Gisteren verscheen de jaarlijksemonitor dure geneesmiddelen medisch-specialistische zorg 2020. Goed nieuws, want dankzij de introductie van nieuwe geneesmiddelen kunnen steeds meer patiënten rekenen op een behandeling. De keerzijde is dat hierdoor de uitgaven aan geneesmiddelen ook groeien. En helaas groeit onze zorgbudgetboom niet tot in de hemel. Daarom moet er nu gezamenlijk werk gemaakt wordt van oplossingen die bijdragen aan het beheersen van de stijgende uitgaven, zodat de medisch-specialistische zorg ook in de toekomst ook voor iedereen toegankelijk blijft. Lees het persbericht van de NZa hier.
Binnen één week na het
openstellen van de Corona-Overbruggingslening (COL) is er al voor meer dan €500
miljoen aangevraagd door start- en scale-ups en innovatief MKB, terwijl in
eerste instantie €100 miljoen door het kabinet is vrijgemaakt. De cijfers laten
zien dat de nood en urgentie hoog is bij deze bedrijven, die vaak geen toegang
hebben tot andere noodmaatregelen van de overheid.
Het dashboard van
Techleap dat de aanvragen in kaart brengt, laat zien dat aanvragen uit enkel de
categorie life sciences zo’n 5% van het totaal beslaan. De biotech sector in
brede zin, die ook overlap heeft met categorieën als biobased, agritech &
voedsel en medtech, is hoogstwaarschijnlijk verantwoordelijk voor een nog veel
groter deel van de aanvragen.
Op basis van deze overweldigende,
voorlopige tussenstand roept HollandBIO de Nederlandse overheid op om op korte
termijn het budget voor de COL aanzienlijk uit te breiden. Alleen op die manier
kunnen alle start-ups, scale-ups en innovatieve MKB’ers die dat nodig hebben,
ook toegang krijgen tot een noodmaatregel die wél aansluit op hun type
onderneming.
Due to the COVID-19 situation and the public health guidelines of the Dutch Government, the Dutch Biotech Event, scheduled for Friday 26th of June, will be cancelled. Currently we are exploring alternatives for our events and we are looking forward to better times where we can meet you (in real life) again!
MyoKardia has announced positive topline data from the company’s
Phase 3 pivotal EXPLORER-HCM clinical trial of mavacamten for the treatment of
patients with symptomatic, obstructive hypertrophic cardiomyopathy (HCM) (clinicaltrials.gov NCT03470545).
Mavacamten demonstrated a robust treatment effect: the primary and all
secondary endpoints of the EXPLORER trial were met with statistical
significance (p≤0.0006 for all endpoints). Mavacamten was well tolerated, and
meaningful improvements in symptoms, functional status and quality of life, as
well as reduction or elimination in obstruction of the left ventricle, were
observed among patients on treatment versus placebo.
“The extraordinary data from the EXPLORER pivotal trial confirm
mavacamten’s ability to relieve dynamic outflow obstruction, control symptoms
and improve quality of life in patients with hypertrophic
cardiomyopathy,” said Iacopo
Olivotto, M.D., Careggi
University Hospital and lead clinical investigator for the
EXPLORER-HCM clinical trial. “HCM is the most common inherited
cardiovascular disease, and patients face an uncertain journey that all too frequently
includes debilitating symptoms, as well as serious complications, such as heart
failure, stroke and cardiac arrest. Mavacamten is the first drug
developed to target the specific molecular defect of the disease.
EXPLORER represents a major achievement toward a precision-medicine
approach in cardiomyopathies and should provide great hope to a community
painfully aware of the lack of disease-specific treatment options.”
The 30-week treatment with mavacamten resulted in a highly
statistically significant outcome relative to placebo (p=0.0005) for the
primary endpoint in the EXPLORER-HCM trial, a composite functional analysis
designed to capture the treatment effect of mavacamten relative to placebo on
both symptoms and cardiac function.
All secondary endpoints also demonstrated statistically
significant and clinically meaningful improvements for mavacamten as compared
to placebo. Secondary endpoints in the EXPLORER-HCM trial evaluated
improvements in post-exercise left ventricular outflow tract (LVOT) peak
gradient (p<0.0001), New York
Heart Association (NYHA) functional classification (p<0.0001),
peak VO2 (p=0.0006),
the Kansas City Cardiomyopathy Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) (p<0.0001),
and the HCM Symptom Questionnaire Shortness of Breath Domain Score
(p<0.0001).
Mavacamten was well tolerated and demonstrated safety results
comparable to placebo, with no new findings observed. Ninety-eight percent of
patients enrolled completed the study. Of the two percent who dropped
out, none were due to reduced ejection fraction or symptoms of heart failure.
Overall rates of adverse events, serious adverse events, and cardiac
adverse events, including atrial fibrillation, were comparable for patients
treated with mavacamten and placebo.
“The resoundingly positive data from EXPLORER bring us a
significant step closer to improving the lives of people with serious
cardiovascular conditions, starting with HCM, a debilitating disease estimated
to affect one in every 500 people,” said Tassos
Gianakakos, Chief Executive Officer of MyoKardia. “The activity
and tolerability profile observed for mavacamten in this pivotal study
underscores the profound impact and potential for therapeutics that target the
underlying biology of disease. We look forward to the submission of
MyoKardia’s first New Drug Application and, importantly, to serving the many
patients that stand to benefit from mavacamten.”
