Generation Unlimited to create employment opportunities for young people in agri-food businesses← #nieuws
Afgelopen week was het weer tijd voor hét
leukste event van de Nederlandse Biotech: het HollandBIO Year Event. Van heinde
en verre reisden deelnemers naar de Rotterdamse Maassilo, voor een programma
vol inspiratie, innovatie en ondernemerschap. Met het Year Event bedankt
HollandBIO haar leden en relaties voor de steun en fijne samenwerking in het
afgelopen jaar. Een moment om terug te kijken en vooruit te blikken.
Tijdens de opening stelde HollandBIO’s
Annemiek dat onze sector zich op een kantelpunt bevindt. We zijn steeds beter
in staat om maatschappelijke problemen op te lossen met biotechnologie. De
acceptatie en toepassing van biotech stijgt gestaag, zeker onder de jongere
generaties. Laten we daarom vooral blijven vertellen waar we het voor doen,
aldus Annemiek. Werk maken van vertrouwen, zowel onderling als in de
samenleving. Onze leden, de movers en de shakers van de sector, hebben de
oplossingen voor de complexe vraagstukken van deze tijd in handen. En precies daarom
is HollandBIO supertrots om al die innovatieve koplopers te mogen
vertegenwoordigen!
Het Nederlandse innovatieklimaat kan nog zo veel beter. Daarom vroegen we Paul-Peter Tak, Venture Partner bij Flagship Pioneering, naar de ingrediënten om van Nederland het ‘Boston van Europa’ te maken. Paul-Peter putte hiervoor onder meer uit zijn ervaring als CEO van het in Cambridge (MA) gevestigde Kintai Therapeutics. Dat bedrijf bracht vorige week nog mooie data naar buiten. Om het oranjegevoel rond onze sector verder aan te wakkeren en echt de volgende stap te zetten, zijn volgens Paul-Peter een dosis inspirerend biotech leiderschap, een flinke snuf kapitaal en een grotere “risk appetite” onmisbaar.
Dat biotechnologie de sleutel vormt tot
oplossingen voor maatschappelijke uitdagingen, was ook de boodschap Julie
Borlaug, Vice President Communications & PR bij Inari Agriculture. Zij zet
zich in om honger en armoede de wereld uit te helpen, met behulp van
gepersonaliseerde zaden. Haar grote drijfveer is het werk van haar grootvader
Norman Borlaug, winnaar van de Nobelprijs voor de vrede en vader van de groene
revolutie. Julies advies: grijp elke kans aan om te vertellen wat je doet en
waarom je het doet. Daarmee voorkom je weerstand en creëer je draagvlak. Want
uiteindelijk is de consument de drijvende kracht achter innovatie.
Tot slot betrad de Bende van de Vooruitgang
het podium. Zij namen de zaal mee in de hockeystick van de vooruitgang: de
enorme progressie die we de afgelopen eeuwen dankzij technologie op allerlei
fronten hebben geboekt. Met een inspirerende collectie verhalen was het een
lofzang op het menselijk vernuft: het terugdringen van kindersterfte, de Albert
Heijn als paradijs, de letterlijke en figuurlijke verlichting en incrementele maar
oh zo comfortabele innovatie in wc-papier. Hun boodschap: wanneer ideeën seks hebben,
komen we tot nieuwe innovaties. En daarmee is de mens in staat om steeds verder
boven zichzelf uit te steken.
Na deze inspirerende verhalen, was het hoogste tijd voor een drankje, een hapje en hier en daar een voorzichtig dansje. Dit event was er weer een voor in de boeken – zo bewijzen ook de prachtige foto’s van Nils van Houts!
Khondrion, a clinical-stage pharmaceutical company discovering and developing therapies targeting mitochondrial disease, today announces that the first patients have been successfully dosed in its phase IIb KHENERGYZE study of Sonlicromanol (previously known as KH176), its wholly-owned lead asset in development to treat a range of mitochondrial diseases.
