HollandBIO verbindt, vertegenwoordigt en ondersteunt de Nederlandse life sciences sector. We zijn erg trots dat we al 225 bedrijven vertegenwoordigen: van start-ups, kleine en middelgrote bedrijven tot grote bedrijven, actief in gezondheid, voeding of biobased economy. Vandaag verwelkomen we Orchard Therapeutics in ons midden! Orchard is een voorloper in het toepassen van gentherapie voor erfelijke ziekten. Het bedrijf is opgericht in 2015 in London, en bouwt voort op een lange onderzoekshistorie.
Orchard richt ook graag een woord tot de lezer: “Wij maken gebruik van de eigen hemapoetische stamcellen (HSC) van patiënten. De stamcellen worden bij de patiënt afgenomen, genetisch aangepast en daarna weer aan dezelfde patiënt toegediend. De stamcellen zullen zich weer hechten in het beenmerg, om zich vervolgens blijvend te vermenigvuldigen en differentiëren in alle typen bloed en immuuncellen. Deze genetisch aangepaste cellen komen overall in het lichaam en passeren bijvoorbeeld ook de bloed hersenbarrière.
Wij richten ons op de behandeling van immunologische, neurometabole en neurodegeneratieve ziekten, waarbij we verwachten dat een eenmalige behandeling volstaat. Deze methode is succesvol toegepast bij een vorm van ernstig gecombineerde immuundeficiëntie als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie (ADA-SCID). Eind 2019 is het registratiedossier ingediend bij de EMA voor de behandeling van Metachtromatische Leukodystrofie. Een zeer zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte, waarbij onder andere de hersenfunctie ernstig wordt aangetast. Orchard heeft behandelingen voor meerdere andere ziekten in klinisch en preklinisch onderzoek. In de verschillende programma’s zijn inmiddels meer dan 170 patiënten behandeld met HSC gentherapie. Kijk voor meer informatie op www.orchard-tx.com.”
HollandBIO is maar wat blij dat we Orchard Therapeutics als lid mogen rekenen en we heten hen van harte welkom!
For 10 months, the US and the world have wondered and watched and waited for when an effective Covid-19 vaccine will arrive. Pfizer said Monday morning that it has.
The Big Pharma and its partner BioNTech said that, on an interim look, their vaccine was at least 90% effective in preventing symptomatic Covid-19 cases. If the data hold up, it would mean a pandemic inoculation vastly more effective than anticipated throughout 2020, when experts warned that the first vaccines could be as low as 60% or 70% effective and the FDA indicated it was willing to approve jabs that surpassed the 50% mark.
Pfizer said it will submit for an emergency use authorization around the third week of November, when it surpasses a safety benchmark set by the FDA. FDA officials have indicated they could move to enact an EUA at record speed, although not before convening an advisory committee to review Pfizer’s data.
A data safety and monitoring committee didn’t flag any major safety issues, although the company still has to reach the median two months of followup the FDA has required Covid-19 vaccine makers reach in their Phase III trials.
A sea of questions still looms for the mRNA candidate, though. It’s not clear how well the vaccine prevents infection or severe cases of Covid-19 — an issue raised at the recent FDA advisory committee on vaccines — and no one knows how long protection will last. The data have also not been peer-reviewed, drawing criticism from activists who have called for companies not to release Covid-19 results by press release.
Public Citizen, the left-leaning Washington-based NGO, called it “bad science,” noting the lingering unknowns on safety and severe cases.
“Crucial information absent from the companies’ announcement is any evidence that the vaccine prevents serious COVID-19 cases or reduces hospitalizations and deaths due to the disease,” Michael Carome, the NGO’s lead health researcher, said in a statement. “More importantly, critical safety data from the phase 3 trial of the Pfizer and BioNTech vaccine is not yet available.”
Still, the results provide a major boon for hopes that vaccines can eventually help curb the pandemic in the US and worldwide. Moderna, the vaccine developer likely to readout next, also uses mRNA, a technology that had never been tested in large scale trials before 2020, and virtually all major candidates target the coronavirus spike protein that Pfizer targets.
Even if the vaccine holds up and is authorized by the FDA, though, it will still be in short supply. Pfizer has said that around 50 million doses of the vaccine could be available by the end of the year, with 1 billion doses available in 2021. The vaccine requires two doses to be effective.
The 90% figure comes from an analysis of 94 confirmed cases of Covid-19 across both arms of the company’s Phase III trial, which has enrolled 44,000 volunteers to date. The company had originally planned to conduct its first analysis at 32 cases, prompting CEO Albert Bourla to insist they’d know if it worked by October, but after discussions with the FDA, agreed to look after 62 cases. By that time, though, 94 cases had already accrued.
In a statement, Bourla cast the results as a major milestone in the fight against the pandemic, noting that it comes at a time when cases are surging to record levels. Those surging cases likely helped Pfizer reach the efficacy data faster than they would have if the virus was under control.
“Today is a great day for science and humanity,” he said. “The first set of results from our Phase 3 COVID-19 vaccine trial provides the initial evidence of our vaccine’s ability to prevent COVID-19. We are reaching this critical milestone in our vaccine development program at a time when the world needs it most with infection rates setting new records, hospitals nearing over-capacity and economies struggling to reopen.”
Although Pfizer has indicated they would want to unblind the study once results were in, the company said that it will continue until it reaches 164 confirmed cases. At that point, however, it’s unclear whether the FDA would want them to continue the blinded study, which would allow them to collect better long term safety data.
The announcement marks a major success for Bourla, who was promoted to CEO two years ago to re-energize a slow-footed American giant and who arguably bet more on his company’s Covid-19 vaccine efforts than any other executive on the planet. Teaming with the German mRNA biotech BioNTech, he eschewed government funding on the principle that they could move faster alone. Asked by Time in July what would happen if the FDA rejected the vaccine they invested over a $1 billion in, he said: “We will just have to write it off and call it a day.”
