Nieuws om energie van te krijgen: een geneesmiddel voor mitochondriële ziekten komt steeds dichter bij de patiënt. Het door Khondrion in samenwerking met het Radboudumc ontwikkelde sonlicromanol heeft van het EMA een weesgeneesmiddelenstatus toegekend gekregen. Een ZonMw-subsidie speelde een belangrijke rol bij de start van dit onderzoekstraject. Voor patiënten met slecht functionerende mitochondriën, de energiefabrieken van de cel, zijn nog geen geneesmiddelen beschikbaar. Het middel dat Khondrion ontwikkelt kan een belangrijke eerste stap zijn in de behandeling van deze aandoeningen.
Succesvolle publiek-private samenwerking Prof. Jan Smeitink, CEO van Khondrion, prijst de samenwerking met de academie bij dit onderzoek: ‘De samenwerking tussen de academie en het bedrijf is uitstekend: het ziekenhuis voert de trials uit met het door Khondrion ontwikkelde sonlicromanol en gezamenlijk werken zij aan verschillende onderzoeksprojecten’. De ontwikkeling van deze behandeling is dus een mooi voorbeeld van hoe een idee uit de academie uiteindelijk kan leiden tot een nieuw geregistreerd geneesmiddel voor patiënten.
Kickstart door ZonMw-subsidie Met hulp van een subsidie van ZonMw kon de eerste essentiële stap in het onderzoek gezet worden: het testen van een grote serie nieuwe chemische verbindingen op werkzaamheid in cellijnen van patiënten. De uiteindelijke kosten van het onderzoek bleken vele malen hoger te zijn dat de subsidie van ZonMw, maar het was wel genoeg om een goede start te maken. Met hulp van onder andere EU-subsidies kon Khondrion uiteindelijk het onderzoek voortzetten. Uit dit onderzoek kwam naar voren dat sonlicromanol de beste kandidaat was. Momenteel wordt deze stof getest op volwassen patiënten in een fase IIB-studie. De verwachting is om die studie dit jaar af te ronden. Ook is het Pediatric Investigation Plan onlangs goedgekeurd door het EMA, zodat ook een studie met kinderen van start kan gaan.
Doorfinancieren is leerpunt Prof. Smeitink eindigt met een oproep om meer aandacht te hebben voor vervolgsubsidies voor latere fases van onderzoek. Daar sluit HollandBIO zich helemaal bij aan. Met financiering die beter aansluit bij de behoefte van bedrijven kan Nederland koploper worden op het gebied van biotech, en zo de volle potentie van deze sector realiseren.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-09 17:26:402021-03-09 17:26:41Therapie voor mitochondriële ziekten is schoolvoorbeeld van financiering als vliegwiel← #nieuws
ORCA Therapeutics B.V., a clinical-stage biopharmaceutical company developing oncolytic viruses to treat solid tumors, is pleased to announce that, upon review of all safety data from the fully enrolled, low- and mid-dose patient cohorts of the ongoing Phase 1/2a clinical study of ORCA-010 in treatment-naïve patients with localized prostate cancer, the independent Data and Safety Monitoring Board (DSMB) unanimously recommended the continuation of the study without modification. From this recommendation, ORCA Therapeutics will initiate administration of the highest scheduled dose level of ORCA-010 in the single dose part of the study.
Following this recommendation, ORCA Therapeutics B.V.has commenced enrollment in the highest-dose arm of the dose-escalation phase of this study, with the first patient scheduled for administration in March 2021. Upon conclusion of enrollment in the highest study arm, DSMB will conduct an additional review on ORCA-010 prior to starting the repeat dosing part of the trial
At the lowest dose studied, ORCA-010 demonstrated strong single-agent antitumor activity in the first patient. Further, MRI data reflected an impressive and significant decrease in prostate volume returning to normal size, as well as continuing decreases in PSA. This pattern has been confirmed in the second patient who completed the 6-month follow-up MRI, and also showed prostate volume returning to near normal size.
Investors favorably viewed the DSMB recommendations and the recent clinical success by investing in another round of financing to progress ORCA-010’s development. ORCA-010 has garnered the attention of researchers, recently, ORCA Therapeutics B.V.has initiated discussions to prepare for a study in patients with unresectable/medically inoperable esophageal cancer.
“12% of all men will be diagnosed with prostate cancer in their lifetime. We are encouraged by the safety profile and preliminary efficacy of ORCA-010 and are excited to continue enrollment in the highest dose cohort of this Phase 1/2a study, our first clinical study with ORCA-010,” said Kees Groen, ORCA Therapeutics’ CEO. “We are grateful for the continuous support from our investors. The generous contributions enable ORCA Therapeutics to progress ORCA-010’s development for treating prostate cancer.”
ORCA Therapeutics B.V.’s two-part Phase 1/2a study is a multi-center, open-label, dose-escalation study of ORCA-010 in approximately 24 treatment-naïve patients with localized prostate cancer:
Part A: Dose-escalation phase to define the safety, tolerability, and optimal dose level of ORCA-010 in treatment-naïve patients with localized prostate cancer. This phase is expected to enroll up to 12 patients in three dose cohorts.
Part B: A subsequent extension of the optimal dose level, as defined in the dose escalation phase, and given as two doses with 2 weeks interval. This phase is expected to enroll approximately 12 additional patients.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-09 15:04:312021-03-09 15:04:31ORCA Therapeutics B.V. to Start Highest Scheduled Dose in Phase 1/2a Study of ORCA-010 in Treatment-Naïve Prostate Cancer Patients← #nieuws
HollandBIO connects, represents and supports the Dutch life science sector. We are very proud that we already represent 225 companies: from start-ups, small and medium-sized companies to large companies, active in health, food or biobased economy. Today we welcome CleanNA! CleanNA, a Double Helix Company, is a reagent manufacturer based in Waddinxveen, The Netherlands. CleanNA likes to addres a word to the reader:
“At CleanNA we aim to collaborate with our customers to transform their specific needs into tailored solutions using our experience and scientific knowledge about magnetic bead based nucleic acid isolations and automation solutions. We believe that science is key for improving human health. Our mission is to support life science and healthcare laboratories to accelerate scientific discovery. We do this by collaborating with scientists, offering them our extensive knowledge and expertise to create products for reliable, automated nucleic acid isolations tailored to their needs. Our core values are the fundamental beliefs that drive our behavior and decision making.
Quality
We promise that all our activities support the delivery of products of a high, consistent quality, ready to be implemented in IVD workflows. We keep this promise by embedding strict quality procedures in our production and company processes.
Collaboration
A key factor for product innovation and validation is a strong and transparent collaboration with our customers and business partners. By teaming up we believe that both partners benefit, leading to a faster and more reliable outcome for all parties involved.
Flexibility At CleanNA we have the flexibility and expertise to tailor our products specifically to the needs of individual laboratories. By doing this, we offer our customers standardized solutions in an environment that allows flexibility and freedom of operation.
Sustainability We firmly believe that every individual should take responsibility for safekeeping the environment. As a company, we behave accordingly by implementing sustainable solutions when and wherever we can.