KHENERGYZE is being initiated at three internationally recognised mitochondrial disease centres in Europe – Radboud University Medical Center, Nijmegen, Netherlands; Newcastle University, United Kingdom and Ludwig-Maximilians-University of Munich, Germany. The double-blind, randomised, placebo-controlled three-way cross-over study examining cognitive function will recruit patients with a specific genetically confirmed DNA mutation in the mitochondrial transfer RNALeu(UUR) (MT-TL1m.3243A>G). This mutation is responsible for MELAS spectrum disorders, including MELAS (mitochondrial encephalomyopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes) and MIDD (maternally inherited diabetes and deafness) syndromes, and mixed phenotypes.
The study’s primary objective is to evaluate the dose-effect of Sonlicromanol on the attention domain score of cognitive functioning, as assessed by a computerized Cogstate visual identification test. Results are expected in the second half of 2020.
Sonlicromanol is a potentially first-in-class oral small molecule and one of the most advanced disease-modifying drug treatments for mitochondrial disease in development, having shown clinical proof of concept and efficacy, and a well-tolerated safety profile in phase I and IIa studies. It has been granted Orphan Drug Designation for MELAS spectrum disorders, Leigh disease and patients with MIDD in Europe and for all inherited mitochondrial respiratory chain disorders in the USA.
Prof. Dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer at Khondrion, said: “The start of our phase IIb trial is another significant milestone for Khondrion as we aim to bring this important treatment to patients suffering from these devastating mitochondrial diseases. This study is targeting the most frequently encountered group of mitochondrial disorders, estimated to affect around 50,000 people in Europe, US and Japan. Their impact on everyday life can be significant, particularly from cognitive impairment which affects everything we do involving thought or memory – whether that’s getting ready for work, chatting with friends or planning for the future.
“We believe Sonlicromanol has the potential to be an important disease-modifying treatment option and could address a significant unmet medical need and improve the lives of patients with mitochondrial diseases.”
Further details of the KHENERGYZE study are available here through ClinicalTrials.gov.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-01-27 14:10:192020-01-28 14:12:16Khondrion announces first patients dosed in Phase IIb study of Sonlicromanol for mitochondrial diseases
Tweede Kamer maakt werk van kweekvlees
Wereld mét toekomst, Hollandbio, UitgelichtEen primeur! Voor het eerst ging de Tweede Kamer in debat over een van HollandBIO’s lievelingsonderwerpen: kweekvlees. De verschillende politieke partijen en minister Schouten (LNV) waren opmerkelijk eensgezind: kweekvlees kan een grote bijdrage leveren aan een duurzame landbouw én dierenwelzijn. Bovendien is Nederland met bedrijven als Meatable internationaal toonaangevend. De Tweede Kamer deelt niet alleen ons enthousiasme over de potentie van kweekvlees, zij roept de Nederlandse overheid via verschillende aangenomen moties op om nog meer ambitie te tonen.
Ten eerste roept de breed aangenomen motie van Kamerleden De Groot (D66) en Weverling (VVD) de regering op tot een goed vestigingsklimaat voor kweekvleesondernemers, door ze te helpen met de benodigde wetgevingstrajecten. Ook vraagt de motie de regering om kweekvlees en kweekvleesproducenten experimenteerruimte te geven, zodat zij in een gecontroleerde setting hun product en proces kunnen optimaliseren voor een veilige en gezonde marktintroductie.
Een tweede motie, van Kamerlid Weverling (VVD) en diverse andere Kamerleden, verzoekt de regering meer ambitie en regie te tonen op het kweekvleesdossier door in overleg met de sector te verkennen welke aanpassingen in wet- en regelgeving noodzakelijk zijn om kweekvleesinnovatie te stimuleren. Ook vraagt deze motie om een actieagenda van de overheid die zich richt op het realiseren van een doorbraak van kweekvlees als ‘novel food’ en deze nog voor het zomerreces aan de Kamer toe te sturen.
Zowel De Groot als Weverling hebben gevraagd of minister Schouten binnen twee weken in een brief aan de Tweede Kamer meer inzicht kan geven in de invulling van deze moties.
