Al bijna een jaar zijn we in de weer om het coronavirus te beteugelen: met de dans en de hamer, met testen, met zorg, hulp- en geneesmiddelen. Maar nu, nu gloort er hoop aan de horizon, licht aan het eind van de tunnel. Want als alles goed gaat, voegen we binnenkort een essentieel wapen aan ons arsenaal toe: vaccinatie. Het spreekt voor zich dat die vaccins na het passeren van de finishlijn zo snel mogelijk de juiste arm in moeten. Wat niet wil zeggen dat dit eenvoudig is: het vergt een uitgekookt nationaal vaccinatieplan waarin onder meer advisering, logistiek, uitvoering en communicatie in nauw samenspel met de rest van het corona-wapenarsenaal samenkomen. Dat vergt wel eenambitieuze, gezamenlijk te realiseren doelstelling. Bij voldoende vaccins heel Nederland voor de zomer van 2021 gevaccineerd, bijvoorbeeld. Hoe klinkt dat?
Minister De Jonge geeft aan alles op alles te willen zetten om zo snel mogelijk aan het vaccineren te slaan. Zijn routekaart moet duidelijk maken hoe Nederland zich hierop voorbereidt, maar de kaart mist resolutie en ademt vrijblijvendheid. Waar zijn de urgentie, de daadkracht, mankracht en middelen die passen bij de totaal ontwrichtende crisis waarin we verkeren? Het is alsof we de grootste les van het afgelopen jaar nog steeds niet hebben geleerd: een pandemie bezweer je niet “even” naast je reguliere werkzaamheden, noch met business as usual.
Na de positieve fase 3 interim resultaten van Pfizer en Moderna (hulde, hoera!) haastten partijen zich om de verwachtingen te temperen. Het RIVM liet optekenen dat het nog wel een jaar kon duren voor alle Nederlanders gevaccineerd zijn, de GGDen vonden -80 vriezers en droogijs ingewikkeld. De Gezondheidsraad, die moet adviseren over prioritering van doelgroepen, hult zich in stilzwijgen, waarschijnlijk in geduldige afwachting van officiële registratiedata. En onderwijl meldt de NOS dat de bereidheid van de bevolking om zich te vaccineren daalt. Kom op allemaal! Wat gaan we doen, hoe gaan we het regelen? En vooral ook wanneer?
Met vereende krachten wisten vaccinproducenten erin te slagen de ontwikkeling van een veilig en effectief vaccin van tien naar één jaar te reduceren. Onderzoek van HollandBIO liet zien dat een vaccin na registratie in Nederland mediaan 5,2 jaar op de plank blijft liggen. Dat is, voor alle duidelijkheid, de eerder benoemde business as usual. Het valt te hopen dat de bij implementatie betrokken organisaties het voorbeeld van de farmaceuten volgen en ook hier een navenante versnelling inzetten. De enige acceptabele bottleneck van dit moment is een tekort aan vaccins, omdat de wereldwijde vraag het aanbod verreweg overstijgt. Elke andere uitdaging is oplosbaar. Want wij, en met ons iedereen, zijn die anderhalvemetersamenleving inmiddels wel goed zat.
Misschien hebben we het helemaal mis. Laten we het hopen. Misschien is het vaccinatieplan al veel verder gevorderd dan ons bekend. Vooralsnog zit HollandBIO in elk geval met een hele batterij aan onbeantwoorde vragen. Vragen over de ambitie van VWS, over de samenhang tussen verschillende maatregelen, waaronder het testbeleid. Vragen over advisering, over tijdslijnen, over logistiek en uitvoer. En over communicatie. We beseffen ons terdege dat vragen stellen makkelijker is dan vragen beantwoorden, maar we stellen ze toch. We zouden overigens ook maar wat graag bijdragen aan de beantwoording, aan de totstandkoming van het nationale vaccinatieplan. Als leveranciers van een toch wel cruciaal onderdeel van de oplossing, de vaccins, zouden we dat zelfs best logisch vinden. Maar dan wel op basis van een ambitieuze, gezamenlijk te realiseren doelstelling. Bij voldoende vaccins heel Nederland voor de zomer van 2021 gevaccineerd, bijvoorbeeld. Hoe klinkt dat?
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-17 19:47:552023-09-27 16:31:04Op naar de arm: waar blijft dat nationale corona-vaccinatieplan?← #nieuws
This is probably the first product branded as CRISPR-edited, how cool is it? The science comes from Berkeley Yeast. The cans are sold by Temescal Brewing and the claim is “Crisp, Malty, Helles Lager”.
Further details about CRISPR 5,2%: “A floor-malted bohemian pilsner is a process-driven beer with a simple recipe of just floor-malted bohemian pilsner malt, Saaz hops, lager yeast, and water. We carefully step mash the malt to get a deeper, breadier flavor, while keeping it crisp and light-bodied. A light touch of Saaz hops balances the beer with some spicy and floral notes. A longer boil brings out more honey notes from the malt. It’s fermented cold with a CRISPR-modified Lager yeast, designed to prevent the production of diacetyl. We naturally carbonated this beer for great mouthfeel and head retention and patiently lagered it for 3 weeks, allowing the beer to mellow and mature”.
Curious to know why diacetyl-free beer is a good idea? Here is the answer: “Diacetyl is a common off-flavor in beer. At high concentrations it resembles artificial butter and butterscotch. At lower concentrations it presents as a buttery slickness on the tongue or roof of the mouth. Even at low concentrations, it distracts from an otherwise amazing IPA.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-17 17:32:202020-11-17 17:32:21Crisp & malty. Your first CRISPR beer← #nieuws
Moderna, Inc. (Nasdaq: MRNA), a biotechnology company pioneering messenger RNA (mRNA) therapeutics and vaccines to create a new generation of transformative medicines for patients, announced that the independent, NIH-appointed Data Safety Monitoring Board (DSMB) for the Phase 3 study of mRNA-1273, its vaccine candidate against COVID-19, has informed Moderna that the trial has met the statistical criteria pre-specified in the study protocol for efficacy, with a vaccine efficacy of 94.5%. This study, known as the COVE study, enrolled more than 30,000 participants in the U.S. and is being conducted in collaboration with the National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), part of the National Institutes of Health (NIH), and the Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), part of the Office of the Assistant Secretary for Preparedness and Response at the U.S. Department of Health and Human Services.
The primary endpoint of the Phase 3 COVE study is based on the analysis of COVID-19 cases confirmed and adjudicated starting two weeks following the second dose of vaccine. This first interim analysis was based on 95 cases, of which 90 cases of COVID-19 were observed in the placebo group versus 5 cases observed in the mRNA-1273 group, resulting in a point estimate of vaccine efficacy of 94.5% (p <0.0001).
A secondary endpoint analyzed severe cases of COVID-19 and included 11 severe cases (as defined in the study protocol) in this first interim analysis. All 11 cases occurred in the placebo group and none in the mRNA-1273 vaccinated group.
The 95 COVID-19 cases included 15 older adults (ages 65+) and 20 participants identifying as being from diverse communities (including 12 Hispanic or LatinX, 4 Black or African Americans, 3 Asian Americans and 1 multiracial).
The interim analysis included a concurrent review of the available Phase 3 COVE study safety data by the DSMB, which did not report any significant safety concerns. A review of solicited adverse events indicated that the vaccine was generally well tolerated. The majority of adverse events were mild or moderate in severity. Grade 3 (severe) events greater than or equal to 2% in frequency after the first dose included injection site pain (2.7%), and after the second dose included fatigue (9.7%), myalgia (8.9%), arthralgia (5.2%), headache (4.5%), pain (4.1%) and erythema/redness at the injection site (2.0%). These solicited adverse events were generally short-lived. These data are subject to change based on ongoing analysis of further Phase 3 COVE study data and final analysis.
Preliminary analysis suggests a broadly consistent safety and efficacy profile across all evaluated subgroups.
As more cases accrue leading up to the final analysis, the Company expects the point estimate for vaccine efficacy may change. The Company plans to submit data from the full Phase 3 COVE study to a peer-reviewed publication.
