← #nieuws

Eén patiëntbelang, twee maten

,

VWS-minister Fleur Agema heeft antwoord gegeven op Kamervragen van de BBB over de subsidie van 16,5 miljoen euro aan het UMCG, voor onderzoek naar de effectiviteit van een nieuwe celtherapie. Haar antwoorden geven blijk van begrip en erkenning voor de vragen die de toekenning van de subsidie ook bij hollandbio oproept. Zo gaf de minister niet alleen aan onze zorgen serieus te nemen, ook zegde ze een gesprek met het Zorginstituut toe over de vraag of de subsidievoorwaarden en -verlening van de subsidieregeling Veelbelovende Zorg wel overeenkomen met de bredere beleidsinzet van de overheid op innovatieve geneesmiddelen.

Onze opinie, de Kamervragen van de BBB en de antwoorden van de minister over de toekenning van de subsidie maakten nogal wat los, in en buiten Den Haag. Patiënten spraken zich uit over het belang van deze levensreddende behandelingen én de inzet van het UMCG bij de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Daarmee is hollandbio het volmondig eens, al heeft dat de berichtgeving helaas niet gehaald.

Hollandbio juicht elke organisatie toe – commercieel, non-profit, academisch, klein of juist heel groot – die het klaarspeelt om een nieuw geneesmiddel bij de patiënt te brengen. Daarbij onderstrepen we de waarde van continue innovatie en zijn we doordrongen van het belang van betaalbaarheid. Ook de inzet van het UMCG kan daarmee in de basis op onze volle steun rekenen. Wel vinden we het belangrijk dat voor alle partijen dezelfde spelregels gelden, spelregels die we met zijn allen afgesproken hebben. Dat lijkt niet het geval in deze casus – waar de overheid met twee maten lijkt te meten. Het ministerie van VWS deelt die zorg, zo blijkt uit de antwoorden op de Kamervragen.

Toch leven ook na de antwoorden van het ministerie bij hollandbio nog diverse vragen, waarop wij graag een antwoord krijgen:

  • In hoeverre is hier daadwerkelijk sprake van marktfalen, aangezien er al een geregistreerde CAR-T celtherapie voor deze indicatie voorhanden is?
  • Hoe zit het met rolvermenging van het Zorginstituut, dat gelijktijdig adviseert over de vergoeding van de geregistreerde therapie en een miljoenensubsidie voor de ontwikkeling van een concurrerend middel verleent?
  • Welke gevolgen heeft het voor de studieopzet van het UMCG als er een geregistreerde CAR-T vanuit het basispakket wordt vergoed? En hoe dient dit het belang van de patiënt?
  • Leidt het onderzoek dat het UMCG met deze subsidie wil doen ook tot de aanvraag  van registratie voor deze behandeling bij het Europees Medicijn Agentschap (EMA), zoals we dat voor deze groep geavanceerde therapieën (ATMP’s) in Europa hebben afgesproken om veiligheid, effectiviteit en kwaliteit te borgen?
  • Klopt het dat een bedrijf nooit de directe aanvrager kan zijn van de subsidieregeling Veelbelovende Zorg en dat een bedrijf daarmee nooit in dezelfde mate kan profiteren van deze subsidie als het UMCG in de rol van ontwikkelaar én zorginstelling?
  • Welk signaal geeft de overheid met deze subsidie af aan de diverse CAR-T bedrijven die juist Nederland hebben gekozen als productie-hub voor Europese patiënten – een unique selling point waar het ministerie van Economische Zaken maar wat trots op is?

Naast dat we graag antwoorden krijgen op onze vragen, gaan we het liefst natuurlijk met iedereen in gesprek om de angel uit deze discussie te halen en samen te werken aan een ecosysteem waarin gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand kunnen gaan. De koffie staat klaar!

/by
← #nieuws

Zeldzame ziekten in Nederland nog altijd verweesd

, ,

Vandaag, op 28 februari, is het internationale Zeldzame Ziektedag: dé dag om stil te staan bij de meer dan 1,2 miljoen mensen in Nederland die lijden aan een zeldzame aandoening. Voor het leeuwendeel van deze patiënten bestaat nog geen effectieve behandeling, maar dankzij gerichte stimulansen neemt het aantal geregistreerde geneesmiddelen voor zeldzame ziekten – weesgeneesmiddelen genaamd – in Europa wel steeds verder toe. Onderzoek van hollandbio laat zien dat de vergoede toegang in Nederland daarbij achterblijft: 40% van de weesgeneesmiddelen is voor de Nederlandse patiënt nog niet bereikbaar. Hollandbio vindt de beperkte toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen een onderbelicht probleem dat meer aandacht én actie verdient.

Nederland laat 40% van de weesgeneesmiddelen nog altijd links liggen

Uit onderzoek van hollandbio blijkt dat 60% van de 256 weesgeneesmiddelen die tussen 2001 en 2024 een handelsvergunning ontvingen, in Nederland worden vergoed. Niet alle weesgeneesmiddelen met een Europese handelsvergunning zijn dus in Nederland beschikbaar. De weesgeneesmiddelen die in de afgelopen tien jaar een Europese handelsvergunning ontvingen, worden daarbij opnieuw minder vaak vergoed (49%) dan weesgeneesmiddelen die langer geleden werden toegelaten tot de Europese markt (80%). Want hoewel er sinds vorig jaar voor zeven extra weesgeneesmiddelen vergoeding bestaat, zijn er zeventien nieuwe geregistreerd bij het Europees Medicijnagentschap (EMA). Uiteindelijk krijgt een groot aantal weesgeneesmiddelen wel vergoeding, maar daar gaat vaak een paar jaar overheen. En dat is jammer, zeker wanneer we in Europa juist vol inzetten op versnelling van nieuwe behandelmogelijkheden. Zonder actie blijven we achter de feiten aanlopen.   

