DE INTRODUCTIES

Dat kan door op deze link te klikken!

HollandBIO bij BNR: ontwikkeling geneesmiddelen moet sneller & beter

Gezondheid op maat, Hollandbio 17 May 2018

Donderdag 17 mei was onze eigen Annemiek te gast bij BNR Zakendoen voor een goed gesprek over de volle breedte van geneesmiddelenontwikkeling. Over personalised medicine en het vastlopende zorgsysteem, over prijzen, transparantie en framing. En natuurlijk over wat er moet gebeuren om de vele mensen die lijden aan een ziekte – hoe zeldzaam ook – in de toekomst van een effectieve behandeling te voorzien. Aan bod komen de centrale rol van patiënten in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling, een betere aansluiting van (nationale) vergoeding op (Europese) registratie en innovatieve prijsmodellen voor bijvoorbeeld gentherapie.

“HollandBIO juicht elk initiatief toe dat bijdraagt aan gezondheid, innovatie en betaalbaarheid, dat is onze meetlat.”, aldus Annemiek. “Maar het moet afgelopen zijn met het zwarte pieten – daar wordt niemand beter van – en zeker geen patiënt. Laten we werk maken van oplossingen die de route van lab naar patiënt versnellen en verbeteren, wij gaan graag in gesprek met alle betrokkenen, minister Bruins voorop.”

Terugluisteren?

Patient Engagement Guide helpt bedrijven de patiënt centraal te stellen

Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid 14 May 2018

Den Haag, 14 mei 2018 – admedicum en HollandBIO hebben tijdens de European Conference on Rare Diseases and Orphan Products (ECRD) te Wenen de Patient Engagement Guide (PEG) gelanceerd. Dit praktische online handboek helpt bedrijven de stem van de patiënt een structurele en sturende rol in hun organisatie te geven. Betrokkenheid van patiënten in elke fase van de geneesmiddelontwikkeling is cruciaal voor een sneller en beter geneesmiddel ontwikkeltraject.

De ECRD is de grootste Europese conferentie voor zeldzame ziekten, die betrokkenen van heinde en verre samenbrengt: van patiënten tot artsen, overheid, academie, verzekeraars en bedrijven. De conferentie stond in het teken van strategieën voor samenwerking. Een mooie gelegenheid om de PEG – als handvat voor samenwerking tussen bedrijven en patiënten – te lanceren en met een interactieve poster aan de congresbezoekers te presenteren.

In het HollandBIO programma “Sneller en Beter van lab naar patiënt” werkt HollandBIO met koplopers uit de biotech aan oplossingen die het ontwikkeltraject van geneesmiddelen verbeteren en versnellen. Annemiek Verkamman, directeur van HollandBIO, licht toe: “Biotech levert revolutionaire nieuwe geneesmiddelen en therapieën. Maar er staan nog te veel patiënten met lege handen. Om ook die patiënten hoop te geven op een effectieve behandeling op maat, moeten we dringend werk maken van oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid verenigen.”

Een centrale rol voor het patiëntenperspectief in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling is zo’n oplossing. Een patiënt weet immers als geen ander wat een geneesmiddel moet doen om het verschil te maken. Bovendien kan de patiënt als ervaringsdeskundige het ontwikkeltraject een boost geven, zowel qua kwaliteit als voortgang. Ook vanuit zakelijk oogpunt is het daarmee logisch om de patiënt in elke fase van de geneesmiddelontwikkeling centraal te stellen.

“Het klinkt zo makkelijk: patiënten betrekken bij het doen van geneesmiddelonderzoek”, zegt Philipp von Gallwitz, medeoprichter en managing partner bij admedicum® Business for Patients. “Maar de praktijk blijkt weerbarstig. Want hoe organiseer je dat eigenlijk? De ervaring leert dat lang niet elke organisatie hier even bedreven in is.” Om bedrijven de helpende hand te bieden, ontwikkelden HollandBIO en admedicum samen de PEG. De PEG is een online handboek, dat goede én minder goede voorbeelden van patiëntbetrokkenheid in de praktijk uitlicht. Daarnaast wijst het de weg in het oerwoud aan informatie over dit onderwerp. Het handboek doet dit op een praktische wijze, met handige tools en checklists, waarmee bedrijven direct aan de slag kunnen.