“This is a pivotal moment in the development of our COVID-19 vaccine candidate. Since early January, we have chased this virus with the intent to protect as many people around the world as possible. All along, we have known that each day matters. This positive interim analysis from our Phase 3 study has given us the first clinical validation that our vaccine can prevent COVID-19 disease, including severe disease,” said Stéphane Bancel, Chief Executive Officer of Moderna. “This milestone is only possible because of the hard work and sacrifices of so many. I want to thank the thousands of participants in our Phase 1, Phase 2 and Phase 3 studies, and the staff at our clinical trial sites who have been on the front lines of the fight against the virus. They are an inspiration to us all. I want to thank the NIH, particularly NIAID, for their scientific leadership including through years of foundational research on potential pandemic threats at the Vaccine Research Center that led to the discovery of the best way to make Spike protein antigens that are being used in our vaccine and others’. I want to thank our partners at BARDA and Operation Warp Speed who have been instrumental to accelerating our progress to this point. Finally, I want to thank the Moderna team, our suppliers and our partners, for their tireless work across research, development and manufacturing of the vaccine. We look forward to the next milestones of submitting for an EUA in the U.S., and regulatory filings in countries around the world, while we continue to collect data on the safety and efficacy of the vaccine in the COVE study. We remain committed to and focused on doing our part to help end the COVID-19 pandemic.”
Based on these interim safety and efficacy data, Moderna intends to submit for an Emergency Use Authorization (EUA) with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the coming weeks and anticipates having the EUA informed by the final safety and efficacy data (with a median duration of at least 2 months). Moderna also plans to submit applications for authorizations to global regulatory agencies.
Moderna is working with the U.S. Centers for Disease Control and Prevention (CDC), Operation Warp Speed and McKesson (NYSE: MCK), a COVID-19 vaccine distributor contracted by the U.S. government, as well as global stakeholders to be prepared for distribution of mRNA-1273, in the event that it receives an EUA and similar global authorizations. By the end of 2020, the Company expects to have approximately 20 million doses of mRNA-1273 ready to ship in the U.S. The Company remains on track to manufacture 500 million to 1 billion doses globally in 2021. On November 10, the American Medical Association (AMA) issued a Current Procedural Terminology (CPT) code to report vaccination with mRNA-1273 (code: 91301). Moderna recently announced further progress towards ensuring the distribution, storage and handling of the vaccine can be done using existing infrastructure.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-17 16:21:062020-11-17 16:21:08Moderna’s COVID-19 Vaccine Candidate Meets its Primary Efficacy Endpoint in the First Interim Analysis of the Phase 3 COVE Study← #nieuws
Vandaag zet de Europese Commissie de eerste stappen om een Europese gezondheidsunie op te bouwen, zoals voorzitter Von der Leyen in haar toespraak over de staat van de Unie aankondigde. De Commissie komt met een reeks voorstellen om het EU-kader voor de bescherming van de gezondheid te verstevigen en de rol van de belangrijkste EU-agentschappen op het gebied van crisisparaatheid en -respons te versterken. Om het gevecht tegen de COVID-19-pandemie en toekomstige noodsituaties op gezondheidsgebied beter aan te kunnen, is meer coördinatie op EU-niveau nodig. Op basis van de lessen die uit de huidige crisis worden getrokken, zullen de voorstellen van vandaag een grotere paraatheid en betere respons tijdens de huidige en toekomstige gezondheidscrises waarborgen.
Commissievoorzitter Ursula von der Leyen: “Ons doel is de gezondheid van alle Europese burgers te beschermen. De coronaviruspandemie heeft duidelijk gemaakt dat er in de EU meer coördinatie nodig is, dat onze gezondheidszorgstelsels veerkrachtiger moeten worden en dat we ons beter op toekomstige crises moeten voorbereiden. De manier waarop we grensoverschrijdende gezondheidsbedreigingen aanpakken, is aan het veranderen. We beginnen nu te bouwen aan een Europese gezondheidsunie om in tijden van crisis burgers met hoogwaardige zorg te beschermen en de Unie en haar lidstaten in staat te stellen noodsituaties op gezondheidsgebied die voor heel Europa gevolgen hebben, te voorkomen en te beheersen.”
Margaritis Schinas, vicevoorzitter voor de bevordering van onze Europese levenswijze: “Vandaag zetten we een zeer belangrijke stap naar een echte EU-gezondheidsunie. We versterken onze gemeenschappelijke crisisbeheersing om ons voor te bereiden op ernstige grensoverschrijdende bedreigingen van de gezondheid en daarop te reageren. Onze EU-agentschappen moeten een steviger mandaat krijgen om de EU-burgers beter te beschermen.In het gevecht tegen de COVID-19-pandemie en toekomstige noodsituaties op gezondheidsgebied komen we alleen vooruit door meer coördinatie met doeltreffender hulpmiddelen op EU-niveau.”
Stella Kyriakides, commissaris voor Gezondheid en Voedselveiligheid: “Gezondheid is belangrijker dan ooit voor onze burgers. In tijden van crisis verwachten burgers terecht dat de EU een actievere rol speelt. Wij versterken vandaag de basis voor een EU die op het gebied van gezondheid veiliger, beter voorbereid en veerkrachtiger is . Dit is een belangrijke verandering voor ons vermogen om collectief te reageren. Bij de Europese gezondheidsunie gaat het er om dat we ons gezamenlijk op gemeenschappelijke bedreigingen van de gezondheid voorbereiden en deze gezamenlijk, als Unie, het hoofd bieden. We moeten dit doen om aan de verwachtingen van onze burgers te voldoen.”
De voorstellen van vandaag zijn gericht op het verbeteren van het bestaande rechtskader voor ernstige grensoverschrijdende bedreigingen van de gezondheid, en op het versterken van de rol van de belangrijkste EU-agentschappen op het gebied van crisisparaatheid en ‑respons, namelijk het Europees Centrum voor ziektepreventie en -bestrijding (ECDC) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).
Een sterker EU-kader ter bescherming van de gezondheid
Om een robuuster mandaat te creëren voor coördinatie door de Commissie en de EU-agentschappen, stelt de Commissie vandaag een nieuwe verordening betreffende ernstige grensoverschrijdende bedreigingen van de gezondheid voor. Dit nieuwe kader moet het volgende bieden:
versterkte paraatheid: met het oog op de vaststelling van plannen op nationaal niveau zal er op EU-niveau een gezondheidscrisis- en pandemieparaatheidsplan worden ontwikkeld en zullen in deze context aanbevelingen worden gedaan, in combinatie met uitgebreide, transparante kaders voor verslaglegging en controle. De opstelling van nationale plannen wordt ondersteund door het Europees Centrum voor ziektepreventie en -bestrijding en andere EU-agentschappen. De plannen worden gecontroleerd en gestresstest door de Commissie en de EU-agentschappen;
versterkt toezicht: op EU-niveau zal een versterkt, geïntegreerd bewakingssysteem worden opgezet, waarbij kunstmatige intelligentie en andere geavanceerde technologische middelen worden ingezet;
verbeterde gegevensrapportering: van de lidstaten wordt verlangd dat zij hun rapportage van indicatoren voor gezondheidszorgstelsels intensiveren (bv. beschikbaarheid van ziekenhuisbedden, capaciteit voor gespecialiseerde behandeling en intensieve zorg, aantal medisch opgeleide personeelsleden enz.);
de afkondiging van een noodsituatie in de EU leidt tot meer coördinatie en maakt de ontwikkeling, opslag en aanbesteding van crisisrelevante producten mogelijk.
Sterkere en beter functionerende EU-agentschappen
Sinds de uitbraak van de pandemie hebben het Europees Centrum voor ziektepreventie en -bestrijding en het Europees Geneesmiddelenbureau bij de werkzaamheden van de EU om COVID-19 aan te pakken in de voorste gelederen gestaan. Hieruit is echter gebleken dat beide agentschappen moeten worden versterkt en een steviger mandaat moeten krijgen om EU-burgers beter te beschermen en grensoverschrijdende gezondheidsbedreigingen beter aan te pakken.
Het mandaat van het ECDC zal worden versterkt zodat het de Commissie en de lidstaten op de volgende gebieden kan ondersteunen:
epidemiologische surveillance via geïntegreerde systemen die realtime surveillance mogelijk maken;
paraatheids- en responsplanning, verslaglegging en controle;
het geven van niet-bindende aanbevelingen en opties voor risicobeheer;
capaciteit om de EU-taskforce voor gezondheid te mobiliseren en in te zetten om de lokale respons in de lidstaten te ondersteunen;
opbouw van een netwerk van referentielaboratoria van de EU en een netwerk voor stoffen van menselijke oorsprong.
