Merus N.V. (Nasdaq: MRUS), a clinical-stage oncology company developing innovative, full-length multispecific antibodies (Biclonics® and Triclonics™), today announced collaborations with nationwide medical organizations in the Netherlands and Japan to raise awareness of the eNRGy trial and to provide molecular screening opportunities for patients with cancers that may have neuregulin 1 (NRG1) fusions. In the collaborations, Merus has agreed to support access to next generation sequencing for eligible patients with pancreatic adenocarcinoma in the Netherlands, and pancreatic adenocarcinoma and non-small cell lung cancer (NSCLC) in Japan, aimed to identify the presence of NRG1 fusions and raise awareness of potential paths to enrollment in Merus’ Phase 1/2 eNRGy trial of bispecific antibody zenocutuzumab (Zeno). The collaborating organizations in the two countries are:
Erasmus University Medical Center Rotterdam (Erasmus MC) in the Netherlands has agreed to perform a nationwide campaign, in affiliation with the Dutch Pancreatic Cancer Group (DPCG), to raise awareness of next generation genome screening offered by Merus for eligible patients with a diagnosis of pancreatic adenocarcinoma at all 17 pancreatic cancer centers in the Netherlands, and availability of the eNRGy trial for eligible patients. Erasmus MC, based in Rotterdam, is the largest University Medical Center in the Netherlands and is devoted to providing outstanding care, facilitating world-class education and conducting pioneering research.
National Cancer Center (NCC) Japan has agreed to provide RNA sequencing, funded in part by Merus, for eligible patients with pancreatic adenocarcinoma and patients with NSCLC to identify NRG1 fusions. Patients with pancreatic adenocarcinoma will be directed to the SCRUM-Japan GI-SCREEN program. Patients with NSCLC will be directed to the LC-SCRUM-Asia program. Both programs are part of an Asian genome screening platform operating within institutions participating in the GI-SCREEN and LC-SCRUM-Asia programs, including the NCC Hospital East (NCCHE) and approximately 215 other institutions in Japan, to identify patients with targetable gene alterations for the development of novel targeted therapies. NCC Japan, established in 1962, is a leading medical institution in cancer treatment and research in Japan. NCCHE, established in 1992, is one of the leading specialized cancer hospitals in Japan, treating over 9,000 new patients each year. NCCHE has been promoting the development of innovative cancer medicines and medical devices, including first-in-human trials of new cancer medicines and investigator-initiated trials.
“Merus is supporting a broad molecular screening effort for patients who are not routinely screened for gene mutations,” said Dr. Andrew Joe, Chief Medical Officer of Merus. “Partnering with prestigious academic institutions and national cooperative groups of investigators dedicated to the treatment of cancer is a strategic effort we are undertaking as we seek to advance enrollment in our eNRGy clinical trial to explore the potential for Zeno to become a compelling new treatment option for cancer patients with NRG1 fusions.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-01-18 19:43:072021-01-18 19:43:08Merus Announces Collaborations with Nationwide Medical Organizations in the Netherlands and Japan to Enhance Screening and Identification of Cancer Patients with NRG1 Fusion Tumors and to Raise Awareness of the eNRGy Clinical Trial← #nieuws
LSP, the leading European life sciences investor, today announces the launch of the LSP Dementia Fund, a fund dedicated to fight neurodegenerative diseases. The fund will be managed by Professor Philip Scheltens, a world-renowned dementia scientist and thought leader.
Dementia is the greatest healthcare challenge of our time. A staggering 50 million patients suffer from dementia worldwide and predicted to triple to 150 million before the year 2050. The burden to our healthcare system is equally large; global costs are currently estimated to amount to over $800 billion – or 1.1% of global GDP – and will rise exponentially if no treatment is found. Yet, investments in R&D to find novel treatments are lagging behind.
The LSP Dementia Fund focuses on all stages of dementia drug and medtech development and as such is the first of its kind in the world. It offers the combination of LSP’s deep investment experience with Philip Scheltens’ impressive scientific acumen and extensive network of dementia experts and research institutions across the globe. The focus will be on finding novel treatments to battle the different neurodegenerative diseases, such as Alzheimer’s disease, that cause dementia, as well as generating a strong financial return for investors. This makes the LSP Dementia Fund a true impact investment. In just a few months, LSP raised €50 million from strategic parties, financial institutions, and family offices. Given this significant appetite of investors, LSP believes the fund will ultimately reach at least €150 million.
Dr. René Kuijten, Managing Partner of LSP and founder of the LSP Dementia Fund, comments: “LSP is very honoured that Philip has joined our firm to lead this new and unique fund. In the past two decades, venture capital has proven to play an essential role in advancing biotech companies, but dementia opportunities remained largely unfunded. Together with Philip and his network, we now have a truly unique expertise in-house to identify and develop breakthrough ideas in the dementia field, ultimately leading to solutions for patients suffering from this terrible disease’’.
Prof. Philip Scheltens states: “I am excited to make this move in my career to realise treatment options for patients, building on and combining it with the work I was able to do at the Alzheimer Center Amsterdam. I am very honoured to be a part of the LSP team, the largest and most experienced life sciences investor in Europe’’.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-01-18 19:37:212021-01-18 19:37:22LSP and Philip Scheltens launch new, unique fund to fight dementia← #nieuws
NewAmsterdam Pharma (NAP), a clinical stage company focused on the research and development of transformative therapies for cardio-metabolic diseases, today announced completion of a $196M (€160M) Series A funding round.
The financing will support the full Phase 3 development of its ApoB and LDL-c lowering small molecule drug, obicetrapib. The drug, a cholesteryl ester transfer protein (CETP) inhibitor, is being developed for patients who are not well-controlled on statins.
Forbion, NAP’s founding investor, was joined by Morningside Ventures and Ascendant BioCapital as co-lead investors in the Series A financing. Also participating in this funding round were Kaiser Foundation Hospitals, BVF Partners L.P., Population Health Partners, LSP Dementia Fund, Peter Thiel, Janus Henderson Investors, Medpace, GL Capital, JVC Investment Partners, and Presight Capital.
“This is an important milestone in the advancement of obicetrapib and the growth of NewAmsterdam Pharma,” said Michael Davidson, MD, chief executive officer of NewAmsterdam Pharma. “The tremendous support of our investors allows us to initiate a large, Phase 3 development program as we work to create a new option for the millions of high cardiovascular risks patients globally who, despite maximally tolerated statin therapy, require additional LDL-c lowering options.”
“Effectively inhibiting CETP to reduce atherosclerotic risk in patients is something Dr. Davidson and I have been endeavoring to achieve in our field of research for more than two decades,” said John Kastelein, MD, PhD, FESC, chief scientific officer of NewAmsterdam Pharma. “Long term follow up from the 2017 REVEAL study validated CETP as a target to lower LDL-c and reduce major adverse cardiac events (MACE).1 We believe that in obicetrapib, based on clinical studies to date, we have a molecule which is well tolerated and has not shown any of the safety issues of previous CETP inhibitors. Furthermore, based on the surrogate endpoints of the REVEAL study, obicetrapib was shown to be more effective at lowering LDL-c at a 5 mg dose in comparison to a 100 mg dose of anacetrapib.”
“We are very pleased to support the development of obicetrapib and contribute to the success of NAP,” said Jason Dinges of Morningside. “We believe that obicetrapib has a unique efficacy and safety profile that will further demonstrate not only a potent LDL-c lowering ability but other key attributes which could potentially benefit the large and underserved number of patients at risk of cardiovascular disease. We have confidence in the deep expertise and proven track record of Dr. Davidson and Dr. Kastelein to deliver these results.”