Meer weten over de Patient Engagement Guide?
De PEG is toegankelijk via www.patientengagement.guide. Klik op “Go to edition”, vul de velden in en je ontvangt een toegangscode in je mailbox.

Over admedicum® Business for Patients
admedicum® Business for Patients is een unieke groep Europese experts op het vlak van patiëntbetrokkenheid. Het bedrijf is opgericht vanuit de overtuiging dat biofarma bedrijven patiënten als belangrijke stakeholder moeten betrekken bij processen in hun keten. Partneren met patiënten is complex en nieuw voor veel bedrijven. admedicum® is gespecialiseerd om bedrijven te helpen waardevolle kansen in de samenwerking met patiënten te herkennen en te benutten. www.admedicum.com.

Over HollandBIO
HollandBIO is de belangenvereniging voor biotech bedrijven in Nederland. De vereniging vertegenwoordigt en verbindt ruim 170 bedrijven. Met haar leden werkt HollandBIO aan een gezamenlijk toekomstideaal: een maatschappij waarin biotechnologie maximaal bijdraagt aan gezondheid, duurzaamheid en economische groei. Om ervoor te zorgen dat biotech innovaties snel en breed beschikbaar zijn voor de samenleving, gaat HollandBIO obstakels te lijf die de ambities van de biotech koplopers in de weg staan. www.HollandBIO.nl.

Van zwarte pieten wordt geen patiënt beter

Gezondheid op maat, Hollandbio, Uitgelicht 1 May 2018

Elke euro kun je maar één keer uitgeven. Het is een waarheid als een koe en de supersimpele theoretische basis voor verdringing. Helaas. Zo simpel als de theorie, zo complex is verdringing in de praktijk. Het vorige week gepubliceerde onderzoek “Verdringingseffecten in het Nederlandse Zorgstelsel”, dat het Radboudmc in opdracht van het Zorginstituut Nederland (ZIN) uitvoerde, maakt die complexiteit zichtbaar. Het onderzoek vond geen causaal verband tussen de komst van nieuwe medische technologie en het verdwijnen van andere zorg. Die conclusie belet het Zorginstituut helaas niet het rapport aan te grijpen om zijn kruistocht tegen dure geneesmiddelen te legitimeren.

Het zijn verwarrende tijden. In de oplegnotitie trekt het Zorginstituut op basis van het rapport een misplaatste conclusie: “Nieuwe dure zorg verdringt in het ziekenhuis vooral zorg op het gebied van infectieziekten, ziekten van het zenuwstelsel waaronder Parkinson en Alzheimer, en oog- en oorziekten.” Het begeleidende persbericht kopt: “Verdringing van zorg komt aantoonbaar voor.” Het Zorginstituut Magazine vertelt een ander verhaal: “In een recent onderzoek van het Radboudmc is geen direct causaal verband gevonden tussen de komst van dure nieuwe therapieën en het verdwijnen van andere zorg.” De oplegnotitie blijkt inmiddels uit het rapport verwijderd.

Het onderzoek van het Radboudmc schetst een genuanceerd beeld van een zeer complexe realiteit, die we uit alle macht met cijfers en formules proberen te bezweren. De interviews tonen tal van gevolgen van budgettaire druk op ziekenhuizen. Zowel positief, bijvoorbeeld efficiencyverbetering, als negatief, denk aan de toenemende werkdruk op het ziekenhuispersoneel. Ze leggen ook de imperfecties en willekeur van het systeem aan de dag: voor het leeuwendeel van de medische interventies speelt kosteneffectiviteit geen enkele rol. Omdat die te moeilijk te becijferen valt.