ProQR Receives Rare Pediatric Disease Designation from FDA
GezondheidProQR has received a Rare Pediatric Disease (RPD) designation from the Food and Drug Administration (FDA) for QR-421a for the treatment of patients with retinitis pigmentosa caused by mutations in exon 13 of the USH2A gene.
QR-421a is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of vision loss in Usher syndrome type 2 and non-syndromic retinitis pigmentosa due to mutations in exon 13 of the USH2A gene.
The RPD designation provides priority review by the FDA to encourage treatments for rare pediatric diseases. Under the RPD program, a sponsor who receives an approval for a drug or biologic for a “rare pediatric disease” may qualify for a voucher that can be redeemed to receive a priority review by the FDA for any subsequent marketing application for a different product. Such a voucher is transferrable and may be sold.
“We are pleased to have received the second rare pediatric designation for our clinical stage development programs,” said Daniel A. de Boer, chief executive officer of ProQR. “Both sepofarsen for LCA10, the most common cause of blindness due to genetic disease in children, and QR-421a have received rare pediatric designation, underscoring the high unmet need for patients. We aim to make a difference for these patients as we work to advance our pipeline of programs to treat inherited retinal diseases.”
Source: ProQR (press release)
Verder met vaccineren: van uitstel komt afstel
Gezondheid op maat, Hollandbio, UitgelichtStaatssecretaris Blokhuis gaat in een Kamerbrief in op de geboekte progressie op het vaccinatiedossier. De brief brengt goed nieuws: dankzij een stijgende vaccinatiegraad verzilveren vaccins nóg meer gezondheidswinst. Helaas laten we nog altijd kansen liggen om de vaccinatiezorg verder te optimaliseren. HollandBIO vindt het zonde dat de staatssecretaris niet meer vaart maakt met eerdere toezeggingen en aangenomen moties.
Waar de vaccinatiegraad dankzij de inspanningen van Blokhuis en het veld jaar een flinke boost kreeg, laat de uitwerking van toezeggingen en moties om het vaccinatiebeleid te optimaliseren nog altijd op zich wachten. Een verkenning naar het functioneren en de bestendigheid van het vaccinatiestelsel moet uitkomst bieden. Blokhuis kondigde deze al in oktober 2019 aan, maar nog steeds tasten we in het duister over de opdracht en doorlooptijd. Daar mag meer vaart achter, wil de staatssecretaris nog deze kabinetsperiode succes boeken.
HollandBIO pleit in aanloop naar het Algemeen Overleg Medische Preventie en Infectieziekten van 6 februari voor een snelle uitwerking van de toezeggingen en moties uit het plenair debat van vorig jaar. De verkenning mag geen aanleiding zijn voor verder uitstel, of zelfs afstel. Want juist door de vaccinatiegraad én het vaccinatiestelsel gelijktijdig aan te pakken, wordt de ambitie van onze staatssecretaris bewaarheid: een vaccinatiebeleid waarmee zoveel mogelijk gezondheidswinst wordt verzilverd.
Patiënt in Nederland steeds slechter af
Gezondheid op maat, HollandbioDe wachttijd voor nieuwe levensreddende geneesmiddelen is opgelopen tot meer dan een jaar, zo luidt de zorgwekkende conclusie van onderzoek van het FD. De krant bracht de tijd in kaart die verstrijkt tussen goedkeuring van een geneesmiddel door het Europees Medicijn Agentschap en de vergoeding van datzelfde geneesmiddel in Nederland. Die wachttijd loopt op en bedraagt inmiddels gemiddeld 410 dagen. Patiënten hebben in die periode doorgaans geen toegang tot het geneesmiddel. HollandBIO vindt het schandalig. Het is hoogste tijd dat de overheid werk maakt van echte oplossingen en transparant wordt over wat zij nou precies wil met geneesmiddelen.