Equality CleanNA is committed to ensuring its workplace is fair and equal. Equality, diversity and inclusion are basic values that we embody by treating all individuals with respect, on a non-discriminatory basis, thereby providing a supportive and welcoming environment for our customers, employees and business partners.
Human Health To further support human health, we are committed to initiatives that educate people on the importance of an active lifestyle. We believe that if possible, it is better to prevent a disease than to have to cure it, and act accordingly.”
HollandBIO is pleased that CleanNA joins us as a member and we wish them a warm welcome!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-09 14:54:522021-03-09 14:54:53HollandBIO welcomes CleanNA as a new member← #nieuws
Amsterdam, 5 maart 2021 – Donderdagmiddag nam staatssecretaris van Economische zaken en Klimaat (EZK) Mona Keijzer uit handen van HollandBIO-directeur Annemiek Verkamman het rapport “Kiezen voor biotech” in ontvangst. Dit rapport identificeert zeven lessen om ons met biotech de crisis uit te innoveren. De Nederlandse biotechsector is volop in ontwikkeling, maar om door te groeien naar een koploperspositie moeten we nog stappen maken. Dit is niet alleen economisch van belang. Met biotechnologische uitvindingen kunnen we namelijk het hoofd bieden aan uitdagingen op het gebied van gezondheid en duurzaamheid. Tegelijkertijd is de biotechnologie een economische groeimotor die, met een relatief geringe CO2-uitstoot, op alle opleidingsniveaus banen biedt. Zo kan biotech ons de crisis uit helpen.
Staatssecretaris Mona Keijzer roemde de Nederlandse biotechsector bij het in ontvangst nemen van het rapport: “Wij zijn innovatieleider in Europa.” Ook gaf ze aan dat een vergelijking met andere landen tot inzichten kan leiden: “Het instituut voor biotechnologie dat ze hebben in Vlaanderen, zo’n instituut hebben we niet, maar wij zijn juist sterk in samenwerkingen door instituten heen – tussen bedrijven, kennisinstellingen en universiteiten.” Tot slot gaf ze aan alle plannen voor de life sciences sector, waaronder dit rapport, nauwkeurig te bestuderen: “Ik wil bezien welke stappen we hier kunnen zetten om innovatieleider te blijven en zal ervoor zorgen dat deze informatie bij een nieuw kabinet op tafel ligt, want dat is van belang voor onze toekomst.”
Ook HollandBIO-directeur Annemiek Verkamman geeft aan dat we in Nederland al veel ingrediënten in huis hebben om de toonaangevende life sciences hotspot van Europa te worden: “Nederland kent een bloeiend life sciences ecosysteem, onze universiteiten zijn van wereldniveau, en er is voor biotechbedrijven in latere stadia steeds meer kapitaal beschikbaar. Nederlandse koplopers leveren nu al baanbrekende biotech innovaties. Met de lessen uit dit rapport kan de sector zelfs doorgroeien tot internationale biotech hub en een koploperspositie innemen.”
Zeven lessen uit Vlaanderen
Om de Nederlandse biotechnologiesector uit te laten groeien tot internationale life sciences hotspot, wordt in het onderzoek gekeken naar de succesfactoren van de Vlaamse biotechnologie. In combinatie met de sterktes en ingrediënten die we in Nederland al hebben, wordt gekomen tot zeven concrete lessen uit Vlaanderen die helpen de Nederlandse biotechnologiesector te transformeren tot koploper:
De samenwerking tussen technische universiteiten en universitaire academische centra moet versterkt worden.
Kennis moet uit het lab en in de samenleving gebracht worden.
Het belangrijk dat Nederlands beleid veel meer continuïteit krijgt voor effectievere instrumenten en stimulering van groei in de sector.
De hele financieringsketen moet worden geoptimaliseerd.
We hebben in Nederland meer grote biotech ondernemingen nodig.
We kunnen nog veel winst behalen in het stroomlijnen van algemene regels voor klinisch onderzoek.
De succesverhalen van de Nederlandse biotech sector mogen meer onder de aandacht gebracht worden.
Goede positie Nederlandse biotech
Er zijn mooie voorbeelden van biotechinnovaties dicht bij huis te vinden. Zo is Janssen in Leiden bijna klaar met hun vaccin tegen het coronavirus, een onmisbare interventie voor de heropening van de samenleving. In Delft kweekt Meatable vlees zonder tussenkomst van een dier, waarmee ze een duurzame bron van eiwit creëren. In Wageningen ontwikkelt KeyGene gewassen die beter tegen droogte kunnen waardoor we ook in een veranderend klimaat de wereld van voedsel kunnen voorzien. De Nederlandse biotech sector is bij uitstek goed gepositioneerd om onszelf de crisis uit te innoveren.
Kiezen voor biotech: 7 lessen uit het Vlaamse biotech succesverhaal
Benieuwd naar het volledige rapport? Belangstellenden kunnen het hier downloaden. De managementsamenvatting is hier terug te vinden.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2021/03/NH20210304-28-HR-scaled.jpg13662048HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-05 15:30:342021-03-05 15:30:35Staatssecretaris Keijzer neemt rapport ‘Kiezen voor biotech’ in ontvangst: “Deze informatie ligt op tafel bij een nieuw kabinet”← #nieuws
Een mooie stap vooruit voor een selecte groep kankerpatiënten: voor hen komt whole genome sequencing (WGS) op korte termijn beschikbaar. Afgelopen week is hiervoor in de Tweede Kamer een motie die dit mogelijk maakt unaniem aangenomen. Een geweldige ontwikkeling, die de weg bereidt richting HollandBIO’s ideale toekomstbeeld: zorg op maat.
Kamerleden roepen met Initiatiefnota op tot gepersonaliseerde kankerzorg Natuurlijk kwam deze motie niet zomaar uit de lucht vallen. Begin dit jaar diende 50PLUS-Kamerlid Léonie Sazias samen met Joba van den Berg (CDA) en Hayke Veldman (VVD) een initiatiefnota in waarin zij aandacht vroegen voor het breder implementeren van gepast gebruik én voor de kansen die diagnostiek met behulp van DNA-profielen biedt voor verdere personalisering van de behandeling van kanker.
Een prachtige nota, vindt HollandBIO. Onze reactie, net als die van andere partijen kan je hier terugvinden. Gelukkig zien met ons steeds meer mensen de enorme toegevoegde waarde van innovatieve technologieën, zoals WGS. Technologisch kunnen we steeds meer om zorg op maat te faciliteren. Echter de route van lab naar de praktijk is niet zonder obstakels. HollandBIO roept Kamerleden en de Minister op om de rode loper uit te rollen voor de vele technologische innovaties. Hierbij kan WGS een uitstekende wegbereider zijn.
Minister: Zorginstituut is aan zet In reactie op de initiatiefnota stelt minister van Ark dat er al heel veel gebeurt om de huidige innovatieve ontwikkelingen in de moleculaire diagnostiek effectief in te zetten. Zij ziet de initiatiefnota als een ondersteuning van het huidige beleid. Het Zorginstituut is in haar ogen de aangewezen partij voor een regierol op dit vlak en gaat de minister hier eind maart over adviseren.