Verbetering van de toegankelijkheid onder de loep

Hollandbio onderzoekt elk jaar hoeveel weesgeneesmiddelen daadwerkelijk de Nederlandse patiënt bereiken. Op die manier houden we een feitelijke vinger aan de pols in hoeverre we patiënten met een zeldzame aandoening ook daadwerkelijk helpen. Niet ieder weesgeneesmiddel met Europese handelsvergunning is automatisch beschikbaar voor de Nederlandse patiënt. Om vergoed te worden vanuit de zorgverzekering, moet eerst worden vastgesteld of het middel voor Nederlandse patiënten bewezen meerwaarde heeft en zijn prijs waard is. En net als tijdens de ontwikkelfase, geldt ook hier dat de zeldzame aard van de ziekte het moelijker maakt om daarover het gewenste bewijs te leveren dan bij ziektes die bij meer mensen voorkomen. Onze geüpdatete bevindingen over deze laatste stap richting de patiënt, gebaseerd op openbare data van de Europese Commissie, EMA, het GVS, Farmatec en medicijnkosten.nl, publiceren we vandaag in een vernieuwde infographic.

Toegang verschilt voor type registratie en bedrijfsomvang

Wat de exacte oorzaken zijn van de nationale vertragingen ten opzichte van Europese registraties, kunnen we op basis van de openbare data niet bepalen. Wel blijkt eens te meer dat het type registratie en de grootte van het bedrijf de kans op het ontvangen van vergoeding lijken te beïnvloeden. Middelen met een normale of versnelde marktvergunning worden vaker vergoed dan gemiddeld (75%). Weesgeneesmiddelen die de EMA voorwaardelijk toelaat tot de Europese markt (21%), of die de autoriteit extra monitort op bijwerkingen na registratie (46%), worden juist minder vaak vergoed dan gemiddeld. Daarnaast zien we dat weesgeneesmiddelen geregistreerd door grotere ondernemingen vaker worden vergoed (62%) dan weesgeneesmiddelen geregistreerd door het mkb (25%). Registratie door het mkb komt überhaupt maar weinig voor (5%). Slechts in zeldzame gevallen bereikt een weesgeneesmiddel van deze kleinere bedrijven dus de Nederlandse patiënt.

Zo zeldzaam zijn zeldzame ziekten niet

Een ziekte is zeldzaam wanneer die minder dan vijf op de tienduizend mensen treft. Uitzonderlijk misschien, maar bij elkaar opgeteld treffen de in totaal zesduizend verschillende zeldzame aandoeningen meer dan één miljoen Nederlanders. Voor de meeste van hen bestaat helaas nog geen effectieve behandeling. Maar gelukkig zijn er wel talloze knappe koppen die keihard werken aan de ontdekking en ontwikkeling van zogenaamde ‘weesgeneesmiddelen’ speciaal bedoeld voor zeldzame ziekten. Dat deze ziekten slechts een handjevol mensen raken, zorgt ervoor dat patiënten vaak langer moeten wachten op een effectieve behandeling dan bij aandoeningen die vaker voorkomen. Een grote steun in de rug hierbij is dat een weesgeneesmiddelenstatus bij de EMA sinds het jaar 2000 ondersteuning en hulp biedt voor de ontwikkeling en markttoetreding van nieuwe weesgeneesmiddelen. Dankzij deze regeling bereiken steeds meer nieuwe weesgeneesmiddelen de Europese markt, al is dat wel slechts een eerste stap op de vaak lange en hobbelige weg naar de patiënt.

Complexiteit van vergoedingsproces

Het is goed te begrijpen dat we in Nederland kritisch willen kijken naar of en voor welk bedrag we een geneesmiddel willen vergoeden. Dit proces moet echter niet zo complex en tijdrovend worden dat het steeds langer duurt voordat nieuwe weesgeneesmiddelen hun weg vinden naar de patiënt. Uitblijvende vergoeding kan uiteenlopende redenen hebben. Mogelijk is het door de inherente hogere onzekerheid en prijzen voor weesgeneesmiddelen moeilijker om aan de bestaande beoordelingskaders te voldoen. Ontwikkelaars kunnen er dan voor kiezen hun geneesmiddel eerst te lanceren in landen waar het makkelijker is om vergoeding te krijgen. En het kan natuurlijk ook nog zo zijn dat de ontwikkelaar het middel hier helemaal niet wil lanceren, simpelweg omdat er geen of niet genoeg Nederlandse patiënten zijn.

Geen enkele patiënt verweesd achterlaten

Voor hollandbio is het duidelijk: de toegang tot nieuwe weesgeneesmiddelen in Nederland moet én kan beter. Want naast dat deze innovatieve therapieën een mogelijk effectieve behandeling bieden aan patiënten met een nu nog ongeneeslijke ziekte, openen deze therapieën met hun vaak gepersonaliseerde aanpak ook deuren richting Gezondheid op maat: iedereen de beste behandeling op het juiste moment. En dat vraagt om een verandering in denken. Laten we niet langer proberen om weesgeneesmiddelen binnen het keurslijf van het bestaande zorgstelsel te persen, en in plaats daarvan inzetten op een lerend zorgsysteem waarin we patiënten optimaal behandelen vanuit een zo vol mogelijke dokterstas. Zo gaan gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid écht hand in hand. Samen zorgen we ervoor dat geen enkele patiënt meer verweesd achter hoeft te blijven.