Het mandaat van het Europees Geneesmiddelenbureau zal worden versterkt, zodat het een op EU-niveau gecoördineerde respons op gezondheidscrises kan vergemakkelijken door:
het risico op tekorten aan kritieke geneesmiddelen en medische hulpmiddelen te monitoren en te beperken;
wetenschappelijk advies te geven over geneesmiddelen die mogelijk de ziekten die deze crises veroorzaken, kunnen behandelen, voorkomen of helpen diagnosticeren;
studies te coördineren om de doeltreffendheid en veiligheid van vaccins te controleren;
klinische proeven te coördineren.
De Commissie presenteert vandaag ook de belangrijkste elementen van de toekomstige autoriteit voor de respons op noodsituaties op volksgezondheidsgebied (HERA — Health Emergency Response Authority), die eind 2021 zal worden voorgesteld. Een dergelijke structuur zou een belangrijk nieuw element zijn om bij grensoverschrijdende bedreigingen van de gezondheid een betere respons op EU-niveau te ondersteunen.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-17 16:04:112020-11-17 16:04:12Bouwen aan een Europese gezondheidsunie: betere crisisparaatheid en -respons voor Europa← #nieuws
Sanquin Bloedbank en plasmaproducent Sanquin Plasma Products (SPP) hebben de afgelopen maanden uit gedoneerd bloed 4.000 doses met antistoffen tegen het coronavirus geproduceerd. Dit medicijn is nu klaar om ingezet te worden. Het zal in eerste instantie worden toegepast om besmetting en ziekte bij mensen met een verzwakt immuunsysteem te voorkomen. Daarbij gaat het bijvoorbeeld om kankerpatiënten en mensen die net een transplantatie hebben ondergaan. Ook komt er een onderzoek om in kaart te brengen hoe effectief dit medicijn is om besmetting van kwetsbare ouderen te voorkomen, bijvoorbeeld na contact met een besmet persoon.
Minister van Volksgezondheid Hugo de Jonge stelde eerder dit jaar 10 miljoen euro beschikbaar voor het inzamelen van plasma en het daar uit ontwikkelen van een plasmaproduct met antistoffen tegen Covid-19.
Minister De Jonge: “Sindsdien hebben duizenden mensen die hersteld waren van corona plasma gedoneerd. De antistoffen uit dat bloed zijn door SPP omgezet in dit nieuwe middel. Knap werk, en veel dank aan iedereen die bloed doneerde. Nu snel door naar de volgende stap: starten met deze innovatieve behandeling.”
Een werkgroep van Sanquin en medische specialisten uit het gehele land boog zich de afgelopen periode over de vraag welke groep als eerste in aanmerking zou moeten komen voor toediening van de antistoffen. De werkgroep adviseert het middel preventief in te zetten, altijd onder toezicht van een behandelend arts. Het gaat dan om het beschermen van mensen met een verzwakte afweer, zoals patiënten die midden in een oncologisch behandeltraject zitten of mensen die net een transplantatie hebben ondergaan. Ook kwetsbare ouderen hebben vaak een verzwakte afweer. Deze groepen zijn extra vatbaar voor een besmetting met het coronavirus en hebben het meeste baat bij een preventieve behandeling met antistoffen.
Naast het direct beschikbaar maken van de preventieve toepassing voor kwetsbare patiënten adviseert de werkgroep ook een onderzoek te starten naar de effectiviteit van de antistoffen als preventief medicijn bij ouderen in verpleeghuizen. De werkgroep adviseert dit te toetsen in verpleeghuizen waar de COVID-19 infectiedruk hoog is. Minister De Jonge stelt hier zowel financiering als een voorraad van het medicijn voor beschikbaar. ZonMw zal dit onderzoek op korte termijn uitzetten. De eerste resultaten worden vervolgens in de zomer van 2021 verwacht.
Sanquin heeft momenteel ruim 4.000 doses van het bloedplasma beschikbaar. De verwachting is dat een patiënt elke maand behandeld moet worden. De voorraad is dus beperkt. Sanquin en SPP zetten de productie voort en de verwachting is dat er in januari nog 4.000 doses beschikbaar komen. Het blijft daarom belangrijk dat mensen bloed doneren; juist ook mensen die recent hersteld zijn van een corona-besmetting.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-17 16:00:482020-11-17 16:00:49Nieuwe corona-behandeling met bloedplasma kan starten← #nieuws
AM-Pharma B.V., an emerging leader focused on the treatment of kidney disease, sepsis and organ injury, today announced that it has enrolled the first patient in its global Phase III trial named REVIVAL (REcombinant human alkaline phosphatase SA-AKI surVIVAL trial). The REVIVAL trial will evaluate the Company’s proprietary recombinant alkaline phosphatase for the treatment of SA-AKI patients with the primary objective to confirm the reduction in mortality as demonstrated in the Company’s Phase II STOP-AKI trial[1]. Clinical trial sites across Europe, the United Kingdom and North America will enroll up to 1,600 SA-AKI patients.
“Sepsis-associated acute kidney injury is the cause of death for hundreds of thousands of people hospitalized each year. Currently, there are no treatments available outside of supportive care in an ICU,” stated Erik van den Berg, Chief Executive Officer at AM-Pharma. “Our compound represents an opportunity to reduce the high mortality rates and protect kidney function for patients with SA-AKI. Over the last 18 months, our focus has been to prepare a rigorous pivotal trial together with global AKI and sepsis experts, building on the strong Phase II STOP-AKI data and constructive interactions with the FDA and EMA. I would like to thank the AM-Pharma team, the clinical centers and the trial investigators for all their hard work and collaboration to achieve this important milestone today.”
The REVIVAL Phase III pivotal trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled, two-arm, parallel-group, multi-center trial to evaluate the efficacy and safety of AM-Pharma’s proprietary human recombinant alkaline phosphatase for the treatment of patients with SA-AKI. The study will enroll approximately 1,400 patients with SA-AKI in the main study population. In two exploratory cohorts, up to 100 patients with moderate Chronic Kidney Disease (CDK) and up to 100 patients with COVID-19 will be enrolled. The primary aim of the study is to confirm the improvement on the primary endpoint of 28-day all-cause mortality, as observed in the Phase II STOP-AKI study. Secondary endpoints include the treatment effect on long-term Major Adverse Kidney Events (MAKE), organ support use, length of stay in the ICU and 90-day all-cause mortality. Further information on this study can be found at www.clinicaltrials.gov, NCT04411472 (REVIVAL).
“From the exciting results we have seen in the Phase II STOP-AKI trial, AM-Pharma’s drug candidate has the potential to transform the treatment landscape for patients with sepsis-associated acute kidney injury,” stated Professor Peter Pickkers, M.D., Ph.D., Chair of Experimental Intensive Care Medicine, Radboud University Medical Center, and principal investigator of the REVIVAL study. “In the Phase II STOP-AKI trial, treatment with AM-Pharma’s recombinant alkaline phosphatase resulted in a relative reduction in mortality of more than 40% and sustained improvement in renal function over the course of the 28-day study period. Based on these promising results, we are excited to be part of this pivotal study and the innovation we believe it can bring to SA-AKI treatment.”
“Sepsis is a highly prevalent, severe condition that causes long-term physical impact on patients who survive their admission to the ICU. The fact that there are currently no approved treatments available underscores the high unmet medical need for patients. We look forward to working together with AM-Pharma to potentially bring this treatment option to patients,” added John A. Kellum, M.D., Professor, Vice Chair Department of Critical Care Medicine and Director at the Center for Critical Care Nephrology at University of Pittsburgh.
For the Phase III REVIVAL trial, potentially over 100 sites across Europe, the United Kingdom and North America are actively recruiting patients with SA-AKI in the trial. Clinical site activation is progressing as planned and topline safety and futility analyses on the first 400 patients in the main study population is expected by the end of 2021. The Company expects to complete target enrollment and to announce data on the primary endpoint of 28-day all-cause mortality in 2023.