Kamerleden roepen met moties op om een tandje bij te zetten Ondertussen gaat het patiënten en Kamerleden niet snel genoeg. Daarom riepen Kamerleden Sazias en Van Brenk in het debat over de initiatiefnota afgelopen week op tot een tijdelijke betaaltitel en versnelde opname van de op WGS-gebaseerde DNA-test voor patiënten met de hoogste medische noodzaak: patiënten met uitgezaaide kanker waarbij de primaire tumor onbekend is én patiënten zonder standaard behandelopties met een goede medische conditie. Een motie die gelukkig op unanimiteit kon rekenen.
De voorlopige betaaltitel voor een uitgebreide WGS-gebaseerde DNA test is een tijdelijke – maar voor patiënten zeer gewenste tussenoplossing, in afwachting van het adviestraject van het Zorginstituut. HollandBIO heeft het Zorginstituut al van input voorzien voor de consultatie rond moleculaire diagnostiek en kijkt uit naar de vervolgstappen waarmee we gepast gebruik en zorg op maat kunnen faciliteren. Meer weten? Neem dan contact op met HollandBIO’s Marit of Britt.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-02 19:40:302023-09-27 16:30:20Op weg naar zorg op maat: Tweede Kamer stemt voor Whole genome sequencing bij kankerpatiënten← #nieuws
‘We hebben in Nederland de kennis, de ervaring én de handelspositie om in Europa koploper biotechnologie te worden. Toch weten we onze excellente kennis op dit moment nog te weinig te benutten. Daarom zijn er extra investeringen en betere wet- en regelgeving nodig om van Nederland het ‘Boston van Europa’ te maken’. Dat staat in de visie ‘Toekomstpact Biotechnologie Nederland 2025’ van een coalitie van VNO-NCW, branches, topsectoren en bedrijven in de biotechnologie. Maandag overhandigde VNO-NCW-voorzitter Ingrid Thijssen namens het bedrijfsleven het pact aan demissionair minister van Infrastructuur & Waterstaat Cora van Nieuwenhuizen.
30 miljard aan extra kansen
‘Biotechnologie is, samen met kunstmatige intelligentie, de motor van de vierde industriële revolutie. Zij is cruciaal voor het succes van onder andere de verduurzaming en de strijd tegen klimaatverandering. Daarnaast is zij belangrijk voor het toekomstig groeivermogen van onze economie. Uit onderzoek van McKinsey blijkt dat Nederland jaarlijks 30 miljard euro extra kan verdienen door de mogelijkheden van biotechnologie beter te benutten’, aldus het rapport.
4 actielijnen
Concreet stelt het bedrijfsleven vier actielijnen voor die het de komende jaren – samen met kennisinstellingen en overheden – graag verder uitwerkt. Dat zijn: meer investeren in onderzoek, biotechnologie als speerpunt van ons investeringsklimaat, betere financiële ondersteuning van startups en scale-ups, en het moderniseren van wet- en regelgeving. Dat laatste om biotechnologische innovaties en ontwikkelingen bij te kunnen benen en niet achter internationale concurrenten te lopen.
Nationale coördinatie onderzoek
‘Wij steken ook de hand in eigen boezem: we moeten immers niet alleen vragen maar ook oplossingen aanbieden.’ De private partijen onderzoeken de mogelijkheid om, naar succesvol Vlaams model, een Nederlands Instituut voor de Biotechnologie op te richten. Dat coördineert zowel nationaal onderzoek, met een focus op het ontwikkelen van nieuwe producten en diensten ten behoeve van consument en patiënt, als financiering van innovatieve projecten en jonge biotech-bedrijven.
In Nederland leven naar schatting 1 miljoen mensen met een zeldzame ziekte en in Europa ongeveer 30 miljoen mensen. Een aandoening is ‘zeldzaam’ wanneer het voorkomt bij minder dan één op de tweeduizend mensen. Er zijn meer dan 6000 verschillende zeldzame ziekten geïdentificeerd, waarvan 72% erfelijk zijn en weer 70% daarvan manifesteert zich gedurende de kindertijd. Om wereldwijd meer aandacht te vragen voor de uitdagingen waar mensen met een zeldzame ziekte tegenaan lopen is 28 februari Internationale Zeldzameziektendag. HollandBIO heeft bijgedragenaan de campagne Zeldzame ziekten in samenwerking met Mediaplanet waar onder andere ingegaan wordt op de zoektocht naar nieuwe behandelingen voor zeldzame aandoeningen. De artikelen kan je lezen op Planet Health.
Persoonlijke verhalen over het leven met een zeldzame ziekte
In de campagne Zeldzame ziekten van Mediaplanet vertellen mensen tijdens de Zeldzameziektendag hun persoonlijke verhaal over hoe hun leven met een zeldzame aandoening er uitziet. Ook de VSOP lanceerde in de week voorafgaande aan Zeldzameziektendag vijf patientenvideo’s. “Mensen die te maken hebben met een zeldzame aandoening vertellen hun verhaal. Over hoe hun leven eruit ziet, waar zij zich hard voor maken en hoe zij de toekomst tegemoet zien.” Hun krachtige verhalen zijn zeker het kijken en luisteren waard.
Op het gebied van zeldzame ziekten is er afgelopen decennia, onder andere door stimulerend Europees beleid, enorme vooruitgang geboekt. Zo is het aantal weesgeneesmiddelen significant toegenomen sinds de invoering van de Europese verordening weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen. Onze visie op de vorig jaar gepubliceerde evaluatie van de verordening lees je hier. Voor HollandBIO zijn weesgeneesmiddelen de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector en de koplopers op weg naar zorg op maat. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Dankzij onze toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat geneesmiddelen en therapieën te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van de patiënt. Helaas lijkt de mate van “gepersonaliseerdheid” op dit moment omgekeerd evenredig met de toegankelijkheid. Waar voorheen het verkrijgen van een EMA-handelsvergunning de finishlijn, of liever gezegd, het startpunt van toegang voor de patiënt was, loopt die toegang nu steeds vaker fikse vertraging op, of geneesmiddelen lopen zelfs vast in ons nationale systeem van vergoeding. Ter illustratie, in 2018 en 2019 zijn er volgens de EMA-website al twintig niet-oncologische weesgeneesmiddelen die een marktvergunning hebben gekregen. Hiervan zijn elf middelen (55%) op dit moment nog niet vergoed in Nederland. Die ontwikkeling staat haaks op onze ambitie om elke patiënt van de beste behandeling op het juiste moment te voorzien.
Toekomstbestendig Europees en nationaal beleid voor zeldzame ziekten noodzakelijk
Zeldzame ziekten gaan vaak gepaard met gebrek aan kennis en expertise. Dit maakt dat Europese samenwerking op het gebied van kennis, data en onderzoek cruciaal is. Tijdens de Final policy conference presenteerde Eurordis de aanbevelingen uit de Rare 2030 Foresight Study. In deze studie pleiten zeldzame ziekten experts en patiënten voor een toekomst waarin innovatie wordt gedreven door patiëntenbehoefte, waarbij zorg voor patiënten met een zeldzame ziekte een gemeenschappelijke verantwoordelijkheid is en waar meetbare resultaten worden nagestreefd. De zeldzame ziekte gemeenschap komt met acht concrete aanbevelingen voor het mogelijk maken van de gewenste toekomst:
Zorg voor een toekomstbestendig Europees beleidskader dat leidend is bij de uitvoering van nationale plannen en strategieën en dat regelmatig wordt gecontroleerd en beoordeeld door een multistakeholderorgaan.
