Hoe graag we ook beter nieuws zouden willen brengen, we zien ook dit jaar dat het nog langer duurt voordat nieuwe middelen vergoed en wel in het ziekenhuis terechtkomen. De toegankelijkheid van nieuwe geneesmiddelen in het ziekenhuis staat daarmee verder onder druk. HollandBIO onderzoekt jaarlijks hoe het gesteld is met de toegankelijkheid van nieuwe intramurale geneesmiddelen in Nederland. Net als vorig jaar blijkt dat het vergoedingslandschap complex is en dat deze doorlooptijden over de hele linie bovendien nog meer toenemen.

Het duurt steeds langer voordat ziekenhuispatiënten over de nieuwste geneesmiddelen kunnen beschikken. Over de hele linie is hun wachttijd in vier jaar nagenoeg verdubbeld. Dat blijkt uit het jaarlijkse onderzoek van HollandBIO naar één van de belangrijke stappen tussen markttoelating en vergoeding: het toekennen van een declaratietitel, de zogenoemde add-onprestatie. Slechts 18 geneesmiddelen kregen tussen 2018 en 2022 binnen 100 dagen een declaratietitel toegekend. In 2022 was deze prestatie voor slechts één middel weggelegd. Ook is er een duidelijke opwaartse trend te zien in de doorlooptijd van EMA-registratie tot het moment waarop een add-on werd toegekend. Waar de mediane doorlooptijd in 2018 nog 136 dagen was, telde die in 2022 maar liefst 263 dagen – nagenoeg een verdubbeling dus. Zonder add-onprestatie kunnen zorgverleners geneesmiddelen niet declareren bij de zorgverzekeraar en is er geen toegang voor de patiënt. In theorie kan een zorgverlener het geneesmiddel via een individuele aanvraag declareren bij de zorgverzekeraar. In de praktijk betekent dit echter dat middelen nog niet worden voorgeschreven, omdat voor iedere patiënt apart een aanvraag moet worden ingediend.  

Doorlooptijd neemt toe bij alle soorten geneesmiddelen 

Een diepere blik op de data leert dat doorlooptijden over de hele linie steeds langer worden. Korte doorlooptijden lijken voorbehouden aan middelen die geen sluis-, wees-, voorwaardelijk of versneld “label” hebben, maar ook hier zien we de doorlooptijden oplopen. Waar in eerdere versies van dit onderzoek de mediane doorlooptijd voor deze groep nog onder de 100 dagen viel, is die nu opgelopen tot 134 dagen. De mediane doorlooptijd voor weesgeneesmiddelen, geneesmiddelen die in de sluis hebben gezeten, of die een voorwaardelijke of versnelde marktvergunningsprocedure bij de EMA hebben doorlopen is voor elk van deze groepen langer dan 300 dagen. Dat betekent dat in veel gevallen een jaar na registratie nieuwe intramurale geneesmiddelen nog steeds geen vergoeding hebben in Nederland. Voor ATMP’s is de mediane doorlooptijd zelfs 457 dagen. Hierdoor moeten ziekenhuispatiënten steeds langer wachten op nieuwe geneesmiddelen. 

Het stuwmeer loopt vol 

Wat in dit onderzoek ontbreekt, zijn de geneesmiddelen die nog in het traject richting add-on zitten of waarvoor het niet gelukt is om een add-on toegekend te krijgen. Door lange beoordelingsprocedures en ingewikkelde onderhandelingen kan het lastig zijn om met een geneesmiddel de eindstreep, vergoede toegang voor de patiënt, te halen. Weliswaar zijn er afgelopen jaar 17 nieuwe add-ons toegekend, maar dat aantal kan flink hoger. Zo zitten er op het moment van schrijven bijvoorbeeld nog 27 middelen in de sluis. Voor de eerste helft van 2023 verwacht het Zorginstituut bovendien wederom 11 nieuwe middelen in de sluis te plaatsen. En dit aantal geneesmiddelen waar lang op gewacht wordt, zal met de op handen zijnde aanscherping van de sluiscriteria alleen maar verder stijgen. Daardoor ontstaat er een stuwmeer van geneesmiddelen die op de Europese markt al wel beschikbaar zijn, maar Nederland nog niet vergoedt.  

