Fantastisch nieuws: de hele Tweede Kamer roept de regering op te laten onderzoeken hoe de werkwijze van het Zorginstituut beter kan aansluiten op de nieuwe regeling voor weesgeneesmiddelen, voorwaardelijk toegelaten geneesmiddelen en op de beweging naar personalised medicine. Vandaag stemde de Tweede Kamer unaniem voor een motie van de leden Carla Dik-Faber en Pia Dijkstra. De methodiek om de effectiviteit van de nieuwste generatie geneesmiddelen vast te stellen is achterhaald en één van de knelpunten die hoog op de ‘te tackelen’ prioriteitenlijst van HollandBIO staat. We zijn dan ook erg blij dat het opheffen van deze blokkade op de weg van lab naar patiënt nu op de Haagse agenda staat.

De methodologie en de criteria die het Zorginstituut gebruikt om te bepalen of een geneesmiddel tot “de Stand der Wetenschap en Praktijk” (SW&P) behoort, GRADE genaamd, plaatsen de gouden standaard voor klinisch onderzoek, gerandomiseerde klinische trials (RCT’s) met grote groepen patiënten, op een voetstuk. En dat systeem loopt steeds verder vast nu biotech bedrijven steeds vaker geneesmiddelen of therapieën ontwikkelen tegen zeldzame ziekten, voor subpopulaties of zelfs voor individuele patiënten. Het is namelijk onmogelijk om aan de oude gouden standaard te voldoen. Allereerst zijn er simpelweg onvoldoende patiënten om in een trial te includeren. Ten tweede kan het langdurig continueren van dubbelblind gerandomiseerd onderzoek onethisch zijn, omdat je een groep ernstig zieke patiënten de enige mogelijke behandeling onthoudt.

Het gevolg: op het moment dat het Zorginstituut zo’n geneesmiddel met GRADE beoordeelt aan de hand van de criteria van het verzekerd pakket, krijgt de onderliggende dataset het stempel ‘niet robuust’. Dit stempel werkt negatief door in de hele beoordeling, zowel voor het vaststellen van de therapeutische waarde als voor kosteneffectiviteit. Na het jarenlange, kostbare en risicovolle ontwikkelingstraject van een geneesmiddel, bereikt de behandeling de patiënt in het zicht van de haven niet. Niet omdat het niet effectief is, maar omdat de methodiek het innovatietempo van de biotech sector niet bij kan benen.

Kortom: de oproep van de Kamer om het Zorginstituut indien nodig de 21^ste eeuw in te slepen, is weliswaar een eerste stap, maar desalniettemin een mijlpaal. Het erkennen en aanpakken van dit methodologische probleem is niet alleen cruciaal voor de realisatie van zorg op maat, maar kan van Nederland een innovatieve en internationaal toonaangevende proeftuin voor personalised medicine maken.

HollandBIO is blij met de beantwoording van Kamervragen door minister Bruins waarin hij, weliswaar voorzichtig, aangeeft dat hij open staat voor innovatieve vergoedingsmodellen die beter passen bij de aard van éénmalige, maar kostbare behandelingen zoals gentherapie. Dit kwam naar voren in de reactie van minister Bruins van 19 februari 2019 op vragen van PvdA-Kamerlid Lilianne Ploumen over de mogelijkheid om gentherapie toegankelijk en betaalbaar te houden voor wie dat nodig heeft. Vanuit het programma ‘Sneller en beter van lab naar patient’ is het ideaalbeeld van HollandBIO dat de vergoeding van nieuwe geneesmiddelen naadloos aansluit op het registratietraject. Op die manier krijgen patiënten sneller toegang tot therapieën waar zij op wachten! De reactie van minister Bruins biedt perspectief om hier, door ruimte voor innovatie in ons vergoedingssysteem, aan te werken.

De Kamervragen van Ploumen staan niet op zichzelf. Zij stelde deze naar aanleiding van het opinieartikel  “Betaling gentherapieën kan in Nederland eerlijker en efficiënter” in het Financieele Dagblad. Daarin pleit Henk Eleveld, beleidsadviseur farmacie bij Menzis, voor een alternatief systeem waarbij de kosten van gentherapie-geneesmiddelen in vijf jaar, in vijf gelijke termijnen worden afbetaald volgens een no cure no pay model. Dat laatste zou moeten gebeuren onder bepaalde voorwaarden. Zo zou betaling alleen doorgaan als de patiënt nog in leven is, als een minimale kwaliteit van leven intact is en als de ziekte nog afwezig is.

Lees de hele brief van minister Bruins hier.

Afgelopen zondag gingen Onno van de Stolpe (CEO Galapagos) en Carla Hollak (Hoogleraar Metabole Ziekten UvA) in Buitenhof met elkaar in gesprek over magistrale bereiding van geneesmiddelen. Dit naar aanleiding van de schenking van 5 miljoen euro van de Vriendenloterij aan het Amsterdam UMC om dure geneesmiddelen in eigen apotheek te maken. We kunnen ons voorstellen dat je op het moment van uitzending buiten van het voorjaarsweer genoot, vandaar deze HollandBIO terugkijktip.

In het interview legt Onno van de Stolpe uit magistrale bereiding van een gepatenteerd innovatief medicijn als een directe aanval te zien op de farmaceutische industrie. Nederland loopt hiermee het risico dat fabrikanten besluiten om geneesmiddelen niet meer in ons land op de markt brengen. En dat is natuurlijk meer dan onwenselijk, vindt ook HollandBIO. Hiermee raken we juist verder van ons gezamenlijke doel verwijderd, namelijk nieuwe innovatieve medicijnen bij de patiënt brengen!

Hoewel het voornemen van het Amsterdam UMC om middel CDCA goedkoper zelf te produceren op maatschappelijke bijval kan rekenen, zit hier een aantal haken en ogen aan. Centrale registratie van geneesmiddelen is immers dé manier om een geneesmiddel breed en veilig beschikbaar te maken voor patiënten. Daarnaast genieten nieuwe geneesmiddelen doorgaans bescherming, via de octrooiwetgeving of dankzij Europese stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Deze bescherming is essentieel voor de ontwikkeling van nieuwe medicijnen van vandaag en morgen. Door de wet uit kostenperspectief met voeten te treden, leggen we een bom onder een bewezen stimulerend systeem voor geneesmiddelenontwikkeling (zie ons bericht ‘kiezen uit twee kwaden’).

HollandBIO deelt de zorg van Carla en Onno dat het huidige Nederlandse toelatings- en vergoedingssysteem tegen zijn grenzen aan loopt, waardoor geneesmiddelen onbereikbaar dreigen te worden voor de patiënt. Daarom maken wij ons hard voor modernisering van het systeem, waarbij een naadloze aansluiting tussen het Europese registratietraject en het nationale vergoedingssysteem centraal staat.

Nieuwsgierig geworden? Kijk de aflevering hier terug (01:03/17:12 min).

Buitenhof presentator Hugo Logtenberg stelt aan het begin van de uitzending de vraag: “dure medicijnen namaken, kan en mag dat eigenlijk?”. Deze vraag blijft echter onbeantwoord. Gelukkig organiseert HollandBIO op 7 maart een College Tour over de Europese en nationale wet- en regelgeving rondom magistrale bereiding en intellectueel eigendom: https://www.hollandbio.nl/event/hollandbio-college-tour-magistrale-bereiding/