Pfizer, a company that first made its mark mass-producing penicillin during World War II, could now stand to reap both the prestige and financial windfall of the first effective Covid-19 shot. The government has agreed to pay the New York pharma $1.95 billion for 100 million doses of its vaccine. Projections for future sales vary greatly, but SVB Leerink pegged them for over $3 billion in 2021 and JP Morgan has put that figure as high as $5.5 billion.
With the world likely facing a shortage of coronavirus vaccines for several years to come and vaccinated people likely to need booster shots, the product could be a blockbuster for a considerable time.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-10 20:08:022020-11-10 20:08:03Pfizer, BioNTech say Covid-19 vaccine is more than 90% effective, exceeding expert expectations and setting up an EUA submission late this month← #nieuws
Het College van bestuur van de Open Universiteit heeft prof. dr. Cornelis Boersma benoemd tot bijzonder hoogleraar ‘Duurzame Zorg en Innovatie’. Deze bijzondere leerstoel bij de faculteit Managementwetenschappen is ingesteld door VEROZ, het kenniscentrum ter bevordering van innovatie en ondernemerschap in de zorg. Boersma is wetenschapper (Global Health Unit, Rijksuniversiteit Groningen), consultant (CEO Health-Ecore) en als zorgondernemer medeoprichter van Digital Health Link en SensUR Health. De nieuwe hoogleraar gaat bij de Open Universiteit een cruciale rol spelen in de ontwikkeling van onderzoek en kennis over de betekenis van duurzame zorg en de rol van innovatie en ondernemerschap daarbij.
Boersma: ‘We worden in toenemende en versnelde mate geconfronteerd met de zorguitdagingen voor de toekomst. Een substantiële structurele transformatie – anders dan korte termijn beheersingsmaatregelen – is nodig voor een toekomstbestendige zorg. Investeren in duurzame zorg en innovatie is niet alleen noodzakelijk vanuit een zorgperspectief, maar juist ook vanuit een breder maatschappelijk en economisch perspectief. Hierbij is het van belang dat wetenschap en praktijk hand in hand gaan om te werken aan de oplossingen voor morgen. Innovatie en ondernemerschap zijn hier van instrumentele waarde voor de zorg en het welzijn van mensen. Dit alles is niet nieuw, maar wordt tijdens de coronacrisis eens te meer duidelijk’.
De zorgvraag neemt toe, de kosten stijgen en het zorgaanbod komt onder druk te staan. Indien we van dit ‘zorg-trilemma’ naar een duurzaam gezondheidszorgmodel willen transformeren, is het van belang om te investeren in de randvoorwaarden voor succes. Hierbij valt te denken aan mogelijkheden binnen het huidige systeem met betrekking tot bijvoorbeeld financiering en organisatie. Boersma denkt daarbij aan de hele zorgketen bestaande uit vitaliteit, preventie, diagnostiek, behandeling en monitoring. Voor het realiseren van een duurzame zorgtransformatie is het nodig dat we meer kennis ontwikkelen over de effecten van innovatie op de gezondheid, maatschappij en economie, en de rol van ondernemerschap daarbij.
De leerstoel is van betekenis voor de gezondheidszorg en daarmee onze maatschappij en economie en draagt bij aan het realiseren van een duurzame transformatie van de zorg. Boersma: ‘De verbinding van onderwijs, onderzoek en de zorgpraktijk zie ik als een enorm belangrijk middel om met elkaar te investeren in een toekomstbestendige zorg en gezonde samenleving. Dit gaat niet alleen over de verbinding binnen de Open Universiteit, maar juist ook met andere instituten en partijen die binnen of buiten de zorg actief zijn. Met het samenbrengen van resultaten uit het wetenschappelijk onderzoek, praktijkervaringen, de yOUrMBA opleiding, de nieuwe Master Gezondheidswetenschappen en andere activiteiten, wil ik graag een bijdrage leveren aan het realiseren van een duurzame gezondheidszorg middels innovatie. Ik ben ervan overtuigd dat we elkaar zo kunnen inspireren en motiveren om de gezondheidszorg vanuit een “coalition of the doing” duurzaam te transformeren’.
Voor de Open Universiteit is de benoeming een volgende stap voor wat betreft haar activiteiten in de gezondheidszorg. Eerder werd prof. dr. Daan Dohmen al benoemd tot bijzonder hoogleraar ‘Digitale Transformatie in de Zorg’. Met de twee leerstoelen gaan onderwijs en wetenschappelijk onderzoek hand in hand en wordt de connectie met de huidige zorgpraktijk gelegd. De samenwerking met de stichting VEROZ, de nieuwe master Gezondheidswetenschappen en de onderzoeksactiviteiten op het terrein gezondheidszorg en big data van CAROU (Center for Actionable Research Open Universiteit) op de Brightlands Smart Services Campus zijn hier concrete voorbeelden van. De Open Universiteit zet zo een belangrijke stap in het verwezenlijken van haar ambitie om op het gebied van zorg en gezondheid een toonaangevende rol te spelen.
Cornelis Boersma is 42 jaar oud. Hij promoveerde in 2009 aan de Rijksuniversiteit Groningen op het gebied van gezondheidseconomie en gezondheidszorgbeleid. Naast zijn internationale onderzoeks- en (corporate) ondernemerschapservaringen (onder meer bij GSK) is hij als wetenschapper, adviseur en ondernemer actief betrokken bij diverse (inter)nationale initiatieven, organisaties, netwerken en projecten op het gebied van de gezondheidszorg.
