Een jaar nadat de Nobelprijs voor de Scheikunde is uitgereikt aan de uitvinders van CRISPR-Cas blijkt deze technologie een vruchtbare voedingsbodem te bieden voor legio toepassingen. In de vorige Weekly schreven we nog over tomaten die met CRISPR-Cas zijn bewerkt, maar ook voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen biedt deze technologie nieuwe mogelijkheden. In een eerste klinische studie ondergingen zeven patiënten met de zeldzame oogziekte congenitale amaurose van Leber (LCA) een in vivo CRISPR-Cas behandeling. Hierbij wordt de CRISPR-tool direct in de aangedane cellen geïnjecteerd, om zo de ziekte bij de bron aan te pakken. HollandBIO kijkt uit naar de toekomst waarin CRISPR-Cas het leven van nog veel meer mensen beter maakt.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2021-10-12 22:36:192021-10-12 22:39:23Helder zicht op de toekomst met CRISPR-Cas← #nieuws
Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans.
Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat de kans op een infectie zo klein mogelijk zou zijn. Met gentherapie kreeg hij een derde optie, die hem na 21 jaar tot een gezonde jongeman heeft gemaakt.
Niet alleen Rhys, ook gentherapie is volwassen geworden. Dat is op zich reden voor een feestje, maar helaas we zijn er nog lang niet. De weg die nieuwe gentherapieën, en andere ATMP’s, van lab naar patiënt afleggen is lang en hobbelig. Vele therapieën schoppen het nooit tot een goedkeuring van EMA. Lukt dit wel, dan is het verkrijgen van vergoeding op nationaal niveau de volgende horde. Zo maakten Novartis en het ministerie van VWS deze week bekend na lange onderhandelingen een overeenkomst te hebben bereikt over de vergoeding van gentherapie Zolgensma. HollandBIO is dolblij met dit resultaat, maar maakt zich tegelijkertijd ook zorgen over de steeds langere doorlooptijden voordat nieuwe behandelingen ook daadwerkelijk vanuit het verzekerde pakket beschikbaar zijn voor patiënten.
Waar Novartis wel de tijd en middelen had om de lange en complexe procedures met succes te doorlopen, lukte dat andere, vaak kleinere bedrijven, niet. Recent zag gentherapie pionier Bluebird Bio zich gedwongen haar activiteiten terug te trekken uit Europa en haar focus te beperken tot de VS. Door aanhoudende “challenges of achieving appropriate value recognition and market access”, bleek het voor het kleine bedrijf simpelweg niet haalbaar om haar geregistreerde innovatieve gentherapieën in Europa vergoed bij patiënten te krijgen. Een desastreuze ontwikkeling die alarmbellen af moet doen gaan, vindt HollandBIO. Zo blijft onze ambitie, gezondheid op maat, slechts een visioen.
Het is de hoogste tijd om samen werk te maken van een adaptief ecosysteem, dat in staat is de grote belofte van gen- en celtherapieën, allereerst voor patiënten, maar ook voor al die geneesmiddelenpioniers die zich al decennia lang toeleggen op onderzoek en ontwikkeling, te verzilveren. Je zou toch haast zeggen dat met het ontwikkelen, registreren en produceren van zo’n geavanceerde en complexe therapie het moeilijkste werk gedaan is?
HollandBIO and Oncode Institute organize a Biotech Wednesday, with this years’ theme ‘Next frontiers in cancer vaccines’. We are thrilled to announce the speakers of the first session: Sjoerd van der Brug (Professor at the LUMC), Gerben Moolhuizen (CEO of ISA Pharmaceuticals) and Ronald Plasterk (CEO of Frame Therapeutics). Join us to hear these speakers talk about their innovations and challenges in the field of therapeutic cancer vaccines. This live event takes place on Wednesday 24th of November at Pakhuis de Zwijger in Amsterdam! click here to register
Samen met de koepels van universiteiten, universitair medisch centra, hogescholen, Janssen en DSM zet HollandBIO deze weken de puntjes op de i van Biotech Booster, het biotechbrede plan dat we op 31 oktober indienen bij de commissie van het Nationaal Groeifonds. Met Biotech Booster lanceren HollandBIO, bedrijven en de Nederlandse kennisinstellingen een duurzame oplossing voor een hardnekkig knelpunt voor het succes van het Nederlandse biotech ecosysteem: tech transfer, of valorisatie. Hoe meer organisaties het voorstel onderschrijven, des te sterker we staan. Maakt jouw organisatie deel uit van het biotech ecosysteem, en zie je het belang van de unieke publiek-private aanpak van Biotech Booster? Steun dan het voorstel door middel van een steunbrief.
Biotech Booster voegt een extra schakel toe aan de valorisatieketen: ervaren biotech ondernemers selecteren de meest kansrijke proposities – hoofdzakelijk afkomstig uit de academie, waarna de uitvinders (wetenschappers en/of startende ondernemers) de juiste begeleiding krijgen van onder meer gevestigde ondernemers en experts (projectmanagement, expertise, team en geld) om hun idee efficiënt en effectief door te ontwikkelen tot een investeerbare propositie. Biotech Booster moet het rendement op het uitstekende Nederlandse biotechbrede wetenschappelijk onderzoek verhogen, en ondernemerschap, werkgelegenheid en innovatie een impuls geven. In de Executive Summary vind je een bondige weergave van het voorstel.