/by
← #nieuws

De overheid faalt, niet de markt 

, ,

De geschiedenis herhaalt zich: nadat het UMCG in 2020 €30 miljoen overheidssubsidie kreeg om in eigen huis een me-too CAR-T behandeling in elkaar te knutselen, kende het Zorginstituut het  ziekenhuis de afgelopen week wederom €16,5 miljoen toe uit diezelfde subsidiepot. Ditmaal voor het kopiëren van een geregistreerde celtherapie, die nota bene al voor vergoedingsadvies voorligt bij datzelfde Zorginstituut. Waar hollandbio zich in 2020 al afvroeg of de toekenning van deze monstersubsidie nou de beste besteding van schaars overheidsgeld was, rest nu enkel verbijstering over deze heilloze verspilling van belastingcenten, die kwetsbare patiënten bovendien nodeloos blootstelt aan een experimentele behandeling. 

Vooropgesteld, hollandbio juicht iedereen toe die een nieuw geneesmiddel bij de patiënt weet te krijgen. Of dat een ziekenhuis, een Mkb’er of een multinational is, is ons om eerlijk te zijn om het even. Ook zijn we niet tegen het verstrekken van subsidies voor geneesmiddelenontwikkeling. Sterker nog, op dagelijkse basis lobbyen wij voor passende financiering in elke fase op de lange weg van lab naar patiënt. Toch vinden we de toekenning van €16,5 miljoen aan het UMCG uit de subsidieregeling veelbelovende zorg niet alleen weggegooid belastinggeld, maar bovendien een grove schoffering voor het biotech ecosysteem. Laat ons dat toelichten. 

Hoezee, 16,5 miljoen voor het UMCG? 

Ondanks dat het nog onduidelijk is of de eerste €30 miljoen voor het UMCG op koers ligt om het gehoopte resultaat op te leveren, krijgt het ziekenhuis opnieuw een fikse duit uit de subsidieregeling Veelbelovende Zorg, ditmaal €16,5 miljoen. Met de subsidie wil het UMCG een studie uitvoeren om een in eigen huis te ontwikkelen celtherapie (CAR-T) te vergelijken met de huidige standaardbehandeling tegen multipel myeloom, een kanker van plasmacellen, zo lezen wij in diverse persberichten en berichtgeving van de Volkskrant. Laat het onderzoek zien dat de behandeling (kosten)effectief is, dan kan deze vergoed worden uit het basispakket, ronkt het Zorginstituut dat niet alleen adviseert over de toelating van geneesmiddelen tot het basispakket, maar bovendien samen met ZonMw en in opdracht van het ministerie van VWS de subsidieregeling uitvoert.  

De subsidie lijkt heuglijk nieuws: geweldig dat de overheid zoveel geld steekt in de experimentele ontwikkeling van een innovatieve therapie voor patiënten in nood. En bovendien, alsof dat op zich al niet risicovol genoeg is, durft de overheid haar nek uit te steken door te investeren in een academisch ziekenhuis, in plaats van in te zetten op de geijkte route van geneesmiddelenontwikkeling door gespecialiseerde biotech bedrijven die het klappen van de zweep kennen. Wat een lef!  

Context is alles 

Helaas doet de context ons enthousiasme omslaan in verbijstering. Waar het UMCG over zes jaar hoopt een CAR-T behandeling tegen multipel myeloom af te leveren, is er vandaag de dag al precies zo’n therapie op de markt. Geneesmiddelenontwikkelaar J&J kreeg in 2022 goedkeuring van de EMA voor haar CAR-T genaamd Cilta-Cel (Carvikty®). In datzelfde jaar oordeelde het Zorginstituut dat deze celtherapie voor de behandeling van multipel myeloom effectief is (in pakketjargon: voldoet aan de Stand der Wetenschap en Praktijk). Wel vond ZIN destijds de onderbouwing van de kosteneffectiviteit onvoldoende om te kunnen adviseren over een gewenste prijsdaling. Daarmee viel voorlopig het doek voor de behandeling, een hard gelag, voor patiënten in Nederland. Juni 2024 diende de fabrikant een aangepaste economische analyse in, op basis waarvan de Adviescommissie Pakket afgelopen week oordeelde dat Carvykti®, weliswaar na prijsonderhandelingen met VWS, vergoed kan worden. In februari zal het Zorginstituut zijn definitieve advies publiceren.  

Niets geen innovatieve ontwikkeling dus die subsidieverstrekking, niets geen onvervulde medische nood, maar ofwel hopeloos naïeve onkunde, ofwel pure symboolpolitiek van het Zorginstituut om biotech bedrijven buitenspel te zetten. En zo harkt het UMCG, handig inspelend op het door het ministerie van VWS zorgvuldig gecultiveerde nationale anti-farma sentiment, schaamteloos opportunistisch, maar onder de vlag maatschappelijk verantwoord ruim €46 miljoen euro aan belastinggeld binnen voor eigen eer en glorie.  

Marktfalen  

Om in aanmerking te komen voor een subsidie uit de regeling Veelbelovende Zorg, moet sprake zijn van marktfalen. Een situatie die veelvuldig voorkomt in de biotech sector: denk aan de ontwikkeling van preventieve interventies zoals vaccins, antiviralen en antibiotica, van geneesmiddelen voor ultra zeldzame aandoeningen, of voor ziektes die minder kapitaalkrachtige gebieden treffen, of bijvoorbeeld voor de repurposing van patentloze geneesmiddelen. Voorbeelden waarbij het schort aan een verdienmodel, waardoor private investeerders hun hand op de knip houden, en innovatie uitblijft.  