The EXPLORER-HCM clinical trial is part of MyoKardia’s pivotal program studying mavacamten as a treatment for symptomatic, obstructive hypertrophic cardiomyopathy. MyoKardia plans to submit a New Drug Application to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the first quarter of 2021. Results from the Phase 3 EXPLORER-HCM clinical trial will be submitted to a future professional meeting in 2020.
Het moet even slikken zijn voor GroenLinks: het lot van de wereld ligt in handen van hun favoriete boeman. GroenLinks vangt al jarenlang bot in haar windmolengevecht tegen de “macht van de farmaceut”. En nu zijn we voor gezondheid, sociaal contact, zelfs voor een fysieke meetup of partijcongres totaal afhankelijk van de farmaceutische industrie. Een crisis is een kans, moeten partijprominenten Klaver en Eickhout gedacht hebben toen ze hun anti-farma retoriek weer eens recycleden in een NRC opiniestuk. Ditmaal door deze met veel kunst- en (v)liegwerk te koppelen aan de uitbraak van het coronavirus.
Het coronavirus stelt de wereld voor een uitdaging die
zijn weerga niet kent. We hebben nieuwe diagnostica nodig, geneesmiddelen,
vaccins, medische hulpmiddelen en apparatuur. Liever vandaag dan morgen, genoeg
en toegankelijk voor miljarden mensen. Onze hoop is gevestigd op biotech
bedrijven, farmaceuten en medtech bedrijven. Ze kunnen wereldwijd op steun
rekenen van overheden, kennisinstellingen, WHO, de Gates Foundation, noem maar
op. Binnen een mum van tijd hebben bedrijven wereldwijd al talloze potentiële
vaccins, geneesmiddelen en tests in ontwikkeling. En daarmee nemen ze ongekend
grote investeringsrisico’s, want veel
ontwikkelingen zullen mislukken en de investeringen verdampen. Gelukkig zijn er
partijen zo gek om dit risico te nemen. Bedrijven starten
bijvoorbeeld grootschalige productie op voordat er ook maar enige zekerheid is
of het product ooit de eindstreep haalt . Alles om maar zo snel mogelijk, zo
veel mogelijk levens te redden en om mensen overal ter wereld uit dit ellendige
isolement te verlossen.
Tot nu toe zijn alleen bedrijven succesvol in het
ontwikkelen van innovatieve, nieuwe geneesmiddelen en vaccins. Want vergeet
niet: het staat iedereen vrij om medische innovaties te ontdekken, ontwikkelen
en te leveren. Er is geen wet die zegt dat alleen bedrijven dit mogen. Waar
deze tijd om vereende krachten, samenwerking en misschien zelfs verzoening
vraagt, polariseert GroenLinks liever. Het opiniestuk bevat geen enkele
oplossing, en heeft enkel ten doel om de sector die ons uit de penarie kan
helpen, een stok in de wielen te gooien. Dat getuigt van onkunde en ongekend
opportunisme.
Klaarblijkelijk slijten Klaver en Eickhout hun leven
liever in quarantaine, dan met hulp van de farmaceutische industrie in
gezondheid en sociale vrijheid.
Zo. En dan gaan we nu weer werken aan oplossingen.
Inmiddels zijn, na de eerste proefpersonen in Duitsland, ook de eerste Amerikaanse proefpersonen geïnjecteerd met een dosis van de kandidaat-vaccins uit het BNT162 vaccinprogramma dat Pfizer en BioNtech ontwikkelen tegen het coronavirus. Om geen tijd te verliezen schalen de bedrijven hun productie nu al op. Als het onderzoek een goedgekeurd mRNA-vaccin oplevert, kunnen nog dit jaar miljoenen vaccins worden geproduceerd voor mensen die het meest kwetsbaar zijn voor het coronavirus COVID-19.
Vorige week werden al twaalf Duitse proefpersonen ingeënt met een van de kandidaat-vaccins die onderdeel uitmaken van het BNT162-vaccinprogramma. In het eerste stadium van het BNT162-onderzoek worden in totaal 200 gezonde proefpersonen van tussen de 18 en 55 jaar oud gevaccineerd met vier verschillende mRNA-vaccins, in verschillende doseringen. Tijdens de klinische onderzoeksfase produceert BioNTech het vaccin in haar GMP-gecertificeerde fabrieken in Europa
Optimale dosering
Het doel van deze eerste onderzoeksfase is om te bepalen welk vaccin het lichaam het beste activeert om antilichamen tegen het coronavirus te maken. Ook wordt beoordeeld wat de optimale dosering van het vaccin is en of het vaccin veilig is. Als de onderzoekers dat weten, wordt ook een groep van 160 proefpersonen van tussen de 65 en 85 jaar gevaccineerd.
De Amerikaanse proefpersonen worden aangeleverd door vier grote universiteitsziekenhuizen. Dat zijn de NYU Grossman School of Medicine en de University of Maryland School of Medicine en binnenkort ook de University of Rochester Medical Center/Rochester Regional Health and Cincinnati Children’s Hospital Medical Center.
Opschalen van productiefaciliteiten
Ondertussen zijn Pfizer en BioNTech bezig met het opschalen van hun productiefaciliteiten om een goedgekeurd vaccin wereldwijd te kunnen leveren. Het doel is om in de loop van 2020 miljoenen doses vaccin te produceren voor mensen die het meest kwetsbaar zijn voor het coronavirus. Het aantal doses moet vervolgens oplopen tot honderden miljoenen in 2021.