Maak beter gebruik van doeltreffende en beschikbare instrumenten, nieuwe technologieën en innovaties die gebaseerd zijn op de behoeften van de patiënt. Ongelijkheden in de toegang tot diagnose en zorg moeten worden uitgeroeid door harmonisatie van richtlijnen.
Verleen politieke, financiële, operationele en technische ondersteuning op Europees, nationaal en regionaal niveau om een zeer gespecialiseerd gezondheidszorgecosysteem tot stand te brengen dat niemand uitsluit.
Maak werk van Europese en nationale acties om de integratie van mensen met een zeldzame ziekte in samenlevingen en economieën te waarborgen.
Stimuleer een cultuur die betekenisvolle participatie, betrokkenheid en leiderschap van mensen met een zeldzame ziekte in zowel de publieke als de particuliere sector aanmoedigt.
Behoud fundamenteel, klinisch, sociaal en translational onderzoek als een prioriteit door het verhogen en creëren van (financiële) stimulansen in meer verwaarloosde gebieden, en ondersteun infrastructuren die nodig zijn om ontdekking en kennisverwerving te versnellen.
Verzamel zo veel mogelijk relevante Europese data en optimaliseer het delen van data tussen infrastructuren en landen door de invoering van gemeenschappelijke codificatiesystemen.
Zorg voor naadloze aansluiting tussen registratie en vergoeding en stimuleer het continue verzamelen van bewijs van effectiviteit in een Europees ecosysteem dat aantrekkelijk is voor investeerders, innovatie bevordert en uitdagingen op het gebied van duurzaame toegankelijkheid aanpakt.
Deze acht aanbevelingen dienen als input voor een toekomstbestendig Europees beleidskader voor zeldzame ziekten dat op zijn beurt moet leiden tot een nieuwe generatie nationale plannen en strategieën. HollandBIO sluit zich volledig aan bij bovenstaande aanbevelingen. Als we in staat zijn om de hordes waar patienten met een zeldzame ziekte tegenaan lopen weg te nemen, komt het wenkend perspectief van personalized medicine voor alle patienten een stap dichterbij. Daar heeft uiteindelijk het hele gezondheidszorgsysteem baat bij. En daar komen wij ons bed vooruit!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-02 18:53:262021-03-02 18:59:05Weesgeneesmiddelen koplopers op weg naar personalized medicine← #nieuws
Biotechgate, the leading global biotech database, presents their annual Trend Analysis Report 2021 of the Dutch life sciences sector. The report shows the resilience of the Dutch biotech sector. Although the coronavirus had a negative impact on the amount of clinical trials, biotech companies attracted double the amount of venture financing compared to 2020. This growth in difficult economic times shows both the important societal and economic value of the sector.
A vibrant ecosystem With many ground-breaking companies, world-class universities and an attractive business climate, the Netherlands is the perfect location for biopharmaceutical innovation in Europe. This is reflected in a vibrant ecosystem. Biotechgate currently lists 493 biotech companies, 140 medtech companies, 50 digital health companies and 42 pharma companies in the Netherlands. There are 160 products in preclinical phase and 116 products in the clinical phase.
Resilience in times of crisis Dutch biotech companies have shown to be resilient in times of a crisis. The coronavirus had a negative impact on the amount of clinical trials, which dropped to 2013 levels. Even so, biotech businesses were still able to double the amount of venture financing. In total life science companies raised $620 million. Biotech companies accounted for the largest share of that number. $559,12 million was raised in 22 private equity rounds by biotech companies. The three biggest rounds were raised by Neogene Therapeutics ($110 million), Lava Therapeutics (83 million) and Mosa Meat ($74 million).
HollandBIO’s managing director Annemiek Verkamman is proud of the Dutch life sciences sector: “The life sciences sector really shows its strength during the corona crisis. The sector is able to produce vaccines against COVID-19 in an amazing short time period. It also shows its capability to attract an extensive amount of venture financing for R&D, due to its non-cyclic character. Investing in life sciences not only contributes to sustainability, health and economic growth, but also helps the to boost our economies out of the corona crisis.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-02 18:47:402021-03-02 18:47:41Biotech companies show to be resilient and see venture financing grow in 2020← #nieuws
2)NGSgo®-MX6-1for multiplexed amplification of six HLA genesin one tube
The amplification productscan be used to obtain high-resolution HLA genotyping information by means of downstream sequencing applications, and genotype analysis with IVD-registered NGS-engine® software.The completion of the registrationmakes NGSgo the firstIVD productlinein Canadathat issuitable for diagnostic NGS-basedHLA typing ofdonorsand patients in need of a stem cell transplantation.
NGSgo-AmpX v2 is the successor of the original NGSgo-AmpX, which is successfully being sold globally. Thisv2 product uses the same primer design, but has been optimized by a faster cycling protocol, colored primers for easier handling, and a convenient enzyme mastermix that requires fewer pipetting steps.
NGSgo-MX6-1is a more recently releasedmultiplex amplification strategy, that combines amplification primers of six HLA genes (HLA-A, B, C, DRB1, DQB1 and DPB1) in a single tube. The primer design is similar to the robust NGSgo-AmpX approach, resulting in a product that delivers high qualitydata, while the number of pipetting steps and hands-ontime are greatly reduced.
Wietse MulderPhD, CEO of GenDx, commented: “We have worked intensely to validate and document theseNGSgo products according to the Health Canada IVD regulation. It took a great deal of work to complete, and we are proud to bethe first supplier that can offer this IVD productfor the transplant communityin Canada. We believe the products will truly support better typing of the HLA genes.”
NovalGen Ltd. (“NovalGen”), a biopharmaceutical company developing breakthrough cancer therapies and HALIX B.V. (“HALIX”), a contract development and manufacturing organisation, today announced a strategic partnership. Within the scope of this partnership, HALIX will provide manufacturing of clinical supply of NovalGen’s therapies.
NovalGen’s innovative platform technology has been successfully deployed at HALIX to manufacture clinical trial material for NovalGen’s first clinical program. The program, NVG-111, is a Receptor Tyrosine Kinase Like Orphan Like Receptor 1 (ROR1) targeting bispecific antibody T cell engager for the treatment of hematologic malignancies and solid tumors, is expected to enter the clinic in the first half of 2021. HALIX has supported NovalGen with the successful completion of GMP manufacture of NVG-111 from drug substance up to drug product and final release. The strategic partnership and collective expertise of both organisations has ensured an efficient technology transfer and further development of the process leading to a successful GMP manufacturing campaign.