“Cardiovascular disease remains the leading cause of disability-adjusted life years globally, and tens of millions of patients struggle to reach LDL-c goals on current therapies, demonstrating a clear need for novel agents,” said Gaurav Gupta, MD of Ascendant BioCapital. “CETP-silencing mutations correspond to lower cardiovascular risk, and given the potent pharmacology demonstrated in the TULIP study2, we expect obicetrapib to become a significant part of the treatment paradigm for dyslipidemia globally.”
Two Phase 2b clinical trials for obicetrapib are underway with targeted completion in Q2 2021. NAP is looking to initiate Phase 3 clinical trials in Q4 2021.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-01-18 19:36:272021-06-01 17:54:18NewAmsterdam Pharma Completes $196M (€160M) Series A Funding for Comprehensive Phase 3 Development Program← #nieuws
Biotech fans opgelet: HollandBIO is op zoek naar een bevlogen en ervaren programma manager die zijn schouders zet onder het Programma ‘Technologie voor een duurzame toekomst’. De maatschappij staat te springen om baanbrekende innovaties ter verduurzaming van landbouw, veeteelt, visserij en chemie. Onze leden ontwikkelen weerbare gewassen, hoogwaardige voedingsstoffen, gecultiveerd vlees, en biobased materialen en grondstoffen. Samen met je collega’s en leden lever je een significante en zichtbare bijdrage aan het effenen van de weg die innovaties afleggen van lab naar maatschappij.
Benieuwd naar de volledige omschrijving? De vacaturetekst vind je hier.
Met deze verlengde lockdown kunnen we allemaal wel wat lichtpuntjes aan de horizon gebruiken. Daarom, vers van de pers, de fijnste vaccinatie-highlights van deze week!
Al deze mooie ontwikkelingen maken HollandBIO en ook Nature één ding pijnlijk duidelijk: waar een wereldwijde sociale en politieke wil is – en, vooruit, voldoende middelen – is een weg. De ontwikkeling van vaccins en geneesmiddelen kan dus wel degelijk sneller en beter. Laten we daarom zodra het weer kan letterlijk de koppen bij elkaar steken om lessen te trekken uit deze moeilijke en leerzame periode.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-01-12 18:27:572023-09-27 16:30:21Vaccinatie-lichtpuntjes tijdens deze donkere, verlengde lockdown← #nieuws
Met behulp van ‘real world data’ uit de klinische praktijk, kan de kwaliteit van de oncologische zorg de komende jaren verder verbeterd worden. Dit zegt prof. dr. Michel Wouters. Hij is sinds 1 december 2020 aangesteld als bijzonder hoogleraar ‘Kwaliteit van de oncologische zorg, in het bijzonder datagedreven verbetering van patiëntuitkomsten’, in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC).
De bijzondere leerstoel in ingesteld in opdracht van het Nederlands Kanker Instituut (NKI). Wouters is als bijzonder hoogleraar verbonden aan de afdelingen Biomedical Data Sciences (BDS) en Medische Besliskunde (MB) in het LUMC. Met het hoogleraarschap van Wouters, streeft het LUMC ernaar om een internationaal toonaangevend centrum te worden op het gebied van uitkomstmeting en onderzoek.
Waardegedreven zorg
Innovaties volgen elkaar binnen de oncologische zorg in rap tempo op. De zorg wordt hierdoor steeds complexer, ook voor patiënten. “Onder het motto ‘waardegedreven zorg’ proberen we de kwaliteit van de oncologische zorg te verbeteren en daarmee ook de uitkomsten en ervaringen van patiënten”, vertelt Wouters. “Het is daarom belangrijk dat nieuwe behandelingen en innovaties in de dagelijkse praktijk goed worden geëvalueerd. Want wat werkt het beste en bij wie?” De bijzonder hoogleraar wil de methodologische expertise van de afdeling BDS en de kennis van zorgverleners uit de dagelijkse praktijk binnen de oncologische zorg bij elkaar brengen. “Door de verschillende expertises te verbinden, kan er een goede kwaliteitsmeting worden opgezet. Daarmee kunnen we onze zorg verbeteren en uiteindelijk beter geïnformeerde keuzes maken in het zorgproces”, legt hij uit.
Data en patiëntuitkomsten
Volgens Wouters kunnen zorgprofessionals veel leren van data uit de dagelijkse praktijk. “Veel van onze kennis is gebaseerd op resultaten van klinische trials. Een aanzienlijk deel van de patiënten die we behandelen in de dagelijkse praktijk is daar echter niet in vertegenwoordigd. Denk aan ouderen of patiënten met specifieke comorbiditeiten.” Met de juiste methodologie kan achterhaald worden welke behandelingen bij hen het meest passend zijn. “Een goede methodologie is belangrijk”, vertelt Wouters. “Er zijn veel valkuilen bij het analyseren en interpreteren van de data, waarbij juist die wisselwerking tussen methodologen en clinici belangrijk is.”
Het onderscheiden van subgroepen van patiënten zal steeds belangrijker worden in de oncologie. Dit omdat het doel is om hen een behandeling op maat te geven. Niet alleen klinische kenmerken van patiënten, maar ook bloed, weefsel en genetische data van patiënt en tumor worden gebruikt om behandelingen te personaliseren. Bovendien worden steeds vaker patiënt-gerapporteerde uitkomsten verzameld in de reguliere oncologische zorg. “Zowel voor het evalueren van de effectiviteit van een behandeling, als de uitkomst voor de individuele patiënt”, legt Wouters uit.
Beter geïnformeerde keuzes
Deze uitkomstinformatie zal zijn weg vinden naar de spreekkamer, waarmee er per patiënt een meer persoonlijk behandelplan uitgestippeld kan worden. Daarmee krijgt de patiënt alvast een beter beeld van de levenskwaliteit- en duur na een behandeling, voordat deze gestart wordt. Op basis van die informatie kunnen zorgprofessionals en patiënten gezamenlijk een beter geïnformeerde beslissing maken over welke behandeling het meest geschikt is.
Spiegelen van resultaten
Bij het verzamelen en analyseren van ‘real world data’ is het belangrijk dat zorgprofessionals verder kijken dan alleen de eigen afdeling of instelling. “Als specialisten moeten we altijd kritisch naar onszelf, maar ook naar elkaar blijven kijken”, vindt Wouters. Volgens hem is het belangrijk dat specialisten inzicht hebben in elkaars resultaten en deze met elkaar kunnen vergelijken. “Op die manier kunnen we van elkaar leren en de kwaliteit van zorg als beroepsgroep blijven verbeteren.” Wouters heeft zich als hoofd van het Wetenschappelijk bureau van het Dutch Institute for Clinical Auditing (DICA), de laatste 10 jaar veel ingezet bij het genereren van kwaliteitsinformatie voor medisch specialisten. Als oncologisch chirurg noemt hij graag een voorbeeld uit zijn eigen praktijk.