The European Federation of Academies of Sciences and Humanities (ALLEA) is calling for the EU to lift restrictions on genetically modified crops to allow the use of genome editing that does not involve the introduction of foreign genes. That would help Europe develop more productive, climate-friendly, and resilient crops, and bring the EU up to date with recent scientific developments, a report by ALLEA says.
In 2018, the European Court of Justice ruled that precision breeding using genome editing is subject to the 2001 EU directive banning genetically modified organisms. Now the EU is coming under increased pressure to rethink the court ruling, to deliver on its ambitions for sustainable agriculture and to combat climate change-induced desertification in Europe.
The academies say there is growing consensus among scientists, policymakers, and civil society organisations that the EU GMO legislation is outdated and must be reviewed. Currently, a long and costly authorisation process makes it nearly impossible to commercialise genetically modified crops. Rather than being subject to GMO legislation, genome-edited crops should come under traditional plant breeding rules, the report says.
The court ruling was a major setback for crop research in Europe. Researchers in 120 institutions across Europe are appealing to the commission to reverse it. “These new technologies may contribute to a reduction of the environmental footprint of agriculture,” the report says.
EU agriculture ministers have asked the European Commission to complete a study into the status of genome edited in plant and animal breeding under EU legislation by April 2021.
ALLEA’s report says targeted genome edits that do not introduce foreign DNA are as safe as classical breeding techniques, based on current scientific evidence.
There are four scenarios the EU could follow:
Do nothing.
Exploit existing mechanisms in the EU GMO legislation, for example, introducing simpler risk assessment requirements for certain GMOs that are considered safer, an exception that is allowed under article 7 of the directive.
Make small changes to the legislation to align EU GMO legislation with the legislation in other major nations in the world.
Thoroughly revise the rules of the rules, engaging countries outside the EU to ensure alignment of policies around the world.
The end goal should be to allow gene editing to help Europe reach its green goals, reducing the use of chemicals and developing saline and drought resistant crops. There should be an open debate, engaging all stakeholders before introducing genome edited products to European markets, the report says.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-10 19:46:362020-11-10 19:48:06Fresh call for EU to allow gene edited crops← #nieuws
ENPICOM B.V., an innovative bioinformatics software engineering company delivering ground-breaking products and customized solutions to decode the immune system and improve human health, announced the company has entered into a service agreement with Neogene Therapeutics to grant the company access to ENPICOM’s cloud-based IGX Platform to manage, organize, and analyze T cell sequencing data. ENPICOM has additionally developed a number of customizations making sure that the platform’s functionality fits Neogene’s specific data handling workflow to help Neogene’s research team leverage the full potential of their immune repertoire data.
“We are extremely proud to add Neogene Therapeutics to our IGX Platform customer base. Their recent $110 million Series A shows how important this new type of immunotherapy has become in the last few years,” stated Jos Lunenberg, CEO of ENPICOM.
Dedicated to developing personalized neoantigen T cell receptor (TCR) therapies for cancer, Neogene Therapeutics extensively studies immune repertoires of cancer patients by high-throughput T cell sequencing in order to identify T cell receptor genes with therapeutic value. Personalized neo-antigen TCR therapy is a novel approach to cancer treatment, where a patient’s T cells are genetically engineered with neoantigen specific TCR genes to enable them to identify and destroy tumor cells.
Dr. Carsten Linnemann, CEO of Neogene Therapeutics, added: “ENPICOM and the Neogene team have been collaborating for several years on various projects. ENPICOM has always been a thoughtful and highly reliable partner. It is a pleasure to utilize their innovative and unique IGX Platform.”
Since immune repertoire sequencing implies the generation of large amounts of data, there is a need for specific expertise to efficiently manage and fully exploit the potential of the data collected. ENPICOM’s IGX Platform provides Neogene with an efficient solution to manage and annotate T cell sequencing data.
The IGX Platform comes with powerful data management features and an intuitive user interface out of the box. Its modular, flexible structure allows for further enhancements and customizations. The custom robust workflow of the IGX Platform uniquely positions it to support high-throughput studies required to power Neogene’s research in personalized T cell therapies.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-10 19:44:172020-11-10 20:54:15ENPICOM services Neogene Therapeutics with its T cell repertoire sequencing data handling and analysis solution← #nieuws
ProteoNic, a leading provider of technology and services for efficient production of biologics, announced it has licensed its premium 2G UNic™ technology for boosting therapeutic protein production to Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD). Under the agreement, Gilead gains non-exclusive commercial rights for application of ProteoNic’s technology platform to the development of its proprietary products from mammalian cells. Financial details of the agreement were not disclosed.
ProteoNic’s protein expression technology improves production levels across a range of mammalian host cells and selection systems. It is applicable to all relevant protein classes, including standard antibodies, bispecifics, recombinant polyclonals and complex multi-chain molecules, and enables the economically viable production of difficult to express proteins. By increasing transcription and translation rates via a combination of novel genetic elements, the highest possible production levels are achieved without impacting product quality and cell line stability. 2G UNic™ technology can be readily combined with other protein expression-enhancing technologies to improve their performance and is functional in random and targeted integration.
Frank Pieper, CEO of ProteoNic, commented: “We are pleased that we can play a role in the production of Gilead’s therapeutic proteins. ProteoNic’s clients consistently achieve strongly increased cell line productivity and reduced manufacturing cost in the production of their biologics. We will continue our work towards reaching the maximum production potential for our clients”.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-10 19:43:022020-11-10 19:43:03ProteoNic Announces Licensing of its 2G UNic™ Technology Platform for Production of Biologics to Gilead Sciences← #nieuws
In het FD verscheen vorige week een interessante longread over de geschiedenis, de huidige stand van zaken en de toekomst van vaccinontwikkeling. De coronacrisis betekent een stroomversnelling voor het proces en nieuwe technologieën die slimmere vaccins moeten opleveren. De verwachting is dat we daar ook bij andere ziektes de vruchten van gaan plukken. Maar wat is daar allemaal voor nodig?