Dat is niet het geval bij celtherapieën, noch in de ontwikkeling van therapieën gericht op multipel myeloom. De afgelopen jaren is dankzij grote wetenschappelijke doorbraken de ontwikkeling van cel- en gentherapieën in een stroomversnelling geraakt en zetten publieke en private investeerders wereldwijd vol in op late klinische ontwikkeling, met als resultaat dat de pijplijnen bomvol innovaties zitten en er voor diverse bloedkankers al meerdere effectieve therapieën beschikbaar kwamen. Illustratief zijn de 292 lopende studies die de database clinicaltrial.gov geeft op de zoektermen CAR-T en multipel myeloma, waarvan er op dit moment maar liefst 167 actief patiënten werven. 

Dat een mogelijk gebrek aan bereidheid van de overheid om te betalen voor een geregistreerd geneesmiddel ook binnen de definitie ‘marktfalen’ zou passen,  bij ons gaat het er niet in. Want zelfs wanneer VWS en het Zorginstituut deze definitie met juridisch kunst- en vliegwerk op weten te rekken, lijkt een poging om met belastinggeld lokaal een geneesmiddel te kopiëren en goedkoper te produceren in een wereldwijde markt die bol staat van de innovatie en concurrentie, op zijn zachtst gezegd een wat omslachtige aanpak. In overleg gaan met de fabrikant – onderhandelingen tussen overheid en ontwikkelaar zijn in deze sector immers aan de orde van de dag – zou het vermeende marktfalen immers ook zo maar eens kunnen verhelpen, al vermoeden wij dat die €16,5 miljoen in dat geval niet teruggestort wordt.  

Belangenverstrengeling 

Een arts, of een patiëntvertegenwoordiger die met ‘de industrie’ samenwerkt, moet bij elke gelegenheid al zijn belangen tot in detail vermelden, en is desondanks in de regel uitgesloten van publieke adviesrollen. Farmaceutische bedrijven, of hun vertegenwoordiging, zijn zelfs niet eens welkom aan tafel wanneer die ook maar raakt aan dure geneesmiddelen – uit angst voor beïnvloeding. Die belangenverstrengeling werkt blijkbaar maar één kant op. Immers, de objectiviteit van Zorginstituut en beroepsgroep staan zelfs buiten kijf wanneer ze eigenhandig een oordeel vellen over de vergoeding van een behandeling en gelijktijdig de ontwikkeling van een concurrerend middel met een miljoenensubsidie mogelijk maken.  

Onethisch 

Alle bovenstaande bezwaren verbleken echter bij de verstrekkende gevolgen voor de patiënten die aan deze studie mee zullen gaan doen. Het UMCG zegt de zelf te ontwikkelen CAR-T therapie te willen vergelijken met de ‘standard of care’- de behandelingen die volgens de richtlijnen van de beroepsgroep op dit moment de standaard zijn. Doordat de therapie van J&J nog in de Sluis zit, en dus nog niet vergoed wordt uit het basispakket, maakt deze geen deel uit van de studieopzet waarvoor het UMCG €16,5 miljoen subsidie kreeg. Dat betekent dat het UMCG patiënten met multipel myeloom gaat blootstellen aan een zelf ontwikkelde CAR-T therapie die zichzelf nog moet bewijzen, terwijl er een geregistreerd, effectief en veilig bevonden alternatief voorhanden is. Of dat in het belang van de patiënt is valt nu al te betwijfelen, maar op het moment dat het ministerie van VWS en J&J tot een akkoord komen, is het volstrekt onethisch om patiënten de stand der wetenschap en praktijk te onthouden, om ze bloot te stellen aan een experimentele kopie die ook nog eens vergeleken wordt met een verouderde behandelstandaard.  

Aanfluiting 

Je kan het bijna niet gemist hebben: onze overheid wil vol inzetten op biotech. Zo prijkt de sector bovenaan het lijstje groeimarkten voor Nederland, is deze verkozen tot een van de nationale sleuteltechnologieën, en werkt de overheid as we speak aan een integrale visie en diverse actieplannen om de vele kansen van biotech voor gezondheid, duurzaamheid en welvaart te verzilveren. Hollandbio zei het al eerder: de sector wordt geen haar beter van mooie woorden alleen. Sterker nog, al die ambitieuze vergezichten zijn geen cent waard wanneer de overheid de sector zodra ze de kans krijgt eigenhandig een stok in de wielen steekt. Als het om het nationale biotech beleid gaat, spreekt hollandbio vaak over het gas- en het rempedaal. Met het verstrekken van deze subsidie om één van de grootste en meest succesvolle biotech ontwikkelaars die ons land kent de pas af te willen snijden, stuurt het Zorginstituut aan op een frontale botsing – een doelbewuste bovendien. Kortom: als hier al een partij faalt, dan is het onze overheid.  

/by
← #nieuws

Hollandbio is officieel TPI-partner 

, , ,

Hollandbio is trots toe te treden tot het partnerprogramma van Transitie Proefdiervrije Innovatie (TPI). Een cruciale samenwerking: want hoewel geneesmiddelenontwikkeling op het moment nog zeker niet zonder proefdieronderzoek kan, biedt biotech innovatie steeds meer ziektemodellen die niet alleen onnodig lijden voorkomen, maar bovendien béter zijn, omdat ze meer voorspellende waarde bieden dan een dierproef. Hollandbio neemt met haar deelname aan TPI maar wat graag het voortouw om deze welkome alternatieven zo snel mogelijk verantwoord richting praktijk te loodsen.