De vaccinproductiefaciliteiten van Pfizer in het Belgische Puurs en drie Amerikaanse fabrieken in Massachusetts, Michigan en Missouri zullen als eerste het COVID-19 vaccin gaan maken. Indien nodig zal Pfizer nog meer locaties beschikbaar maken in haar wereldwijde netwerk voor de productie van een goedgekeurd COVID-19 vaccin.
“We zijn ontzettend trots dat Pfizer Puurs een belangrijke rol kan spelen in de wereldwijde productie van een potentieel COVID-19 vaccin als antwoord op deze pandemie. Dit is een erkenning voor het wereldniveau in Puurs, en voor de kennis en ervaring van onze bijna 3000 werknemers,” zegt Site Lead Pfizer Puurs, Luc Van Steenwinkel.
BioNTech breidt de productiecapaciteit van haar al bestaande mRNA-fabrieken in Mainz en Idar-Oberstein verder uit, zodat een wereldwijde levering van het vaccin mogelijk wordt. BioNTech werkt in China samen met Fosun Pharma en wil het vaccin ook daar gaan testen en op de markt brengen.
‘We zetten onze beste middelen in de strijd tegen het coronavirus’
’’Met ons unieke en sterke klinische onderzoeksprogramma dat nu ook in Amerika start, hopen we in samenwerking met BioNTech en de regelgevende autoriteiten snel een veilig en effectief vaccin te kunnen bieden aan mensen die dat het hardste nodig hebben,’’ zegt Albert Bourla, CEO en voorzitter van de raad van bestuur van Pfizer. ’’In slechts vier maanden tijd is het ons gelukt om van preklinisch onderzoek de stap te maken naar onderzoek bij proefpersonen. Dat is een buitengewone prestatie; in de strijd tegen het coronavirus COVID-19 zetten we onze beste middelen in, van de voorzieningen in het laboratorium tot aan het productieproces.’’
’’Het is bemoedigend dat we meer dan tien jaar ervaring met het ontwikkelen van het mRNA-platform kunnen gebruiken om in een hele korte periode een wereldwijd onderzoeksprogramma op te zetten voor de kandidaat-vaccins die we ontwikkelen,’’ zegt Ugur Sahin, CEO en medeoprichter van BioNTech. ’’We zijn optimistisch dat het testen van vier verschillende kandidaat-vaccins bij proefpersonen ertoe leidt dat we ontdekken wat de veiligste, meest effectieve vaccinatieopties tegen COVID-19 zijn.’’
Kiadis Pharma has received approval from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to start its NK-REALM phase 2 clinical trial, which the Company submitted through an investigational new drug (IND) application in April 2020. Kiadis is developing K-NK002 as an adjunctive therapy to the haploidentical HSCT standard of care with the goal of reducing relapse rates.
Kiadis’ Phase
2 study, called NK-REALM (haploidentical NK-cells to prevent post-transplant RElapse in AML and MDS), will evaluate
the use of K-NK002 as an adjunctive therapy for blood cancer patients
undergoing a haploidentical HSCT with the current standard of care, the
post-transplant cyclophosphamide (PTCy) protocol. The study, which will be
conducted with the NIH-supported Blood and Marrow Transplant Clinical Trials
Network (BMT CTN), funded by the National Heart, Lung and Blood Institute and
the National Cancer Institute, both part of the National Institutes of Health
(NIH), will enroll 63 patients at leading transplant centers in the U.S. The first
6 patients in the NK-REALM study will be evaluated as a safety lead-in. The
study is designed to confirm earlier proof-of-concept data in 24 patients,
which showed that adjunctive treatment with K-NK002 has the potential to
substantially improve outcomes for patients in need of a HSCT.
The Company’s
phase 2 study will evaluate K-NK002 produced using Kiadis’ proprietary PM21
technology platform that enables high dose, low cost, scalable and industrial
production of NK-cell therapy without the risk of residual tumor cells in the
final product. This is the first human trial using drug produced with Kiadis’
PM21 technology. Kiadis is able to proceed directly with a phase 2 trial based
on bridging from K-NK cells produced with FC21 used in earlier clinical studies
to K-NK cells now produced with PM21.
Arthur Lahr,
CEO of Kiadis Pharma, commented, “The rapid approval of the IND that allows us
to initiate this phase 2 clinical trial is an important step forward for Kiadis
in bringing K-NK cell therapy to patients in need. This study is the first with
K-NK cells produced with our PM21 particle production platform. Our ability to
proceed directly with a Phase 2 leverages existing clinical data and further
validates similarity between K-NK cells produced with FC21 and PM21. We will
now work with BMT CTN to start the study and expect to enroll the first
patients in the safety lead in this year.”
Kiadis Pharma’s K-NK-Cell Therapies Kiadis Pharma’s K-NK platform is designed to deliver potent NK cells to help patients, without the need for genetic engineering. Kiadis Pharma’s programs consist of off-the-shelf and haploidentical donor NK-cell therapy products for the treatment of liquid and solid tumors as adjunctive and stand-alone therapies.
The Company’s PM21 particle technology enables improved ex vivo expansion and activation of cytotoxic NK cells supporting multiple high-dose infusions. Kiadis Pharma’s proprietary off-the-shelf NK-cell platform is based on NK cells from unique universal donors and can make NK-cell therapy product rapidly and economically available for a broad patient population across a wide range of indications. Kiadis Pharma is developing K-NK002 as an adjunctive immunotherapeutic on top of HSCT, and K-NK003 for the treatment of relapse/refractory acute myeloid leukemia. In addition, Kiadis Pharma has pre-clinical programs evaluating NK-cell therapy for the treatment of solid tumors.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-05-06 17:13:572020-05-06 17:13:58Kiadis Pharma receives FDA approval for NK cell therapy Phase 2 trial← #nieuws
Het coronavirus staat
bovenaan de agenda van de Tweede Kamer. In dat kader heeft de Tweede Kamer een
consultatie gehouden om bedrijven, organisaties en instellingen aan het woord
te laten over de gevolgen die zij ondervinden na het treffen van het eerste coronamaatregelenpakket
vanuit de Nederlandse overheid.