Tijdswinst is mogelijk, maar komt niet vanzelf Bij HollandBIO maken we ons al jaren hard voor een versnelde en verbeterde ontwikkeling en inzet van vaccins. Om blijvende lessen te trekken uit de coronacrisis voor snellere en betere vaccinontwikkeling, is het nodig dat we actie ondernemen. Dat begint al met het erkennen van het belang van infectieziekten. Bijvoorbeeld door het vrijmaken van financiering voor de ontwikkeling én de implementatie van vaccins. De coronacrisis laat zien dat ook in het beoordelingstraject tijdswinst mogelijk is, door sneller handelen van de EMA en de FDA. En in de uiteindelijke inzet is nog altijd veel winst te boeken door de plaats van vaccins in de zorg beter te beschrijven. Onze hamvraag: hoe gaan we deze lessen ook na de coronacrisis blijvend in de praktijk brengen?
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-10 07:01:592023-09-27 16:31:04Leestip: Hoe de lessen uit de coronacrisis vaccinontwikkeling blijvend zullen veranderen← #nieuws
Het Erasmus Centre for Entrepreneurship heeft onlangs zijn jaarlijkse ScaleUp Dashboard gepubliceerd. Het dashboard laat zien dat, zelfs al voor de coronacrisis, de toename van het aantal scale-ups in Nederland tot stilstand is gekomen,. Ook de doorgroei van startups naar scale-ups stokt. Hoog tijd dus om doorgroei te bevorderen.
Aan het eind van 2019 telt het Dashboard in totaal 3040 scale-ups in Nederland, maar de groei neemt voor het tweede jaar op rij sterk af. Ook de doorgroei van startups naar scale-ups staat onder druk: in 2016 was het aandeel van scale-ups jonger dan vijf jaar 12,3% van het totaal; in 2019 is dat nog slechts 9,7%. Eén van de belangrijke oorzaken volgens het onderzoek: structurele snelle groei is een te grote opgave voor veel scale-ups, zij lopen meestal vast in een tweede ‘Valley of Death’.
Martin Luxemburg, Directeur Erasmus Centre for Entrepreneurship, benadrukt dan ook het belang van een stevig Nederlands scale-up klimaat: “Het scale-up klimaat in Nederland vraagt continue aandacht. Scale-ups zijn de motor van de economie; ze zijn verantwoordelijk voor het merendeel van nieuwe banencreatie, wat nu meer dan ooit nodig is. Niet alleen nationaal, maar juist ook regionaal en lokaal.”
Kansen om start- en scale-ups in de life sciences te laten groeien en bloeien
Een aantal bevindingen in het dashboard zitten op eenzelfde lijn als het eerder gepubliceerde onderzoek van HollandBIO ‘Van Nederlandse topkennis naar een life sciences ecosysteem van wereldklasse’. Nederland heeft een uitstekende kennispositie op het gebied van life sciences, maar deze vertaalt zich onvoldoende in bedrijvigheid en productontwikkeling. Onze vijf aanbevelingen dragen net zoals de conclusies uit het dashboard bij aan de doorgroei van bedrijven ten goede van een duurzaam, gezond en welvarend Nederland.
Klik hier om het volledige ScaleUp Dashboard terug te lezen.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-10 06:58:062020-11-10 06:58:06Verbetering nodig voor Nederlands scale-up klimaat← #nieuws
In 2050 zijn er naar schatting tien miljard mensen op de wereld. Nog altijd is het niet duidelijk hoe al die mensen duurzaam, gezond en genoeg te eten gaan krijgen. De honger in de wereld neemt weer toe en de uitstoot aan broeikasgassen ook. De uitdagingen zijn groot. De centrale vraag is dan ook: hoe voeden we iedereen in 2050?
In de discussies over onze toekomstige voedselvoorziening komen standaard twee smaken aan bod om aan die behoefte te voldoen: biotechnologisch of biologisch. In NPO Radio 1-programma Mangiare! gaat Janno Lanjouw in op dit klassieke dilemma en legt hij onder meer uit welke rol technologie kan spelen bij zowel het voorzien in onze voedselbehoefte als in het in stand houden van de biodiversiteit.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-10 06:55:552020-11-10 06:55:55Luistertip: Hoe voeden we de wereld in 2050?← #nieuws
HollandBIO connects, represents and supports the Dutch life science sector. We are very proud that we already represent 225 companies: from start-ups, small and medium-sized companies to large companies, active in health, food or biobased economy. Today we welcome Starfish Innovations! Starfish Innovations is an investment fund and commercialization hub that seeks to accelerate breakthroughs in regenerative medicine.
Starfish likes to address a word to the reader: ‘It is our mission to maximize societal and commercial impact of new technologies in the regenerative medicine field by scouting for transformative science, establishing powerful partnerships and providing strategic funding to enable the translation of scientific innovations to life-changing health solutions.
Founded in 2016 by the Leiden University Medical Centre (LUMC), we have been able to build a strong early-stage pipeline of regenerative medicine technologies through our direct access to the promising science at LUMC and our global network with academic institutions and industry alike.
We are always looking for opportunities to further broaden our pipeline and strengthen our network, so please do not hesitate to get in contact with us if you are interested to learn more about our activities.’
HollandBIO is pleased that Starfish Innovations joins us as a member and we wish them a warm welcome!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-06 11:28:242020-11-06 12:29:43HollandBIO welcomes Starfish Innovations as a new member!
