De beslissing van het Nederlandse bedrijf Orca Therapeutics om uit te wijken naar Canada onderstreept de urgentie om de nationale drempels rondom klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie weg te nemen. Afgelopen week besteedden het Financieele Dagblad en BNR Nieuwsradio aandacht aan het probleem en de oproep van de Tweede Kamer aan het kabinet om met spoed knelpunten weg te nemen. Eerder deelden we al onze blijdschap over de politieke steun.

In de krant en op de radio vertelt Orca Therapeutics CEO Kees Groen dat het vergunningsverleningstraject voor klinisch onderzoek naar gentherapie tegen prostaatkanker in Canada slechts een maand duurde. Dit in schril contrast met het jaar dat Nederland gemiddeld uittrekt voor een dergelijk traject. Naast Kees geven ook VVD-Kamerlid Arne Weverling en HollandBIO’s Annemiek een toelichting op de problematiek en de hopelijk spoedige oplossing.

Het volledige FD-artikel lees je hier (inlog nodig).

De bijdrage op BNR van Kees Groen luister je hier terug, de bijdrage van Annemiek Verkamman hier.

Ons bericht van vorige week vind je hier.

Staatssecretaris Blokhuis wil gezondheidswinst door vaccinaties maximaal verzilveren, zo liet hij de Tweede Kamer afgelopen week in een uitgebreide Kamerbrief weten. De Kamerbrief meldt dat de daling van de vaccinatiegraad tot staan is gebracht. Volgens Blokhuis geen reden om op zijn lauweren te rusten: “dit motiveert mij des te meer om onverminderd in te zetten op de maatregelen uit mijn brief Verder met vaccineren”. We roemden al eerder de doortastende aanpak van Blokhuis op het vaccinatiedossier. En ook nu weer is HollandBIO blij met de ambitie die uit de brief spreekt. We zetten de hoogtepunten uit de brief graag voor je op een rij.

Pneumokokkenvaccinatie voor ouderen

Vanaf het najaar van 2020 gaat de overheid ouderen wapenen tegen de pneumokokken. De Staatssecretaris neemt nu definitief het advies van de Gezondheidsraad over om 60, 65, 70 en 75 jarigen een vaccinatie aan te bieden. In eerste instantie mogen gegadigden zich bij de huisarts melden voor deze prik. Of dit de best passende aanpak is, zal na twee jaar uit een evaluatie blijken.

Werkdruk bedreigt voorspoedige implementatie van nieuwe vaccins

De werkdruk bij de jeugdgezondheidszorg (JGZ) is hoog, zo constateert Blokhuis. En dankzij de implementatie van diverse nieuwe vaccins, waarvoor de JGZ verantwoordelijk is, zal die niet snel afnemen. “De praktijk kan geen oneindige hoeveelheid wijzigingen tegelijkertijd aan”, concludeert Blokhuis. En dus liggen vertragingen bij invoer op de loer. Volgens HollandBIO is er maar één structurele oplossing: extra capaciteit en middelen. Op die manier kan de werkdruk worden verlicht en vinden al die vaccins snel hun weg naar de juiste arm.

Een verbeterde communicatiestrategie

Blokhuis wil zich nog duidelijker uitspreken vóór het belang van vaccinatie. Op verzoek van de Tweede Kamer gaat hierbij extra aandacht uit naar ervaringsverhalen. Die krijgen dan ook een prominente plek op een te ontwikkelen website, waar jong en oud terecht kunnen voor informatie en actualiteiten over vaccineren. Het RIVM werkt intussen aan een vergrote zichtbaarheid van de al bestaande website over vaccinatie. Tot slot zet de staatssecretaris extra middelen in voor aanvullende gesprekstrainingen van professionals.

Benieuwd naar de hele Kamerbrief? Lees hem hier.

Afgelopen week kondigde minister Bruins voorafgaand aan het Algemeen Overleg geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer aan alles op alles te zetten om álle patiënten met de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) zo snel mogelijk van Spinraza te voorzien. Fantastisch nieuws voor patiënten boven de 9,5 jaar, die dit medicijn vanwege gebrek aan bewijslast vorig jaar aan hun neus voorbij zagen gaan. HollandBIO is blij dat er zicht is op een pragmatische oplossing voor oudere SMA patiënten. Vanwege de ernstige en progressieve aard van deze aandoening, is elke dag wachten op behandeling er immers één teveel.

Bruins verwacht groen licht te kunnen geven voor de opname van Spinraza in een voorwaardelijke toegangsregeling (VT-regeling). Hij loopt hiermee vooruit op het advies van het Zorginstituut (ZIN), dat deze week verschijnt. Binnen de VT-regeling wordt het geneesmiddel tijdelijk vergoed, op voorwaarde dat extra onderzoek wordt uitgevoerd naar de effectiviteit in deze oudere patiëntengroep.

Adaptive ecosystems

Hoewel HollandBIO heel blij is met de pragmatische oplossing, legt de casus feilloos bloot dat het beoordelingssysteem van weesgeneesmiddelen kraakt in haar voegen. Want waar de behandelde groepen klein zijn en het ziektebeeld variabel, is het aanleveren van “robuuste” data volgens de door ZIN gehanteerde GRADE beoordelingssystematiek vrijwel onmogelijk.

In plaats van patiënten toegang te weigeren op basis van een gebrek aan data, pleit HollandBIO ervoor om Nederland dé innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, conditionals en ATMPs te maken. De nieuwe Regeling Voorwaardelijke Toelating, die in het vierde kwartaal van 2019 gepresenteerd wordt, biedt hier een mooie kans toe. Zeker wanneer die ons in staat stelt om op eigen bodem te experimenteren met het vergaren van Real-World-Evidence in registers, innovatieve concepten als personalised entry programs, en adaptive pricing. Laten we daarom nu met elkaar uitwerken hoe we met een adaptief systeem en maatwerk de toegang voor de patiënt veilig kunnen stellen. Want van een behandeling die de patiënt niet bereikt, is nog nooit iemand beter geworden.