Staatssecretaris Blokhuis is niet de enige die zoveel mogelijk gezondheidswinst met vaccinatie wil verzilveren. Ook elders in Europa houdt vaccinatie de gemoederen bezig. Het magazine voor Europese instanties en beleidsmakers, “The European Files”, wijdt daarom een special aan vaccinaties. Effectief beleid, zowel op nationaal als Europees niveau staat hierin centraal. Diverse partijen, waaronder Europese en nationale Ministers, EMA, ECDC, WHO, IMI, EPF, CPME, PGEU en industrie geven een kijkje in eigen keuken, of reflecteren op mogelijke verbeteringen op Europees niveau. Een absolute leestip als het vaccinatiedossier je na aan het hart gaat!
MSD, het grootste geneesmiddelenbedrijf in Nederland, verdubbelt de komende jaren haar capaciteit voor biotechproductie in Oss. De uitbreiding is nodig vanwege de wereldwijd groeiende vraag naar behandelingen tegen diverse soorten kanker. Met de vergroting van de capaciteit en de nieuwe faciliteiten kan MSD vanuit Oss geneesmiddelen leveren aan de rest van de wereld.
Nederlands tintje aan wereldwijde kankerbestrijding
Kanker is één van de grootste uitdagingen van onze tijd. In Nederland krijgen elk jaar ongeveer 116.000 mensen kanker (1). Wereldwijd overlijden ongeveer 1 op de 6 mensen aan de ziekte (2). Er zijn verschillende soorten behandelingen voor verschillende vormen van kanker, zoals doelgerichte therapie, chemotherapie en immuuntherapie. MSD richt zich vooral op immuuntherapie. MSD Nederland is – vooral in Oss – nauw betrokken geweest bij de ontwikkeling van immuuntherapie en speelt daar dus nog steeds een belangrijke rol in met biotechnologische productie.
16 miljard dollar
De investeringen in Oss maken deel uit van een meerjarenprogramma waarmee MSD 16 miljard dollar investeert om productiecapaciteit en -faciliteiten over de hele wereld uit te breiden. Binnen Nederland wordt op dit moment op de locaties van MSD in Haarlem, in Oss en in Boxmeer (diergezondheid) volop gebouwd.
Passie en trots
“Met nieuwe high tech faciliteiten en meer productiecapaciteit gaat Nederland een belangrijke bijdrage leveren aan de bestrijding van kanker. Met deze uitbreiding tonen we onze betrokkenheid bij de behandeling van kanker en dat doen we uiteindelijk voor al die patiënten”, vertelt John Glavas, directeur van MSD Oss Biotech. “Ik ben trots op onze medewerkers die elke dag met passie en trots aan deze behandelingen werken.” De uitbreiding is daarnaast goed voor de BV Nederland. MSD heeft momenteel 6.000 medewerkers in Nederland en is actief op het gebied van ontwikkeling, klinisch onderzoek, productie, verpakking en distributie.
1) KWF Kankerbestrijding https://www.kwf.nl/kanker In Nederland krijgen jaarlijks ongeveer 116.000 mensen kanker. 2) WHO, factsheets, key facts cancer, 12 september 2018 https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/cancer Cancer is the second leading cause of death globally, and is responsible for an estimated 9.6 million deaths in 2018. Globally, about 1 in 6 deaths is due to cancer.
Door betere inzet van in vitro-testen
kunnen wereldwijd veel dierproeven worden voorkomen. Dit kondigt het College
ter Beoordeling van Geneesmiddelen deze week aan. De reden hiervoor is dat de
internationale richtlijn voor het testen van de schadelijkheid van medicijnen
tijdens de zwangerschap voor het eerst in 25 jaar wordt aangepast.