HollandBIO verwelkomt Orchard Therapeutics!
Hollandbio, UitgelichtHollandBIO verbindt, vertegenwoordigt en ondersteunt de Nederlandse life sciences sector. We zijn erg trots dat we al 225 bedrijven vertegenwoordigen: van start-ups, kleine en middelgrote bedrijven tot grote bedrijven, actief in gezondheid, voeding of biobased economy. Vandaag verwelkomen we Orchard Therapeutics in ons midden! Orchard is een voorloper in het toepassen van gentherapie voor erfelijke ziekten. Het bedrijf is opgericht in 2015 in London, en bouwt voort op een lange onderzoekshistorie.
Orchard richt ook graag een woord tot de lezer: “Wij maken gebruik van de eigen hemapoetische stamcellen (HSC) van patiënten. De stamcellen worden bij de patiënt afgenomen, genetisch aangepast en daarna weer aan dezelfde patiënt toegediend. De stamcellen zullen zich weer hechten in het beenmerg, om zich vervolgens blijvend te vermenigvuldigen en differentiëren in alle typen bloed en immuuncellen. Deze genetisch aangepaste cellen komen overall in het lichaam en passeren bijvoorbeeld ook de bloed hersenbarrière.
Wij richten ons op de behandeling van immunologische, neurometabole en neurodegeneratieve ziekten, waarbij we verwachten dat een eenmalige behandeling volstaat. Deze methode is succesvol toegepast bij een vorm van ernstig gecombineerde immuundeficiëntie als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie (ADA-SCID). Eind 2019 is het registratiedossier ingediend bij de EMA voor de behandeling van Metachtromatische Leukodystrofie. Een zeer zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte, waarbij onder andere de hersenfunctie ernstig wordt aangetast. Orchard heeft behandelingen voor meerdere andere ziekten in klinisch en preklinisch onderzoek. In de verschillende programma’s zijn inmiddels meer dan 170 patiënten behandeld met HSC gentherapie. Kijk voor meer informatie op www.orchard-tx.com.”
HollandBIO is maar wat blij dat we Orchard Therapeutics als lid mogen rekenen en we heten hen van harte welkom!
Pfizer, BioNTech say Covid-19 vaccine is more than 90% effective, exceeding expert expectations and setting up an EUA submission late this month
GezondheidFor 10 months, the US and the world have wondered and watched and waited for when an effective Covid-19 vaccine will arrive. Pfizer said Monday morning that it has.
The Big Pharma and its partner BioNTech said that, on an interim look, their vaccine was at least 90% effective in preventing symptomatic Covid-19 cases. If the data hold up, it would mean a pandemic inoculation vastly more effective than anticipated throughout 2020, when experts warned that the first vaccines could be as low as 60% or 70% effective and the FDA indicated it was willing to approve jabs that surpassed the 50% mark.
Pfizer said it will submit for an emergency use authorization around the third week of November, when it surpasses a safety benchmark set by the FDA. FDA officials have indicated they could move to enact an EUA at record speed, although not before convening an advisory committee to review Pfizer’s data.
A data safety and monitoring committee didn’t flag any major safety issues, although the company still has to reach the median two months of followup the FDA has required Covid-19 vaccine makers reach in their Phase III trials.
A sea of questions still looms for the mRNA candidate, though. It’s not clear how well the vaccine prevents infection or severe cases of Covid-19 — an issue raised at the recent FDA advisory committee on vaccines — and no one knows how long protection will last. The data have also not been peer-reviewed, drawing criticism from activists who have called for companies not to release Covid-19 results by press release.
Public Citizen, the left-leaning Washington-based NGO, called it “bad science,” noting the lingering unknowns on safety and severe cases.
“Crucial information absent from the companies’ announcement is any evidence that the vaccine prevents serious COVID-19 cases or reduces hospitalizations and deaths due to the disease,” Michael Carome, the NGO’s lead health researcher, said in a statement. “More importantly, critical safety data from the phase 3 trial of the Pfizer and BioNTech vaccine is not yet available.”
Still, the results provide a major boon for hopes that vaccines can eventually help curb the pandemic in the US and worldwide. Moderna, the vaccine developer likely to readout next, also uses mRNA, a technology that had never been tested in large scale trials before 2020, and virtually all major candidates target the coronavirus spike protein that Pfizer targets.
Even if the vaccine holds up and is authorized by the FDA, though, it will still be in short supply. Pfizer has said that around 50 million doses of the vaccine could be available by the end of the year, with 1 billion doses available in 2021. The vaccine requires two doses to be effective.
The 90% figure comes from an analysis of 94 confirmed cases of Covid-19 across both arms of the company’s Phase III trial, which has enrolled 44,000 volunteers to date. The company had originally planned to conduct its first analysis at 32 cases, prompting CEO Albert Bourla to insist they’d know if it worked by October, but after discussions with the FDA, agreed to look after 62 cases. By that time, though, 94 cases had already accrued.
In a statement, Bourla cast the results as a major milestone in the fight against the pandemic, noting that it comes at a time when cases are surging to record levels. Those surging cases likely helped Pfizer reach the efficacy data faster than they would have if the virus was under control.
“Today is a great day for science and humanity,” he said. “The first set of results from our Phase 3 COVID-19 vaccine trial provides the initial evidence of our vaccine’s ability to prevent COVID-19. We are reaching this critical milestone in our vaccine development program at a time when the world needs it most with infection rates setting new records, hospitals nearing over-capacity and economies struggling to reopen.”
Although Pfizer has indicated they would want to unblind the study once results were in, the company said that it will continue until it reaches 164 confirmed cases. At that point, however, it’s unclear whether the FDA would want them to continue the blinded study, which would allow them to collect better long term safety data.
