Wetenschappers verbonden aan het Erasmus Medisch Centrum publiceerden in Health Policy een overzicht van de ontwikkelingen op het gebied van vroege toegang tot nieuwe geneesmiddelen. Op dit moment kunnen patiënten voor wie geen standaard levensverlengende behandelopties (meer) beschikbaar zijn, via zogenaamde compassionate use programma’s in aanmerking komen voor vroege toegang tot nieuwe, experimentele geneesmiddelen. In Nederland wordt echter weinig gebruik gemaakt van regelingen voor vroege toegang.

Eline Bunnik, Nikkie Aarts en Suzanne van de Vathorst zochten uit waarom dat zo is. Zij concludeerden dat het zorgstelsel weliswaar de mogelijkheid biedt, maar patiënten in nood niet ondersteunt in het krijgen van toegang tot experimentele middelen. De onderzoekers gaan in op drie ontwikkelingen die de status quo doorbreken en de ethische implicaties hiervan: door van compassionate use geen uitzondering, maar een mainstream optie te maken, door bedrijven geld te laten vragen voor vroege toegang en door data te verzamelen over het gebruik van geneesmiddelen binnen compassionate use programma’s. HollandBIO participeerde in het valorisatiepanel van het onderzoek.

Veilige en verantwoorde vroege toegang is ook één van de oplossingen binnen HollandBIO’s programma Sneller & Beter van lab naar patiënt. Met dit programma maakt HollandBIO werk van oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. En die zijn hard nodig, want alleen dan kan de sector haar ambitie realiseren om op een dag elke patiënt van een effectieve behandeling te voorzien. Kortom: wat ons betreft is de publicatie niet alleen een absolute leestip, maar ook de basis van een broodnodige maatschappelijke discussie over hoe patiënten zo snel en breed mogelijk kunnen profiteren van de innovatieve kracht van de biotech sector.

Tot 23 oktober is de publicatie vrij toegankelijk via: https://authors.elsevier.com/a/1Xf~~cP6mzq6I

Vaccineren helpt, constateert kersverse doctor Maarten van Wijhe. Met succes verdedigde hij vorige week aan de Rijksuniversiteit Groningen zijn proefschrift over de impact van vaccinatieprogramma’s in Nederland. Zijn conclusie liegt er niet om. Door tegen zeven aandoeningen te vaccineren, zijn tussen 1953 en 1992 ruim zesduizend tot twaalfduizend gevallen van kindersterfte voorkomen. Het proefschrift is een stevige bevestiging van belang van het Rijksvaccinatieprogramma. HollandBIO is van mening dat verdere uitbreiding van dit programma, dat inmiddels tegen twaalf ziekten beschermt, Nederland in staat stelt nóg meer gezondheidswinst te verzilveren, zowel op collectief als individueel niveau. HollandBIO roept daarom op tot een breed gedragen, proactieve overheidsvisie op de preventie van infectieziekten. Wij zijn immers pas écht tevreden als alle vaccineerbare aandoeningen de wereld uit zijn.

Benieuwd naar het proefschrift van Maarten? Lees (delen van) ‘The public health impact of vaccination programmes in the Netherlands – A historical analysis of mortality, morbidity, and costs’ hier: https://www.rug.nl/research/portal/en/publications/the-public-health-impact-of-vaccination-programmes-in-the-netherlands(29a46600-ad10-447d-a38c-df8f1bdc7ed1).html

Reimbursement reforms for antimicrobial treatments could include “a mix of milestone payments and subscription fees for developers of FDA-approved products with high economic and clinical value, targeted at multi-drug resistant organisms and linked to proven clinical outcomes,” US Food and Drug Administration (FDA) Commissioner Scott Gottlieb said in a speech at Pew Charitable Trusts on Friday.

He also offered the idea of using a “subscription-based model” that could see hospitals paying a flat rate for access to a certain number of doses of a new antimicrobial.

Currently, the Centers for Disease Control and Prevention (CDC) estimates that the direct cost of antimicrobial resistance on the U.S. economy is $20 billion annually.

“These subscription fees could be priced at a level to create a sufficient return on the investment to develop drugs with a certain profile,” Gottlieb said. “This should have the effect of creating a natural market for drugs that meet certain important specifications.”

FDA is also discussing payment pilots with other federal agencies, including the Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS), noting interest in doing such pilots in concert with the private sector as well.

New approaches to reimbursement that could be explored might “also include new technology add-on payments for certain new antibacterial drugs that meet critical patient and public health needs,” he said.

Meanwhile, earlier this week, FDA released a new request for information (RFI) to obtain external input into developing an annual list of regulatory science initiatives specifically for antimicrobial products. Part of such a list will be a focus on the “delay in availability of information regarding the identification and antibacterial susceptibility of the causal pathogen, when isolated.”

Responses to the RFI will be accepted until 31 October 2018.

Source: RAPS