HollandBIO grijpt deze
kans met beide handen aan om de gevolgen voor de biotech sector te duiden en om nogmaals duidelijk te maken dat lang niet
alle maatregelen tegemoet komen aan de behoeftes van biotech ondernemers. De coronacrisis leidt, samen met de niet helemaal
afdoende maatregelen, tot een hoog risico op groot waardeverlies op korte maar
ook middellange en lange termijn.
Als boodschap geeft HollandBIO de Tweede kamer mee dat innovatieve
start-ups, scale-ups en MKB
allesbepalend zijn voor het toekomstige innovatie- en verdienvermogen
van Nederland en ons vermogen om maatschappelijke uitdagingen op gezondheid en
duurzaamheid het hoofd bieden. Het belang van de biotech en life sciences
sector is vandaag de dag evidenter dan ooit. Het zorgvuldig opgebouwde
Nederlandse life sciences cluster bouw je na het afbrokkelen ervan niet zomaar
weer op. We roepen dan ook op deze cruciale sector daarom met passende
maatregelen te steunen.
Ook prins Constantijn
van Oranje, speciaal gezant van Techleap.nl, geeft in een uitzending van WNL op
Zondag aan dat innovatieve start-ups en scale-ups tegen specifieke uitdagingen
aanlopen. Zij hebben vaak weinig tot geen omzet en kunnen daardoor geen
aanspraak maken op een noodmaatregel als de NOW, terwijl hun kosten door blijven
lopen en nieuwe financieringsrondes uitblijven. De recent opgezette
Corona-Overbruggingslening (COL) voor start-ups en scale-ups is een goede
eerste stap om dit probleem te ondervangen, al blijft de vraag of de omvang van
het budget voldoende zal zijn.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-05-06 16:58:352020-05-06 16:58:36HollandBIO deelt gevolgen coronacrisis voor biotech industrie met Tweede Kamer← #nieuws
NautaDutilh has compiled a comprehensive overview of the currently available government backed financing, aid and tax relief in the Netherlands that may be relevant for start-ups and scale-ups. In this document you can check the benefits, eligibility criteria, obligations and expected processing time.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-05-06 16:49:442020-05-06 16:50:40Government-backed financing, aid and tax relief in the Netherlands for start- and scaleups← #nieuws
InteRNA Technologies announced today regulatory approvals in
the Netherlands and Belgium for the initiation of the first-in-human (Phase I)
clinical trial testing its lead microRNA candidate, INT-1B3, in patients with
advanced solid tumors. INT1B3 is a lipid nanoparticle (LNP) formulated,
chemically modified miR-193a-3p mimic that can be delivered by systemic
administration to cancer cells. Due to the ongoing COVID-19 pandemic, clinical
trial initiation has been delayed and is now anticipated to start during H2
2020. The Company will provide an update once the trial has officially
launched.
The study is a multicentric, open-label and multiple ascending
dose clinical trial that will investigate the safety, pharmacokinetics,
pharmacodynamics and preliminary efficacy of INT-1B3 in patients with advanced
solid tumors. The study is expected to enroll a total of up to 80 patients at
12 clinical centers in the United States and Europe. The first part of the
trial is a Phase Ia dose escalation study, conducted in the Netherlands and
Belgium, which will enroll approximately 30 patients with advanced solid
tumors. These patients will receive INT-1B3 via infusions twice weekly in
21-day cycles. Subsequently, approximately 50 patients with either
hepatocellular carcinoma or triple negative breast cancer will be enrolled in
the Phase Ib dose expansion part of the trial. Initial data readout from the
Phase Ia study is expected in the end of 2021.
“The multi-targeted nature of microRNAs represents a novel
approach to treating a broad range of cancer indications by effectively
targeting several biochemical pathways simultaneously,” said Dr. Roel
Schaapveld, CEO of InteRNA Technologies. “Driven by the promise of microRNAs as
a treatment modality in cancer, our understanding of the underlying mechanism
of action of INT1B3 and the identification of a delivery vehicle for optimized
performance, our primary focus has been on preparing our lead candidate for
first-in-human clinical trials. As such, we are truly excited to bring INT-1B3
into the clinic and to gain deeper insights on how it reacts against solid
tumors.”
“INT-1B3 is a promising and novel anti-cancer approach with anti-tumor potential involving direct effects on tumor cells and modulation of the immunosuppressive tumor microenvironment leading to immune system activation,” added Prof. Dr. Emile Voest, Chairman of InteRNA’s Scientific Advisory Board and Medical Director of the Netherlands Cancer Institute in Amsterdam. “The safety profile and significant anti-tumor efficacy demonstrated in preclinical studies provide a strong basis for first-in-human studies with INT-1B3.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-05-06 12:32:152020-05-06 12:32:16InteRNA Technologies Receives Regulatory Approval for Initiation of Phase I Clinical Trial of INT-1B3
NZa publiceert jaarlijkse Monitor dure geneesmiddelen medisch-specialistische zorg 2020
Gezondheid op maat, GezondheidGisteren verscheen de jaarlijkse monitor dure geneesmiddelen medisch-specialistische zorg 2020. Goed nieuws, want dankzij de introductie van nieuwe geneesmiddelen kunnen steeds meer patiënten rekenen op een behandeling. De keerzijde is dat hierdoor de uitgaven aan geneesmiddelen ook groeien. En helaas groeit onze zorgbudgetboom niet tot in de hemel. Daarom moet er nu gezamenlijk werk gemaakt wordt van oplossingen die bijdragen aan het beheersen van de stijgende uitgaven, zodat de medisch-specialistische zorg ook in de toekomst ook voor iedereen toegankelijk blijft. Lees het persbericht van de NZa hier.
