Nieuws om energie van te krijgen: een geneesmiddel voor mitochondriële ziekten komt steeds dichter bij de patiënt. Het door Khondrion in samenwerking met het Radboudumc ontwikkelde sonlicromanol heeft van het EMA een weesgeneesmiddelenstatus toegekend gekregen. Een ZonMw-subsidie speelde een belangrijke rol bij de start van dit onderzoekstraject. Voor patiënten met slecht functionerende mitochondriën, de energiefabrieken van de cel, zijn nog geen geneesmiddelen beschikbaar. Het middel dat Khondrion ontwikkelt kan een belangrijke eerste stap zijn in de behandeling van deze aandoeningen.

Succesvolle publiek-private samenwerking
Prof. Jan Smeitink, CEO van Khondrion, prijst de samenwerking met de academie bij dit onderzoek: ‘De samenwerking tussen de academie en het bedrijf is uitstekend: het ziekenhuis voert de trials uit met het door Khondrion ontwikkelde sonlicromanol en gezamenlijk werken zij aan verschillende onderzoeksprojecten’. De ontwikkeling van deze behandeling is dus een mooi voorbeeld van hoe een idee uit de academie uiteindelijk kan leiden tot een nieuw geregistreerd geneesmiddel voor patiënten.

Kickstart door ZonMw-subsidie
Met hulp van een subsidie van ZonMw kon de eerste essentiële stap in het onderzoek gezet worden: het testen van een grote serie nieuwe chemische verbindingen op werkzaamheid in cellijnen van patiënten. De uiteindelijke kosten van het onderzoek bleken vele malen hoger te zijn dat de subsidie van ZonMw, maar het was wel genoeg om een goede start te maken. Met hulp van onder andere EU-subsidies kon Khondrion uiteindelijk het onderzoek voortzetten. Uit dit onderzoek kwam naar voren dat sonlicromanol de beste kandidaat was. Momenteel wordt deze stof getest op volwassen patiënten in een fase IIB-studie. De verwachting is om die studie dit jaar af te ronden. Ook is het Pediatric Investigation Plan onlangs goedgekeurd door het EMA, zodat ook een studie met kinderen van start kan gaan.

Doorfinancieren is leerpunt
Prof. Smeitink eindigt met een oproep om meer aandacht te hebben voor vervolgsubsidies voor latere fases van onderzoek. Daar sluit HollandBIO zich helemaal bij aan. Met financiering die beter aansluit bij de behoefte van bedrijven kan Nederland koploper worden op het gebied van biotech, en zo de volle potentie van deze sector realiseren.

Nieuwsbericht ZonMw

De kogel is door de kerk, althans, voor het Zorginstituut. Afgelopen week adviseerde het Zorginstituut het ministerie van VWS om het medicijn mexiletine (Namuscla®) niet op te nemen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem. Het laatste woord is daarmee aan de minister. HollandBIO begrijpt de kritiek op de prijsstelling van het weesgeneesmiddel. Toch vinden wij het onwenselijk dat het Zorginstituut met dit advies het wettelijk kader inruilt voor een – per definitie subjectief – moreel kompas. We pleitten er eerder voor en doen dat nu weer: ongewenst gebruik van de weesgeneesmiddelenverordening voorkom je aan de bron, door aanscherping van die regels, ofwel door geneesmiddelen die met succes off-label gebruikt worden, als de wiedeweerga zelf te registreren.

Alweer ruim twee jaar geleden berichtte de Volkskrant over “medicijnkaper” Lupin Pharmacueticals. De geneesmiddelenfabrikant kreeg een handelsvergunning van het EMA voor het gebruik van een oud geneesmiddel, mexiletine (Namuscla®), voor een nieuwe indicatie, een zeldzame spierziekte. Het bedrijf maakte daarbij gebruik van de stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling en registratie van weesgeneesmiddelen. Of volgens velen, misbruik. Hoewel de prijs in Nederland destijds nog niet bekend was, werd gevreesd dat Lupin dankzij de verkregen exclusiviteit de prijs fors zou opdrijven, waardoor de behandeling van patiënten vele malen duurder werd dan bij het gebruik van de tot dan toe naar tevredenheid gebruikte, maar ongeregistreerde, apotheekbereidingen.

Die vrees werd bewaarheid. Lupin introduceerde het geneesmiddel in Nederland met een buitenproportioneel prijskaartje. Ook na een door oud-minister Bruins bedongen korting op de apotheekinkoopprijs van 40%, bleef Namuscla® vele malen duurder dan de apotheekbereiding. Hoewel het Zorginstituut in principe positief oordeelt over opname op bijlage 1B van het GVS, adviseert het instituut de minister het middel niet in het basispakket op te nemen en in plaats daarvan de apotheekbereidingen te vergoeden. Namuscla® is simpelweg te duur, aldus het Zorginstituut, dat in het begeleidende persbericht laat optekenen dat: “de prijsstelling in geen verhouding staat tot de inspanningen om Namuscla® geregistreerd te krijgen”.