Als belangenbehartiger van de Nederlandse biotech sector zet hollandbio zich in voor innovaties die bijdragen aan gezondheid, duurzaamheid en economische groei. Zo ook voor de ontwikkeling en implementatie van nieuwe ziektemodellen die zowel mens als dier vooruit helpen. Deze technologieën, waaronder 3D-celkweek, organoïden en organ-on-a-chips dragen niet alleen aanzienlijk bij aan de verbetering van de ontwikkeling van (bio)chemische stoffen, geneesmiddelen en levensmiddelen, maar leveren ook een belangrijke bijdrage aan het verminderen en vervangen van dierproeven.  

Binnen het TPI-partnerprogramma fungeert hollandbio als de stem van de biotech sector. Een cruciale samenwerking, juist omdat de ontwikkeling van veel innovatieve producten vandaag de dag nog helemaal niet zonder proefdieren mag of kan. Onze achterban omvat naast de ontwikkelaars van nieuwe ziektemodellen óók volop productontwikkelaars die nog tegen de beperkingen en hordes aanlopen bij de implementatie van nieuwe mogelijkheden. Hollandbio is trots om met deze sleutelpositie mede het voortouw te nemen in de transitie. De ontwikkeling en implementatie van nieuwe ziektemodellen verdient volop steun, zodat de sector sneller, gerichter en diervriendelijker kan bijdragen aan een beter leven voor mens, dier en planeet.  

Met het partnerschap onderschrijft hollandbio de TPI-missie “beter voorspellen zonder proefdieren” en de ambitie om Nederland als katalysator van de (inter)nationale transitie naar proefdiervrije innovaties te positioneren. Wij dragen hier aan bij door in kaart te brengen waar de ontwikkelaars én gebruikers van ziektemodellen – en andere biotech innovaties – tegenaan lopen op de route van lab naar praktijk en aandacht te vragen voor oplossingen voor deze knelpunten.  Namens hollandbio neemt Wieteke Wouters plaats in de TPI kerngroep, en zet Britt van de Ven haar ervaring als programma manager Gezondheid op Maat in binnen de transitiegroep. Hollandbio kijkt ernaar uit om de transitie samen met TPI in goede banen te helpen leiden! 

/by
← #nieuws

Koploper Nederland zit voor een dubbeltje op de eerste rang, maar tegen welke prijs?

, ,

Koploper Nederland zit voor een dubbeltje op de eerste rang, maar tegen welke prijs?

Zijn we in Nederland koploper als het gaat om grondig afwegen welke geneesmiddelen we wel en niet willen vergoeden, of (af)prijzen we onszelf de markt uit? En hoe pakken we het in Nederland aan ten opzichte van andere landen? Renaud Heine promoveerde onlangs op deze vraag. In een interview met NRC (inlog nodig) over zijn onderzoek schetst hij een aantal dilemma’s waar we ons bij hollandbio ook zorgen om maken. De gezondheidseconoom constateert: “We zijn hier goed in het bewaken van budgetten, maar soms gaat dat ten koste van de patiënt.”

Nederland heeft stevig grip op het geld dat we uitgeven aan geneesmiddelen. Zo schommelt het percentage van ons zorgbudget dat opgaat aan geneesmiddelen al jaren rond de 8%. In Europa besteedt alleen Denemarken een lager percentage aan geneesmiddelen. Hoewel Heine positief zegt te zijn over de stevige onderhandelingen die de Nederlandse overheid voert met fabrikanten, benoemt hij ook een belangrijke keerzijde: het risico dat patiënten lang moeten wachten op een nieuw geneesmiddel, of zelfs helemaal niet behandeld kunnen worden.

De trend die Heine hier signaleert herkennen wij helaas ook. De focus lijkt er in Nederland erg op gericht om zo min mogelijk geld uit te geven aan geneesmiddelen, met problemen aan alle kanten van de geneesmiddelenmarkt tot gevolg: lange wachttijden voor nieuwe geneesmiddelen en oplopende tekorten bij generieken. En tel daar de langere doorlooptijden die Heine aanhaalt voor de goedkeuring van nieuwe producten van de EMA ten opzichte van de Amerikaanse FDA nog maar bij op. Hollandbio signaleert een spanningsveld: we hebben geneesmiddelen, en de bedrijven die ze ontwikkelen, nou eenmaal ook ontzettend hard nodig om de patiënt de beste behandeling te kunnen bieden – nu en in de toekomst. Zijn we te zuinig, dan lopen we het risico om met lege handen te staan.

Ziet de toekomst er dan somber uit? Bij hollandbio zijn we niet zo van het doemdenken, liever maken we werk van oplossingen waardoor Nederland weer een land wordt waar fabrikanten graag hun geneesmiddelen (en investeringen) naartoe brengen. De eerste stap: onze gezondheid weer op waarde schatten. Daarna kunnen we onze goede voornemens van begin dit jaar weer uit de kast trekken – laten we, met zijn allen, het gezamenlijk belang voorop stellen om behandelingen die gezondheidswinst toevoegen zo snel mogelijk bij degene te krijgen die ze nodig heeft. Dat lukt alleen als we samen werk maken van een betere begaanbare route van lab naar praktijk. Zodat we over tien jaar echt met zijn allen op de eerste rang staan!

