← #nieuws

EU Boost voor Biotechnology and Biomanufacturing

, ,

Met het recent aangekondigde Biotechnology and Biomanufacturing Initiative geeft de Europese Commissie het startschot voor gerichte maatregelen die ertoe moeten leiden dat we in Europa beter profiteren van biotechnologische innovaties voor meer duurzaamheid, gezondheid, welvaart en banen. Hollandbio is blij dat de Europese Commissie biotechnologie net als wij ziet als één van de belangrijke technologievelden van nu en de toekomst en kansen volop wil verzilveren. Maar met mooie woorden alleen lukt dat niet, we moeten deze met grote urgentie om zien te zetten in bold moves – in fikse daadkracht op Europees en nationaal niveau. De Biorevolutie ontvouwt zich immers wereldwijd, en er zijn meer kapers op de kust.

Het initiatief op biotechnologie en biomanufacturing, dat Ursula von der Leyen tijdens de laatste State of the European Union aangekondigde, staat niet op zichzelf. De Europese Commissie ziet al langer dat de wetenschappelijke vooruitgang in de biotechnologie samen met de grote stappen op digitalisering en kunstmatige intelligentie (AI) leiden tot een explosie aan mogelijkheden voor nieuwe innovaties. Deze Biorevolutie kan de EU onder andere helpen in de verduurzaming van landbouw, voedselproductie, energie, industrie en gezondheid.

Van woorden naar daden voor het verhelpen van de uitdagingen in de Europese biotech sector

De Europese Commissie zet in het initiatief een aantal uitdagingen uiteen waar de Europese biotechnologiesector in haar ogen tegenaan loopt. Hollandbio herkent er velen. Zo gaat het om onderwerpen als onderzoek, valorisatie, de complexe regels om op de markt te komen, toegang tot financiering, vaardigheden en talent, obstakels in de waardeketen, intellectueel eigendom, maatschappelijk draagvlak en economische veiligheid. Net als onze Brusselse zusterorganisatie EuropaBio zijn wij blij met de erkenning voor de potentie van biotechnologie, maar hopen we in de verdere uitwerking dat het vooral tot daden voor de langere termijn komt en dat het niet bij mooie woorden blijft. Het is hoog tijd voor bold moves.

Overzicht van meest in het oog springende acties op biotech

De Europese Commissie heeft in haar Initiatief een groot aantal mogelijke gebieden en bijbehorende acties op een rij gezet, waarvan wij hier voor het gemak de meest in het oog springende uitlichten:

  • Het verzilveren van onderzoek en het boosten van innovatie: de Europese Commissie heeft een studie gelanceerd die in kaart brengt hoe de EU het doet ten opzichte van wereldwijde biotech koplopers op het ontwikkelen en valoriseren van nieuwe (bio)technologie.
  • Stimuleren van marktvraag: om succesvol op de markt te komen, moeten biobased producten hun lagere milieu-impact bewijzen tegenover bijvoorbeeld petrochemische producten. De Commissie gaat de beoordeling van fossiel- en biogebaseerde producten herzien om ervoor te zorgen dat ze beter vergelijkbaar worden. Daarnaast gaat de Commissie een onderzoek uitvoeren naar de haalbaarheid van richtlijnen voor minimale aandelen van biogebaseerde grondstoffen in productcategorieën en in openbare aanbestedingen. Ook gaat de Commissie verkennen hoe biobased niet-voedselproducten zichzelf beter kunnen profileren door labelling.  
  • Stroomlijnen van regulatoire processen: de Europese Commissie gaat onderzoeken hoe Europese regelgeving en de implementatie ervan gestroomlijnd kan worden om versnippering te verminderen, tot meer vereenvoudiging te komen en de tijd naar de markt voor biotech innovaties te verminderen. In dat onderzoek neemt de Commissie ook regulatoire obstakels op nationaal of ander niveau mee. Dit bredere onderzoek legt de basis voor een mogelijke EU Biotech Act. Daarnaast gaat de Commissie voor eind 2024 een EU Biotech Hub opzetten, waarmee zij biotechbedrijven de weg wil wijzen door het regulatoire landschap en inzicht wil geven in opschalingsmogelijkheden. Ook gaat de Commissie regulatoire sandboxes opzetten waarin nieuwe innovaties in een gecontroleerde omgeving voor een beperkte periode van tijd onder toezicht van beoordelingsinstanties getest kunnen worden zodat zij daarna sneller de markt op kunnen.
  • Stimuleren van publieke en private investeringen: de Commissie gaat zich hardmaken voor het includeren van biotech en biomanufacturing in het werkprogramma van de EIC Accelerator in 2025. Daarnaast lanceert de Commissie eind 2024 een studie die de barrières en oplossingen voor het consolideren van investeringsfondsen, aandelenbeurzen en andere financiële infrastructuur in kaart brengt zodat in Europa de benodigde schaal, kennis en financiële middelen vergroot voor het helpen financieren van snelgroeiende bedrijven.  
  • Het inzetten van (generatieve) AI: de Commissie gaat structurele uitwisselingen tussen stakeholders faciliteren over manieren waarop de inzet van (generatieve) AI kan worden versneld in biotechnologie.
  • Reviewing the Bioeconomy strategy: de Commissie gaat eind 2025 de Bioeconomy Strategy herzien en neemt daarbij niet alleen de huidige maatschappelijke, demografische en milieu-uitdagingen mee, maar ook de rol die biotech en biomanufacturing daarin kunnen spelen.  
← #nieuws