Op dit moment moeten geneesmiddelenbedrijven
nog in twee verschillende diermodellen (bv. konijn en rat) aantonen dat een
medicijn niet schadelijk is voor de foetus. Volgens de nieuwe richtlijn zijn
tijdens fase 1 en 2 van het geneesmiddelenontwikkelingstraject straks minder
grote studiepopulaties nodig en mag een in vitro-test één van de twee diermodellen vervangen. Dit voorkomt onnodige dierproeven
voor medicijnen die in veel gevallen de eindstreep niet halen. Daarnaast zullen
in vitro-testen in bepaalde gevallen afdoende zijn, bijvoorbeeld als het
gaat om een stof uit een medicijngroep waarvan bekend is dat ze schadelijk zijn
tijdens zwangerschap.
Hoewel de aanpassing van de internationale
richtlijn een mooie eerste stap is op weg naar snellere en betere
geneesmiddelenontwikkeling, zijn we er nog lang niet. Zo blijft voor fase 3
onderzoek de dubbele dierproef vereist. Waarom? Wat staat er nog in de weg om
de transitie naar het proefdiervrij ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen
mogelijk te maken? Steeds meer bedrijven in onze achterban ontwikkelen
innovatieve technologieën die hier een rol in kunnen spelen, zoals organoids of
organs-on-a-chip. HollandBIO inventariseert momenteel de knelpunten op weg naar
snellere en betere inzet van dit soort “slimmer meten” technologieën.
Wil je meer weten of over ons “Slimmer meten”
project? Neem contact op met HollandBIO’s Marit.
Het Nationale Actieprogramma van de Nederlandse overheid dat beoogt de Life Sciences & Health sector een verdere impuls te geven, krijgt steeds meer vorm. Na de gezamenlijke aankondiging begin 2019 door de ministeries van Economische Zaken en Klimaat (EZK) en Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) van dit actieprogramma, volgt nu een Kamerbrief van EZK-staatssecretaris Keijzer met daarin de plannen om van Nederland een internationale life sciences hub te maken. HollandBIO is blij dat daarin het verder versterken van het vestigingsklimaat voor de life sciences en het versnellen en verbeteren van de route van lab naar patiënt centraal staan. Wij helpen de komende tijd dan ook graag mee hier nog meer werk van te maken.
In de Kamerbrief komt onder andere het nieuws aan bod dat Clémence
Ross-van Dorp is benoemd als ambassadeur van het actieprogramma. Zij benut haar
tijd nu voor gesprekken met alle partijen om zo in de zomer van 2020 samen tot
één nationaal actieprogramma te komen. Aandachtspunt daarbij is een
aantrekkelijk vestigingsklimaat zodat bedrijven op de lange termijn in de
Nederlandse LSH-sector blijven investeren. Ook innovatieve ontwikkelingen op
het terrein van nieuwe geneesmiddelen en medische interventies zoals cel- en
gentherapie, regeneratieve geneeskunde en personalised
medicine vragen om meer samenhang.
Versterking vestigingsklimaat
Hoewel Nederland al verschillende ingrediënten kent die ons tot een
aantrekkelijke vestigingsplaats voor life sciences bedrijven maken, leiden
(internationale) ontwikkelingen en de grote ambitie die Nederland heeft tot
extra inspanningen om ons vestigingsklimaat voor de life sciences verder te
versterken. Zo zorgt de komst van het
Europees Medicijn Agentschap (EMA) naar Nederland, en in het kielzog daarvan de
Amerikaanse evenknie Food and Drug Administration (FDA), voor economische
kansen. Datzelfde geldt voor life sciences bedrijven die een vertrek uit het
Verenigd Koninkrijk overwegen in verband met de onrust over de Brexit. De
Netherlands Foreign Investment Agency (NFIA) heeft daarom de krachten gebundeld
met de regionale ontwikkelingsmaatschappijen en een aantal grote steden om
Nederland verder op de kaart te zetten als LSH-land onder de noemer ‘Invest in
Holland Life Sciences & Health’.