Natuurlijk moeten we heel goed nadenken hoe we onze euro’s het beste kunnen besteden. Kosteneffectiviteit speelt daarbij een rol – voor alle verzekerde zorg welteverstaan. Maar wanneer we alleen aan het rekenen slaan bij geneesmiddelen en dan ook nog eens doen alsof de uitkomst na een complexe berekening vol subjectieve aannames een wet van Meden en Perzen is, dan meten we met twee maten. We snappen dat de rol die het Zorginstituut speelt, als waakhond van het verzekerde pakket, een lastige is. De zwarte piet, zoals een betrokken ZIN-medewerker het formuleert. Geloof ons, HollandBIO weet hoe het is om de zwarte piet te krijgen.

Het Zorginstituut gaat zijn boekje echter steeds verder te buiten om die zwarte piet kwijt te spelen. Na het in de media wegzetten van geneesmiddelenontwikkelaars als misdadige chanteurs en het achteloos terzijde schuiven van onze argumenten als fake news, voegt het Zorginstituut nu politieke framing en selectief winkelen uit onderzoeksconclusies aan zijn wapenfeiten toe. En dat is een gerenommeerd en onafhankelijk overheidsinstituut onwaardig.

Het moet anders. Laten we onze tijd besteden aan het realiseren van oplossingen die zoden aan de dijk zetten. Voor patiënten. Op basis van feiten, met respect voor de weerbarstigheid en complexiteit van de werkelijkheid. Om de ongekende nieuwe medische mogelijkheden te verzilveren. De pijplijn van onze achterban zit vol met innovaties die niet in de huidige beoordelingskaders passen. Het is de voorhoede op weg naar personalised medicine: medicijnen en therapieën voor zeldzame ziektes, nieuwe diagnostische tools die voorspellen of een behandeling aan zal slaan, en slimme techniek om gezondheidswinst in real-life te monitoren. Het huidige systeem zit muurvast. Alle betrokkenen, van overheid tot bedrijf en van verzekeraar tot patiënt, staan te springen om oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. We noemen er enkele in ons programma Sneller, Beter. Als het aan HollandBIO ligt, berichten we onze lezers binnenkort over een constructief gesprek met het Zorginstituut. Want van zwarte pieten wordt geen patiënt beter.

Bronnen:

Europa pleit voor sterkere samenwerking op vaccineerbare aandoeningen

Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid 1 May 2018

De Europese Commissie (EC) publiceert een voorstel, een zogenaamde Council Recommendation, om samenwerking rond vaccineerbare aandoeningen te versterken. Dit voorstel volgt kort op de oproep van het Europees Parlement voor een hogere vaccinatiegraad. EU-wijde actie is hard nodig, vindt ook de EC: “omdat zwakte van één land bij vaccineren, de gezondheid en veiligheid van alle burgers in Europa op het spel zet”. In het voorstel daagt de EC zowel zichzelf als individuele lidstaten uit om zich in te zetten voor een hoge vaccinatiegraad, waarborging van toegang en overbrugging van verschillen en gaten in nationale vaccinatieschema’s. HollandBIO juicht dit voorstel toe: want samen staan we sterk in de strijd tegen infectieziekten!

In de EU is elk land baas over eigen vaccinatieprogramma. Hierdoor bestaan verschillen in de nationale vaccinatieplannen, -organisatie en -uitvoering. Maar ondanks deze verschillen, vinden de lidstaten elkaar in diverse gedeelde uitdagingen: een dalende vaccinatiegraad, tekorten en een groeiende groep vaccintwijfelaars. Om deze uitdagingen het hoofd te bieden, klopten meerdere EU lidstaten bij de EC aan. Dat leidde tot een voorstel met aanbevelingen om de samenwerking rond vaccineerbare aandoeningen te versterken.

In het voorstel nodigt de EC lidstaten uit om vaccinaties in verschillende omgevingen aan te bieden, bijvoorbeeld in apotheken, om processen te versimpelen en waar nodig specifieke, kwetsbare groepen te benaderen. Ook zijn de lidstaten verantwoordelijk voor heldere voorlichting, via goed getrainde zorgmedewerkers.