/by
← #nieuws

Aan de beste stuurlui aan wal 

, ,

De discussie over de betaalbaarheid en toegankelijkheid van geneesmiddelen blijft de gemoederen bezighouden. En terecht, want terwijl de biotech sector blijft investeren in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, vaccins en therapieën om steeds meer ongeneeslijke ziekten te kunnen genezen, valt nog maar te bezien of deze ook hun weg naar de patiënt zullen vinden. Vanwege hun prijskaartje, jazeker, maar feitelijk ook omdat ons zorgbudget dusdanig onder druk staat, dat elke euro extra er minimaal twee te veel zijn.  

De vraag wat een aanvaardbare prijs is voor geneesmiddelen, is voor de samenleving letterlijk van levensbelang. We willen zeker niet te veel betalen, want dan verspillen we belastinggeld en zetten we het toch al knellende zorgbudget nog verder onder druk.  Maar is onze betalingsbereidheid te laag, dan staat de zorg met lege handen en betalen patiënten de prijs met hun gezondheid.  Ook voor geneesmiddelenontwikkelaars is prijsstelling de million dollar question. Een te hoge prijs betekent immers geen vergoeding, wat een bijzonder slecht businessmodel is, terwijl een te lage prijs, nou ja, óók een bijzonder slecht businessmodel is. Er is zowel fabrikanten als de samenleving dan ook alles aan gelegen om een optimum te vinden waarbij zowel toegankelijkheid als betaalbaarheid gedijen.  

Nu vinden we het allemaal logisch dat de samenleving zelf – al dan niet bij monde van de overheid – bepaalt wat ze kan en wil betalen voor een nieuw geneesmiddel. Dat doet ze zo zorgvuldig mogelijk, door vaststelling van het zorgbudget, discussies over de maximale prijs van een gewonnen levensjaar, het strikt monitoren van budgetimpact, beoordeling van (kosten)effectiviteit, gepast gebruik afspraken en natuurlijk stevige prijsonderhandelingen.  

Het is dan ook best gek – vindt hollandbio althans – dat dit helemaal anders lijkt, wanneer het gaat over geneesmiddelenontwikkeling en in het bijzonder over wat voor de industrie een acceptabele prijsstrategie is. Ook al zijn bedrijven vooralsnog als enige in staat gebleken om continu innovatieve geneesmiddelen af te leveren, zijn het vooral ‘de anderen’ die publiceren over hoe zij dat eigenlijk zouden moeten doen en wat het zou mogen kosten.  

Zo lazen we op de website van FAST dat een groep experts – geen van allen direct actief in geneesmiddelenontwikkeling – in Frontiers in Pharmacology allerlei ideeën identificeerden om beter om te gaan met “dure behandelingen en stijgende kosten van geneesmiddelen”, uiteenlopend van het beter bewijzen van klinische effectiviteit, het voorkomen van overbehandeling en – uiteraard – de eeuwige belofte van academische ontwikkeling. Ook werd als onderdeel van het overheidstraject Maatschappelijk Aanvaardbare Uitgaven Geneesmiddelen (MAUG) een burgerpanel gevraagd “hoe gerechtvaardigd hoge vraagprijzen zijn” in een sessie over dure geneesmiddelen. En tot slot zette Medicijn voor de Maatschappij middels een publicatie de voor- en nadelen van verschillende prijsmodellen op een rij, waarbij gelukkig het zelf ontwikkelde prijsmodel als beste uit de bus kwam, maar ruggenspraak met bedrijven over de haalbaarheid of uitvoerbaarheid van de strategieën helaas ontbrak.  

We zeiden het eerder, en zeggen het nogmaals: de route van lab naar patiënt verloopt nooit lineair, draait – zelfs in de late fases van ontwikkeling – 29 van de 30 keer uit op een mislukking, duurt al gauw ruim tien jaar en kost gemiddeld 2,5 miljard dollar – zo concludeert het onderzoek naar het financiële ecosysteem, uitgevoerd in opdracht van VWS – en rendement is leidend. Geneesmiddelenontwikkeling is, anders gezegd, dusdanig kostbaar, complex en risicovol, dat je op dit moment alleen maar kans van slagen hebt die route te volbrengen wanneer die enorme investering terug te verdienen valt. (Of natuurlijk wanneer iemand een blanco cheque uitschrijft en daar niets voor terug wilt, maar die weldoener hebben wij nog niet gevonden.) 

Alle goede bedoelingen ten spijt, we komen geen steek verder wanneer we enkel de ander blijven voorschrijven wat zij anders en beter moet doen, zonder de expertise en context van die ander in ogenschouw te nemen. Sterker nog, zo verliest iedereen: het langer wachten op nieuwe medicatie en de afname van het aantal klinische studies in Nederland zijn een teken aan de wand. In een veld zo complex als geneesmiddelenontwikkeling, kunnen we alleen slagen wanneer we maximaal gebruikmaken van alle expertise voorhanden én bovendien de harde grenzen respecteren die elke speler nou eenmaal heeft om zijn rol te kunnen vervullen.  

Moeten we dan bij de pakken neerzitten? Zeker niet. Laten we liever echt gezamenlijk een stap vooruit proberen te zetten, al betekent dat dat we onze loopgraaf of comfortzone moeten verlaten. Hoe dat moet gaan we bij leven en welzijn op 29 november een beetje leren. Dan staat ons tweede Challenge the Status Quo Event, in De Utrechtse Stadsvrijheid, geheel in het teken van samenwerken onder hoogspanning. Meld je snel aan! 