Naast het aantrekken van nieuwe bedrijvigheid, wil de overheid ook
aandacht houden voor andere aspecten die bijdragen aan een ijzersterk
innovatie- en vestigingsklimaat. In de gesprekken tot nu toe komen drie
aandachtspunten naar voren:
De steeds lastiger zoektocht naar geschikt
personeel, van laboranten op mbo-niveau tot universitair afgestudeerde
farmaceuten. Daarnaast hebben bedrijven moeite met het aantrekken van geschikt
senior management uit andere landen binnen de Europese Unie.
De op dit moment zeer beperkt
beschikbare lab- en onderzoeksruimte voor onderzoekers en innovatieve bedrijven
in de sector.
De strenge Nederlandse regelgeving
en de lange doorlooptijden van vergunningverlening voor klinisch onderzoek naar
cel- en gentherapie, waar Nederland sterk achterloopt in vergelijking met
andere landen.
Massachusetts – the Netherlands Transatlantic Life Sciences Partnership
Een volgend aanknopingspunt dat staatssecretaris Keijzer aanhaalt in de
Kamerbrief is de Memorandum of Understanding (MoU) die het Massachusetts Office
of International Trade and Investment (MOITI) en het Nederlandse ministerie van
EZK hebben ondertekend tijdens de economische missie naar Boston afgelopen juli
onder leiding van minister-president Rutte. Publieke en private sectoren uit
Massachusetts en Nederland willen investeringen en innovatiekansen aan beide
zijden van de Atlantische Oceaan stimuleren. Naast de ondertekenaars zullen
Health~Holland, MassBio, HollandBIO, het Massachusetts Life Sciences Center en
het Henri A. Termeer Tribute Committee ondersteuning bieden voor het versnellen
van de groei van de hubs voor life sciences in Nederland en Massachusetts en de
kansen voor onderzoeksorganisaties en bedrijven.
Snellere en betere geneesmiddelenontwikkeling
Naast het versterken van het vestigingsklimaat wil de overheid met het
actieprogramma ook een verschil maken in de ontwikkeling van nieuwe
geneesmiddelen, omdat zij op dit moment een aantal innovatieve ontwikkelingen ziet
die samenkomen op het terrein van nieuwe geneesmiddelen en medische
interventies. Om hierop in te spelen, is de inzet op sleuteltechnologieën als life sciences technologies/biotechnologie
en daaraan gelieerde technologieën essentieel volgens de Kamerbrief. Die kunnen
zowel een bijdrage leveren aan het oplossen van maatschappelijke uitdagingen maar
dragen ook bij in economisch opzicht in de vorm van nieuwe bedrijvigheid, het
vergroten van de concurrentiekracht of het versterken van de banengroei.
Om toekomstige therapieën sneller en beter van het laboratorium naar de
individuele patiënt te brengen, is het volgens de staatssecretaris cruciaal om
meer samenhang te creëren in alle bestaande en nieuwe initiatieven in het
gehele proces van therapieontwikkeling. ZonMw doet een voorstel de activiteiten
te bundelen en de kansen daaruit te verzilveren door de vorming van Future
Affordable and Sustainable Therapies (FAST): een nationaal programma voor
therapieontwikkeling. De contouren daarvan wil ZonMw de komende tijd uitwerken tot
een samenhangend, breed gedragen programmavoorstel. VWS-minister Bruno Bruins
gaat de Tweede Kamer daar in een aparte brief verder over informeren.
HollandBIO hoopt dat het sneller en beter van lab naar patiënt brengen van
nieuwe behandelingen daarin centraal staat, zodat we gezamenlijk kunnen werken
aan oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid verenigen.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-11-12 17:27:172019-11-12 17:30:31Overheid bouwt Actieprogramma Nederlandse life sciences verder uit← #nieuws
Sinds kort maakt HollandBIO onderdeel uit van
het Kennisnetwerk van de Zorgambassade, de nieuwe denk- en doetank voor de zorg.