Een opvallend advies, dat op sympathie kan rekenen. Ook HollandBIO begrijpt de frustratie en onmacht van de situatie. Een geneesmiddel wordt gekaapt en er rest ons niets anders dan of onderhandelen en betalen, of patiënten in de kou laten staan. Maar toch. Het Zorginstituut oordeelt dat Namuscla® noodzakelijk is, behoort tot de stand der wetenschap en praktijk en dat gezien de budgetimpact van minder dan 10 miljoen euro een farmaco-economische beoordeling niet aan de orde is. Daarmee zouden toch alle seinen op groen moeten staan voor opname in het basispakket? De “geleverde inspanning voor het verkrijgen van een registratie” is immers geen criterium voor vergoeding, en in de regel is een geregistreerde behandeling preferent ten opzichte van een bereiding. Wat is een registratie waard? Hoeveel inspanning verantwoordt welke prijsverhoging? Waar ligt de grens? En is dat te objectiveren? Het verleden wijst immers uit dat ook een prijsstijging van enkele euro’s na registratie collectieve woede kan aanwakkeren. Met dit advies van het Zorginstituut dreigen we een helder wettelijk kader in te ruilen voor een grijs gebied van morele willekeur.

Moeten we dan maar lijdzaam toezien hoe medicijnkapers de solidariteit van ons zorgstelsel ondermijnen? Tuurlijk niet. Wees die handige jongens te slim af, en regel zelf die registratie, stelden we eerder voor in ons stuk Voorkom een rel, registreer snel. Daarnaast biedt de huidige evaluatie van de weesgeneesmiddelenverordening de uitgelezen kans om, op basis van twintig jaar ervaring de stimuleringsmaatregelen verder te scherpen, innovatie een impuls te geven en en passant medicijnkapers een stok in de wielen te gooien. Laten we samen optrekken om ongewenst gebruik onmogelijk maken, en belangrijker nog: de stimuleringsmaatregelen zo in te richten dat we op termijn elke zeldzame ziekte patiënt, overal in Europa, toegang kunnen geven tot een passende behandeling.

Lees meer:

• https://www.hollandbio.nl/nieuws/voorkom-een-rel-registreer-snel/
• https://www.hollandbio.nl/nieuws/de-balans-van-20-jaar-europese-verordening-weesgeneesmiddelen/
• Onze inbreng op de inception impact assessment voor revisie van de weesgeneesmiddelenverordening

De komst van steeds meer gepersonaliseerde behandelingen, waaronder cel- en gentherapieën, bieden hoop voor ernstig zieke patiënten. Maar de ontwikkeling én productie van deze geavanceerde therapieën is kostbaar, risicovol en duurt lang. Technologische innovaties bieden kansen voor efficiëntere geneesmiddelontwikkeling en stimuleren op deze manier gezondheidswinst en betaalbaarheid.

HollandBIO zet een paar illustratieve voorbeelden van het effect van technologische innovatie op de geneesmiddelontwikkeling vers van de pers voor je op een rijtje. Zo kan door de inzet van CRISPR-technologie de screening en validatie van nieuwe drug targets, als ook de ontwikkeling van relevante cel- en diermodellen efficiënter. Kunstmatige intelligentie helpt bij het zoeken naar nieuwe antibiotica en met cryo-elektronmicroscopie vond farmaceut Janssen het juiste spike-eiwit voor hun coronavaccin.

En niet alleen de ontwikkeling, ook de productie van geneesmiddelen kan baat hebben bij technologie. Zo pleitte Liesbet Lagae afgelopen week in de Volkskrant voor het automatiseren van het productieproces van CAR-T-celtherapie. Het doel: meer revolutionaire kankerbehandelingen toegankelijk voor de patiënt. Lagae ziet een leidende rol voor Europa in deze automatisering en pleit daarom voor interdisciplinaire samenwerking op dit vlak.

Ook HollandBIO droomt van een toekomst waarin gezondheid op maat de standaard is. Ondanks dit wenkend perspectief blijkt de route van lab naar praktijk voor deze technologische innovaties hobbelig. Wij brachten de kansen en uitdagingen in kaart en zetten ons in om technologische innovaties sneller en beter van lab naar praktijk te brengen. Let’s challenge the status quo, together, today!

Meer lezen over Slimmer meten?