Dutch Life Sciences Trend Analysis 2024: Market is slowly picking up

,

Biotechgate, the leading global biotech database, published their annual Trend Analysis Report 2024 of the Dutch life sciences sector. In 2022, the Dutch biotech landscape saw a sharp 50% decline in venture financing, reflecting the challenging global economic climate. Fortunately, the tide seems to turn. In 2023, life sciences saw a remarkable 50% rise in funding, underscoring the sector’s resilience and growth potential. Headliners included VectorY, Tagworks, Kynesis, Meatable, and VarmX. This year’s Trend Analysis benchmarks Dutch and other European biotech with the US. As one of the striking differences, US biotechs have three times as many assets in clinical development per capita compared to their Dutch counterparts. Illustrating the stark contrast in financial ecosystems, the availability of funding in the US still far outranks funds in Europe.

National trends

This year’s funding landscape for Dutch biotech companies shows both growth and challenges. The number of biotech companies expanded to 606, but the number of new companies per year steadily decreases since 2018. Although funding showed improvement compared to the previous year, it still fell short of the levels seen in 2021. Dutch biotech witnessed a modest increase of nearly 10% in total funding, while life sciences as a whole experienced a more substantial surge of almost 50%.

Dutch funding rounds in 2023 included VectorY, Tagworks, Kynesis, Meatable, and VarmX, highlighting investor confidence in emerging technologies. Additionally, 2023 saw significant M&A activity, with notable deals involving Dutch companies like Neogene Therapeutics (AstraZeneca), Adare Biome (DSM), Xinvento (Rhythm Pharmaceuticals), Verogen (Qiagen), and Synaffix (Lonza).

International benchmark

The international biotech funding benchmark in 2023 provided valuable insights into the global landscape. The inclusion of the US revealed that it houses a comparable number of biotech companies per capita to the Netherlands, with more focus on therapeutics & diagnostics and fewer in agri-food and biobased sectors. Remarkably, the US exhibits three times as many assets in clinical development per capita as the Netherlands. Switzerland emerged as a frontrunner in both company density and clinical assets, with Denmark following as the best of the rest. Moreover, all countries in the benchmark experienced a slowdown in the rate of founded companies, indicating a broader trend beyond the Dutch context. Notably, the US outpaces Europe in venture financing, enjoying nearly quadruple the funding available, underscoring its dominance in the global biotech investment landscape.

“We see the financing amounts slowly bouncing back up after a very difficult year in 2022. The difference in the amount of assets in development and the overwhelming difference in financing avenues between the US and Europe emphasize the need for continued efforts to strengthen and enhance our financial ecosystem. It’s crucial for Dutch biotech stakeholders to collaborate, innovate, and advocate for policies that can help the Dutch sector thrive.”

Annemiek Verkamman, Managing Director at hollandbio

← #nieuws

Three day partnering fiesta at BIO-Europe Spring 2024 

,

Last week, more than 120 Dutch delegates travelled to Barcelona for BIO-Europe Spring, Europe’s largest springtime partnering congress aimed at bringing biotech professionals together to boost innovation. Together with Health~Holland, hollandbio represented the Dutch life sciences ecosystem at the bright orange Dutch pavilion, offering a nice home base for Dutch attendees and a place for international attendees to discover our strengths.

Of course, also at this year’s edition, the traditional bike raffle could not be missed. We congratulate lucky winner Jürgen Ebner, Business Development Manager at ViruSure! 