Acute Kidney Injury (AKI) involves inflammatory processes in the kidney which can lead to complete loss of renal function. Hospital‐acquired AKI affects annually around 3 million patients in Europe, the US and Japan, and is associated with mortality in roughly 700,000 patients. It occurs in 40-60% of critical care admissions. Depending on the severity and cause of renal injury, mortality ranges from 10% to as high as 60%. In the US alone, hospitals spend around $10 billion each year on managing this major medical problem.[2],[3],[4]
Sepsis is a condition that is responsible for 1 out of 3 deaths in hospitals and is defined as life-threatening organ dysfunction caused by a dysregulated host response to infection. The kidney is the most commonly affected organ, resulting in SA-AKI and significantly increasing the risk for mortality and morbidity in sepsis. No singular effective therapy to alter the progression of these devastating conditions has been approved, while the healthcare burden for sepsis in the US alone is $16.7 billion on an annual basis.[5]
AM-Pharma’s therapeutic candidate is a proprietary recombinant human Alkaline Phosphatase (AP) constructed from two naturally occurring human isoforms of the AP enzyme. The Company’s compound is highly stable and active and has a dual mechanism of action via dephosphorylation of lipopolysaccharides (LPS) and extracellular ATP. AM-Pharma has shown that treatment of patients with exogenous AP not only reduces local and systemic inflammation but also protects the kidney against further damage.
AM-Pharma’s purpose is to save and improve the lives of patients confronted with kidney disease, sepsis and organ injury. Our initial focus is sepsis-associated acute kidney injury, the cause of death for hundreds of thousands of people hospitalized each year. Our proprietary recombinant human alkaline phosphatase has the potential to become the first treatment for sepsis-associated acute kidney injury and is now in a global pivotal Phase III clinical trial. We are a dedicated team driven to bring treatment options to severely ill patients, their families and acute care professionals.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-17 15:54:412020-11-17 15:54:42AM-Pharma Announces Enrollment of the First Patient in REVIVAL Phase III Pivotal Trial in Patients with Sepsis-Associated Acute Kidney Injury← #nieuws
Lead Pharma, een farmaceutische onderneming die innovatieve geneesmiddelen ontwerpt en ontwikkelt voor de behandeling van auto-immuunziekten en kanker, maakt bekend dat het een samenwerkings- en licentieovereenkomst heeft gesloten met Roche voor de ontwikkeling van een nieuwe klasse van kandidaat-medicijnen voor de behandeling van een breed scala aan immunologische aandoeningen.
Lead Pharma en Roche werken samen aan een nieuwe klasse van medicijnen met een nieuw werkingsmechanisme. De samenwerking moet leiden tot een kandidaat-medicijn, waarna Roche verantwoordelijk zal zijn voor de verdere (klinische) ontwikkeling en wereldwijde commercialisering.
Conform de overeenkomst ontvangt Lead Pharma na tekenen een betaling van € 10 miljoen en komt het in aanmerking voor onderzoeks-financiering. Lead Pharma kan in de toekomst betalingen ontvangen die gekoppeld zijn aan het behalen van een aantal specifieke onderzoeks- en ontwikkelingsresultaten.
De totale betalingen kunnen oplopen tot € 260 miljoen, plus royalty’s op de wereldwijde verkoop van de te ontwikkelen medicijnen.
“Onze ambitie is om levensveranderende behandelingen voor patiënten te ontwikkelen. We zijn zeer verheugd over de samenwerking met Roche om dit doel gezamenlijk te kunnen realiseren ”, zegt Frans van den Berg, Chief Executive Officer van Lead Pharma. “Samenwerking met farmaceutische partijen vormt een van de pijlers van onze strategie, en deze samenwerking onderstreept de toegevoegde waarde van Lead Pharma’s innovatiekracht.”
Arthur Oubrie, Chief Scientific Officer van Lead Pharma, vult aan: “Dit is het tweede project waarin we met een van de grootste mondiale farmaceutische bedrijven samenwerken. De manier waarop wij nieuwe projecten selecteren, de werking van medicinale stoffen onderzoeken in farmacologische modellen, en onze hoogstaande medicinale chemie, waren essentieel bij de ontwikkeling van dit project tot aan dit stadium. We kijken uit naar de samenwerking met de specialisten bij Roche om deze nieuwe therapie zo snel mogelijk naar de patiënt te brengen.”
“We are committed to advancing innovative science and transformative medicines for people affected by different immune mediated diseases”, zegt James Sabry, Global Head, Roche Pharma Partnering. “We are looking forward to further building on our expertise in this field and collaborating with Lead Pharma, aiming to make a difference for those patients.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-17 15:52:232020-11-17 15:52:24Lead Pharma uit Oss sluit deal voor €260 miljoen met Roche← #nieuws
Thuja Capital Management (Thuja) announced completion of a first closing of its third investment fund, Thuja Capital Healthcare Fund III (TCHF III). TCHF III will invest in early-stage innovative companies and daring entrepreneurs developing best-in-class products with clinically proven benefits for patients to impact the healthcare of tomorrow.
The products of the companies Thuja invests in are deeply rooted in science and clinical practice. In close collaboration with universities and university medical centers (in particular those of Utrecht, Maastricht (Brightlands), Nijmegen and Leuven) Thuja will be scouting for projects to build new ventures focusing on novel therapeutics, medical devices, nutraceuticals or digital health solutions with high impact potential. In addition, Thuja is deeply involved with important innovation ecosystems through its relationship with a number of regional development agencies and investment funds (BOM, Oost NL, LIOF, NOSHAQ and Sambrinvest).
Oscar Schoots, Utrecht Holdings (representing both Utrecht University as well as Utrecht University Medical Center): “We are participating in a Thuja fund for the third time in a row now. Over the past decade we have found a valuable investor and partner in Thuja, committed to providing not only the financial resources but also broader strategic and practical support to get our spin-off companies going and facilitate their way to success.”
Over the next years, Thuja will invest in 10 to 15 companies mainly in The Netherlands, Belgium and Germany. Thuja’s relationship with NOSHAQ, Sambrinvest and KU Leuven further cements Thuja’s engagement in the innovation-rich Belgian ecosystem.
Initial capital providers to TCHF III include the European Investment Fund (EIF), under the Innovfin mandate.
Alain Godard, Chief Executive of the EIF: “Thuja has been performing very well since we joined as a cornerstone investor in their second fund. We recognize their role in nurturing a vibrant innovation ecosystem and value their relationships with universities to create and nurture novel companies. Our decision to join Thuja’s third fund also shows the importance of the support from European institutions to boost innovation around Europe.”
In addition to EIF, mentioned universities and regional development agencies also committed to TCHF III, supplemented with a number of family offices and private individuals. At this time, the fund has a starting capital of EUR 43M but expects to raise EUR 75M to EUR 100M once fully completed.
With the first closing of TCHF III completed, Thuja is expanding its team. Aartie Nanda has recently joined Thuja as an office and communications manager, and further hires to reinforce the investment team are in progress.
As an investor in healthcare companies, Thuja aims to positively impact the lives of patients and promote health. In order to optimize the impact potential of portfolio investments, Thuja will implement ESG factors alongside financial risk management. Thuja has appointed an Impact and ESG officer to the team to support this ambition.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-17 15:50:062020-11-17 15:50:07New fund to impact tomorrow’s healthcare: launch of Thuja Capital Healthcare Fund III← #nieuws
Grenoble Ecole de Management proposes to offer free of charges the services of our students to work on a marketing and technology study. Grenoble Ecole de Management is a French business school with an international advanced master in biotech and pharma management (fully in English). This advanced master trains students with a strong scientific background, how to work at the interface between technologies and business. It is recognised to be the best advanced master of pharmaceutical marketing & management in France.
Between December and May, our students will work in small groups (2-4) on a concrete innovative project. They will be tutored by one of our teachers. The projects should include 3 parts:
Evaluation of the technologies at play in a particular industry or sector
Complete market analysis for that industry or sector (market size, growth rate, competitor analysis, channels, market trends…)
Additional questions of your choosing tied to strategy, finance, competitive intelligence, marketing…
It is an occasion for you to propose a project free of charges but also to know our students and our master.
As a list of projects will be sent to our students on the 6th of December, we would ask you to send us a draft of the project before the 28th of November to have enough time to adjust together the project to the requirements of the master.
For this project, we would request from your company:
A 4-8 PowerPoint slide presentation in English that explains what your company does and what your technology is (a short corporate presentation also works well)
The document needs to include specific questions that you would like the students to work on. (They will automatically prepare a technological comparison and a market analysis).
We can help you writing the questions so that there are no misunderstandings about the deliverables
It also needs to include the contact information of the persons that will interact with the students
Be available to answer questions about your company, or about the industry that you’re working in.
Give some sort of basic feedback about what you thought of the work the students did for you.
We can send you examples of questions asked to the students last year.
