Op 22 oktober stuurde minister Bruins (Medische Zorg) het langverwachte beleidskader Voorwaardelijke Toelating (VT) geneesmiddelen naar de Tweede Kamer. Met de nieuwe regeling VT wil de minister de toegang tot nieuwe geneesmiddelen verbeteren voor patiënten met ernstige en vaak zeldzame aandoeningen. Een streven dat op de volle steun van HollandBIO kan rekenen. En ook over de uitwerking van de regeling, die per direct ingaat, zijn we voorzichtig enthousiast. Maar, as always, the proof of the pudding is in the eating.

Weesgeneesmiddelen zijn de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Dankzij gerichte stimuleringsmaatregelen en onze toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat geneesmiddelen en therapieën te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van de patiënt.

De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen stelt alle facetten van het klassieke traject van geneesmiddelenontwikkeling, beoordeling en toegang op de proef. Gouden standaarden, ontwikkeld voor blockbusters, passen niet meer. Ze zijn onhaalbaar of zelfs onethisch. Personalised medicine vergt meer dan alleen de ontwikkeling van geneesmiddelen op maat. Ook het systeem van beoordeling en vergoeding moet mee innoveren.

Die aansluiting laat volop ruimte voor verbetering. Waar het Europees Medicijn Agentschap (EMA) diverse routes heeft ontwikkeld voor een beoordeling op maat, blijft het nationale traject voor toegang en financiering van geneesmiddelen vooralsnog vasthouden aan een gedateerd one size fits all beoordelingskader. Geregistreerde weesgeneesmiddelen, al dan niet conditional of exceptional, lopen daardoor stuk op de beoordeling van het Zorginstituut. Het resultaat is schrijnend: voor patiënten met een zeldzame ziekte is eindelijk een geregistreerd geneesmiddel op de markt, maar de toegang loopt enorme vertraging op of strandt in het zicht van de haven.  

Als één van de manieren om dit probleem aan te pakken, greep HollandBIO de herinrichting Regeling voorwaardelijke toelating tot het basispakket, die het ministerie van VWS in februari 2017 aankondigde, met beide handen aan. Voor, tijdens en na de consultatie pleitten we voor een innovatieve en flexibele regeling die beter zou aansluiten bij EMA registratie, maar die vooral ook het onderliggende methodologische probleem zou erkennen en aanpakken. Onder meer door ruimte te laten voor maatwerk, in studie ontwerp, methodologie en beoordelingskaders.

We zijn blij dat het nu gepubliceerde beleidskader en de uitvoeringstoets het door de sector aangekaarte methodologische probleem onderschrijft en de flexibiliteit belooft die de nieuwe generatie geneesmiddelen nodig heeft. Wel stelt het ministerie fikse voorwaarden in ruil voor voorwaardelijke toelating: over prijsstelling, transparantie en openbaarheid van data. Alleen de praktijk kan uitwijzen of de voordelen opwegen tegen de nadelen.

De nieuwe regeling VT lijkt in ieder geval een oplossing voor die geneesmiddelen, die nu echt stranden in het rigide nationale systeem voor toelating. Maar hopelijk groeit hij uit tot meer. Als het aan ons ligt, is de vernieuwde regeling VT de opmaat naar een adaptief ecosysteem, waarin registratie naadloos aansluit op toegang en vergoeding. Daarmee bieden we de beste zorg aan patiënten met een zeldzame aandoening, én zet Nederland zichzelf op de kaart als innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, en de voorhoede van de transitie naar personalised medicine die zij vertegenwoordigen.

Lees meer

• Persbericht VWS “Minister Bruins: verbetering toegang nieuwe geneesmiddelen”
• Kamerbrief over beleidskader voorwaardelijke toelating geneesmiddelen.
• Uitvoeringstoets procedure voorwaardelijke toelating geneesmiddelen.

De NZa spoort ziekenhuizen en verzekeraars opnieuw aan om de gezondheidswinst voor de patiënt centraal te stellen in de contractering van de medisch-specialistische zorg. Zij herhaalt daarmee de boodschap uit haar vorig jaar verschenen advies “belonen van zorg die waarde toevoegt”. In dit rapport pleit de NZa voor een transitie van volume- naar waardegedreven zorg. Een mooie ontwikkeling, HollandBIO is blij is dat de NZa voor de patiënt op de bres springt. Wij geloven dat deze vlieger ook elders in de zorg opgaat en maken daar sinds jaar en dag werk van. In ons ideale zorgsysteem gaan gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid namelijk hand in hand!

Lees de oproep van de NZa hier: https://www.nza.nl/actueel/nieuws/2019/10/04/nza-focus-op-verplaatsing-van-zorg-en-waardengedreven-zorg-in-contractering-msz

Lees het NZa-advies “belonen van zorg die waarde toevoegt” hier: https://www.nza.nl/actueel/nieuws/2018/10/04/nza-zet-gezondheidswinst-centraal-in-bekostiging-medisch-specialistische-zorg

Slimme meetmethoden maken het steeds vaker mogelijk elke patiënt de juiste én beste behandeling op het juiste moment te bieden. Een schoolvoorbeeld van zo’n technologische ontwikkeling kwam onlangs voorbij in de nieuwsberichten van het Antonie van Leeuwenhoek: een elektrische neus die eenvoudig kan voorspellen of een longkankerpatiënt baat heeft bij kostbare immuuntherapie. Door verschillende stoffen in de uitgeademde lucht van een patiënt te meten, kan een persoonlijk geurprofiel worden vastgesteld. Patiënten bij wie immuuntherapie niet werkt, bleken een over specifiek geurprofiel te beschikken. Hoogleraar longziekten Michel van den Heuvel (RadboudUMC): “Het is een uitstekend voorbeeld van precision medicine, waarbij de behandeling helemaal op de individuele patiënt is gericht. We gebruiken de moleculaire vingerafdruk van de uitademingsgassen om een essentieel kenmerk van de tumor vast te stellen en op basis daarvan wel of geen immuuntherapie te starten. De adem kan belangrijk worden voor de diagnostiek, niet alleen in de oncologie maar ook daarbuiten.”

Bij HollandBIO maken we werk van  oplossingen die het pad van lab naar patiënt effenen en waarbij gezondheidswinst, betaalbaarheid en innovatie hand in hand gaan. Slimmer meten is wat ons betreft één van die oplossingen. De snelle ontwikkelingen van technologie om biologische processen in kaart te brengen en in silico of in vitro na te bootsen, plus de brede inzet van verschillende ‘omics’-technologieën bieden immers een enorme potentie om zowel therapieontwikkeling als -toediening flink te versnellen en verbeteren.

Als het aan HollandBIO ligt, wordt Nederland toonaangevend in het implementeren van dit soort hoogtechnologische “slimmer meten” oplossingen. Innovaties stuiten echter vaak op barrières, waardoor de potentie van slimme meetmethoden nog onvoldoende wordt benut. Recent is HollandBIO daarom gestart met een reeks interviews waarin we inventariseren welke technologieën en producten in ontwikkeling of al beschikbaar zijn binnen onze achterban, en tegen welke knelpunten men aanloopt. Om vervolgens werk te maken van oplossingen die deze innovaties optimaal tot hun recht laat komen! Meer weten over ons “Slimmer meten” project? Neem contact op met HollandBIO’s Marit.

Bron: https://www.avl.nl/nieuwsberichten/2019/elektronische-neus-kan-eenvoudig-voorspellen-of-longkankerpati%C3%ABnt-baat-heeft-bij-dure-immuuntherapie/