Coming November, the fall edition of BIO-Europe will take place in Stockholm, Sweden. Stay tuned for more information and our special member discounts and hej då i Stockholm! 

← #nieuws

Het uur U voor het Nederlandse vestigingsklimaat

,

Diverse media schreven de afgelopen weken over de dreigende teloorgang van het Nederlandse vestigingsklimaat en de gevolgen daarvan op nationale iconen en hoogtechnologische koplopers. Stenen des aanstoots zijn recente plannen voor het versoberen van de innovatiebox, het beperken van de instroom van buitenlandse studenten, de inperking van de 30%-regeling en het belasten van de inkoop van eigen aandelen. In het Financieel Dagblad verscheen een opiniestuk van UvA-hoogleraren die zien dat het vertrouwen van het Nederlandse bedrijfsleven in het vestigingsklimaat al een deuk heeft opgelopen, en dat het nodig is dat Tweede Kamer en overheid zich verbinden aan voorspelbaar en stimulerend beleid voor de langere termijn.

Op hetzelfde moment zoomde NRC in op waarom Nederland en Europa in het landsbelang juist stappen voorwaarts moeten zetten, in plaats van op het vestigingsklimaat te beknibbelen vanuit politieke scoringsdrang. Op het gebied van hoogtechnologische bedrijvigheid begint Europa fors achter te lopen op zwaargewichten Amerika en China. Met regels lopen we weliswaar voorop, maar zonder bijbehorende stimulansen is dat natuurlijk niet genoeg. De status quo gaat huidige hoogtechnologische koplopers noch in Europa en Nederland houden, noch nieuwe koplopers voortbrengen.

In het oog van de media-orkaan vinden we ASML: de Nederlandse halfgeleidergigant die in de top 50 van meest waardevolle bedrijven ter wereld staat en die niemand wil verliezen aan een lonkend buitenland. Maar Nederland is de thuisbasis van veel meer spelers van formaat, zoals de vele biotech parels in hollandbio’s groeiende achterban. Ook voor hen ligt in de wereld aan de voeten, en is de kwaliteit van ons vestigingsklimaat de lijm die de bedrijven aan ons land verbindt. Hollandbio roept de Tweede Kamer en de overheid dan ook op blijvend werk te maken van een vruchtbare voedingsbodem waarop hoogtechnologische (biotech)bedrijven groeien en bloeien. De Nationale Technologiestrategie, het Groeimarkten rapport en de Trendanalyse Biotechnologie bieden volop handelingsperspectief om een welkome haven te zijn en blijven voor de koplopers van vandaag en morgen.

← #nieuws

(N)evergreening: vijftig tinten groen

,

Iedereen die aan de lange route van lab naar patiënt begint zet erop in: een baanbrekend nieuw geneesmiddel ontwikkelen dat vele levens redt. De realiteit blijkt echter anders. Innovatie gaat veel vaker met kleine stapjes, dan met grote sprongen voorwaarts. Vooruitgang kent daarbij vele vormen: meer gezondheidswinst, minder bijwerkingen, meer gebruiksgemak, of betere productiewijzen. En al lijken die kleine stapjes individueel niet heel indrukwekkend, samen kunnen ze toch zomaar tot een totaal nieuw levensperspectief voor patiënten leiden.  

Het Zorginstituut lijkt die kleine stapjes voorwaarts helaas vooral als iets negatiefs te zien, zo blijkt uit de opdracht waarmee ze adviesbureau SiRM op pad stuurden. In plaats van de consultants te vragen hoe het Zorginstituut als hoeder van het verzekerde pakket het beste om kan gaan met de continue introductie van verbeterde versies van geneesmiddelen, kregen zij de vraag om ‘de impact van evergreening en de rol van het Zorginstituut’ te onderzoeken. Zowel de aanleiding, de vraagstelling, de onderzoeksopzet als het resulterende rapport lijken vooral bedoeld om een onwenselijk fenomeen te duiden en om uiting te geven aan morele verontwaardiging over die vermaledijde ‘strategie van fabrikanten om hun medicijnen langer exclusief op de markt te houden. Zodat ze er een hogere prijs voor kunnen vragen.’

Nu willen we het bestaan van evergreening helemaal niet ontkennen. Na het succesvol doorlopen van de lange, kostbare en risicovolle route van lab naar patiënt, is er fabrikanten veel aan gelegen om zo lang mogelijk zoveel mogelijk geld te verdienen met een innovatief geneesmiddel. Sterker nog, dat wordt zelfs van ze verwacht door alle geldschieters die de risicovolle ontwikkeling van geneesmiddelen mogelijk maken. Ieder investeert weliswaar in gezondheid, maar ook om een mooi rendement te maken, of het nu publieke investeerders als Invest-NL, pensioenfondsen of door en door commerciële private venture capital fondsen zijn. En hoe spijtig ook, een bestaand product optimaliseren is nou eenmaal makkelijker en minder risicovol dan iets compleet nieuws ontwikkelen.