De vertraging is het gevolg van de in 2015 ingevoerde Sluis-procedure, voor geneesmiddelen die meer dan 50.000 euro per patiënt per jaar kosten of die een totale budgetimpact hebben van meer dan 40 miljoen euro per jaar. Tijdens die procedure gaat het ministerie van Volksgezondheid in onderhandeling met geneesmiddelenfabrikanten. Hoewel de regering tijdens Prinsjesdag een beschikbaarheidsregeling à 10 miljoen beloofde voor de tijdelijke vergoeding van sluisgeneesmiddelen, lijkt dit voornemen in een diepe la te zijn geschoven. In plaats vraagt VWS fabrikanten hun producten, de Tesla’s van de medische zorg, gewoon gratis beschikbaar te stellen gedurende de sluisperiode. Zonder wettelijke maximale termijn, is dat vragen om het onmogelijke.
De Sluis kent een schimmig proces, zoals gezegd zonder tijdslijnen, en überhaupt zonder format of inspraak. Fabrikanten zijn in dat traject volledig overgeleverd aan de prioriteit, capaciteit en eisen van een departement dat regelmatig uithaalt naar de farmaceutische en niet schroomt om alle bedrijven over één kam te scheren. Ga er maar aan staan.
In het debat en het onderhandelingsproces gaat het al lang niet meer over feiten. Emoties en de onderbuik bepalen de toon en ondertussen ook de dramatische uitkomst voor patiënten. Patiënten die in de landen om ons heen wel op een mogelijk levensreddende behandeling hadden kunnen rekenen. Ministers van Volksgezondheid in andere landen spreken met trots over de enorme gezondheidswinst die zij dankzij nieuwe innovatieve oncolytica weten te realiseren. Nederland stelt daarentegen omfloerst dat de overlevingskansen van kanker zijn toegenomen dankzij ‘betere behandelingen’.
Waar de minister voor Medische Zorg het regelmatig heeft over de transparantie die hij verlangt van geneesmiddelenontwikkelaars, laat zijn ministerie het afweten als het om duidelijkheid over geneesmiddelen gaat. De minister geeft aan dat hij goede geneesmiddelen voor een redelijke prijs wil en ‘naast de patiënt staat’, maar al jarenlang is de bezuinigingsopgave van bijna een half miljard euro op geneesmiddelen in de praktijk het enige dat telt. En door farma consequent de zwarte piet toe te spelen, komt hij daar nog mee weg ook.
Prangende vragen blijven zo onbeantwoord. Waar wil de Nederlandse overheid naartoe? Wat zijn acceptabele uitgaven aan geneesmiddelen, nu en in de toekomst? Wat is een redelijke prijs, en voor welk soort middelen? Wat houdt maatschappelijk aanvaardbaar in? Hoe kijkt het ministerie naar betaalbaarheid in relatie tot gezondheidswinst en innovatie? Is het ministerie bereid de hoofdprijs te betalen voor een geneesmiddel wanneer de investeringen groot waren en de gezondheidswinst het geld meer dan waard?
HollandBIO wil, net als de minister, een duurzaam en toekomstbestendig zorgsysteem waarin geneesmiddelen het verschil kunnen blijven maken voor patiënten. Daarom dragen we als sector legio constructieve oplossingen aan die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid verenigen. Laten we realistisch zijn: met de zoveelste prijsdrukkende of vertragende maatregel gaan we het niet redden. Geneesmiddelenontwikkeling duurt lang, is risicovol en kostbaar. Er zijn grote investeringen nodig om de innovatiemotor te laten draaien. De return on investment in de farmaceutische industrie keldert al jaren. Het regulatoire kader en de beoordelingssystematiek voor vergoeding is niet berekend op de geneesmiddelen van morgen. Kortom, het systeem dat we door de jaren heen met zijn allen gebouwd hebben, kraakt in zijn voegen en is allesbehalve klaar voor de toekomst. Dat zijn de echte uitdagingen waar we voor staan. Uitdagingen die visie, leiderschap, doorzettingsvermogen en bovenal samenwerking vergen. Maar daar ontbreekt het nu juist aan in het huidige beleid. Met patiënten en de life sciences sector als kind van de rekening.