De overheid heeft een verruiming van de coronasteunmaatregelen aangekondigd. Het kabinet stelt de Tegemoetkoming Vaste Lasten (TVL) open voor bedrijven in alle sectoren, die tenminste een omzetverlies van 30% ondergaan.
De Tegemoetkoming Vaste Lasten (TVL) is bedoeld om ondernemers te helpen met het betalen van hun vaste lasten, zoals de huur. Tot nu was de TVL beperkt tot een aantal sectoren, maar het kabinet heeft besloten om de TVL tijdelijk open te stellen voor alle sectoren. Voor de tijdelijke verbreding TVL is € 140 miljoen gereserveerd. Bedrijven die tenminste een omzetverlies van 30% hebben, kunnen vanaf medio november een aanvraag indienen.
Daarnaast blijft HollandBIO zich zo goed mogelijk inzetten voor maatregelen die zich richten op de vele bedrijven in de biotech sector die nog niet of nauwelijks omzet kennen vanwege hun lange ontwikkelhorizon, maar die wel degelijk last hebben van de coronacrisis.
Lees het hele bericht met alle steunmaatregelen hier.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2020-11-10 20:52:422020-11-10 20:52:43Overheid kondigt aanvulling op derde steunpakket aan
Op naar de arm: waar blijft dat nationale corona-vaccinatieplan?
Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid, UitgelichtAl bijna een jaar zijn we in de weer om het coronavirus te beteugelen: met de dans en de hamer, met testen, met zorg, hulp- en geneesmiddelen. Maar nu, nu gloort er hoop aan de horizon, licht aan het eind van de tunnel. Want als alles goed gaat, voegen we binnenkort een essentieel wapen aan ons arsenaal toe: vaccinatie. Het spreekt voor zich dat die vaccins na het passeren van de finishlijn zo snel mogelijk de juiste arm in moeten. Wat niet wil zeggen dat dit eenvoudig is: het vergt een uitgekookt nationaal vaccinatieplan waarin onder meer advisering, logistiek, uitvoering en communicatie in nauw samenspel met de rest van het corona-wapenarsenaal samenkomen. Dat vergt wel een ambitieuze, gezamenlijk te realiseren doelstelling. Bij voldoende vaccins heel Nederland voor de zomer van 2021 gevaccineerd, bijvoorbeeld. Hoe klinkt dat?
Minister De Jonge geeft aan alles op alles te willen zetten om zo snel mogelijk aan het vaccineren te slaan. Zijn routekaart moet duidelijk maken hoe Nederland zich hierop voorbereidt, maar de kaart mist resolutie en ademt vrijblijvendheid. Waar zijn de urgentie, de daadkracht, mankracht en middelen die passen bij de totaal ontwrichtende crisis waarin we verkeren? Het is alsof we de grootste les van het afgelopen jaar nog steeds niet hebben geleerd: een pandemie bezweer je niet “even” naast je reguliere werkzaamheden, noch met business as usual.
Na de positieve fase 3 interim resultaten van Pfizer en Moderna (hulde, hoera!) haastten partijen zich om de verwachtingen te temperen. Het RIVM liet optekenen dat het nog wel een jaar kon duren voor alle Nederlanders gevaccineerd zijn, de GGDen vonden -80 vriezers en droogijs ingewikkeld. De Gezondheidsraad, die moet adviseren over prioritering van doelgroepen, hult zich in stilzwijgen, waarschijnlijk in geduldige afwachting van officiële registratiedata. En onderwijl meldt de NOS dat de bereidheid van de bevolking om zich te vaccineren daalt. Kom op allemaal! Wat gaan we doen, hoe gaan we het regelen? En vooral ook wanneer?
Met vereende krachten wisten vaccinproducenten erin te slagen de ontwikkeling van een veilig en effectief vaccin van tien naar één jaar te reduceren. Onderzoek van HollandBIO liet zien dat een vaccin na registratie in Nederland mediaan 5,2 jaar op de plank blijft liggen. Dat is, voor alle duidelijkheid, de eerder benoemde business as usual. Het valt te hopen dat de bij implementatie betrokken organisaties het voorbeeld van de farmaceuten volgen en ook hier een navenante versnelling inzetten. De enige acceptabele bottleneck van dit moment is een tekort aan vaccins, omdat de wereldwijde vraag het aanbod verreweg overstijgt. Elke andere uitdaging is oplosbaar. Want wij, en met ons iedereen, zijn die anderhalvemetersamenleving inmiddels wel goed zat.
Misschien hebben we het helemaal mis. Laten we het hopen. Misschien is het vaccinatieplan al veel verder gevorderd dan ons bekend. Vooralsnog zit HollandBIO in elk geval met een hele batterij aan onbeantwoorde vragen. Vragen over de ambitie van VWS, over de samenhang tussen verschillende maatregelen, waaronder het testbeleid. Vragen over advisering, over tijdslijnen, over logistiek en uitvoer. En over communicatie. We beseffen ons terdege dat vragen stellen makkelijker is dan vragen beantwoorden, maar we stellen ze toch. We zouden overigens ook maar wat graag bijdragen aan de beantwoording, aan de totstandkoming van het nationale vaccinatieplan. Als leveranciers van een toch wel cruciaal onderdeel van de oplossing, de vaccins, zouden we dat zelfs best logisch vinden. Maar dan wel op basis van een ambitieuze, gezamenlijk te realiseren doelstelling. Bij voldoende vaccins heel Nederland voor de zomer van 2021 gevaccineerd, bijvoorbeeld. Hoe klinkt dat?
Meer lezen? Rosanne Hertzberger roept de overheid ook op haar rode loper uit te rollen: https://www.nrc.nl/nieuws/2020/11/14/het-vaccin-gaat-werken-nu-nog-de-overheid-a4020014
Crisp & malty. Your first CRISPR beer
Voedsel en materialenThis is probably the first product branded as CRISPR-edited, how cool is it? The science comes from Berkeley Yeast. The cans are sold by Temescal Brewing and the claim is “Crisp, Malty, Helles Lager”.
Further details about CRISPR 5,2%: “A floor-malted bohemian pilsner is a process-driven beer with a simple recipe of just floor-malted bohemian pilsner malt, Saaz hops, lager yeast, and water. We carefully step mash the malt to get a deeper, breadier flavor, while keeping it crisp and light-bodied. A light touch of Saaz hops balances the beer with some spicy and floral notes. A longer boil brings out more honey notes from the malt. It’s fermented cold with a CRISPR-modified Lager yeast, designed to prevent the production of diacetyl. We naturally carbonated this beer for great mouthfeel and head retention and patiently lagered it for 3 weeks, allowing the beer to mellow and mature”.
Curious to know why diacetyl-free beer is a good idea? Here is the answer: “Diacetyl is a common off-flavor in beer. At high concentrations it resembles artificial butter and butterscotch. At lower concentrations it presents as a buttery slickness on the tongue or roof of the mouth. Even at low concentrations, it distracts from an otherwise amazing IPA.”
The Berkeley researchers have more to offer. See their beer strains Wildflower, Melon Drop, Galactic, and Berry Jammer. And check A CRISPR Shade of Blonde, with subtle floral and fruit notes from one of these special strains.
Source: Mycrispr.blog
Moderna’s COVID-19 Vaccine Candidate Meets its Primary Efficacy Endpoint in the First Interim Analysis of the Phase 3 COVE Study
GezondheidModerna, Inc. (Nasdaq: MRNA), a biotechnology company pioneering messenger RNA (mRNA) therapeutics and vaccines to create a new generation of transformative medicines for patients, announced that the independent, NIH-appointed Data Safety Monitoring Board (DSMB) for the Phase 3 study of mRNA-1273, its vaccine candidate against COVID-19, has informed Moderna that the trial has met the statistical criteria pre-specified in the study protocol for efficacy, with a vaccine efficacy of 94.5%. This study, known as the COVE study, enrolled more than 30,000 participants in the U.S. and is being conducted in collaboration with the National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), part of the National Institutes of Health (NIH), and the Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), part of the Office of the Assistant Secretary for Preparedness and Response at the U.S. Department of Health and Human Services.
The primary endpoint of the Phase 3 COVE study is based on the analysis of COVID-19 cases confirmed and adjudicated starting two weeks following the second dose of vaccine. This first interim analysis was based on 95 cases, of which 90 cases of COVID-19 were observed in the placebo group versus 5 cases observed in the mRNA-1273 group, resulting in a point estimate of vaccine efficacy of 94.5% (p <0.0001).