Binnen de Zorgambassade buigen elk jaar zestien zorgprofessionals zich over de
belangrijkste problemen uit de zorg. Deze professionals komen uit verschillende
hoeken van de sector en combineren hun
aandacht en kennis tot concrete, schaalbare oplossingen.
Als onderdeel van het Zorgambassade
Kennisnetwerk helpt HollandBIO met het verspreiden van het verhaal van de
Zorgambassade en zijn wij beschikbaar voor een inhoudelijke bijdrage of
implementatie van oplossingen.
Ben jij werkzaam in de zorg en wil jij een verschil maken? Meld je dan aan bij de Zorgambassade via www.zorgambassade.nl en pak één jaar lang samen met andere professionals hardnekkige zorgproblemen aan.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-11-12 17:23:042019-11-12 17:24:11HollandBIO trotse kennispartner van de Zorgambassade← #nieuws
Hoe lang duurt het om een innovatief geneesmiddel te ontwikkelen? Wie mogen geneesmiddelen voorschrijven en verstrekken? Hoe komt de prijs van een geneesmiddel tot stand? Hoeveel geld geven we uit aan geneesmiddelen en hoe is de vergoeding ervan geregeld? Het boek Zó werkt de geneesmiddelenzorg geeft met ruim 40 visualisaties en begeleidende teksten inzicht in de complexe geneesmiddelenzorg. HollandBIO werkte mee aan de uitgave. Lees het hier
Europa raakt op achterstand als het gaat om klinisch onderzoek naar
cel- en gentherapie. Dat blijkt uit een rapport van de Alliance for
Regenerative Medicine. Een paar opmerkelijke bevindingen:
In Noord-Amerika werden drie keer
zo veel klinische onderzoeken naar cel- en gentherapie opgezet als in Europa.
Tussen januari 2014 en januari 2019 werden wereldwijd 2.097 klinische
onderzoeken gestart, waarvan 845 in Noord-Amerika, 736 in Azië en slechts 323
in Europa.
Het aantal nieuwe klinische
onderzoeken met cel- en gentherapie steeg tussen 2014 en 2018 wereldwijd met
32%. Waar in Noord-Amerika een groei plaatsvond van 36% en in Azië van 28%,
noteerde Europa een krimp van ruim 2%.
Waar in Noord-Amerika 47% van alle
klinische onderzoeken ging om ‘nieuwe’ (Fase I) toepassingen, was dit in Europa
27%.
Nederland komt in het onderzoek
expliciet uit de bus als land waar het lang, ongeveer een jaar, duurt voordat
je een milieuvergunning krijgt voor klinisch onderzoek naar cel- en
gentherapie. Dat is zorgelijk, omdat respondenten aangeven dat de snelheid van
vergunningverlening op de tweede plek staat als het gaat om overwegingen voor
bedrijven om ergens klinisch onderzoek uit te voeren.
HollandBIO wil dat de overheid deze achterstand niet alleen inlost,
maar deze zo snel mogelijk omzet naar een voorsprong. Onze inzet: significant
lagere informatievereisten en een milieuvergunning binnen 60 dagen. Alleen zo
kunnen we de winst van deze nieuwe generatie therapieën voor Nederland
verzilveren. Want daar wordt iedereen beter van. Patiënten voorop.
Weer is het raak. In De Volkskrant bericht journalist
Michiel van der Geest over de Indiase geneesmiddelenfabrikant Lupin
Pharmaceuticals, die de stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen zou misbruiken
om de hoofdprijs te vragen voor een oud geneesmiddel. Hoe kunnen we dit nu weer
laten gebeuren, vraagt HollandBIO zich af? De oplossing is immers kraakhelder.
Wij beschreven hem eerder in “Registreren gaat voor kopiëren”.