/by
← #nieuws

Hollandbio solliciteert bij VWS 

, ,

Het ministerie van VWS wil de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen stimuleren en heeft daarvoor zelfs een vacature openstaan. Zo’n rol is hollandbio natuurlijk op het lijf geschreven. Al verleggen we graag enkele accenten in de functieomschrijving, zodat de nieuwe beleidsmedewerker daadwerkelijk bij kan dragen aan een ecosysteem waarin gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid écht hand in hand gaan.

Geachte mevrouw Agema, beste Fleur, 

Elke dag zetten wij ons in om te werken aan een maatschappij waarin biotech maximaal bijdraagt aan gezondheid, duurzaamheid en economische groei. Geen wonder dat wij ons direct aangesproken voelden door de vacature van Senior beleidsmedewerker innovatie geneesmiddelen bij het ministerie van VWS. Met deze brief lichten we graag toe waarom wij uitermate geschikt zijn om deze functie te vervullen.  

De afgelopen tien jaar hebben we volop ervaring op mogen doen met alle facetten van geneesmiddelenontwikkeling, beleid en innovatie. Vanuit ons streven om met biotech het leven beter te maken, zoeken we continu naar mogelijkheden om innovaties optimaal in te zetten om ziektes te voorkomen, in een vroeg stadium te signaleren en zo effectief mogelijk te behandelen of liever nog, te genezen. Dit doen we door te onderzoeken en publiceren over hoe het systeem werkt, en door in gesprek te gaan met alle stakeholders om effectieve verbeteringen te bedenken en te helpen implementeren. 

De uitdagingen in de gezondheidszorg zijn complex: de zorgvraag en zorgkosten lopen op, terwijl we in toenemende mate kampen met een tekort aan zorgprofessionals. Wat niet helpt bij het oplossen van deze uitdagingen, is om partijen tegenover elkaar te zetten of aan de zijlijn te zetten. Wij zetten ons in, samen met onze 280 leden, voor samenwerking met alle betrokken partijen. Alleen zo kunnen we de transitie naar gezondheid op maat werkelijkheid laten worden. Om de zorg toekomstbestendig te houden, hebben we een flexibeler ecosysteem nodig, waarin de verschillende stappen in het proces van ontwikkelen, beoordelen, vergoeden en inzetten van innovaties naadloos op elkaar aansluiten.  

Als senior beleidsmedewerker bij het ministerie van VWS zetten wij ons graag in om oplossingen te identificeren waarmee we de uitdagingen in de zorg duurzaam het hoofd kunnen bieden. Wij zijn ervan overtuigd dat iedereen een rol te spelen heeft: niet alleen is de kennis, expertise en bijdrage van elke speler onmisbaar, we hebben bovendien rekening te houden met de context en randvoorwaarden waarin elke speler zijn bijdrage kan leveren. Kortom: alleen met gezamenlijke spelregels kunnen we de weg vooruit vinden.  

We herkennen ons dan ook niet in schijnbare tegenstelling die uit de vacaturetekst spreekt: bedrijven richten zich op winst, terwijl werken aan maatschappelijk relevante geneesmiddelen is voorbehouden aan het ministerie. Sterker nog: rendement en maatschappelijke winst zijn in het huidige systeem onlosmakelijk met elkaar verbonden. Zonder patiënt geen rendement, zo blijkt ook uit onderzoek dat VWS zelf heeft laten uitvoeren.  

Wees gerust: wij zien nog legio andere mogelijkheden om te zorgen dat gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan en staan te trappelen om hier samen met VWS-collega’s en het hele veld de schouders onder te zetten. Bovendien zijn we niet bang voor verandering, noch op ons mondje gevallen en houden we ook bij tegenslag onze rug recht. Uiteraard zijn we bereid om in een gesprek onze motivatie, kwaliteiten én oplossingen verder toe te lichten. 

Met maatschappelijk verantwoorde groet, 

hollandbio 

/by
← #nieuws

Hollandbio vraagt aandacht VWS-minister Agema voor gebrekkige voortgang beleidswijzigingen medicinale cannabis 

, ,

Afgelopen week heeft hollandbio per brief aan VWS-minister Agema aandacht gevraagd voor de gebrekkige voortgang in de uitvoering van de aangekondigde beleidswijzigingen rond medicinale cannabis. Ondanks de stappen die VWS aankondigde om de verhandelingsmogelijkheden voor medicinale cannabis te verruimen, blijft de daadwerkelijke implementatie ver achter bij de verwachtingen. Hierdoor komen zowel de betaalbaarheid als de beschikbaarheid van medicinale cannabis voor patiënten – in Nederland en daarbuiten – onder druk te staan, evenals de internationale positie van Nederland als leverancier van hoogwaardige medicinale cannabis.

Miljoenenverlies op VWS-begroting voor 2025 

In de brief verzoekt hollandbio de minister om het veld spoedig en structureel te betrekken bij de uitwerking en uitvoering van de beleidswijzigingen. De recente VWS-begroting, waarin voor 2025 een verlies van €3,6 miljoen wordt verwacht door lagere opbrengsten en minder aanvragen, onderstreept de noodzaak voor meer transparantie en voortgang. Het schrappen van het exportplafond en de productiebeperkingen zouden juist voorzien in het stroomlijnen van een groter aanbod en derhalve de inkomsten voor de staat op z’n minst op peil houden. 