Overvraagde Corona-Overbruggingslening vraagt om uitbreiding
IJzersterk innovatieklimaat, Hollandbio, Innovatieklimaat, UitgelichtBinnen één week na het openstellen van de Corona-Overbruggingslening (COL) is er al voor meer dan €500 miljoen aangevraagd door start- en scale-ups en innovatief MKB, terwijl in eerste instantie €100 miljoen door het kabinet is vrijgemaakt. De cijfers laten zien dat de nood en urgentie hoog is bij deze bedrijven, die vaak geen toegang hebben tot andere noodmaatregelen van de overheid.
Het dashboard van Techleap dat de aanvragen in kaart brengt, laat zien dat aanvragen uit enkel de categorie life sciences zo’n 5% van het totaal beslaan. De biotech sector in brede zin, die ook overlap heeft met categorieën als biobased, agritech & voedsel en medtech, is hoogstwaarschijnlijk verantwoordelijk voor een nog veel groter deel van de aanvragen.
Op basis van deze overweldigende, voorlopige tussenstand roept HollandBIO de Nederlandse overheid op om op korte termijn het budget voor de COL aanzienlijk uit te breiden. Alleen op die manier kunnen alle start-ups, scale-ups en innovatieve MKB’ers die dat nodig hebben, ook toegang krijgen tot een noodmaatregel die wél aansluit op hun type onderneming.
Lees meer
Cancellation Dutch Biotech Event
Hollandbio, UitgelichtDue to the COVID-19 situation and the public health guidelines of the Dutch Government, the Dutch Biotech Event, scheduled for Friday 26th of June, will be cancelled. Currently we are exploring alternatives for our events and we are looking forward to better times where we can meet you (in real life) again!
MyoKardia announces positive Phase 3 results
GezondheidMyoKardia has announced positive topline data from the company’s Phase 3 pivotal EXPLORER-HCM clinical trial of mavacamten for the treatment of patients with symptomatic, obstructive hypertrophic cardiomyopathy (HCM) (clinicaltrials.gov NCT03470545). Mavacamten demonstrated a robust treatment effect: the primary and all secondary endpoints of the EXPLORER trial were met with statistical significance (p≤0.0006 for all endpoints). Mavacamten was well tolerated, and meaningful improvements in symptoms, functional status and quality of life, as well as reduction or elimination in obstruction of the left ventricle, were observed among patients on treatment versus placebo.
“The extraordinary data from the EXPLORER pivotal trial confirm mavacamten’s ability to relieve dynamic outflow obstruction, control symptoms and improve quality of life in patients with hypertrophic cardiomyopathy,” said Iacopo Olivotto, M.D., Careggi University Hospital and lead clinical investigator for the EXPLORER-HCM clinical trial. “HCM is the most common inherited cardiovascular disease, and patients face an uncertain journey that all too frequently includes debilitating symptoms, as well as serious complications, such as heart failure, stroke and cardiac arrest. Mavacamten is the first drug developed to target the specific molecular defect of the disease. EXPLORER represents a major achievement toward a precision-medicine approach in cardiomyopathies and should provide great hope to a community painfully aware of the lack of disease-specific treatment options.”
The 30-week treatment with mavacamten resulted in a highly statistically significant outcome relative to placebo (p=0.0005) for the primary endpoint in the EXPLORER-HCM trial, a composite functional analysis designed to capture the treatment effect of mavacamten relative to placebo on both symptoms and cardiac function.
All secondary endpoints also demonstrated statistically significant and clinically meaningful improvements for mavacamten as compared to placebo. Secondary endpoints in the EXPLORER-HCM trial evaluated improvements in post-exercise left ventricular outflow tract (LVOT) peak gradient (p<0.0001), New York Heart Association (NYHA) functional classification (p<0.0001), peak VO2 (p=0.0006), the Kansas City Cardiomyopathy Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) (p<0.0001), and the HCM Symptom Questionnaire Shortness of Breath Domain Score (p<0.0001).
Mavacamten was well tolerated and demonstrated safety results comparable to placebo, with no new findings observed. Ninety-eight percent of patients enrolled completed the study. Of the two percent who dropped out, none were due to reduced ejection fraction or symptoms of heart failure. Overall rates of adverse events, serious adverse events, and cardiac adverse events, including atrial fibrillation, were comparable for patients treated with mavacamten and placebo.
“The resoundingly positive data from EXPLORER bring us a significant step closer to improving the lives of people with serious cardiovascular conditions, starting with HCM, a debilitating disease estimated to affect one in every 500 people,” said Tassos Gianakakos, Chief Executive Officer of MyoKardia. “The activity and tolerability profile observed for mavacamten in this pivotal study underscores the profound impact and potential for therapeutics that target the underlying biology of disease. We look forward to the submission of MyoKardia’s first New Drug Application and, importantly, to serving the many patients that stand to benefit from mavacamten.”