De wijze waarop het Zorginstituut en SiRM alle incrementele innovatie over één kam lijken te scheren als evergreening zit ons weldegelijk dwars. Het fenomeen wordt neergezet als een strategie puur gedreven door winstmaximalisatie, met de samenleving en patiënt als willoze dupe. Terwijl er in realiteit vijftig tinten groen zijn, ook mét volop meerwaarde, voor zowel patiënt als betaler. Want hoewel een patiënt misschien weinig merkt van een duurzamer productieproces, mag de overgang van een ziekenhuisinfuus naar een pil toch een significante verbetering heten. Ook leidt incrementele innovatie tot meer waar voor ons geld. In tijden waarin eigenlijk alles duurder wordt, mag het een wonder heten dat verbeterde producten hetzelfde geprijsd zijn als hun voorloper. In plaats daarvan hekelt het rapport enkel misgelopen besparingen.

Het polariserende frame van evergreening leidt vooral ook af van de achterliggende objectieve vraag, die weldegelijk terecht en relevant is: wanneer vinden we een verbeterd product zijn prijs, of het mislopen van besparingen, waard, en wanneer niet? Willen we alleen betalen voor een groter klinisch effect, of bijvoorbeeld ook voor gebruikersgemak? Als schot voor de boeg: het lijkt ons niet meer dan logisch dat we bereid zijn om wel meer te betalen voor een sprong voorwaarts, maar niet voor een mooiere verpakking.

Of het nu gaat om revolutionaire nieuwe behandelingen of incrementele verbeteringen, de vraag of waarde in verhouding staat tot prijs is gelukkig wel de core business van het Zorginstituut – in tegenstelling tot octrooirecht en marktexclusiviteit. In plaats van zich te verliezen in het veroordelen van vijftig tinten groen, had ook deze schoenmaker beter bij zijn leest kunnen blijven: het objectief beoordelen van producten op hun merites. Met patent of zonder patent, innovatief of generiek, dat zou voor het advies geen enkel verschil moeten maken. Sterker nog, door al dat gemopper over verkoopstrategieën dreigt het marktprincipe dat altijd de doorslag geeft bijna onder te sneeuwen: wie betaalt, bepaalt. Doe er uw voordeel mee.

← #nieuws

Biotech financiering onder de loep: Invest-NL

, ,

Vraag biotech ondernemers naar hun grootste uitdaging, en de kans is groot dat het antwoord ‘financiering’ is. De weg die biotech innovaties afleggen van lab naar maatschappij is lang, vol risico’s en extreem kostbaar. Een passend financieringsaanbod voor elke fase van bedrijfs- en productontwikkeling is dan ook een belangrijke randvoorwaarde om de potentie van biotech voor gezondheid, verduurzaming en onze economie ten volle te benutten. Maar hoe is het gesteld met het Nederlandse financieringsaanbod voor biotech innovatie? Hollandbio zoekt het uit. Na de Regionale Investerings Maatschappijen (ROMs), nu in deel 2 van deze serie: Invest-NL. 

Invest-NL is een groot investeringsfonds dat is opgezet vanuit de Nederlandse overheid. Met een fondsvermogen van €2.5 miljard heeft Invest-NL de ambitie om financierbaar te maken wat niet financierbaar lijkt. Een impactinvesteerder die bovendien inzet op innovatie en verduurzaming en die nog risico’s durft te nemen ook, dat klinkt als een perfecte match met biotech. Maar is dat ook zo? 

Hollandbio dook in het portfolio en de plannen van Invest-NL en zette de cijfers op een rij. Van de 44 directe investeringen, ter waarde van in totaal ~€250 miljoen, investeerde Invest-NL tweemaal in biotech. Van een totaal van 19 debt financieringen (~€168 mln) gingen er drie naar biotechbedrijven. Directe investeringen in specifiek medische biotech zien we helemaal niet – afgezien van één toegekend corona-overbruggingskrediet.  