Clovis Oncology’s Rubraca® wordt vergoed in Nederland
GezondheidClovis Oncology kondigt aan dat vanaf vandaag Rubraca® (rucaparib) beschikbaar is en vergoed wordt in Nederland. De commissie ter Beoordeling van Oncologische Middelen (BOM) heeft een positieve aanbeveling gedaan voor rucaparib als monotherapie voor de onderhoudsbehandeling van vrouwen met gerecidiveerd platinagevoelige eierstokkanker.3 Rucaparib wordt aangeboden bij daarvoor in aanmerking komende patiënten ongeacht de BRCA-status. Dit betekent dat het kan worden voorgeschreven aan vrouwen met een BRCA1/2-mutatie of met een BRCA wildtype. 3
“PARP-remmers zijn een doorbraak in de behandeling van eierstokkanker,” zegt Dr. Ing S. Hovenga, oncoloog bij het Nij Smellinghe ziekenhuis in Drachten en bestuurslid van de Nederlandse Vereniging voor Medische Oncologie (NVMO). “Rucaparib is een goede optie als PARP-remmer voor de behandeling van deze ziekte.”
In Nederland worden ongeveer 1.300 vrouwen per jaar gediagnosticeerd met eierstokkanker. Dit komt neer op 3 tot 4 nieuwe diagnoses per dag.4 Eierstokkanker is de derde meest voorkomende gynaecologische aandoening in Nederland.5 Bovendien heeft ongeveer 25 procent van de patiënten de erfelijke BRCA1/2-mutatie die correleert met gevoeligheid op de therapie. De meerderheid van de vrouwen die is gediagnosticeerd met eierstokkanker heeft een BRCA-wildtype, welke gepaard gaat met een slechtere prognose en beperkte behandelmogelijkheden. 6,7 Ondanks de vooruitgang die is geboekt op het gebied van behandelingen en zorg, sterven er in Nederland nog steeds meer dan 1.000 vrouwen per jaar aan eierstokkanker. 8 Voor het merendeel van de patiënten met eierstokkanker in Nederland – patiënten die pas in een laat stadium worden gediagnosticeerd – is de overlevingskans 70 procent voor het eerste jaar. Dit percentage daalt drastisch tot 24 procent voor het vijfjarig overlevingspercentage, en de gemiddelde overlevingskans na de diagnose is ongeveer 4 jaar.8,9 Van de patiënten die behandeld worden met chirurgie en eerstelijns chemotherapie, zal ongeveer 70 procent binnen de eerste drie jaar een terugval hebben.9
De autorisatie voor rucaparib vanuit de Europese Unie (EU) is gebaseerd op gegevens uit de fase 3 klinische studie, ARIEL3-, waarin is vastgesteld dat rucaparib een aanzienlijke verbetering van PFS teweeg heeft gebracht in alle onderzochte eierstokkankerpatiëntenpopulaties.1 ARIEL3 heeft met succes het primaire eindpunt bereikt, namelijk de uitbreiding van de door onderzoekers beoordeelde PFS ten opzichte van het placebo bij alle behandelde patiënten (intention-to-treat, of ITT), ongeacht de BRCA-status (mediaan 10,8 maanden vs. 5,4 maanden).1,2 Daarnaast is met succes het belangrijkste secundaire eindpunt bereikt van het uitbreiden van PFS door onafhankelijke radiologische beoordeling ten opzichte van het placebo bij alle behandelde patiënten (ITT), ongeacht de BRCA-status (mediaan 13,7 maanden vs. 5,4 maanden). 2 Het algemene veiligheidsprofiel van rucaparib is gebaseerd op gegevens van 937 patiënten met eierstokkanker die zijn behandeld met rucaparib monotherapie in klinische onderzoeken. 2
“De beschikbaarheid van rucaparib in Nederland betekent dat nu meer patiënten in Europa er voor in aanmerking komen”, zegt Patrick J. Mahaffy, President en CEO van Clovis Oncology. “Er is een grote behoefte aan extra behandelingsmogelijkheden voor vrouwen met gerecidiveerd eierstokkanker. We zijn er trots op dat vrouwen die er mogelijk baat bij kunnen hebben nu ook toegang hebben tot rucaparib. We blijven ons continu inzetten om rucaparib beschikbaar te stellen voor zoveel mogelijk patiënten”.