The EXPLORER-HCM clinical trial is part of MyoKardia’s pivotal program studying mavacamten as a treatment for symptomatic, obstructive hypertrophic cardiomyopathy. MyoKardia plans to submit a New Drug Application to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the first quarter of 2021. Results from the Phase 3 EXPLORER-HCM clinical trial will be submitted to a future professional meeting in 2020.
Source: Myocardia (press release)
Quarantaine of verzoening?
Hollandbio, Gezondheid, UitgelichtHet moet even slikken zijn voor GroenLinks: het lot van de wereld ligt in handen van hun favoriete boeman. GroenLinks vangt al jarenlang bot in haar windmolengevecht tegen de “macht van de farmaceut”. En nu zijn we voor gezondheid, sociaal contact, zelfs voor een fysieke meetup of partijcongres totaal afhankelijk van de farmaceutische industrie. Een crisis is een kans, moeten partijprominenten Klaver en Eickhout gedacht hebben toen ze hun anti-farma retoriek weer eens recycleden in een NRC opiniestuk. Ditmaal door deze met veel kunst- en (v)liegwerk te koppelen aan de uitbraak van het coronavirus.
Het coronavirus stelt de wereld voor een uitdaging die zijn weerga niet kent. We hebben nieuwe diagnostica nodig, geneesmiddelen, vaccins, medische hulpmiddelen en apparatuur. Liever vandaag dan morgen, genoeg en toegankelijk voor miljarden mensen. Onze hoop is gevestigd op biotech bedrijven, farmaceuten en medtech bedrijven. Ze kunnen wereldwijd op steun rekenen van overheden, kennisinstellingen, WHO, de Gates Foundation, noem maar op. Binnen een mum van tijd hebben bedrijven wereldwijd al talloze potentiële vaccins, geneesmiddelen en tests in ontwikkeling. En daarmee nemen ze ongekend grote investeringsrisico’s, want veel ontwikkelingen zullen mislukken en de investeringen verdampen. Gelukkig zijn er partijen zo gek om dit risico te nemen. Bedrijven starten bijvoorbeeld grootschalige productie op voordat er ook maar enige zekerheid is of het product ooit de eindstreep haalt . Alles om maar zo snel mogelijk, zo veel mogelijk levens te redden en om mensen overal ter wereld uit dit ellendige isolement te verlossen.
Tot nu toe zijn alleen bedrijven succesvol in het ontwikkelen van innovatieve, nieuwe geneesmiddelen en vaccins. Want vergeet niet: het staat iedereen vrij om medische innovaties te ontdekken, ontwikkelen en te leveren. Er is geen wet die zegt dat alleen bedrijven dit mogen. Waar deze tijd om vereende krachten, samenwerking en misschien zelfs verzoening vraagt, polariseert GroenLinks liever. Het opiniestuk bevat geen enkele oplossing, en heeft enkel ten doel om de sector die ons uit de penarie kan helpen, een stok in de wielen te gooien. Dat getuigt van onkunde en ongekend opportunisme.
Klaarblijkelijk slijten Klaver en Eickhout hun leven liever in quarantaine, dan met hulp van de farmaceutische industrie in gezondheid en sociale vrijheid.
Zo. En dan gaan we nu weer werken aan oplossingen.
Meer lezen
https://www.nrc.nl/nieuws/2020/05/08/we-moeten-niet-langer-afhankelijk-zijn-van-goodwill-van-farmaceuten-a3999118
Pfizer schaalt coronavaccin productie alvast op
GezondheidInmiddels zijn, na de eerste proefpersonen in Duitsland, ook de eerste Amerikaanse proefpersonen geïnjecteerd met een dosis van de kandidaat-vaccins uit het BNT162 vaccinprogramma dat Pfizer en BioNtech ontwikkelen tegen het coronavirus. Om geen tijd te verliezen schalen de bedrijven hun productie nu al op. Als het onderzoek een goedgekeurd mRNA-vaccin oplevert, kunnen nog dit jaar miljoenen vaccins worden geproduceerd voor mensen die het meest kwetsbaar zijn voor het coronavirus COVID-19.
Vorige week werden al twaalf Duitse proefpersonen ingeënt met een van de kandidaat-vaccins die onderdeel uitmaken van het BNT162-vaccinprogramma. In het eerste stadium van het BNT162-onderzoek worden in totaal 200 gezonde proefpersonen van tussen de 18 en 55 jaar oud gevaccineerd met vier verschillende mRNA-vaccins, in verschillende doseringen. Tijdens de klinische onderzoeksfase produceert BioNTech het vaccin in haar GMP-gecertificeerde fabrieken in Europa
Optimale dosering
Het doel van deze eerste onderzoeksfase is om te bepalen welk vaccin het lichaam het beste activeert om antilichamen tegen het coronavirus te maken. Ook wordt beoordeeld wat de optimale dosering van het vaccin is en of het vaccin veilig is. Als de onderzoekers dat weten, wordt ook een groep van 160 proefpersonen van tussen de 65 en 85 jaar gevaccineerd.
De Amerikaanse proefpersonen worden aangeleverd door vier grote universiteitsziekenhuizen. Dat zijn de NYU Grossman School of Medicine en de University of Maryland School of Medicine en binnenkort ook de University of Rochester Medical Center/Rochester Regional Health and Cincinnati Children’s Hospital Medical Center.