Nederland heeft zich altijd onderscheiden met medicinale cannabis van hoge kwaliteit en heeft de capaciteit om aan de hoge vraag in binnen- en buitenland te voldoen. Door gebrek aan voortgang en gebrekkige uitvoering dreigen zowel de toegankelijkheid als de betaalbaarheid van medicinale cannabis voor patiënten in gevaar te komen, want juist de opbrengsten dragen bij om kosten voor behandeling en onderzoek in Nederland laag te houden. 

Herhaaldelijke positieve uitspraken van de Tweede Kamer 

Hollandbio hoopt dat de Tweede Kamer, die zich hiervoor jarenlang in meerderheid heeft uitgesproken, de minister om een reactie zal vragen. Daarom hebben we de VWS-Kamercommissie ook op de hoogte gebracht van de brief. Wij blijven met betrokken partijen in het veld, de Tweede Kamer en het ministerie over dit onderwerp in gesprek en staan klaar om bij te dragen aan een snelle, effectieve en praktijkgerichte implementatie. 

Lees de volledige brief aan minister Agema hier. 

Getrapte beleidswijzigingen medicinale cannabis in aantocht 
/by
← #nieuws

Iedereen in zijn kracht voor innovatiegedreven therapieontwikkeling 

, ,

Bedrijven en academie kunnen elkaar de hand schudden in de knelpunten die ze ondervinden in de ontwikkeling van nieuwe therapieën, zo blijkt uit een recent gepubliceerd rapport dat FAST in opdracht van het ministerie van VWS liet opstellen door adviesbureau SiRM. Gebrek aan financiering en complexe, niet passende wet- en regelgeving staat het door ontwikkelen van kennis naar gezondheidswinst voor patiënten in de weg.

Knelpunten voor academie 

Voor de academie is het bovendien niet vanzelfsprekend om een grotere rol in te nemen in de fases na fundamenteel onderzoek, zo bericht de publicatie. De (organisatie van de) wetenschap verhoudt zich niet altijd goed tot geneesmiddelenontwikkeling. Onderzoekers hebben andere drijfveren dan productontwikkelaars en de ontwikkeling van geneesmiddelen in de academie is erg versnipperd. Ook mist de academie nog regelmatig de benodigde kennis en ervaring voor effectieve en efficiënte geneesmiddelenontwikkeling. 

Samen innovatie een Boost(er) geven 

Hollandbio herkent de beschreven knelpunten maar al te goed. Niet voor niets initieerden we samen met het bedrijfsleven, kennisinstellingen en hogescholen het Groeifondsproject Biotech Booster, dat zich richt op het beter vercommercialiseren van biotech kennis, waaronder therapieontwikkeling. Biotech Booster combineert daarbij financiering met de specifieke talenten en expertise binnen publieke en private partijen om vindingen sneller en beter van lab naar praktijk te brengen.  

Betere samenwerking en voortbouwen op sterktes 

Het onderzoek van FAST spitst zich slechts toe op een grotere rol voor de academie in therapieontwikkeling. Een gemiste kans, want juist een betere samenwerking tussen alle betrokken partijen is volgens hollandbio de weg vooruit. Geneesmiddelenontwikkeling vergt immers een lange adem, is kostbaar, risicovol en dusdanig complex dat geen enkele organisatie alle wijsheid zelf in pacht kan hebben, laat staan de route van lab naar patiënt in zijn eentje kan volbrengen.  

Liever nog dan om een meer bedrijfsmatige aanpak binnen de academie te stimuleren, zoals het rapport lijkt te suggereren, of bijvoorbeeld bedrijven te verleiden hun winstoogmerk aan de wilgen te hangen zoals VWS lijkt te wensen, bouwen we wat hollandbio betreft beter voort op dat waar iedere speler ‘van nature’ al goed in is. Waarbij support zich richt op het beoogde resultaat – meer gezondheidswinst dankzij innovatie – ongeacht welke speler daarvoor aan de lat staat. 

/by
← #nieuws

Innovatie als vliegwiel voor een gezonder Nederland

, ,

Op donderdag 17 november presenteerden Novartis Nederland en Vintura tijdens de bijeenkomst ‘Opening Doors to Future Healthcare’ in Den Haag twee interessante whitepapers over innovatie. Samen met een actieve zaal en gepassioneerde sprekers en panelleden, waaronder hollandbio’s Wieteke, is er nagedacht over randvoorwaarden om medische innovatie optimaal te kunnen laten bijdragen aan een gezonder Nederland. 
 
In de whitepapers staat medische innovatie in de zorg – in de breedste zin van het woord, dus inclusief innovatieve geneesmiddelen, technologie, AI – centraal en laten Novartis en Vintura zien hoe dat kan bijdragen aan de gezamenlijke ambities op gezondheid. De organisaties hebben samengewerkt met verschillende partijen uit het werkveld om deze whitepapers op te stellen. 
 
Specifiek kijken de whitepapers naar hoe innovatieve oplossingen kunnen bijdragen aan het aanpakken van twee grote gezondheidsuitdagingen in Nederland, namelijk kanker en hart- en vaatziekten. Met jaarlijks 129.000 nieuwe kankerdiagnoses en meer dan 1,7 miljoen Nederlanders die leven met een hart- of vaatziekte, is hier heel veel gezondheidswinst te behalen.  
 
Door te investeren in een goed functionerend ecosysteem dat innovatie ondersteunt, kunnen we niet alleen uitkomsten voor patiënten verbeteren, maar ook die voor het zorgsysteem en de maatschappij, zo luidt de eensgezinde conclusie van beide publicaties. Hear, hear! 
 
Je vindt de whitepapers via deze link.

/by