Naast directe investeringen injecteerde Invest-NL maar liefst ~€420 miljoen in zogeheten fund-to-fund constructies. Samen met het European Investment Fund (EIF) richtte Invest-NL het Dutch Alternative Credit Initiative (€ 50 mln) en het Dutch Future Fund I en II op. Deze laatste twee fondsen vullen op hun beurt diverse private Nederlandse fondsen, waarvan sommige actief zijn in Life Sciences. Zo stopte het Dutch Future Fund I in totaal €40 mln in Life Sciences fondsen. Het is daarbij opmerkelijk dat Invest-NL in ruil voor dat geld geen zeggenschap over de besteding vraagt – ze kopen een stoel in de bus, maar hebben geen handen aan het stuur. De Life Sciences fondsen kunnen daardoor in principe in Life Sciences bedrijven waar dan ook ter wereld investeren, maar gelukkig kozen ze er een aantal keer voor om te investeren in biotech bedrijven van eigen bodem. Voor het Dutch Future Fund II (€150 mln) is biotech expliciet uitgesloten. Waarom is hollandbio, ook na gesprekken met Invest-NL, niet geheel duidelijk.   

Kortom: op papier zijn biotech en Invest-NL een perfecte match, maar in de praktijk valt er nog een wereld te winnen. Juist in de grote transities op het gebied van verduurzaming en gezondheid biedt biotech volop kansen, maar ontbreekt passend en geduldig kapitaal. Invest-NL heeft de potentie om biotech bedrijven in elke fase én over de volle breedte wind mee te geven, en daarmee de aanjager zijn die Nederland zo hard nodig heeft om de excellente kennispositie te verzilveren in bedrijvigheid, producten en diensten met maatschappelijke én economische impact. Invest-NL als hof-financier van de biorevolutie – wij zien het wel zitten!

← #nieuws

Farmabedrijven beperken gratis verstrekking medicijn voorafgaand aan vergoeding 

,

Voor niets gaat de zon op. En toch verstrekken verschillende fabrikanten regelmatig hun goedkeurde -maar nog niet vergoede- medicijnen gratis aan patiënten. Die maat lijkt nu vol: meerdere partijen geven in het Financieel Dagblad aan hier terughoudender mee te zijn (zie hier, hier en hier). Een helder signaal aan de overheid, dat na de eenzijdige Kamerbrief over early access programmma’s voor hollandbio niet helemaal uit de lucht komt vallen.

“Tot nu toe was het gebruikelijk dat farmabedrijven – voorafgaand aan een vergoedingsakkoord – nieuwe goedgekeurde geneesmiddelen gratis ter beschikking stellen aan patiënten”, las hollandbio afgelopen weekend in het Financieel Dagblad. Wat begon als een tegemoetkoming in het belang van patiënten, ingegeven uit coulance, morele plicht of ter versterking van de marktpositie – lijkt inmiddels door de overheid handig verheven tot een gegeven. En hoewel gratis weggeven voor VWS uiteraard ideaal is, is dat voor fabrikanten niet oneindig lang vol te houden – en soms zelfs helemaal geen optie. 

De maat is vol, zo blijkt uit de berichtgeving. Zeker zeven bedrijven geven in het FD aan terughoudender om te springen met het tijdelijk gratis weggeven van nieuwe medicijnen. De reden: onvrede over de lange en moeizame onderhandelingen over de toelating van deze nieuwe geneesmiddelen tot de verzekerde zorg. De indruk leeft, dat het gratis ter beschikking stellen van een medicijn het bereiken van een prijsakkoord lastiger maakt. Dit argument, dat als evident nadeel voor het bedrijfsleven niet eens ter sprake werd gebracht in de recente brief over early access programma’s, komt daarmee via de media alsnog expliciet ter tafel.  

Natuurlijk spreekt het ministerie van VWS in reactie op dit nieuws van een betreurenswaardige situatie. Maar geloof ons, ook voor het bedrijfsleven is dit geen gunstige uitkomst. Van een geneesmiddel dat de patiënt niet bereikt, is namelijk nog nooit iemand beter geworden: het bedrijfsleven niet, de overheid niet, en bovenal de patiënt zelf niet.  

Hollandbio herhaalt daarom nog maar eens: wij willen graag werk maken van een gezond geneesmiddelendebat en -beleid. Wij hopen dan ook dat we, nu iedereen zijn zegje via Kamerbrieven en media heeft gedaan, alsnog gauw met elkaar in gesprek kunnen over een oplossing die recht doet aan de mogelijkheden en onmogelijkheden aan beide kanten van de onderhandeltafel. Want één ding is zeker: zonder toegang verliezen we uiteindelijk allemaal. 