“Als we in de data van de Nederlandse melanoomcentra zien dat er in het ene ziekenhuis bij het behandelen van patiënten met een naar de lymfeklieren of organen uitgezaaid melanoom betere resultaten zijn dan in het andere, dan willen we graag achterhalen waarom. Zijn de resultaten gebaseerd op andere behandelingskeuzes, dan kunnen we daar allemaal van leren en landelijk meer succesvolle behandelingsstrategieën implementeren. Patiënten in heel Nederland kunnen zo beter geholpen worden.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-01-12 18:00:452021-01-12 19:00:54Nieuwe hoogleraar wil met behulp van ‘real world data’ oncologische behandelprocessen verbeteren← #nieuws
AM-Pharma B.V., an emerging leader focused on the treatment of kidney disease, sepsis and organ injury, today announced that the first patients with COVID-19 infection and sepsis-associated acute kidney injury (SA-AKI) have been enrolled in the Company’s Phase III REVIVAL pivotal trial in an exploratory cohort to assess the safety, tolerability and clinical benefit of recombinant alkaline phosphatase.
Patients with severe COVID-19 infection often present with acute severe inflammation and organ failure. Recent studies conducted in the US demonstrated that up to 90% of the COVID-19 patients that received mechanical ventilation also suffered from AKI and that the development of AKI in these patients is associated with poor prognosis.1 AM-Pharma received an innovation credit of up to EUR 5 million from the “Netherlands Enterprise Agency” (RVO.nl), which has been established by the Dutch Ministry of Economic Affairs and Climate Policy to support the development of innovative programs with promising market potential.
“The ongoing coronavirus pandemic and the lack of treatment options for severe cases has been devastating for patients, their families and medical communities around the world,” commented Erik van den Berg, Chief Executive Officer at AM-Pharma. “The prevalence of COVID-19 infections and the high AKI comorbidity support our decision to include this additional cohort into our Phase III REVIVAL pivotal study. By providing our proprietary recombinant alkaline phosphatase to clinicians for evaluation in severe COVID-19 cases, we aim to make our novel treatment option available for these patients.”
The REVIVAL Phase III pivotal trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled, two-arm, parallel-group, multi-center trial to evaluate the efficacy and safety of AM-Pharma’s proprietary human recombinant alkaline phosphatase for the treatment of patients with SA-AKI. The study will enroll approximately 1400 patients with SA-AKI in the main study population. In two exploratory cohorts, up to 100 patients with moderate Chronic Kidney Disease (CKD) and up to 100 patients with COVID-19 will be enrolled. The primary aim of the study is to confirm the improvement on the primary endpoint of 28-day all-cause mortality, as observed in the Phase II STOP-AKI study. Secondary endpoints include the treatment effect on long-term Major Adverse Kidney Events (MAKE), on the use of organ support, length of stay in the ICU and on 90-day all-cause mortality. Further information on this study can be found at www.clinicaltrials.gov, NCT04411472 (REVIVAL).
“We have seen the potential of AM-Pharma’s proprietary recombinant human alkaline phosphatase to benefit patients with sepsis and acute kidney injury, as demonstrated in the Phase II STOP-AKI study,” said John A. Kellum, M.D., Professor, Vice Chair Department of Critical Care Medicine and Director at the Center for Critical Care Nephrology at University of Pittsburgh. “This is very relevant for severe COVID-19 patients as many of these patients also experience AKI, with increased AKI severity being correlated with increased mortality.”
Professor Peter Pickkers, M.D., Ph.D., Chair of Experimental Intensive Care Medicine, Radboud University Medical Center, and principal investigator of the REVIVAL study added:“The relative reduction in mortality of 40% and significant improvement in renal function over the course of the Phase II STOP-AKI study period support the hypothesis that AM-Pharma’s drug candidate might provide a unique treatment opportunity for severe COVID-19 patients with acute kidney injury. I am excited to continue our collaboration with AM-Pharma for this trial.”
For the Phase III REVIVAL trial, potentially over 100 sites across Europe and North America are actively recruiting patients with SA-AKI in the trial. Enrollment completion of the first 400 patients in the main study population is expected by the end of 2021. The company expects to complete target enrollment and to announce data on the primary endpoint of 28-day all-cause mortality in 2023.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-01-12 16:32:452021-01-12 16:32:46AM-Pharma Announces Enrollment and Financing of COVID-19 Cohort in Phase III REVIVAL Trial← #nieuws
ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (the “Company”), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for inherited retinal diseases (IRDs), today announced it has completed patient enrollment in its Phase 2/3 Illuminate study of sepofarsen for the treatment of Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10) due to the p.Cys998X mutation in the CEP290 gene. With enrollment completed, top-line results are expected in the first half (H1) of 2022.
Illuminate is a Phase 2/3 trial, which randomized 36 patients aged eight years or older to receive either sepofarsen at the target registration dose, a low dose, or sham treatment. The primary endpoint of this study is mean change from baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) at Month 12, at the registration dose versus sham. This trial is intended to support application for marketing approval of sepofarsen for patients with LCA10 due to the p.Cys998X mutation in the CEP290 gene.
“We are pleased to have completed enrollment of the pivotal Illuminate trial of sepofarsen. This marks an important milestone for ProQR, as well as for the LCA10 and broader inherited retinal disease community. In surpassing our enrollment target, we were able to accommodate the broad interest to participate in the trial,” said Aniz Girach, MD, Chief Medical Officer of ProQR. “This speaks to the fact that there are currently no approved treatments for patients with LCA10. If approved, sepofarsen has the potential to be the first therapy to address this high unmet medical need for patients who would otherwise face blindness. We are grateful to those who have supported our efforts in bringing this trial forward, including our investigators, patients, and caregivers. We look forward to sharing the top-line results in the first half of 2022.”
The Illuminate study was initiated based on data from a Phase 1/2 study, which indicated that at Month 12, patients treated with sepofarsen had an improvement in visual acuity, as measured by BCVA. In a subset of patients (n=6) who were treated at the target registration dose, the mean change from baseline for BCVA at Month 12 was -0.93 LogMAR, equivalent to approximately 9 lines improvement (or 45 letters) on the ETDRS chart. In the Phase 1/2 study, concordant improvements in measures of full-field stimulus testing (FST) and mobility were also observed, which are secondary endpoints in the Illuminate trial.
“LCA10 is a severe inherited retinal disease that leads to blindness, and for which there is currently no treatment,” said Katarina Stingl, MD, Professor at University of Tuebingen, Center for Rare Eye Diseases (Germany). “Completing enrollment of the Illuminate trial marks an important milestone for the LCA10 community, as well as the IRD community as a whole, as we seek to advance new treatments for this patient group.”
Laura Manfre, Chair and Co-Founder of Sofia Sees Hope, a patient advocacy organization dedicated to those affected by LCA and other rare retinal diseases shared, “As the parent of a child with an LCA diagnosis, I was told there was nothing that could be done and that we needed to accept that our daughter would one day be blind. Now, in early clinical testing we have seen the potential for sepofarsen to make a significant difference for patients with LCA10 due to a mutation in the CEP290 gene. We see hope for individuals living with this disease. We look forward to learning about the results of the Illuminate trial, and continuing to work with ProQR as they advance their pipeline of RNA therapies to potentially help children, adults, and families who are affected by blindness caused by LCA and other rare inherited retinal diseases.”
Sepofarsen has been granted orphan drug designation in the United States and the European Union and received fast-track designation and rare pediatric disease designation from the FDA as well as access to the PRIME scheme by the EMA.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-01-12 16:31:222021-01-12 16:31:22ProQR Completes Enrollment of its Pivotal Trial of Sepofarsen for the Treatment of LCA10← #nieuws
Koninklijke DSM, een wereldwijd bedrijf dat vanuit wetenschappelijke basis actief is op het gebied van gezondheid, voeding en duurzaam leven, en de TU Delft, met haar reputatie als een van de beste universiteiten ter wereld op het gebied van biotechnologisch onderzoek, kondigen de oprichting aan van het Artificial Intelligence Lab for Biosciences (het AI4B.io Lab). Dit laboratorium is het eerste in zijn soort in Europa dat kunstmatige intelligentie (KI) toepast op volledige bioproductie, van de ontwikkeling van microbiële stammen tot grootschalige industriële procesoptimalisatie en planning.