The announcement marks a major success for Bourla, who was promoted to CEO two years ago to re-energize a slow-footed American giant and who arguably bet more on his company’s Covid-19 vaccine efforts than any other executive on the planet. Teaming with the German mRNA biotech BioNTech, he eschewed government funding on the principle that they could move faster alone. Asked by Time in July what would happen if the FDA rejected the vaccine they invested over a $1 billion in, he said: “We will just have to write it off and call it a day.”
Pfizer, a company that first made its mark mass-producing penicillin during World War II, could now stand to reap both the prestige and financial windfall of the first effective Covid-19 shot. The government has agreed to pay the New York pharma $1.95 billion for 100 million doses of its vaccine. Projections for future sales vary greatly, but SVB Leerink pegged them for over $3 billion in 2021 and JP Morgan has put that figure as high as $5.5 billion.
With the world likely facing a shortage of coronavirus vaccines for several years to come and vaccinated people likely to need booster shots, the product could be a blockbuster for a considerable time.
Source: Endpoints News
Cornelis Boersma benoemd tot bijzonder hoogleraar ‘Duurzame Zorg en Innovatie’
GezondheidHet College van bestuur van de Open Universiteit heeft prof. dr. Cornelis Boersma benoemd tot bijzonder hoogleraar ‘Duurzame Zorg en Innovatie’. Deze bijzondere leerstoel bij de faculteit Managementwetenschappen is ingesteld door VEROZ, het kenniscentrum ter bevordering van innovatie en ondernemerschap in de zorg. Boersma is wetenschapper (Global Health Unit, Rijksuniversiteit Groningen), consultant (CEO Health-Ecore) en als zorgondernemer medeoprichter van Digital Health Link en SensUR Health. De nieuwe hoogleraar gaat bij de Open Universiteit een cruciale rol spelen in de ontwikkeling van onderzoek en kennis over de betekenis van duurzame zorg en de rol van innovatie en ondernemerschap daarbij.
Boersma: ‘We worden in toenemende en versnelde mate geconfronteerd met de zorguitdagingen voor de toekomst. Een substantiële structurele transformatie – anders dan korte termijn beheersingsmaatregelen – is nodig voor een toekomstbestendige zorg. Investeren in duurzame zorg en innovatie is niet alleen noodzakelijk vanuit een zorgperspectief, maar juist ook vanuit een breder maatschappelijk en economisch perspectief. Hierbij is het van belang dat wetenschap en praktijk hand in hand gaan om te werken aan de oplossingen voor morgen. Innovatie en ondernemerschap zijn hier van instrumentele waarde voor de zorg en het welzijn van mensen. Dit alles is niet nieuw, maar wordt tijdens de coronacrisis eens te meer duidelijk’.
De zorgvraag neemt toe, de kosten stijgen en het zorgaanbod komt onder druk te staan. Indien we van dit ‘zorg-trilemma’ naar een duurzaam gezondheidszorgmodel willen transformeren, is het van belang om te investeren in de randvoorwaarden voor succes. Hierbij valt te denken aan mogelijkheden binnen het huidige systeem met betrekking tot bijvoorbeeld financiering en organisatie. Boersma denkt daarbij aan de hele zorgketen bestaande uit vitaliteit, preventie, diagnostiek, behandeling en monitoring. Voor het realiseren van een duurzame zorgtransformatie is het nodig dat we meer kennis ontwikkelen over de effecten van innovatie op de gezondheid, maatschappij en economie, en de rol van ondernemerschap daarbij.
De leerstoel is van betekenis voor de gezondheidszorg en daarmee onze maatschappij en economie en draagt bij aan het realiseren van een duurzame transformatie van de zorg. Boersma: ‘De verbinding van onderwijs, onderzoek en de zorgpraktijk zie ik als een enorm belangrijk middel om met elkaar te investeren in een toekomstbestendige zorg en gezonde samenleving. Dit gaat niet alleen over de verbinding binnen de Open Universiteit, maar juist ook met andere instituten en partijen die binnen of buiten de zorg actief zijn. Met het samenbrengen van resultaten uit het wetenschappelijk onderzoek, praktijkervaringen, de yOUrMBA opleiding, de nieuwe Master Gezondheidswetenschappen en andere activiteiten, wil ik graag een bijdrage leveren aan het realiseren van een duurzame gezondheidszorg middels innovatie. Ik ben ervan overtuigd dat we elkaar zo kunnen inspireren en motiveren om de gezondheidszorg vanuit een “coalition of the doing” duurzaam te transformeren’.
Voor de Open Universiteit is de benoeming een volgende stap voor wat betreft haar activiteiten in de gezondheidszorg. Eerder werd prof. dr. Daan Dohmen al benoemd tot bijzonder hoogleraar ‘Digitale Transformatie in de Zorg’. Met de twee leerstoelen gaan onderwijs en wetenschappelijk onderzoek hand in hand en wordt de connectie met de huidige zorgpraktijk gelegd. De samenwerking met de stichting VEROZ, de nieuwe master Gezondheidswetenschappen en de onderzoeksactiviteiten op het terrein gezondheidszorg en big data van CAROU (Center for Actionable Research Open Universiteit) op de Brightlands Smart Services Campus zijn hier concrete voorbeelden van. De Open Universiteit zet zo een belangrijke stap in het verwezenlijken van haar ambitie om op het gebied van zorg en gezondheid een toonaangevende rol te spelen.
Cornelis Boersma is 42 jaar oud. Hij promoveerde in 2009 aan de Rijksuniversiteit Groningen op het gebied van gezondheidseconomie en gezondheidszorgbeleid. Naast zijn internationale onderzoeks- en (corporate) ondernemerschapservaringen (onder meer bij GSK) is hij als wetenschapper, adviseur en ondernemer actief betrokken bij diverse (inter)nationale initiatieven, organisaties, netwerken en projecten op het gebied van de gezondheidszorg.