Opschalen van productiefaciliteiten
Ondertussen zijn Pfizer en BioNTech bezig met het opschalen van hun productiefaciliteiten om een goedgekeurd vaccin wereldwijd te kunnen leveren. Het doel is om in de loop van 2020 miljoenen doses vaccin te produceren voor mensen die het meest kwetsbaar zijn voor het coronavirus. Het aantal doses moet vervolgens oplopen tot honderden miljoenen in 2021.
De vaccinproductiefaciliteiten van Pfizer in het Belgische Puurs en drie Amerikaanse fabrieken in Massachusetts, Michigan en Missouri zullen als eerste het COVID-19 vaccin gaan maken. Indien nodig zal Pfizer nog meer locaties beschikbaar maken in haar wereldwijde netwerk voor de productie van een goedgekeurd COVID-19 vaccin.
“We zijn ontzettend trots dat Pfizer Puurs een belangrijke rol kan spelen in de wereldwijde productie van een potentieel COVID-19 vaccin als antwoord op deze pandemie. Dit is een erkenning voor het wereldniveau in Puurs, en voor de kennis en ervaring van onze bijna 3000 werknemers,” zegt Site Lead Pfizer Puurs, Luc Van Steenwinkel.
BioNTech breidt de productiecapaciteit van haar al bestaande mRNA-fabrieken in Mainz en Idar-Oberstein verder uit, zodat een wereldwijde levering van het vaccin mogelijk wordt. BioNTech werkt in China samen met Fosun Pharma en wil het vaccin ook daar gaan testen en op de markt brengen.
‘We zetten onze beste middelen in de strijd tegen het coronavirus’
’’Met ons unieke en sterke klinische onderzoeksprogramma dat nu ook in Amerika start, hopen we in samenwerking met BioNTech en de regelgevende autoriteiten snel een veilig en effectief vaccin te kunnen bieden aan mensen die dat het hardste nodig hebben,’’ zegt Albert Bourla, CEO en voorzitter van de raad van bestuur van Pfizer. ’’In slechts vier maanden tijd is het ons gelukt om van preklinisch onderzoek de stap te maken naar onderzoek bij proefpersonen. Dat is een buitengewone prestatie; in de strijd tegen het coronavirus COVID-19 zetten we onze beste middelen in, van de voorzieningen in het laboratorium tot aan het productieproces.’’
’’Het is bemoedigend dat we meer dan tien jaar ervaring met het ontwikkelen van het mRNA-platform kunnen gebruiken om in een hele korte periode een wereldwijd onderzoeksprogramma op te zetten voor de kandidaat-vaccins die we ontwikkelen,’’ zegt Ugur Sahin, CEO en medeoprichter van BioNTech. ’’We zijn optimistisch dat het testen van vier verschillende kandidaat-vaccins bij proefpersonen ertoe leidt dat we ontdekken wat de veiligste, meest effectieve vaccinatieopties tegen COVID-19 zijn.’’
Bron: Pfizer (persbericht)
Kiadis Pharma receives FDA approval for NK cell therapy Phase 2 trial
Gezondheid, InnovatieklimaatKiadis Pharma has received approval from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to start its NK-REALM phase 2 clinical trial, which the Company submitted through an investigational new drug (IND) application in April 2020. Kiadis is developing K-NK002 as an adjunctive therapy to the haploidentical HSCT standard of care with the goal of reducing relapse rates.
Kiadis’ Phase 2 study, called NK-REALM (haploidentical NK-cells to prevent post-transplant RElapse in AML and MDS), will evaluate the use of K-NK002 as an adjunctive therapy for blood cancer patients undergoing a haploidentical HSCT with the current standard of care, the post-transplant cyclophosphamide (PTCy) protocol. The study, which will be conducted with the NIH-supported Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN), funded by the National Heart, Lung and Blood Institute and the National Cancer Institute, both part of the National Institutes of Health (NIH), will enroll 63 patients at leading transplant centers in the U.S. The first 6 patients in the NK-REALM study will be evaluated as a safety lead-in. The study is designed to confirm earlier proof-of-concept data in 24 patients, which showed that adjunctive treatment with K-NK002 has the potential to substantially improve outcomes for patients in need of a HSCT.
The Company’s phase 2 study will evaluate K-NK002 produced using Kiadis’ proprietary PM21 technology platform that enables high dose, low cost, scalable and industrial production of NK-cell therapy without the risk of residual tumor cells in the final product. This is the first human trial using drug produced with Kiadis’ PM21 technology. Kiadis is able to proceed directly with a phase 2 trial based on bridging from K-NK cells produced with FC21 used in earlier clinical studies to K-NK cells now produced with PM21.
Arthur Lahr, CEO of Kiadis Pharma, commented, “The rapid approval of the IND that allows us to initiate this phase 2 clinical trial is an important step forward for Kiadis in bringing K-NK cell therapy to patients in need. This study is the first with K-NK cells produced with our PM21 particle production platform. Our ability to proceed directly with a Phase 2 leverages existing clinical data and further validates similarity between K-NK cells produced with FC21 and PM21. We will now work with BMT CTN to start the study and expect to enroll the first patients in the safety lead in this year.”
Kiadis Pharma’s K-NK-Cell Therapies
Kiadis Pharma’s K-NK platform is designed to deliver potent NK cells to help patients, without the need for genetic engineering. Kiadis Pharma’s programs consist of off-the-shelf and haploidentical donor NK-cell therapy products for the treatment of liquid and solid tumors as adjunctive and stand-alone therapies.