Bron: Clovis Oncology
How to milk the snake without getting bitten
Gezondheid op maat, GezondheidWat krijg je als je Freek Vonk, professor Hans Clevers en de PhD-editie van de 3J’s bij elkaar zet? Baanbrekend wetenschappelijk onderzoek! Niet voor niets vorige week bij DWDD en zeker een terugkijktip! Het onderzoek is van Yorik, Jens en Joep, 3 promovendi van de groep van Clevers. Wat begon als ludieke grap tijdens de vrijdagmiddagborrel, is vorige week gepubliceerd in het gerenommeerde tijdschrift Cell. Wat ze gedaan hebben?
Wereldwijd overlijden er jaarlijks 100.000 mensen aan een slangenbeet en raakt een veelvoud permanent gehandicapt. Antigif is duur en omslachtig om te maken, want je moet dagelijks slangen ‘melken’. Wetenschappers hebben nu voor het eerst gifklieren van 9 verschillende slangensoorten gekweekt in een schaaltje. Deze ‘organoids’ zijn functionele mini-orgaantjes die net échte organen zijn. Hiermee hebben ze gezorgd voor een constante en makkelijk toegankelijke stroom van slangengif. Gif dat meteen gebruikt kan worden voor verder onderzoek.
Naast dat dit een geweldig staaltje onderzoek is, hebben er maar liefst drie HollandBIO leden een mooie bijdrage geleverd aan het resultaat: Baseclear voerde het bulk mRNA sequencing and de novo transcriptome assembly uit, het OrganoPlate® platform van Mimetas werd gebruikt om te onderzoeken of het gif geproduceerd door de organoids ook daadwerkelijk als gif functioneerde en Single Cell Discoveries heeft met de SORT-seq technologie voor single-cell sequencing gezorgd voor de data waarmee de exacte samenstelling van de organoids is bepaald.
Bronnen:
HollandBIO verwelkomt GlycoMScan
HollandbioHollandBIO verbindt, vertegenwoordigt en ondersteunt de Nederlandse life science sector. We zijn supertrots dat we al meer dan 200 bedrijven vertegenwoordigen: van start-ups, midden- en kleinbedrijven tot grote bedrijven, actief in gezondheid, voeding of biobased economy. Vandaag verwelkomen we ons nieuwste lid, GlycoMScan!
GlycoMScan is een contract research en service laboratorium voor analytical services. GlycoMScan is expert in massa spectrometrie en chromatografie, en heeft state-of-the-art apparatuur in huis voor de hoogste resolutie, sensitiviteit en kwaliteit.
Hier bovenop zetten ze hun jarenlange ervaring met eiwit glycosylering. Daarom is een van GlycoMScan’s pijlers de glycosylering ophelderen van therapeutische antilichamen. Onze andere pijlers zijn pharmacokinetiek studies, zowel het meten van de monsters als de bijbehorende kinetiek modellering; eiwit sequencing en biomarker studies.
In de nabije toekomst zal hier een volwaardige GLP lijn bijkomen. Deze wordt momenteel opgezet en het streven is om eind 2020 officieel GLP geaccrediteerd te zijn. GlycoMScan is al NVWA geaccrediteerd om met biologisch materiaal te werken voor onderzoek en diagnostiek.
U bent van harte welkom de locatie op het Pivot Park in Oss voor een kop koffie om te bespreken hoe GlycoMScan uw research en development traject kan versterken!
www.glycomscan.com
DSM partners with Generation Unlimited to create employment opportunities for young people in agri-food businesses
Voedsel en materialenDSM, a global science-based company in nutrition, health and sustainable living, has announced a new collaboration with Generation Unlimited, a global partnership hosted by UNICEF that identifies and grows solutions to link young people with quality education, skills and on-the-job training. Together with Sight & Life, a humanitarian nutrition think tank, the partnership aims to provide opportunities for young entrepreneurs through the development of agri-food businesses, with the aim of reaching and improving the lives of an estimated one million young smallholder farmers.