A secondary endpoint analyzed severe cases of COVID-19 and included 11 severe cases (as defined in the study protocol) in this first interim analysis. All 11 cases occurred in the placebo group and none in the mRNA-1273 vaccinated group.
The 95 COVID-19 cases included 15 older adults (ages 65+) and 20 participants identifying as being from diverse communities (including 12 Hispanic or LatinX, 4 Black or African Americans, 3 Asian Americans and 1 multiracial).
The interim analysis included a concurrent review of the available Phase 3 COVE study safety data by the DSMB, which did not report any significant safety concerns. A review of solicited adverse events indicated that the vaccine was generally well tolerated. The majority of adverse events were mild or moderate in severity. Grade 3 (severe) events greater than or equal to 2% in frequency after the first dose included injection site pain (2.7%), and after the second dose included fatigue (9.7%), myalgia (8.9%), arthralgia (5.2%), headache (4.5%), pain (4.1%) and erythema/redness at the injection site (2.0%). These solicited adverse events were generally short-lived. These data are subject to change based on ongoing analysis of further Phase 3 COVE study data and final analysis.
Preliminary analysis suggests a broadly consistent safety and efficacy profile across all evaluated subgroups.
As more cases accrue leading up to the final analysis, the Company expects the point estimate for vaccine efficacy may change. The Company plans to submit data from the full Phase 3 COVE study to a peer-reviewed publication.
“This is a pivotal moment in the development of our COVID-19 vaccine candidate. Since early January, we have chased this virus with the intent to protect as many people around the world as possible. All along, we have known that each day matters. This positive interim analysis from our Phase 3 study has given us the first clinical validation that our vaccine can prevent COVID-19 disease, including severe disease,” said Stéphane Bancel, Chief Executive Officer of Moderna. “This milestone is only possible because of the hard work and sacrifices of so many. I want to thank the thousands of participants in our Phase 1, Phase 2 and Phase 3 studies, and the staff at our clinical trial sites who have been on the front lines of the fight against the virus. They are an inspiration to us all. I want to thank the NIH, particularly NIAID, for their scientific leadership including through years of foundational research on potential pandemic threats at the Vaccine Research Center that led to the discovery of the best way to make Spike protein antigens that are being used in our vaccine and others’. I want to thank our partners at BARDA and Operation Warp Speed who have been instrumental to accelerating our progress to this point. Finally, I want to thank the Moderna team, our suppliers and our partners, for their tireless work across research, development and manufacturing of the vaccine. We look forward to the next milestones of submitting for an EUA in the U.S., and regulatory filings in countries around the world, while we continue to collect data on the safety and efficacy of the vaccine in the COVE study. We remain committed to and focused on doing our part to help end the COVID-19 pandemic.”
Based on these interim safety and efficacy data, Moderna intends to submit for an Emergency Use Authorization (EUA) with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the coming weeks and anticipates having the EUA informed by the final safety and efficacy data (with a median duration of at least 2 months). Moderna also plans to submit applications for authorizations to global regulatory agencies.
Moderna is working with the U.S. Centers for Disease Control and Prevention (CDC), Operation Warp Speed and McKesson (NYSE: MCK), a COVID-19 vaccine distributor contracted by the U.S. government, as well as global stakeholders to be prepared for distribution of mRNA-1273, in the event that it receives an EUA and similar global authorizations. By the end of 2020, the Company expects to have approximately 20 million doses of mRNA-1273 ready to ship in the U.S. The Company remains on track to manufacture 500 million to 1 billion doses globally in 2021. On November 10, the American Medical Association (AMA) issued a Current Procedural Terminology (CPT) code to report vaccination with mRNA-1273 (code: 91301). Moderna recently announced further progress towards ensuring the distribution, storage and handling of the vaccine can be done using existing infrastructure.
To learn more about Moderna’s work on mRNA-1273, visit www.modernatx.com/COVID19.
Source: Moderna (Press release)
Bouwen aan een Europese gezondheidsunie: betere crisisparaatheid en -respons voor Europa
GezondheidVandaag zet de Europese Commissie de eerste stappen om een Europese gezondheidsunie op te bouwen, zoals voorzitter Von der Leyen in haar toespraak over de staat van de Unie aankondigde. De Commissie komt met een reeks voorstellen om het EU-kader voor de bescherming van de gezondheid te verstevigen en de rol van de belangrijkste EU-agentschappen op het gebied van crisisparaatheid en -respons te versterken. Om het gevecht tegen de COVID-19-pandemie en toekomstige noodsituaties op gezondheidsgebied beter aan te kunnen, is meer coördinatie op EU-niveau nodig. Op basis van de lessen die uit de huidige crisis worden getrokken, zullen de voorstellen van vandaag een grotere paraatheid en betere respons tijdens de huidige en toekomstige gezondheidscrises waarborgen.
Commissievoorzitter Ursula von der Leyen: “Ons doel is de gezondheid van alle Europese burgers te beschermen. De coronaviruspandemie heeft duidelijk gemaakt dat er in de EU meer coördinatie nodig is, dat onze gezondheidszorgstelsels veerkrachtiger moeten worden en dat we ons beter op toekomstige crises moeten voorbereiden. De manier waarop we grensoverschrijdende gezondheidsbedreigingen aanpakken, is aan het veranderen. We beginnen nu te bouwen aan een Europese gezondheidsunie om in tijden van crisis burgers met hoogwaardige zorg te beschermen en de Unie en haar lidstaten in staat te stellen noodsituaties op gezondheidsgebied die voor heel Europa gevolgen hebben, te voorkomen en te beheersen.”
Margaritis Schinas, vicevoorzitter voor de bevordering van onze Europese levenswijze: “Vandaag zetten we een zeer belangrijke stap naar een echte EU-gezondheidsunie. We versterken onze gemeenschappelijke crisisbeheersing om ons voor te bereiden op ernstige grensoverschrijdende bedreigingen van de gezondheid en daarop te reageren. Onze EU-agentschappen moeten een steviger mandaat krijgen om de EU-burgers beter te beschermen. In het gevecht tegen de COVID-19-pandemie en toekomstige noodsituaties op gezondheidsgebied komen we alleen vooruit door meer coördinatie met doeltreffender hulpmiddelen op EU-niveau.”
Stella Kyriakides, commissaris voor Gezondheid en Voedselveiligheid: “Gezondheid is belangrijker dan ooit voor onze burgers. In tijden van crisis verwachten burgers terecht dat de EU een actievere rol speelt. Wij versterken vandaag de basis voor een EU die op het gebied van gezondheid veiliger, beter voorbereid en veerkrachtiger is . Dit is een belangrijke verandering voor ons vermogen om collectief te reageren. Bij de Europese gezondheidsunie gaat het er om dat we ons gezamenlijk op gemeenschappelijke bedreigingen van de gezondheid voorbereiden en deze gezamenlijk, als Unie, het hoofd bieden. We moeten dit doen om aan de verwachtingen van onze burgers te voldoen.”
De voorstellen van vandaag zijn gericht op het verbeteren van het bestaande rechtskader voor ernstige grensoverschrijdende bedreigingen van de gezondheid, en op het versterken van de rol van de belangrijkste EU-agentschappen op het gebied van crisisparaatheid en ‑respons, namelijk het Europees Centrum voor ziektepreventie en -bestrijding (ECDC) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).
Een sterker EU-kader ter bescherming van de gezondheid
Om een robuuster mandaat te creëren voor coördinatie door de Commissie en de EU-agentschappen, stelt de Commissie vandaag een nieuwe verordening betreffende ernstige grensoverschrijdende bedreigingen van de gezondheid voor. Dit nieuwe kader moet het volgende bieden:
Sterkere en beter functionerende EU-agentschappen
Sinds de uitbraak van de pandemie hebben het Europees Centrum voor ziektepreventie en -bestrijding en het Europees Geneesmiddelenbureau bij de werkzaamheden van de EU om COVID-19 aan te pakken in de voorste gelederen gestaan. Hieruit is echter gebleken dat beide agentschappen moeten worden versterkt en een steviger mandaat moeten krijgen om EU-burgers beter te beschermen en grensoverschrijdende gezondheidsbedreigingen beter aan te pakken.