← #nieuws

Hollandbio verwelkomt Oncode Accelerator

,

Hollandbio verbindt, vertegenwoordigt en ondersteunt de Nederlandse life sciences sector. We zijn supertrots dat we al meer dan 270 bedrijven vertegenwoordigen: van start-ups, midden- en kleinbedrijven tot grote bedrijven, actief in gezondheid, voeding of biobased economy. Vandaag verwelkomen we ons nieuwste lid, Oncode Accelerator, een publiek-private samenwerking dat pre-klinische ontwikkeling van kankermedicijnen helpt te veranderen door de patiënt naar het laboratorium te brengen.

De wetenschappelijke en medische gemeenschap heeft de laatste decennia enorme vooruitgang geboekt als het gaat om het beter begrijpen en behandelen van kanker. Echter, is er nog veel winst te boeken in het ontwikkelingsproces van kankermedicijnen. Het huidige ontwikkelingsproces voor kankermedicatie is duur, tijdrovend en risicovol. Veel medicijnen bereiken de markt niet en als dit wel gebeurd, heeft vaak maar een kleine groep patiënten hier baat bij. Oncode Accelerator wil de behandeling voor kankerpatiënten verbeteren door de kankerpatiënt centraal te stellen tijdens de ontwikkeling van therapieën. Daarbij richt het programma zich op vier verschillende potentiële therapieën: kleine moleculen, biologicals, cel- en gentherapie en therapeutische vaccins. Met als missie: ‘’Outsmarting cancer, impacting lives’’.   

Oncode Accelerator is een publiek-private samenwerking met meer dan 30 partners die samen het volledige potentieel van het Nederlandse innovatie-ecosysteem benutten. Samen hebben zij de ambitie om de pre-klinische ontwikkeling van kankermedicijnen te veranderen en de patiënt naar het laboratorium te brengen. Door de inzet van goed gedefineerde patiëntcohorten, op patiënten gebaseerde organoids en kunstmatige intelligentie (AI) zorgt Oncode Accelerator ervoor dat een eerdere en meer accurate voorspelling kan worden gemaakt over de veiligheid en effectiviteit van een nieuw ontwikkelde therapie voor specifieke patiëntengroepen.

← #nieuws

Toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen in Nederland: het kan beter! 

, ,

Op 29 februari is het internationale Zeldzame Ziektedag: dé dag om stil te staan bij de meer dan zesduizend zeldzame aandoeningen die per ziekte misschien maar weinig patiënten tellen, maar gezamenlijk meer dan 1,2 miljoen personen in Nederland treffen. Voor het leeuwendeel van deze ziektes bestaat nog geen effectief geneesmiddel, en de lage incidentie maakt de toch al complexe route van lab naar patiënt op veel fronten nog uitdagender. Hoewel er dankzij gerichte stimulansen wel steeds meer op de Europese markt komen, verloopt de weg naar nationale vergoeding zeer moeizaam: een zwaar onderbelicht probleem dat wat hollandbio betreft dringend aandacht én oplossingen verdient. Daarom onderzochten we – als eerste stap – hoe het precies met de toegankelijk van weesgeneesmiddelen in Nederland gesteld is.

Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor ziekten die in minder dan vijf op de tienduizend mensen voorkomen. Hoewel deze ongeveer zesduizend verschillende aandoeningen bij elkaar opgeteld meer dan één miljoen patiënten in Nederland raken, bestaat voor de meesten nog geen effectief geneesmiddel. Gelukkig ontvangt sinds de implementatie van de Verordening Inzake Weesgeneesmiddelen in het jaar 2000 ieder jaar een groter aantal weesgeneesmiddelen een handelsvergunning van de Europese Commissie (EC). Met stimulansen, waaronder een langere marktexclusiviteit, heeft die Verordening het namelijk aantrekkelijker gemaakt om een weesgeneesmiddel te ontwikkelen. Een succesvolle staaltje wetgeving dus, dat de innovatie op dit vlak enorm heeft aangejaagd.  

Om meer zicht te krijgen op de uiteindelijke toegankelijkheid van nieuwe weesgeneesmiddelen, onderzocht hollandbio in hoeverre zij na het verkrijgen van een Europese handelsvergunning, vergoeding ontvangen in Nederland. Deze middelen komen namelijk niet automatisch of direct beschikbaar voor de patiënt. Om voor vergoeding in aanmerking te komen moet eerst worden vastgesteld of een middel ook in de nationale zorgpraktijk bewezen meerwaarde heeft voor patiënten en zijn prijs waard is. Ook hier geldt dat de zeldzame aard van de ziekte het moelijker maakt om dat bewijs met de gewenste zekerheid te leveren dan bij ziektes die vaker voorkomen. Onze bevindingen publiceren we vandaag in onderstaande infographic. 