Maak jij deel uit van het Nederlandse biotech ecosysteem, en zie je het Biotech Booster voorstel net als wij als mogelijke oplossing voor de huidige knelpunten op het gebied van valorisatie en financiering? Dan nodigen we je van harte uit tot het schrijven van een steunbrief! Wil je een nadere toelichting, een voorbeeld of heb je andere vragen? Neem dan contact op met HollandBIO’s Timen.
In their Dutch Healthtech 2021 Report, which was released last week, Techleap analysed the Dutch healthtech sector from the perspectives of founders and investors. Techleap has found that innovative healthtech startups have difficulties to grow and become global leaders due to several challenges. This means products and services do not reach patients and consumers. HollandBIO agrees with the findings of Techleap and thinks these challenges do not only relate to healthtech, but to the whole biotech sector. It is time to unlock the scaling paradox and unleash the innovational potential of the complete life sciences ecosystem.
Key challenges
Amongst others, Techleap identifies four key challenges for Dutch biotech companies. HollandBIO agrees and we think that, to reap the full benefits of biotech in the Netherlands, we have to overcome the following hurdles:
Low startup to scaleup conversion. It is difficult for startups to scale-up. Of a relatively large population of healthtech startups, only 29% become scaleups. This finding was earlier mentioned in the AWTI report ‘Beter van start’.
Small ticket sizes: Ticket sizes of investments are smaller compared to other international leading ecosystems. This proves, combined with dependency on public funds in the earlier stage, a slowing factor to move from startup to scale-up.
Suboptimal IP-transfer: Many academic founders in healthtech struggle in the process of negotiating the IP transfer out of universities. This struggle takes a lot of time and energy which could also have been put in developing the company.
Commercial focus: Many Dutch healthtech founders focus on technology and product instead of developing their business or expanding abroad.
The solution of Biotech Booster
These hurdles are addressed in HollandBIO’s Groeifonds proposal ‘Biotech Booster’. The proposal focuses on the improvement of valorization of knowledge towards products and services that reach the patients and consumers. Biotech booster does this by longer coaching startups to foster their growth towards a more robust, investor-ready, scale-up.
Challenge the status quo together
An important recommendation in the report is focused on collaboration. HollandBIO is proud to see that one of Techleap’s recommends to ‘intensify collaboration in the Dutch healthtech ecosystem by enabling closer cooperation between selected stakeholders in the healthtech sector who are willing and able to change the status quo and are willing to make the difference, including Topsector LSH, HollandBIO, NLHealth, Health Valley and HealthInc.’
HollandBIO strives to unleash the full potential of biotech and we would be honored to challenge the status quo together with Techleap and other organizations to improve the life sciences ecosystem in the Netherlands.
Sanatech laat weten dat na positieve feedback van consumenten de GABA-tomaat vorige maand in de verkoop is gegaan in Japan! Deze tomaat is het eerste met CRISPR-Cas technologie aangepaste voedingsmiddel op de markt en vijf maal hoger in Gamma-aminoboterzuur dan een standaard tomaat, wat onder andere een hoge bloeddruk helpt tegengaan. Als onderdeel van een consumentencampagne verstrekte Sanatech eerder dit jaar kweeksets aan consumenten om deze tomaten thuis te kweken. Dit is niet het enige CRISPR nieuws uit Japan, want tegelijkertijd is ook de proefverkoop van eenextra vlezige genome-edited zeebrasem gestart. Beide bedrijven laten weten dat dit slechts het begin is van hun innovaties, wij zijn benieuwd!
Met de publicatie van een inception impact assessment neemt de Europese Commissie de eerste stap in het moderniseren van de Europese regels voor genetische modificatie. Want, zo luidde het terechte oordeel van de commissie, de wetgeving is niet langer fit for purpose en moet aangepast worden om de grote biotechnologische ontwikkelingen van de afgelopen decennia bij te benen. Hoewel de commissie in haar analyse de urgentie en noodzaak tot modernisering treffend beschrijft, lijkt ze bij het onderzoeken van de randvoorwaarden voor een oplossing toch vooral de status quo in stand te willen houden. Ook de zeer summiere scope – “toepassing van gerichte mutagenese en cisgenese bij planten” – geeft weinig hoop op de door ons bepleite paradigma shift, en daarmee voor het verzilveren van de grote kansen die de vele andere technieken, en het modificeren van bijvoorbeeld micro-organismen voor de duurzaamheidstransitie in petto heeft.
De commissie nodigt iedereen uit om voor 22 oktober zijn mening te geven over de gepubliceerde analyse, via deze link. Biotech experts, laat van je horen!