Het mandaat van het ECDC zal worden versterkt zodat het de Commissie en de lidstaten op de volgende gebieden kan ondersteunen:
Het mandaat van het Europees Geneesmiddelenbureau zal worden versterkt, zodat het een op EU-niveau gecoördineerde respons op gezondheidscrises kan vergemakkelijken door:
De Commissie presenteert vandaag ook de belangrijkste elementen van de toekomstige autoriteit voor de respons op noodsituaties op volksgezondheidsgebied (HERA — Health Emergency Response Authority), die eind 2021 zal worden voorgesteld. Een dergelijke structuur zou een belangrijk nieuw element zijn om bij grensoverschrijdende bedreigingen van de gezondheid een betere respons op EU-niveau te ondersteunen.
Bron: Europese Commissie (Persbericht)
Nieuwe corona-behandeling met bloedplasma kan starten
GezondheidSanquin Bloedbank en plasmaproducent Sanquin Plasma Products (SPP) hebben de afgelopen maanden uit gedoneerd bloed 4.000 doses met antistoffen tegen het coronavirus geproduceerd. Dit medicijn is nu klaar om ingezet te worden. Het zal in eerste instantie worden toegepast om besmetting en ziekte bij mensen met een verzwakt immuunsysteem te voorkomen. Daarbij gaat het bijvoorbeeld om kankerpatiënten en mensen die net een transplantatie hebben ondergaan. Ook komt er een onderzoek om in kaart te brengen hoe effectief dit medicijn is om besmetting van kwetsbare ouderen te voorkomen, bijvoorbeeld na contact met een besmet persoon.
Minister van Volksgezondheid Hugo de Jonge stelde eerder dit jaar 10 miljoen euro beschikbaar voor het inzamelen van plasma en het daar uit ontwikkelen van een plasmaproduct met antistoffen tegen Covid-19.
Minister De Jonge: “Sindsdien hebben duizenden mensen die hersteld waren van corona plasma gedoneerd. De antistoffen uit dat bloed zijn door SPP omgezet in dit nieuwe middel. Knap werk, en veel dank aan iedereen die bloed doneerde. Nu snel door naar de volgende stap: starten met deze innovatieve behandeling.”
Een werkgroep van Sanquin en medische specialisten uit het gehele land boog zich de afgelopen periode over de vraag welke groep als eerste in aanmerking zou moeten komen voor toediening van de antistoffen. De werkgroep adviseert het middel preventief in te zetten, altijd onder toezicht van een behandelend arts. Het gaat dan om het beschermen van mensen met een verzwakte afweer, zoals patiënten die midden in een oncologisch behandeltraject zitten of mensen die net een transplantatie hebben ondergaan. Ook kwetsbare ouderen hebben vaak een verzwakte afweer. Deze groepen zijn extra vatbaar voor een besmetting met het coronavirus en hebben het meeste baat bij een preventieve behandeling met antistoffen.
Naast het direct beschikbaar maken van de preventieve toepassing voor kwetsbare patiënten adviseert de werkgroep ook een onderzoek te starten naar de effectiviteit van de antistoffen als preventief medicijn bij ouderen in verpleeghuizen. De werkgroep adviseert dit te toetsen in verpleeghuizen waar de COVID-19 infectiedruk hoog is. Minister De Jonge stelt hier zowel financiering als een voorraad van het medicijn voor beschikbaar. ZonMw zal dit onderzoek op korte termijn uitzetten. De eerste resultaten worden vervolgens in de zomer van 2021 verwacht.
Sanquin heeft momenteel ruim 4.000 doses van het bloedplasma beschikbaar. De verwachting is dat een patiënt elke maand behandeld moet worden. De voorraad is dus beperkt. Sanquin en SPP zetten de productie voort en de verwachting is dat er in januari nog 4.000 doses beschikbaar komen. Het blijft daarom belangrijk dat mensen bloed doneren; juist ook mensen die recent hersteld zijn van een corona-besmetting.
Bron: Rijksoverheid (Persbericht)
AM-Pharma Announces Enrollment of the First Patient in REVIVAL Phase III Pivotal Trial in Patients with Sepsis-Associated Acute Kidney Injury
GezondheidAM-Pharma B.V., an emerging leader focused on the treatment of kidney disease, sepsis and organ injury, today announced that it has enrolled the first patient in its global Phase III trial named REVIVAL (REcombinant human alkaline phosphatase SA-AKI surVIVAL trial). The REVIVAL trial will evaluate the Company’s proprietary recombinant alkaline phosphatase for the treatment of SA-AKI patients with the primary objective to confirm the reduction in mortality as demonstrated in the Company’s Phase II STOP-AKI trial[1]. Clinical trial sites across Europe, the United Kingdom and North America will enroll up to 1,600 SA-AKI patients.
“Sepsis-associated acute kidney injury is the cause of death for hundreds of thousands of people hospitalized each year. Currently, there are no treatments available outside of supportive care in an ICU,” stated Erik van den Berg, Chief Executive Officer at AM-Pharma. “Our compound represents an opportunity to reduce the high mortality rates and protect kidney function for patients with SA-AKI. Over the last 18 months, our focus has been to prepare a rigorous pivotal trial together with global AKI and sepsis experts, building on the strong Phase II STOP-AKI data and constructive interactions with the FDA and EMA. I would like to thank the AM-Pharma team, the clinical centers and the trial investigators for all their hard work and collaboration to achieve this important milestone today.”
The REVIVAL Phase III pivotal trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled, two-arm, parallel-group, multi-center trial to evaluate the efficacy and safety of AM-Pharma’s proprietary human recombinant alkaline phosphatase for the treatment of patients with SA-AKI. The study will enroll approximately 1,400 patients with SA-AKI in the main study population. In two exploratory cohorts, up to 100 patients with moderate Chronic Kidney Disease (CDK) and up to 100 patients with COVID-19 will be enrolled. The primary aim of the study is to confirm the improvement on the primary endpoint of 28-day all-cause mortality, as observed in the Phase II STOP-AKI study. Secondary endpoints include the treatment effect on long-term Major Adverse Kidney Events (MAKE), organ support use, length of stay in the ICU and 90-day all-cause mortality. Further information on this study can be found at www.clinicaltrials.gov, NCT04411472 (REVIVAL).
“From the exciting results we have seen in the Phase II STOP-AKI trial, AM-Pharma’s drug candidate has the potential to transform the treatment landscape for patients with sepsis-associated acute kidney injury,” stated Professor Peter Pickkers, M.D., Ph.D., Chair of Experimental Intensive Care Medicine, Radboud University Medical Center, and principal investigator of the REVIVAL study. “In the Phase II STOP-AKI trial, treatment with AM-Pharma’s recombinant alkaline phosphatase resulted in a relative reduction in mortality of more than 40% and sustained improvement in renal function over the course of the 28-day study period. Based on these promising results, we are excited to be part of this pivotal study and the innovation we believe it can bring to SA-AKI treatment.”
“Sepsis is a highly prevalent, severe condition that causes long-term physical impact on patients who survive their admission to the ICU. The fact that there are currently no approved treatments available underscores the high unmet medical need for patients. We look forward to working together with AM-Pharma to potentially bring this treatment option to patients,” added John A. Kellum, M.D., Professor, Vice Chair Department of Critical Care Medicine and Director at the Center for Critical Care Nephrology at University of Pittsburgh.
For the Phase III REVIVAL trial, potentially over 100 sites across Europe, the United Kingdom and North America are actively recruiting patients with SA-AKI in the trial. Clinical site activation is progressing as planned and topline safety and futility analyses on the first 400 patients in the main study population is expected by the end of 2021. The Company expects to complete target enrollment and to announce data on the primary endpoint of 28-day all-cause mortality in 2023.
Acute Kidney Injury (AKI) involves inflammatory processes in the kidney which can lead to complete loss of renal function. Hospital‐acquired AKI affects annually around 3 million patients in Europe, the US and Japan, and is associated with mortality in roughly 700,000 patients. It occurs in 40-60% of critical care admissions. Depending on the severity and cause of renal injury, mortality ranges from 10% to as high as 60%. In the US alone, hospitals spend around $10 billion each year on managing this major medical problem.[2],[3],[4]
Sepsis is a condition that is responsible for 1 out of 3 deaths in hospitals and is defined as life-threatening organ dysfunction caused by a dysregulated host response to infection. The kidney is the most commonly affected organ, resulting in SA-AKI and significantly increasing the risk for mortality and morbidity in sepsis. No singular effective therapy to alter the progression of these devastating conditions has been approved, while the healthcare burden for sepsis in the US alone is $16.7 billion on an annual basis.[5]
AM-Pharma’s therapeutic candidate is a proprietary recombinant human Alkaline Phosphatase (AP) constructed from two naturally occurring human isoforms of the AP enzyme. The Company’s compound is highly stable and active and has a dual mechanism of action via dephosphorylation of lipopolysaccharides (LPS) and extracellular ATP. AM-Pharma has shown that treatment of patients with exogenous AP not only reduces local and systemic inflammation but also protects the kidney against further damage.