Ons onderzoek laat zien dat voor 61 procent van de weesgeneesmiddelen die tussen 2001 en 2023 een handelsvergunning ontvingen een vorm van vergoeding bestaat in Nederland. Om dit vast te stellen raadpleegden we openbaar beschikbare data van de EC, EMA, het GVS, Farmatec en medicijnkosten.nl. Over de jaren heen zien we dat steeds meer weesgeneesmiddelen een handelsvergunning ontvangen. Echter hoe dichterbij in de tijd, hoe minder er daarvan, percentueel gezien, worden vergoed. Van de middelen geregistreerd tussen 1 januari 2001 en 31 december 2011 wordt gemiddeld bijvoorbeeld 81% vergoed, en van de middelen geregistreerd tussen 1 januari 2012 en 31 december 2023 gemiddeld slechts 58%. Gelukkig is er wel beterschap. Van 1 januari tot en met 31 december 2023 ontvingen namelijk twaalf nieuwe middelen vergoeding. 

Uit ons onderzoek kwam ook naar voren dat verschillende factoren de kans op het ontvangen van vergoeding lijken te beïnvloeden. Neem bijvoorbeeld het type EMA-registratie. Daarvoor geldt dat middelen met een normale of versnelde marktvergunning vaker worden vergoed dan gemiddeld (76%), en weesgeneesmiddelen met een voorwaardelijke marktvergunning juist minder vaak worden vergoed dan gemiddeld (32-50%). Ook de grootte van het bedrijf dat het middel registreert lijkt invloed te hebben. Middelen geregistreerd door het MKB ontvangen volgens ons onderzoek namelijk veel minder vaak vergoeding dan middelen geregistreerd door grotere ondernemingen (33% tegenover 65%). Daarnaast is in totaal slechts 6% van de weesgeneesmiddelen opgenomen in dit onderzoek geregistreerd door het MKB. Andere onderzochte factoren, zoals of het middel een oncologisch of sluismiddel is of niet, hadden weinig tot geen invloed op de vergoedingskans. 

De nationale vergoeding blijft dus achter op Europese registratie. De meeste weesgeneesmiddelen krijgen uiteindelijk vergoeding, al gaat er wel vaak een paar jaar overheen. En dat is jammer, zeker wanneer er op EMA-niveau juist vol wordt ingezet op versnelling. Wat de vertraging veroorzaakt, maakte geen deel uit van dit onderzoek. Natuurlijk maakt het vaak hoge prijskaartje van weesgeneesmiddelen dat betalers kritisch naar de waarde willen kijken, waardoor de afgelopen jaren diverse complexe en tijdrovende beoordelingsprocessen zijn opgezet. Daarnaast staat mogelijk een suboptimale aansluiting van Europese registratieroutes op nationale procedures en eisen een snelle toegang in de weg, waarbij nationale beoordelingskaders niet ontwikkeld zijn met zeldzame ziekten in het achterhoofd, wat weesgeneesmiddelen benadeelt. Daarbij kan de beschikbare beoordelingscapaciteit een factor zijn, maar ook de keus van de fabrikant om het middel niet of laat te introduceren in Nederland, bijvoorbeeld simpelweg omdat er geen patiënten zijn, of omdat de procedures of betalingsbereidheid minder aantrekkelijk is en daarom de businesscase negatief uitvalt. Bovendien kunnen er ook nog beperkingen ontstaan bij toepassing in de klinische praktijk, bijvoorbeeld omdat er geen behoefte is vanuit de beroepsgroep. 

Hollandbio vindt dat de toegang tot weesgeneesmiddelen in Nederland sneller en beter moet én kan. Want naast dat deze innovatieve therapieën een cruciale rol spelen in de behandeling van zeldzame aandoeningen, fungeren ze met hun vaak gepersonaliseerde aanpak ook als pioniers voor Gezondheid op maat: iedereen de beste behandeling op het juiste moment. Wij geven weesgeneesmiddelen daarom de aandacht die ze verdienen en spannen ons in om het toegangstraject kraakhelder en minder hobbelig te maken, al snappen we ook dat de hordes niet altijd gemakkelijk uit de weg geruimd zijn. Des te meer reden om samen met álle betrokken partijen te zoeken naar oplossingen waarbij gezondheidswinst, toegankelijkheid én betaalbaarheid hand in hand gaan. Denk jij met ons mee? 