Het AI4B.io Lab is onderdeel van het Innovation Center for Artificial Intelligence (ICAI) dat zich ervoor inzet om Nederland aan de top te houden op het gebied van kennis en talentontwikkeling in kunstmatige intelligentie. Het laboratorium wordt geleid professor Marcel Reinders, directeur van het TU Delft Bioengineering Institute. DSM beschouwt biowetenschappen als een belangrijk hulpmiddel om klimaatverandering en grondstoffen schaarste aan te pakken en wereldwijd het voedselsysteem te verbeteren. Het bedrijf investeert daarom de eerste vijf jaar 2,5 miljoen euro in het laboratorium.
Met meer dan 150 jaar ervaring heeft DSM een uitgebreid portfolio opgebouwd van duurzame, biotechnologische oplossingen die ondersteunen bij de aanpak van een aantal grote maatschappelijke uitdagingen. Toegenomen kennis van biologie en enorme vooruitgang op het gebied van digitale transformatie, bieden vandaag de dag fascinerende mogelijkheden voor nieuwe biotechnologische producten, toepassingen en productieprocessen. Door biowetenschappen en digitale technologieën te integreren, kan de tijd die wordt besteed aan innovatiecycli – van prototype tot finetunen en vermarkten – worden verkort.
Gewenst doel komt digitaal tot leven
Van oudsher is wetenschappelijk onderzoek een proces van trial and error in meerdere deelonderzoeken die gezamenlijk toewerken naar een specifiek doel, zoals een nieuw product of een nieuwe productietechnologie. Wat KI zo uniek maakt, is dat het wetenschappers in staat stelt dit proces om te keren. Het gewenste doel wordt tot leven gebracht in een digitale omgeving met behulp van digital twins, een virtuele en levensechte versie van de gewenste situatie, en met toepassing van machine learning wordt inzichtelijk op welke manier die situatie kan worden bereikt. Hoewel KI al op grote schaal wordt toegepast in technologisch onderzoek, bijvoorbeeld om fysieke windturbines of tunnels te vervangen door digital twins, is het AI4B.io Lab het eerste in zijn soort dat de mogelijkheden onderzoekt van KI in de biowetenschappen en bioproductie.
Zonder samenwerking geen innovatie
Intensief samenwerken met partners stimuleert vooruitgang en opent deuren naar nieuwe technologieën. Om die reden besloten DSM met TU Delft samen te werken om het AI4B.io Lab op te zetten en te ontwikkelen. Het wordt het derde ICAI-lab op de TU Delft Campus, naast het AI for Retail Lab Delft van Ahold Delhaize en het AI for Fintech Lab van ING. Ook investeert TU Delft in 24 interdisciplinaire KI-laboratoria op verschillende gebieden om de samenwerking te bevorderen tussen wetenschappers die zich bezighouden met KI en wetenschappers uit andere vakgebieden. Het AI4B.io Lab zal ook samenwerken met Planet B.io, het open innovatie-ecosysteem op de Biotech Campus Delft, bijvoorbeeld door de inzichten uit onderzoek te delen en advies te geven aan biotech startups op de campus. Zowel DSM als TU Delft zijn medeoprichters van Planet B.io.
Met deze intensieve en vergaande samenwerking versterken de partners de positie van Delft als bio-economische hoofdstad van wereldformaat.
Professor Marcel Reinders, Directeur TU Delft Bioengineering Institute: ‘Biotechnologie kan aanzienlijk bijdragen aan het oplossen van grote maatschappelijke problemen zoals klimaatverandering, gezonde voeding voor de snelgroeiende wereldbevolking en schaarste van grondstoffen. KI speelt een belangrijke rol in de ontwikkeling van biotechnologische toepassingen, maar vanuit wetenschappelijk oogpunt gezien zijn er nog altijd veel vragen te beantwoorden op cellulair, laboratorium- en procesniveau. Door ons fundamentele onderzoek te koppelen aan concrete kansen bij DSM, kunnen we onze impact maximaliseren.’
Marcus Remmers, Chief Technology Officer DSM: ‘De TU Delft heeft een bewezen staat van dienst in baanbrekend onderzoek op het gebied van KI, biotechnologie en bio-informatica. DSM is een wereldwijd bedrijf dat op wetenschappelijke basis duurzame biotechnologische producten en oplossingen ontwikkelt voor commerciële doeleinden. Beide partijen vormen daarom de perfecte match om gezamenlijk belangrijke wetenschappelijke en maatschappelijke uitdagingen aan te pakken.’
Cindy Gerhardt, directeur Planet B.io: ‘Bij Planet B.io stimuleren we open innovatie en samenwerking tussen start-ups, ondernemingen en kennisinstellingen om biotechnologische producten en oplossingen te ontwikkelen. Wij zien uit naar de samenwerking met AI4B.io om de potentie van KI en biotechnologie te vergroten.’
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-01-12 16:14:022021-01-12 16:14:03DSM en TU Delft realiseren laboratorium voor kunstmatige intelligentie als stimulans voor biowetenschappelijke innovatie← #nieuws
Intravacc, a world leader in translational research and development of vaccines, and Cristal Therapeutics, a technology leader in enabling safer and more effective therapeutics, today announced a strategic collaboration to develop novel vaccine programs against human diseases with the initial candidate targeting COVID-19.
Under the terms of the agreement, Cristal Therapeutics and Intravacc will collaborate with an initial focus on generating a CriVac® vaccine candidate based on the receptor-binding domain of the SARS-CoV-2 spike protein. In addition, Cristal Therapeutics will provide its powerful copper-free click chemistry reagent, CliCr®, for evaluation with Intravacc’s proprietary outer membrane vesicles (OMV) technology. OMV vaccines allow for the native conformation of immunity-stimulating antigens. After completion of the evaluation period Intravacc and Cristal will jointly explore next steps to further advance the program.
Axel Mescheder, M.D., CEO and CMO of Cristal, commented:
“Over the past year, it has become evident that vaccines play a crucial role in protecting us, our families and those at high risk for infectious diseases. We have put great effort in optimizing our unique CriVac® platform based on our CriPec® nanoparticles and CliCr® conjugation technology. Our CriVac® technology platform mimics features of a live virus, inducing immunity in a safe and efficient way, providing a solid foundation for the development of novel vaccine approaches. We look forward to partnering with Intravacc to develop novel therapeutic candidates for vaccinepreventable diseases.”
As part of this agreement, Intravacc will also provide access to its proprietary, detoxified LPS technology to enhance immune activation. All technologies represent innovative approaches to vaccine development enabling an efficient presentation of antigens to the immune system. Combining the technologies will further allow swift development of vaccine candidates against a broad range of human diseases. This is particularly driven by a scalable GMP manufacturing process.
Dr. Jan Groen, Intravacc’s CEO, said:
“Intravacc shares the belief that no one should be suffering from diseases that can be prevented by vaccines. We have a track record in translational vaccinology and an established infrastructure that enables the accelerated development of promising vaccine candidates such as Cristal’s CriVac® approach. Combining Cristal’s technologies with Intravacc’s proprietary LPS and OMV technologies holds great promise. We look forward to working closely with the Cristal team to advance the program through preclinical evaluation.”