The Company’s PM21 particle technology enables improved ex vivo expansion and activation of cytotoxic NK cells supporting multiple high-dose infusions. Kiadis Pharma’s proprietary off-the-shelf NK-cell platform is based on NK cells from unique universal donors and can make NK-cell therapy product rapidly and economically available for a broad patient population across a wide range of indications. Kiadis Pharma is developing K-NK002 as an adjunctive immunotherapeutic on top of HSCT, and K-NK003 for the treatment of relapse/refractory acute myeloid leukemia. In addition, Kiadis Pharma has pre-clinical programs evaluating NK-cell therapy for the treatment of solid tumors.
Source: Kiadis Pharma (press release)
HollandBIO deelt gevolgen coronacrisis voor biotech industrie met Tweede Kamer
IJzersterk innovatieklimaat, Hollandbio, Innovatieklimaat, UitgelichtHet coronavirus staat bovenaan de agenda van de Tweede Kamer. In dat kader heeft de Tweede Kamer een consultatie gehouden om bedrijven, organisaties en instellingen aan het woord te laten over de gevolgen die zij ondervinden na het treffen van het eerste coronamaatregelenpakket vanuit de Nederlandse overheid.
HollandBIO grijpt deze kans met beide handen aan om de gevolgen voor de biotech sector te duiden en om nogmaals duidelijk te maken dat lang niet alle maatregelen tegemoet komen aan de behoeftes van biotech ondernemers. De coronacrisis leidt, samen met de niet helemaal afdoende maatregelen, tot een hoog risico op groot waardeverlies op korte maar ook middellange en lange termijn.
Als boodschap geeft HollandBIO de Tweede kamer mee dat innovatieve start-ups, scale-ups en MKB allesbepalend zijn voor het toekomstige innovatie- en verdienvermogen van Nederland en ons vermogen om maatschappelijke uitdagingen op gezondheid en duurzaamheid het hoofd bieden. Het belang van de biotech en life sciences sector is vandaag de dag evidenter dan ooit. Het zorgvuldig opgebouwde Nederlandse life sciences cluster bouw je na het afbrokkelen ervan niet zomaar weer op. We roepen dan ook op deze cruciale sector daarom met passende maatregelen te steunen.
Ook prins Constantijn van Oranje, speciaal gezant van Techleap.nl, geeft in een uitzending van WNL op Zondag aan dat innovatieve start-ups en scale-ups tegen specifieke uitdagingen aanlopen. Zij hebben vaak weinig tot geen omzet en kunnen daardoor geen aanspraak maken op een noodmaatregel als de NOW, terwijl hun kosten door blijven lopen en nieuwe financieringsrondes uitblijven. De recent opgezette Corona-Overbruggingslening (COL) voor start-ups en scale-ups is een goede eerste stap om dit probleem te ondervangen, al blijft de vraag of de omvang van het budget voldoende zal zijn.
Lees meer
Government-backed financing, aid and tax relief in the Netherlands for start- and scaleups
InnovatieklimaatNautaDutilh has compiled a comprehensive overview of the currently available government backed financing, aid and tax relief in the Netherlands that may be relevant for start-ups and scale-ups. In this document you can check the benefits, eligibility criteria, obligations and expected processing time.
InteRNA Technologies Receives Regulatory Approval for Initiation of Phase I Clinical Trial of INT-1B3
GezondheidInteRNA Technologies announced today regulatory approvals in the Netherlands and Belgium for the initiation of the first-in-human (Phase I) clinical trial testing its lead microRNA candidate, INT-1B3, in patients with advanced solid tumors. INT1B3 is a lipid nanoparticle (LNP) formulated, chemically modified miR-193a-3p mimic that can be delivered by systemic administration to cancer cells. Due to the ongoing COVID-19 pandemic, clinical trial initiation has been delayed and is now anticipated to start during H2 2020. The Company will provide an update once the trial has officially launched.
The study is a multicentric, open-label and multiple ascending dose clinical trial that will investigate the safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics and preliminary efficacy of INT-1B3 in patients with advanced solid tumors. The study is expected to enroll a total of up to 80 patients at 12 clinical centers in the United States and Europe. The first part of the trial is a Phase Ia dose escalation study, conducted in the Netherlands and Belgium, which will enroll approximately 30 patients with advanced solid tumors. These patients will receive INT-1B3 via infusions twice weekly in 21-day cycles. Subsequently, approximately 50 patients with either hepatocellular carcinoma or triple negative breast cancer will be enrolled in the Phase Ib dose expansion part of the trial. Initial data readout from the Phase Ia study is expected in the end of 2021.
“The multi-targeted nature of microRNAs represents a novel approach to treating a broad range of cancer indications by effectively targeting several biochemical pathways simultaneously,” said Dr. Roel Schaapveld, CEO of InteRNA Technologies. “Driven by the promise of microRNAs as a treatment modality in cancer, our understanding of the underlying mechanism of action of INT1B3 and the identification of a delivery vehicle for optimized performance, our primary focus has been on preparing our lead candidate for first-in-human clinical trials. As such, we are truly excited to bring INT-1B3 into the clinic and to gain deeper insights on how it reacts against solid tumors.”
“INT-1B3 is a promising and novel anti-cancer approach with anti-tumor potential involving direct effects on tumor cells and modulation of the immunosuppressive tumor microenvironment leading to immune system activation,” added Prof. Dr. Emile Voest, Chairman of InteRNA’s Scientific Advisory Board and Medical Director of the Netherlands Cancer Institute in Amsterdam. “The safety profile and significant anti-tumor efficacy demonstrated in preclinical studies provide a strong basis for first-in-human studies with INT-1B3.”
Source: InteRNA (press release)