De EC en lidstaten worden tevens aangespoord om samen een “European Vaccine Information system” en een “virtual data warehouse” te ontwikkelen. Het eerste systeem zal up-to-date informatie over vaccins op Europees niveau delen, om bijvoorbeeld op termijn stakeholders samen te brengen om richtlijnen te vormen voor een Europees “basisvaccinatieschema”. Het tweede systeem zal vaccinbehoeften en voorraden in kaart brengen. In nauwe samenwerking met de industrie moet dit de productiecapaciteit verbeteren en tekorten voorkomen. Het virtueel data-warehouse kan in geval van nood voor uitwisseling van vaccins zorgen of aanspraak op een – nog te vormen – Europese voorraad regelen.

Tot slot draagt de EC zelf ook een steentje bij. De commissie heeft de intentie om een gemeenschappelijke EU vaccinatiekaart te vormen, om het vertrouwen van vaccinatie niet alleen regelmatig te monitoren maar ook te publiceren, en om een internationale Coalitie voor Vaccinatie te vormen die vaccinatie en samenwerking op dit vlak promoot.

HollandBIO kijkt reikhalzend uit wat Nederland gaat doen met de aanbevelingen. In de Joint Action on Vaccination, waarbij Nederland nauw betrokken is, wordt in elk geval hard gewerkt aan een aantal van deze oplossingen. En dat is belangrijk, want voorkomen is immers beter dan genezen!

Meer weten?

Europa roept op tot actie voor een hogere vaccinatiegraad

Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid, Uitgelicht 24 April 2018

Het Europees Parlement riep afgelopen week de Europese Commissie en lidstaten op tot een actieplan voor een hogere vaccinatiegraad. Een fijne steun in de rug voor de World Health Organisation (WHO), die in het kader van de European Immunisation Week (23-29 april) ook extra aandacht vraagt voor het belang van vaccinatie. De week heeft als thema “vaccinatie als individueel recht en een gezamenlijke verantwoordelijkheid”. HollandBIO is helemaal in haar nopjes met de gemeenschappelijke boodschap: infectieziekten voorkomen is immers beter dan genezen!

In Nederland beschermen wij al sinds jaar en dag onze kinderen tegen nare infectieziekten via het Rijksvaccinatieprogramma. Maar dankzij nieuwe vaccinaties en vaccinatieschema’s kunnen we tegenwoordig veel meer mensen in verschillende levensfasen beschermen, van baby’s tot ouderen. HollandBIO vindt het daarom hoog tijd dat we in Nederland een nieuwe, levenslange vaccinatievisie en -strategie ontwikkelen. Wist je bijvoorbeeld dat vaccinatie…

Alleen als we de handen ineenslaan, maken we een kans in de strijd tegen infectieziekten. Samen met het Europees Parlement, de Europese Commissie en de WHO pleit HollandBIO daarom met hart en ziel voor de optimale inzet van vaccins in de strijd tegen infectieziekten.

Meer weten?

Lees en/of beluister hier BNRs artikel over de oproep van het Europees Parlement
Lees de position paper van Vaccines Europe op een levenslange vaccinatievisie en strategie hier
Volg de ontwikkelingen rond de EIW op Twitter met #EIW2018.

Het geneesmiddelen debat: Say yes to the press!

Gezondheid op maat, Hollandbio 3 April 2018

De verhouding tussen biotech en media stond zelden zo op scherp. Glorieuze koppen over prachtige innovatieve behandelingen worden moeiteloos gecombineerd met publiekelijke terechtstellingen van de leveranciers van deze innovaties: de geneesmiddelenontwikkelaars.

HollandBIO vindt dat het debat beter kan én moet. Afgelopen donderdag gingen we daarom samen met 100 gasten in de Caballerofabriek in debat over het geneesmiddelendebat. Een prikkelende, scherpe én leuke middag met volop mogelijkheden tot verbetering.