Merus Announces Collaborations with Nationwide Medical Organizations in the Netherlands and Japan to Enhance Screening and Identification of Cancer Patients with NRG1 Fusion Tumors and to Raise Awareness of the eNRGy Clinical Trial
GezondheidMerus N.V. (Nasdaq: MRUS), a clinical-stage oncology company developing innovative, full-length multispecific antibodies (Biclonics® and Triclonics™), today announced collaborations with nationwide medical organizations in the Netherlands and Japan to raise awareness of the eNRGy trial and to provide molecular screening opportunities for patients with cancers that may have neuregulin 1 (NRG1) fusions. In the collaborations, Merus has agreed to support access to next generation sequencing for eligible patients with pancreatic adenocarcinoma in the Netherlands, and pancreatic adenocarcinoma and non-small cell lung cancer (NSCLC) in Japan, aimed to identify the presence of NRG1 fusions and raise awareness of potential paths to enrollment in Merus’ Phase 1/2 eNRGy trial of bispecific antibody zenocutuzumab (Zeno). The collaborating organizations in the two countries are:
“Merus is supporting a broad molecular screening effort for patients who are not routinely screened for gene mutations,” said Dr. Andrew Joe, Chief Medical Officer of Merus. “Partnering with prestigious academic institutions and national cooperative groups of investigators dedicated to the treatment of cancer is a strategic effort we are undertaking as we seek to advance enrollment in our eNRGy clinical trial to explore the potential for Zeno to become a compelling new treatment option for cancer patients with NRG1 fusions.”
Source: Merus (Press release)
LSP and Philip Scheltens launch new, unique fund to fight dementia
InnovatieklimaatLSP, the leading European life sciences investor, today announces the launch of the LSP Dementia Fund, a fund dedicated to fight neurodegenerative diseases. The fund will be managed by Professor Philip Scheltens, a world-renowned dementia scientist and thought leader.
Dementia is the greatest healthcare challenge of our time. A staggering 50 million patients suffer from dementia worldwide and predicted to triple to 150 million before the year 2050. The burden to our healthcare system is equally large; global costs are currently estimated to amount to over $800 billion – or 1.1% of global GDP – and will rise exponentially if no treatment is found. Yet, investments in R&D to find novel treatments are lagging behind.
The LSP Dementia Fund focuses on all stages of dementia drug and medtech development and as such is the first of its kind in the world. It offers the combination of LSP’s deep investment experience with Philip Scheltens’ impressive scientific acumen and extensive network of dementia experts and research institutions across the globe. The focus will be on finding novel treatments to battle the different neurodegenerative diseases, such as Alzheimer’s disease, that cause dementia, as well as generating a strong financial return for investors. This makes the LSP Dementia Fund a true impact investment. In just a few months, LSP raised €50 million from strategic parties, financial institutions, and family offices. Given this significant appetite of investors, LSP believes the fund will ultimately reach at least €150 million.
Dr. René Kuijten, Managing Partner of LSP and founder of the LSP Dementia Fund, comments: “LSP is very honoured that Philip has joined our firm to lead this new and unique fund. In the past two decades, venture capital has proven to play an essential role in advancing biotech companies, but dementia opportunities remained largely unfunded. Together with Philip and his network, we now have a truly unique expertise in-house to identify and develop breakthrough ideas in the dementia field, ultimately leading to solutions for patients suffering from this terrible disease’’.
Prof. Philip Scheltens states: “I am excited to make this move in my career to realise treatment options for patients, building on and combining it with the work I was able to do at the Alzheimer Center Amsterdam. I am very honoured to be a part of the LSP team, the largest and most experienced life sciences investor in Europe’’.
Source: LSP (Press release)
NewAmsterdam Pharma Completes $196M (€160M) Series A Funding for Comprehensive Phase 3 Development Program
InnovatieklimaatNewAmsterdam Pharma (NAP), a clinical stage company focused on the research and development of transformative therapies for cardio-metabolic diseases, today announced completion of a $196M (€160M) Series A funding round.
The financing will support the full Phase 3 development of its ApoB and LDL-c lowering small molecule drug, obicetrapib. The drug, a cholesteryl ester transfer protein (CETP) inhibitor, is being developed for patients who are not well-controlled on statins.
Forbion, NAP’s founding investor, was joined by Morningside Ventures and Ascendant BioCapital as co-lead investors in the Series A financing. Also participating in this funding round were Kaiser Foundation Hospitals, BVF Partners L.P., Population Health Partners, LSP Dementia Fund, Peter Thiel, Janus Henderson Investors, Medpace, GL Capital, JVC Investment Partners, and Presight Capital.
“This is an important milestone in the advancement of obicetrapib and the growth of NewAmsterdam Pharma,” said Michael Davidson, MD, chief executive officer of NewAmsterdam Pharma. “The tremendous support of our investors allows us to initiate a large, Phase 3 development program as we work to create a new option for the millions of high cardiovascular risks patients globally who, despite maximally tolerated statin therapy, require additional LDL-c lowering options.”
“Effectively inhibiting CETP to reduce atherosclerotic risk in patients is something Dr. Davidson and I have been endeavoring to achieve in our field of research for more than two decades,” said John Kastelein, MD, PhD, FESC, chief scientific officer of NewAmsterdam Pharma. “Long term follow up from the 2017 REVEAL study validated CETP as a target to lower LDL-c and reduce major adverse cardiac events (MACE).1 We believe that in obicetrapib, based on clinical studies to date, we have a molecule which is well tolerated and has not shown any of the safety issues of previous CETP inhibitors. Furthermore, based on the surrogate endpoints of the REVEAL study, obicetrapib was shown to be more effective at lowering LDL-c at a 5 mg dose in comparison to a 100 mg dose of anacetrapib.”
“We are very pleased to support the development of obicetrapib and contribute to the success of NAP,” said Jason Dinges of Morningside. “We believe that obicetrapib has a unique efficacy and safety profile that will further demonstrate not only a potent LDL-c lowering ability but other key attributes which could potentially benefit the large and underserved number of patients at risk of cardiovascular disease. We have confidence in the deep expertise and proven track record of Dr. Davidson and Dr. Kastelein to deliver these results.”
“Cardiovascular disease remains the leading cause of disability-adjusted life years globally, and tens of millions of patients struggle to reach LDL-c goals on current therapies, demonstrating a clear need for novel agents,” said Gaurav Gupta, MD of Ascendant BioCapital. “CETP-silencing mutations correspond to lower cardiovascular risk, and given the potent pharmacology demonstrated in the TULIP study2, we expect obicetrapib to become a significant part of the treatment paradigm for dyslipidemia globally.”
Two Phase 2b clinical trials for obicetrapib are underway with targeted completion in Q2 2021. NAP is looking to initiate Phase 3 clinical trials in Q4 2021.
Source: NewAmsterdam Pharma (Press release)
Read more: https://fd.nl/ondernemen/1385332/biotechbedrijf-dezima-maakt-doorstart-met-160-mln
Vacature: HollandBIO zoekt Programma Manager
Wereld mét toekomst, Hollandbio, UitgelichtBiotech fans opgelet: HollandBIO is op zoek naar een bevlogen en ervaren programma manager die zijn schouders zet onder het Programma ‘Technologie voor een duurzame toekomst’. De maatschappij staat te springen om baanbrekende innovaties ter verduurzaming van landbouw, veeteelt, visserij en chemie. Onze leden ontwikkelen weerbare gewassen, hoogwaardige voedingsstoffen, gecultiveerd vlees, en biobased materialen en grondstoffen. Samen met je collega’s en leden lever je een significante en zichtbare bijdrage aan het effenen van de weg die innovaties afleggen van lab naar maatschappij.