Heb jij suggesties of opmerkingen, of wil je met ons meepraten over dit onderwerp? Laat het dan weten aan hollandbio’s Dina.  

← #nieuws

Biotech financiering onder de loep: De ROMs

, ,

Vraag een biotech ondernemer naar zijn of haar grootste uitdaging, en de kans is groot dat het antwoord ‘financiering’ is. De weg die biotech innovaties afleggen van lab naar maatschappij is lang, vol risico’s en extreem kostbaar. Een passend financieringsaanbod voor elke fase van bedrijfs- en productontwikkeling is dan ook een belangrijke randvoorwaarde om de potentie van biotech voor gezondheid, verduurzaming en onze economie ten volle te benutten. Maar hoe is het gesteld met het Nederlandse financieringsaanbod voor biotech innovatie? Hollandbio zoekt het uit. In deel 1 van deze serie: de Regionale Ontwikkelingsmaatschappijen (ROMs).

In deze eerste editie leggen we ons vergrootglas op de investeringen van de negen Regionale Ontwikkelingsmaatschappijen (ROMs) die ons land rijk is. De ROMs hebben als doel groei te versnellen en duurzame economische ontwikkeling en werkgelegenheid op regionaal niveau te bevorderen. Soms hebben ROMs een specifieke focus, maar in algemene zin richten ze zich allemaal op maatschappelijke vraagstukken, zoals gezondheid, duurzaamheid, voeding en digitalisering. Ze bieden ondersteuning aan ondernemers, waaronder begeleiding bij innovatie, internationalisering, en investeringen. En om die investeringen is het ons in het kader van ons onderzoek natuurlijk te doen.

In 2022 deden de ROMs maar liefst 309 investeringen met een totale waarde van €194 miljoen. Met hun vaak vroege fase investeringen verlagen ROMs bovendien de drempel voor co-financiers om ook in te stappen, zodat er financieringsconsortia ontstaan van bijvoorbeeld RVO, Invest-NL en/of private investeringsfondsen. Ook zijn ze doorgaans nauw betrokken bij opvolgende financieringsrondes. ROMs spelen daarmee een belangrijke rol in het financieringslandschap.

Maar dan hollandbio’s hamvraag: hoe vaak zagen de ROMs brood in een biotech bedrijf? Om dit te achterhalen, bestudeerden we publiek beschikbare bronnen, zoals websites en jaarverslagen. We richtten ons enkel op biotechnologiebedrijven. Bedrijven actief in digital health, MedTech en HealthTech namen we niet mee.

Ons bureauonderzoek laat zien dat er dusdanig grote verschillen bestaan tussen de negen ROMs, dat het onmogelijk is om een goede vergelijking te maken, laat staan om ze te ‘ranken’ op basis van hun investeringsbereidheid in biotech. Sommige organisaties bestaan al decennia, terwijl andere net opgericht zijn. Ook zijn er grote verschillen in de omvang van de organisaties en de hoeveelheid geld die zij beschikbaar hebben. Ook ontbreekt thematische samenhang, doordat elke ROM zelf zijn eigen focusgebieden kan kiezen en definiëren.

Hoewel vergelijken ondoenlijk bleek, konden we wel inventariseren wat elke ROM voor biotech ondernemers in hun regio doet, en hoe zich dat verhoudt tot de biotech activiteit in de betreffende regio. De resultaten zijn weergegeven in onze finfographic. Opvallend is dat ROMs in regio’s met veel biotech bedrijven niet perse meer biotech bedrijven in hun investeringsportfolio hebben. Zo heeft bijvoorbeeld ROM InWest ondanks florerende clusters rondom het Amsterdam UMC geen biotech in het portfolio. InnovationQuarter heeft 13 keer geld gestoken in biotech bedrijven. Dat lijkt misschien heel wat, maar als thuisbasis van de grote clusters in Leiden en Delft, maar ook de opkomende activiteit in Rotterdam, hadden wij meer verwacht.

Ons onderzoek versterkt onze stelling dat er voor ROMs nog volop ruimte en mogelijkheden zijn om biotech vaker regionaal de wind in de zeilen te geven. Als ze eenmaal toehappen, zijn de ROMs erg succesvol in het helpen van hun portfolio bedrijven en daarmee van grote waarde voor bedrijven. Dat smaakt als het aan hollandbio ligt naar meer. Dus hup, laten we de handen ineen slaan om die biorevolutie te verzilveren!