DE INTRODUCTIES

Drie korte presentaties van Lucien Hordijk, Stefan Gijssels en Sanne Groenemeijer dienen als warming up voor het debat.

Gelegaliseerde misdaad, zo zag Lucien Hordijk de farmaceutische industrie toen hij zich vier jaar geleden in de wereld van geneesmiddelenontwikkeling vastbeet. Vandaag de dag is zijn beeld genuanceerder, maar de grote invloed van de traditionele hoofdkantoren staat volgens de onderzoeksjournalist een echt gesprek in de weg.

Snel om te oordelen maar traag om zich te informeren, luidt het verwijt van Stefan Gijssels aan media en politiek. Maar ook de industrie laat steken vallen. Bedrijven moeten allen meer tijd steken in uitleg en dialoog. Niet voor hun eigen grote gelijk, maar uit respect voor de patiënt. Een meer dan indrukwekkend betoog, dat hier terug te lezen valt.

Sanne Groenemeijer leerde als kind van pacifistische socialisten al vroeg respect te hebben voor de macht van de media. Die macht brengt echter ook verantwoordelijkheid om feiten en cijfers juist weer te geven. Transparantie en open communicatie zal even wennen zijn voor allen betrokkenen, maar zal zeker lonen, aldus de directeur van Novo Nordisk.

DE STELLINGEN

Onder leiding van Gijs Weenink van de Debatacademie gingen de 100 gasten in debat. Een bloemlezing.

Nederland is het paradijs voor patiënten

40% EENS 60% ONEENS

+ “Wij hebben de best toegankelijke zorg ter wereld”
– “In Nederland sterven o.a. darmkankerpatiënten die in België in leven zouden blijven.”

Farmaceuten moeten volledige transparatie nastreven

10% EENS 90% ONEENS

+ “Transparantie zal bijdragen aan het herstel van vertrouwen”
– “We hebben het over beursgenoteerde bedrijven. Volledige transparantie is flauwekul”

Met alleen feiten en cijfers verlies je iedere maatschappelijke discussie

90% EENS 10% ONEENS

+ “Degene die het oneens is met deze stelling, begrijpt geen snars van het debat”
– “Waar gaat het debat over, als we het niet op basis van feiten en cijfers kunnen voeren”

Bedrijven moeten altijd “JA” zeggen tegen RADAR en Nieuwsuur

50% EENS 50% ONEENS

+ “Je hebt een knettergoed verhaal te vertellen! Als je gebeld wordt, neem op.”
– “Als je weet dat je kannonenvoer bent, zou mijn advies zijn: niet gaan.”

Bedrijven moeten de prijsopbouw van ieder medicijn openbaar maken

10% EENS 90% ONEENS

+ “Als naieve promovendus wil ik wel weten waar die kosten uit bestaan.”
– “Openbaarheid lost niets op wanneer de overheid als een kapotte grammofoon Minder Minder blijft roepen.”

Elke farmaceut moet jaarlijks een persdag organiseren

50% EENS 50% ONEENS

+ “Je nodigt iedereen uit en roept ‘kom maar op’!”
– “Doen we al. Er zijn financiële dagen waar journalisten bij zijn. Dat is voldoende.”

Iedereen die bij een farmeceut werkt moet op debattraining

20% EENS 80% ONEENS

+ “Oefenen is goed! Het prikkelt om te denken over wat je doet en waarom.”
– “Training is de dood voor elke journalist, dan ga je onzin spuien.”

DE FOTO’s

Met dank aan Nils van Hout.

Blokhuis: Kinkhoestvaccinatie voor zwangeren in het RVP

Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid 27 March 2018

Goed nieuws! In lijn met de aanbevelingen van de Gezondheidsraad en het Zorginstituut, laat Staatssecretaris Blokhuis de Tweede Kamer weten alle zwangere vrouwen een vaccinatie tegen kinkhoest te willen aanbieden. Opname van deze vaccinatie in het Rijksvaccinatieprogramma (RVP) is volgens Blokhuis “logisch” en “consistent”. HollandBIO juicht dit toe. Het zou voor het eerst zijn dat het succesvolle RVP uitgebreid wordt naar een nieuwe doelgroep.