We zitten in een prisoner’s dilemma: het ligt aan iedereen en aan niemand 

Niemand wordt natuurlijk gelukkig van patiënten die moeten wachten op nieuwe behandelingen. Dat dit vaak (te) lang duurt, daar is men het ook wel over eens. Waar de oorzaak van het probleem ligt, daarover lopen de meningen uiteen. Uit recent wetenschappelijk onderzoek naar het Nederlandse vergoedingslandschap blijkt dat de meeste stakeholders het systeem twee van de vijf punten geven, een dikke onvoldoende dus. Gevraagd naar hun eigen rol in het systeem, gaven de meesten zichzelf een score van vier van de vijf punten. Men is het dus over twee dingen eens: 1) het systeem werkt niet goed en 2) het komt door de ander. Anders gezegd: we zitten vast in een prisoner’s dilemma. Gaat iedereen voor zijn eigen belang? Dan verliest uiteindelijk iedereen. Het werkt ook niet wanneer partijen los van elkaar proberen de puzzel op te lossen. Maar wanneer iedereen samen dezelfde kant op beweegt, wordt het geheel groter dan de som der delen en bouwen we aan een systeem waar toegankelijkheid, kwaliteit en betaalbaarheid hand in hand gaan. Er worden nu wel pilots en initiatieven gestart om nieuwe geneesmiddelen bij de patiënt te krijgen, maar zonder samenhang en een gezamenlijk doel wordt het systeem hier uiteindelijk vooral ingewikkelder van. HollandBIO pleit voor heldere routes en een adaptief ecosysteem waarbij registratie, vergoeding en gebruik naadloos op elkaar aansluiten. Laten we elkaar niet langer gevangenhouden in het huidige systeem, maar open het gesprek aangaan. Bij HollandBIO staat een grote vergadertafel en pot koffie klaar, wie schuift er aan?  

Een one-size-fits-all-strategie bij het voorschrijven van medicatie is achterhaald. HollandBIO roept dat al langer en nu heeft het LUMC dit wetenschappelijk onderbouwd. Door de dosering van medicatie aan te passen aan de hand van een profiel van twaalf genen, zagen onderzoekers een afname van ernstige bijwerkingen met maar liefst 30% én kan de werking van de medicatie verbeteren. Wat HollandBIO betreft is dit schoolvoorbeeld een voorbode voor een bredere biorevolutie, waarin we door beter te meten iedereen gelijk van een passende behandeling kunnen voorzien. Toch is gezondheid op maat ondanks de bijval uit het LUMC nog geen gelopen race.

Wie betaalt al die miljarden aan extra kosten? 

Natuurlijk zijn we allemaal blij dat patiënten betere behandelingen en minder vaak nare bijwerkingen tegemoet kunnen zien. Alleen, voor wie gaan we dit inzetten? Wanneer? En wie gaat dat betalen? Dat vraagt om meer onderzoek en data. Want met ruim elf miljoen medicijngebruikers in ons land, en een prijskaartje van tussen de 300 en 600 euro voor een DNA-medicatiepas, zou dit de schatkist in het meest gunstige scenario “slechts” € 3,3 miljard kosten.  

Om vervolgens nog te zwijgen over het feit dat dit niet de eerste noch de enige vorm van diagnostiek is die beschikbaar is en komt. Want kijken onderzoekers hier nog maar naar twaalf genen, uiteindelijk hebben we er circa 20.000 die ieder van ons uniek maken. Idealiter zou je van al deze genen willen weten wat hun rol en invloed is op het ontstaan van ziekten en het proces om deze te behandelen of te voorkomen. Dat wordt een duur grapje….  

Tempo en bewijslast worden de bottleneck 

Of toch niet? Technologische innovaties volgen elkaar tijdens de huidige biorevolutie in rap tempo op. Testen kunnen we steeds efficiënter. Wel wordt het steeds ingewikkelder om tussen de immer uitdijende hoeveelheid testen nog de juiste te selecteren, en voor die testen om hun plek in het zorglandschap te vinden. Want gaan we voor elke aandoening voor een losse test – en zo ja welke? Of komt er een moment dat breder testen de voorkeur krijgt – en zo ja wanneer?  

Met het tempo waarin we nu makelen en schakelen in Nederland, en gezien de immer groeiende bewijslast waar we naar vragen voor iets eindelijk de markt op mag, zijn de testen en technologieën achterhaald tegen de tijd dat ze eindelijk de praktijk bereiken. Het duurt en duurt, terwijl het patiënten juist aan tijd ontbreekt. Bovendien schreeuwen de uitdagingen in de gezondheidszorg om verandering, waarmee we de grote maatschappelijke en economische waarde die deze testen – en de daaropvolgende passende zorg – kunnen realiseren. 

HollandBIO maakt zich daarom hard voor opheldering over, en snellere en betere routes naar, de markt voor innovatieve diagnostiek. Zodat we als maatschappij de vruchten kunnen plukken van baanbrekende onderzoeken en de medicatiepaspoorten die daaruit voortkomen.