(en zet opportunisten buitenspel)

Weer is het raak. In De Volkskrant bericht journalist Michiel van der Geest over de Indiase geneesmiddelenfabrikant Lupin Pharmaceuticals, die de stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen zou misbruiken om de hoofdprijs te vragen voor een oud geneesmiddel. Hoe kunnen we dit nu weer laten gebeuren, vraagt HollandBIO zich af? De oplossing is immers kraakhelder. Wij beschreven hem eerder in “Registreren gaat voor kopiëren”.

Sinds jaar en dag wordt mexiletine, een oud geneesmiddel tegen hartritmestoornissen, ook voorgeschreven tegen een zeldzame spierziekte, zo schrijft Van der Geest in De Volkskrant. Onderzoek dat werd uitgevoerd door onder meer artsen in het Nijmeegse Radboudumc bewees de effectiviteit van het geneesmiddel tegen de spierziekte, waarmee het in Nederland vergoed wordt uit de basisverzekering. Off-label weliswaar, dus zonder registratie van het geneesmiddel voor die indicatie bij het Europees Medicijn Agentschap, EMA. Daarmee leek de kous af. We hadden echter kunnen weten dat zo’n nationale shortcut niet voldoende was in het internationale en hoog competitieve speelveld van geneesmiddelenontwikkeling. Quod erat demonstrandum – alweer.

Hoe de vork precies in de steel zit, weten we niet. Maar duidelijk is dat Lupin Pharmaceuticals een kans zag en die pakte. Het bedrijf diende een dossier in bij EMA voor het gebruik van mexiletine tegen de zeldzame spierziekte en maakte hierbij gebruik van de stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling en registratie van weesgeneesmiddelen. EMA gaf groen licht: de fabrikant verkreeg registratie, met alle verplichtingen en rechten van dien. Waaronder marktexclusiviteit, en, al is die nog niet bekend in Nederland, het recht om zelf een prijs vast te stellen.

Nu kunnen we natuurlijk roepen dat dit verwerpelijk is. Of dat we in Europa steun gaan zoeken om de stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten uit te kleden. Maar op de keper beschouwd deed Lupin Pharmaceuticals precies wat de Nijmeegse artsen hadden moeten (laten) doen. De echte oplossing is dan ook even simpel als helder:

1. Breng in nationaal verband in kaart welke niet geregistreerde geneesmiddelen conform de gouden behandelstandaard in Nederlandse ziekenhuizen gebruikt worden.
2. Stel een organisatie aan om, met publiek geld, voor die geneesmiddelen markttoelating aan te vragen bij het Europees Medicijn Agentschap, EMA.
3. Produceer het geneesmiddel conform de kwaliteitseisen verbonden aan een geregistreerd geneesmiddel, en maak het voor een maatschappelijk acceptabele prijs beschikbaar. In ieder geval in Nederland, maar liever nog in heel Europa.

Zo stimuleren we niet alleen gezondheid, innovatie en betaalbaarheid, ook zetten we opportunisten buitenspel. Bovendien krijgt met deze aanpak het solide Europese systeem van registratie de credits die het verdient, en kunnen zeldzame ziekte patiënten overal in Europa vertrouwen op steeds nieuwe behandelmogelijkheden.

Lees meer:

• Registreren gaat voor kopiëren
• De Volkskrant: Nijmeegse onderzoekers bewijzen nieuwe toepassing oud medicijn – en dus verzestienvoudigt farmaceut de vraagprijs (Log in verplicht)

Op 22 oktober stuurde minister Bruins (Medische Zorg) het langverwachte beleidskader Voorwaardelijke Toelating (VT) geneesmiddelen naar de Tweede Kamer. Met de nieuwe regeling VT wil de minister de toegang tot nieuwe geneesmiddelen verbeteren voor patiënten met ernstige en vaak zeldzame aandoeningen. Een streven dat op de volle steun van HollandBIO kan rekenen. En ook over de uitwerking van de regeling, die per direct ingaat, zijn we voorzichtig enthousiast. Maar, as always, the proof of the pudding is in the eating.

Weesgeneesmiddelen zijn de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Dankzij gerichte stimuleringsmaatregelen en onze toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat geneesmiddelen en therapieën te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van de patiënt.

De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen stelt alle facetten van het klassieke traject van geneesmiddelenontwikkeling, beoordeling en toegang op de proef. Gouden standaarden, ontwikkeld voor blockbusters, passen niet meer. Ze zijn onhaalbaar of zelfs onethisch. Personalised medicine vergt meer dan alleen de ontwikkeling van geneesmiddelen op maat. Ook het systeem van beoordeling en vergoeding moet mee innoveren.

Die aansluiting laat volop ruimte voor verbetering. Waar het Europees Medicijn Agentschap (EMA) diverse routes heeft ontwikkeld voor een beoordeling op maat, blijft het nationale traject voor toegang en financiering van geneesmiddelen vooralsnog vasthouden aan een gedateerd one size fits all beoordelingskader. Geregistreerde weesgeneesmiddelen, al dan niet conditional of exceptional, lopen daardoor stuk op de beoordeling van het Zorginstituut. Het resultaat is schrijnend: voor patiënten met een zeldzame ziekte is eindelijk een geregistreerd geneesmiddel op de markt, maar de toegang loopt enorme vertraging op of strandt in het zicht van de haven.  

Als één van de manieren om dit probleem aan te pakken, greep HollandBIO de herinrichting Regeling voorwaardelijke toelating tot het basispakket, die het ministerie van VWS in februari 2017 aankondigde, met beide handen aan. Voor, tijdens en na de consultatie pleitten we voor een innovatieve en flexibele regeling die beter zou aansluiten bij EMA registratie, maar die vooral ook het onderliggende methodologische probleem zou erkennen en aanpakken. Onder meer door ruimte te laten voor maatwerk, in studie ontwerp, methodologie en beoordelingskaders.

We zijn blij dat het nu gepubliceerde beleidskader en de uitvoeringstoets het door de sector aangekaarte methodologische probleem onderschrijft en de flexibiliteit belooft die de nieuwe generatie geneesmiddelen nodig heeft. Wel stelt het ministerie fikse voorwaarden in ruil voor voorwaardelijke toelating: over prijsstelling, transparantie en openbaarheid van data. Alleen de praktijk kan uitwijzen of de voordelen opwegen tegen de nadelen.

De nieuwe regeling VT lijkt in ieder geval een oplossing voor die geneesmiddelen, die nu echt stranden in het rigide nationale systeem voor toelating. Maar hopelijk groeit hij uit tot meer. Als het aan ons ligt, is de vernieuwde regeling VT de opmaat naar een adaptief ecosysteem, waarin registratie naadloos aansluit op toegang en vergoeding. Daarmee bieden we de beste zorg aan patiënten met een zeldzame aandoening, én zet Nederland zichzelf op de kaart als innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, en de voorhoede van de transitie naar personalised medicine die zij vertegenwoordigen.

Lees meer

• Persbericht VWS “Minister Bruins: verbetering toegang nieuwe geneesmiddelen”
• Kamerbrief over beleidskader voorwaardelijke toelating geneesmiddelen.
• Uitvoeringstoets procedure voorwaardelijke toelating geneesmiddelen.