Omdat het Rijksvaccinatieprogramma tot nu toe gericht is op kinderen, vergt de invoer van de kinkhoestvaccinatie voor zwangere vrouwen de nodige voorbereidingen. Denk aan investeringen in ICT, voorlichtingsmateriaal en scholing van bijvoorbeeld verloskundigen. In samenwerking met het RIVM en de beroepsgroep onderzoekt de Staatssecretaris een aantal scenario’s.

Het definitieve besluit van de Staatssecretaris volgt voor de zomer en staat of valt met de uitvoerbaarheid en betaalbaarheid. Maar waar een wil is, moet een weg zijn, vindt HollandBIO. De kinkhoestvaccinatie voorkomt veel ellende. Het in ons aller belang dat we die potentiële gezondheidswinst in de praktijk verzilveren.

De hele Kamerbrief van Blokhuis lees je hier.

MS-patiënten luiden de noodklok over Fampyra

Gezondheid op maat, Hollandbio, Gezondheid 27 March 2018

MS-patiënten luiden de noodklok nadat minister Bruins op advies van het Zorginstituut bekend maakte de vergoeding van Fampyra per 1 april 2018 te beëindigen. Ditmaal niet omdat het medicijn te duur is, maar omdat het Zorginstituut van mening is dat Fampyra niet effectief is. Het instituut lapt hiermee niet alleen het oordeel van het Europees Medicijn Agentschap (EMA) aan zijn laars, het legt ook de ervaring van de behandelend artsen en de 2.000 Nederlanders die het middel gebruiken naast zich neer.

Wederom wordt duidelijk dat de door het Zorginstituut gehanteerde GRADE-methodiek steeds vaker een blokkade vormt op weg naar personalized medicine. GRADE schiet tekort als het gaat om kleine patiëntengroepen, zoals bij weesgeneesmiddelen het geval is. Een van de bewezen effectieve maatregelen om het ontwikkeltraject van geneesmiddelen te versnellen en verbeteren, is het centraal stellen van het patiëntenperspectief in elke fase ontwikkeling. Toch verwijst GRADE de praktijkgegevens die in de afgelopen twee jaar over Fampyra zijn verzameld wegens onvoldoende bewijskracht naar de prullenbak.

HollandBIO vindt het hoogste tijd om de GRADE-systematiek eens kritisch tegen het licht te houden.

In de uitzending van maandag 26 maart stelt het televisieprogramma Radar de situatie aan de kaak. Een absolute terugkijktip! De uitzending maakt duidelijk wat het medicijn voor patiënten betekent en wat de gevolgen zijn als het middel niet langer vergoed wordt. Fampyra is voor hen het enige medicijn dat de symptomen van MS bestrijdt. Een verontruste gebruiker opende een petitie om handtekeningen op te halen voor behoud van Fampyra. Al meer dan 25.000 mensen ondertekenden de petitie, die je hier vindt. Ook Tweede Kamerlid Sharon Dijksma (PvdA) laat het er niet bij zitten en roept patiënten hun ervaring te delen via haar Facebook pagina.

Biogen, de fabrikant van Fampyra, springt in de bres om de patiënten te helpen, als is het tijdelijk. Het bedrijf stelt het medicijn tot 31 december 2018 gratis beschikbaar voor de bijna 2.000 patiënten die deelnamen aan het LIBERATE-onderzoek, het Treatment Monitoring Program (TMP) of het Named Patient Program (NPP). Wij hopen dat dit voor genoeg tijd wint om een permanente oplossing te vinden voor alle MS-patiënten die baat hebben bij het middel!