Benieuwd naar de volledige omschrijving? De vacaturetekst vind je hier.
Vaccinatie-lichtpuntjes tijdens deze donkere, verlengde lockdown
Gezondheid op maat, Gezondheid, UitgelichtMet deze verlengde lockdown kunnen we allemaal wel wat lichtpuntjes aan de horizon gebruiken. Daarom, vers van de pers, de fijnste vaccinatie-highlights van deze week!
Ondanks deze donkere tijden, was vaccinatie afgelopen week volop positief in het nieuws. Zo zijn sinds de Nederlandse V-day al 38.000 mensen gevaccineerd met het Pfizer/BioNTech-vaccin, en blijkt de vaccinatiebereidheid onder het ziekenhuispersoneel enorm hoog. Er waren nog even wat zorgen of het vaccin ook zou beschermen tegen de “nieuwe” varianten van het virus (ook wel Britse en Zuid-Afrikaanse varianten genoemd), maar gelukkig lijkt het ook deze te snel af. Wat zijn we daarom blij dat de EU haar contractafspraak met de ontwikkelaars weet te verdubbelen tot 600 miljoen doses. Nederland denkt daarbij niet alleen aan zichzelf en trekt een extra €25 miljoen uit voor de aanschaf en verspreiding van vaccins in arme landen.
Een tweede vaccin, dat van Moderna, kreeg ook groen licht van het Europees Medicijn Agentschap (EMA). Dat is goed nieuws, want daarmee weet Nederland nog eens 6 miljoen vaccins veilig te stellen. Nu blijft het duimen draaien voor het Oxford/AstraZeneca-vaccin, waar het EMA nog voor het einde van deze maand ook een oordeel over hoopt te vellen.
Al deze mooie ontwikkelingen maken HollandBIO en ook Nature één ding pijnlijk duidelijk: waar een wereldwijde sociale en politieke wil is – en, vooruit, voldoende middelen – is een weg. De ontwikkeling van vaccins en geneesmiddelen kan dus wel degelijk sneller en beter. Laten we daarom zodra het weer kan letterlijk de koppen bij elkaar steken om lessen te trekken uit deze moeilijke en leerzame periode.
Nieuwe hoogleraar wil met behulp van ‘real world data’ oncologische behandelprocessen verbeteren
GezondheidMet behulp van ‘real world data’ uit de klinische praktijk, kan de kwaliteit van de oncologische zorg de komende jaren verder verbeterd worden. Dit zegt prof. dr. Michel Wouters. Hij is sinds 1 december 2020 aangesteld als bijzonder hoogleraar ‘Kwaliteit van de oncologische zorg, in het bijzonder datagedreven verbetering van patiëntuitkomsten’, in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC).
De bijzondere leerstoel in ingesteld in opdracht van het Nederlands Kanker Instituut (NKI). Wouters is als bijzonder hoogleraar verbonden aan de afdelingen Biomedical Data Sciences (BDS) en Medische Besliskunde (MB) in het LUMC. Met het hoogleraarschap van Wouters, streeft het LUMC ernaar om een internationaal toonaangevend centrum te worden op het gebied van uitkomstmeting en onderzoek.
Waardegedreven zorg
Innovaties volgen elkaar binnen de oncologische zorg in rap tempo op. De zorg wordt hierdoor steeds complexer, ook voor patiënten. “Onder het motto ‘waardegedreven zorg’ proberen we de kwaliteit van de oncologische zorg te verbeteren en daarmee ook de uitkomsten en ervaringen van patiënten”, vertelt Wouters. “Het is daarom belangrijk dat nieuwe behandelingen en innovaties in de dagelijkse praktijk goed worden geëvalueerd. Want wat werkt het beste en bij wie?”
De bijzonder hoogleraar wil de methodologische expertise van de afdeling BDS en de kennis van zorgverleners uit de dagelijkse praktijk binnen de oncologische zorg bij elkaar brengen. “Door de verschillende expertises te verbinden, kan er een goede kwaliteitsmeting worden opgezet. Daarmee kunnen we onze zorg verbeteren en uiteindelijk beter geïnformeerde keuzes maken in het zorgproces”, legt hij uit.
Data en patiëntuitkomsten
Volgens Wouters kunnen zorgprofessionals veel leren van data uit de dagelijkse praktijk. “Veel van onze kennis is gebaseerd op resultaten van klinische trials. Een aanzienlijk deel van de patiënten die we behandelen in de dagelijkse praktijk is daar echter niet in vertegenwoordigd. Denk aan ouderen of patiënten met specifieke comorbiditeiten.” Met de juiste methodologie kan achterhaald worden welke behandelingen bij hen het meest passend zijn. “Een goede methodologie is belangrijk”, vertelt Wouters. “Er zijn veel valkuilen bij het analyseren en interpreteren van de data, waarbij juist die wisselwerking tussen methodologen en clinici belangrijk is.”
Het onderscheiden van subgroepen van patiënten zal steeds belangrijker worden in de oncologie. Dit omdat het doel is om hen een behandeling op maat te geven. Niet alleen klinische kenmerken van patiënten, maar ook bloed, weefsel en genetische data van patiënt en tumor worden gebruikt om behandelingen te personaliseren. Bovendien worden steeds vaker patiënt-gerapporteerde uitkomsten verzameld in de reguliere oncologische zorg. “Zowel voor het evalueren van de effectiviteit van een behandeling, als de uitkomst voor de individuele patiënt”, legt Wouters uit.
Beter geïnformeerde keuzes
Deze uitkomstinformatie zal zijn weg vinden naar de spreekkamer, waarmee er per patiënt een meer persoonlijk behandelplan uitgestippeld kan worden. Daarmee krijgt de patiënt alvast een beter beeld van de levenskwaliteit- en duur na een behandeling, voordat deze gestart wordt. Op basis van die informatie kunnen zorgprofessionals en patiënten gezamenlijk een beter geïnformeerde beslissing maken over welke behandeling het meest geschikt is.
Spiegelen van resultaten
Bij het verzamelen en analyseren van ‘real world data’ is het belangrijk dat zorgprofessionals verder kijken dan alleen de eigen afdeling of instelling. “Als specialisten moeten we altijd kritisch naar onszelf, maar ook naar elkaar blijven kijken”, vindt Wouters. Volgens hem is het belangrijk dat specialisten inzicht hebben in elkaars resultaten en deze met elkaar kunnen vergelijken. “Op die manier kunnen we van elkaar leren en de kwaliteit van zorg als beroepsgroep blijven verbeteren.”
Wouters heeft zich als hoofd van het Wetenschappelijk bureau van het Dutch Institute for Clinical Auditing (DICA), de laatste 10 jaar veel ingezet bij het genereren van kwaliteitsinformatie voor medisch specialisten. Als oncologisch chirurg noemt hij graag een voorbeeld uit zijn eigen praktijk.
“Als we in de data van de Nederlandse melanoomcentra zien dat er in het ene ziekenhuis bij het behandelen van patiënten met een naar de lymfeklieren of organen uitgezaaid melanoom betere resultaten zijn dan in het andere, dan willen we graag achterhalen waarom. Zijn de resultaten gebaseerd op andere behandelingskeuzes, dan kunnen we daar allemaal van leren en landelijk meer succesvolle behandelingsstrategieën implementeren. Patiënten in heel Nederland kunnen zo beter geholpen worden.”