Nieuwe veredelingstechnieken kunnen bijdragen aan het sneller en beter ontwikkelen van sterke en duurzame aardappelrassen, aldus landbouwminister Carola Schouten. Deze uitspraak is onderdeel van het antwoord op Kamervragen van CDA-Kamerlid Derk Boswijk over de mislukte aardappeloogsten van biologische telers, die het gebruik van deze technieken uitsluiten.
Afgelopen zomer was een dramatische zomer voor biologische aardappeltelers. De zeer besmettelijke schimmel Phytophthora verspreidde zich over het land. Biologische telers gebruiken geen chemische bestrijdingsmiddelen en hebben veel oogst verloren zien gaan.
Gelukkig zijn chemische bestrijdingsmiddelen niet de enige weg om aardappelen te beschermen. Veredelaars zijn hier de ware helden, zij hebben in de afgelopen jaren robuustere rassen veredeld die beter, maar niet volledig, bestand zijn tegen ziektes als Phytopthora. Dit doen zij door middel van het nieuwste vernuft aan hightechonderzoek naar resistentie, maar helaas niet met nieuwe veredelingstechnieken. Gedateerde Europese wet- en regelgeving maakt de drempel voor goedkeuring hoog: het is te duur, onzeker en langdurig.
De conventionele veredelingstechnieken waarmee ook biologische rassen zijn veredeld, bestaan onder andere uit mutagenese. Dat is een techniek die veredelaars al decennia gebruiken voor groenten, fruit en andere gewassen en die leidt tot genetisch gemodificeerde producten. Producten uit mutagenese hebben vanwege die historie van veilig gebruik echter een uitzonderingspositie in de Europese wet- en regelgeving rond genetische modificatie. Tegelijkertijd is mutagenese een willekeurig proces en daarmee een minder geschikte tool. Of, zoals minister Schouten het verwoordt: “Met nieuwe veredelingstechnieken als CRISPR-Cas en cisgenese kunnen de resistenties echter nog sneller worden opgenomen in bestaande succesvolle rassen en daarmee opbrengst en hun geschiktheid voor specifieke afzet behouden. Bovendien kunnen veredelaars met deze technieken meer en sneller resistentiegenen voor Phytophthora en andere aardappelziekten stapelen, waardoor de resistentie duurzamer wordt. Echter, de biologische landbouw sluit het gebruik van deze technieken uit, omdat dit leidt tot genetisch gemodificeerde organismen (ggo’s).”
Wat HollandBIO betreft geven we veredelaars ruim baan voor het inzetten van de beste tools die er zijn, zodat zij gewassen veredelen en naar de supermarktschappen brengen die gezond en lekker zijn, een hoge opbrengst hebben zonder daarbij de aarde uit te putten en die minder of geen bestrijdingsmiddelen nodig hebben. Ook slaan we maar al te graag de handen ineen met de biologische sector om ons hier samen hard voor te maken. Want we hebben een paradigmaverschuiving nodig, in plaats van hier en daar een marginale aanpassing in de Europese wet- en regelgeving.
We moeten een einde maken aan de stigmatisering van ggo’s en ons concentreren op de vraag of een organisme of product veilig is voor het beoogde gebruik. HollandBIO pleit voor wetgeving die stimulerend werkt op de ontwikkeling en inzet van alle innovaties die bijdragen aan de Europese doelen op het vlak van gezondheid, duurzame voedselproductie en circulaire economie. Voor wetgeving die veiligheid borgt zonder te discrimineren op grond van technologie. HollandBIO ziet uit naar een ambitieuze, doortastende en voortvarende aanpak – waarmee Europa zich bij de innovatieve voorhoede van de wereld schaart.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-09-14 17:44:492021-09-14 17:44:50Schouten erkent toegevoegde waarde nieuwe veredelingstechnieken voor sterke en duurzame aardappelrassen← #nieuws
De positie van de Europese Unie staat onder druk door allerlei wereldwijde trends, zoals klimaatverandering, digitalisatie en een veranderende wereldorde. Daarom heeft de Europese Commissie tien uitdagingen gedefinieerd om een mondiale leiderschapsrol te pakken en strategisch autonoom te blijven. En wat blijkt? Innovaties uit biotechnologie staan centraal in het verwezenlijken van een duurzame en toekomstbestendige gezondheidszorg en voedselproductie. Hartstikke goed dus dat de Europese Commissie dit strategische belang erkent. Dat schept vertrouwen voor moderne regels die ruimte geven aan de ontwikkeling van nog meer biotech innovaties.
Natuurlijk hebben de lidstaten daar ook het nodige over te zeggen. En ook dat gebeurt al. Zo heeft de Franse president Macron al aangegeven dat ook zij de noodzaak inzien van nieuwe genetische technieken zoals CRISPR-Cas voor de verduurzaming van gewassen. Geen onbeduidend signaal, want over enkele maanden is Frankrijk voorzitter van de EU. Hoog tijd dus dat we nu ruim baan gaan geven aan dat wat in ons strategisch belang is.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-09-14 17:37:582021-09-15 14:11:42Europese Commissie: Biotechnologie van strategisch belang voor Europese Unie