“This collaboration with HALIX will ensure high quality, rapid and secure manufacture of clinical supplies for our current and future products. Using cutting-edge manufacturing technologies at our partner’s state-of-the-art cGMP facility, we are progressing to become a clinical stage company,” said Kieran O’Donovan, SVP Chemistry and Manufacturing Controls at NovalGen. “We developed a manufacturing process around the use of transient transfection to accelerate timelines and reduce costs, whilst delivering product of the highest quality. In HALIX we found the ideal partner; experience in transient transfection, modern facilities, strong leadership and a laser focus on delivery to bring NVG-111 from contract signature to vials of clinical drug in less than seven months.”
“The partnership with NovalGen has been a great success,” said Alex Huybens, Chief Operations Officer at HALIX. “Working closely together and utilizing the collective bispecific antibody expertise of both teams has enabled us to meet the ambitious timelines and efficiently transfer the process and deliver the product to be ready to enter the clinic. We look forward to a long and productive collaboration with NovalGen.”
Therapie voor mitochondriële ziekten is schoolvoorbeeld van financiering als vliegwiel
Gezondheid op maat, Gezondheid, UitgelichtNieuws om energie van te krijgen: een geneesmiddel voor mitochondriële ziekten komt steeds dichter bij de patiënt. Het door Khondrion in samenwerking met het Radboudumc ontwikkelde sonlicromanol heeft van het EMA een weesgeneesmiddelenstatus toegekend gekregen. Een ZonMw-subsidie speelde een belangrijke rol bij de start van dit onderzoekstraject. Voor patiënten met slecht functionerende mitochondriën, de energiefabrieken van de cel, zijn nog geen geneesmiddelen beschikbaar. Het middel dat Khondrion ontwikkelt kan een belangrijke eerste stap zijn in de behandeling van deze aandoeningen.
Succesvolle publiek-private samenwerking
Prof. Jan Smeitink, CEO van Khondrion, prijst de samenwerking met de academie bij dit onderzoek: ‘De samenwerking tussen de academie en het bedrijf is uitstekend: het ziekenhuis voert de trials uit met het door Khondrion ontwikkelde sonlicromanol en gezamenlijk werken zij aan verschillende onderzoeksprojecten’. De ontwikkeling van deze behandeling is dus een mooi voorbeeld van hoe een idee uit de academie uiteindelijk kan leiden tot een nieuw geregistreerd geneesmiddel voor patiënten.
Kickstart door ZonMw-subsidie
Met hulp van een subsidie van ZonMw kon de eerste essentiële stap in het onderzoek gezet worden: het testen van een grote serie nieuwe chemische verbindingen op werkzaamheid in cellijnen van patiënten. De uiteindelijke kosten van het onderzoek bleken vele malen hoger te zijn dat de subsidie van ZonMw, maar het was wel genoeg om een goede start te maken. Met hulp van onder andere EU-subsidies kon Khondrion uiteindelijk het onderzoek voortzetten. Uit dit onderzoek kwam naar voren dat sonlicromanol de beste kandidaat was. Momenteel wordt deze stof getest op volwassen patiënten in een fase IIB-studie. De verwachting is om die studie dit jaar af te ronden. Ook is het Pediatric Investigation Plan onlangs goedgekeurd door het EMA, zodat ook een studie met kinderen van start kan gaan.
Doorfinancieren is leerpunt
Prof. Smeitink eindigt met een oproep om meer aandacht te hebben voor vervolgsubsidies voor latere fases van onderzoek. Daar sluit HollandBIO zich helemaal bij aan. Met financiering die beter aansluit bij de behoefte van bedrijven kan Nederland koploper worden op het gebied van biotech, en zo de volle potentie van deze sector realiseren.
Nieuwsbericht ZonMw
ORCA Therapeutics B.V. to Start Highest Scheduled Dose in Phase 1/2a Study of ORCA-010 in Treatment-Naïve Prostate Cancer Patients
GezondheidORCA Therapeutics B.V., a clinical-stage biopharmaceutical company developing oncolytic viruses to treat solid tumors, is pleased to announce that, upon review of all safety data from the fully enrolled, low- and mid-dose patient cohorts of the ongoing Phase 1/2a clinical study of ORCA-010 in treatment-naïve patients with localized prostate cancer, the independent Data and Safety Monitoring Board (DSMB) unanimously recommended the continuation of the study without modification. From this recommendation, ORCA Therapeutics will initiate administration of the highest scheduled dose level of ORCA-010 in the single dose part of the study.
Following this recommendation, ORCA Therapeutics B.V. has commenced enrollment in the highest-dose arm of the dose-escalation phase of this study, with the first patient scheduled for administration in March 2021. Upon conclusion of enrollment in the highest study arm, DSMB will conduct an additional review on ORCA-010 prior to starting the repeat dosing part of the trial
At the lowest dose studied, ORCA-010 demonstrated strong single-agent antitumor activity in the first patient. Further, MRI data reflected an impressive and significant decrease in prostate volume returning to normal size, as well as continuing decreases in PSA. This pattern has been confirmed in the second patient who completed the 6-month follow-up MRI, and also showed prostate volume returning to near normal size.
Investors favorably viewed the DSMB recommendations and the recent clinical success by investing in another round of financing to progress ORCA-010’s development.
ORCA-010 has garnered the attention of researchers, recently, ORCA Therapeutics B.V. has initiated discussions to prepare for a study in patients with unresectable/medically inoperable esophageal cancer.
“12% of all men will be diagnosed with prostate cancer in their lifetime. We are encouraged by the safety profile and preliminary efficacy of ORCA-010 and are excited to continue enrollment in the highest dose cohort of this Phase 1/2a study, our first clinical study with ORCA-010,” said Kees Groen, ORCA Therapeutics’ CEO. “We are grateful for the continuous support from our investors. The generous contributions enable ORCA Therapeutics to progress ORCA-010’s development for treating prostate cancer.”
ORCA Therapeutics B.V.’s two-part Phase 1/2a study is a multi-center, open-label, dose-escalation study of ORCA-010 in approximately 24 treatment-naïve patients with localized prostate cancer:
Part A: Dose-escalation phase to define the safety, tolerability, and optimal dose level of ORCA-010 in treatment-naïve patients with localized prostate cancer. This phase is expected to enroll up to 12 patients in three dose cohorts.
Part B: A subsequent extension of the optimal dose level, as defined in the dose escalation phase, and given as two doses with 2 weeks interval. This phase is expected to enroll approximately 12 additional patients.
For more information please visit http://www.orca-therapeutics.nl/
Source: Orca Therapeutics (Press release)
HollandBIO welcomes CleanNA as a new member
HollandbioHollandBIO connects, represents and supports the Dutch life science sector. We are very proud that we already represent 225 companies: from start-ups, small and medium-sized companies to large companies, active in health, food or biobased economy. Today we welcome CleanNA! CleanNA, a Double Helix Company, is a reagent manufacturer based in Waddinxveen, The Netherlands. CleanNA likes to addres a word to the reader:
“At CleanNA we aim to collaborate with our customers to transform their specific needs into tailored solutions using our experience and scientific knowledge about magnetic bead based nucleic acid isolations and automation solutions. We believe that science is key for improving human health. Our mission is to support life science and healthcare laboratories to accelerate scientific discovery. We do this by collaborating with scientists, offering them our extensive knowledge and expertise to create products for reliable, automated nucleic acid isolations tailored to their needs. Our core values are the fundamental beliefs that drive our behavior and decision making.