Sinds jaar en dag wordt mexiletine, een oud
geneesmiddel tegen hartritmestoornissen, ook voorgeschreven tegen een zeldzame
spierziekte, zo schrijft Van der Geest in De Volkskrant. Onderzoek dat werd uitgevoerd
door onder meer artsen in het Nijmeegse Radboudumc bewees de effectiviteit van het
geneesmiddel tegen de spierziekte, waarmee het in Nederland vergoed wordt uit
de basisverzekering. Off-label weliswaar, dus zonder registratie van het
geneesmiddel voor die indicatie bij het Europees Medicijn Agentschap, EMA. Daarmee
leek de kous af. We hadden echter kunnen weten dat zo’n nationale shortcut niet
voldoende was in het internationale en hoog competitieve speelveld van
geneesmiddelenontwikkeling. Quod erat demonstrandum – alweer.
Hoe de vork precies in de steel zit, weten we
niet. Maar duidelijk is dat Lupin Pharmaceuticals een kans zag en die pakte.
Het bedrijf diende een dossier in bij EMA voor het gebruik van mexiletine tegen
de zeldzame spierziekte en maakte hierbij gebruik van de
stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling en registratie van
weesgeneesmiddelen. EMA gaf groen licht: de fabrikant verkreeg registratie, met
alle verplichtingen en rechten van dien. Waaronder marktexclusiviteit, en, al
is die nog niet bekend in Nederland, het recht om zelf een prijs vast te
stellen.
Nu kunnen we natuurlijk roepen dat dit verwerpelijk
is. Of dat we in Europa steun gaan zoeken om de stimuleringsmaatregelen voor de
ontwikkeling van geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten uit te kleden. Maar op
de keper beschouwd deed Lupin Pharmaceuticals precies wat de Nijmeegse artsen
hadden moeten (laten) doen. De echte oplossing is dan ook even simpel als helder:
Breng in nationaal verband in
kaart welke niet geregistreerde geneesmiddelen conform de gouden
behandelstandaard in Nederlandse ziekenhuizen gebruikt worden.
Stel een organisatie aan om, met
publiek geld, voor die geneesmiddelen markttoelating aan te vragen bij het Europees
Medicijn Agentschap, EMA.
Produceer het geneesmiddel conform
de kwaliteitseisen verbonden aan een geregistreerd geneesmiddel, en maak het
voor een maatschappelijk acceptabele prijs beschikbaar. In ieder geval in
Nederland, maar liever nog in heel Europa.
Zo stimuleren we niet alleen gezondheid,
innovatie en betaalbaarheid, ook zetten we opportunisten buitenspel. Bovendien
krijgt met deze aanpak het solide Europese systeem van registratie de credits
die het verdient, en kunnen zeldzame ziekte patiënten overal in Europa vertrouwen
op steeds nieuwe behandelmogelijkheden.
De Food and Drug Administration (FDA) wil ook in de toekomst toonaangevend blijven op het gebied van regulatoire wetenschap. De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit kondigt daartoe de nodige veranderingen in organisatie en werkwijze aan. Het lezen van de rationale achter die ambitie was een feest der herkenning voor HollandBIO. De FDA erkent dat de ‘gouden standaard’ continu aan verandering onderhevig is, en concludeert dat ook zij daarom de regulatoire status quo moet blijven doorbreken. Waar kennen we dat motto ook alweer van?