Bron: Open Universiteit (Persbericht)
Fresh call for EU to allow gene edited crops
Voedsel en materialenThe European Federation of Academies of Sciences and Humanities (ALLEA) is calling for the EU to lift restrictions on genetically modified crops to allow the use of genome editing that does not involve the introduction of foreign genes. That would help Europe develop more productive, climate-friendly, and resilient crops, and bring the EU up to date with recent scientific developments, a report by ALLEA says.
In 2018, the European Court of Justice ruled that precision breeding using genome editing is subject to the 2001 EU directive banning genetically modified organisms. Now the EU is coming under increased pressure to rethink the court ruling, to deliver on its ambitions for sustainable agriculture and to combat climate change-induced desertification in Europe.
The academies say there is growing consensus among scientists, policymakers, and civil society organisations that the EU GMO legislation is outdated and must be reviewed. Currently, a long and costly authorisation process makes it nearly impossible to commercialise genetically modified crops. Rather than being subject to GMO legislation, genome-edited crops should come under traditional plant breeding rules, the report says.
The court ruling was a major setback for crop research in Europe. Researchers in 120 institutions across Europe are appealing to the commission to reverse it. “These new technologies may contribute to a reduction of the environmental footprint of agriculture,” the report says.
EU agriculture ministers have asked the European Commission to complete a study into the status of genome edited in plant and animal breeding under EU legislation by April 2021.
ALLEA’s report says targeted genome edits that do not introduce foreign DNA are as safe as classical breeding techniques, based on current scientific evidence.
There are four scenarios the EU could follow:
The end goal should be to allow gene editing to help Europe reach its green goals, reducing the use of chemicals and developing saline and drought resistant crops. There should be an open debate, engaging all stakeholders before introducing genome edited products to European markets, the report says.
Source: ScienceBusiness
ENPICOM services Neogene Therapeutics with its T cell repertoire sequencing data handling and analysis solution
InnovatieklimaatENPICOM B.V., an innovative bioinformatics software engineering company delivering ground-breaking products and customized solutions to decode the immune system and improve human health, announced the company has entered into a service agreement with Neogene Therapeutics to grant the company access to ENPICOM’s cloud-based IGX Platform to manage, organize, and analyze T cell sequencing data. ENPICOM has additionally developed a number of customizations making sure that the platform’s functionality fits Neogene’s specific data handling workflow to help Neogene’s research team leverage the full potential of their immune repertoire data.
“We are extremely proud to add Neogene Therapeutics to our IGX Platform customer base. Their recent $110 million Series A shows how important this new type of immunotherapy has become in the last few years,” stated Jos Lunenberg, CEO of ENPICOM.
Dedicated to developing personalized neoantigen T cell receptor (TCR) therapies for cancer, Neogene Therapeutics extensively studies immune repertoires of cancer patients by high-throughput T cell sequencing in order to identify T cell receptor genes with therapeutic value. Personalized neo-antigen TCR therapy is a novel approach to cancer treatment, where a patient’s T cells are genetically engineered with neoantigen specific TCR genes to enable them to identify and destroy tumor cells.
Dr. Carsten Linnemann, CEO of Neogene Therapeutics, added: “ENPICOM and the Neogene team have been collaborating for several years on various projects. ENPICOM has always been a thoughtful and highly reliable partner. It is a pleasure to utilize their innovative and unique IGX Platform.”
Since immune repertoire sequencing implies the generation of large amounts of data, there is a need for specific expertise to efficiently manage and fully exploit the potential of the data collected. ENPICOM’s IGX Platform provides Neogene with an efficient solution to manage and annotate T cell sequencing data.
The IGX Platform comes with powerful data management features and an intuitive user interface out of the box. Its modular, flexible structure allows for further enhancements and customizations. The custom robust workflow of the IGX Platform uniquely positions it to support high-throughput studies required to power Neogene’s research in personalized T cell therapies.
Source: Enpicom (Press release)
ProteoNic Announces Licensing of its 2G UNic™ Technology Platform for Production of Biologics to Gilead Sciences
InnovatieklimaatProteoNic, a leading provider of technology and services for efficient production of biologics, announced it has licensed its premium 2G UNic™ technology for boosting therapeutic protein production to Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD). Under the agreement, Gilead gains non-exclusive commercial rights for application of ProteoNic’s technology platform to the development of its proprietary products from mammalian cells. Financial details of the agreement were not disclosed.
ProteoNic’s protein expression technology improves production levels across a range of mammalian host cells and selection systems. It is applicable to all relevant protein classes, including standard antibodies, bispecifics, recombinant polyclonals and complex multi-chain molecules, and enables the economically viable production of difficult to express proteins. By increasing transcription and translation rates via a combination of novel genetic elements, the highest possible production levels are achieved without impacting product quality and cell line stability. 2G UNic™ technology can be readily combined with other protein expression-enhancing technologies to improve their performance and is functional in random and targeted integration.
Frank Pieper, CEO of ProteoNic, commented: “We are pleased that we can play a role in the production of Gilead’s therapeutic proteins. ProteoNic’s clients consistently achieve strongly increased cell line productivity and reduced manufacturing cost in the production of their biologics. We will continue our work towards reaching the maximum production potential for our clients”.