Quality
We promise that all our activities support the delivery of products of a high, consistent quality, ready to be implemented in IVD workflows. We keep this promise by embedding strict quality procedures in our production and company processes.
Collaboration
A key factor for product innovation and validation is a strong and transparent collaboration with our customers and business partners. By teaming up we believe that both partners benefit, leading to a faster and more reliable outcome for all parties involved.
Flexibility
At CleanNA we have the flexibility and expertise to tailor our products specifically to the needs of individual laboratories. By doing this, we offer our customers standardized solutions in an environment that allows flexibility and freedom of operation.
Sustainability
We firmly believe that every individual should take responsibility for safekeeping the environment. As a company, we behave accordingly by implementing sustainable solutions when and wherever we can.
Equality
CleanNA is committed to ensuring its workplace is fair and equal. Equality, diversity and inclusion are basic values that we embody by treating all individuals with respect, on a non-discriminatory basis, thereby providing a supportive and welcoming environment for our customers, employees and business partners.
Human Health
To further support human health, we are committed to initiatives that educate people on the importance of an active lifestyle. We believe that if possible, it is better to prevent a disease than to have to cure it, and act accordingly.”
HollandBIO is pleased that CleanNA joins us as a member and we wish them a warm welcome!
Staatssecretaris Keijzer neemt rapport ‘Kiezen voor biotech’ in ontvangst: “Deze informatie ligt op tafel bij een nieuw kabinet”
IJzersterk innovatieklimaat, Hollandbio, UitgelichtAmsterdam, 5 maart 2021 – Donderdagmiddag nam staatssecretaris van Economische zaken en Klimaat (EZK) Mona Keijzer uit handen van HollandBIO-directeur Annemiek Verkamman het rapport “Kiezen voor biotech” in ontvangst. Dit rapport identificeert zeven lessen om ons met biotech de crisis uit te innoveren. De Nederlandse biotechsector is volop in ontwikkeling, maar om door te groeien naar een koploperspositie moeten we nog stappen maken. Dit is niet alleen economisch van belang. Met biotechnologische uitvindingen kunnen we namelijk het hoofd bieden aan uitdagingen op het gebied van gezondheid en duurzaamheid. Tegelijkertijd is de biotechnologie een economische groeimotor die, met een relatief geringe CO2-uitstoot, op alle opleidingsniveaus banen biedt. Zo kan biotech ons de crisis uit helpen.
Staatssecretaris Mona Keijzer roemde de Nederlandse biotechsector bij het in ontvangst nemen van het rapport: “Wij zijn innovatieleider in Europa.” Ook gaf ze aan dat een vergelijking met andere landen tot inzichten kan leiden: “Het instituut voor biotechnologie dat ze hebben in Vlaanderen, zo’n instituut hebben we niet, maar wij zijn juist sterk in samenwerkingen door instituten heen – tussen bedrijven, kennisinstellingen en universiteiten.” Tot slot gaf ze aan alle plannen voor de life sciences sector, waaronder dit rapport, nauwkeurig te bestuderen: “Ik wil bezien welke stappen we hier kunnen zetten om innovatieleider te blijven en zal ervoor zorgen dat deze informatie bij een nieuw kabinet op tafel ligt, want dat is van belang voor onze toekomst.”
Ook HollandBIO-directeur Annemiek Verkamman geeft aan dat we in Nederland al veel ingrediënten in huis hebben om de toonaangevende life sciences hotspot van Europa te worden: “Nederland kent een bloeiend life sciences ecosysteem, onze universiteiten zijn van wereldniveau, en er is voor biotechbedrijven in latere stadia steeds meer kapitaal beschikbaar. Nederlandse koplopers leveren nu al baanbrekende biotech innovaties. Met de lessen uit dit rapport kan de sector zelfs doorgroeien tot internationale biotech hub en een koploperspositie innemen.”
Zeven lessen uit Vlaanderen
Om de Nederlandse biotechnologiesector uit te laten groeien tot internationale life sciences hotspot, wordt in het onderzoek gekeken naar de succesfactoren van de Vlaamse biotechnologie. In combinatie met de sterktes en ingrediënten die we in Nederland al hebben, wordt gekomen tot zeven concrete lessen uit Vlaanderen die helpen de Nederlandse biotechnologiesector te transformeren tot koploper:
Goede positie Nederlandse biotech
Er zijn mooie voorbeelden van biotechinnovaties dicht bij huis te vinden. Zo is Janssen in Leiden bijna klaar met hun vaccin tegen het coronavirus, een onmisbare interventie voor de heropening van de samenleving. In Delft kweekt Meatable vlees zonder tussenkomst van een dier, waarmee ze een duurzame bron van eiwit creëren. In Wageningen ontwikkelt KeyGene gewassen die beter tegen droogte kunnen waardoor we ook in een veranderend klimaat de wereld van voedsel kunnen voorzien. De Nederlandse biotech sector is bij uitstek goed gepositioneerd om onszelf de crisis uit te innoveren.
Kiezen voor biotech: 7 lessen uit het Vlaamse biotech succesverhaal
Benieuwd naar het volledige rapport? Belangstellenden kunnen het hier downloaden. De managementsamenvatting is hier terug te vinden.
Op weg naar zorg op maat: Tweede Kamer stemt voor Whole genome sequencing bij kankerpatiënten
Gezondheid op maat, Gezondheid, UitgelichtEen mooie stap vooruit voor een selecte groep kankerpatiënten: voor hen komt whole genome sequencing (WGS) op korte termijn beschikbaar. Afgelopen week is hiervoor in de Tweede Kamer een motie die dit mogelijk maakt unaniem aangenomen. Een geweldige ontwikkeling, die de weg bereidt richting HollandBIO’s ideale toekomstbeeld: zorg op maat.
Kamerleden roepen met Initiatiefnota op tot gepersonaliseerde kankerzorg
Natuurlijk kwam deze motie niet zomaar uit de lucht vallen. Begin dit jaar diende 50PLUS-Kamerlid Léonie Sazias samen met Joba van den Berg (CDA) en Hayke Veldman (VVD) een initiatiefnota in waarin zij aandacht vroegen voor het breder implementeren van gepast gebruik én voor de kansen die diagnostiek met behulp van DNA-profielen biedt voor verdere personalisering van de behandeling van kanker.
Een prachtige nota, vindt HollandBIO. Onze reactie, net als die van andere partijen kan je hier terugvinden. Gelukkig zien met ons steeds meer mensen de enorme toegevoegde waarde van innovatieve technologieën, zoals WGS. Technologisch kunnen we steeds meer om zorg op maat te faciliteren. Echter de route van lab naar de praktijk is niet zonder obstakels. HollandBIO roept Kamerleden en de Minister op om de rode loper uit te rollen voor de vele technologische innovaties. Hierbij kan WGS een uitstekende wegbereider zijn.