Bron: LUMC (Nieuwsbericht)
AM-Pharma Announces Enrollment and Financing of COVID-19 Cohort in Phase III REVIVAL Trial
GezondheidAM-Pharma B.V., an emerging leader focused on the treatment of kidney disease, sepsis and organ injury, today announced that the first patients with COVID-19 infection and sepsis-associated acute kidney injury (SA-AKI) have been enrolled in the Company’s Phase III REVIVAL pivotal trial in an exploratory cohort to assess the safety, tolerability and clinical benefit of recombinant alkaline phosphatase.
Patients with severe COVID-19 infection often present with acute severe inflammation and organ failure. Recent studies conducted in the US demonstrated that up to 90% of the COVID-19 patients that received mechanical ventilation also suffered from AKI and that the development of AKI in these patients is associated with poor prognosis.1 AM-Pharma received an innovation credit of up to EUR 5 million from the “Netherlands Enterprise Agency” (RVO.nl), which has been established by the Dutch Ministry of Economic Affairs and Climate Policy to support the development of innovative programs with promising market potential.
“The ongoing coronavirus pandemic and the lack of treatment options for severe cases has been devastating for patients, their families and medical communities around the world,” commented Erik van den Berg, Chief Executive Officer at AM-Pharma. “The prevalence of COVID-19 infections and the high AKI comorbidity support our decision to include this additional cohort into our Phase III REVIVAL pivotal study. By providing our proprietary recombinant alkaline phosphatase to clinicians for evaluation in severe COVID-19 cases, we aim to make our novel treatment option available for these patients.”
The REVIVAL Phase III pivotal trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled, two-arm, parallel-group, multi-center trial to evaluate the efficacy and safety of AM-Pharma’s proprietary human recombinant alkaline phosphatase for the treatment of patients with SA-AKI. The study will enroll approximately 1400 patients with SA-AKI in the main study population. In two exploratory cohorts, up to 100 patients with moderate Chronic Kidney Disease (CKD) and up to 100 patients with COVID-19 will be enrolled. The primary aim of the study is to confirm the improvement on the primary endpoint of 28-day all-cause mortality, as observed in the Phase II STOP-AKI study. Secondary endpoints include the treatment effect on long-term Major Adverse Kidney Events (MAKE), on the use of organ support, length of stay in the ICU and on 90-day all-cause mortality. Further information on this study can be found at www.clinicaltrials.gov, NCT04411472 (REVIVAL).
“We have seen the potential of AM-Pharma’s proprietary recombinant human alkaline phosphatase to benefit patients with sepsis and acute kidney injury, as demonstrated in the Phase II STOP-AKI study,” said John A. Kellum, M.D., Professor, Vice Chair Department of Critical Care Medicine and Director at the Center for Critical Care Nephrology at University of Pittsburgh. “This is very relevant for severe COVID-19 patients as many of these patients also experience AKI, with increased AKI severity being correlated with increased mortality.”
Professor Peter Pickkers, M.D., Ph.D., Chair of Experimental Intensive Care Medicine, Radboud University Medical Center, and principal investigator of the REVIVAL study added: “The relative reduction in mortality of 40% and significant improvement in renal function over the course of the Phase II STOP-AKI study period support the hypothesis that AM-Pharma’s drug candidate might provide a unique treatment opportunity for severe COVID-19 patients with acute kidney injury. I am excited to continue our collaboration with AM-Pharma for this trial.”
For the Phase III REVIVAL trial, potentially over 100 sites across Europe and North America are actively recruiting patients with SA-AKI in the trial. Enrollment completion of the first 400 patients in the main study population is expected by the end of 2021. The company expects to complete target enrollment and to announce data on the primary endpoint of 28-day all-cause mortality in 2023.
Source: AM-Pharma (Press release)
ProQR Completes Enrollment of its Pivotal Trial of Sepofarsen for the Treatment of LCA10
GezondheidProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (the “Company”), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for inherited retinal diseases (IRDs), today announced it has completed patient enrollment in its Phase 2/3 Illuminate study of sepofarsen for the treatment of Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10) due to the p.Cys998X mutation in the CEP290 gene. With enrollment completed, top-line results are expected in the first half (H1) of 2022.
Illuminate is a Phase 2/3 trial, which randomized 36 patients aged eight years or older to receive either sepofarsen at the target registration dose, a low dose, or sham treatment. The primary endpoint of this study is mean change from baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) at Month 12, at the registration dose versus sham. This trial is intended to support application for marketing approval of sepofarsen for patients with LCA10 due to the p.Cys998X mutation in the CEP290 gene.
“We are pleased to have completed enrollment of the pivotal Illuminate trial of sepofarsen. This marks an important milestone for ProQR, as well as for the LCA10 and broader inherited retinal disease community. In surpassing our enrollment target, we were able to accommodate the broad interest to participate in the trial,” said Aniz Girach, MD, Chief Medical Officer of ProQR. “This speaks to the fact that there are currently no approved treatments for patients with LCA10. If approved, sepofarsen has the potential to be the first therapy to address this high unmet medical need for patients who would otherwise face blindness. We are grateful to those who have supported our efforts in bringing this trial forward, including our investigators, patients, and caregivers. We look forward to sharing the top-line results in the first half of 2022.”
The Illuminate study was initiated based on data from a Phase 1/2 study, which indicated that at Month 12, patients treated with sepofarsen had an improvement in visual acuity, as measured by BCVA. In a subset of patients (n=6) who were treated at the target registration dose, the mean change from baseline for BCVA at Month 12 was -0.93 LogMAR, equivalent to approximately 9 lines improvement (or 45 letters) on the ETDRS chart. In the Phase 1/2 study, concordant improvements in measures of full-field stimulus testing (FST) and mobility were also observed, which are secondary endpoints in the Illuminate trial.
“LCA10 is a severe inherited retinal disease that leads to blindness, and for which there is currently no treatment,” said Katarina Stingl, MD, Professor at University of Tuebingen, Center for Rare Eye Diseases (Germany). “Completing enrollment of the Illuminate trial marks an important milestone for the LCA10 community, as well as the IRD community as a whole, as we seek to advance new treatments for this patient group.”
Laura Manfre, Chair and Co-Founder of Sofia Sees Hope, a patient advocacy organization dedicated to those affected by LCA and other rare retinal diseases shared, “As the parent of a child with an LCA diagnosis, I was told there was nothing that could be done and that we needed to accept that our daughter would one day be blind. Now, in early clinical testing we have seen the potential for sepofarsen to make a significant difference for patients with LCA10 due to a mutation in the CEP290 gene. We see hope for individuals living with this disease. We look forward to learning about the results of the Illuminate trial, and continuing to work with ProQR as they advance their pipeline of RNA therapies to potentially help children, adults, and families who are affected by blindness caused by LCA and other rare inherited retinal diseases.”
Sepofarsen has been granted orphan drug designation in the United States and the European Union and received fast-track designation and rare pediatric disease designation from the FDA as well as access to the PRIME scheme by the EMA.
Source: ProQR (Press release)
DSM en TU Delft realiseren laboratorium voor kunstmatige intelligentie als stimulans voor biowetenschappelijke innovatie
Innovatieklimaat, UitgelichtKoninklijke DSM, een wereldwijd bedrijf dat vanuit wetenschappelijke basis actief is op het gebied van gezondheid, voeding en duurzaam leven, en de TU Delft, met haar reputatie als een van de beste universiteiten ter wereld op het gebied van biotechnologisch onderzoek, kondigen de oprichting aan van het Artificial Intelligence Lab for Biosciences (het AI4B.io Lab). Dit laboratorium is het eerste in zijn soort in Europa dat kunstmatige intelligentie (KI) toepast op volledige bioproductie, van de ontwikkeling van microbiële stammen tot grootschalige industriële procesoptimalisatie en planning.