Contributing to one of Generation Unlimited’s “Global Breakthroughs” – innovative ideas that have the potential to tackle challenges facing young people across the world – the partnership aims to create a longer-term vision for sustainable food systems in Africa. DSM, Sight & Life and Generation Unlimited will develop a business plan on how young people can contribute to scaling up sustainable food systems through nutrition and food businesses.
The partnership will address the need for small and medium sized enterprises (SMEs) to access finance in order to scale up their businesses, and build the capacity of youth to find employment and entrepreneurship opportunities. Furthermore, the partnership will aim to increase demand and consumer awareness on how nutritious food can build a well-functioning food system.
“It is unacceptable that more than 820 million people are still going to bed hungry every single day and that the majority of youth employed in rural areas that are working in the informal economy are not being able to earn a living wage. We must solve this. If you realize that, at the same time, Africa has the most untapped arable land and the youngest workforce but is still importing $35 billion of food every single year, you know something has to be done. Without action, Africa will import more than $100 billion in food. While it can – and should – be self-sufficient. I’m proud that DSM, together with Generation Unlimited and Sight & Life is developing a business plan targeting to reach and improve the lives of one million smallholder farmers in the region. It’s the right thing to do”, said Fokko Wientjes, Vice President Malnutrition Programs and Partnerships, Royal DSM.
“Environmentally sustainable food systems can advance economic growth and create job opportunities for young people, all the while delivering healthy nutrition and positively impacting smallholder farmers. Generation Unlimited supports innovative breakthroughs in the green economy that provide the food industry with numerous opportunities to work with and for young people to increase their future opportunities,” said Roberto Benes, Director of Generation Unlimited.
The partnership is strongly linked to the Sustainable Development Goals – experience shows that in order to create sustainable solutions to address SDG 2 (Zero Hunger), it is crucial to also address SDG 1 (No Poverty) and SDG 8 (Decent Work and Economic Growth). By focusing on these three SDGs together with partners and networks, it will be possible to make transformational changes to the food system, providing better nutrition to communities while reducing Africa’s reliance on food imports.
The partners will share insights on the topic at the Empowering Youth in Africa: Employment and Entrepreneurship in the Food Sector breakfast event in the SDG Tent at the World Economic Forum in Davos on 24 January.
HollandBIO’s Year Event 2020
Hollandbio, UitgelichtAfgelopen week was het weer tijd voor hét leukste event van de Nederlandse Biotech: het HollandBIO Year Event. Van heinde en verre reisden deelnemers naar de Rotterdamse Maassilo, voor een programma vol inspiratie, innovatie en ondernemerschap. Met het Year Event bedankt HollandBIO haar leden en relaties voor de steun en fijne samenwerking in het afgelopen jaar. Een moment om terug te kijken en vooruit te blikken.
Tijdens de opening stelde HollandBIO’s Annemiek dat onze sector zich op een kantelpunt bevindt. We zijn steeds beter in staat om maatschappelijke problemen op te lossen met biotechnologie. De acceptatie en toepassing van biotech stijgt gestaag, zeker onder de jongere generaties. Laten we daarom vooral blijven vertellen waar we het voor doen, aldus Annemiek. Werk maken van vertrouwen, zowel onderling als in de samenleving. Onze leden, de movers en de shakers van de sector, hebben de oplossingen voor de complexe vraagstukken van deze tijd in handen. En precies daarom is HollandBIO supertrots om al die innovatieve koplopers te mogen vertegenwoordigen!
Het Nederlandse innovatieklimaat kan nog zo veel beter. Daarom vroegen we Paul-Peter Tak, Venture Partner bij Flagship Pioneering, naar de ingrediënten om van Nederland het ‘Boston van Europa’ te maken. Paul-Peter putte hiervoor onder meer uit zijn ervaring als CEO van het in Cambridge (MA) gevestigde Kintai Therapeutics. Dat bedrijf bracht vorige week nog mooie data naar buiten. Om het oranjegevoel rond onze sector verder aan te wakkeren en echt de volgende stap te zetten, zijn volgens Paul-Peter een dosis inspirerend biotech leiderschap, een flinke snuf kapitaal en een grotere “risk appetite” onmisbaar.