AM-Pharma’s purpose is to save and improve the lives of patients confronted with kidney disease, sepsis and organ injury. Our initial focus is sepsis-associated acute kidney injury, the cause of death for hundreds of thousands of people hospitalized each year. Our proprietary recombinant human alkaline phosphatase has the potential to become the first treatment for sepsis-associated acute kidney injury and is now in a global pivotal Phase III clinical trial. We are a dedicated team driven to bring treatment options to severely ill patients, their families and acute care professionals.
Find out more about us online at: www.am-pharma.com.
Source: AM-Pharma (Press release)
Lead Pharma uit Oss sluit deal voor €260 miljoen met Roche
Innovatieklimaat, UitgelichtLead Pharma, een farmaceutische onderneming die innovatieve geneesmiddelen ontwerpt en ontwikkelt voor de behandeling van auto-immuunziekten en kanker, maakt bekend dat het een samenwerkings- en licentieovereenkomst heeft gesloten met Roche voor de ontwikkeling van een nieuwe klasse van kandidaat-medicijnen voor de behandeling van een breed scala aan immunologische aandoeningen.
Lead Pharma en Roche werken samen aan een nieuwe klasse van medicijnen met een nieuw werkingsmechanisme. De samenwerking moet leiden tot een kandidaat-medicijn, waarna Roche verantwoordelijk zal zijn voor de verdere (klinische) ontwikkeling en wereldwijde commercialisering.
Conform de overeenkomst ontvangt Lead Pharma na tekenen een betaling van € 10 miljoen en komt het in aanmerking voor onderzoeks-financiering. Lead Pharma kan in de toekomst betalingen ontvangen die gekoppeld zijn aan het behalen van een aantal specifieke onderzoeks- en ontwikkelingsresultaten.
De totale betalingen kunnen oplopen tot € 260 miljoen, plus royalty’s op de wereldwijde verkoop van de te ontwikkelen medicijnen.
“Onze ambitie is om levensveranderende behandelingen voor patiënten te ontwikkelen. We zijn zeer verheugd over de samenwerking met Roche om dit doel gezamenlijk te kunnen realiseren ”, zegt Frans van den Berg, Chief Executive Officer van Lead Pharma. “Samenwerking met farmaceutische partijen vormt een van de pijlers van onze strategie, en deze samenwerking onderstreept de toegevoegde waarde van Lead Pharma’s innovatiekracht.”
Arthur Oubrie, Chief Scientific Officer van Lead Pharma, vult aan: “Dit is het tweede project waarin we met een van de grootste mondiale farmaceutische bedrijven samenwerken. De manier waarop wij nieuwe projecten selecteren, de werking van medicinale stoffen onderzoeken in farmacologische modellen, en onze hoogstaande medicinale chemie, waren essentieel bij de ontwikkeling van dit project tot aan dit stadium. We kijken uit naar de samenwerking met de specialisten bij Roche om deze nieuwe therapie zo snel mogelijk naar de patiënt te brengen.”
“We are committed to advancing innovative science and transformative medicines for people affected by different immune mediated diseases”, zegt James Sabry, Global Head, Roche Pharma Partnering. “We are looking forward to further building on our expertise in this field and collaborating with Lead Pharma, aiming to make a difference for those patients.”
Bron: Lead Pharma (Persbericht)
New fund to impact tomorrow’s healthcare: launch of Thuja Capital Healthcare Fund III
InnovatieklimaatThuja Capital Management (Thuja) announced completion of a first closing of its third investment fund, Thuja Capital Healthcare Fund III (TCHF III). TCHF III will invest in early-stage innovative companies and daring entrepreneurs developing best-in-class products with clinically proven benefits for patients to impact the healthcare of tomorrow.
The products of the companies Thuja invests in are deeply rooted in science and clinical practice. In close collaboration with universities and university medical centers (in particular those of Utrecht, Maastricht (Brightlands), Nijmegen and Leuven) Thuja will be scouting for projects to build new ventures focusing on novel therapeutics, medical devices, nutraceuticals or digital health solutions with high impact potential. In addition, Thuja is deeply involved with important innovation ecosystems through its relationship with a number of regional development agencies and investment funds (BOM, Oost NL, LIOF, NOSHAQ and Sambrinvest).
Oscar Schoots, Utrecht Holdings (representing both Utrecht University as well as Utrecht University Medical Center): “We are participating in a Thuja fund for the third time in a row now. Over the past decade we have found a valuable investor and partner in Thuja, committed to providing not only the financial resources but also broader strategic and practical support to get our spin-off companies going and facilitate their way to success.”
Over the next years, Thuja will invest in 10 to 15 companies mainly in The Netherlands, Belgium and Germany. Thuja’s relationship with NOSHAQ, Sambrinvest and KU Leuven further cements Thuja’s engagement in the innovation-rich Belgian ecosystem.
Initial capital providers to TCHF III include the European Investment Fund (EIF), under the Innovfin mandate.
Alain Godard, Chief Executive of the EIF: “Thuja has been performing very well since we joined as a cornerstone investor in their second fund. We recognize their role in nurturing a vibrant innovation ecosystem and value their relationships with universities to create and nurture novel companies. Our decision to join Thuja’s third fund also shows the importance of the support from European institutions to boost innovation around Europe.”
In addition to EIF, mentioned universities and regional development agencies also committed to TCHF III, supplemented with a number of family offices and private individuals. At this time, the fund has a starting capital of EUR 43M but expects to raise EUR 75M to EUR 100M once fully completed.
With the first closing of TCHF III completed, Thuja is expanding its team. Aartie Nanda has recently joined Thuja as an office and communications manager, and further hires to reinforce the investment team are in progress.
As an investor in healthcare companies, Thuja aims to positively impact the lives of patients and promote health. In order to optimize the impact potential of portfolio investments, Thuja will implement ESG factors alongside financial risk management. Thuja has appointed an Impact and ESG officer to the team to support this ambition.
Source: Thuja Capital (Press release)
Grenoble Ecole de Management offers free-of-charge marketing & technology studies
InnovatieklimaatGrenoble Ecole de Management proposes to offer free of charges the services of our students to work on a marketing and technology study. Grenoble Ecole de Management is a French business school with an international advanced master in biotech and pharma management (fully in English). This advanced master trains students with a strong scientific background, how to work at the interface between technologies and business. It is recognised to be the best advanced master of pharmaceutical marketing & management in France.
Between December and May, our students will work in small groups (2-4) on a concrete innovative project. They will be tutored by one of our teachers. The projects should include 3 parts:
It is an occasion for you to propose a project free of charges but also to know our students and our master.
As a list of projects will be sent to our students on the 6th of December, we would ask you to send us a draft of the project before the 28th of November to have enough time to adjust together the project to the requirements of the master.
For this project, we would request from your company:
We can send you examples of questions asked to the students last year.
Contact information: samuel.collaudin-external@grenoble-em.com
Overheid kondigt aanvulling op derde steunpakket aan
InnovatieklimaatDe overheid heeft een verruiming van de coronasteunmaatregelen aangekondigd. Het kabinet stelt de Tegemoetkoming Vaste Lasten (TVL) open voor bedrijven in alle sectoren, die tenminste een omzetverlies van 30% ondergaan.
De Tegemoetkoming Vaste Lasten (TVL) is bedoeld om ondernemers te helpen met het betalen van hun vaste lasten, zoals de huur. Tot nu was de TVL beperkt tot een aantal sectoren, maar het kabinet heeft besloten om de TVL tijdelijk open te stellen voor alle sectoren. Voor de tijdelijke verbreding TVL is € 140 miljoen gereserveerd. Bedrijven die tenminste een omzetverlies van 30% hebben, kunnen vanaf medio november een aanvraag indienen.
Daarnaast blijft HollandBIO zich zo goed mogelijk inzetten voor maatregelen die zich richten op de vele bedrijven in de biotech sector die nog niet of nauwelijks omzet kennen vanwege hun lange ontwikkelhorizon, maar die wel degelijk last hebben van de coronacrisis.
Lees het hele bericht met alle steunmaatregelen hier.