Lees meer:

Zorginstituut vliegt uit de bocht

Gezondheid op maat, Hollandbio, Uitgelicht 20 February 2018

In een artikel in het Financieele Dagblad van 19 februari stelt bestuursvoorzitter van het Zorginstituut Nederland (ZIN), Arnold Moerkamp, dat zijn organisatie ‘gewoon wordt gechanteerd over de ruggen van patiënten’ door geneesmiddelenontwikkelaars. Met deze uitspraak vliegt de voorzitter van het adviesorgaan van de overheid flink uit de bocht. Ten eerste omdat een dergelijke politieke uitspraak niet past bij een instituut dat zich beroept op zijn onafhankelijkheid en objectiviteit. Ten tweede omdat de prijsopbouw niet tot de pakketcriteria behoort, en dus niet tot het beoordelingskader van het Zorginstituut. En ten derde omdat transparantie weliswaar aaibaar klinkt, maar niet leidt tot lagere prijzen, laat staan tot meer gezondheidswinst.

Met zijn uitspraken gooit Moerkamp olie op het vuur van het toch al totaal gepolariseerde politieke en maatschappelijke geneesmiddelendebat. Een debat waarin de feiten het helaas al lang hebben afgelegd tegen emotie. Want waar bij de nieuwste generatie geneesmiddelen een kostenstijging evident is, toont het totaalplaatje het perspectief: het percentage van geneesmiddelen in het zorgbudget is al jarenlang stabiel op ongeveer 7%. De uitgaven aan nieuwe geneesmiddelen gaan hand in hand met besparingen door het verlopen van het patent van oudere geneesmiddelen.

Is er dan niets aan de hand? Jazeker wel. De toegang tot effectieve weesgeneesmiddelen, geneesmiddelen voor zeldzame ziektes, stagneert. Van de vijf weesgeneesmiddelen die het Zorginstituut de afgelopen twee jaar voor zes indicaties beoordeelde, was het advies zonder uitzondering negatief. Slechts in drie gevallen kon na onderhandelingen met de fabrikant en de beroepsgroep toch tot vergoeding over worden gegaan. Bij elk te introduceren weesgeneesmiddel lijkt het raak en laait het debat weer op, zonder bevredigende uitkomst.

Het Zorginstituut houdt bij het beoordelen van weesgeneesmiddelen dezelfde ‘one-size-fits-all’ benadering en methodiek aan als bij reguliere geneesmiddelen. En daar passen weesgeneesmiddelen simpelweg niet in. Door de (zeer) kleine patiëntengroepen, de ernst en vaak progressieve aard van het ziektebeeld is er minder data beschikbaar over de effectiviteit van de geneesmiddelen dan bij geneesmiddelen voor grotere indicaties. Het halsstarrig vasthouden aan een beoordelingssystematiek waarvan alle betrokkenen weten dat deze niet werkt, leidt tot wanhopige patiënten en hun naasten. De schrijnende situaties raken ons allemaal in het hart.

Is er nog meer aan de hand? Ja, dat ook. Geneesmiddelenontwikkeling duurt lang, is risicovol en kostbaar. Het vaak forse prijskaartje van nieuwe geneesmiddelen is het gevolg van deze uitdagende innovatieroute. Helaas is dit niet op korte termijn op te lossen, er is geen ‘quick fix’, niet één magische oplossing. Maar er zijn mogelijkheden te over om het sneller en beter te doen: door het patiëntenperspectief centraal te stellen in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling, door de inzet van betere modellen en slimme diagnostica en door een flexibel ecosysteem waarin registratie, vergoeding en toegang naadloos op elkaar aansluiten. Wij zijn ervan overtuigd dat betaalbaarheid, gezondheidswinst en innovatie hand in hand moeten gaan om tot structurele oplossingen te komen. En dat zijn dan ook de onderwerpen waar alle partijen in de sector, inclusief het Zorginstituut, mee aan de slag zouden moeten.

Lees meer:

Interview Arnold Moerkamp, FD 19-2-2018 (log in verplicht)
Onze reactie in het FD van 20-2-2018 (log in verplicht)