Minister: Zorginstituut is aan zet
In reactie op de initiatiefnota stelt minister van Ark dat er al heel veel gebeurt om de huidige innovatieve ontwikkelingen in de moleculaire diagnostiek effectief in te zetten. Zij ziet de initiatiefnota als een ondersteuning van het huidige beleid. Het Zorginstituut is in haar ogen de aangewezen partij voor een regierol op dit vlak en gaat de minister hier eind maart over adviseren.
Kamerleden roepen met moties op om een tandje bij te zetten
Ondertussen gaat het patiënten en Kamerleden niet snel genoeg. Daarom riepen Kamerleden Sazias en Van Brenk in het debat over de initiatiefnota afgelopen week op tot een tijdelijke betaaltitel en versnelde opname van de op WGS-gebaseerde DNA-test voor patiënten met de hoogste medische noodzaak: patiënten met uitgezaaide kanker waarbij de primaire tumor onbekend is én patiënten zonder standaard behandelopties met een goede medische conditie. Een motie die gelukkig op unanimiteit kon rekenen.
De voorlopige betaaltitel voor een uitgebreide WGS-gebaseerde DNA test is een tijdelijke – maar voor patiënten zeer gewenste tussenoplossing, in afwachting van het adviestraject van het Zorginstituut. HollandBIO heeft het Zorginstituut al van input voorzien voor de consultatie rond moleculaire diagnostiek en kijkt uit naar de vervolgstappen waarmee we gepast gebruik en zorg op maat kunnen faciliteren. Meer weten? Neem dan contact op met HollandBIO’s Marit of Britt.
Lees meer:
‘Nederland kan koploper biotechnologie worden’
IJzersterk innovatieklimaat, Hollandbio, Innovatieklimaat, Uitgelicht‘We hebben in Nederland de kennis, de ervaring én de handelspositie om in Europa koploper biotechnologie te worden. Toch weten we onze excellente kennis op dit moment nog te weinig te benutten. Daarom zijn er extra investeringen en betere wet- en regelgeving nodig om van Nederland het ‘Boston van Europa’ te maken’. Dat staat in de visie ‘Toekomstpact Biotechnologie Nederland 2025’ van een coalitie van VNO-NCW, branches, topsectoren en bedrijven in de biotechnologie. Maandag overhandigde VNO-NCW-voorzitter Ingrid Thijssen namens het bedrijfsleven het pact aan demissionair minister van Infrastructuur & Waterstaat Cora van Nieuwenhuizen.
30 miljard aan extra kansen
‘Biotechnologie is, samen met kunstmatige intelligentie, de motor van de vierde industriële revolutie. Zij is cruciaal voor het succes van onder andere de verduurzaming en de strijd tegen klimaatverandering. Daarnaast is zij belangrijk voor het toekomstig groeivermogen van onze economie. Uit onderzoek van McKinsey blijkt dat Nederland jaarlijks 30 miljard euro extra kan verdienen door de mogelijkheden van biotechnologie beter te benutten’, aldus het rapport.
4 actielijnen
Concreet stelt het bedrijfsleven vier actielijnen voor die het de komende jaren – samen met kennisinstellingen en overheden – graag verder uitwerkt. Dat zijn: meer investeren in onderzoek, biotechnologie als speerpunt van ons investeringsklimaat, betere financiële ondersteuning van startups en scale-ups, en het moderniseren van wet- en regelgeving. Dat laatste om biotechnologische innovaties en ontwikkelingen bij te kunnen benen en niet achter internationale concurrenten te lopen.
Nationale coördinatie onderzoek
‘Wij steken ook de hand in eigen boezem: we moeten immers niet alleen vragen maar ook oplossingen aanbieden.’ De private partijen onderzoeken de mogelijkheid om, naar succesvol Vlaams model, een Nederlands Instituut voor de Biotechnologie op te richten. Dat coördineert zowel nationaal onderzoek, met een focus op het ontwikkelen van nieuwe producten en diensten ten behoeve van consument en patiënt, als financiering van innovatieve projecten en jonge biotech-bedrijven.
Bron: VNO-NCW (Nieuwsbericht)
Weesgeneesmiddelen koplopers op weg naar personalized medicine
Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid, UitgelichtIn Nederland leven naar schatting 1 miljoen mensen met een zeldzame ziekte en in Europa ongeveer 30 miljoen mensen. Een aandoening is ‘zeldzaam’ wanneer het voorkomt bij minder dan één op de tweeduizend mensen. Er zijn meer dan 6000 verschillende zeldzame ziekten geïdentificeerd, waarvan 72% erfelijk zijn en weer 70% daarvan manifesteert zich gedurende de kindertijd. Om wereldwijd meer aandacht te vragen voor de uitdagingen waar mensen met een zeldzame ziekte tegenaan lopen is 28 februari Internationale Zeldzameziektendag. HollandBIO heeft bijgedragen aan de campagne Zeldzame ziekten in samenwerking met Mediaplanet waar onder andere ingegaan wordt op de zoektocht naar nieuwe behandelingen voor zeldzame aandoeningen. De artikelen kan je lezen op Planet Health.
Persoonlijke verhalen over het leven met een zeldzame ziekte
In de campagne Zeldzame ziekten van Mediaplanet vertellen mensen tijdens de Zeldzameziektendag hun persoonlijke verhaal over hoe hun leven met een zeldzame aandoening er uitziet. Ook de VSOP lanceerde in de week voorafgaande aan Zeldzameziektendag vijf patientenvideo’s. “Mensen die te maken hebben met een zeldzame aandoening vertellen hun verhaal. Over hoe hun leven eruit ziet, waar zij zich hard voor maken en hoe zij de toekomst tegemoet zien.” Hun krachtige verhalen zijn zeker het kijken en luisteren waard.
Baanbrekende innovaties bieden patiënten nieuw perspectief
Op het gebied van zeldzame ziekten is er afgelopen decennia, onder andere door stimulerend Europees beleid, enorme vooruitgang geboekt. Zo is het aantal weesgeneesmiddelen significant toegenomen sinds de invoering van de Europese verordening weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen. Onze visie op de vorig jaar gepubliceerde evaluatie van de verordening lees je hier. Voor HollandBIO zijn weesgeneesmiddelen de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector en de koplopers op weg naar zorg op maat. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Dankzij onze toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat geneesmiddelen en therapieën te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van de patiënt. Helaas lijkt de mate van “gepersonaliseerdheid” op dit moment omgekeerd evenredig met de toegankelijkheid. Waar voorheen het verkrijgen van een EMA-handelsvergunning de finishlijn, of liever gezegd, het startpunt van toegang voor de patiënt was, loopt die toegang nu steeds vaker fikse vertraging op, of geneesmiddelen lopen zelfs vast in ons nationale systeem van vergoeding. Ter illustratie, in 2018 en 2019 zijn er volgens de EMA-website al twintig niet-oncologische weesgeneesmiddelen die een marktvergunning hebben gekregen. Hiervan zijn elf middelen (55%) op dit moment nog niet vergoed in Nederland. Die ontwikkeling staat haaks op onze ambitie om elke patiënt van de beste behandeling op het juiste moment te voorzien.