Source: ProteoNic (Press release)
Leestip: Hoe de lessen uit de coronacrisis vaccinontwikkeling blijvend zullen veranderen
Gezondheid op maat, GezondheidIn het FD verscheen vorige week een interessante longread over de geschiedenis, de huidige stand van zaken en de toekomst van vaccinontwikkeling. De coronacrisis betekent een stroomversnelling voor het proces en nieuwe technologieën die slimmere vaccins moeten opleveren. De verwachting is dat we daar ook bij andere ziektes de vruchten van gaan plukken. Maar wat is daar allemaal voor nodig?
Tijdswinst is mogelijk, maar komt niet vanzelf
Bij HollandBIO maken we ons al jaren hard voor een versnelde en verbeterde ontwikkeling en inzet van vaccins. Om blijvende lessen te trekken uit de coronacrisis voor snellere en betere vaccinontwikkeling, is het nodig dat we actie ondernemen. Dat begint al met het erkennen van het belang van infectieziekten. Bijvoorbeeld door het vrijmaken van financiering voor de ontwikkeling én de implementatie van vaccins. De coronacrisis laat zien dat ook in het beoordelingstraject tijdswinst mogelijk is, door sneller handelen van de EMA en de FDA. En in de uiteindelijke inzet is nog altijd veel winst te boeken door de plaats van vaccins in de zorg beter te beschrijven. Onze hamvraag: hoe gaan we deze lessen ook na de coronacrisis blijvend in de praktijk brengen?
Link naar het artikel:
https://fd.nl/specials/1361889/waarom-vaccinontwikkeling-na-corona-nooit-meer-hetzelfde-zal-zijn
Verbetering nodig voor Nederlands scale-up klimaat
IJzersterk innovatieklimaat, Innovatieklimaat, UitgelichtHet Erasmus Centre for Entrepreneurship heeft onlangs zijn jaarlijkse ScaleUp Dashboard gepubliceerd. Het dashboard laat zien dat, zelfs al voor de coronacrisis, de toename van het aantal scale-ups in Nederland tot stilstand is gekomen,. Ook de doorgroei van startups naar scale-ups stokt. Hoog tijd dus om doorgroei te bevorderen.
Aan het eind van 2019 telt het Dashboard in totaal 3040 scale-ups in Nederland, maar de groei neemt voor het tweede jaar op rij sterk af. Ook de doorgroei van startups naar scale-ups staat onder druk: in 2016 was het aandeel van scale-ups jonger dan vijf jaar 12,3% van het totaal; in 2019 is dat nog slechts 9,7%. Eén van de belangrijke oorzaken volgens het onderzoek: structurele snelle groei is een te grote opgave voor veel scale-ups, zij lopen meestal vast in een tweede ‘Valley of Death’.
Martin Luxemburg, Directeur Erasmus Centre for Entrepreneurship, benadrukt dan ook het belang van een stevig Nederlands scale-up klimaat: “Het scale-up klimaat in Nederland vraagt continue aandacht. Scale-ups zijn de motor van de economie; ze zijn verantwoordelijk voor het merendeel van nieuwe banencreatie, wat nu meer dan ooit nodig is. Niet alleen nationaal, maar juist ook regionaal en lokaal.”
Kansen om start- en scale-ups in de life sciences te laten groeien en bloeien
Een aantal bevindingen in het dashboard zitten op eenzelfde lijn als het eerder gepubliceerde onderzoek van HollandBIO ‘Van Nederlandse topkennis naar een life sciences ecosysteem van wereldklasse’. Nederland heeft een uitstekende kennispositie op het gebied van life sciences, maar deze vertaalt zich onvoldoende in bedrijvigheid en productontwikkeling. Onze vijf aanbevelingen dragen net zoals de conclusies uit het dashboard bij aan de doorgroei van bedrijven ten goede van een duurzaam, gezond en welvarend Nederland.
Klik hier om het volledige ScaleUp Dashboard terug te lezen.
Luistertip: Hoe voeden we de wereld in 2050?
Voedsel en materialenIn 2050 zijn er naar schatting tien miljard mensen op de wereld. Nog altijd is het niet duidelijk hoe al die mensen duurzaam, gezond en genoeg te eten gaan krijgen. De honger in de wereld neemt weer toe en de uitstoot aan broeikasgassen ook. De uitdagingen zijn groot. De centrale vraag is dan ook: hoe voeden we iedereen in 2050?
In de discussies over onze toekomstige voedselvoorziening komen standaard twee smaken aan bod om aan die behoefte te voldoen: biotechnologisch of biologisch. In NPO Radio 1-programma Mangiare! gaat Janno Lanjouw in op dit klassieke dilemma en legt hij onder meer uit welke rol technologie kan spelen bij zowel het voorzien in onze voedselbehoefte als in het in stand houden van de biodiversiteit.
Het hele item vind je hier link.
HollandBIO welcomes Starfish Innovations as a new member!
Hollandbio, UitgelichtHollandBIO connects, represents and supports the Dutch life science sector. We are very proud that we already represent 225 companies: from start-ups, small and medium-sized companies to large companies, active in health, food or biobased economy. Today we welcome Starfish Innovations! Starfish Innovations is an investment fund and commercialization hub that seeks to accelerate breakthroughs in regenerative medicine.
Starfish likes to address a word to the reader: ‘It is our mission to maximize societal and commercial impact of new technologies in the regenerative medicine field by scouting for transformative science, establishing powerful partnerships and providing strategic funding to enable the translation of scientific innovations to life-changing health solutions.
Founded in 2016 by the Leiden University Medical Centre (LUMC), we have been able to build a strong early-stage pipeline of regenerative medicine technologies through our direct access to the promising science at LUMC and our global network with academic institutions and industry alike.
We are always looking for opportunities to further broaden our pipeline and strengthen our network, so please do not hesitate to get in contact with us if you are interested to learn more about our activities.’
HollandBIO is pleased that Starfish Innovations joins us as a member and we wish them a warm welcome!