Dat biotechnologie de sleutel vormt tot oplossingen voor maatschappelijke uitdagingen, was ook de boodschap Julie Borlaug, Vice President Communications & PR bij Inari Agriculture. Zij zet zich in om honger en armoede de wereld uit te helpen, met behulp van gepersonaliseerde zaden. Haar grote drijfveer is het werk van haar grootvader Norman Borlaug, winnaar van de Nobelprijs voor de vrede en vader van de groene revolutie. Julies advies: grijp elke kans aan om te vertellen wat je doet en waarom je het doet. Daarmee voorkom je weerstand en creëer je draagvlak. Want uiteindelijk is de consument de drijvende kracht achter innovatie.
Tot slot betrad de Bende van de Vooruitgang het podium. Zij namen de zaal mee in de hockeystick van de vooruitgang: de enorme progressie die we de afgelopen eeuwen dankzij technologie op allerlei fronten hebben geboekt. Met een inspirerende collectie verhalen was het een lofzang op het menselijk vernuft: het terugdringen van kindersterfte, de Albert Heijn als paradijs, de letterlijke en figuurlijke verlichting en incrementele maar oh zo comfortabele innovatie in wc-papier. Hun boodschap: wanneer ideeën seks hebben, komen we tot nieuwe innovaties. En daarmee is de mens in staat om steeds verder boven zichzelf uit te steken.
Na deze inspirerende verhalen, was het hoogste tijd voor een drankje, een hapje en hier en daar een voorzichtig dansje. Dit event was er weer een voor in de boeken – zo bewijzen ook de prachtige foto’s van Nils van Houts!
Khondrion announces first patients dosed in Phase IIb study of Sonlicromanol for mitochondrial diseases
GezondheidKhondrion, a clinical-stage pharmaceutical company discovering and developing therapies targeting mitochondrial disease, today announces that the first patients have been successfully dosed in its phase IIb KHENERGYZE study of Sonlicromanol (previously known as KH176), its wholly-owned lead asset in development to treat a range of mitochondrial diseases.
KHENERGYZE is being initiated at three internationally recognised mitochondrial disease centres in Europe – Radboud University Medical Center, Nijmegen, Netherlands; Newcastle University, United Kingdom and Ludwig-Maximilians-University of Munich, Germany. The double-blind, randomised, placebo-controlled three-way cross-over study examining cognitive function will recruit patients with a specific genetically confirmed DNA mutation in the mitochondrial transfer RNALeu(UUR) (MT-TL1m.3243A>G). This mutation is responsible for MELAS spectrum disorders, including MELAS (mitochondrial encephalomyopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes) and MIDD (maternally inherited diabetes and deafness) syndromes, and mixed phenotypes.
The study’s primary objective is to evaluate the dose-effect of Sonlicromanol on the attention domain score of cognitive functioning, as assessed by a computerized Cogstate visual identification test. Results are expected in the second half of 2020.
Sonlicromanol is a potentially first-in-class oral small molecule and one of the most advanced disease-modifying drug treatments for mitochondrial disease in development, having shown clinical proof of concept and efficacy, and a well-tolerated safety profile in phase I and IIa studies. It has been granted Orphan Drug Designation for MELAS spectrum disorders, Leigh disease and patients with MIDD in Europe and for all inherited mitochondrial respiratory chain disorders in the USA.
Prof. Dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer at Khondrion, said: “The start of our phase IIb trial is another significant milestone for Khondrion as we aim to bring this important treatment to patients suffering from these devastating mitochondrial diseases. This study is targeting the most frequently encountered group of mitochondrial disorders, estimated to affect around 50,000 people in Europe, US and Japan. Their impact on everyday life can be significant, particularly from cognitive impairment which affects everything we do involving thought or memory – whether that’s getting ready for work, chatting with friends or planning for the future.
“We believe Sonlicromanol has the potential to be an important disease-modifying treatment option and could address a significant unmet medical need and improve the lives of patients with mitochondrial diseases.”
Further details of the KHENERGYZE study are available here through ClinicalTrials.gov.
Source: Khondrion (press release)