Hoewel de aankondiging van de FDA, getiteld “Reorganization of the Office of New Drugs with Corresponding Changes to the Office of Translational Sciences and the Office of Pharmaceutical Quality,” niet heel spannend klinkt, betekent deze weldegelijk een doorbraak, zo stelt Peter J. Pitts in een column in Statnews. En Pitts kan het weten: hij is onder meer president van het Center for Medicine in the Public Interest en was associate commissioner bij de FDA. Naast een vergroting van capaciteit voor de beoordeling van nieuwe geneesmiddelen en klinisch onderzoek, toont de FDA met de plannen dat zij echt leiderschap wil tonen. Niet omdat de FDA die met het oog op haar rol sowieso heeft, maar op basis van haar excellente regulatoire expertise. Hear hear!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-10-22 17:21:382019-10-22 17:21:40FDA wil status quo blijven doorbreken rond regulatoire wetenschap← #nieuws
Op 22 oktober stuurde minister Bruins (Medische Zorg) het langverwachte beleidskader Voorwaardelijke Toelating (VT) geneesmiddelen naar de Tweede Kamer. Met de nieuwe regeling VT wil de minister de toegang tot nieuwe geneesmiddelen verbeteren voor patiënten met ernstige en vaak zeldzame aandoeningen. Een streven dat op de volle steun van HollandBIO kan rekenen. En ook over de uitwerking van de regeling, die per direct ingaat, zijn we voorzichtig enthousiast. Maar, as always, the proof of the pudding is in the eating.
Weesgeneesmiddelen zijn
de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector. Baanbrekende nieuwe
behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein,
voor ze breder toegepast worden. Dankzij gerichte stimuleringsmaatregelen en onze
toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan
ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat geneesmiddelen en
therapieën te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van
de patiënt.
De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen
stelt alle facetten van het klassieke traject van geneesmiddelenontwikkeling,
beoordeling en toegang op de proef. Gouden standaarden, ontwikkeld voor
blockbusters, passen niet meer. Ze zijn onhaalbaar of zelfs onethisch. Personalised
medicine vergt meer dan alleen de ontwikkeling van geneesmiddelen op maat. Ook
het systeem van beoordeling en vergoeding moet mee innoveren.
Die aansluiting laat
volop ruimte voor verbetering. Waar het Europees Medicijn Agentschap (EMA)
diverse routes heeft ontwikkeld voor een beoordeling op maat, blijft het
nationale traject voor toegang en financiering van geneesmiddelen vooralsnog vasthouden
aan een gedateerd one size fits all beoordelingskader. Geregistreerde weesgeneesmiddelen,
al dan niet conditional of exceptional, lopen daardoor stuk op de
beoordeling van het Zorginstituut. Het resultaat is schrijnend: voor patiënten
met een zeldzame ziekte is eindelijk een geregistreerd geneesmiddel op de
markt, maar de toegang loopt enorme vertraging op of strandt in het zicht van
de haven.
Als één van de manieren
om dit probleem aan te pakken, greep HollandBIO de herinrichting Regeling voorwaardelijke
toelating tot het basispakket, die het ministerie van VWS in februari 2017
aankondigde, met beide handen aan. Voor, tijdens en na de consultatie pleitten
we voor een innovatieve en flexibele regeling die beter zou aansluiten bij EMA registratie,
maar die vooral ook het onderliggende methodologische probleem zou erkennen en
aanpakken. Onder meer door ruimte te laten voor maatwerk, in studie ontwerp,
methodologie en beoordelingskaders.
We zijn blij dat het nu
gepubliceerde beleidskader en de uitvoeringstoets het door de sector
aangekaarte methodologische probleem onderschrijft en de flexibiliteit belooft
die de nieuwe generatie geneesmiddelen nodig heeft. Wel stelt het ministerie
fikse voorwaarden in ruil voor voorwaardelijke toelating: over prijsstelling,
transparantie en openbaarheid van data. Alleen de praktijk kan uitwijzen of de
voordelen opwegen tegen de nadelen.
De nieuwe regeling VT lijkt
in ieder geval een oplossing voor die geneesmiddelen, die nu echt stranden in
het rigide nationale systeem voor toelating. Maar hopelijk groeit hij uit tot
meer. Als het aan ons ligt, is de vernieuwde regeling VT de opmaat naar een adaptief
ecosysteem, waarin registratie naadloos aansluit op toegang en vergoeding. Daarmee
bieden we de beste zorg aan patiënten met een zeldzame aandoening, én zet Nederland
zichzelf op de kaart als innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, en de
voorhoede van de transitie naar personalised medicine die zij vertegenwoordigen.