In de afgelopen weken buitelde de ene na de andere partij over elkaar heen in hun publiekelijke ongenoegen over een wereldwijd Managed Access Program dat AveXis, onderdeel van Novartis, ontwikkelde voor de gratis verstrekking van gentherapie AVXS-101 aan 100 in aanmerking komende patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA). Dit initiatief werd in internationale berichtgeving wel heel makkelijk weggezet als ‘loterij’.  De column van een boze huisarts in Medisch Contact was daarin wel het absolute dieptepunt. Thibaut Victor-Michel, Country President van Novartis Nederland, roept in een reactie op de column, namens alle medewerkers in Nederland, op tot een gesprek over hoe we de beschikbaarheid van geneesmiddelen vóór registratie optimaal kunnen organiseren. En dat lijkt HollandBIO een heel stuk nuttiger dan geschreeuw vanaf de zijlijn.

Victor-Michel geeft in een reactie onder de column van Medisch Contact aan dat Novartis betreurt dat de intentie van het bedrijf niet goed is begrepen en dat hij dit graag nog eens toelicht. HollandBIO vraagt aandacht voor zijn kant van het verhaal. Het bedrijf deed ons inziens namelijk het juiste, toen het voor de moeilijke keuze stond tussen geen vroegtijdige beschikbaarheid of vroegtijdige beschikbaarheid voor een beperkte groep patiënten. Om de toekenning zo eerlijk mogelijk te laten verlopen, ontwierp het bedrijf een procedure in samenwerking met een onafhankelijk adviescomité voor bio-ethiek.

Victor-Michel: “In landen waar dit geneesmiddel nog niet is geregistreerd willen we behandelingen kosteloos beschikbaar stellen voor patiënten die dit middel nodig hebben. Helaas zijn er op dit moment niet genoeg behandelingen beschikbaar om aan de wereldwijde zorgvraag te voldoen. Er is op dit moment maar één productiefaciliteit met een licentie. Daarnaast hebben we de wettelijke verplichting om de gentherapie als eerste te leveren aan landen waar deze is goedgekeurd, binnenkort wordt goedgekeurd en voor lopende klinische studies. Ondertussen wordt er hard gewerkt aan uitbreiding van de productiecapaciteit.
 
Dit leidt wel tot een lastige vraag, want hoe kan die ‘toedeling’ eerlijk en ethisch plaatsvinden? Daarom is de procedure gebaseerd op 3 basiswaarden: eerlijkheid (elke patiënt heeft dezelfde kans), medische behoefte (patiënten met de juiste medische indicatie) en wereldwijde toegankelijkheid (voor alle landen waar de behandeling nog niet is geregistreerd). Uiteraard staan wij open voor suggesties.
 
De column van Jos van Bemmel heeft ons geraakt – onder de gordel. Wij lachen niet om patiënten, wij spelen geen spel. Woorden als ‘morbide’ en ‘mensonterend’ laten wij voor rekening van de auteur. Het onderwerp beschikbaarheid van geneesmiddelen vóór registratie is belangrijk en daar willen wij graag aan meedoen. Dus bel ons gerust. We gaan graag in gesprek. Laten we dat dan wel doen op basis van de juiste feiten en argumenten en op een respectvolle toon.”

Lees voor een nadere toelichting op het Managed Access Program ook dit eerdere persbericht van Novartis in Nederland.