Toekomstbestendig Europees en nationaal beleid voor zeldzame ziekten noodzakelijk
Zeldzame ziekten gaan vaak gepaard met gebrek aan kennis en expertise. Dit maakt dat Europese samenwerking op het gebied van kennis, data en onderzoek cruciaal is. Tijdens de Final policy conference presenteerde Eurordis de aanbevelingen uit de Rare 2030 Foresight Study. In deze studie pleiten zeldzame ziekten experts en patiënten voor een toekomst waarin innovatie wordt gedreven door patiëntenbehoefte, waarbij zorg voor patiënten met een zeldzame ziekte een gemeenschappelijke verantwoordelijkheid is en waar meetbare resultaten worden nagestreefd. De zeldzame ziekte gemeenschap komt met acht concrete aanbevelingen voor het mogelijk maken van de gewenste toekomst:
Deze acht aanbevelingen dienen als input voor een toekomstbestendig Europees beleidskader voor zeldzame ziekten dat op zijn beurt moet leiden tot een nieuwe generatie nationale plannen en strategieën. HollandBIO sluit zich volledig aan bij bovenstaande aanbevelingen. Als we in staat zijn om de hordes waar patienten met een zeldzame ziekte tegenaan lopen weg te nemen, komt het wenkend perspectief van personalized medicine voor alle patienten een stap dichterbij. Daar heeft uiteindelijk het hele gezondheidszorgsysteem baat bij. En daar komen wij ons bed vooruit!
Biotech companies show to be resilient and see venture financing grow in 2020
IJzersterk innovatieklimaat, Hollandbio, Innovatieklimaat, UitgelichtBiotechgate, the leading global biotech database, presents their annual Trend Analysis Report 2021 of the Dutch life sciences sector. The report shows the resilience of the Dutch biotech sector. Although the coronavirus had a negative impact on the amount of clinical trials, biotech companies attracted double the amount of venture financing compared to 2020. This growth in difficult economic times shows both the important societal and economic value of the sector.
A vibrant ecosystem
With many ground-breaking companies, world-class universities and an attractive business climate, the Netherlands is the perfect location for biopharmaceutical innovation in Europe. This is reflected in a vibrant ecosystem. Biotechgate currently lists 493 biotech companies, 140 medtech companies, 50 digital health companies and 42 pharma companies in the Netherlands. There are 160 products in preclinical phase and 116 products in the clinical phase.
Resilience in times of crisis
Dutch biotech companies have shown to be resilient in times of a crisis. The coronavirus had a negative impact on the amount of clinical trials, which dropped to 2013 levels. Even so, biotech businesses were still able to double the amount of venture financing. In total life science companies raised $620 million. Biotech companies accounted for the largest share of that number. $559,12 million was raised in 22 private equity rounds by biotech companies. The three biggest rounds were raised by Neogene Therapeutics ($110 million), Lava Therapeutics (83 million) and Mosa Meat ($74 million).
HollandBIO’s managing director Annemiek Verkamman is proud of the Dutch life sciences sector: “The life sciences sector really shows its strength during the corona crisis. The sector is able to produce vaccines against COVID-19 in an amazing short time period. It also shows its capability to attract an extensive amount of venture financing for R&D, due to its non-cyclic character. Investing in life sciences not only contributes to sustainability, health and economic growth, but also helps the to boost our economies out of the corona crisis.”
Download full report here.
GenDx’ HLA typing products IVD registered at Health Canada
GezondheidGenDx has completed IVD registration in Canada for two NGSgo products.
1)NGSgo®-AmpX v2for individual HLA gene amplification
2)NGSgo®-MX6-1for multiplexed amplification of six HLA genesin one tube
The amplification productscan be used to obtain high-resolution HLA genotyping information by means of downstream sequencing applications, and genotype analysis with IVD-registered NGS-engine® software.The completion of the registrationmakes NGSgo the firstIVD productlinein Canadathat issuitable for diagnostic NGS-basedHLA typing ofdonorsand patients in need of a stem cell transplantation.
NGSgo-AmpX v2 is the successor of the original NGSgo-AmpX, which is successfully being sold globally. Thisv2 product uses the same primer design, but has been optimized by a faster cycling protocol, colored primers for easier handling, and a convenient enzyme mastermix that requires fewer pipetting steps.
NGSgo-MX6-1is a more recently releasedmultiplex amplification strategy, that combines amplification primers of six HLA genes (HLA-A, B, C, DRB1, DQB1 and DPB1) in a single tube. The primer design is similar to the robust NGSgo-AmpX approach, resulting in a product that delivers high qualitydata, while the number of pipetting steps and hands-ontime are greatly reduced.
Wietse MulderPhD, CEO of GenDx, commented: “We have worked intensely to validate and document theseNGSgo products according to the Health Canada IVD regulation. It took a great deal of work to complete, and we are proud to bethe first supplier that can offer this IVD productfor the transplant communityin Canada. We believe the products will truly support better typing of the HLA genes.”
Source: GenDx (Press release)
NovalGen Enters Strategic Partnership with HALIX B.V. to Manufacture Clinical Trial Materials
InnovatieklimaatNovalGen Ltd. (“NovalGen”), a biopharmaceutical company developing breakthrough cancer therapies and HALIX B.V. (“HALIX”), a contract development and manufacturing organisation, today announced a strategic partnership. Within the scope of this partnership, HALIX will provide manufacturing of clinical supply of NovalGen’s therapies.
NovalGen’s innovative platform technology has been successfully deployed at HALIX to manufacture clinical trial material for NovalGen’s first clinical program. The program, NVG-111, is a Receptor Tyrosine Kinase Like Orphan Like Receptor 1 (ROR1) targeting bispecific antibody T cell engager for the treatment of hematologic malignancies and solid tumors, is expected to enter the clinic in the first half of 2021. HALIX has supported NovalGen with the successful completion of GMP manufacture of NVG-111 from drug substance up to drug product and final release. The strategic partnership and collective expertise of both organisations has ensured an efficient technology transfer and further development of the process leading to a successful GMP manufacturing campaign.
“This collaboration with HALIX will ensure high quality, rapid and secure manufacture of clinical supplies for our current and future products. Using cutting-edge manufacturing technologies at our partner’s state-of-the-art cGMP facility, we are progressing to become a clinical stage company,” said Kieran O’Donovan, SVP Chemistry and Manufacturing Controls at NovalGen. “We developed a manufacturing process around the use of transient transfection to accelerate timelines and reduce costs, whilst delivering product of the highest quality. In HALIX we found the ideal partner; experience in transient transfection, modern facilities, strong leadership and a laser focus on delivery to bring NVG-111 from contract signature to vials of clinical drug in less than seven months.”
“The partnership with NovalGen has been a great success,” said Alex Huybens, Chief Operations Officer at HALIX. “Working closely together and utilizing the collective bispecific antibody expertise of both teams has enabled us to meet the ambitious timelines and efficiently transfer the process and deliver the product to be ready to enter the clinic. We look forward to a long and productive collaboration with NovalGen.”
Source: HALIX (Press release)