Het AI4B.io Lab is onderdeel van het Innovation Center for Artificial Intelligence (ICAI) dat zich ervoor inzet om Nederland aan de top te houden op het gebied van kennis en talentontwikkeling in kunstmatige intelligentie. Het laboratorium wordt geleid professor Marcel Reinders, directeur van het TU Delft Bioengineering Institute. DSM beschouwt biowetenschappen als een belangrijk hulpmiddel om klimaatverandering en grondstoffen schaarste aan te pakken en wereldwijd het voedselsysteem te verbeteren. Het bedrijf investeert daarom de eerste vijf jaar 2,5 miljoen euro in het laboratorium.
Met meer dan 150 jaar ervaring heeft DSM een uitgebreid portfolio opgebouwd van duurzame, biotechnologische oplossingen die ondersteunen bij de aanpak van een aantal grote maatschappelijke uitdagingen. Toegenomen kennis van biologie en enorme vooruitgang op het gebied van digitale transformatie, bieden vandaag de dag fascinerende mogelijkheden voor nieuwe biotechnologische producten, toepassingen en productieprocessen. Door biowetenschappen en digitale technologieën te integreren, kan de tijd die wordt besteed aan innovatiecycli – van prototype tot finetunen en vermarkten – worden verkort.
Gewenst doel komt digitaal tot leven
Van oudsher is wetenschappelijk onderzoek een proces van trial and error in meerdere deelonderzoeken die gezamenlijk toewerken naar een specifiek doel, zoals een nieuw product of een nieuwe productietechnologie. Wat KI zo uniek maakt, is dat het wetenschappers in staat stelt dit proces om te keren. Het gewenste doel wordt tot leven gebracht in een digitale omgeving met behulp van digital twins, een virtuele en levensechte versie van de gewenste situatie, en met toepassing van machine learning wordt inzichtelijk op welke manier die situatie kan worden bereikt. Hoewel KI al op grote schaal wordt toegepast in technologisch onderzoek, bijvoorbeeld om fysieke windturbines of tunnels te vervangen door digital twins, is het AI4B.io Lab het eerste in zijn soort dat de mogelijkheden onderzoekt van KI in de biowetenschappen en bioproductie.
Zonder samenwerking geen innovatie
Intensief samenwerken met partners stimuleert vooruitgang en opent deuren naar nieuwe technologieën. Om die reden besloten DSM met TU Delft samen te werken om het AI4B.io Lab op te zetten en te ontwikkelen. Het wordt het derde ICAI-lab op de TU Delft Campus, naast het AI for Retail Lab Delft van Ahold Delhaize en het AI for Fintech Lab van ING. Ook investeert TU Delft in 24 interdisciplinaire KI-laboratoria op verschillende gebieden om de samenwerking te bevorderen tussen wetenschappers die zich bezighouden met KI en wetenschappers uit andere vakgebieden. Het AI4B.io Lab zal ook samenwerken met Planet B.io, het open innovatie-ecosysteem op de Biotech Campus Delft, bijvoorbeeld door de inzichten uit onderzoek te delen en advies te geven aan biotech startups op de campus. Zowel DSM als TU Delft zijn medeoprichters van Planet B.io.
Met deze intensieve en vergaande samenwerking versterken de partners de positie van Delft als bio-economische hoofdstad van wereldformaat.
Professor Marcel Reinders, Directeur TU Delft Bioengineering Institute: ‘Biotechnologie kan aanzienlijk bijdragen aan het oplossen van grote maatschappelijke problemen zoals klimaatverandering, gezonde voeding voor de snelgroeiende wereldbevolking en schaarste van grondstoffen. KI speelt een belangrijke rol in de ontwikkeling van biotechnologische toepassingen, maar vanuit wetenschappelijk oogpunt gezien zijn er nog altijd veel vragen te beantwoorden op cellulair, laboratorium- en procesniveau. Door ons fundamentele onderzoek te koppelen aan concrete kansen bij DSM, kunnen we onze impact maximaliseren.’
Marcus Remmers, Chief Technology Officer DSM: ‘De TU Delft heeft een bewezen staat van dienst in baanbrekend onderzoek op het gebied van KI, biotechnologie en bio-informatica. DSM is een wereldwijd bedrijf dat op wetenschappelijke basis duurzame biotechnologische producten en oplossingen ontwikkelt voor commerciële doeleinden. Beide partijen vormen daarom de perfecte match om gezamenlijk belangrijke wetenschappelijke en maatschappelijke uitdagingen aan te pakken.’
Cindy Gerhardt, directeur Planet B.io: ‘Bij Planet B.io stimuleren we open innovatie en samenwerking tussen start-ups, ondernemingen en kennisinstellingen om biotechnologische producten en oplossingen te ontwikkelen. Wij zien uit naar de samenwerking met AI4B.io om de potentie van KI en biotechnologie te vergroten.’
Cristal Therapeutics and Intravacc Announce Strategic Collaboration to Advance Novel Vaccine Platforms
InnovatieklimaatIntravacc, a world leader in translational research and development of vaccines, and Cristal Therapeutics, a technology leader in enabling safer and more effective therapeutics, today announced a strategic collaboration to develop novel vaccine programs against human diseases with the initial candidate targeting COVID-19.
Under the terms of the agreement, Cristal Therapeutics and Intravacc will collaborate with an initial focus on generating a CriVac® vaccine candidate based on the receptor-binding domain of the SARS-CoV-2 spike protein. In addition, Cristal Therapeutics will provide its powerful copper-free click chemistry reagent, CliCr®, for evaluation with Intravacc’s proprietary outer membrane vesicles (OMV) technology. OMV vaccines allow for the native conformation of immunity-stimulating antigens. After completion of the evaluation period Intravacc and Cristal will jointly explore next steps to further advance the program.
Axel Mescheder, M.D., CEO and CMO of Cristal, commented:
“Over the past year, it has become evident that vaccines play a crucial role in protecting us, our families and those at high risk for infectious diseases. We have put great effort in optimizing our unique CriVac® platform based on our CriPec® nanoparticles and CliCr® conjugation technology. Our CriVac® technology platform mimics features of a live virus, inducing immunity in a safe and efficient way, providing a solid foundation for the development of novel vaccine approaches. We look forward to partnering with Intravacc to develop novel therapeutic candidates for vaccinepreventable diseases.”
As part of this agreement, Intravacc will also provide access to its proprietary, detoxified LPS technology to enhance immune activation. All technologies represent innovative approaches to vaccine development enabling an efficient presentation of antigens to the immune system. Combining the technologies will further allow swift development of vaccine candidates against a broad range of human diseases. This is particularly driven by a scalable GMP manufacturing process.
Dr. Jan Groen, Intravacc’s CEO, said:
“Intravacc shares the belief that no one should be suffering from diseases that can be prevented by vaccines. We have a track record in translational vaccinology and an established infrastructure that enables the accelerated development of promising vaccine candidates such as Cristal’s CriVac® approach. Combining Cristal’s technologies with Intravacc’s proprietary LPS and OMV technologies holds great promise. We look forward to working closely with the Cristal team to advance the program through preclinical evaluation.”
Source: Cristal Therapeutics (Press release)